mmm וירוס נ( קיומי, איום הוא זיהום נ( שנולדים תינוקות המוות: םלאן הוא

ממפקדם מיסונית מעונת ללא נמממס קפדני לניווו מוננסים מת תוום שיימצא עו סעויל׳,

מ״המ.ענשיוו״ו את שיציל עצת נראילן מאונינוסיטת הנול איל

נומות מושה נשווה להם מניא שינוליס ננו־מספו״ס ה״קויספר,

אמו נמקומו ולשתול פגום גן לגזוו הגועה, ■לוי אצל ■ענוו זה ואם תקין. קשות מחלות של אוונה שווה עוו

הענו לנחלת ■הפנו

אנוהס יעל(פווינו)

ן1הראשבבידח־ שכלל בבר־אילן במעבדה

הקריספר, את הנדל איל ד״ר לערוך שמסוגלת שיסה האנושי DNA^ פגום קסע

חיפוש" באמצעות"תוכנת הם עכשיו וננדמספריים.

ילדים של חיים להציל בדרך חיסונית, מערכת נסולי

בבועה לחיות שנאלצו24 | אברהם (פרוינד) יעל

9

וטרדיווידהבועה""ילדנכשל.החילוץמבצע

בביתקיסריבניתוחנולדוטרפיליפיוויד

שהואלומרקשהאבלטקסס,ביוסטוןחולים

שלבספטמבר24ב־העולם.לאווירהפציע

מחלהשלנשאיתאמו,הוכנסה1971שנת

מבעודועוקרשקורצףלחדרנדירה,גנטית

חיונייםבלתיכליםהוגפו,החלונותמועד.

בלבד,העינייםבעזרתלתקשרהונחוהרופאיםפונו,

אחת:במטרההכול-למינימוםצומצמוהגוףותנועות

אחתזוהייתהמחיידקים.חפהסביבהעללשמור

בתנאיםשנעשוהראשונותהרפואיותהפרוצדורותבארה"ב.כאלה

הוצבממנה,אינצ'יםכמהבמרחקהאם,שללשמאלה

כןלפנירגעהיילוד.הוכנסשאליומבודדפלסטיקתא

זהלאאבלשמו,אתוקיבלסטרילייםבמיםהוטבלהוא

הכירהאמריקניהציבורהקצרים.חייוכלבושדבקהשם

בבועה".שחי"הילדבתוראותו

),scid(סקידממחלתדיווידסבללידתומרגע

חיסוניתמערכתללאאותושהותירחמורחיסוניכשל

זכולאבמחלהשלקוילדיםשנים,באותןמתפקדת.

הפךקלזיהוםכלהראשון.ההולדתיוםאתלחגוג

דיוויד,שלאחיומוות.למלאך-וירוסכללאויב,קודם.כשנהומתשרדלאמהמחלה,הואגםשסבל

לילדיםהחוליםמביתוילסוןרפאלד״רהחליטהפעם

סטריליתפלסטיקבועתלמכה:רפואהלהקדיםביוסטון

שיושתלעדחיידקים,מפנימוגןדיווידאתשתשמור

החיסונית.המערכתשללהפעלתהשיגרוםעצםמחבו

סוף־ייצאחודשים,שלושהעדשבועותשישהאחריאז,

כמשמעופשוטוהפעם-העולםלאווירהתינוקסוף

לכולםמאחוריו.הפלסטיקכלובאתלהשאירויוכל-

דיוויד.שלאחותוקת׳רין,תהיהשהתורמתברורהיה

תימצאלאשהיאלאפשרותהתכוננולאאפילוהרופאים

תוכניתהייתהלאשקרה.מהבדיוקזהאבלמתאימה.

אבלחייו,לכלבבועהדיווידאתלהשאירמראש

לביתו.אותההפכההמציאות

פריצותעלדיווחושניםבאותןהחדשותמהדורות

וכבדריאהלב,השתלותמשמעותיות:רפואיותדרך

הופרדועצמוביוסטוןהחוליםבביתנעשו,כברבאדם

למחלתוהתרופהשגםהייתהוהתחושהסיאמיים,תאומים

הפכושהימיםאלארגע.בעודתתגלהדיווידשל

נרשמהלאעצםמחובמחקרלשנים,החודשיםלחודשים,

ופטפטן,נמרץשמח,ילדהיהדיווידהתקדמות.כל

זכהאפילולנאס״אוהודותלקרואלמדלפלסטיקשמבעד

לראשו,כשבועהבחוץלהסתובבלושאפשרהלחליפה

אוכלוב,בתוךחייםמלכוד:אותונשארהמלכודאבל

שנערךוחברהלרפואהבכנסבטוח.מוותאלממנויציאהשאלותלעלותהחלוארבע,בןהיהכשדיווידבווירג׳יניה

כזה.לילדשמוענקיםהחייםאיכותעלאתיות

נתקףבנםאונים.לחוסרתקווהביןנעוההורים

כיהצוותגילהאחתופעםממנו,הרפושלאבסיוטים

קבוצתהכריזהלבסוףהבועה.אתחוררהצעירהמטופל

להשתלהדרךנמצאהסנסציוני:הישגעלבבוסטוןמחקר

מלא.באופןמתאיםשאינומתורםעצםמחשלמוצלחתזאתבכלשקת׳ריןהתקווהניטעהדיווידשלבמשפחתו

אותולחבקיהיהאפשרובקרובמהבועה,אחיהאתתחלץ

הפלסטיק.מתווךבלי

בוצעה1983באוקטובר24שלהבוקרבשעות

הבועה,ילדאחרבאדיקותשעקבההתקשורת,ההשתלה.

