Enfermedades Raras y Drogas de Alto CostoDr. Juan F. Cabello A. Neuropediatra Jefe Grupo Enf Metablicas. INTA, U. de Chile Comisin de Salud Cmara de DiputadosDiscusin Ley Drogas de Alto Costo

Declaracin de conflictos de intersEl Dr. J.F. Cabello no tiene intereses financieros significativos (salarios, acciones, etc) con ninguna de las Compaas (o productos) mencionadas directa o indirectamente en esta presentacin.

El Dr. J.F. Cabello no ha sido invitado a actividades cientficas (como conferencista o asistente) en los ltimos 5 aos por ninguna de las Compaias mencionadas en esta presentacin.

El Dr. Cabello no ha participado en los ultimos 5 aos de estudios clnicos y/o reuniones de investigadores en protocolos financiados por ninguna de las Compaias mencionadas en esta presentacin.

No he recibido pagos de parte de ninguna Agrupacin de pacientes por realizar esta presentacin.

Objetivos de la presentacinRevisar antecedentes de la Ley de Drogas de Alto Costo

Discutir definiciones tiles de considerar

Propuestas al proyecto actual

La definicin de raro varia por pas/regin: Estados Unidos: 6.000 condiciones.

Solo algunas Enfermedades Raras tienen hoy terapias especficas disponibles.Enfermedades raras/hurfanas

La definicin de raro varia por pas/regin: Estados Unidos: 6.000 condiciones.

Solo algunas Enfermedades Raras tienen hoy terapias especficas disponibles.Enfermedades raras/hurfanas

Definiciones

Raro:

Revisin de condiciones bajo 2/10.000 que cumplan criterio de terapia especfica con eficacia y seguridad probadas

GaucherFabryPompeMPSI, II, IV y VITirosinemia IAminoacidopatas (Fenilcetonuria, Orina Olor a Jarabe de Arce)Ac orgnicas (Propinica, Metilmalnica)Defectos del ciclo de la Urea (Citrulinemia I)Cistinosis nefropticaHemoglobinuria paroxstica nocturna

Leyes de drogas hurfanasEstablecen incentivos para el desarrollo de drogas para enfermedades poco frecuentes (orphan drugs).Marzo 2015 en US (FDA):>1500 productos han recibido la denominacin>300 aprobados para uso comercial>11.000.000 de pacientes beneficiadosOncologia y Enf Geneticas/EIM >70%

A mayor frecuenciaMayor nmero de pacientesTerapias de uso masivoCostos menores por pacientePolticas GESCostos asociados mayores

A menor frecuenciaMenor nmero de pacientesDrogas hurfanasCostos mayores por pacientePolticas de alto costoCostos asociados menores

Nmero importante de enfermedadesSin terapias especificasNo consideradas por ninguna poltica de salud

1.- Criterios de priorizacin 2.- Registros de pacientes.3.- Informacin para pacientes, profesionales de las salud y publico general en relacin a las enfermedades raras. (Jornadas, Cursos, material para alumnos de pre y post grado de escuelas de Medicina y otras del rea de la salud).4.- Acceso a test diagnsticos, y en los casos que se justifique, proponer programas de pesquisa en recin nacidos o grupos de riesgo.5.- Acceso a tratamiento (canastas de prestaciones, redes de derivacin, centros de atencin regionales y de derivacin nacional).6.- Investigacin (estudios clnicos).7.- Cdigo de Conducta Etico para Mdicos y profesionales de la Salud, Agrupaciones de pacientes y Compaas Farmacuticas y de Biotecnologa 8.- Desarrollar colaboraciones a nivel nacional y regional en el dominio de las Enfermedades raras.

1.- Criterios de priorizacin 2.- Registros de pacientes.3.- Informacin para pacientes, profesionales de las salud y publico general en relacin a las enfermedades raras. (Jornadas, Cursos, material para alumnos de pre y post grado de escuelas de Medicina y otras del rea de la salud).4.- Acceso a test diagnsticos, y en los casos que se justifique, proponer programas de pesquisa en recin nacidos o grupos de riesgo.5.- Acceso a tratamiento (canastas de prestaciones, redes de derivacin, centros de atencin regionales y de derivacin nacional).6.- Investigacin (estudios clnicos).7.- Cdigo de Conducta Etico para Mdicos y profesionales de la Salud, Agrupaciones de pacientes y Compaas Farmacuticas y de Biotecnologa 8.- Desarrollar colaboraciones a nivel nacional y regional en el dominio de las Enfermedades raras.

Qu alternativas tenemos?Judicializacin.

Presin social para validar prioridades sanitarias.

Lobby de las Compaas de Biotecnologa.

Fondo que cubra todo lo que no cubran otras aproximaciones.

Programa Pesquisa Neonatal para Fenilcetonuria e Hipotiroidismo Congnito (1992)

Mas de 3.000 nios han sido rescatados del retardo mental desde 1992 y hoy son chilenos productivos.

Estudios de costo/efectividad demuestran que por cada peso invertido se ganan 20 pesos en un Programa de Pesquisa Neonatal para PKU/HTC.

Acidurias orgnicas, EOJA, Citrulinemia 1(2010, 21/37/10)

Tirosinemia tipo 1(2012, 10)

200320052007200920112013

352 pacientes PKU37 MSUD21 Ac orgnicas10 Tirosinemia IHoy con Financiamiento Ministerial

14 pacientes MPSI13 pacientes MPSII8 pacientes MPS VI32 pacientes MPSIVA34 pacientes Gaucher25 pacientes Fabry100M$ 22.000M$ en 5 aos

PROPUESTAS

1.- Definir el alcance del proyecto actual con proyecciones realistas acordes al presupuesto comprometido y con una lgica comn.

2.- Establecer un Programa de Desarrollo con objetivos y presupuesto escalonados a lo largo de los prximos 3-5 aos.

CONCLUSIONES

El concepto de droga de alto costo esta ntimamente ligada al de Enf. Raras.

Debe ser diferenciada tanto en su definicin como en sus necesidades de enfermedades que no cuentan con terapias especificas o de alto costo.

Se requiere precisar en el proyecto actual que definicin se escoger y eventuales nuevas legislaciones para evitar confusiones en su discusin e implementacin.

*30 millones de europeos y 25 de americanos*30 millones de europeos y 25 de americanos*Benefician a 11 millones de pacientes Estados Unidos (1983), Japn (1993), Australia (1998), EU (1999).