PMDAの業務と最近の取組み

将来像セミナー

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency

平成２５年５月３０日

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）

成田 昌稔

はじめに

（機構の目的）

第三条 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下「機構」という。）は、医薬品の副作用又は生物由来製品を介した感染等による健康被害の迅速な救済を図り、並びに医薬品等の品質、有効性及び安全性の向上に資する審査等の業務を行い、もって国民保健の向上に資することを目的とする。

独立行政法人医薬品医療機器総合機構法（平成十四年十二月二十日法律第百九十二号）

1

ＰＭＤＡ（（独）医薬品医療機器総合機構）について

○ 設立 平成１６年４月１日

医薬品・医療機器等の承認審査

医薬品・医療機器等の安全対策

○ 業務

医薬品の副作用等による健康被害の救済

ＰＭＤＡは、国が医薬品行政にかかる権限を行使する上で重要な根拠を提供する業務を担っている。

○ 第２期中期計画

平成２１年４月 ～ 平成２６年３月 （５年間）2

PMDAのセイフティ・トライアングル

安全継続的リスク

の最小化

審査リスクの抑制

救済発生した

被害の救済

国民の安全を守る

世界に誇る薬事システム

国民

ＰＭＤＡの三業務

3

医薬品・医療機器等（研究開発～市販後まで）

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency

医療用医薬品 一般用医薬品 医薬部外品

医療機器

(再生医療製品)

4

ＰＭＤＡはここにあります

徒歩約１０分

5

厚生労働省の役割

承認・許可に関する司令塔

審査関係の基準・ガイドラインの作成及び公表

他の機関に対する指示

薬事・食品衛生審議会の運営

承認書・許可書の発行

全体のマネージメント役

総合機構の監督官庁

6

医薬品医療機器総合機構の役割

承認審査（チーム審査による審査結果報告を厚生労働省に）

承認申請資料の調査 信頼性調査（書面・実地）

ＧＣＰ実地調査

同一性調査

開発方針や試験方法に関する指導・助言 治験相談

7

平成6年：89名 平成7年：99名 平成8年：121名 平成11年：241名 平成25年:708名*

医薬品医療機器総合機構

独立行政法人

設立経緯平成6年 平成7年 平成9年～ 平成11年（３ヵ年計画） 平成16年

（認）医薬品副作用被害救済・研究振興調査機構

・後発医薬品等の同一性調査・医薬品のGCP調査・医薬品の信頼性調査

・治験相談制度

（財）医療機器センター

・医療機器の同一性調査

承認審査･安全対策に携わる人員数の推移

平成9年～3か年計画により審査官等を倍増

（注） 厚労省及び関係機関の医薬品･医療機器の審査･安全対策部門の担当官数合計（事務･管理部門を含む）（平成２５年は、PMDAの役職員数）

国立医薬品食品衛生研究所医薬品医療機器審査センター

･チーム審査方式の導入･審査スタッフの倍増（１２１名→２４１名）

･専門協議

厚生省内局

・平成19年～新薬審査員を約240名増

・平成21年~医療機器審査員を約70名増

・平成２１年~安全対策職員を約100名増

昭和５４年１０月設立・ 医薬品副作用被害救済業務

安全対策

・医薬品のＧＬＰ調査

医薬品副作用被害救済基金

ＰＭＤＡについて

平成17年～研究振興業務は(独)医薬基盤

研究所に移管

8

常勤役職員数: 256名 (2004.4) 319名 (2006.4) 708(2013.4) 及び外部専門家 約1100名

PMDAの組織図 2013年4月現在

レギュラトリーサイエンス推進部審 議 役

上 席 審 議 役

審 査 業 務 部

審 査 マ ネ ジメント部

規 格 基 準 部

国 際 部

国 際 業 務 調 整 役

新 薬 審 査 第 一 部

新 薬 審 査 第 二 部

新 薬 審 査 第 三 部

新 薬 審 査 第 四 部

新 薬 審 査 第 五 部

再 生 医 療 製 品 等 審 査 部

ワ ク チ ン 等 審 査 部

一 般 薬 等 審 査 部

医 療 機 器 審 査 第 一 部

医 療 機 器 審 査 第 二 部

信 頼 保 証 部

上 級 ス ペ シャ リ ス ト

医 療 機 器 審 査 第 三 部

ス ペ シャ リ ス ト

情 報 化 統 括 推 進 室

総 務 部

安 全 第 二 部

品 質 管 理 部

財 務 管 理 部

企 画 調 整 部

数 理 役

健 康 被 害 救 済 部

安 全 第 一 部

審 議 役

安 全 管 理 監

組織運営マネジメント役

救 済 管 理 役

審査センター長

理 事

副審査センター長

（医療機器担当）

（細胞・組織加工製品

(

再生医療製品)