חלההאזרחיהשנהראששבערבאלאמגדרה.יצאה

מערכותקריסתהגיעהואחריהדיוויד,שלבחומועלייה

הטלוויזיהקרייןדיווח1984בפברואר7ב־טוטאלית.

הסיבהאבלמהבועה,דיווידשוחררלראשונה"היוםכי

דיוויד,קריטי".במצבשרויהואטובה:אינהלשחרורו

שיצאאחרישבועייםמתבבועה,שניםתריסרששרדמורשת-הרפואיולצוותלב,שיברוןלהוריומותירממנה,

הפכוהימיםהחודשיםלחודשים,מחובמחקרלשנים,כלנרשמהלאעצם

דיווידהתקדמות.שמח,ילדהיהוטר

ופטפטן,נמרץלפלסטיקשמבעד

והודותלקרואלמדזכהאפילולנאס״אשאפשרהלחליפה

בחוץלהסתובבלואבללראשו,כשבועהאותונשארהמלכודבתוךחייםמלכוד:

ממנויציאהאוכלוב,בטוחמוותאל

עתידי.מחקרשלארוכה

גםנולדיםבסקיד,הלוקיםכאלהבועה,ילדי

עצם,מחהשתלתונשארהיהלמחלההטיפולהיום.

הודותארוכה.אבולוציהבינתייםשעברהליך

העולם,ברחביהבריאותלסלישנכנסולבדיקות

מוכנסיםאינםכברסקידכחוליהמאובחניםיילודים

סטרילילחדרמובליםאלאפלסטיק,לבועת

ברקעתרופתי.טיפולומקבליםילדיםבמחלקת

ואםמתאים,עצםמחתורםלאיתורמירוץמתנהל

כלשהו,בווירוסנדבקשהתינוקלפניכזהאחדיימצא

שיעורי-לאאםתצליח.שההשתלהטובסיכויקיים

מטה.צונחיםהריפויהחייםלמדעיבפקולטההאחרוןבאוגוסטנחתוהנה

התמונה.אתלשנותשעשוימיבר־אילןאוניברסיטתשל

ובתיקסטנפורדבאוניברסיטתשפיתחחשובבכלימצויד

חדשהבשורההנדלאילד״ראיתונושאקבלות,עמוס

החוליםמביתסומךרזפרופ'עםיחדהבועה.לילדי

והטיפולהסקידמחלתבחקרמפתחדמות-בתל־השומר

קלינייםלניסוייםשיתפתחומחקריםהנדליערוך-בה

להציעועשוייםהקרובות,בשנתיים־שלושכברבחולים

הללו.לילדיםומוצלחתחדשהטיפולדרך

הפתרוןהיאעצםמחתרומתלהיום"נכון

"בהליךהנדל.אומרהבועה",לילדיהאולטימטיבי

זמן.לארוךעלולתורםאחרחיפושחסרונות:ישהזה

מסתכניםואזלהתפשר,מתחיליםמלאההתאמהכשאין

גוףאתלתקוףעלוליםהתורםשלהתאים-בסיבוכים

שניםחמשאחרילהיקלט.לאעלולשהשתלאוהחולה,

די־אן־איי,הנדסתשלהמכהמבחינתישהיאבסטנפורד,

הגןאתשיתקןגנטיטיפוללפתחנצליחשאםהבנתי

האלה.המכשלותאתלעקוףנוכל-לסקידשגורםהפגום

החולה,הילדתאיאתניקחבפועל?זהאתנעשהאיך

כלומר,אותם.נשיבואזהגןאתנתקןמהגוף,אותםנוציא

ם:לוצי

פיאיי.

בעבר".לשאוליכולנושלאהגנטיקהבתחוםלצורךשלושדורמולקולרייםמספרייםלקריספר,

ה־21.המאהבמהלךשנולדוצעיריםאחיםישהעניין,לשדרגהחוקריםוצוותהנדלהצליחובסטנפורדבמעבדה

ביעילותעבדלא"קריספרארבע.לדורהמכשיראתוהבנוהסקיד,למחלתשרלוונטייםבתאיםגבוהההכי

איפהלבדוקרצינושלב.עודלעלותצריךכךשלשםהמספרייםאתששולחשה־RNA,והבחנוהתקלה,אנזימיםדמיינימספיק.יציבלאהחיתוך,לכתובת

