Isabelle BORGET, MCU-PH Université Paris-Sud & Gustave Roussy

INNOVERL’ACCESAL’INNOVATION

L’innovation,unmoteurouunfreinensanté?CESE - Prix et accès aux traitements innovants

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• Accélérationdel’arrivéedesinnovationssurlemarchéenoncologie– Entre2012et2014,lenombredenouvelles molécules adoublé enUE(14à28)et

tripléauxEtats-Unis(12à36)– Impactcliniquepositif desvaguesd’innovation

• Cesinnovationssontperçuescommedesmenacesfinancièresenraisondeleurcoûtélevé

• Dansuncontextedequestionnement /remiseencausedel’accèsaumarchédesproduitsdesanté– Financier :Uneremiseencausedelasoutenabilité financièreetdel’équité dansl’accès

auxsoins aucœurdesdébats– Réglementaire/misesurlemarchéetaccèsauprixetremboursement:remiseen

causedesméthodesd’évaluation (rapportPolton), données immatures,populationsrestreintes

– Organisationdessoinsetdeleurfinancement:virageambulatoire,GHT,CAQES,paiementàl’épisodeouauparcours(bundlepayment)

Commentaccéléreretfaciliterl’accèsàl’innovation?

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1. Nécessité de prioriser la recherche clinique sur des médicaments innovants ou des besoins thérapeutiques non couverts

2. Accompagner les changements qui s’opèrent dans la façon de développer les médicaments anticancéreux (schéma d’étude, critères d’évaluation…)

3. Accélérer la mise à disposition des traitements les plus innovants tout en garantissant leur sécurité d’emploi, avec en contrepartie, un effort sur le recueil des données en vie réelle

4. Financer de façon pérenne l’ensemble des innovations à venir.

Quelleestladéfinitiond’uneinnovation?

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• Innovationsderupture:– Sovaldi®:90%deguérisonà3mois,bientoléré,investissement

totalementrembourséen5ans– Imatinib etautresTKIdanslaLMC,avecdésormaisunedésescalade

thérapeutique– Immunothérapies,enparticulierdanslemélanomemétastatique

• Quiddesautres:innovationsoupasinnovations?– Dialyseàdomicileversus dialysesencentre,alorsqueleurscoûts

diffèrent(3774€/moisversus 7253€/mois)– Testscompagnonsdiagnostiques(NGS,Oncotype…),alorsqued’ici

2020,lesthérapiescibléesreprésenteront91%dessubstancesactiveset33 %desproduitsaurontunbiomarqueur

– ApplicationMoovcare danslecancerdupoumon, quipermetdedétecter74%desrécidivescontre33%chezlespatientsn’ayantpasaccèsàl’application

C’estquoiuneinnovation?

Innovation médicamenteuse en cancérologie, rapport INCa, 2018 5

ü Untraitementinnovantrépondàunbesoinmédicalnoncouvertetaméliorel’OS

ü Peud’impactdel’améliorationdelaQdV,delaréductiondesEI,réductiondeladuréedettt,utilisationsimplifiée

ü Aucunimpactsicoût-efficace,extensiond’indication

Maisdespointsdevuedifférents….

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• Desnotesglobalementplusélevéespourlesindustrielsetlespatients

• Desnotesglobalementtrèsbassespour lesautorités

• Peud’impactdesaspectscoût-efficacité

Innovation médicamenteuse en cancérologie, rapport INCa, 2018

Commentaccéléreroufaciliterl’accèsàl’innovation?

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Pré-mise surlemarché AMM Prixet

remboursementDiffusion etadoption

Anticiperl’arrivéedesmédicaments

innovants

Quelsdispositifspouraccéléreretfaciliterl’accèsau

marché?

Compte-tenuduprix(élevé),quelmécanismede

remboursementetfixationdesprixdes

innovations?