担当）

副審査センター長

理 事（総合調整）

理 事（技監）（技術総括）

理 事 長

監

事

監 査 室

審 議 役

上 席 審 議 役監

事

9

ＰＭＤＡの理念（平成２０年９月）わたしたちは、以下の行動理念のもと、医薬品、医療機器等の審査及び安全対策、

並びに健康被害救済の三業務を公正に遂行し、国民の健康・安全の向上に積極的に貢献します。

○ 国民の命と健康を守るという絶対的な使命感に基づき、医療の進歩を目指して、判断の遅滞なく、高い透明性の下で業務を遂行します。

○ より有効で、より安全な医薬品・医療機器をより早く医療現場に届けることにより、患者にとっての希望の架け橋となるよう努めます。

○ 最新の専門知識と叡智をもった人材を育みながら、その力を集結して、有効性、安全性について科学的な視点で的確な判断を行います。

○ 国際調和を推進し、積極的に世界に向かって期待される役割を果します。

○ 過去の多くの教訓を活かし、社会に信頼される事業運営を行います。

ＰＭＤＡの理念に共感し、ともに力強く歩める人材を募集します！10

医薬品審査業務について

11

基礎研究等非臨床

（前臨床）臨床研究・治験 申請

承認審査

承認 製造販売開発

ステージ保険適用

1 / 26,92025化合物

1 / 3,116216化合物

1673,002化合物

５～８年 ３～７年

医薬品の研究・開発

累積成功率1 / 8,108

83化合物

1 / 30,59122化合物

承認申請資料（ＣＴＤ）

品質（規格、製造方法、安定性等）

毒性（急性、慢性、

特殊毒性等）

薬理（薬効、安全性）

ＡＤＭＥ

臨床

承認申請資料の構成

ＰＭＤＡにおける承認審査

と信頼性調査

（出典： 製薬協DATA BOOK 2012）

厚生労働大臣による

製造販売承認

薬価基準への収載

製造販売後調査等、

再審査・再評価

製薬協によれば、上市した１医薬品あたり、

研究開発費は500億円、販売促進費等を含めた総費用は1,200～1,900億円12

新薬審査部の業務

新薬の承認審査等業務

申請された品目ごとに、品質、有効性及び安全性の審査を行う。

既に承認された品目について、再審査又は再評価を行う。

新薬の対面助言業務

新薬の治験及び再審査・再評価に係る臨床試験の試験計画等に対して、対面にて科学的な指導・助言を行う。

新薬の治験計画届調査業務

治験依頼者等から提出された治験計画届に対して、保健衛生上の危害発生を防止するために必要な調査を行う。

その他

厚生労働省等、行政機関の業務の支援・協力

国際業務

基準・ガイドライン等の作成業務 などなど 13

治験届

治験

PhaseⅠ

PhaseⅡ

PhaseⅢ

承認申請

新薬開発から製造販売後までの流れとPMDAの関係

非臨床試験 審査 製造販売後

PhaseⅣ

薬事戦略相談 治験届・治験相談 審査 再審査・再評価

信頼性保証部

GMP

GLP GCP GPSP

安全部救済部

品質管理部

新薬審査部

品質（規格、製造方法、安定性）

毒性

薬理

など

14

医薬品の審査とは

申請された医薬品について

十分な科学的データが得られていて

厳密な薬効評価が行われた結果

適切な使用対象（効能・効果）と使用方法（用法・用量等）が決められ

疾病の治療や診断への貢献が確認されている

以上を申請資料で再検証するのが審査です

総合機構が自ら試験を行うのではありません

15

医薬品の審査とは？

申請者が科学的データを資料として提出

審査側が資料の信頼性をチェック

審査側が資料の内容を評価

承認拒否に該当しないか？

申請内容は妥当か？

使用上の注意は妥当か？

承認に条件は必要か？

承認後４～１０年後に再審査

16

概要 + 資料

ＣＴＤ（Common Technical Document）

６～１０万頁ｅＣＴＤ

審査資料の具体的な変遷の例

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency17

新薬審査におけるチーム体制

毒性臨床医学

品質

審査員は、専門性のみならず、医薬品・医療機器としての総合評価についての資質が求められる。

PMDAのチーム審査

生物統計学薬物動態

薬理

18

新薬の承認審査等に関する情報の公表

審査報告書は、承認申請資料として提出された主要な資料の要点及び審査における主要な議論（質問と回答のスタイル）について審査を行った者がまとめたもので、承認後速やかにウェブ上に公表される。

併せて、企業が提出した申請資料概要もウェブ上に公表される。

ホーム > 医薬品関連情報 > 承認情報（医薬品・医薬部外品）http://www.info.pmda.go.jp/info/syounin_index.html医療用医薬品の承認審査情報（検索ページ）

医療用医薬品の承認審査・再審査の評価結果などを調べられます。http://www.info.pmda.go.jp/approvalSrch/PharmacySrchInit? 19

検索結果はこのように出ます

20

医薬品等の安全対策について

21

PMDAにおける安全対策業務

PMDA製造販売業者

企業ヒアリング

副作用等情報の受理

データ収集・分析・評価

安全対策の実行

整理・調査結果

検討内容の伝達・意見交換専門家との協議

広く情報提供

添付文書の改訂指示・製品改善指導・回収指示等

医学的な意義等の判断が困難な事例

副作用等情報の収集

分析・評価

安全対策検討

海外規制情報・文献情報等

ヒアリング

必要に応じ安全対策の更なる検討

安全対策措置の実施

安全対策の企画・立案

国民に重大な被害を与える可能性のある案件は即時対応

薬事・食品衛生審議会

厚生労働省

全ての情報の共有

報告

データベース

随時、報告・打合せ

毎週、報告・打合せ

概ね５週毎にとりまとめ報告

インターネットを介して広報

医薬関係者

報告

安全対策業務の流れ

22

年間２０万件を超える膨大な副作用報告

23

「リスク」と「ベネフィット」のバランス

ベネフィット 多数の患者

平均値・中央値

一般的患者

標準的な使用

適応通りの使用

リスク 少数の患者

例外（外れ）値

特殊な患者・病態

想定外の使用法

適応外使用

医薬品は常に異なる視点のバランスで評価

異なる視点の例

忘れないで！：もともと患者は病気のリスクに晒されてます！ 24

安全対策業務

PMDAは、副作用・不具合報告を収集し、科学的に評価・分析した結果に基づき、添付文書改訂等の安全対策を検討している。

医薬品副作用等報告 年間約４万件

医療機器不具合等報告 年間約１万件

評価・分析＜国内報告＞ 平成２３年度

医薬品 年間約２００件

医療機器 年間約２０件

＜安全対策措置＞ 平成２３年度

緊急安全性情報（イエローレター）・安全性速報（ブルーレター）さらに、必要に応じて、

（イエローレター） （ブルーレター）

25

ダビガトランの出血リスクに関するブルーレター（安全性速報）が2011年8月に出されました

26

ＥＭＡのダビガトランのリスクに関する評価

日本の動きが世界で一番早かった

27

医薬品・医療機器の安全性等に関する特に重要な情報が発出された際にタイムリーにその情報をメールで配信するサービスです。いち早く重要な情報を入手できます。

「 PMDAメディナビ 」は「医薬品医療機器情報配信サービス」の愛称として2011年1月に決定いたしました。（2010/10/4～2010/11/30の間に公募）

どなたでも無料にてご利用いただけます。是非ご登録ください。

これらの重要な情報の発出後 どこよりも メールで配信されます！

など

緊急安全性情報・安全性速報 回収情報（クラスI）

医薬品・医療機器等安全性情報 承認情報

ＤＳＵ（医薬品安全対策情報） ＰＭＤＡ医療安全情報

使用上の注意の改訂指示通知 自主点検通知

メール配信項目

PMDAメディナビで最新情報を知る

28

29

健康被害救済業務について

30

医薬品副作用被害救済制度

医薬品を適正に使用したにも関わらず発生した副作用により、入院治療が必要な程度の疾病や障害等の健康被害を受けた方の迅速な救済を図ることを目的として医療費、医療手当、障害年金などの救済給付を行う公的な制度。

