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N O T I Z I A R I O • ANNO IX - N. 2 - FEBBRAIO 2006

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Identificata mutazione-chiave della leucemiaLa scoperte degli ematologi dell’ospedale Niguarda di Milano. Potrebbe cambiare la pro-gnosi di pazienti che non rispondono alle cure.

Milano - Identificata una mutazione chiave per la mancata risposta alle terapie di alcuni casidi leucemia mieloide acuta, una malattia che colpisce 3-4 persone ogni 10.000 e che, general-mente, risponde piuttosto bene ai trattamenti. La scoperta è opera degli ematologidell’Ospedale milanese di Niguarda, in collaborazione con i genetisti medici dell’universitáStatale di Milano. Il loro studio potrebbe avere importanti implicazioni terapeutiche, anche nel-l’immediato.

Lo studio - La ricerca, appena pubblicata sulla prestigiosa rivista scientifica «Blood» online,è iniziata circa due anni fa e aveva lo scopo di capire il motivo dell’insuccesso delle cure in al-cuni malati affetti da leucemie in genere responsive ai trattamenti. A insospettire i ricercatori èstato un gene, il c-KIT, che si trova sul cromosoma 4 e ha un ruolo strategico nella produzionedel sangue, perchè interviene nella proliferazione e differenziazione delle cellule del midolloosseo. Analizzando 67 pazienti con leucemia mieloide acuta, seguiti in sei centri italiani(Milano Niguarda, Pavia, Verona, Vicenza, Ferrara e Napoli), gli studiosi milanesi coordinatida Roberto Cairoli, Enrica Morra, Alessandro Beghini e Lidia Larizza, hanno identificato unamutazione del gene c-KIT che rende più aggressive e insensibili alle cure le cellule tumoraliprodotte nel midollo.

Differenza - «Di solito questo tipo di leucemie risponde bene alle terapie» spiega la dotto-ressa Enrica Morra. «Eppure alcuni pazienti non solo non guarivano come ci aspettavamo,ma andavano malissimo, sviluppando talvolta anche tumori al di fuori del sangue, per esem-pio nelle vertebre». «Grazie a un finanziamento pubblico della Regione e la collaborazionedi diversi centri ematologici italiani abbiamo condotto uno studio di genetica molecolare che

ci ha permesso di individuare una mutazione che si accompa-gnava costantemente a questa cattiva risposta alla terapia».

Prospettiva cambiano subito - E questa scoperta potràfare la differenza fin da subito per i suoi portatori. «Se infattinoi possiamo sapere sin dal momento della diagnosi che lachiemioterapia standard non ha possibilità di successo possia-mo subito avviare il paziente a un altro trattamento, che preve-de il trapianto di midollo osseo da donatore. E poter cominciareal più presto questa ricerca fa un’enorme differenza per il mala-to, perché se questa linea di trattamento viene decisa troppotardi c’è il rischio che il paziente non ce la faccia»

Tratto da: Corriere della Sera - Gennaio 2006Dottoressa Enrica Morra

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ORGANO UFFICIALE DELL’ASSOCIAZIONE “PROGETTO EMO-CASA”

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Italia Al Cardarelli di Campobasso al via il prelievo di staminali

AA l via, presso il Centro trasfusionale dell’ospedale Cardarelli di Campobasso, l’attività di prelievo dicellule staminali adulte autologhe, ovvero dello stesso paziente al quale dovranno essere poi reim-piantate al termine dei cicli di chemioterapia. “Si tratta - ha spiegato il responsabile dell’Unità

operativa complessa di medicina trasfusionale del Cardarelli, Giuseppe Cimmino - di tecniche e protocol-li scientifico-applicativi innovativi che abbiamo messo a punto in questi giorni e che consentiranno tantol’espianto di cellule staminali adulte quanto la loro corretta crio-conservazione”. “Attività dunque, estre-mamente utili in termini di cura, in vista del loro trapianto, e di ricerca soprattutto nel settore dell’ema-toncologia. In un prossimo futuro la nostra attività potrà essere estesa anche alla conservazione delle cel-lule provenienti dai cordoni ombelicali delle partorienti”.

