Analisi rapporti costo/efficacia, costo/utilità, costo ... · PDF fileCBA Cost Benefit Analysis Anni di vita Vite salvate Casi diagnostici Casi evitati CEA Cost Effectiveness Analysis

Analisi rapporti costo/efficacia, Analisi rapporti costo/efficacia,

costo/utilità, costo/beneficio costo/utilità, costo/beneficio

© Giorgio L. Colombo© Giorgio L. Colombo

costo/utilità, costo/beneficio costo/utilità, costo/beneficio

Giorgio L. ColomboGiorgio L. ColomboUniversità degli Studi di Pavia, Facoltà di Farmacia eUniversità degli Studi di Pavia, Facoltà di Farmacia e

S.A.V.E. Studi Analisi Valutazioni Economiche, MilanoS.A.V.E. Studi Analisi Valutazioni Economiche, Milano

Sintesi della presentazioneSintesi della presentazione� Stato di salute e costi in sanità

– Oncologia e spesa sanitaria– Gli studi di Costo della Malattia (Cost-of-Illness)

» Il costo sociale e sanitario dei tumori in Europa

� Valutazione economica in sanità

© Giorgio L. Colombo© Giorgio L. Colombo Convegno IConvegno I°°GIORNATA FARMACI INNOVATIVI, Roma 09 Ot tobre 2009GIORNATA FARMACI INNOVATIVI, Roma 09 Ottobre 2009

� Valutazione economica in sanità– Costi e Benefici in oncologia – Come valutare i risultati di una valutazione

economica– Impiego delle League Tables

� Discussione e conclusioni

Oncologia e spesa sanitariaOncologia e spesa sanitaria� Negli ultimi decenni si assiste:

– alla crescita dell’incidenza annua dei tumori – al progressivo invecchiamento della

popolazione


– al sensibile aumento dei costi delle nuove opportunità diagnostico terapeutiche

– ai progressi delle medicina » che potrebbero trasformare alcuni tumori al

momento a prognosi rapidamente infausta in patologie croniche a lunga sopravvivenza

Direct cost for cancerDirect cost for cancer in Europe (2002/2003).in Europe (2002/2003).Total in million Euro, per capita Euro and share of total healthcare expenditures. Source: World Health Organization. Priority medicines for Europe and the world. WHO/EDM/PAR/2004.7. 2004.


Nils Wilking Bengt Jönsson A pan-European comparison regarding patient access to cancer drugs Karolinska Institutet in collaboration with Stockholm School of Economics Stockholm, Sweden

Cancer healthcare costs as a proportion of total costs and distribution of direct costs of cancer on inpatient care, ambulatory care and drugs.


Source:• Gesundheit – Krankenheitskosten 2002, Statistisches Bundesamt, Wiesbaden 2004.• Santé-Solidarités. Publications de la DREES. 2002. Available at: http://www.sante.gouv.fr/htm/publication/. • Ragnarson Tennvall G, Karlsson G. Cancer treatment in Sweden--costs of drugs, inpatient and outpatient

care from 1985 to 1996 and cost e.ectiveness of new drugs. Acta Oncol 1998; 37: 447-453. • Swedish Council on Technology Assessment in Health Care. SBU Yellow Report. Chemotherapy for cancer.

Report no. 155/2. 2001. Available at: http://www.sbu.se/www/index.asp.

Indirect Cost of CancerLife-years lost due to cancer for different types of cancer in Germany (2002)Source: Gesundheit – Krankenheitskosten 2002, Statistisches Bundesamt, Wiesbaden 2004


Impiego della valutazione economica

�Con l’obiettivo di migliorare l’efficienza allocativa di un sistema sanitario sono state messe a punto specifiche tecniche di valutazione economica in sanità


di valutazione economica in sanità– Il rapporto incrementale di costo-efficacia

(ICER) rappresenta oggi lo strumento maggiormente impiegato nella valutazione economica delle terapie farmacologiche

» Fornisce informazioni sul costo di una “unità aggiuntiva di salute” nei vari possibili impieghi di salute

What is Economic Evaluation?What is Economic Evaluation?

�Definition: Economic Evaluation is ...– the identification, measure, and comparison of

the costs (i.e. resources consumed) and outcomes (clinical, economic, and humanistic)


outcomes (clinical, economic, and humanistic) of interventions (pharmaceuticals, non-drug therapies, public health programs)

» Source: ISPOR - International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research

Valutazione economica:Valutazione economica:analisi comparativa tra alternativeanalisi comparativa tra alternative

ProgrammaA

outcomes ACosti

A

CostlIncrementaICER =


Scelta

outcomes BProgrammaBCosti

B

Fonte: Drummond et al., 2000

essEffectivenlIncrementaCostlIncrementaICER =

Incremental Cost=(Cost of program A) - (Cost of program B)Incremental Effectiveness=(Outcomes of program A) - (Outcomes of program B)

Valutazione economica dei farmaciValutazione economica dei farmaci

� TOLLERABILITÀ’ (SAFETY)Gli effetti collaterali sono accettabili?