救済給付に必要な費用は、医薬品の製造販売業者がその社会的責任に基づいて納付する拠出金が原資となっている。

ここでいう医薬品とは、厚生労働大臣による医薬品の製造販売業の許可を受けて製造販売をされた医療用医薬品及び一般用医薬品等である。

（ただし、抗がん剤、免疫抑制剤等の一部に対象除外医薬品がある。 ）

創設：昭和５５年５月１日

31

救済制度創設の背景

医薬品の副作用による健康被害

１．医薬品の副作用には防止しえない性格のものがある。２．このような副作用による被害は、現行の過失責任主義のもとでは

民事責任が発生しない。３．被害と医薬品使用との因果関係を証明するには、極めて専門的

な知識と膨大な時間及び費用が必要。４．製薬企業に過失があったとしても、過失の存在の証明は容易で

はない。

５．訴訟による解決には長期間を要する。

６．製薬企業には安全かつ有効な医薬品の適切な供給を図るべき社会的責任がある。

サリドマイド、スモン事件の発生を受けて薬事法の医薬品承認制度・安全対策を厳格にするとともに、健康被害者の迅速な救済を行うことが急務であり、社会的な要請であった。

32

事実関係の事前調査・整理

健康被害救済制度の仕組み

④結果通知・給付

①給付請求

③判定結果の通知②判定の申出（調査報告）

医薬品医療機器総合機構

給付請求者

厚生労働省（薬事・食品衛生審議会）

医療機関

追加補足資料依頼

追加補足資料提出

診断書請求

診断書交付

資料データ要求

資料データ提出

追加補足資料依頼

追加補足資料提出外部専門家

医薬品医療機器総合機構法24条

33

医療機器品審査業務について

34

新規物質の探索・合成

薬効薬理試験

体内動態試験

毒性試験

新規物質の非臨床試験

第Ⅰ

相試験

（少数健康人）

第Ⅱ

相試験

（少数患者）

第Ⅲ

相試験

（多数患者）

臨床試験

申請 承認

研究室から生まれてくる。長い時間をかけて。 ほぼ確立した開発プロセス

医薬品の開発プロセス

試作品の改良

ﾌｨｰｼﾞﾋﾞﾘﾃｨ試験

改良品の試作

試作品作製

各種非臨床試験

各種非臨床

試験等

臨床使用

医師による研究・開発

試作品の改良

本臨床試験

開発メーカーにおける開発

申請 承認

医療現場から生まれてくる。使う人の不便さの改善「もっと…」

改良を重ねて製品が開発されていく。一方、アスリピンは今でも現役

技術革新の導入が早い。近年の医工連携で加速

確立された評価法はない。

医療機器の開発プロセス

医療機器と医薬品とは開発プロセスが大きく異なる

35

① 起原又は発見の経緯及び外国における使用状況等に関する資料

② 製造方法、規格及び試験方法等に関する資料

③ 安定性に関する資料

④ 薬理作用に関する資料

⑤ 吸収、分布、代謝及び排泄に関する資料

⑥ 急性毒性、亜急性毒性、慢性毒性、遺伝毒性、催奇形性その他の毒性に関する資料

⑦ 臨床試験成績に関する資料

審査に必要な資料

医薬品 医療機器

① 起原又は開発の経緯及び外国における使用状況等に関する資料

② 仕様の設定に関する資料

③ 安定性、耐久性に関する資料

④ 基本要件（物理的・化学的特性、電気的安全性・電磁両立性、生物学的安全性、機械的安全性、性能等）への適合性を説明する資料

⑤ 性能に関する資料

⑥ リスク分析に関する資料

⑦ 製造方法に関する資料

⑧ 臨床試験成績に関する資料

36

不具合が生じた場合でも、人体へのリスクが比較的低いと考えられるもの

（例）ＭＲＩ装置、電子内視鏡、

消化器用ｶﾃｰﾃﾙ、超音波

診断装置、歯科用合金

患者への侵襲性が高く、不具合が生じた場合、生命の危険に直結する恐れがあるもの

（例）ﾍﾟｰｽﾒｰｶ、

人工心臓弁、ｽﾃﾝﾄ

不具合が生じた場合、人体へのリスクが比較的高いと考えられるもの

（例）透析器、人工骨、人工呼吸器

不具合が生じた場合でも、人体へのリスクが極めて低いと考えられるもの

（例）体外診断用機器

鋼製小物（ﾒｽ･ﾋﾟﾝｾｯﾄ等）

X線ﾌｨﾙﾑ、

歯科技工用用品

医療機器の分類と規制リ ス ク 大小

クラスⅠ クラスⅡ

具

体

例

クラスⅢ クラスⅣ

（注２） クラスⅡ品目のうち、厚生労働大臣が基準を定めたものについて大臣の承認を不要とし、あらかじめ厚生労働大臣の登録を受けた民間の第三者認証機関（現在13機関）が基準への適合性を認証する制度。

国際分類（注１）

（注１） 日米欧豪加の５地域が参加する「医療機器規制国際整合化会合（ＧＨＴF）」において平成１５年１２月に合意された医療機器のリスクに応じた４つのクラス分類の考え方を薬事法に取り入れている。

一般医療機器 管理医療機器 高度管理医療機器

届出 第三者認証（注２） 大臣承認（独立行政法人医薬品医療機器総合機構で審査）

薬事法

の分類

規制

37

国際競争力 診断系医療機器は、国際競争力指数はプラスで、上昇 治療系医療機器は、国際競争力指数はマイナス

※ 国際競争力指数＝（輸出額－輸入額）／（輸出額＋輸入額）

0.13 0.17

0.27

0.21

0.30 0.29 0.28 0.29

0.40 0.42

0.29

-0.39 -0.39 -0.36

-0.38 -0.36 -0.38 -0.36 -0.35

-0.28 -0.32

-0.39

-0.73

-0.66 -0.66 -0.65 -0.68 -0.69 -0.68 -0.66

-0.63 -0.66 -0.65

-0.80

-0.60

-0.40

-0.20

0.00

0.20

0.40

0.60

診断系機器

医療機器全体

治療系機器

データ厚生労働省薬事工業生産動態統計年報

38

医療機器の特徴

医療機器 医療用医薬品

市場規模 2兆円 8兆円

品目数 30万点 1万7千

研究開発の視点 新規・改良 新規

使用方法 医師の技量に依存 用法・用量を明示

改良改善 継続的改良が必要 通常はない

分野 医療+工学+再生医療 専ら薬学

規制 薬事法

１：４

医療機器は多種多様

医薬品と同様、有効性と安全性を審査し承認 39

新医療機器・改良医療機器（臨床あり）

改良医療機器（臨床なし）

後発医療機器

主任

副主任

審査役

審査チーム（品目毎に作成）

審査役 主担当 副担当

審査チーム（品目毎に作成）

統計

品質 工学（電気） 生物安全

工学（機械） レーザー材料

臨床人材プール

マネージャ

主担当

副担当

主担当

副担当

主担当

副担当

主担当

副担当

マネージャ

主担当

副担当

主担当

副担当

主担当

副担当

主担当

副担当

主担当

副担当

調整役

主任

副主任

審査役・・・

主担当

副担当

Buddy

審査体制について

医療機器審査第一・二部長

新医療機器とは、既承認品と比較して新規性の高い医療機器、後発医療機器とは既存品との違いの程度が小さい医療機器、改良医療機器とはその中間的位置づけで、既存品との違いが小さいとはいえない医療機器。改良機器の中には、評価に臨床試験が必要なものと技術的な非臨床試験だけを行うものがある。