Francia Trapianti di staminali per combattere la leucemia mieloide acuta

UU n gruppo di ricercatori di Marsiglia ha pubblicato i risultati della seconda fase di una sperimentazione clinicasu 33 pazienti, con un’età media di 52 anni, affetti da leucemia mieloide acuta (AML). La ricerca è stata fattaper valutare l’efficacia dei trapianti allogenici di staminali, ridotti d’intensità e nei casi di ricaduta. La percen-

tuale parla di un 76% di sopravvivenza e guarigione a distanza di due anni dalla terapia, con picchi più alti in pa-zienti più giovani. Gli scienziati, de l’Institute Paoli Calneffes, hanno iniziato la sperimentazione con un gruppo dipazienti che presentavano ii 64% di possibilità di ricaduta: i componenti del gruppo sono tutti guariti dalla malattia,e le ricadute sono state evitate con due cicli di chemioterapia come misura preventiva.

Tredici pazienti hanno inoltre ricevuto trapianti autologhi di staminali, che hanno abbassato notevolmente la per-centuale di mortalità post-trapianto. Questa percentuale è scesa al 9% nei pazienti con basso rischio di ricaduta, ed èrimasta al 18% per i malati del primo gruppo. Nel complesso, 24 pazienti su 33 non hanno subito nuovi attacchidella malattia, e a distanza di 18 mesi 26 sono sopravvissuti.

Spagna La ricerca con le staminali, una priorità per la sanità

II l 67,8% della popolazione spagnola ritiene che il sistema sanitario spagnolo funzioni bene o abbastanza bene, afronte di un 31,3% che considera che abbia bisogno di cambiamenti radicali, o che addirittura vada rifatto com-pletamente. Secondo i risultati dell’ultimo Barometro Sanitario del Centro di Ricerche Sociologiche (CIS), che ha

intervistato 6.801 persone dal novembre 2004, il 55,4% ritiene che le ricerche con le cellule staminali debba essere“uno degli obbiettivi principali” delle autorità sanitarie, solo il 4,8% si dice contrario e il 13,1% sostiene che ci sianoaltre priorità per la sanità pubblica. A ogni modo il 62,8% dei sostenitori di questo tipo di ricerche ritiene che ci deb-bano essere limiti alle sperimentazioni, mentre il 13,2% sostiene non debbano essere poste restrizioni. I primi, al49,9%, scelgono un comitato di esperti che analizzi e autorizi ciascun progetto e il 40,3% una legge che dica findove possono arrivare questi esperimenti.

IndiaAumentano le donne che scelgono di far conservare il cordone

LL a compagnia biotech Asia Cryo-Cell ha presentato i dati della campagna, condotta in tutto il 2005, per la raccolta ela conservazione della maggior quantità possibile di sangue cordonale, da parte delle donne che hanno appena par-torito. Al momento sono già 1.000 le donne che hanno deciso di usufruire di questo servizio e oltre 3.000 hanno

preso contatti con la compagnia. “Abbiamo compiuto grandi passi avanti in soli 12 mesi”, ha dichiarato uno dei dirigen-ti, Abhay Kumar. “Stiamo progettando per i prossimi due anni di ampliarci e aprire nuove sedi in oltre 24 città orientali,tra le quali Hyderabad, Bangalore, Ahmedabad, Mumbai, Ludhiana Allahabad e New Delhi. Il nostro investimento fi-nanziario per questo scopo verrà duplicato entro la fine dell’anno prossimo”.

