РЕДКИЕ И УЛЬТРА-РЕДКИЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ В ЕВРОПЕ И В

МИРЕ – ВЗГЛЯД РЕГУЛЯТОРА И ПАЦИЕНТА

Холовня Мальвина АльбертовнаДиректор по экономике

XI Выездное заседание Формулярного комитета РАМН, 29.06-04.07.2013, Стокольм, Швеция

Межрегиональная общественная организация «Общество фармакоэкономинческих

исследований»

Редкие заболевания - определение

Нет одного общего определения В настоящее время существует 5000 –

8000 редких заболеваний, поражающих 6-8% населения мира

Еженедельно 5 новых редких заболеваний описывается в литературе

Страна Критерий К-во больных (1 заб)

К-во больных (все заб)

Соединенные Штаты Америки

7 на 10 000

200 000 27 – 36 милионов

Япония 2.5 на 10 000

32 миллионов

Европейский союз 5 на 10 000

246 000 25 милионов

Ультра-редкие заболевания - определение

Не существует общепринятых (во всем мире или в ЕС) определений ультра-редких заболеваний

Страна Критерий К-во больных (все заб)

Великобритания < 1 на 50 000

1 250

Польша < 1 на 51 000

750

Орфанные лекарства Термин "орфанные лекарства" обычно

применяется для обозначения лекарственных препаратов, используемых при лечении редких заболеваний

препараты были названы "орфанными" (анг. orphan – сирота) из-за очень малого числа потенциальных пациентов и низкой ожидаемой доходности от инвестиций -они не привлекали фармацевтические компании как предмет исследования

Соединенные Штаты АмерикиЗакон «Об орфанных лекарствах» (1993) – цель: содействовать внедрению на рынок

новых орфанных лекарств и проведению научных исследований

50% расходов производителя на КИ вычитаются из налогооблагаемой суммы

Освобождение от регистрационного взноса и получение 7 лет «исключительности» на рынке

Соединенные Штаты Америки (1)

госпомощь в протоколе КИ и возможность поддержки исследований (номативная и организационная)

Компании имеют право на субсидии из специальных фондов правительства,

Продукт регистрируется в FDA по "ускоренной" схеме (к 2008 – 325 орфанных ЛС)

Аналогичные положения – Япония (1995), Сингапур (1997), Австралия (1998)

Европейский союзЛекарственное средство называется орфанным, если: Оно предназначено для диагностики, профилактики

или лечения угрожающих жизни или хронических прогрессирующих заболеваний, поражающих не более 5 из 10 000 человек в Европейском Союзе

до сих пор нет санкционированного удовлетворительного метода диагностики, профилактики или лечения заболевания, или,

если такой метод существует, лекарственное средство будет иметь значительные преимущества для лиц, страдающих этим заболеванием.

Европейский союз (1) Правила касающиеся органных болезни были

приняты в 2000 г. С ноября 2005 г. централизованная процедура

регистрации является обязательной для орфанных лекарств.

Но владелец торговой лицензии не может установить фиксированной цены на весь ЕС

Производители получают гарантированную 10-летнюю рыночную исключительность,

существенно сокращаются регистрационные расходы и упрощается сама процедура

Европейский союз (2) Орфанный статус связан с регистрацией продукта в специальном

реестре, который хранится в Комитете EMEA по орфанным лекарственным средствам (СОМР) - http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm

Согласно докладу COMP за 2000-2009 гг., на рассмотрение в EMEA были представлены 910 заявок на назначение орфанных лекарств

Обозначение было предоставлено 634 лекарственным технологиям.

51 из них было зарегистрировано в качестве орфанных лекарств

36% из них - опухолевые заболевания и 11% - метаболические

8 представляют собой первый вариант лечения при конкретном показании

Польша – оценка орфанных медицинских технологий

• ОБЩЕСТВО ПАЦИЕНТОВ БОЛЬНЫХ РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ ЗАЯВКА

• ГРУППА ПО РЕДКИМ ЗАБОЛЕВАНИЯМ

ЗАЯВКА,РЕКОМЕНДА

ЦИИ• АГЕНТСТВО

ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИ

Х ТЕХНОЛОГИЙРЕКОМЕНДА

ЦИИ

• МИНИСТЕРСТВО ЗДРАВООХРАНЕНИЯ

РЕШЕНИЕ

Польша (1)Группа по редким болезням: консультативный орган Минздрава основана с целью обеспечения доступа к информации

по вопросам диагностики, лечения и ухода для пациентов с редкими болезнями

Представитель НФЗ, Департамента бюджета, финансов и инвестиции и Департамента политики в области лекарств и фармации Минздрава , одного представителя президента Главного института регистрируемого лекарственные средства, одного представителя президента агентства HTA , представителей организаций пациентов, ученых, представителя фармацевтической промышленности и специалиста по этике

Польша (2)Группа по редким болезням – задачи: Разработка прозрачных, основанных на

фактических данных, критерии для финансирования инновационных медицинских технологий из государственных средств

рекомендовать лечение редких заболеваний министру здравоохранения, независимо от рекомендаций, вынесенных Консультативным советом агентства по оценке медицинских технологий в Польше

Польша (3)Агентство ОМТ – задачи: министр здравоохранения поручает оценку

орфанных лекарств Агентству по оценке медицинских технологии

обеспечении Группы информацией о конкретных орфанных лекарствах, их действии, расходах на лечение и воздействию на бюджет плательщика в случае финансирования лечения орфанных лекарств из государственных средств