� EFFICACIA (EFFICACY)

EFFICIENZAALLOCATIVA


� EFFICACIA (EFFICACY)Migliora le condizioni del

paziente?� EFFICACIA

EPIDEMIOLOGICA(EFFECTIVENESS)Può essere impiegato

nella pratica medica?

Stiamo ottenendo ilmiglior risultato possibile in terminidi salute, con questerisorse?

+

Componenti della valutazione economicaComponenti della valutazione economica

COSTI BENEFICI

Misurazione dei

Prog.SAN Misurazione dei benefici

(input) (outcome)


UnitàMonetarie

UnitàMonetarie

Unità Fisiche

Utilità

Misurazione deicosti

NITARIO

Misurazione dei benefici

C. direttiC. indirettiC. intangibili

B. direttiB. indirettiB. intangibili

CBA Cost Benefit Analysis

Anni di vitaVite salvateCasi diagnosticiCasi evitatiCEACost Effectiveness Analysis

Anni di vitapesati per la qualità(QALYs)CUACost Utility Analysis

La valutazione economicain oncologia

� Sarebbe opportuno che l’indicatore di utilizzato come misura di salute prodotta con un determinato intervento sia sempre lo stesso – Al fine di migliorare la confrontabilità tra i diversi lavori

� Ad oggi tale indicatore è il numero di anni di vita


� Ad oggi tale indicatore è il numero di anni di vita aggiuntivi del nuovo e più efficace trattamento– Eventualemente pesati per la qualità della vita

» QALYs – Quality Adjusted Life Years

� Ossia il costo incrementale per anno di vita guadagnato (eventualmente ponderato per QALY)– Incremental Cost-effectiveness Ratio (ICER)

Valutazione dei beneficiValutazione dei benefici� Si è passati da “anni di vita guadagnati“� Ad“anni di vita guadagnati aggiustati per la

qualità della vita” (QALYs).


Studi pubblicati che valutano HRStudi pubblicati che valutano HR--QOL di pazienti QOL di pazienti oncologici utilizzando EQoncologici utilizzando EQ--5D 5D (1996 (1996 –– 2005)2005)Source: Pickard AS et al 2007


EQEQ--5D mean/median index scores of patients with 5D mean/median index scores of patients with breast, prostate or digestive system cancers. breast, prostate or digestive system cancers. Source: Pickard AS et al 2007


ICERICER--PlanePlane∆C λλλλ

B (dominated)D ( not cost-effective)

E ????F

Valore soglia


∆E

A (dominating)

C (cost-effective)E ??

Sostenibilità del costo incrementaleSostenibilità del costo incrementaleIncremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER)da parte di sistemi pubblicida parte di sistemi pubblici

�Un volta determinato l’Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER)occorre verificare la convenienza per il sistema finanziario pubblico


sistema finanziario pubblico– Impiego di valori soglia– Parametri basati sul costo per unità

aggiuntiva» Costo per anno di vita guadagnato » Costo per QALY

Published Guideline Published Guideline of Economic Evaluationof Economic Evaluation� Australia

» Valori soglia stimati ~ € 25.000 – €. 45.000� George et al 2001

� Canada – Ontario� US – BC/BS HTA, AMCP guideline

» Valori soglia stimati ~ US$ 42.000


» Valori soglia stimati ~ US$ 42.000� Tengs et al 1995

� UK – National Institute of Clinical Excellence (updated guideline published in 2003)– Guide to the Methods of Technology Appraisal– Guide to the Technology Appraisal Process

» Valori soglia proposti ~ € 30.000 – €. 45.000� NICE Present Evidence to Health Select Committee, 2002

PIL proPIL pro--capite in alcuni paesi capite in alcuni paesi europei (PPA in Euro) europei (PPA in Euro)

Paesi Anno 1993 Anno 2000 Anno 2004

Francia € 19.829,00 € 23.853,00 € 23.408,00

Germania € 21.315,00 € 24.640,00 € 23.597,00


Germania € 21.315,00 € 24.640,00 € 23.597,00

Italia € 14.927,00 € 20.165,00 € 23.408,00

Paesi bassi € 18.715,00 € 25.185,00 € 26.009,00

Regno Unito ND € 25.652,00 € 26.223,00

Spagna € 10.386,00 € 15.426,00 € 21.416,00Fonte: Ocse Health Data 2002, Eurostat 2005-2006.