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Tratto da: staminali.aduc.it

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UsaReagan figlio perora la causa delle staminali embrionali

II l figlio del Presidente Reagan, Ron, ha affrontato ancora una voltala discussione sulle cellule staminali embrionali, alla cerimonia diapertura della convention 2005 dell’American Association of

Pharmaceutical Scientists. “Sono allarmato dalle dichiarazioni anti-scientifiche e anti-intellettuali che si sentono in merito alla ricercasugli embrioni umani. Spesso si sente dire che non ci sono dati stati-stici che dimostrino l’efficacia e i benefici delle terapie con staminaliembrionali, e questo crea confusione lasciando spazio ad argomentiideologici. Basta pensare al passato: non sapevamo con esattezzaquanto avrebbero funzionato gli antibiotici fino a che non li abbiamoprovati”. Secondo David Mitchell, uno degli organizzatori della con-vention, al raduno hanno partecipato oltre 8.000 scienziati farmaceu-tici, provenienti da più di 43 Paesi. Mitchell ha dichiarato inoltre cheoccorre maggiore educazione alla comunicazione per gli stessi addet-ti ai lavori; alla convention infatti, si sono tenuti seminari specifici con questo scopo, e numerose tavole roton-de di discussione per focalizzarne gli elementi chiave e indirizzare la comunicazione con i media verso unmessaggio chiaro.

ItaliaScoperte le staminali progenitrici di due leucemie

SS coperti gli eventi iniziali della cancerogenesi in due tipi di leucemia. I passaggi chiave che avviano la ca-tena di meccanismi molecolari che portano al tumore vedono coinvolte le staminali del cancro e le loroimmediate discendenti: le cellule progenitrici. Ne ha parlato Stuart Orkin, della Harvard Medical School

e del Dana-Farber Institute (Boston), nel suo intervento al primo Workshop Internazionale sulle CelluleStaminali del Cancro, organizzato dalla Scuola Superiore Europea di Medicina Molecolare (SEMM) edall’Università di Milano. Le cellule staminali - hanno spiegato gli esperti - sono cellule completamente indf-ferenziate che hanno la capacità di dividersi (cioè di riprodursi) all’infinito. Dopo alcuni passaggi di differen-ziamento, le cellule staminali perdono la loro capacità di riprodursi senza limiti e diventano ‘cellule progenitri-ci’. In un tipo di leucemia mieloide infantile l’evento scatenante è la trasformazione di una speciale cellulaprogenitrice. E nella leucemia linfoide del bambino (una patologia piuttosto diffusa, che colpisce i bambini trai 3 e i 10 anni), l’alterazione avviene in una cellula staminale emopoietica (cioè una staminale del sangue).

Questi precursori tumorali potrebbero rappresentare, secondo Orkin, il vero bersaglio delle terapie del futu-ro. “Le attuali terapie antitumorali colpiscono ancora tante cellule indistintamente. Da qui la causa di alcuni in-successi terapeutici. Ma i meccanismi che portano alla formazione di un tumore possono avere inizio in un nu-mero molto limitato di cellule. L’individuazione e la caratterizzazione di quelle poche cellule realmente colpe-voli consentirà di mettere a punto nuove terapie o raffinare il bersaglio di quelle già esistenti”. Gli scienziatiche studiano le cellule staminali del cancro si stanno dunque concentrando sui primissimi passaggi chiavedella cancerogenesi, quando il meccanismo genetico di alterazione delle cellule è ancora relativamente sempli-ce e lineare. “In seguito i processi diventano troppi e troppo interconnessi per poter dire cosa viene prima ecosa viene dopo. E soprattutto per interromperli in maniera efficace”.

Il Workshop di Milano affronta, nelle diverse sessioni, il problema delle staminali del cancro in diversi tipidi patologie: con interventi sulle leucemie, sui melanomi, sui tumori del seno e della prostata, l’incontro è pergli scienziati un’eccellente occasione di scambio multidisciplinare. “Troppo spesso lavoriamo in contesti moltosettoriali - ha concluso Orkin - dove si affrontano esclusivamente i dettagli di una singola patologia. Questoworkshop, invece, offre uno spaccato della ricerca avanzata sulle staminali del cancro”.

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16124 Genova P.za Jacopo da Varagine 1/28Tel. e Fax 010 2473561

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