Quelorganisationetprocessuspour

accompagnerladiffusiondel’innovationetvérifiersonefficacitéenvieréelle

Innovation médicamenteuse en cancérologie, rapport INCa, 2018

1- Pré-mise surlemarché:l’horizonscanningpouridentifierlesinnovations

Ø Identifierdemanièreanticipéelesnouvellestechnologies

Ø 2à3ansavantleurpriseenchargeparleNHS

Ø Evaluerleursimpactspotentielsd’ordremédical,organisationnel,etéconomique

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NIHR(HorizonScanningResearchandIntelligenceCenter)

- descriptiondelatechnologie- estimationdunombredepatientspotentiels,- listesdescomparateursdisponiblessurlemarché,- preuvescliniquesd’efficacité,- presentationsdesimpactscliniques,financiersetorganisationnels

Informationscollectées

QuiddelaFrance?

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Généraliserlesinitiativesisoléesd’horizonscanningMiseenplaced’unebaseuniquedeveille technologiqueprospective

Basepartagéeetconsultable parlepublic,lesmédecinsetlespatients

Identificationprioritairedesinnovationsporteusesd’efficienceConnaissancedesimpactsorganisationnelsetfinanciersenamont

Comitédeprospectivedesinnovations médicamenteuses(CPIM)auprèsduCEPS

Ø Déclarationparlesindustrielsdesinnovationsayantun impactsignificatifàmoyenterme(5ans)

Comitéd’EvaluationdesTechnologiesdeSanté(ETS)dédiéauseindel’APHP

Ø LimitéauxEtablissementsdesanté

2- AMM,prixetremboursement:accélérerledéveloppementdesmédicamentsetréduirelesdélaisréglementaires

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• Malgré le développement accéléré et l’immaturité des données, essayer de répondre de manière optimale aux demandes des autorités : rencontres précoces, scientific advise, critères méthodologiques adéquat, dossier complet

• Bénéficier d’une « procédure accélérée »

En Angleterre, le NICE a 3 options lorsqu’il statue sur une demande de remboursement

• Remboursement (OUI)• Non remboursement (NON)• Remboursement provisoire (OUI

PROVISOIRE)

- Mise en place via le Cancer Drug Fund - Délai 2 ans maximum pour fournir les

données cliniques- Si non concluant => remboursement

automatiquement suspendu

AMMPrix et

remboursement

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QuelleestlasituationenFrance?

Critèresd’évaluationdelaHASpeuadaptésauxvaguesd’innovations

Nécessitéd’essaiscomparatifsdephaseIIIprouvant l’efficacitésurpopulation élargieavecdescritèresdemorbi-

mortalité

Difficultéàévaluerlesdesignsadaptatifs,phasesII± randomisées,petitseffectifs,suivicourt,données immatures….

Limitesdesdispositifsréglementairesderemboursementtemporairedel’innovationavant

évaluationHAS(ATU,ForfaitInnovation)

Dispositifsdiffuséssurunetrèsfaiblepartiedesinnovationsensanté

23ATUen20163Forfaitsinnovation

Procédures peuadaptéesaucycledeviede

l’innovation

Entrée sur le marché fortement retardée

Desautorités (EMA,FDA)délivrantdesAMMdèslaphaseIIDivergencedescritèresEMA&FDA/HAS

Cequel’onpourraitfaireenFrance

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DonneràlaHASlapossibilitéd’accorderprovisoirementleremboursementd’unethérapieinnovante

AutorisationdelaHASpourunepériode fixée

Prixtemporairedéfiniparle CEPS

(+/- P4P)

Décision de remboursement standard ou non

Études cliniques / données en vie réelle

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Lespaiementsconditionnels:l’exempleitalien….

