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Agenzia Italiana del Farmaco
LA FARMACOECONOMIA NEL PROCESSO REGOLATORIO
LA FARMACOECONOMIA NEL PROCESSO REGOLATORIO
Pierluigi Russo
Agenzia Italiana del FarmacoDocente di Farmacoeconomia Università di Roma “La
Sapienza”
Agenzia Italiana del FarmacoUna questione di lana “caprina”Una questione di lana “caprina”
• Farmacoeconomia• Economia del Farmaco
Agenzia Italiana del FarmacoFarmacoeconomia: definizioneFarmacoeconomia: definizione
Pharmacoeconomics is the scientific discipline that assesses the overall value of pharmaceutical health care products, services, and programs….Pharmacoeconomics thus provides information crucial to the optimal allocation of health care resources.
ISPOR book of terms, 2003
Agenzia Italiana del FarmacoFarmacoeconomia: strumenti ed obiettiviFarmacoeconomia: strumenti ed obiettivi
STRUMENTI:Pharmacoeconomic techniques include….CEA, CBA, CMA, CUA, etc., and any other economic analytic tecnique that provides valuable information to health care decision makers for the allocation of scarse resources,
OBIETTIVI:• Rimborsabilità• Negoziazione del prezzo• Prontuario farmaceutico• Sviluppo di linee guida• Comunicazioni ai medici
ISPOR book of terms, 2003
Agenzia Italiana del FarmacoSerie storica del numero di pubblicazioni su
MedlineSerie storica del numero di pubblicazioni su
Medline
y = 135x + 538
0
1000
2000
3000
4000
5000
6000
1975
1977
1979
1981
1983
1985
1987
1989
1991
1993
1995
1997
1999
2001
2003
n°
pu
bb
licaz
ion
i
("cost-effectiveness"[ti] OR "cost-minimization"[ti] OR "cost of illness"[ti] OR "cost-benefit"[ti] OR "cost-utility"[ti] OR "cost"[ti] OR "costs"[ti] OR "economics"[ti] OR "pharmacoeconomics" [ti])
Agenzia Italiana del Farmaco
Spesa sanitaria pro capite (2003-1993)Spesa sanitaria pro capite (2003-1993)
0%
20%
40%
60%
80%
100%
120%
140%A
ust
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Fin
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Ola
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nda
OECD, 2005
Agenzia Italiana del FarmacoStoria della FarmacoeconomiaStoria della Farmacoeconomia
Limits on health-care resources mandate that resource-allocation decisions be guided by considerations of cost in relation to expected benefits. In cost-effectiveness analysis, the ratio of net health-care costs to net health benefits provides an index by which priorities may be set...
NEJM 296(13):716-721, 1977 NEJM 296(13):716-721, 1977
Foundations of cost-effectiveness analysis for health and medical practices
MC Weinstein, and WB Stason
Foundations of cost-effectiveness analysis for health and medical practices
MC Weinstein, and WB Stason
Agenzia Italiana del Farmaco
FarmacoeconomiaFarmacoeconomia Controllo della spesaControllo della spesa
StrumentoStrumento ObiettivoObiettivo
Agenzia Italiana del FarmacoA distanza di quasi 30 anniA distanza di quasi 30 anni
•
Agenzia Italiana del Farmaco
Bollettino di Informazione sui Farmaci 1:1, 2001
Agenzia Italiana del FarmacoValutazioni farmacoeconomiche vs. trial
cliniciValutazioni farmacoeconomiche vs. trial
clinici
NEJM 1991; May 9:1362-5
Agenzia Italiana del FarmacoE’ sbagliato lo strumento o è lo strumento
sbagliato?E’ sbagliato lo strumento o è lo strumento
sbagliato?
FarmacoeconomiaFarmacoeconomia Controllo della spesaControllo della spesa
StrumentoStrumento ObiettivoObiettivo
Agenzia Italiana del FarmacoFarmacoeconomia: una questione di
prospettiveFarmacoeconomia: una questione di
prospettive
M.C. Escher: Relatività (1953) e Cascate (1955)
Agenzia Italiana del FarmacoProspettive in giocoProspettive in gioco
• Paziente• Ospedale• ASL• Aziende
farmaceutiche• Grande distribuzione• Farmacie• Regioni• AIFA• Ministero della Salute• Società
Agenzia Italiana del FarmacoLa Farmacoeconomia nel processo
regolatorioLa Farmacoeconomia nel processo
regolatorio
• Attualmente influenza il processo regolatorio?
• In quali Nazioni è integrata nel processo regolatorio?
• Con quale modalità viene utilizzata?
• Quali sono i risultati della sua integrazione?