Esperienza Italiana� In un lavoro italiano gli autori considerano un

intervallo accettabile un costo per anno di vita salvato compreso tra 12.000 euro e 60.000 euro – Il cui valore finale dipenderebbe da:

» fattori di tipo clinico (solidità ed evidenza di efficacia)


» fattori di mercato (dimensione potenziale di popolazione trattata)

� (Messori et al, 2003)

� In Italia la stima del costo incrementale per anno potenziale di vita guadagnato, nel periodo 1985-1993, è risultato pari a 51.000 $ ppa (base 1995) per la spesa totale e 31.000 $ ppa (base 1995) per la sola spesa pubblica.

� (Fonte: Lucioni et al, 2004)

Costo incrementale per anno potenziale di vita guadagnato (con riferimento alla spesa sanitaria totale) – US$ppa=dollari a parità di potere di acquisto


Fonte:

Lucioni et al 2004

Le league Tables (LT)� Classifiche di interventi finalizzati all’aumento

dell’efficienza allocativa di un sistema sanitario– In testa alla classifica vengono poste le tecnologie

più efficienti» ossia con il più basso ICER e poi tutte le altre


» ossia con il più basso ICER e poi tutte le altre

– È possibile identificare l’opzione migliore/peggiore e la posizione di un nuovo trattamento

� Due modalità di impiego:– per allocare un dato ammontare di risorse– per confrontare ICER di una nuova tecnologia con

ICER di altri trattamenti già impiegati

League Table of Cost/QALY in US$ - 1998

(1)Source


Source

Earle et al, 2000

League Table of Cost/QALY in US$ - 1998

(2)Source


Source

Earle et al, 2000

Critiche all’uso di League TablesFonte: Mauskopf et al 2003

� Sono estranee a considerazioni di equità o etiche» Non forniscono informazioni né sull’ampiezza della popolazione

beneficiaria né sulla dimensione economica richiesta

� Differenti metodologie di stima, di fonti, e di periodo temporale di rilevazione


temporale di rilevazione� Limiti temporali nell’utilizzo e precoce obsolescenza� Non sono un “prodotto finito” ma “un lavoro in

continua evoluzione”

Quali miglioramenti per le LTFonte: Mauskopf et al 2003

� Indicare la scelta del comparatore» (ad es. il più usato, il più efficace in meno costoso)

� Esplicitare la popolazione target e le risorse aggiuntive necessarieCalcolare gli ICER per sottogruppi


� Calcolare gli ICER per sottogruppi� Evidenziare il livello di incertezza delle stime

» Medie, varianze, intervalli di confidenza

– Non tutti i decisori hanno la stessa propensione al rischio

� Costruire LT per specifiche patologie o tipologie di intervento

Discussione (1)� Il problema prioritario dei moderni sistemi sanitari:

– scarsità di risorse disponibili a fronte della generale e crescente domanda di salute

� Disporre di strumenti per confrontare, – secondo criteri di efficacia e convenienza, progetti e tecnologie sanitarie,

» per identificare una scala di priorità in base alla quale indirizzare l’uso delle


» per identificare una scala di priorità in base alla quale indirizzare l’uso delle risorse pubbliche.

� L’attività di valutazione economica appare in Italia ancora sottostimata rispetto ad altri paesi europei.– si preferiscono criteri di selezione non basati su razionalità e trasparenza – è’ sorprendente la mancanza di dati sui costi dei Tumori e delle terapie

antiblastiche: » l’analisi dei costi merita quindi ulteriori studi di approfondimento

– la mancanza di un quadro complessivo delle risorse utilizzate e delle alternative impiegate può determinare decisioni non ottimali

Discussione (2)� Occorre individuare anche per l’Italia dei valori soglia di riferimento per

rapportare i risultati delle valutazioni economiche al ns. contesto sanitario

� L’approfondimento del dato clinico e la verifica della sua “solidità”

rappresentano un’esigenza primaria di qualsiasi ricerca farmacoeconomica.

– Rappresentare con modelli gli eventi clinici ed i processi legati ai tumori ed al loro


trattamento al fine di estendere i risultati delle sperimentazioni cliniche controllate

ed integrarne i dati

� Raccogliere dati più approfonditi ed analitici sullo stato e sulle preferenze del

paziente, necessari per un'ottimizzazione del processo decisionale.

