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ROMA: UN CENTRO DI ECCELLENZA DELLA RICERCA BIOMEDICA VOLTO A

MIGLIORARE LA SALUTE DEL CITTADINO.

PROGETTI INNOVATIVI CON PARTICOLARE RIFERIMENTO ALL’AIDS ED ALLA

COOPERAZIONE TRA PUBBLICO E PRIVATO B. Ensoli

Reparto AIDS, Istituto Superiore di Sanità, Roma

La Sanità ha come fine principale il miglioramento della salute e del benessere del cittadino a

livello locale, regionale, nazionale, ed europeo, ma anche volto ai Paesi in via di sviluppo quale il

continente africano ed asiatico, come indicato anche dalle linee guida europee, WHO (OMS), UN e

dal G8.

Il miglioramento della salute del cittadino si affida all'avanzamento della medicina preventiva ed al

miglioramento, qualitativo e quantitativo, dell'assistenza. Tuttavia, l’apporto forse più importante

per la sconfitta delle grandi malattie (AIDS, cardiovascolari, tumori, etc.) viene dalla ricerca

biomedica, che comporta profonde innovazioni sia in campo sanitario che industriale, con sviluppi

socioeconomici importanti.

Affinché, però, la ricerca possa condurre ad una innovazione praticamente concretizzabile sul

campo, necessita di meccanismi, strumenti e cooperazioni strategiche essenziali, che dimostrano

quanto indispensabile sia l'interazione e la cooperazione tra pubblico e privato, come anche

esemplificato da nuovi progetti nazionali, europei ed extraeuropei (USA, DC). Un siffatto impianto,

tuttavia richiede nuove forme di interazione tra pubblico e privato, caratterizzate da meccanismi

semplici, trasparenti e di mutuo interesse, in grado di dare pieno supporto e rapidità e, quindi,

efficacia all'implementazione e alla realizzazione di progetti comuni pubblico/privato sia a livello

nazionale che internazionale.

Esemplare, sotto questi aspetti, è il complesso di attività ed interazioni avviate dalla scoperta di un

nuovo farmaco o vaccino di potenziale efficacia nell'uomo. Dopo una prima fase di ricerca di base,

è necessaria una lunga fase di sperimentazione sull’animale e poi sull’uomo che richiede un

impegno elevatissimo sia in termini di tempo (anni) che di risorse economiche (centinaia di milioni

di Euro), e che necessita dell’apporto dell'industria (per lo sviluppo, approvazione dalle istituzioni

di controllo, registrazione, produzione e distribuzione).

2

D’altra parte, l'interesse e la cooperazione dell'industria richiede l'immediata protezione delle

proprietà intellettuali della scoperta (brevetto) necessaria per garantire un impegno progettuale

finanziario da parte dell’industria. Tale cooperazione tra pubblico e privato deve garantire la

realizzazione del progetto in tutte le sue fasi di sperimentazione, ed un ritorno alle parti e,

soprattutto, al cittadino.

Tale tipo di ricerca biomedica chiamata -traslational research (dal bancone di laboratorio al letto

del paziente)- necessita della cooperazione tra pubblico (ricerca di base, preclinica e clinica) ed il

privato (l'industria che sviluppa e produce ed eventualmente commercializza il prodotto cui è

concessa la licenza del brevetto), e comporta esiti positivi per la salute del cittadino in primo luogo,

ma anche per l'innovazione e l'occupazione del paese.

Fase clinica

Fase preclinica

Ricerca di base

Stadi di sviluppo del vaccino

Ricerca di base 2-4 anni

Dallo stadio preclinico alla fase I 2-3 anni

Dalla fase I alla fase II 2 anni

Dalla fase II alla fase III 3 anni

Dalla fase III alla registrazione 1 anno

Dalla registrazione alla commercializzazione 1.5 anni

Totale 11.5 – 14.5 anni

Ricerca Ricerca BiomedicaBiomedica

Ricerca di base

Sviluppo preclinico

Sviluppo clinico (fase I, II, III)

Registrazione

Distribuzione

Al cittadino

1° check point innovazione/brevetto/coinvolgimento del Privato (Industria e Start Up)

2° check point

3° check point

3

La cooperazione tra pubblico e privato nella ricerca biomedica è un meccanismo già collaudato da

tempo negli USA e rappresenta una risorsa di sempre più frequente utilizzo anche in Europa.

L'esempio più importante è forse rappresentato dalla connessione che la Commissione Europea sta

attuando tra il sesto programma quadro Europeo per la ricerca ed il programma di sviluppo

industriale EUREKA. Ciò al fine di implementare lo sviluppo industriale europeo, che langue, e di

portare in sviluppo e, quindi, trasformare in prodotti, i risultati della ricerca europea.

