Nutzenbewertung im Industrieländervergleich€¦ · SMM AETS AETSA UETS NCCHTA DAHTA 97 01 DIHTA DACEHTA SMC. HTA is a multidisciplinary process that summarises information about

Nutzenbewertung im Industrieländervergleich

Prof. Dr. med. Reinhard Busse MPH

Fachgebiet Management im GesundheitswesenTechnische Universität Berlin

Fachgebiet Management im Gesundheitswesen, TU Berlin

1

Warum werden Arzneimittel bewertet?

Durch wen werden Arzneimittel bewertet?

Nach welchen Kriterien werden Arzneimittel bewertet?

Wie werden Arzneimittel bewertet?

Was ist die Rolle der EU?


Agenda

2







3

4

5

Ist das Arzneimittel (weiter) erstattungsfähig?

(Bis) zu welchem Preis wird das Arzneimittel erstattet?

Postlizensierungsevaluation


6

Health Technology Assessment

Quelle: AETMIS 2006

Bridging the Gap


7







8

03 04

G-BA/IQWiG

HEKPBAC

CEDAC

93

PMPRB

94

EAK

PPB

99

CT

96

CFH

02

NoMA

2000

PHARMAC

PBB

NICE

05

Institutionen für HTA, Arzneimittel-Postlizensierungsevaluation und QS

HAS

1987 89

SBU

ANDEM/ANAES

KCE „New“NICE

91/92

TA-SWISS

95

CAHTA

FinOHTA

98

SMM

AETS AETSA

UETS

NCCHTA

DAHTA

0197

DIHTA

DACEHTA

SMC

HTA is a multidisciplinary process that

summarises information about the

medical, social, economic and ethical issues

related to the use of a health technology

in a systematic, transparent, unbiased, robustmanner.

(EUnetHTA 2007)Fachgebiet Management im

Gesundheitswesen, TU Berlin

Vorgehen bei HTA

10


Policy Question

Scientific information needed

Safety

Identification of data/evidence

Assessment

Synthesis

Efficacy/

EffectivenessIdentification of data/evidence

Assessment

Synthesis

Social /

EthicalIdentification of data/evidence

Assessment

Synthesis

Organi-sational


Assessment

Synthesis

Economic


Assessment

Synthesis

Conclusions

Policy Options or Recommendations

Sour

ce: M

odifi

edfro

mBu

sse

et a

l. 20

02

03 04

G-BA/IQWiG

HEKPBAC

CEDAC

93

PMPRB

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EAK

PPB

99

CT

96

CFH

02

NoMA

2000

PHARMAC

PBB

NICE

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HAS

1987 89

SBU

ANDEM/ANAES

KCE „New“NICE

91/92

TA-SWISS

95

CAHTA

FinOHTA

98

SMM

AETS AETSA

UETS

NCCHTA

DAHTA

0197

DIHTA

DACEHTA

SMC

Der Weg eines neuen Arzneimittels in Australien

03 04

G-BA/IQWiG

HEKPBAC

CEDAC

93

PMPRB

94

EAK

PPB

99

CT

96

CFH

02

NoMA

2000

PHARMAC

PBB

NICE

05


HAS

1987 89

SBU

ANDEM/ANAES

KCE „New“NICE

91/92

TA-SWISS

95

CAHTA

FinOHTA

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SMM

AETS AETSA

UETS

NCCHTA

DAHTA

0197

DIHTA

DACEHTA

SMC

NICE guidance 2000-2011

0

20

40

60

80

100

120

140

160

180

2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011

QSPHIPCGTA

Quality standards

Technology appraisals

Clinical guidelines

Interventional procedures

Public health

Arzneimittel


16

03 04

G-BA/IQWiG

HEKPBAC

CEDAC

93

PMPRB

94

EAK

PPB

99

CT

96

CFH

02

NoMA

2000

PHARMAC

PBB

NICE

05


HAS

1987 89

SBU

ANDEM/ANAES

KCE „New“NICE

91/92

TA-SWISS

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CAHTA

FinOHTA

98

SMM

AETS AETSA

UETS

NCCHTA

DAHTA

0197

DIHTA

DACEHTA

SMC

HAS Specialist Committees

Interventional and diagnostic procedures

Pharmaceuticals (Transparency Committee)