医療機器審査第三部長

40

●治験相談体制の拡充強化－人員の拡充・研修

・医療機器の審査・相談人員を５年間で６９名増

－治験相談の質・量の向上・開発期間等の改善を促す助言・相談区分の見直し 等

●審査基準等の明確化・加速安定性試験適用の明確化・臨床試験の必要な範囲の明確化 等

●審査体制の拡充強化－人員の拡充・研修

（同左）

－審査業務の充実・改善・新・改良・後発の3トラック審査制の導入・短期審査方式の導入・事前評価制度の導入 等

－審査の重点化・原則、全てのクラスⅡ医療機器を第三者認証制度へ移行

開発期間 承認審査期間承認申請 承認

対 策

目標（平成25年度

達成）

•開発から申請までの期間を12ヶ月短縮

・申請から承認までの期間を7ヶ月短縮

新医療機器の承認までの期間を１９か月（開発期間１２か月と審査期間７か月）短縮することを目指す（平成２１年度から５年間）

医療機器の承認審査体制の拡充強化等医療機器の審査迅速化アクションプログラム 平成２０年１２月１１日

デバイスラグの解消

41

医薬品等を取り巻く課題

ドラッグ・ラグ等の解消に向けて

最先端技術の実用化に向けて

世界における「日本の存在感」を如何に高めるか！

42

医薬品等を取り巻く課題

ドラッグ・ラグ等の解消に向けて

43

世界初上市から各国上市までの平均期間（医薬品創出国） 88製品 2004年

出典：日本製薬工業協会 医薬品産業政策研究所リサーチペーパーNp.31（2006年5月） IMS Lifecycle より引用

日

世界で初めて上市された時点と、それぞれの国で上市された時点を比較し、その平均を見る

と、我が国では1,416.9日、欧米の主な国では504.9～915.1日の遅れである。

注） 2004年世界売上上位100製品から同一成分の重複等を除いた88製品のうち、それぞれ

の国で上市されているものを比較の対象とした。

欧米と日本の医薬品の上市状況について

ドラッグ･ラグ

44

ドラッグ・ラグの内訳

米国に比べ ２．５年のドラッグ・ラグ

開発ラグ（承認申請までの差） １．５年

審査ラグ（承認審査期間の差） １．０年

① 治験の着手が遅い② 治験の実施に時間がかかる③ 審査に時間がかかる有効で安全な医薬品を迅速に提供するための検討会報告書（平成１９年７月）より

開発期間 審査期間

開発ラグ

申請

承認

審査ラグ（承認審査期間の差）

米国

日本

45

ドラッグ・ラグの原因

① 審査の基準やその実施体制が欧米に比べ整備されていないという問題

② 治験の基準やその環境が整っていないという問題

③ 医療保険における薬価制度の問題

④ 製薬企業の開発戦略の問題有効で安全な医薬品を迅速に提供するための検討会

報告書（平成１９年７月）より 46

① 審査の基準やその実施体制が欧米に比べ整備されていないという問題

→ 審査の迅速化、承認審査体制備拡充 等

② 治験の基準やその環境が整っていないという問題

→ 治験中核病院等の整備、治験関連人材育成 等

③ 医療保険における薬価制度の問題

→ 薬価算定基準の見直し、新薬創出加算の試行 等

④ 製薬企業の開発戦略の問題

→ （日本の市場、保険環境、開発計画 等）

47

新医薬品の上市までの期間を2．5年（開発期間と審査期間をそれぞれ1.5年、1.0年）短縮することを目指す（平成19年度から5年間）

対 策

目標（平成23年度）

開発期間 承認審査期間

● 治験相談体制の拡充強化－人員の拡充・新医薬品の審査・相談人員を倍増－治験相談の質・量の向上・開発期間等の改善を促す助言・企業の申請準備期間の短縮 等

● 承認審査のあり方や､基準の明確化

・国際共同治験や新技術に関する指針の作成 等

● 審査体制の拡充強化－人員の拡充

（同左）－審査業務の充実・改善・申請前の事前評価システム導入 によ

る申請後の業務の効率化 等

● 国際連携の強化・FDA等海外規制当局との連携強化

•開発から申請までの期間を1.5年短縮

・申請から承認までの期間を1年間短縮

医薬品承認審査体制の拡充強化等革新的医薬品・医療機器創出のための５か年戦略

承認申請 承認

48

0

100

200

300

400

500

600

700

800

常勤役職員数（人）

審査部門

安全部門

救済部門

その他

予定

ＰＭＤＡの人員体制の拡充

革新的医薬品・医療機器創出のための5カ年戦

略

医療機器の審査迅速化アクション

プログラム

経済成長戦略大綱

（７５１）薬害肝炎検証検討委員会中間まとめ

２５６２９１

６０５

５２１

４２６

３４１３１９

６７８６４８

49

治験相談体制の強化（対面助言）

第Ⅰ相試験

厚生労働省

第Ⅲ相試験第Ⅱ相試験

（後期）第Ⅱ相試験

（前期）新薬承認申請

治験相談記録の添付

・健康人を対象・主として安全性を見る

・動物等の試験

・患者を対象（少数）

・有効性・安全性の瀬踏み

・患者を対象（より多数）

・比較試験、一般試験により実際の臨床使用における

有効性、安全性の確認

・患者を対象・有効性・安全

性を見る用量の決定

第Ⅰ相試験開始前相談

申請前相談第Ⅱ相試験開始前相談

第Ⅱ相試験終了後相談

安全性相談

品質相談

[ 医薬品医療機器総合機構の治験相談 ]

追加相談追加相談 追加相談 追加相談

追加相談

追加相談

（毒性、薬理等の非臨床試験のみの相談）

（品質のみの相談）

（データ評価を含まない手続きのみの相談）

非臨床試験

治験届

手続相談 手続相談

生物学的同等性試験等相談

確認申請

・品質等の試験

薬事戦略相談

事前評価相談

ﾌｧｰﾏｺｹﾞﾉﾐｸｽ･ﾊﾞｲｵﾏｰｶｰ相談50

Global Drug DevelopmentOverseas

Japan

Phase I Phase II Phase III

Approval review

Approval R

eview

Phase IV(PMS)

Phase IV(PMS)

Simultaneousapproval

Domestic drug approvals can be synchronized with overseas!