ומחפשיםבשטחשמסתובביםכאלה,פקמניםמעיןשהםמבחוץ.שבאRNAכללהשמידערוכיםהםאויבים.הגנטיתהעריכהאתלבצעכדי'משלנו',כזהאחדמגיע

אותו.להשמידשצריךוירוסזהמבחינתםאבלשרצינו,להגןה־RNA,אתלייצבהיההזהלאתגרהפתרוןהקצוותבשניהוספנוהפקמנים.מפניעליו

בפנישיעמדוכימייםחסמים'בולדרים',אתפתראכןוזההאלה,השמירהכלבי

הבעיה".התזזיתייםהפקמניםחסימתרב־מאמרהולידהבסטנפורד

Nature בכתב־העתתהודה,Biotechnologyלהקדיםוהצליחה

לעברשנעוהאחרותהקבוצותכלאתלשכללהצוותהיהיכולמכאןיעד.אותומהנדסתשונות,בחזיתותהגנטיתהעריכהאת

סרטניים.תאיםהרסועדצמחיםהנוכחי?למחקרהשדרוגמועילבמה

כמומחלהלרפאבשבילהיעילות:אתמגדיל"הואלפחותלתקןמסוגליםלהיותצריכיםאנחנוהסקיד,מערכתשלהגזעמתאיאחוזיםעשרהעדאחדאחוזפחותלתקןוהצלחנוהקריספראתהכנסנואםהדם.

תעשייתלגביכנ"להמחלה.אתריפאנולאהסף,ממספרכלילנווישצמחיםמהנדסיםאנחנואםהביוטכנולוגיה:

גדולהכמותעללעבודנצטרךיעילה,בצורהעובדשלאלומר:זאתעםחשובתוצאה.להשיגכדיזרעיםשליותר

שלוש.דורהיאנובליקבלושעליההמרכזיתהמהפכהאתלתרגםביכולתמאודמשמעותיתשלנוהתרומה

נוספים".ולתחומיםלריפויהטכנולוגיה

יותרסובליםהשכניםמעקבשנלקחותהדםטיפותשעברה,מהשנההחל

המרכזיתלמעבדהונשלחותבישראליילודכלשלרגלו

סקיד.לאיתורבדיקהגםעוברותהבריאות,משרדשלילדיםמחלקתמנהלסומך,רזלפרופ'הודותזאת

בתל־ספראהחוליםבביתילדיםלאימונולוגיהוהשירותנושאכלאתמרכזעשורכמעטשכברומיהשומר,

JMF מרכזמנהלגםהואסומךבארץ.הבועהילדיModel Foundation(במחלותוטיפוללחקר Foundation(

מוכרתקרןשלממרכזיהאחד-ראשוניחיסוניכשללמחלה.בנהאתשאיבדהמשפחהשלמייסודהויוקרתית,

המתאיםהשותףאתחיפששכשהנדלפלאלאשלי"בפוסט־דוקטורטסומך.אלהגיעהואלמחקרו,אתלרפארצוןמתוךשפעלרופא־חוקר,עםעבדתישמתפתחתהטכנולוגיהבעזרתשלובקליניקההילדיםהראשונההפעםהייתה"זוהנדל.מספרבמעבדה",אצלו

כלעםרופאים.עםעבודהשלהחוזקמהשהבנתיהמאסטריםאוליהחוקריםאנחנוהטוב,הרצוןמביניםהםאבלוהטכנולוגיה,הביולוגיהשל

שאףבצורההילדיםשלהקליניהצורךאתחיבורשקייםברגעלהבין.יכוללאאחדלעשותאפשרלחוקר,רופאביןטוב

היהלארץ,לחזורכשהחלטתימהפכות.האישאתפהלמצואמאודחשובלי

מעמיק,חיפושמתוךהזה.בתחוםשמובילרז".שזההבנתיילדיאתמכוליותרשמכירהאישסומך,

שמתגורריםאלהאתגםפוגשהמקומיים,הבועהזהאולימוכר,לכםמצלצלהשםאםהירוק.לקומעברהדוקומנטריסרטויקרים",ב"חייםכיכבשסומךמפניעסקהסרט2010.משנתאלדרשלומישלהפרסיםעטור

למוחמדעצםמחתרומתלהשיגסומךשלבניסיונותיושסבלמחאן־יונסחודשיםכמהבןתינוקאבו־מוסטפא,

הישראלי־פלסטיניהסכסוךמתנגניםכשברקעמסקיד,שתרםמיהמשפחה.אםשמשמיעההקשותוהאמירות

מההחייל,בנואתששכלאביהודי,היהלמוחמדלבסוףלספרשמח"אניכמה.פיוטעוןלמרגשהסיפוראתשהפךוהמשפחהלגמרי,בריאחודש,לפנילפההגיעשהילד"הסרטסומך.פרופ'ליאומרקשר",עלאיתנושומרת

עלשלהוההשקפההגישהאתלשנותאפשרותלאםנתןדברים".משניםככהכן,יהודים.לצדהחיים

האוכלוסייהבקרבהסקידשיעורימהםלשאלהל־50אחדמקרהעלמדברים"אנחנומשיב:הואבעולם,

גבוההשכיחותישנהשבהןבקהילותכאשרלידות,אלףשיעורגםבישראל,כמוקרובים,נישואישליחסית

ישובשאראבישג

נבצע"תחשביעריכה

מהעלגנטית.