Medical Devices

Economic and Public Health Evaluation

Healthcare cover for long-term conditions

Medical information quality and dissemination

Accreditation of healthcare organisations

HTA


18

Nominated by HAS Board decision20 voting members (+ 6 alternates)

Chair, Member of HAS Board2 vice chairs17 members physicians (mostly clinicians, family physicians, specialists, pharmacists, epidemiologist, methodologists)

8 non-voting membersRepresentatives of French Medicines Agency, Ministry

Directorates, NHI funds, Pharmaceutical Industry Association

2 meetings a month from 08:45 to 16:00

Frankreich: das Transparenz- Kommittee

+ Mitarbeiter bei HAS: für Arzneimittel > 20,Budget ca. 3,5 Mio. €/ Jahr


19







20

21

22

Indikation(Intervention)

Ergebnisgrößen

Koronarverschluss (Thrombolyse)

QALY Anzahl Überlebender

Anzahl mit einem bestimmten Grad an ventrikulärer Funktion

Anzahl mit Erreichung koronarer Reperfusion

Instabile Angina pectoris (verschiedene Interventionen)


Anzahl mit Myokardinfarkt

Anzahl mit adäquater Schmerzstillung

Stabile Angina pectoris (verschiedene Arzneimittel)

QALY Anzahl mit akzeptabler Lebensqualität

Anzahl, die eine bestimmte Strecke laufen können

Anzahl mit adäquater Schmerzstillung

Asthma bronchiale (verschiedene Arzneimittel)


Anzahl mit adäquater Kontrolle der bronchialen Hyperreagilibilität

Anzahl mit Erreichung eines Zielgrads an Atemwegsfunktion

Depression (verschiedene Arzneimittel)

QALY Anzahl vermiedener Suizide

Lebensqualität (kann durch Arzneimittel verbessert werden)

Anzahl mit Erreichung eines Zielscores auf der Hamilton- oder Montgomery-Asberg-Skala

Hypertonie (verschiedene Arzneimittel)

QALY Anzahl vermiedener Schlaganfälle

Lebensqualität (kann durch Arzneimittel verschlechtert werden)

Anzahl mit Erreichung eines Zielblutdrucks

Quelle: PBAC

24

HTA

25

Kriterien für Bewertungund Entscheidung

Kriterium AT

AU

CA

CZ

DK

ES

FI

FR

GR

HU

IT

IR

NL

NO

NZ

PL

PT

SE

SK

UK

Patientenrelevanter (Zusatz)Nutzen X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X

Kosten-Nutzen X X X X X X X X X X X X X XAuswirkung auf Budget X X X X X X X X X X X X X X X X XPreise in anderen Ländern X X X X X X X X X X X XZu erwartender Umsatz X X XBehandlungsalternativen X X X X X X X X XSoziale, ethische Erwägungen X X X X X X X XBedarf der Gesellschaft X X XPublic Health Auswirkungen X XPharmakologische Merkmale X X X X X XF&E-Kosten der Hersteller X X X XPrioritäten der Regierung X

Quelle: Zentner et al. 2005; Kanavos et al. 2009Fachgebiet Management im Gesundheitswesen, TU Berlin







27

Nutzen(auch für Subgruppen & einzelne Indikationen)

Zusatznutzen(im Vergleich; auch für Subgruppen & einzelne Indikationen)

Vereinfachtes Schema für Arzneimittelbewertung in anderen Ländern

Typ A:mit Preis (z.B. Schweden)

Typ B:ohne Preis (z.B. Frankreich)

Preis

28

Kosten-Nutzen(im Vergleich; auch für Subgruppen)

erstattungs-fähig

nur erstattungsfähigfür bestimmte

PatientengruppenIndikationenVersorgungs-

zentren…

nur erstattungs-fähig

im Rahmenvon Forschung

(zur Gewinnungweiter Daten)

nichterstattungs-

fähig

Accepted Possibly accepted

Rejected

England (NICE)

<€30,000 €30,000-€45,000>€45,000 (could be

higher, possibly €60,000)

Netherlands (CHF)<€20,000 €20,000-€30,000 >€30,000

Sweden (TLV)<€35,000 €35,000-€55,000 >€55,000

Schwellenwerte


29

Decision Number Percent

Unrestricted 98 29%

Optimised 188 55%

Only in Research 21 6%

Not recommended 31 9%

Non-submission 4 1%

Total 342 100%

NICE: Ergebnisse “Technology Appraisals” 3/2000-8/2009

342 individual recommendations in 166 technology appraisals

Number % of opt. rec.