Phase I Phase II Phase III

Global Clinical Trials

Simultaneous NDA

submission

51

審査基準の明確化○ 発出した主なガイドライン等

国際共同治験（H19.9 H24.9） 自己由来細胞組織（H20.2）

治験の基準（ICH-GCPと実態的に整合化）（H20.2､3）

新薬審査実務に関わる審査員のための留意事項（H20.4）

ﾏｲｸﾛﾄﾞｰｽﾞ試験（H20.6） 他家由来細胞組織（H20.9）バイオ後続品（H21.3） ワクチンの非臨床・臨床試験（H22.5）経口血糖降下薬臨床評価（H22.7）処方変更生物学的同等性（H22.11）抗心不全薬臨床評価（H23.3） 腎性貧血薬臨床評価（H23.9）新型ｲﾝﾌﾙｴﾝｻﾞﾌﾟﾛﾄﾀｲﾌﾟﾜｸﾁﾝ（H23.10） 睡眠薬の臨床評価（H23.12）ヒト初回投与試験(H24.4) 放射性医薬品の臨床評価（H24.5）幹細胞・iPS細胞･ES細胞加工製品の品質・安全性（H24.9）幼若動物試験（H24.10）抗体医薬の品質･安全性（H24.12）独立ﾃﾞｰﾀﾓﾆﾀﾘﾝｸﾞ委員会（H25.4）

○ 検討中の主なガイドライン等抗菌薬、肥満薬、小児がんの臨床評価、 生体試料中濃度分析法 等

52

国際連携の推進

「ＰＭＤＡ国際戦略」、「ＰＭＤＡ国際ビジョン」に基づき、積極的な国際活動を推進

○ ＰＭＤＡ国際戦略、国際ビジョンの策定○ FDA、EU＆EMA、中国とのバイラテラル・ハイレベル協議を定期的に開催○ USP(FDA)、EMAとの意見交換

・ 管理職クラスの長期派遣・ 重要課題について迅速・幅広い意見交換。

○ 世界同時開発、承認への検討○ 守秘協定に基づく迅速な情報提供・収集

・ 各極の重要な情報を迅速に共有し、各極での必要な対策に活かす。○ 欧米等との医薬品・医療機器等に関する規制調和の推進

- 医薬品（日米欧）：ICH - 医療機器（日米欧豪加）：GHTF, IMDRF- 化粧品・医薬部外品（日米欧加）：ICCR -APEC：MRCT東京WS- 医薬品規制当局サミット

〇 対アジアの規制当局との連携- 日中韓の定期協議 - PMDA Training Seminar- China-Japan Symposium - 研修員の受入れ- インドネシアとの意見交換

《取り組みの状況》

53

○ ドラッグ・ラグ解消に向けた目標設定

新医薬品に関する審査期間については、優先品目及び通常品目のそれぞれに対して目標を設定し、それぞれ５０％（中央値）において、その達成を実現すべく、審査迅速化を推進。平成２４年度目標

優先品目：総審査期間 ９ヶ月（行政側期間６ヶ月／申請者側期間３ヶ月）通常品目：総審査期間１２ヶ月（行政側期間９ヶ月／申請者側期間３ヶ月）

年 度平成２０

年度平成２１

年度平成２２

年度平成２３

年度平成２４年度

（速報値）

総審査期間１５．４月

（１９．１月）１１．９月

（２４．５月）９．２月

（１２．６月）６．５月

（９．２月）６．１月

行政側期間７．３月

（８．３月）３．６月

（６．７月）４．９月

（６．８月）４．２月

（５．５月）３．８月

申請者側期間６．８月

（１１．４月）６．４月

（１５．９月）３．４月

（７．６月）２．０月

（４．７月）１．５月

承認件数 ２４件 １５件 ２０件 ５０件 ５３件

＜新医薬品・優先品目に係る審査状況＞

平成２２年度

平成２３年度

平成２４年度（速報値）

１２．０月（１３．２月）

９．２月（１０．７月）

９．０月

５．３月（７．９月）

４．１月（５．５月）

３．４月

６．０月（７．９月）

５．０月（７．０月）

４．６月

１３件 １８件 ２５件

【参考】医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に係る公知申請品目を除いた場合

注１：平成１６年度以降に申請された品目が対象。件数は成分ベース。なお、平成24年度は速報値ゆえ、今後精査が必要。注２： （ ）内の数値は、参考値となっている８０％値。注３：平成２２年度以降、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に係る公知申請品目は優先品目に含む。

54

年 度 平成２０年度 平成２１年度 平成２２年度 平成２３年度平成２４年度

（速報値）

総審査期間２２．０月

（２７．６月）１９．２月

（２４．８月）１４．７月

（２２．７月）１１．５月

（１５．７月）１０．３月

行政側期間１１．３月

（１８．５月）１０．５月

（１５．３月）７．６月

（１０．９月）６．３月

（８．２月）５．７月

申請者側期間７．４月

（１４．１月）６．７月

（１０．７月）６．４月

（１２．２月）５．１月

（９．６月）４．２月

承認件数 ５３件 ９２件 ９２件 ８０件 ８１件

＜新医薬品・通常品目に係る審査状況＞

注１：平成１６年度以降に申請された品目が対象。件数は成分ベース。注２：（ ）内の数値は、参考値となっている８０％値。

＜新医薬品に係る取下げ状況＞

年 度 平成２０年度 平成２１年度 平成２２年度 平成２３年度平成２４年度

（速報値）

取下げ件数 １０件 １２件 １７件 １４件 ５件

55

2004年 2007年 2010年

２８品目 ２1品目 １１品目

６０品目 ６８品目 ８１品目

承認済み 承認済み承認済み

未承認 未承認 未承認

世界売上上位医薬品の日本の上市状況の推移について

2005年の製薬協の資料によると、2004年の世界売上げ上位100品目のうち、

同一成分などの重複等を除いた88品目について、我が国では28品目が未承認とされている。

2008年の製薬協の資料によると、2007年の世界売上げ上位100品目のうち、

同一成分などの重複等を除いた89品目について、我が国では21品目が未承認とされている。

2011年の製薬協の資料によると、2010年の世界売上げ上位100品目のうち、

同一成分などの重複等を除いた92品目について、我が国では11品目が未承認とされている。

製薬協政策研ニュースより 56

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議

【製薬企業】 承認申請に向けた開発の実施

○未承認薬： 欧米等6か国（米、英、独、仏、加、豪）のいずれかの国で承認されていること

○適応外薬： 欧米等6か国のいずれかの国で承認（一定のエビデンスに基づき特定の用法・用量で広く使用されていることが確認できる場合を含む）されていること

【開発支援】

・希少疾病用医薬品指定等により開発支援

・公知申請への該当性の妥当性を確認

・承認申請のために実施が必要な試験の妥当性を確認

WG（分野ごと設置）

＜公募した要望の要件（第Ⅱ回）＞

【未承認薬等に関する対応て】

医療上の必要性を評価

未承認薬・適応外薬に係る要望の公募を実施第Ⅰ回募集期間：平成21年6月18日～8月17日 要望３７０件第Ⅱ回募集期間：平成23年 8月2日～9月30日 要望２９０件