צילום:עלשעותעובדתאתעושה:שאתאתזורקתלאאתפסקה.לשנותרוצהאתועכשיוכתבה,עריכהמבצעתאתנכון?מחדש,ומתחילהלפחהטקסטמשפט.מתקנתלשם,מעבירהפה,חותכתוורד,בתוכנת

בדי־אן־לפגמיםעריכהלעשותלהגיע:רוציםאנחנולשםהגענו".כברמסוימים,ובמחוזותשלנו.איי

למחשביםעשהשג'ובסמההראשוןהישראליהפוסט־דוקטורנטלמעשההיההנדל

,)Genome Editing( גנטיתבעריכהלהתמחותשיצאהרפואהבעולםשמתחוללתהאדירההמדעיתהמהפכה

קאט־אנד־פייסטמתאר,שהואהבדיוניהמדעוהביולוגיה.בכמההאחרונותבשניםמתרחשחי,יצורשלבגנום

המשמשיםמולקולרייםמספרייםהעולם.ברחבימעבדותבמעבדההתמקםכשהנדלבנמצאהיוכברהזולמשימההקריספרטכנולוגייתאבלבסטנפורד,גנטילריפוי

)CRISPR(המשחק.כלליאתשינתהבברקלישנולדהקודם.היושלאוזמינותדיוקיעילות,הציגההיא

לשנות,לחתוך,היכולתאתלחוקרמקנההקריספראורגניזמיםשלהדי־אן־אייאתמחדשולארגןלהזיזממשולהחריבם.עולמותלבנותולמעשהחיים,

אתלערוךשבדיתמחקרקבוצתהצליחהלאחרונההמשיכווהםאנושיים,עובריםשלהגנטיהחומר

המחקרלאורהמתוקן.הדי־אן־אייעםלהתפתחדיסטופייםחזונותמדועלהביןאפשרודומיו,הזהבשניםטורדיםגזעוהשבחתבהזמנהתינוקותעל

האתיקה.ועדותשלישיבותיהןאתהאחרונותשעוסקחדשותיאייטםללאשבועחולףלאבארה"במניפולציותעלמעבדותשוקדותבקליפורניהבקריספר.כדיואנופלס,קדחתזיקה,הנושאיםיתושיםבמיניגנטיותלהתפשט.מהמחלהימנעווכךעקריםצאצאיםשיולידו

מאוניברסיטתאונקולוגיםדיווחואחדיםחודשיםלפני)תאיTתאילהחדיראישורקיבלוכישבסיןסצ'ואןלטיפולמגיביםשלאריאותסרטןלחוליהחיסון(מערכתהונדסוהחולים,שלמדמםשהוצאובתאיםמדובראחר.

סרטניים.תאיםלתקוףותוכנתוהקריספרבשיטתגנטיתשעמידחיטהזןהזוהטכנולוגיהבעזרתיצרובבייג'ינג

במגווןהפוגעפטרייתיזיהום-הקימחוןמחלתבפניחמוריםגנטייםפגמיםבתיקוןניסוייםצמחים.שלרחבאיידסוגםשריריםניווןפיברוזיס,סיסטיקמחלתכמוקופיםשפמנונים,תרנגולות,מעבדה.בחיותנעשיםכבר

תכונותשיישאוכךקריספרבאמצעותהונדסוודגיםנשיונלבגיליוןשהופיעהבתמונהמסוימות.גנטיות

קוףלראווהסינימדעןהציגהאחרוןבאוגוסטג'יאוגרפיקעובר.בהיותועודגנטיתשהונדסהסרטנים,מקוקממיןשלהטכנולוגיהמגזיןידיעלהקריספרנבחרבכדילא

MITה־21".המאהשלהגדולההביוטכנולוגיתכ"תגליתשנתשלהדרךכ"פריצתנבחרהגםהזוהטכנולוגיה

כבודשלגושפנקאScience,כתב־העתידיעל2015"המדענים.קהילתבקרב

בעולםבטבע,כברקייםהזההחדשניהפתרוןבמנגנוןהתברכומתברר,כךהחיידקים,הבקטריות.שפולשיםבנגיפיםחזקהבידלהילחםלהםשמאפשרולאסולחלאהחיידקתוקף,ונגיףוהיהשלהם.לתאיםשיאפשרסימןהזיכרוןבכרטיסלעצמומאפסןהואשוכח.