By patient group

158 80%

By price 53 27%

By continu-ation rule

34 17%

By regimen 7 4%

By setting 4 2%


30

Ablehnquote ca. 33% (halbiert sich durch Resubmission); in Kanada und Australien ca. 50%

ErgebnisseSMC Assessments 2008

Restricted ca. 40%

31Fachgebiet Management im Gesundheitswesen, TU Berlin

Nutzen(auch für Subgruppen & einzelne Indikationen)

Zusatznutzen(im Vergleich; auch für Subgruppen & einzelne Indikationen)

Vereinfachtes Schema für Arzneimittelbewertung in anderen Ländern

Typ A:mit Preis (z.B. Schweden)

Typ B:ohne Preis (z.B. Frankreich)

Kosten-Nutzen(im Vergleich; auch für Subgruppen)

erstattungs-fähig

nur erstattungsfähigfür bestimmte

PatientengruppenIndikationenVersorgungs-

zentren…

nur erstattungs-fähig

im Rahmenvon Forschung

(zur Gewinnungweiter Daten)

nichterstattungs-

fähig

I wesentlicher therapeutischer Fortschritt

II deutliche Verbesserung

III mäßige Verbesserung

IV geringfügige Verbesserung

V keine Verbesserung

Zusatznutzen

Preis

Preissetzung/ -verhandlung in Abhängigkeit von (Zusatz-)Nutzen

Preis

NutzenAndere:

Schwere der ErkrankungAuswirkungen auf öffentliche

Gesundheit und Versorgungs-organisationen

SMR

genügend

ungenügend

ASMR

Kein Zusatznutzen

Zusatznutzen

Keine Erstattung

Erstattung, nur wenn Preis niedriger als Komparatoren

Preis höher als Komparatoren

Dimensionen Kriterien Ergebnisse

PREIS

Bewertung:Commission der Transparence der HAS

Erstattungsentscheidung:Ministerium

Preisverhandlung:Comité économique

Relativer Nutzen:

Zusätzlicher Nutzen gegenüber bestehenden Therapien?

ERSTATTUNG

Quelle: modifiziert nach HAS 2009

Question 1: Is the drug eligible for reimbursement? Criterion : Actual Benefit «SMR» Service médical rendu

Takes into account: disease (severity) drug: clinical effectiveness + impact on public health

Question 2: Does the drug bring some clinical progress over existing therapies?

Criterion: Clinical added value «ASMR» (Amélioration du SMR)

Inhalte des Dossiers (1)

ASMR I wesentlicher therapeutischer Fortschritt

ASMR II deutliche Verbesserung

ASMR III mäßige Verbesserung

ASMR IV geringfügige Verbesserung

ASMR V keine Verbesserung


34

Question 3: What is the target population? Quantitative estimate, based on available

epidemiological data, of the number of patients in the ‘reimbursed’ indication

Question 4: Is there a need for additional data collection? Uncertainty on clinical outcomes? Risk of misuse?Economic parameters to be studied in view of a future reassessment of the product?

Question 5: What are the recommendations for a proper use of the product?

Takes into account existing clinical guidelines

Inhalte des Dossiers (2)


35

4 25

22

28

20

3 7

24 2

1910 13

50

10

20

30

40

50

60

2005 2006 2007 2008 2009 (Jan-Oct)

Major Important Moderate

30.7%

17.5%13.4%

38.5%

34.3%

ASMR I-IIIJan. 2005 - Oct. 2009


Zusatznutzen in FR

36

Wesentlich für Ergebnis! –enges Befolgen der methodischen Guidelines gefordert

Auswahl der Komparatoren


37

EinzelvergleichAU CA(Erstatt.) FI SE(neue) NL NO NZ UK(STA)

im jeweiligenAnwendungsgebiet:national zugelassene Therapie

alle Länder

SCOT auch internationalAU nur für HauptindikationCA, NL auch off-label

übliche Praxis alle Länder

beste Therapie/”Goldstandard” FI NL NO NZ UK

günstigste Therapie CA NO NZ


38

GruppenvergleichAT, CA(Preis), [FR], SE(Bestand), UK(MTA)

im jeweiligenAnwendungsgebiet national zugelassene Arzneimittel

alle Länder

FR nur für Hauptindikation

ATC-Klassifikation alle Länder

vergleichbareDarreichungsform und Dosis

alle Länder

FR nur a) häufigstes b) günstigstesund c) zuletzt gelistetesProdukt


39

nur wenn keine head-to-head RCTs existierenwenn head-to-head-Studien hohes Verzerrungspotential aufweisennur adjustierte indirekte Vergleichenur vorübergehend als Ersatz bzw. als Ergänzung für head-to-head RCTs

