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Assistenza FarmaceuticaAssistenza Farmaceutica

Stefania MelenaStefania Melena

14 maggio 2008 14 maggio 2008 –– Workshop AIFA Workshop AIFA –– Roma Roma –– FORUM PAFORUM PA

Il farmaco fra innovazione, Il farmaco fra innovazione, appropriatezzaappropriatezza e sostenibilite sostenibilitàà economicaeconomica

Accesso ai farmaci innovativi e controllo della spesa a livello regionale

d.ssa Stefania Melena Roma - Forum P.A. 14 maggio 2008 2

Cos’è un farmaco innovativo? L’innovazione in farmacoterapia è fonte di continuidibattiti per tutti coloro che, a vario titolo, s’interessano di farmaci: aziende produttrici, agenzieregolatorie, mondo accademico, operatori sanitari e pazienti. Spesso si tende a usare il termine “innovativo” per definire qualunque nuovo medicinale proposto per l’immissione in commercio, mentre è necessariodisporre di un’accezione più rigorosa di tale termine


Una prima definizione su che cosa debba intendersi per vera innovazione terapeutica

è venuto da un incontro promosso dall’International Society of Drug Bulletins

(ISDB) nel 2001, in cui, tra l’altro, si è stabilito che il termine innovazione può

avere diversi significati.


Il termine “innovazione” può avere tre diversi significati:

l’accezione commerciale secondo cui è innovazione ogni farmaco “me too”, ogni nuova sostanza, nuova indicazione, nuova formulazione, e nuovo metodo di trattamento di recente commercializzazione;

l’accezione tecnologica che si applica ad ogni innovazione industriale come l’impiego di biotecnologie, o l’introduzione di nuovi metodi di rilascio del principio attivo (cerotti, spray, ecc.), o la selezione di un isomero o di un metabolita;

infine l’accezione di reale novità terapeutica, secondo cui un nuovo trattamento è innovativo quando offre al paziente benefici maggiori rispetto alle opzioni precedentemente disponibili.

ISDB “Cos’è una vera novità terapeutica” - Parigi, Novembre 2001



I principi cardine

L’impatto sociale, oltre che terapeutico, di un farmaco destinato al trattamento di una

patologia grave è di per sé superiore rispetto a quello di molecole destinate al

trattamento di patologie non gravi.

A tale scopo, sono state individuate tre classi, in ordine decrescente di importanza:


(A): farmaci per il trattamento di malattie gravi, definendo grave una malattia che causa la morte, provoca ospedalizzazione, mette in pericolo di vita o crea una inabilità permanente (ad es., neoplasie, morbo di Parkinson, AIDS, ecc.); (B) farmaci per il trattamento di fattori di rischio per malattie gravi (ad es., ipertensione, obesità e osteoporosi); (C) farmaci per il trattamento di malattie non gravi (ad es., rinite allergica).


Va sottolineato che il proporre un farmaco per una malattia grave non è di per sé sufficiente per definire il grado di innovazione: è soprattutto importante che questo nuovo farmaco produca su tale malattia un beneficio sostanziale. Per contro anche un farmaco per una malattia non grave, se riguarda patologie prive di terapia, e garantisce un buon livello di efficacia è da considerare a pieno titolo un’innovazione terapeutica. Anche l’EMEA ha individuato nella gravità della malattia bersaglio un parametro essenziale per stabilire quali farmaci debbano avere una procedura di valutazione accelerata (http://www.emea.eu.int/pdfs/human/regaffair/049596en.pdf)


L’accesso ai farmaci innovativi:L’accesso ai farmaci innovativi:le variabilile variabili