מהדי־אן־אייקצררצףהבאה:בפעםהאויבאתלזהותלואושלוהכחולותהעינייםהענייןלצורךשהואהנגיף,של

לביקורשוביגיעכזהכשנגיףירח.חציבצורתחןנקודתוישלוףתכול־העינייםאתהחיידקיזההקרוא,בלתיאתלנגיףשמפרקאנזים9,קאסשלו:הסודיהנשקאת

יתקוףהאנזיםמהצורה.חלקלדייק,אםאו-הצורהממקומו.אותוויעקורבזיכרון,שנשמרהגנטיהרצףאתמציידהחיידקכךלשםלחתוך?איפהיודעהואאיךוהיאRNA,שנקראתניווטבמערכתשלוהאזמלאת

המדענים:אמרוהנכון.למקוםבדיוקאותולשלוחיודעתכדיהזהההגנהמנגנוןאתנאמץחיידקית.נחשובבואו

די־אן־להחדירוכדירוצים,לאשאנחנומגניםלהיפטרהקריספר,טכנולוגייתפותחהכךרוצים.כןשאנחנואיי

קוצים.בשדהכאשהמחקרבעולםשפשטהתחשביהצליח,כךכלזהלמהלהביןרוצהאת"אם

וגםסלולריים,טלפוניםהיוהאייפוןלפנישגםכךעלשיוצרימהאבלמחשבים,היוג'ובססטיבשלאפללפני

הםלטכנולוגיה:דמוקרטיזציהזועשוהללוהטכנולוגיות-בקריספרקרה"כךהנדל.מסבירלזמינה",אותההפכוולהתחילהזההכליאתלקחתיכולהמעבדהכלהיום

המספריים,אתלבנותקלגנטי.ריפויככליבולהשתמששאלותלשאולמאפשריםוהםמדויקים,ויחסיתזוליםהם

הנדל:אילד"ררופא־עם"עבדתימתוךשפעלחוקר,הילדיםאתלרפארצון

שלובקליניקההטכנולוגיהבעזרת

שמתפתחתבמעבדה.אצלוהפעםהייתהזו

שהבנתיהראשונהשלהחוזקמה

רופאים.עםעבודההחוקריםאנחנוהמאסטריםאוליהביולוגיהשל

אבלוהטכנולוגיה,הצורךאתמביניםהם

הילדיםשלהקלינילאאחדשאףבצורהלהבין"יכול

במעבדההנדלבחיידקית.לחשוב

שבארץהיאשלנוההערכהיותר.גבוההמחלההופעתשנהבכלכלומר,לידות.אלף25כלעלאחדמקרהישפגיעהבעליילדיםעשרותועודבועה,ילדי8-6יש

החיסון.במערכתחלקיתשכללצייןחשוביילודיםנתוניעלמדבר"כשאניכלאיןלמעשההירוק;הקובתוךהםהאלההמספרים

ילדיםמאודהרבהרואהאניהפלסטינית.ברשותסקרחוליםכברכשהםקורהזהאבלמשם,אליישמגיעים

אפס.בגילפוגשאניהישראליםהילדיםאתבעודמאוד,מוצאיםהיינוהפלסטינית,בחברהקורהמהבדקנואילונישואיאצלםישחולים.שלבהרבהגבוהיםמספריםשם

הישראלית.החברהמשלגבוהיםבשיעוריםקרוביםיהיההפלסטיניתברשותיילודיםשסקרמשוכנעאני

יגיעזהראשונה.ממדרגהחייםומצילאנושיפרויקטהימים".מןביוםחודשים,כמהבגילאליךמגיעבסקידשחולהתינוקאםמדי?מאוחרכברזה

אליי.מגיעהואמצבבאיזהבשאלהתלויכמובן"זההגופניכשהמצבמאוד,חולהכברכשהואקורהזהאםלפעמים-כרוניתריאהממחלתסובלכשהואירוד,שלו95עלמדברתהספרותעצם.מחהשתלתלבצעקשהומטופלים,בסקרשמזוהיםילדיםבקרבהצלחהאחוזי

עלרקשמאותריםאלהבקרבהצלחהאחוזי60לעומתהקליני".מצבםסמך

סטרילייםבידודחדריכאמורהחליפוהבועהאת

לאשפוזשזקוקיםיילודיםבמיוחד.קפדנייםתנאיםבעלישמצבםתינוקותשלהוריהםהגנתי;בבידודמצוייםלהוראותבכפוףהביתה,אותםלקחתיכוליםחמורפחות

מקסימלית.והיגיינהנקיחדרעלשמירהבדברקפדניותעדמניעתיאנטיביוטיבטיפולצורךגםישכמובן,

עצם.מחהשתלתשתבוצעיותרלמוצלחותהיוםהעצםמחהשתלותאתהופךמה

וטר?דיווידבימימאשרקודםהשתפרהחיסוןמערכתבמחלות"הטיפול

אתלהביאמאפשרהואהמוקדם.לזיהויהודותכולממחלהסובליםלאכשהםלהשתלההבועהילדי

סיכוייוכךבמשקל,עוליםעדייןוכשהםמסוימתגםאנחנוהיוםדרמטי.באופןגדליםההצלחהלנושישכיווןיותר,מתאימיםתורמיםמוצאיםאנחנומולקולריות.בשיטותאותםלזהותיכולת