Indirekte Vergleiche

Internationaler Konsens


40

Filing by pharmaceutical companies

Internal review of data (clinical effectiveness)+ Submission of data to external experts

Optional hearing of patient associations

Transparency committee : 1) hearing of experts, 2) debates and voting process

Guidance sent to company. Possible hearing.

Final guidance transmitted to decision-making bodies (ministry, CEPS, UNCAM) and published (website)

Ablauf der Bewertung

Day 0

Day 90 (-120)


ca. 100 volle Bewertungen/ Jahr

41

Ca. 100 Bewertungen/ Jahr:40% innerhalb von 90 Tagen;90% innerhalb von 120 Tagen


Dauer der Bewertung

42

Single Technology Appraisal (STA) Multiple Technology Appraisal (MTA)


Formate des NICE seit 2005

43

Bewertungsverfahren von„alten“ Arzneimitteln in Schweden


44

Wer produziert Assessments?

AT, CA (Preis), CH, ES, FI, IT

Bewertungen basieren zumeist auf einerendlichen Anzahl von klinischen und ökonomischen Studien, die vom Herstellereinzureichen sind. Systematische Reviews sinderwünscht, aber nicht Voraussetzung.

AU, BE, FR, HU, IR, IT, NL, NO, SE (neue Med.), PL, UK (SMC, NICE/STA)

Evaluationseinrichtungen prüfen und validierendas vom Hersteller eingereichte Dossiers. Die Hersteller sind verpflichtet, einen umfassendenBericht u.a. zu Nutzen bzw. Kosteneffektivität mit systematischem Review publizierter und unpublizierter Daten zu liefern

CA (Erstatt.), NZ, SE (alte Med.), UK (NICE/MTA)

Evaluationseinrichtungen führen die systematische Evaluation i.S. eines HTA-Berichtselbst durch. Hersteller werden gezielt um ergänzende Unterlagen gebeten.S

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esso

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n)


45







46

Artikel 15 Zusammenarbeit bei der Bewertung von Gesundheits-technologien

Die Union unterstützt und erleichtert die Zusammenarbeit und den Austausch wissenschaftlicher Informationen zwischen den Mitgliedstaaten im Rahmen eines freiwilligen Netzwerks, das die von den Mitgliedstaaten benannten […] nationalen Behörden[…] verbindet.

Europäische Union

a) die Unterstützung der Zusammenarbeit zwischen nationalen Behördenbeziehungsweise anderen Stellen;

b) die Unterstützung der Mitgliedstaaten bei der Bereitstellung objektiver, zuverlässiger, rechtzeitiger, transparenter, vergleichbarer und übertragbarer Informationen über die relative Wirksamkeit sowie gegebenenfalls über die kurz- und langfristige Wirksamkeit von Gesundheitstechnologien und die Schaffung der Voraussetzungen für einen effizienten Austausch dieser Informationen zwischen den nationalen Behörden beziehungsweise anderen Stellen;

c) Unterstützung der Analyse des Inhalts und der Art der Informationen, die ausgetauscht werden können;

d) Vermeidung von Doppelarbeit bei den Bewertungen.

Ziele des EU-Netzwerks

www.eunethta.net


48

Der Blick ins Ausland und zur EU wird weiterhin lohnen

49Fachgebiet Management im Gesundheitswesen, TU Berlin

Zum Weiterlesen (1)

Zentner A, Busse R (2006): Interna-tionale Standards der Kosten-Nutzen-Bewertung. Gesundheitsökonomie &Qualitätsmanagement 11: 368-373

Zum Weiterlesen (2)

www.mig.tu-berlin.de

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Nutzenbewertung im Industrieländervergleich€¦ · SMM AETS AETSA UETS NCCHTA DAHTA 97 01 DIHTA DACEHTA SMC. HTA is a multidisciplinary process that summarises information about