「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」

57

第Ⅰ回、第Ⅱ回要望に係る検討状況の概要（平成25年3月）

第Ⅰ回要望（374件）： 開発要請（165件）、開発企業の公募（20件）。

第Ⅱ回要望（290件）： 開発要請（81件）、開発企業の公募（17件）。必要性検討中 （23件）。

◎ 企業に開発要請したもの

・公知申請が妥当である

・既に開発に着手している

・治験の実施等が必要である

・公知申請の妥当性等検討

◎ 企業に開発を公募したもの

第１回

１６５

５９

５３

５２

１

２０

計 １８５

第２回

８１

２０

１５

２３

２３

１７

計 ９８

58

ドラッグ・ラグの状況

開発（申請）ラグ ： 当該年度に国内で承認申請された新薬について、米国における申請時期との差の中央値

審査ラグ ： 当該年度（米国は暦年）における日米間の新薬（通常品目）の総審査期間（中央値）の差。

ドラッグ・ラグ ： 開発(申請)ラグと審査ラグの和

（注１）

（注２） 表中（ ）内の数値は、 「医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議」における検討結果を受けて申請された品目をいう。

平成１９年度 平成２０年度 平成２１年度 平成２２年度 平成２３年度

開発（申請）

ﾗｸﾞ２．４年 １．５年

１．５年(０．８年)

１．０年(０．７年)

３．４年(１．８年)

審査ﾗｸﾞ １．０年 ０．７年０．５年

(０．５年)０．１年

(０．２年)０．１年

(０．１年)

ドラッグ・ﾗｸﾞ ３．４年 ２．２年

２．０年（１．３年）

１．１年(０．９年)

３．５年(１．９年)

平成21年度 平成22年度 平成23年度

開発ﾗｸﾞ（申請ﾗｸﾞ）

２．５年(２．３年)

１．３年(１．０年)

１．５年(０．４年)

審査ﾗｸﾞ ０．８年 ０．４年 ０．１年

ドラッグ・ﾗｸﾞ

３．３年 １．７年 １．６年

【全体】

【新有効成分含有医薬品】

59

医薬品等を取り巻く課題

最先端技術の実用化推進に向けて① 薬事戦略相談② 科学委員会・審査等改革本部③ 革新的医薬品等実用化促進事業④ リスク管理計画（RMP）⑤ MIHARIプロジェクト⑥ 医療情報DB基盤整備

この基本は、レギュラトリーサイエンス 60

革新的医薬品医療機器

基礎研究 等 前臨床 治験申請

審査承認

保険適用

製造販売

PMDAによる審査業務

PMDAによる安全対策

PMDAによる相談業務

最先端技術の実用化推進に向けて

日本発の創薬・機器

シーズ

⑤ MIHARIプロジェクト

① 薬事戦略相談

② 科学委員会・審査等改革本部の設置○国内トップクラスの外部専門家と最先端技術への対応

⑥ 医療情報データベース基盤整備

③ 革新的医薬品等実用化促進事業○アカデミアとの人材交流により最先端技術に対応可能な

人材育成、最先端技術の評価方法の確立

有用なシーズを効率的な開発に！

予測・予防型に！

最先端の科学技術に的確に対応する

体制！

④ リスク管理計画（ＲＭＰ）

◎レギュラトリーサイエンス研究の推進

ＰＭＤＡの取組み

61

日本発の革新的な医薬品・医療機器の創出に向け、有望なシーズを持つ大学・研究機関、ベンチャー企業を主な対象として、開発初期から必要な品質・非臨床試験及び治験に関する指導・助言を実施するものとして、平成２３年７月１日より開始した。

実用化

革新的医薬品・医療機器

基礎研究

日本発の創薬・機器シーズ

非臨床試験

品質試験

① 薬事戦略相談について（事業の概要等）

以降は、従来の相談で対応

POC試験まで

治 験

相談項目の例

再生医療等に用いる細胞・組織やバイオ医薬品に関する品質・毒性試験法に関する相談

初期段階での評価項目の決定や必要な被験者数に相談

着実な開発に向けては、このような疑問を放置せず、できるだけ早い段階からPMDAと相談し、確認

しておくことが重要である。

薬事戦略相談

62

主として審査チームと

テクニカルエキスパートが

相談に対応。

必要に応じて当該分野の

外部専門家が同席します。

相談内容の整理のため

テクニカルエキスパートが主

として対応。

必要に応じて審査チームも

同席します。

事前面談に向けて、薬事戦略相談室のテクニカルエキスパートが、薬事戦略相談事業の手続きや事業の内容を説明します。

薬事戦略相談（個別面談、事前面談、対面助言）

個別面談

事前面談

論点整理シーズの実用化の道筋について相談したい

自分のシーズが薬事戦略相談に馴染むのか確認したい

大学・研究機関ベンチャー企業

対面助言

科学的議論（記録は１ヶ月目処に確定）

63

京都大学iPS細胞研究所 (CiRA)からのニュースリリース

64

相談申込者 被験物の名称等 予定される性能、使用目的、効能又は効果

国立精神・神経医療研究センター

武田伸一

未定モルフォリノ核酸

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）疾患の治療

東北大学宮田敏男

PAI-1阻害薬（TM5509）

臍帯血移植時における造血障害改善

京都大学iPS細胞研究所

山中伸弥iPS細胞

様々な移植適合型提供者より「再生医療用iPS細胞バンク」を構築し、品質の保証されたiPS細胞及びiPS細胞

から作成した移植用細胞を準備しておくことによって樹立に要する時間短縮・コスト削減の課題を解決し、より多くの難治性疾患に対する再生医療を可能とすることを目的とする。

札幌医科大学本望修

自家骨髄間葉系幹細胞

脳梗塞に伴う神経症候、日常生活動作障害、機能障害の改善

CYBERDYNE（株）ロボットスーツHAL

医療用（仮称）患者に装着させて運動を行う機器であり、使用目的や効能又は効果が異なる複数のモデルを予定。

薬事戦略相談対面助言の実施例

65

最先端の科学技術の評価方法等について、国内トップクラスの研究者と

PMDA審査員等が意見交換

レギュラトリーサイエンスに基づき、最先端の科学技術

の実用化を主導

アカデミアとの連携

任期2年毎にローテーション

科学委員会

② 科学委員会の設置

科学委員会を通じたイノベーション実用化支援の充実・強化が必要

大学・研究所医療機関

医薬品、医療機器に関して優れた学識経験を有し、優れた研究業績を有する第一線で活躍する研究者

66

科学委員会・審査等改革本部のイメージ

・科学委員会委員は、医歯薬工などの外部専門家で構成。委員名簿は専門部会委員も含め公開。会議は親委員会、専門部会とも個別事例を基に議論することがありうるため非公開を予定。・個別品目の承認審査には関わらない。公正性の確保

