La France et les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI)

Une étude réalisée pour le compte du

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante2

Le LEEM publie une étude réalisée par AEC Partners sur la bioproduction et présentant lesMédicaments de Thérapie Innovante comme un enjeu stratégique pour l’avenir.

Le 8ième Conseil Stratégique des Industries de Santé (CSIS) définit la filière des Médicaments de thérapieinnovante (MTI) en France en termes de développement, d’industrialisation et de production (axe III).

Le CSIS lance le nouveau Contrat Stratégique de Filière (CSF) avec comme axes de travail :

- Bioproduction et technologies de rupture

- Antibiorésistance

- Intelligence artificielle- Internationalisation des entreprises- Accompagnement au

développement des entreprises- Formation et développement des

compétences

Le LEEM publie une étude réalisée par MabDesign sur les MTI en France (acteurs et produits)présentant un état des lieux de cette filière en France.

C o n t ex t e

Janvier 2018

Juillet 2018

Février 2019

Novembre 2019

C l a s s i f i c a t i o n d e s M T I

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante3

I . T h é r a p i e G é n i q u e

C e l l u l e C A R - T

I I I . I n g é n i e r i e c e l l u l a i r e

Substance active contenant un acidenucléique recombinant dans un objectifthérapeutique.

Cellule ou tissus ayant fait l’objet d’unemanipulation pour en modifier lescaractéristiques biologiques etpossédant des propriétés deréparation / régénération.

Cellule ou tissus ayant fait l’objetd’une manipulation pour enmodifier les caractéristiquesbiologiques et possédant despropriétés thérapeutiques.

I I . T h é r a p i e c e l l u l a i r e

T h é r a p i e G é n i q u e

I V . M é d i c a m e n t s c o m b i n é s d e t h é r a p i e i n n o v a n t e

Thérapies combinant les technologies d’ingénierie cellulaire et/outissulaire à un dispositif médical.

T h é ra p i e s gé n i q u e e t c e l l u l a i re e n d é ve l o p p e m e n t

Nombre de Sociétés

36

84

Nombre de Produitsuniques

Pharma : 2 ; 6%

Biotech/PME : 26 ; 72%

Public : 8 ; 22%

Type de Sociétés

Données issues de GlobalData, mai 2019

84 produits répartis dans 100 programmes :- 71 programme de recherche (R&D et

PréClinique)- 29 études clinique de médicaments

candidats (Phase I à III)

Note : De nombreuses sociétés et équipes de recherche travaillent sur le développement dethérapies MTI. Ces programmes non référencés car trop précoces impliquent potentiellementune sous-évaluation du nombre total de projets en développements

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante4

Programmes de Recherche

Médicaments candidats

T h é ra p i e s gé n i q u e e t c e l l u l a i re : e s s a i s c l i n i q u e s *

0

5

10

15

20

25

30

* Essais cliniques en cours (recrutement ou non; sur invitation)dont le sponsor est une société française

Indications des essais cliniques actuellement en réalisation en France

9; 14%

30; 48%

15; 24%

2; 3%

7; 11%

Phase I

Phase I/II

Phase II

Phase II/III

Phase III

Données issues de GlobalData, mai 2019

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante5

Phases des essais cliniques

A c t e u rs d e l a f i l i è re : d é ve l o p p e u rs e t s u p p o r t s

La France, avec 36 entités, présente un nombre important de

développeurs de MTI. Si on ajoute à ces entités les différentes

sociétés proposant des services de développement et de

bioproduction (CRO, CMO, CDMO) on observe alors un paysage de

plus de 110 acteurs dans la filière des MTI en France.

0

5

10

15

20

25

30

35

40

Académique Biotech Structurenationale

Pharma Association

0

5

10

15

20

25

CRO CDMO CMO

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante6

Domaine d’expertise des acteurs de la filière MTI

43%

33%

14%

6%4% uniquement Thérapie Cellulaire

uniquement Thérapie Géniquenon CAR-T

Thérapie Cellulaire et ThérapieGénique

Ingénierie Cellulaire

uniquement Thérapie Géniquede type CAR-T Cell

A c t e u rs d e t h é ra p i e c e l l u l a i re *

Université de Nantes

OGD2

EFS Atlantic Bio GMP

Genethon

Les laboratoires Servier

PDC Line Pharma

EFS St Ismier

Erytech Pharma

Cellectis

EFS Île de France

Sangamo

Phenocell

NIH & Organismes Publics

Invectys

Novartis

Hopitaux de Paris

FlashTherapeutics

EFS Toulouse

Cell-easy

EFS Besançon

Université de Besançon

R&D Biotech

Chiesi

TreeFrogs

Takeda

Emercell

Université de Reims

LTK Pharma

Karvinolys

Organic Vaccines

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante

*Malgré les efforts joints de MabDesign et du groupe de travailpour assurer l’exhaustivité, il est possible que certains acteurs nesoient pas listés. Si tel est le cas : merci d’écrire àcontact@mabdesign.fr