לחולה,יותרבטוחשהואמקדיםבטיפולמשתמשיםהפרוצדורהשלהסיכוניםאתלהעריךיודעיםואנחנוסיבוכיםישנםאםמידולטפליותר,טובהבצורה

שתל.דחייתאוזיהומייםוהפכההשתפרהעצםמחהשתלתשל"הפרוצדורה

ממאירות,לאשהןרבותלמחלותגםרלוונטיתלהיותלהישזה,עםיחדמטבוליות.מחלותלמשלכמו

והצורךמתאים,תורםהיעדרשלמקריםכמו–חסרונותהגנטיהידעהחולה.אתלהכיןמנתעלבכימותרפיה

סוגאתרקלאלזהותוהיכולתהיום,לנושישהעצום

מאפשריםלה,שגרםהגנטיהפגםאתגםאלאהמחלהמתאימים".טיפוליםלייצרלנו

הוקפאוהניסוייםהנדל.שלבמעבדהוגידיםעורקורםשכברמהזהאתלבצעיוכלושעליהםתאיםמהחוליםיספקסומך

עםביחדיותר,מאוחרבבר־אילן.במעבדההתיקוןהאםלגלותכדיניסוייםיבוצעובתל־השומר,המעבדהמחלותשלהגנטית"ההבנהבפועל.הצליחהתיקון

אולמשפחהטובגנטיייעוץלספקכדירקנועדהלאשהיאאחריהבאים,בהריונותמחלההישנותלמנועטיפוללהעניקהיא"המטרהסומך.אומרהופיעה",כבר

תורםצריךלאאתהגנטיתבעריכהגנטיקה.מבוססהדם,תאיאתמוציאיםיקר.זמןשלאיבודואיןחיצוני,

הטכנולוגיהתקין.גןהשבתידיעלאותםומתקניםואנידרך,ופורצתחשובההיאהזהלתחוםמביאשאילרבות".תקוותבהתולההסקיד?למחלתשגורםהגנטיהפגםבעצםמהו

לתאילעזורשתפקידוגןישמאיתנואחד"לכלהנדל:מוטציהישאםהחיסון.מערכתשללתאיםלהפוךהגזעמולקולריתמכונהישנההעניין,לצורךיקרה.לאזהבגן,

חיסוניבכשלטי.לתאלהפוךהגזעתאאתש'דוחפת'ולכןקיימת,לאהמכונה-סקידמחלת–מולדראשוני

לילדיםהרצויה.בצורהלהתמייןיוכללאהגזעתאבמערכתטיתאייהיולאהזוהמוטציהעםשנולדיםלהביןאפשרמכאןאותם.להרוגעלולזיהוםוכלהחיסון,החוליםאתשמרוהמחלהלגילויהראשונותבשניםמדועדיוויד".שלהמצערבמקרהכמופלסטיק,בבועתיכולאתהשבהןבמחלותרקאפשריהגנטיהריפויספציפי?גןעלהאצבעאתלשים

כאשררקלעבודיכולגנטישריפויבזה"נתחילנכוןוהכיקלהכיכחוקר,פגום.מהיודעיםאנחנו

ישנושבהן-מונוגניותמחלותעללעבודלהתחילכמומחלותמהו.בדיוקיודעיםואנחנואחד,פגוםגן

פיברוזיס,סיסטיקשביר,איקסחרמשית,אנמיהסקיד,שיקולשבהן.המפורסמותאלהדושן,מחלתהנטינגטון,

הזאתהספציפיתהמחלהעללעבודשלנולבחירהנוסףבגוף,הפגומיםהתאיםכלאלתגיעלאאםשגםהוא

שלשהמופעלזהיגרוםשתיקנתהתאיםמספרעדייןמתאיאחוזיםעשרהלתקןנצליחאםגםיתוקן.המחלהתאימספיקליצוריוכלוהםהעצם,במחשיושביםהדם

מקווהמאודאניהמחלה.אתלרפאכדיחיסוןמערכת

קורצויילשיראינפוגרפיקה:

סומך:רזפרופ'שלהגנטית"ההבנהרקנועדהלאמחלותמחלההישנותלמנוע

הבאים,בהריונותכברשהיאאחריהיאהמטרההופיעה.מבוססטיפוללהעניק

בעריכהגנטיקה.צריךלאאתהגנטיתואיןחיצוני,תורםיקר.זמןשלאיבוד

תאיאתמוציאיםאותםומתקניםהדם,תקין.גןהשבתידיעלבטכנולוגיהתולהאני

רבות"תקוותהזו

גנטיתעריכהוביעילותבדיוקהגנוםאתלערוךהחוקריםמצליחיםמולקולרייםומספרייםביולוגיסורקבעזרת