• Prospettive future
Agenzia Italiana del FarmacoAttualmente influenza il processo
regolatorio?Attualmente influenza il processo
regolatorio?
• Nuove registrazioni– Definizione della rimborsabilità– Definizione del prezzo
• Tutti i farmaci– Prontuario farmaceutico
Agenzia Italiana del FarmacoAttualmente influenza il processo
regolatorio?Attualmente influenza il processo
regolatorio?
• EUROMET 2004 (Eberhardt, Stoklossa, Schulenburg, 2005)
• OECD – Survey of pharmacoeconomic assessment activity in eleven countries (Dickson, Hurst, Jacobzone, 2003)
Agenzia Italiana del FarmacoAttualmente influenza il processo
regolatorio?Attualmente influenza il processo
regolatorio?OECD 2003 EUROMET 2004
Francia Francia
Germania
Spagna
Norvegia
Olanda Olanda
Regno Unito Regno Unito
Italia Italia
Svezia Svezia
Australia
Belgio
Canada
Portogallo
Giappone
Svizzera
Agenzia Italiana del Farmaco
24%
47%
26%3%
Molto importantiImportantiMarginaliNon importanti
EUROMET (Italia)EUROMET (Italia)
39%43%
18%0%
Molto importantiImportantiMarginaliNon importanti
Uso di dati economico sanitari nei processi decisionali
Influenza dei costi sui processi decisionali
(Eberhardt, Stoklossa, Schulenburg, 2005)
Agenzia Italiana del Farmaco
18%
32%
41%
9%
Molto importantiImportantiMarginaliNon importanti
EUROMET (Italia)EUROMET (Italia)
39%43%
18%0%
Molto importantiImportantiMarginaliNon importanti
Influenza di aspetti relativi ai costi sulla pratica clinica
Influenza dei costi sui processi decisionali
(Eberhardt, Stoklossa, Schulenburg, 2005)
Agenzia Italiana del FarmacoAttualmente influenza il processo
regolatorio?Attualmente influenza il processo
regolatorio?
• Presenza di una agenzia di valutazione delle tecnologie biomediche (Health Technology Assessment; HTA)
• “Obbligatorietà” della presentazione di documentazione di HTA all’atto della richiesta di rimborsabilità e prezzo di un nuovo medicinale
• Conseguenze sull’andamento dei prezzi in Nazioni in cui agenzie di HTA sono presenti, rispetto a Nazioni in cui sono assenti
Agenzia Italiana del FarmacoIn quali Nazioni è integrata nel processo
regolatorio?In quali Nazioni è integrata nel processo
regolatorio?
• Australia – Comitato di valutazione PBAC (Pharmaceutical Benfits Advisory Committee)
• Canada (Ontario) – Comitato di valutazione DQTC (Drug Quality and Therapeutics Committee)
• UK – Agenzia NICE (National Institute for Clinical Excellence)
• USA – Agenzia AHRQ (Agency for Healthcare Research and Quality)
• Olanda
Agenzia Italiana del Farmaco“Il quarto ostacolo” (oltre efficacia, sicurezza e
qualità)“Il quarto ostacolo” (oltre efficacia, sicurezza e
qualità)
• I prezzi potrebbero essere più bassi?
• Quale tipo di farmaci (i.e. innovativi, me-too o generici) sono maggiormente coinvolti?
BMJ 2004;329:972-5
Agenzia Italiana del Farmaco“Il quarto ostacolo” (oltre efficacia, sicurezza e
qualità)“Il quarto ostacolo” (oltre efficacia, sicurezza e
qualità)
• Indicazione delle informazioni necessarie al decisore
• Sottomissione delle evidenze• Analisi critica delle evidenze• Valutazione o decisione• Emissione di consigli di carattere politico
BMJ 2004;329:972-5
Agenzia Italiana del Farmaco
FarmacoeconomiaFarmacoeconomia Controllo della spesaControllo della spesa
StrumentoStrumento ObiettivoObiettivo
Agenzia Italiana del FarmacoCon quale modalità viene utilizzata?Con quale modalità viene utilizzata?