Données issues de GlobalData7

A c t e u rs d e t h é ra p i e gé n i q u e *

3

Genethon & Telethon

Les laboratoires Servier

NIH & Organismes Publics

BrainVectis

Invectys

Novartis

Hopitaux de Paris

Chiesi

Eyevensys

Lysogene

GenSight

Horama

AlmaBio Therapeutics

Flash Therapeutics

EFS Toulouse

InVivoGen Therapeutics

Medesis Pharma

OGD2

InCellArt

EFS Atlantic Bio GMP

SparingVisionTransgene

Dynacure

Université de Nancy

Vivet Therapeutics

Theravectys

Eukarys

Onxeo

Sanofi

Données issues de GlobalDataLa France et les Médicaments de Thérapie Innovante8

Honing Bioscience

LTK Pharma

ABL Europe

Polyplus

Proteogenix

ABL Europe

Bioviron

Polytheragène

*Malgré les efforts joints de MabDesign et du groupe de travailpour assurer l’exhaustivité, il est possible que certains acteurs nesoient pas listés. Si tel est le cas : merci d’écrire àcontact@mabdesign.fr

A c t e u rs d ’ i n gé n i e r i e t i s s u l a i re *

EFS Ile de France

GoLiver Therapeutics

CellProthera

Anagenesis Biotechnologies

Celogos

ABCell Bio

Ingestem

Poetis

Lymphobank

Med’Inn Pharma

Cti Biotech

TBF-Lab

Episkin

TBF Lab

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante9

Données issues de GlobalData

Bgene Genetics

Cell-Easy

UniverCell Biosolutions

Kaly-Cell

*Malgré les efforts joints de MabDesign et du groupe de travailpour assurer l’exhaustivité, il est possible que certains acteurs nesoient pas listés. Si tel est le cas : merci d’écrire àcontact@mabdesign.fr

L a F ra n c e d a n s s o n e nv i ro n n e m e nt

36 Sociétés100 Programmes*

11 Sociétés22 Programmes*

51 Sociétés149 Programmes*

40 Sociétés74 Programmes*

11 Sociétés37 Programmes*

Données issues de GlobalData

10 La France et les Médicaments de Thérapie Innovante

* Programmes de recherche et/ou dedéveloppement clinique qui incluent unproduit développé par une société du pays

L e s M T I a u x E t a t s - U n i s

500 Sociétés1500 Programmes*

Données issues de GlobalData

11 La France et les Médicaments de Thérapie Innovante

* Programmes de recherche et/ou dedéveloppement clinique qui incluent unproduit développé par une société du pays

S t r u c t u ra t i o n d e l a f i l i è re M T I – C o n c l u s i o n

La France et les Médicaments de Thérapie Innovante12

Structuration de la filière MTI en France :

- Filière dynamique, tant par le nombre de ses acteurs que par le nombre de produits en développement- Ecosystème relativement bien implanté en France (en comparaison des autres pays européens)- Des acteurs présents en France sur l’ensemble de la chaine de valeur

Les facteurs clefs de succès nécessaires à la création et au développement d’une filière des MTI en France sont de :

- Créer un annuaire technologique offrant lisibilité et visibilité aux acteurs de la filière- Assurer l’existence d’un continuum d’innovation entre l’académique et l’industriel via :

- Le soutien technologique dans le cadre d’appels à projets pour favoriser l’innovation- L’accompagnement financier des sociétés par des outils adaptés à la biotech

- Mettre en place un lieu/plateforme d’échange entre les acteurs de la filière- Adapter les procédures d’accès au marché aux MTI- Faire de la France un pôle d’excellence en matière de supply chain des MTI- Harmoniser/simplifier le cadre juridictionnel régissant les MTI (statut « d’OGM thérapeutique », encadrement

des importations, etc)