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Mercoledì 22 febbraio 2017
Rassegna associativa 2 Rassegna Sangue e emoderivati 6 Rassegna sanitaria, medico-scientifica e Terzo settore 8 Prima pagina 13
Rassegna stampa
A cura dell’Ufficio Stampa
FIDAS Nazionale
PANORAMA.IT
Malattie rare: in Italia fattore ricombinante contro
emofilia A acquisita Roma, 21 feb. (AdnKronos Salute) - Efficacia, profilo di sicurezza e personalizzazione del tratta-
mento tramite la misurabilità dell'attività del fattore VIII del paziente sono i risultati ottenuti con
susoctocog alfa, la terapia di sostituzione dedicata al trattamento dell'emofilia A acquisita pro-
dotta da Shire. Susoctocog alfa è adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità in
fascia H, nel trattamento di episodi emorragici che si manifestano nei pazienti adulti con emofilia
acquisita causata da anticorpi che neutralizzano il fattore VIII della coagulazione (Supplemento
ordinario n. 10 alla Gazzetta Ufficiale del 17 febbraio), come si legge in una nota.
Offrendo a pazienti e clinici una terapia di sostituzione ad oggi non ancora disponibile, il fattore
ricombinante rappresenta una soluzione innovativa nel trattamento degli episodi emorragici che
colpiscono il paziente con emofilia A con inibitori acquisiti. La derivazione porcina del prodotto
permette di rimpiazzare temporaneamente il fattore VIII endogeno della coagulazione inibito
dalla patologia e necessario per un'emostasi efficiente. Inoltre, la determinazione del dosaggio
necessario del farmaco sulla base di un indicatore obiettivo quale l'attività del FVIII, consente di
personalizzare la terapia.
L'emofilia A acquisita è una malattia ultra-rara (1,5 casi per 1 milione di abitanti) che non per-
mette la normale coagulazione del sangue, in quanto l'attività coagulante del fattore VIII viene
inibita dalla produzione di autoanticorpi neutralizzanti. La patologia comporta emorragie in per-
sone fragili, ovvero anziani, spesso con comorbilità, e donne nel post-partum. "Pazienti che van-
no trattati tempestivamente e che hanno un decorso clinico variabile da caso a caso: per questo
susoctocog alfa rappresenta un'importante innovazione per queste persone essendo una terapia
personalizzabile sulle loro caratteristiche", afferma Ezio Zanon, responsabile del Centro emofilia
di Padova.
"L'efficacia e il profilo di sicurezza di susoctocog alfa sono stati dimostrati in uno studio clinico
prospettico, condotto in aperto in 28 pazienti. Susoctocog alfa - afferma Carmela Speciale, di-
rettore medico Shire Italia & Grecia - si è dimostrato efficace in tutti i soggetti trattati in cui la va-
lutazione di efficacia è stata fatta 24 ore dalla prima somministrazione del prodotto, particolar-
mente laddove sia stato usato come terapia di prima linea. Per quanto riguarda il profilo di sicu-
rezza non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati all'utilizzo di susoctocog alfa".
L'arrivo di questo medicinale in Italia "è il risultato del forte e continuativo impegno nella Ricerca
& Sviluppo di Shire", afferma Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia. "Susoctocog
alfa rappresenta il costante impegno di Shire non solo nell’innovazione del trattamento dell'e-
mofilia, ma soprattutto nei confronti dei pazienti, 'più unici che rari'. L'Italia, con i suoi centri di
eccellenza, gioca un ruolo fondamentale per i pazienti con emofilia A acquisita, fornendo un
contributo fondamentale agli studi dedicati al piano di sviluppo clinico del farmaco", conclude.