親委員会

先端科学技術応用製品に対する対応方針の提言ガイドライン、ガイダンス等の作成に関する提言PMDAとして取り組むべきﾚｷﾞｭﾗﾄﾘｰｻｲｴﾝｽ研究(RS研究)等の提言アカデミアとPMDAとの人材交流の具体的な実施方法の提言専門委員選定方法の提言その他、審査等業務の科学的な面における向上方策の提言審査全体に係る審査部との討議

専門部会

専門部会は分野毎の課題の検討や専門部会委員候補者選定の助言などを行う。専門部会委員は専門委員として、当面RS研究の進め方やガイドライン作成などについてPMDAの担当チーム会合に加わることを予定。今後、専門部会・分野横断的WGも必要に応じて設置予定。審査部との緊密な討議の場

医薬品 医療機器 バイオ製品細胞組織加工製品（再生医療製品）

分野横断的WG

・・・

科学委員会と連携して、医薬品・医療機器の審査等業務をより科学的かつ医療実態をも十分踏まえたものにするよう改革し、審査等業務の向上に資する業務を行う。

構成及び具体的業務内容

規格基準部

レギュラトリーサイエンス推進部

審査業務部

審査マネジメント部

各審査部

PMDA 関係部局

各安全部

科学委員会審査等改革本部

本部長

本部事務局長（代理を含む）

副本部長（代理を含む）

67

③ 革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業（人材交流事業）

最先端の技術を研究している大学等におけるレギュラトリーサイエンスを基盤とした安全性と有効性の評価法の確立を支援。

大学等と、国立医薬品食品衛生研究所（NIHS）、医薬品医療機器総合機構（PMDA）等との間で人材交流を行い、レギュラトリーサイエンスに精通した人材を育成。

研究等の成果

人材交流による人材育成の推進

審査員の出向（派遣）

研究者の受入 大学等研究機関 医療機関等

医薬品医療機器総合機構

国立医薬品食品衛生研究所

基準、ガイドライン等の早期作成

革新的な技術の実用化促進（ドラッグラグ、デバイスラグの解消）

革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業（平成24年度 厚生労働省予算事業）

レギュラトリーサイエンスに精通した

人材の育成

適切な研究開発の促進

革新的技術の習得

審査等の迅速化・質の向上

再生医療製品分野では、H24年度は、審査員7名の派遣・研究者6名の受入を予定

68

革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業

再生医療製品分野

国立がん研究センター中央病院

北海道大学大学院薬学研究院

東北大学大学院薬学研究科

東京大学医学部附属病院

名古屋市立大学大学院薬学研究科

大阪大学大学院薬学研究科

国立成育医療研究センター・病院

京都大学大学院医学研究科

筑波大学医学医療系

東京大学大学院工学系研究科

国立循環器病研究センター

国立がん研究センター東病院

九州大学大学院医学研究院

東北大学大学院医工学研究科

早稲田大学先端生命医科学センター

大阪大学大学院医学系研究科

京都大学ｉＰＳ細胞研究所

先端医療振興財団国立成育医療研究センター

千葉大学大学院医学研究院

北海道大学大学院医学研究科

医療機器分野

医薬品分野

脳梗塞の再生医療

ES細胞

脊髄損傷の

再生医療

加工細胞の品質評価法

iPS細胞、

血小板 等

心筋シート、

角膜シート、

軟骨再生 等

69

④ リスク管理計画（ＲＭＰ）に基づく計画的な安全対策

医薬品の開発段階、承認審査時から製造販売後の全ての期間において、ベネフィットとリスクを評価し、必要な安全対策を実施することにより、製造販売後の安全性の確保を図ることを目的。

70

科学的根拠に基づく安全対策へ１．利用が検討されている電子医療情報

レセプト

DPC

電子カルテ 等

発売後の時間 Ａ薬治療群 Ａ薬なしの治療

２．医療情報の活用により可能な安全対策の例

安全対策の実施

（副作用/正確な使用患者数）

Ａ薬（既存）

Ｂ薬（新規）

誤差範囲

早期の安全対策の時期

原因の検討

（症状/正確な使用患者数）

安全対策の評価

（副作用/正確な使用患者数）

副作用発生割合（率）

有意差あり

ある副作用の発生割合を正確にリアルタイムにモニターし、他剤との比較などにより、発売後適切な時期に安全対策が実施できる

ある副作用が本当に被疑薬による原因なのか、疾患による症状自体によるものなのか、判別し、正確な情報による安全対策が可能になる。

緊急安全性情報等の措置が、副作用低減に効果があったのか、禁忌等の情報が守られているか、次に何をすべきかが評価が可能になる。

有意な差がない

発生した異常な行動の発生割合

緊急安全情報前 緊急安全情報後

71

安全対策措置

副作用報告DB

各種電子診療情報 DB

レセプトDB

DPC DB

病院情報DB

使用成績調査DB

平成２６年度以降

安全性評価

文献情報海外規制当局情報

学会発表

等

現 在

医療機関へ

伝達

PMDA

厚労省

医療機関

製薬企業

⑤ 医療情報の科学的分析プロジェクト

“MIHARI”

＜メリット＞一定集団における評価比較対照をおいた評価定量的評価迅速・簡便（調査票による調査と比較）

72

ＰＭＤＡや研究者による活用

医療情報データベース拠点を全国 １０カ所の大学病院・グループ病院等に構築２０１５年には、１０００万人規模以上のデータを利用可能にする目標

⑥ 1000万人の医療情報データベース基盤を整備

協力医療機関（大学及びグループ

病院の拠点１０ヵ所）

拠点医療グループ連携医療機関

東北大学

NTT病院(グループ）

東京大学

千葉大学

北里大学(グループ）浜松医科大学

徳洲会（グループ）

香川大学

九州大学

佐賀大学

＜事業への期待＞迅速で的確な安全対策へ（例：副作用発生割合把握、リスク評価、

安全対策の効果の評価 等）

73

レギュラトリーサイエンスに精通した人材の育成が不可欠

医薬品、医療機器の市販前の承認審査から市販後の安全対策等に当たっては、社会生活との調和を考慮した有効性・安全性のリスク・ベネフィット（メリット・デメリット）のバランスの評価が必要