– Monitorare l’appropriatezza e l’uso di farmaci innovativi tramite ricerche di outcome

– Dimostrare in oncologia il valore degli interventi sanitari per il denaro speso “Value

for money”

Considerazioni finaliConsiderazioni finali� L’importanza di disporre di strumenti adatti:

» a confrontare i dati di utilizzo di determinati interventi sanitari in termini di costo incrementale per efficacia incrementale

� La valutazione economica in sanità:


� La valutazione economica in sanità:» Investire in ricerca valutativa affinché questi

strumenti diventino un riferimento costante nelle scelte dei medici e dei responsabili delle politiche sanitarie


Giorgio L. ColomboGiorgio L. Colombo

© Giorgio L. Colombo© Giorgio L. Colombo

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I GIORNATA FARMACI INNOVATIVI

QUALITA’ EFFICACIA APPROPRIATEZZA Garanzia dell’universalità delle cure sul Territori o Nazionale

Tra consumismo e appropriatezza nei 21 Sistemi Dive rsi di Accesso: Miracolo o Miraggio

Venerdì 9 ottobre 2009 ore 08.30 – 14.00

CAMERA DEI DEPUTATI

Palazzo Marini – Sala delle Conferenze Roma

L’ANALISI DEI RAPPORTI COSTO/EFFICACIA COSTO/UTILIT A’ G.L.Colombo Università degli Studi di Pavia, Facoltà di Farmacia e S.A.V.E. Studi Analisi Valutazioni

Economiche, Milano L’obiettivo della scienza economica nelle scelte dei sistemi sanitari è quello di migliorarne

l’efficienza allocativa. Con la valutazione economica si cerca di rispondere alla seguente domanda: “Possiamo mettere a disposizione dei pazienti e quindi a carico del SSN questa nuova tecnologia?” Esistono delle tecniche di valutazione economica che misurano l’incremento di costo di una determinata tecnologia rapportandola all’esito clinico (efficacia, utilità, ecc.). Ad esempio: dobbiamo decidere se rimborsare una nuova terapia del costo di 10.000 euro l’anno; dai dati clinici emerge una sopravvivenza aggiuntiva di circa 6 mesi (ossia 0,5 anni di vita salvati). Rapportando il costo incrementale (euro 10.000) con l’aumento di sopravvivenza (0,5 anni), otterremo un rapporto costo efficacia incrementale pari a 20.000 euro (10.000/0,5). Questo valore indica il costo per anno di vita salvato, ossia il costo aggiuntivo necessario per ottenere un anno di vita in più. In letteratura tale rapporto viene denominato Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER).

L’approccio di valutazione economica in sanità comporta la proposizione del problema nelle

seguenti modalità: dispongo di un farmaco A, che determina dei costi e delle conseguenze vs. un farmaco B, da cui derivano sempre costi e conseguenze. L’analisi economica cerca di individuare l’incremento di costo rapportato in termini di benefici, che possono essere valutati in anni di vita salvati eventualmente ponderati per la qualità (Quality Adjusted Life Years – QALYs). Oltre ai tre criteri classici di valutazione del farmaco (tollerabilità, efficacia e sicurezza) se ne aggiunge un quarto ossia l’efficacia allocativa: queste risorse sono impiegate in maniera ragionevole? Stiamo ottenendo il massimo di salute ottenibile dal loro impiego? Bisogna infatti sempre considerare che destinando ad un determinato scopo le risorse (in sanità come in altri settori) si sottraggono ad altri obiettivi e trattamenti che potrebbero dimostrarsi potenzialmente più validi. Da questo punto di vista l’investimento in nuove terapie oncologiche si giustifica solo sulla base dei dati ottenuti in termini di costi incrementali e di efficacia incrementale.

Sarebbe tuttavia opportuno che l’indicatore di efficacia sia possibilmente sempre lo stesso,

perché ciò semplificherebbe molto le scelte dei decisori nel confrontare le varie opzioni. Ad oggi la letteratura è concorde nel ritenere che tale indicatore sia il numero di anni di vita aggiuntivi del nuovo e più efficace trattamento, eventualmente pesati (“aggiustati”) per la qualità (ad esempio con il QALY).

Quando una nuova tecnologia arriva sul mercato, questa presenta generalmente un prezzo

maggiore rispetto a quella che dovrebbe andare a sostituire ma si accompagna (in molti casi) ad un’efficacia maggiore. Un problema importante tuttavia è come valutare questo delta di efficacia (si tratta infatti di un valore soglia). Una volta determinato l’ICER attraverso il processo di valutazione economica occorre verificare la convenienza di tale rapporto per il sistema finanziario pubblico. Questa verifica di compatibilità costituisce un aspetto critico, in quanto purtroppo non

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esistono parametri risolutivi in merito e la letteratura economica non presenta indicazioni univoche. Per farci un’idea, possiamo ad esempio verificare come si sono comporti alcuni paesi (tipicamente anglosassoni) che, da oltre 10 anni, utilizzano in fase di ingresso di nuovi prodotti e tecnologie, dei parametri di valutazione economica.