I diritti dei pazienti / le esigenze dei clinici / i tetti di spesa

I prontuari regionali/aziendali

La mobilità dei pazienti / la compensazione sanitaria


I Prontuari RegionaliI Prontuari RegionaliProntuari Terapeutici Ospedalieri Regionali (PTOR) vincolanti;Periodicità e modalità di aggiornamento del PTOR (difficoltà di accesso alle cure); Esclusione a volte vincolante; Nel caso in cui il farmaco innovativo non sia inserito nel PTOR a volte la Farmacia – anche su richiesta specifica –non è autorizzata a provvedere all’acquisto;In caso la farmacia provveda comunque all’acquisto la modalità con cui avviene tale acquisto a volte è estremamente “indaginosa” (es. richiesta motivata nominativa, nulla osta della Direzione sanitaria etc.);In caso di farmaco non inserito nel PTOR – per il quale bisogna compilare apposita richiesta motivata - i tempi necessari per avere la disponibilità del farmaco richiesto a volte sono eccessivamente lunghi


I “poteri sostitutivi” delle Commissioni I “poteri sostitutivi” delle Commissioni Terapeutiche Regionali/Aziendali?Terapeutiche Regionali/Aziendali?

I farmaci vengono sottoposti nuovamente a valutazioni del profilo di efficacia e sicurezza prima dell’inserimento nel PTOR;Laddove il PTOR è vincolante queste procedure di health technology assessment ritardano – ed a volte impediscono - l’accesso dei pazienti ai farmaci innovativi.


La mobilità dei pazienti L’esempio dei farmaci H OSP2

1. Paziente fuori Regione che accede al Centro prescrittore autorizzato della ASL

si eroga il primo ciclo e contestualmente si attiva il File F (solo se il farmaco è inserito nel PTOR)

si reinvia il paziente alla ASL di residenza (talvolta si utilizza apposita modulistica affinché il paziente possa richiedere il farmaco presso la farmacia della ASL di residenza)


2. Paziente della ASL che riceve la prescrizione presso un Centro

prescrittore extra Regioneil paziente può avere sempre accesso al farmaco presso la farmacia della ASL di residenza;

il paziente può avere accesso al farmaco presso la farmacia della ASL di residenza solo se il farmaco è inserito nel PTOR


Il PTOR della Regione Abruzzo Il PTOR della Regione Abruzzo Criteri di elaborazioneCriteri di elaborazione

Il Prontuario Regionale – al di là del mero aspetto economicistico legato all’acquisizione del

farmaco ed alle gare d’appalto – ha esclusivamente una funzione di riferimento e di funzione di riferimento e di guidaguida per le decisioni che possono/devono essere assunte nelle singole realtà locali (sia a livello di singola struttura che di ASL) in relazione al livello assistenziale, alla sua organizzazione ed alla sua

complessità.


L’ambito di discrezionalità e variabilità delle scelte è ovviamente limitato dal rispetto di alcuni criteri di base, tra cui

assume particolare rilevanza il seguente assunto: “…i farmaci generici sono

prioritari (ed eventualmente esclusivi) per tutte le classi terapeutiche dove

esistono…”.


* sulla base dei consumi osservati nell'anno 2007, sotto l’ipotesi di consumi costanti per l’anno 2008 e di un abbassamento medio del prezzo del 40%

Mese di scadenza Principi attivi Categorie terapeutiche Stima risparmio*

(spesa netta)

dic-07 OMEPRAZOLO Inibitori della pompa acida 1.048.254dic-07 AMLODIPINA Derivati diidropiridinici 2.371.710giu-08 NIFEDIPINA Derivati diidropiridinici 392.879apr-08 MANIDIPINA Derivati diidropiridinici 390.370dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori non associati 1.809.641lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori non associati 314.594dic-07 ENALAPRIL Ace inibitori e diuretici 845.065dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori e diuretici 956.034feb-08 MOEXIPRIL Ace inibitori e diuretici 156.114lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori e diuretici 167.326dic-07 PRAVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi 950.164ago-08 FLUVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi 136.061set-08 ALFOZUSINA Antagonisti dell'alfa adrenorecettore 140.612

mag-08 CEFUROXIMA Altri antibatterici beta-lattamici 72.998set-08 CEFPROZIL Altri antibatterici beta-lattamici 20.191dic-07 CEFIXIMA Altri antibatterici beta-lattamici 668.136lug-08 CEFEPIMA Altri antibatterici beta-lattamici 17.298dic-07 CLARITROMICINA Macrolidi 1.352.307dic-07 SALBUTAMOLO Agonisti selettivi dei recettori beta2-adr. 93.354Totale 11.903.106,06