• Rimborsabilità/Prontuario– Giudizio qualitativo– Valutazione quantitativa (valore soglia)
• Definizione del prezzo
Agenzia Italiana del FarmacoGiudizio qualitativoGiudizio qualitativo
BMJ 2002;325:891-4
Agenzia Italiana del FarmacoBreakthrough” drugs and growth in expenditure on
prescription drugs in CanadaBreakthrough” drugs and growth in expenditure on prescription drugs in Canada BMJ 2005;331:815-6
Agenzia Italiana del FarmacoValutazione quantitativa (valore
soglia)Valutazione quantitativa (valore
soglia)
Consiste nel calcolare il rapporto costo-efficacia di un nuovo farmaco e
confrontarlo con un valore soglia che definisce il livello di sostenibilità
economica di una Nazione
Farmaco A: C/E=X
Se X>valore soglia
Se X≤valore soglia
Non rimborsato
Rimborsato
Agenzia Italiana del FarmacoValore sogliaValore soglia
• <20.000 $Can per QALY• 20.000-100.000 $Can per
QALY• >100.000 $Can per QALY
Laupacis et al. 1992
CMAJ 1992;146:473-81
Agenzia Italiana del FarmacoValore sogliaValore soglia
Australia (George et al. 2001) X= 40.000 $Aus
UK (NICE 2004) X=30.000-40.000 £
Farmaco A: C/E=X
Se X>valore soglia
Se X≤valore soglia
Non rimborsato
Rimborsato
Agenzia Italiana del FarmacoRisultati dell’applicazione del valore
soglia (UK)Risultati dell’applicazione del valore
soglia (UK)
Costo per QALYAccettate
senza limitazioni
Uso limitato
Rifiutate Totale
< 20.000 £ (28.661€) 15 (75%) 3 (15%) 2 (10%) 20
20.000-30.000 £ 4 (40%) 5 (50%) 1 (10%) 10
>30.000 £ (43.000€) 3 (28%) 4 (36%) 4 (36%) 11
Pharmacoeconomics IRA 2004;6:121-30
Agenzia Italiana del FarmacoDefinizione del prezzo (1)Definizione del prezzo (1)
• Italia (2004) il PIL pro capite=26.120 $US (circa 29.000€)
capiteproPILYLSACE inibitoreCincrementale
CincrementaleCACE inibitore Cidroclorotiazide
Lancet 2002;359:2105
Agenzia Italiana del FarmacoDefinizione del prezzo (1)Definizione del prezzo (1) Lancet 2002;359:2105
Agenzia Italiana del FarmacoDefinizione del prezzo (2)Definizione del prezzo (2) Drug Inform J 2002;36:453-64
)(QALYgn
b
t
aCQALY
a, b = costantit =YLSn= numero di alternative disponibilig(QALY) = funzione del numero di anni guadagnati
Agenzia Italiana del FarmacoDefinizione del prezzo (3)Definizione del prezzo (3)Pharmacoeconomics IRA 2003;5:53-67
pazienteperunitàn
YLSecomparatorCostoP dosediunità
€)1000(
Agenzia Italiana del FarmacoDefinizione del prezzo (4)Definizione del prezzo (4)
Agenzia Italiana del FarmacoPrezzi ex-factory dei farmaci in Europa
(2004)Prezzi ex-factory dei farmaci in Europa
(2004)
020406080
100120140160180200
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Italia
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Agenzia Italiana del FarmacoQuali sono i risultati dell’integrazione tra
Farmacoeconomia e processo regolatorio?Quali sono i risultati dell’integrazione tra
Farmacoeconomia e processo regolatorio?
• Qualità degli studi di farmacoeconomia• Risultati delle Agenzie HTA
Agenzia Italiana del FarmacoQualità degli studi farmacoeconomici
(Australia)Qualità degli studi farmacoeconomici
(Australia)
JAMA 2000;283:2116-21
62%
6%
29%
4%
0%
10%
20%
30%
40%
50%
60%
70%
Per
cen
tual
e Stima del comparatore
Scelta del comparatore
Modellizzazione
Errori di calcolo
Agenzia Italiana del FarmacoQualità degli studi farmacoeconomici
(Australia)Qualità degli studi farmacoeconomici
(Australia)
JAMA 2000;283:2116-21
8%
20% 21%
10%
42%
0%
5%
10%
15%
20%
25%
30%
35%
40%
45%
Pe
rcen
tual
e
Disponibilità di RCT
Scarsa qualità dell'RCT
Analisi interpretative deirisultati dell'RCT
Uso di esiti intermedi
Determinazionedell'equivalenza terapeutica
Agenzia Italiana del FarmacoQualità degli studi di farmacoeconomia
(Canada)Qualità degli studi di farmacoeconomia
(Canada)
Compliance con le linee
guida canadesi
Rimborsabilità accettata
Rimborsabilità rigettata
Totale
Si 10 (42%) 14 (58%) 24 (100%)
No 13 (20%) 51 (80%) 64 (100%)
Totale 23 (26%) 65 (74%) 88 (100%)
Pharmacoeconomics 2000;18:55-62
Agenzia Italiana del FarmacoI difetti del NICEI difetti del NICE
