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JJ / MM / AA – Nom Prénom 0
Titre
Formation « Explique-moi les essais cliniques » d
18/02/2019 – Toulouse
Présentation
-
RECHERCHE CLINIQUE – C’EST QUOI ?
POURQUOI ?
Définitions, origines et évolution
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C’est quoi ?
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C’est quoi la recherche clinique ?
Une question que l’on pose et à laquelle on
essaye de répondre le plus objectivement
possible
JJ / MM / AA – Nom Prénom 2
C’est quoi ?
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Objectif
Lever l’incertitude sur les avantages et les
inconvénients d’un produit de santé
Lever l’incertitude sur les avantages et les
inconvénients d’un produit de santé
Le prouver de façon
scientifique
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JJ / MM / AA – Nom Prénom 3
Pourquoi ?
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Finalités a Améliorer le diagnostic et les traitements
existants
a Permettre de guérir des pathologies
incurables
Progrès
médical
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JJ / MM / AA – Nom Prénom 4
Définitions
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Produits de santé
Le médicament
Les dispositifs médicaux
et
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Médicament
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Spécificités Disponible après une
Autorisation de Mise sur le
Marché (AMM)
Mal utilisé
Bien utilisé
Délivré en pharmacie
Soigne
Plusieurs cadre d’utilisations:
prévention, diagnostic,
traitement,…
Dangereux
JJ / MM / AA – Nom Prénom 6
Médicament
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a Médicaments Molécules obtenus par extraction (le plus souvent d’une espèce végétale)
ou par synthèse
Les différents types de médicaments
a Médicaments biologiques Macromolécules complexes créées grâce aux biotechnologies par
manipulation génétiques d’organismes vivants
a Médicaments de thérapie innovante (ATMP) Produits pharmaceutiques novateurs à usage humain basés sur
des gènes (thérapie génique), des cellules (thérapie cellulaire) ou
des tissus (ingénierie tissulaire)
Ce texte est dérivé de « Médicaments de thérapie innovante » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
Ce texte est dérivé de « Médicament d’essai : de la production aux participants » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
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Médicament
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JJ / MM / AA – Nom Prénom 8
Médicament
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Un processus long
Beaucoup de candidats peu d’élus
Cette figure est dérivée de « Présentation du processus de développement des médicaments » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette figure est mise sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
JJ / MM / AA – Nom Prénom 9
Dispositif médical
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Un dispositif médical est un instrument, un
appareil, un implant, un logiciel ou un article
connexe utilisé pour diagnostiquer, prévenir ou
traiter une maladie ou d’autres conditions. Il ne
doit pas atteindre son action principale projetée
dans ou sur le corps humain via des moyens
pharmacologiques, immunologiques ou
métaboliques, mais peut être aidé dans sa fonction
par de tels moyens.
Ce texte est dérivé de « Dispositif médical » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
JJ / MM / AA – Nom Prénom 10
Dispositif médical
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Un spectre large et hétérogène
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Chronologie
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From bench to bed
Recherche
fondamentale Soin
Recherche
clinique
De la paillasse au lit
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Recherche
préclinique
JJ / MM / AA – Nom Prénom 12
Origines
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James Lind HMS Salisbury - 1747 « Premier essai clinique de
l’histoire de la médecine »
12 marins atteints du scorbut
Vinaigre
Agrumes
Cidre
Orgeat
Vitriol
Eau de mer Agrumes
Bases de la recherche
clinique et de la médecine
basée sur les preuves
JJ / MM / AA – Nom Prénom 13
Origines
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Claude Bernard Paris - 1865
Définition de la médecine
expérimentale
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Origines
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Pierre-Charles
Bongrand
Bordeaux - 1905 Catalogue de 109
expérimentations
Expérimentations
conduites « par pure
curiosité scientifique »
a « Padova inocule, sans résultat, le lait
d’une syphilitique à quatre nourrices
saines. »
a « E. Fraenkel, pour vérifier le rôle du
gonocoque dans l’ophtalmie blennorragique,
l’a inoculé dans les yeux de trois enfants
moribonds. »
JJ / MM / AA – Nom Prénom 15
Evolution
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Questionnement
éthique
Populations
vulnérables
« par pur
curiosité
scientifique »
Crimes commis par
les médecins nazis sur
les déportés
Nécessité de définir un
cadre juridique et
réglementaire
JJ / MM / AA – Nom Prénom 16
Evolution éthique
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1947: Code de Nuremberg
1964: Déclaration d’Helsinki
Liste de 10 conditions que doivent satisfaire les
expérimentations pratiquées sur l’être humain pour
être considérées comme « acceptables »
Principes éthiques applicables à la recherche
médicale impliquant des êtres humains
JJ / MM / AA – Nom Prénom 17
Evolution
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Types de patients
Effets
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Evolution
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Nécessité de mener
une démarche
scientifique robuste
Degré de preuve ?