• Vectibix*• Rabaissur2premierscyclescheznonrépondeurs

Risksharing

• Tasigna*• Remboursementpartieldes21erscyclescheznonrépondeurs

Paymentbyresult

• Fournituregratuitedes1erscycles

• Seulslestraitts desrépondeursserontfacturésà l’industriel

SuccessFees

EnItalie,miseenplacededifférentesformesdecontratsdepartagederisques,devenuslanormepour lestraitementsonéreux

- Basésurdesregistres- Participationdesprofessionnels de

santéobligatoire carelleconditionne leremboursement dutraitementàl’établissementenchargedeladiffusion

- Montantdesremisesdesindustrielsestpasséde80à200millionsde2012à2015

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Possibilitésrestreintesdediffusiond’uneinnovationdurantl’intervalleentrel’obtentiondel’AMMetl’obtentionduremboursement

CadredelarechercheDispositifsspécifiques(relaisATU,forfaitinnovation)

Nombred’innovations etnombred’utilisateursenphaseprécocerestreints

3- Accélérer la mise à disposition des traitements

3- Accélérer la mise à disposition des traitements : la place des hôpitaux à l’étranger

- Budgetdédiéàl’innovationnégociéaveclaCaisseRégionaled’AssuranceMaladieØ Nouveauxactesdesoins hautementspécialisésØ Nouveauxoutils dediagnosticØ MédicamentsetDMinnovantsØ Innovationorganisationnelle

• Hôpitauxs’appuient surdépartementd’EvaluationdesTechnologies deSanté(ETS)pour identifier lesinnovationsetenévaluerl’impactpotentielpuiscollecteenvieréellesurlespremierspatients

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Hôpital aunrôle majeurdansladiffusion précocedel’innovation

3- Accélérer la mise à disposition des traitements : ce que l’on pourrait faire en France

Faciliter l’accès à l’innovation en milieu hospitalier via un dispositif de financement de l’utilisation précoce de l'innovation

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Budgets spécifiques alloués à des hôpitaux de référence

Budget et accès à l’innovation décentraliséAdaptation du choix des innovations aux besoins locaux

Collecte de données par les hôpitaux sur les 1ères utilisations de l’innovation

Financement temporaire ne pouvant excéder 2 ans

4- Favoriserl’adoptionetladiffusiondesinnovations

Ø Identifierlestechnologiesinnovantesàfortimpactorganisationnel

Ø Détecterlesbarrièresàleurdiffusion(changementsauniveaudesprocessus,desprocédures,desmodificationssignificativesduparcoursdesoin...)

Ø Identifierlesbonnes pratiques vialesutilisateurs précoces

Ø Assurerlapromotion(outilspédagogiques,modulese-learning,outilsd’audit etd’auto-évaluation..)

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LeHealthTechnologyAdoptionTeam(HTAT)duNICE

4- Favoriserl’adoptionetladiffusiondesinnovations:lamissionInnovation

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Dispositif de promotion des technologies porteuses d’économies et à fort impact organisationnel potentiel pour assurer leur adoption et utilisation correcte sur le terrain

Propagation de retours d’expérience des adoptants

précoces

Mesure des impacts de la généralisation de l’usage

Mission innovation

Coordination des acteurs à impliquer (CNAMTS, DGOS, HAS,

ANAP)

1- Diffuser l’innovation et identifier les freins potentiels à sa diffusion

Permettreunaccèsfinancièrementsoutenable

auxinnovations

Usage/vieréelle

Prix

Usage / vie

réelle

Evaluation

- Développerlesévaluationsenvieréelle- Apartirdesdonnéesmédico-

administratives(SNDS)appariées auxbasescliniques(registres,baseshospitalières,cohortes)

- Pourdévelopper leurnombre,leurpertinence/méthodologie, leurimpactentermesd’évaluation

- Rôledesévaluationsmédico-économiquesenvieréelleet/oulocales

- Evolutionduprixenfonctiondesrésultats,parindicationè nouveauxmécanismesdefixationduprix

4- Favoriserl’adoptionetladiffusiondesinnovations

2- Evaluer l’innovation en vie réelle et réévaluer son prix

Conclusion

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• Unephased’innovationquiremetencauselasoutenabilitéfinancièreetdel’équitédansl’accèsauxsoins,etlesprocessusd’évaluation

• Desexpériencesétrangèresintéressantes,quel’onpourraitadapterenFrance

• Ouverture des données de santé et mise en place du SNDS = réelleopportunité pour l’Evaluation des produits de santé en vie réelle et uneutilisation optimale des évaluationsmédico-économiques