1. Nega trattamenti efficaci2. Le evidenze supportano il
processo decisionale, ma le evidenze non possono essere la decisione
3. Il livello di costo-efficacia ottimale non è un giudizio tecnico, ma etico
4. L’incapacità di poter esprimere un giudizio, eccetto nei casi ovvi
BMJ 2000;321:1363-4
Agenzia Italiana del Farmaco
Percentuale di in-terventi di ripa-razione di ernia inguinale per via laparoscopica sul totale tra aprile 1998 e novem-bre 2001, prima e dopo la pubbli-cazione della li-nea guida NICE nel gennaio 2001
Agenzia Italiana del FarmacoImpatto del NICE sulla spesa
farmaceuticaImpatto del NICE sulla spesa
farmaceutica
2,1
0,5
-0,3
1,11,3
-0,5
0
0,5
1
1,5
2
2,5
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(mil
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i eu
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2001 2002 2003 2004 UK
Italia
JAMA 2005;294:2618-22
Agenzia Italiana del FarmacoAHQR americanaAHQR americana
• Recentemente il Medicare Modernization Act (MMA) ha evidenziato una tiepida apertura alle analisi di costo-efficacia
• L’MMA indica nella AHQR l’agenzia responsabile per la conduzione di valutazioni e studi di outcomes research
• Tuttavia l’MMA proibisce all’AHQR di produrre degli standard nazionali di pratica clinica!!
• Il finanziamento di 50 milioni di $ per la conduzioni di valutazioni farmacoeconomiche è esiguo rispetto al budget del NIH (28 miliardi di $), e questa quota è stata ridotta a 15 milioni di $!!!
Agenzia Italiana del FarmacoAHQR americanaAHQR americana NEJM 2005;353:14
Agenzia Italiana del FarmacoLa lezione del NICE agli USA…e indicazioni per
l’ItaliaLa lezione del NICE agli USA…e indicazioni per
l’Italia
• Indipendenza politica nel processo valutativo
• Rigore ed indipendenza scientifica nella generazione delle linee guida
• Il NICE opera attraverso direttive volte a garantire equità di accesso valide a livello nazionale
• Regole chiare e trasparenti per i produttoriJAMA 2005;294:2618-22
Agenzia Italiana del FarmacoRicongiungere le opposte prospettiveRicongiungere le opposte prospettive
M.C. Escher: Bond of Union (1956)
Agenzia Italiana del FarmacoControindicazioni della CEAControindicazioni della CEA
• Riallocazione delle risorse nell’ambito della malattia• Riallocazione delle risorse tra diverse malattie• Le analisi costo-efficacia analizzano un esito per volta• Le analisi costo-efficacia non permettono in molti casi
di giungere ad una decisione (farmaci più efficaci e più costosi)
• Indirizzano in molti casi a soluzioni che richiedono un aumento della spesa (puoi avere una Ferrari ma hai i soldi per comprarti solo una Cinquecento!)
• Non tengono conto dei reali problemi con cui il decisore istituzionale deve confrontarsi, e.g. limiti di budget
BMJ 2002;325:891-4
Agenzia Italiana del FarmacoBudget Impact AnalysisBudget Impact Analysis
Pharmacoeconomics 2001;19:609-21
Agenzia Italiana del Farmaco
Agenzia Italiana del Farmaco
Anno Spesa per farmaci(A)
Spesa per ricoveri(B)
Totale(A+B)
N° ricoveri
2000 577.705.017 153.556.521 731.261.538 46.611
2002 925.380.093 127.918.430 1.053.298.523
36.666
Variazione assoluta
+347.675.077
-25.638.091 +322.036.986
-9.945
Variazione % +60,2% -16,7% +44,0% -21,3%
Caso studio relativo all’impatto dei gastroprotettori
Costo Beneficio
1000 € 74 €
Agenzia Italiana del FarmacoLinea guida per la budget impact analysisLinea guida per la budget impact analysis
• Governo della spesa farmaceutica– Costo del nuovo farmaco– Costo dei farmaci di co-prescrizione– Costo dei farmaci per trattare gli eventi avversi– Risparmio in farmaci utilizzati per trattare gli
eventi avversi derivanti dalla terapia che viene sostituita dalla nuova
Agenzia Italiana del FarmacoLa Farmacoeconomia secondo Woody
AllenLa Farmacoeconomia secondo Woody
Allen• Smettere di fumare è un’opzione costo-efficace e
permette di guadagnare…una settimana di vita…!
Ho smesso di fumare. Vivrò una settimana in più…… e in quella settimana pioverà a dirotto!