פגום,גןמזוהההדי־אן־איירצףעלחיסוניתמערכתהתפתחותשמונע

הפגוםהרצףאתמעתיקיםהמדעניםגןבוניםהםזאתלצדאותו.ושומריםהפגוםהגןבמקוםשיוחדרתקין,

1

2

3

בחיפושהחולה,שלבתאיםהדי־אן־אייאתסורקיםהפגומיםהגניםאחר

המספריים9,קאסאנזיםאתמפעילים-פגוםגןכשמוצאיםהסלילמתוךאותולגזורכדיהמולקולריים,

4

5

התקין,הרצףאתמכניסיםהפגוםהגןבמקוםחיסוניתמערכתלפתחלילדיםשמאפשר

יקרים""חייםהסרטמתוךאבו־מוסטפאמוחמדלחלוטין.בריאהואהיום

דסהאליצילום:

10ערוץמסךצילום

להיותיכולה־Nבפאםהאםלדעתרצינו"רקסטודנטיות:חסרותאותיותרצףדיון,מתחילטארגטס".באוףשונה

לקוףהופכתאניולרגעלאוויר,נורותמבחינתימשמעות"יפה,בחיוך:קובעכשהנדלנגמרהדיוןבעצמי.מקוק

ואנימרוצות,החדראתעוזבותהשתייםכן".היאהתשובההעריכהבשמיעולהכוכבלחוקר,גורםמהלהביןמתפנה

שלו.ּכהֶמאתלעזובהגנטית,פוסט־בולעשותמקוםכשחיפשתי"תראי,פריצותנעשושבהבאוניברסיטהבחרתידוקטורט,

היהפורטיוס,מתיופרופ'שלי,המנחהאדירות.דרךשלמדויקתעריכהלבצעשניתןשהראההראשון

במהפכה.חלקלקחתרציתיואניאדם,בתאיגניםנוצצותוהןנוצצות,בעינייםהסתובבתישניםחמשלארץחזרהאבלזה,עלמדברכשאניעכשיוגם

אתקראתאםדיסק.בהארדהייתהתמידשאלגיֹלהשליהגדולכשהבן-ה'הוביט'

אנחנולו:אמרתיחוזרים,אנחנולמהלפלך".חוזריםהשםאודותעלתהיתםאםשהואמתבררלבנו,הנדלשבחרשלמהעברביוגרפיבפרקקשורספרבביתטיוליםכמדריךהאבמגליםאנחנוכךגילה.הרשדה

במקרהאומסטינג,מאותושאכלנואותהמוללנו-הטבעלהגנתהחברהשל

שלשםהואשגםישי,קראתיהשני"לבןמרווה.לנופיםמחובראנילעשות,מהאיןיהודה.במדברהר

בעמותתהתנדבתיהפוסט־דוקטורטבזמןהאלה.,ScienceAbroadקשרשמירתהואשלהשהתפקיד

שלהםהקשרוחיזוקבעולםישראליםמדעניםעםלעיתוניםנחשףאתההזוהעמותהדרךהמדינה.עם

אתאופוליקריהודהאתלךמביאיםישראליים,אניישראל.שלסניףממשלהופעות,חנוךשלוםמתוךבסטנפורד,המדעניםעלשאחראיהרכזהייתיהביתה".נחזורשמתישהוידיעהבכפר־סבא,נולדלשניים.ואבנשוי41,בןהואשסייםואחריהנח"ל,בחטיבתחי"רכחיילשירתהואאחרות.פסגותלכבושפנההרים,עללטפס

החייםבמדעילמצטייניםתוכניתל"אתגר",התקבלבלימודיםהבחירה)"מבחינתיהעבריתבאוניברסיטה

תוארגילה"(.הרשלטבעיהמשךהייתהבירושליםעללעבודרצוןמתוךויצמן,במכוןעשהושלישישני

מכאןאותושילווההתחום–בדי־אן־איינזקיםתיקוןהישגיםלכמהשםוהגיעלסטנפורד,נסעאזוהלאה.

מדורהמולקולרייםהמספרייםיצירתמשמעותיים;חשובכליפיתחגםהנדלמהם.אחתרקהייתהארבעלמאמרהפךבנושאומחקרוגנטית,עריכהלצורךהחשוביםהדברים"אחדשפרסם.הראשוןהמדעישאנחנומהאתלמדודשלנוהיכולתהואבמדעעריכתיעילותאתשמודדכליפיתחתיאניעושים.

אחטוףשלאכדיבתמציתיותמסבירהואהדי־אן־איי",גנטיקה.הרעלת

לרחרחכאמורהחלשניםחמשבתוםבכירכמרצהשהתמקםעדבארץ,באוניברסיטאות

גודמןואבררדמינהשםעלהחייםלמדעיבפקולטהשאניידעתימעולה.היה"התזמוןבבר־אילן.הטכנולוגיהאתשמציעיםמהראשוניםאהיה

סיירתיבארץ.הגנטיהריפוינושאואתעםנפגשתיהאוניברסיטאות,בכל

כמהשקיבלתיואחרימרצים,שבר־אילןהחלטתיחיוביותתשובות

ישכול,קודםבשבילי.המקוםזהלתחוםרבודגשגדולההערכהכאן

חוליםביתשנית,הביוטכנולוגיה.בילדישפוגשהמרכזהזה,לנושאהדגלשכניםבתל־השומר,שיבאזה-הבועה