оценивать безопасность определенных лекарственных препаратов и сообщать о результатах

Польша – оценка орфанных медицинских технологий

• ОБЩЕСТВО ПАЦИЕНТОВ БОЛЬНЫХ РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ ЗАЯВКА

• ГРУППА ПО РЕДКИМ ЗАБОЛЕВАНИЯМ

ЗАЯВКА,РЕКОМЕНДА

ЦИИ• АГЕНТСТВО

ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИ

Х ТЕХНОЛОГИЙРЕКОМЕНДА

ЦИИ

• МИНИСТЕРСТВО ЗДРАВООХРАНЕНИЯ

РЕШЕНИЕ

Цены орфанных ЛС Цены на орфанные лекарства могут существенно

различаться. Годовая стоимость лечения препаратом, который

используется у пациентов с семейным аденоматозным полипозом (генетическое заболевание) составляет 1905 евро.

Ежегодные расходы на лечение различными препаратами, используемыми при I типе мукополисахаридоза составляют около 293 384 евро.

В США, ежегодная стоимость лечения взрослых пациентов лекарственными препаратами, зарегистрированными для лечения болезни Гоше, равна 400 000 долларов США. Этой болезнью поражено почти 20 000 человек в США, а из отчета следует, что в 2004 г. владелец разрешения заработал более 800 миллионов долларов.

Факторы влияющие на цену орфанных лекарств

ЭКОНОМИЧЕСКИЕ

Рыночные

Конкуренция компании

Анализ влияния на

бюджет

ПОЛИТИЧЕСКИЕ И

СИСТЕМНЫЕСистема регистрации

Система реимберсментаПолитические и

этические аспекты

Стоимость ЛС

Патентная защита

Показания ЛС

Исследования и разработка

МЕДИЦИНСКИЕ

Реимберсмент и ценообразование орфанных ЛС

Распространенные болезни Редкие

болезниУльтра-редкие болезни

У Э Эгалитарн

ый подходУтилитарный подход

Анализы, которые применяется при оценке дорогостоящих медицинских технологий

Утилитарный подход Эгалитарный подход

Анализ клинической эффективности на основе систематического обзора

литературы

Анализ клинической эффективности на основе систематического обзора

литературы

Клинико-экономический анализ

(анализ затраты-эффективность, анализ

затраты-полезность, анализ минимизации затрат)

ОБОСНОВАНИЕ ЦЕНЫ

Анализ влияния на бюджет Анализ влияния на бюджет

Ценообразование ЛС в ультра - редких заболеваниях очень тесное сотрудничество между HTA-агентствами и

агентствами по ценообразованию. переговоры о цене исключительно жесткие, а потому,

даже малейшие аспекты связанные с накопленными доказательствами могут быть использованы в качестве аргументов и они должны оцениваться очень тщательно.

Цена орфанного лекарства должна в первую очередь зависеть от:

силы вмешательства и неопределенности оценок в отношении профиля его эффективности и безопасности

числа потенциальных больных, у которых препарат может быть использован (по одному или нескольким показаниям).

Больные на ЭРТ в Польше (финансируемой государством)

MPS I MPS II MPS VI Choroba Pompe

05

101520253035404550

19

50

3

25

Болезнь Помпе

Центрально-восточная ЕвропаОбщества пациентов

Многочисленные конференции

Международные ассоциации обществ

Благотворительные фонды

Отсутствие системной помощи

Сотрудничество больной – производитель – врач никак не регулируются законом

Отсутствие основных понятии

Общества пациентов

В чем нуждаются пациенты? Знание о болезни,

Специализированная медицинская помощь,

Реабилитация,

Медицинское и реабилитационное оборудование,

Психологическая поддержка,

Социальная помощь

Многочисленные конференции

Ассоциации обществ Имеются международные и

европейские ассоциации, которые делятся опытом, организуют совместные проекты, исследования, оказывают поддержку начинающим организациям

Федерация пациентов с редкими заболеваниями из восточной и центральной Европы

Учредительный комитет - пациенты и их родственники из Беларуси, Литвы, России, Польши и Украины

ИТОГИ – что нужно в орфанных заболеваниях

Эгалитарный подход

Данные о качестве и

безопасностиФармакоэкономик

а

Анализ влияния на

бюджетРегистры пациентов

Международные

исследования

Переговоры с производителя

ми

Системы разделения

рисков

Системна поддержка пациентов

Образование врачей Диагностика …………

Литература1. Ценообразование на лекарственные препараты. Ред.

Ланда К. перевод с польского Холовня М., Воробьев П., Москва, Ньюдиамед, 2012.

2. Презентация Ланда К. Механизмы разделения риска в отношении к правилам ценообразования и реимберсмента.

3. Презентация Матулька Т. Działalność Stowarzyszenia na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi – z perspektywy Polskiej oraz

4. Europy Centralnej i Wschodniej5. Презентация Pirtskhelani N., Kochiashvili N. EXPERIENCE

INTHE MOLECULAR-GENETIC DIAGNOSTICS IN GEORGIA.6. www.chorobyrzadkie.pl7. van Ekdom L. Price Setting Orphan Drugs: Identifying the

influential factors on the price setting of Orphan Drugs, MSc Thesis Science and Innovation management Utrecht University, The Netherlands, 2006.

8. http://frd-cee.org/

Спасибо за вниманиеХоловня Мальвина Альбертовна

malwina.holownia@rspor.ru

Мазуры, восточно-северная Польша