Question-
nement
scientifique
JJ / MM / AA – Nom Prénom 19
Médicament
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Cette figure est dérivée de « Présentation du processus de développement des médicaments » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette figure est mise sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
Processus par étape
Objectifs spécifiques Modalités spécifiques
JJ / MM / AA – Nom Prénom 20
Phase préclinique
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Objectifs a Démontrer l’efficacité du composé à l’étude
a Fournir des connaissances sur le profil de
sécurité du composé de l’étude (ex : dose
tolérée maximale)
a Estimer les effets du composé à l’étude qui
ne peuvent pas être étudiés chez les humains
(ex : effets sur le fœtus)
in vitro in vivo in silico
Ce texte est dérivé de « La valeur prédictive des essais non cliniques » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
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Phase clinique
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Phases de développement
clinique
Cette figure est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette figure est mise sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
JJ / MM / AA – Nom Prénom 22
Phase I
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Pharmacologie humaine
Objectifs
- Tolérance et sécurité
d’emploi
- Propriétés
pharmacocinétiques
- Propriétés
pharmacodynamiques
Caractéristiques
- Faible nombre de
participants (n = 20 - 100)
- Volontaires sains
Ce texte est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Ce texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
Pas de volontaires
sains en cancérologie
(toxicité des produits)
Limite éthique
JJ / MM / AA – Nom Prénom 23
Phase II
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Thérapeutique exploratoire
Objectifs
- Effet thérapeutique
- Dose optimale
pharmacocinétiques
- Sécurité d’emploi
(toxicité)
- Preuve de concept
Caractéristiques
- Premiers essais chez des
patients atteints de la
maladie étudiée ( n = 100 –
500)
- Multidose
Ce texte est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Ce texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
JJ / MM / AA – Nom Prénom 24
Phase III
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Pharmacologie humaine
Objectifs
- Confirmation de
l’efficacité de la sécurité
de l’emploi
Caractéristiques
- Essais à grande échelle (
n = 1000 - >5000)
Ce texte est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Ce texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
JJ / MM / AA – Nom Prénom 25
Phase IV
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Gestion du cycle de vie
Objectifs
- Données en situation
réelle
- Surveillance de la
sécurité d’emploi
(pharmacovigilance)
- Optimisation
thérapeutique des
médicaments autorisés
Caractéristiques
- Très grand nombre de
patients
- Evaluations à long terme
Ce texte est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Ce texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf
JJ / MM / AA – Nom Prénom 26
Chronologie
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From bench to bed
De la paillasse au lit
Icons made by Freepik and surang from www.flaticon.com
Point de vue du
professionnel
Recherche
fondamentale Soin
Recherche
clinique
Recherche
préclinique
JJ / MM / AA – Nom Prénom 27
Chronologie
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Point de vue du patient Etude clinique ayant été menée au bout
Soin Recherche
clinique Connaissances
a Le patient bénéficie des
résultats de la recherche
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Chronologie
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Point de vue du patient Etude clinique en cours
Recherche clinique
Soin
Proposition de
participer à un essai
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Chronologie
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Point de vue du patient
Parcours de soin d’un patient ayant participé
à un essai clinique
Soin Soin Essai clinique Soin
JJ / MM / AA – Nom Prénom 30
A retenir
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Recherche Clinique
Une question
a
Une réponse
scientifiquement prouvée
Méthodologie
scientifique
Cadre
réglementaire
Recherches
fondamentale
et préclinique Soin
JJ / MM / AA – Nom Prénom 31
A retenir
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Pour le patient, participer à une
étude clinique a Une prise en charge différente
a Etre en interaction avec des professionnels
formés spécifiquement pour cette activité
Mais une prise en charge quand même
Mais peuvent être les mêmes que ceux
rencontrés dans le cadre du soin
JJ / MM / AA – Nom Prénom 32
Merci de votre
attention
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Des questions ?