Farmaci equivalenti: stima del risparmio nella Regione Farmaci equivalenti: stima del risparmio nella Regione Abruzzo per l'anno 2008 Abruzzo per l'anno 2008


Mese di scadenza Principi attivi Categorie terapeutiche

D% spesa netta I bim 08/07

D% DDD

I bim 08/07

dic-07 OMEPRAZOLO Inibitori della pompa acida -7,1 117,8dic-07 AMLODIPINA Derivati diidropiridinici -19,1 4,7giu-08 NIFEDIPINA Derivati diidropiridinici 3,0 -3,1apr-08 MANIDIPINA Derivati diidropiridinici 12,7 4,9dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori non associati -29,3 15,2lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori non associati 6,3 -1,2dic-07 ENALAPRIL Ace inibitori e diuretici -30,2 -4,6dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori e diuretici -20,5 7,9feb-08 MOEXIPRIL Ace inibitori e diuretici -9,2 -11,1lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori e diuretici 57,3 46,4dic-07 PRAVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi -37,3 4,0ago-08 FLUVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi 0,1 -6,7set-08 ALFOZUSINA Antagonisti dell'alfa adrenorecettore 22,3 14,1

mag-08 CEFUROXIMA Altri antibatterici beta-lattamici -11,0 -12,8set-08 CEFPROZIL Altri antibatterici beta-lattamici -42,2 -43,4dic-07 CEFIXIMA Altri antibatterici beta-lattamici 5,5 3,0lug-08 CEFEPIMA Altri antibatterici beta-lattamici -4,3 -6,1dic-07 CLARITROMICINA Macrolidi -20,8 4,9dic-07 SALBUTAMOLO Agonisti selettivi dei recettori beta2-adr. -9,2 -8,7Totale

Farmaci equivalenti: lFarmaci equivalenti: l’’andamento andamento prescrittivoprescrittivo nel 1nel 1°° bimestre dellbimestre dell’’anno 2008anno 2008


Nell’ambito dei prontuari locali, la scelta di farmaci che - per condizioni cliniche -

prevedono una continuità prescrittiva sul territorio, richiede peculiare ponderazione, in quanto gli stessi necessitano di contribuire a

garantire alla prescrizione della medicina generale le stesse caratteristiche di razionalità

complessiva (clinica, terapeutica, organizzativa, economica) richieste a livello ospedaliero.


Il PTOR della Regione AbruzzoIl PTOR della Regione AbruzzoCriteri di inclusione

La scelta dei farmaci da introdurre nel prontuario deve essere effettuata sulla base dei seguenti criteri: efficacia clinica dimostrata da studi controllati;sicurezza (favorevole rapporto rischio/beneficio);economicità (rapporto costo/beneficio favorevole in relazione a farmaci di pari efficacia clinica);valutazione dell’innovatività in termini di reale vantaggio terapeutico.


La verifica dell’La verifica dell’appropriatezzaappropriatezzaRelativamente ad alcuni farmaci per cui

siano richieste particolari precauzioni d’uso legate al profilo di sicurezza ed alla maneggevolezza del

farmaco stesso, ovvero siano destinati ad una particolare fascia di pazienti, o ancora abbiano un

costo molto elevato, il Prontuario può essere implementato con specifiche note limitative o

schede di richiesta motivata o schede di monitoraggio, al fine di verificare puntualmente che il farmaco sia prescritto ed utilizzato nelle

condizioni autorizzate.