ESEMPI DI PROGETTI NAZIONALI ED INTERNAZIONALI DI COOPERAZIONE TRA

PUBBLICO E PRIVATO IN ITALIA NELL’AMBITO DELLA RICERCA BIOMEDICA,

CON PARTICOLARE RIFERIMENTO ALL’INFEZIONE DA HIV/AIDS

Sono riportati di seguito alcuni esempi di progetti innovativi che l'Italia ed in particolare l'ISS sta

attuando nell'ambito di progetti nazionali ed internazionali riguardanti la ricerca sull'AIDS e che

coinvolgono o coinvolgeranno l'industria nell'ambito di cooperazioni volte a debellare questa grave

e mortale malattia.

A: Vaccino contro l'AIDS:

1. Sviluppo del vaccino Tat e sperimentazione clinica

In ISS abbiamo sviluppato un nuovo vaccino contro l'AIDS basato sulla proteina Tat del virus HIV

che si è dimostrato essere sicuro, immunogenico ed efficace nel modello della scimmia. Questo

vaccino è stato prodotto in Scozia per la fase I della sperimentazione clinica (poiché in Italia

mancano strutture di produzione pubbliche) secondo tutti i requisiti di legge ed approvato dal

Ministero della Salute per l'uso nell'uomo. Il vaccino Tat, dopo aver ricevuto l'ultima approvazione

richiesta (comitato etico nazionale e locali dei centri clinici), è entrato nella fase I della

sperimentazione nell'uomo, sia nell’individuo sano (protocollo preventivo) che nell’individuo

infettato (protocollo terapeutico) in 4 centri clinici: Istituto San Gallicano, Spallanzani e Policlinico

Umberto I di Roma ed il San Raffaele di Milano. L'ISS detiene i brevetti (8) su questo nuovo

vaccino ed è lo sponsor della sperimentazione. La fase I si concluderà a breve ed i risultati

preliminari sono estremamente soddisfacenti. Pertanto, dopo la fase I seguiranno le sperimentazioni

di fase II e III che coinvolgeranno un numero crescente di volontari, fino a molte migliaia, e che

dovrà essere necessariamente sperimentato sia in Italia che nei Paesi in via di sviluppo. Ciò richiede

almeno altri cinque anni di lavoro e fondi ingentissimi. E' dunque chiaro che l'industria dovrà essere

coinvolta insieme al settore pubblico sia nazionale che internazionale, sia per le proprie capacità nel

campo della produzione che della registrazione, commercializzazione e distribuzione. Un tale

meccanismo può essere avviato tramite accordi di licenza con l'industria interessata che possieda le

4

caratteristiche idonee alla realizzazione del progetto e che garantisca la sua esecuzione nei limiti

previsti dall'accordo specifico. Il coinvolgimento di Comitati di esperti nazionali e internazionali

tecnico-scientifici, di agenzie regolatorie, etiche e con rappresentanti della comunità sociale

(Community Advisory Boards) assicurerà lo svolgimento del progetto secondo i più elevati

standard qualitativi.

Numero stimato di adulti e bambini che vivevano con l’infezione da HIV/AIDS alla fine del 2004

Western & Central Europe

610 000[480 000 – 760 000]

North Africa & Middle East540 000

[230 000 – 1.5 million]

Sub-Saharan Africa25.4 million

[23.4 – 28.4 million]

Eastern Europe & Central Asia1.4 million

[920 000 – 2.1 million]

South & South-East Asia7.1 million[4.4 – 10.6 million]

Oceania35 000

[25 000 – 48 000]

North America1.0 million

[540 000 – 1.6 million]Caribbean440 000

[270 000 – 780 000]

Latin America1.7 million

[1.3 – 2.2 million]

East Asia1.1 million

[560 000 – 1.8 million]

00003-E-4 – December 2004

Total: 39.4 (35.9 – 44.3) million Totale: 39.4 (35.9 – 44.3) milioni

Western & Central Europe6 500[<8 500]

North Africa & Middle East28 000

[12 000 – 72 000]

Sub-Saharan Africa2.3 million

[2.1 – 2.6 million]

Eastern Europe & Central Asia60 000[39 000 – 87 000] East Asia

51 000[25 000 – 86 000]South

& South-East Asia490 000[300 000 – 750 000]

Oceania700

[<1 700]

North America 16 000

[8 400 – 25 000]

Caribbean36 000

[24 000 – 61 000]

Latin America95 000

[73 000 – 120 000]

00003-E-4 – December 2004

Total: 39.4 (35.9 – 44.3) million Totale: 39.4 (35.9 – 44.3) milioni

00003-E-4 – December 2004

Total: 39.4 (35.9 – 44.3) million Totale: 3.1 (2.8 – 3.5) milioni

Numero stimato di adulti e bambini deceduti per infezione da HIV/AIDS nel corso del 2004