המחלהזיהויאתשמרכזסומך,פרופ'שלנו.אווירהלזהתוסיפיבתחום.המאסטרהואבילדים,

מקומי".אתומצאתיכאןשישטובהעוסק,אתהשבוהתחוםכמהעד–מהיוםשניםעשר

הרפואה?עולםעלישפיעגנטית,עריכהלרפאבעצםנוכלהזוהטכנולוגיהשבעזרתצופה"אני

ונשתמשיילודים,אצלשתתגלהתורשתיתמחלהכלנוכלהסרטן.דוגמתמורכבותיותרמחלותלריפויגםבה

הניסוייםיומיומי.באופןלגנוםקאט־אנד־פייסטלעשותמאמיןואני2018,בשנתיתחילואדםבבניהקליניים

שלבסטנדרטיםדרמטישינוייהיה2025בשנתשכברטיפוליםסלמתוךלבחורשיוכלובקליניקה,רופאים

שאלתי2011בשנתחיים.שיצילהטיפולאתאפשרייםבנקודתממני.התחמקוהואיקרה,זהמתישליהמנחהאת

גנטיתעריכהבאמצעותשריפוינראההנוכחית,הזמן0לסיבוב".מעברכברנמצא

dyokan@makorrishon.co.il לתגובות:

למחלותנתרחבשממנההדגלמחלתיהיהשהסקידהגנטית".ברמהיותרמורכבות

,ADA בגןבפגםשקשורהסקיד,סוגי16מתוךלאחדהקריספר,להולדתקודםעודשנוסדגנטיטיפולישנומהסוגהואהזההטיפולבאירופה.לשימושאושרוכבר

העריכהשלמתקדםהפחותאחיהגנטי,ריפוישנקראהפגום;הגןאתמתקניםלאאנחנוגנטי"בריפויהגנטית.

"בעזרתהנדל.אומרמתפקד",ולאבדי־אן־איינשארהואמשתלבוהואהגן,שלתקיןעותקמכניסיםאנחנווירוסיםלוואי,תופעותוללאמצויןעבדזהמסויםבסקידבגנום.מספיקלאבמחלה,שמעורביםשוניםגניםישכאשראבל

האתגרועלעריכה.לבצעצריךאלאתקין,גןשיוסיפושלי".במעבדהעובדאניהזה

בקשייםמהמקריםבחלקנתקלהגנטיהריפויומארה"במצרפתרופאיםהשעו2002בשנתחמורים.שאחדלאחרבועה,ילדישלגנטיבריפויניסויים

שורתגםהוקפאההדם.בסרטןלקההמטופליםמהילדיםובמכוניםבלוס־אנג'לסלהיערךשתוכננודומיםניסויים

ראיההייתהשלאאףארה"ב,שללבריאותהלאומייםלמחלה.שגרםהואהטיפולשדווקאלכךחותכתניתוחהמפורסם,הבועהילדוטר,לדיווידנחזוראםקת'ריןשלהעצםמחתאישביןהראההמוותלאחר

להתפרצותשגרםאפשטיין־בר,השכיחהווירוסהסתתרמאמץבעולםמתקיים"כיוםאחיה.שלבגופואליםסרטןבסקיד",לטיפוליותרבטוחותטכנולוגיותלמצואאדיראתלשפרשמנסותקבוצותכמה"ישנןהנדל.אומר

עםביחדשלי,הקבוצהבווירוסים.שימוששלהגישההבטיחותלשיפורדגשנותנתובאירופה,בארה"בקבוצות

בקריספר".הטיפולשלבניסיוןזיעהנוטפתהמדעניםשקהילתנוסףאתגרכשהנדלהמספריים.שלהחיתוךדיוקהואאותו,לפתורהמילהאתולהוסיףלסייגמבקשהואדיוק,עלמדברהואובטעותבדי־אן־איי,כאןנחתוךאםיקרה"מהיחסי.יפגעהחיתוךתאים,למיליוןבאחדואםשם?גםייחתךשהדיוקלוודאכדיסרטן?למניעתקריטיבאזורדווקאבתאיםמדידותמספיקלבצעצריךגבוה,מספיקהוא

אתלהנדסשמאפשריםשכלוליםקיימיםהיוםרלוונטיים.הספציפיות".אתשיגבירוכךהמספריים

התחמקהמנחהלננו־במכוןהנדלשלהחדשמשרדודלתעלדפיקהשתינכנסותהחדראלמתקדמים.ולחומריםטכנולוגיה

הנדל:אילד"ר"כשחיפשתי

בולעשותמקוםפוסט־דוקטורט,

בסטנפורד,בחרתישנעשואוניברסיטה

דרךפריצותבהרציתיאדירות.במהפכה.להשתתף

הסתובבתישניםחמשוהןנוצצות,בעינייםעכשיוגםנוצצותזה,עלמדברכשאניתמידלארץחזרהאבל

דיסק"בהארדהייתה

סומךרזפרופ'שנה.בכלישראליםבועהילדי8-6