L’esperienza della Regione Abruzzo: la Balanced Scorecard

Obiettivi regionali più puntuali e maggiore rigore nella valutazione dei risultati aziendaliLa logica della Balanced Scorecard è tesa ad

assicurare una maggiore integrazione tra pianificazione di medio-lungo termine (o

programmazione strategica) e la formulazione degli obiettivi annuali ( programmazione

direzionale), collegando gli obiettivi strategici a quelli di budget ed assicurando la massima

consapevolezza degli attori interessati nella fase di formulazione degli obiettivi.


La Balanced Scorecard (BSC) propone una lettura dei risultati (o performance) dell’Azienda in modo bilanciato utilizzando indicatori di differente natura che sono “polarizzati” rispetto alle seguenti prospettive :

RISULTATI, per esprimere le capacità dell’Azienda

PAZIENTI ED ALTRI CLIENTI, per misurare la percezione che i pazienti hanno dei risultati aziendali

PROCESSI INTERNI, per misurare le capacità di eccellere nei processi gestionali assicurando l’appropriatezzaeconomica, organizzativa e clinico assistenziale

CRESCITA E SVILUPPO, per sottolineare il perdurare nel tempo delle progettualità avviate


consuntivo 2007

Var% 2007 vs

2006

Spesa per ATC=L

% Spesa di L sul totale

% Spesa ONCO-AIFA

su L

% registrato

ONCO-AIFA su

acquistatoAvezzano-Sulmona 17.905 1,4% 4.661 26,0% 69,1% 1,3Chieti 22.654 6,8% 6.342 28,0% 98,0% 1,2Lanciano-Vasto 15.989 21,3% 3.345 20,9% 35,1% 50,3L'Aquila 14.044 7,5% 4.404 31,4% 78,3% 16,1Pescara 31.400 0,2% 7.249 23,1% 46,1% 12,7Teramo 23.832 3,9% 5.423 22,8% 55,7% 15,4Totale Regione 125.824 5,4% 31.430 25,0% 65,0% 11,4

Fonte dati: * Regione Abruzzo - Assessorato Sanità - Controllo Bilanci - Prodotti farmaceutici (B0020) * Dati AIFA Progetto Tracciabilità e Onco_AIFA

Obiettivi di Obiettivi di appropriatezzaappropriatezza sui farmaci oncologici sui farmaci oncologici innovativi: dati a supporto delle negoziazioni innovativi: dati a supporto delle negoziazioni

RegioneRegione--ASLASL


LA SPESA FARMACEUTICA E LA BALANCE SCORECARD

Indicatore NIndicatore N.3.3 : Adesione al programma nazionale di : Adesione al programma nazionale di monitoraggio dei farmaci innovativimonitoraggio dei farmaci innovativi

fa riferimento allo specifico programma AIFA che, attraverso le schede di arruolamento e di follow up, si propone di verificare la reale efficacia dei farmaci;

valuta la corretta prescrizione di farmaci innovativi o “potenzialmente innovativi”;

assicura la migliore appropriatezza nella prescrizione di tali farmaci.


LA SPESA FARMACEUTICA E LA BALANCE LA SPESA FARMACEUTICA E LA BALANCE SCORECARDSCORECARD

Indicatore NIndicatore N.3.3 : Adesione al programma nazionale di monitoraggio dei : Adesione al programma nazionale di monitoraggio dei farmacifarmaci innovativiinnovativi

Obiettivo Limite

Nr. Confezioni Farmaci Innovativi Registrate sul sito ONCO-AIFA

Nr. Confezioni Farmaci Innovativi Acquistate (progetto tracciabilità)

% Adesione Programma Nazionale Monitoraggio Farmaci Innovativi 80,00% 70,00%


CONCLUSIONICONCLUSIONIL’unica strada percorribile – nel rispetto delle esigenze clinico assistenziali dei medici e del

bisogno di salute dei pazienti – per garantire l’accesso ai farmaci innovativi, nel rispetto dei tetti

prefissati per la spesa farmaceutica, è perseguire l’appropriatezza


GRAZIE PER GRAZIE PER LL’’ATTENZIONEATTENZIONE

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