L’Australia, ha un sistema che dal ’91 richiede obbligatoriamente delle valutazioni

economiche. In un lavoro del 2001 sono stati analizzati tutti i dossier presentati all’agenzia regolatoria ed è stato stimato che per valori di soglia inferiori ai 25.000 euro per anni di vita salvato, era molto probabile che l’autorità regolatoria accettasse la strategia terapeutica senza nessuna limitazione, per valori superiori a 25.000 e fino a 45.000 era accettata ma con limitazioni all’uso, mentre sopra i 45.000 per anno di vita salvato era probabile che la tecnologia venisse rifiutata (l’azienda può a questo punto può decidere di rivedere il prezzo).

Negli USA si è scelto di utilizzare un valore più pragmatico: sono state analizzate varie

strategie mediche salvavita e si è osservato che la mediana del costo per anno di vita salvato era pari a 42.000 euro e quindi è stato proposto questo come valore di soglia.

Nel Regno Unito (NICE) è emerso un valore soglia di circa 30.000 euro: al di sotto è molto

probabile che la tecnologia venga adottata senza limitazioni, fra 30 e 45.000 con alcune limitazioni all’uso, sopra i 45.000 è probabile (ma non è detto) che venga rifiutata.

Da altri autori è stato suggerito di utilizzare come valore soglia il beneficio che una vita

salvata arreca alla ricchezza nazionale, ossia il PIL procapite (in Italia attualmente di circa 23.000 euro). Questo criterio è stato utilizzato ad esempio in India per giustificare l’introduzione di una nuova strategia vaccinale. Nell’esperienza italiana, Messori in un lavoro del 2003, individuava come intervallo accettabile un costo per anno di vita salvato compreso tra 12.000 euro e 60.000 euro. Un range molto ampio per giustificare fattori di tipo clinico (solidità ed evidenza di efficacia) e fattori di mercato (dimensione potenziale di popolazione trattata). In un altro lavoro di Lucioni dell’anno successivo, ha stimato quanto storicamente il nostro sistema sanitario ha speso per anno di vita potenzialmente salvato, utilizzando gli anni di vita perduti dalle statistiche OCSE relativamente alla “mortalità evitabile”. Ha quindi individuato che nel periodo 1985-1993, è risultato pari a 51.000 $ a parità di potere d’acquisto (base 1995) per la spesa totale e 31.000 $ ppa (base 1995) per la sola spesa pubblica.

Come economista al termine di questa relazione il mio suggerimento è quello di predisporre

anche per l’Italia strumenti per confrontare, secondo criteri di efficacia e convenienza, progetti e tecnologie sanitarie, per identificare una scala di priorità in base alla quale indirizzare l’uso delle risorse pubbliche. È importante disporre di criteri di selezione basati su trasparenza e razionalità perché, in loro assenza, il rischio è quello di sviluppare una scelta allocativa con criteri soggettivi o politici di cui non si ha di fatto il reale il controllo sui risultati e non si è più in grado di misurare qual è stato l’effettivo incremento di salute a fronte delle scelte compiute. La mancanza di un quadro complessivo delle risorse utilizzate e delle alternative impiegate può determinare decisioni non ottimali. L’attività di valutazione economica appare infine in Italia ancora sottostimata rispetto ad altri paesi europei. È sorprendente ad esempio la mancanza di dati sui costi dei tumori e delle terapie antiblastiche: l’analisi dei costi merita quindi ulteriori studi di approfondimento, e andrebbero individuati anche nel nostro Paese dei valori soglia di riferimento per calcolare i risultati delle valutazioni economiche rispetto al nostro contesto sanitario.

L’approfondimento del dato clinico e la verifica della sua “solidità” rappresentano

un’esigenza primaria di qualsiasi ricerca farmacoeconomica. Bisognerebbe individuare dei modelli per rappresentare gli eventi clinici ed i processi legati ai tumori ed al loro trattamento per estendere i risultati delle sperimentazioni cliniche controllate ed integrarne i risultati. Inoltre servirebbero dati più approfonditi ed analitici sullo stato e sulle preferenze del paziente, necessari per un'ottimizzazione del processo decisionale. Infine andrebbero monitorati, con ricerche di outcome l’appropriatezza e l’uso di farmaci innovativi in oncologia per dimostrare il valore degli interventi sanitari per il denaro speso.

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