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Médicament orphelin, modèle économique Goulven Theze, Business Development, Evaluation Médico-économique, Statitec Transversale santé 30 septembre 2013 [email protected] 1

Médicament orphelin, modèle économique - Statitec · Oncologie SNC Métabolisme Cardiologie A Système digestif et métabolisme B Sang et organes hématopoiétiques C Système

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Page 1: Médicament orphelin, modèle économique - Statitec · Oncologie SNC Métabolisme Cardiologie A Système digestif et métabolisme B Sang et organes hématopoiétiques C Système

Médicament orphelin, modèle économique

Goulven Theze, Business Development, Evaluation Médico-économique, Statitec

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1. Emergence des politiques favorables au médicament orphelin

2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale

3. Investissement et développement

4. Perspectives industrielles

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1. Emergence des politiques favorables au médicament orphelin

2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale

3. Investissement et développement

4. Perspectives industrielles

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Stratégie de développement thérapeutique

Source : The productivity crisis in pharmaceutical R&D Fabio Pammolli, Laura Magazzin and

Massimo Riccaboni, Nature Drug Discovery, June 2011

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Mise en place d’une politique incitative pour le médicament orphelin (MO)

Création d’un avantage compétitif type « first mover advantage », consolidé par l’implémentation de la « value based medicine » au niveau des agences (HTA).

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Définition • Besoins médicaux non couverts • USA 1983 Orphan drug act, exclusivité 8 ans • CE 141/2000, exclusivité 10 ans AMM accélérée

CE 276/2004 • Maladie rare : prévalence < 50/100 000 • 7000 maladies rares connues à ce jour • 13% population souffrent d’ALD • 7% population souffrent de maladies rares • Maladie rare : origine génétique dans 80% des

cas

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Source : Les médicaments orphelins rétrospective et perspective du marché dans l’union européenne

K. Fauvelle Nov 2012

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Les maladies rares

Source : Aymé S., Hivert V., report on rare diseases research, its determinants in Europe and the way

forward, INSERM, Paris, 2011

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Le médicament orphelin AMM pour médicament orphelin : 66 MO base EMA accès Août 2013

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Source : http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdf

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Oncologie

Métabolisme SNC

Cardiologie

A Système digestif et métabolisme

B Sang et organes hématopoiétiques

C Système cardio-vasculaire

D Dermatologie

G Système génito-urinaire et hormones sexuelles

H Préparations systémiques hormonales, à l'exclusion des hormones sexuelles et des insulines

J Anti-infectieux (usage systémique)

L Antinéoplasiques et agents immunomodulants

M Système musculo-squelettique

N Système nerveux

P Produits antiparasitaires, insecticides et répellants

Les médicaments orphelins par aires thérapeutiques

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Développements pour les indications rares

34 essais en LMC Imatinib, Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib, Stem cell

transplantation, Ponatinib, Mylotarg, AMN 107, LBH 589,

Panobinostat, Interferon,

ATG-Fresenius S, Acarbose

Source : clinicaltrials .gov, accès septembre 2013

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2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale

3. Investissement et développement

4. Perspectives industrielles

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Dépenses de santé et médicaments orphelins

• Population souffrant de maladies rares en France ~ 5 Millions de personnes

• Coût des médicaments orphelins 1,2Mds € (Rapport CEPS 2012) total médicament 25,18 Mds €

Chiffres d'affaires 2011 (CAHT agrégat, p 115)

Nombre de produits (MO) CA moyen (MO)

Médicaments Orphelins CA >= 30M€ 818M€ 14* 58M€

Médicaments Orphelins CA < 30M€ 323M€ 40** 8 M€

Autres médicaments 22 676M€ - -

Total 23 817M€ - -

* seuil 20 M€, chiffres d'affaires 2009 ** 54 MO sur la base EMA en 2011

Sources : Rapport CEPS 2012, Rapport du Sénat sur la loi de finance de la sécurité sociale 2011

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Les 14 médicaments orphelins les plus vendus en France en 2009 (en valeur)

Source : Rapport du Sénat sur la loi de finance de la sécurité sociale 2011

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Impact de la taille de la population cible sur le chiffre d’affaire

Sources : Sénat et Fiches produits HAS

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CA Millions €

Taille de la population cible

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Coût de développement

Company Number of

new drugs

10 year R&D

spending ($MIL)

R&D per drug

($MIL)

Genzyme 5 4814 963

Alexion 1 490 490

Ariad 1 444 444

Actelion 1 346 346

BioMarin 3 403 134

Coût moyen de développement d’un médicament orphelin : 475,4 Millions $ ~ 351 Millions €

Source : Forbes, Innothink Center for Research In Biomedical Innovation

http://www.forbes.com/sites/matthewherper/2013/08/11/the-cost-of-inventing-a-new-drug-98-

companies-ranked/

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Modèle économique

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• Pour 7 ans d’exploitation il faut un chiffre d’affaire annuel de 50 millions d’euros pour atteindre l’équilibre hors coût du capital et hors organisation du centre de profit.

• Prix = CA cible/prévalence • Incitation à maintenir la

prévalence pour l’industriel

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• Hyperlipoprotéinémie type 1

Prévalence 1-9/ 1 000 000

• E5 : 240 millions d’habitants

• 240 patients, traitement en une fois

• 351 Millions € -> 1,4 Million €/ patient

• AMT Total assets 2010 30 Millions €

Source : http://www.amtbiopharma.com/uploads/financials/amt-ar-2010_36.pdf

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Innovation et PMEs

Source : Lessons-from-60-years-of-pharmaceutical-innovation, B. Munos, Nature Drug Discovery, 2009

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Cercle vertueux d’innovation lié à la politique favorable au médicament orphelin

• Plus innovant : MO 52% ASMR 1&2 vs 32% autres, innovation plus élevée (rapport AFM 2011)

• Soutenable : 1,2 Md€ 64 médicaments orphelins vs 1,5 Md € 5 premières spécialités de ville (rapport ANSM ventes de médicaments en France 2012)

• Atouts industriels EU : 60% MO produits en Europe • Cohérence de la chaine d’innovation : Incitation EMA &

Marché communautaire (stratégie market access PME) • Leadership en France (Eurordis, Orphanet, Cohortes) • Effet surgénérateur (amortissement générique et diffusion

technologique)

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Enjeux

1. Quid de l’évolution des types de contrats (incitation unités-prix vers d’autres mesures de la production de santé) ?

2. Comment augmenter le taux de succès des développements dans les indications rares ?

3. Est-ce que les médicaments traitant les maladies rares diminueront le coût de la prise en charge sur le long terme ?

4. Comment le modèle de financement de l'innovation pousse les entreprises à demander des prix élevés (rentabilité d’investissement) ?

5. Quels autres modèles pour produire de la santé ou éviter la maladie pour ces pathologies ?

6. Comment faire converger un système d'acteurs aux intérêts conflictuels (stratégie d’implantation) ?

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Médicament orphelin, modèle économique

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