評価方法の改善

ﾄﾗﾝｽﾚｰｼｮﾅﾙ

ﾘｻｰﾁへの対応

多要素の

バランス

科学技術進歩のメリットとデメリットを、予測・評価する方法を研究し、調和する

リスクベネフィット

社会との調和

多要素のバランス

【レギュラトリーサイエンスとは】

科学技術の成果を人と社会に役立てることを目的に、根拠に基づく的確な予測、評価、判断を行い、科学技術の成果を人と社会との調和の上で最も望ましい姿に調整するための科学

＜科学技術基本計画より＞

◎ レギュラトリーサイエンス

74

評価の科学

レギュラトリーサイエンス

レギュラトリーサイエンス（RS）とは、科学技術進歩の所産を「メリット」と「デメリット」の観点から評価・予測する方法を研究し、社会生活との調和の上で、最も望ましい形に調整（Regulate）すること。

1987年 内山 充 博士により提唱された。（当時、国立医薬食品衛生研究所副所長）

75

PMDAの業務（薬事規制）にRSの概念を導入。現在、世界中でRSは薬事の科学として定着。

参考

PMDA横断的基準作成プロジェクト

• コンパニオン診断薬プロジェクト

• 小児･オーファン医薬品 プロジェクト

• QbD評価 プロジェクト

• 新統計 プロジェクト

• ナノ医薬品 プロジェクト

• 国際共同治験 プロジェクト

• 心血管系リスク評価 プロジェクト

• オミックス（バイオマーカー） プロジェクト

• ＩＰＳ細胞等による新安全性薬理試験法評価 プロジェクト

（参考） 規格基準部、ﾚｷﾞｭﾗﾄﾘｰｻｲｴﾝｽ推進部の新設

目的： 医薬品・医療機器の審査の科学的考え方を明確化し、開発促進や審査基準等の国際連携の推進、審査迅速化につなげる。

76

先進的な解析・予測評価手法による次世代の審査・相談体制の構築へ

合理的で効率的な評価・判断プロセスの構築

PMDAの解析により

申請データに新たな価値を賦与

レギュラトリーサイエンス＝予測と検証の科学

電子データ

の提出PMDA自らが

先進的な手法での解析を実施

承認審査

蓄積

精度の高い有効性・安全性の予測・検証Modeling &Simulation（M&S）の

積極的な利用– 疾患モデルの構築– 薬効評価の指標・手法の開発– 有害事象関連因子探索 等

申請時

利用

有効性・安全性の予測向上

申請者の作業負担軽減

より科学的な議論・意志決定

↓審査の効率化・レベル向上

世界をリードする提言 ガイドライン等の作成 開発の成功率上昇

↓開発の効率化

（期間短縮、コスト削減）臨床・非臨床試験計画への助言

相談・開発支援

製品に共通する情報の解析

利用

アカデミア等との連携 日本発の革新的な医薬品・医療機器の創出

データベース化

77

医薬品等を取り巻く課題

世界における「日本の存在感」を如何に高めるか！

78

２０１０ ２００５

２０００ １９９４

医薬品の治療貢献度と治療満足度

薬剤貢献度

薬剤貢献度

薬剤貢献度

薬剤貢献度

治療満足度 治療満足度

治療満足度 治療満足度

ＨＳ財団報告書より

79

治療貢献度と治療満足度(2010)

薬剤貢献度

治療満足度ＨＳ財団報告書より

ｱﾝﾒｯﾄﾒﾃﾞｨｶﾙﾆｰｽﾞﾞへ

対応

80

各国の新薬開発力日本の新薬開発力は、米・英に次ぐ世界第３位

・ ２００８年における世界売上上位１００位までの製品を開発した

起源国別にみると、日本で生まれた医薬品は１２品目で、世界第３位

世界における新薬開発ランキング

New Class医薬品（同一作用機序の中で最初に発明された医薬品）の特許発明者の国別ランキング

（参考）

出典：「製薬協ガイド２０１１」（http://www.jpma.or.jp/about/issue/gratis/guide/guide11/pdf/guide2011_7.pdf）

81

日本の製薬環境は• 医薬品市場は世界第２位（2010） 世界シェアの約１１％ 米国約４０％

人口 日本：１.２５億人 米国：３億人 EU：５億人

• 新薬開発力は世界第3位（2008） 上位100品目中12品目が日本

• 世界の主要製薬企業２５社のうち日本企業は５社（2010）

• 医薬品輸出入は入超、医薬品技術の輸出入は出超（2010）

• 国内企業の海外売上げは、海外企業の国内売上げを上回る

• 研究開発費は、より高度な技術と革新性を求めて増大

• 開発成功率は低下 １/３０,５９１（2006-10） 高分子医薬品は増加

• ブロックバスターからアンメットメディカルニーズへ

• 日本は皆保険制度、承認を受ければ保険適用、２年毎の薬価の見直し

米国：メディケア、メディエイドなど EU：各国毎に異なる制度

82

83

ＰＭＤＡの今後の方向と課題

１．医療分野のイノベーションへの対応の一環として、最先端技術、アンメットメディカルニーズに対応した体制整備と審査のさらなる迅速化

２．安全対策のさらなる充実強化３．レギュラトリーサイエンス研究推進

４．幅広い視野をもった人材の確保・育成

５．さらなる国際化への対応、国内外への情報発信の充実

日本の創薬力・医療機器開発力を高め、海外の規制当局ではなく、早い段階からPMDAと相談して開発する品目を増やしていくことが必要。

そのために、安全対策のさらなる充実を図り、世界最新・最速の相談・審査体制を確保し、世界最高水準の医療を提供するとともに、国際的なプレゼンスも高める。

世界のＰＭＤＡに向けて、

今後とも、質の高い人材の確保や、体制強化（増員）を通じた、審査・相談の更なる充実が必要

84

医薬品に関わる皆さんへ！

医薬品は、種々の技術の結晶です！ グローバルです！

総合的な知識、専門性を持つCMCから臨床、市販後までの理解・・・

視野（鳥の目と虫の目）を広く医療現場･患者の理解､経済・社会の視点・・・

新しいものへのチャレンジ、柔軟性、信頼性、ﾁｰﾑﾜｰｸイノベーションを実用化に、薬だけでなく（機器、食品・・・）サイエンス・エビデンスに基づて ・・・

グローバルに考える語学力（専門性を背景） ､日本と世界、交流､人間性・・・

このよう医薬品を開発し、使いこなすためには、

85

Homepages,MHLW Homepage: http://www.mhlw.go.jp/english/index.htmlPMDA Homepage: http://www.pmda.go.jp/english/index.html

日本発の有用な医薬品を、日本の、世界の患者に！

ご静聴ありがとうございました86