5

Accelerare lo Sviluppo di un Vaccino per l’infezione da HIV/AIDS è la Migliore Speranza per

Fermare questa Devastazione Problemi per lo sviluppo di un vaccino contro l’HIV/AIDS

Quasi tutti gli approcci vaccinali studiati hanno avuto, come principale bersaglio le proteine strutturali di HIV e, quasi esclusivamente, quelle del rivestimento esterno (envelope, ENV). Questi approcci sono stati utilizzati con la finalità di sviluppare un vaccino contro l’HIV, il cui obiettivo principale era quello di ottenere un’immunità sterilizzante (anticorpi in grado di bloccare l’entrata del virus nelle cellule). Tuttavia, l’estrema variabilità del virus proprio negli antigeni di superficie da paese a paese, da individuo ad individuo e nello stesso individuo nel tempo, è alla base degli insuccessi finora conseguiti.

Scambio di siringhe tra

tossicodipendenti

SANGUE edemoderivati

Trasmissioneverticale

Rapportisessuali

6

Vaccino basato sul Tat di HIV-1:

1. Ruolo chiave nel ciclo vitale del virus (espressione nelle fasi iniziali) e nella patogenesi dell’AIDS

2. Immunogenico: risposte immuni (umorali e cellulari) al Tat correlano con la non progressione verso l’AIDS (infezione naturale in uomini/scimmie)

3. Sequenza conservata fra gli isolati di HIV nelle varie aree del mondo 4. Può essere utilizzato come vaccino sia preventivo che terapeutico

Risultati dell’infezione sperimentale nelle scimmie vaccinate e di controllo

• Nel 70% delle scimmie vaccinate l’infezione virale è stata bloccata e gli animali sono risultati negativi per tutti i parametri di replicazione virale indagati, non hanno mostrato nessuna riduzione del numero delle cellule T CD4+ e sono rimasti sani (2 anni).

• Tutte le scimmie di controllo sono risultate altamente infettate ed hanno mostrato la caduta delle cellule T CD4+ ed AIDS.

•• GovernoGoverno•• AccademiaAccademia•• IndustriaIndustria•• Agenzia Agenzia RegolatoriaRegolatoria

Sviluppo di candidati vaccinali

Valutazione Validazione

Attività di supporto (database, siti web, brevetti)

- Sicurezza- Immunogenicità- Efficacia in scimmie monkeys

Sviluppo di un vaccino per l’HIV

- Sicurezza- Immunogenicità in topi

Trial nell’uomoApprovazione regolatoria

•• GovernoGoverno•• AccademiaAccademia•• IndustriaIndustria•• Agenzia Agenzia RegolatoriaRegolatoria

Sviluppo di candidati vaccinali

Valutazione Validazione

Attività di supporto (database, siti web, brevetti)

- Sicurezza- Immunogenicità- Efficacia in scimmie monkeys

Sviluppo di un vaccino per l’HIV

- Sicurezza- Immunogenicità in topi

Trial nell’uomoApprovazione regolatoria

7

VACCINO PREVENTIVO

Trial di fase I sull’innocuità ed immunogenicità della proteina Tat di HIV-1 ricombinante in volontari adulti sani. (Numero di Protocollo: ISS-P001)

VACCINO TERAPEUTICO Trial di fase I sull’innocuità ed immunogenicità della proteina Tat di HIV-1 ricombinante in volontari infetti da HIV-1. (Numero di Protocollo: ISS-T001)

OBIETTIVI

• Endpoint Primario: Valutazione dell’ innocuità del preparato vaccinale • Endpoint Secondario: Valutazione dell’immunogenicità del preparato vaccinale

Le fasi di sviluppo di un vaccino per l’HIV

Ricerca di baseRicerca di base

Sviluppo preclinico Sviluppo preclinico

Studi clinici Studi clinici

Fase I/IIFase I/II Fase IIIFase III(sicurezza, immuno-genicità)

(sicurezza, immuno-genicità)

(efficacia)(efficacia)

Strategie vaccinali Strategie vaccinali

(efficacia)(efficacia)

UNAIDS–97098 1 August 1998

SPONSORSPONSOR

Istituto Superiore di Sanità, Istituto Superiore di Sanità, RomeRomeReparto AIDSReparto AIDS

SITI CLINICISITI CLINICI

Università “La Sapienza”Università “La Sapienza”RomaRoma

Ospedale San Raffaele Ospedale San Raffaele MilanoMilano

ORGANIZZAZIONE DI RICERCA E CONSULENZA ORGANIZZAZIONE DI RICERCA E CONSULENZA

PAREXEL International Corporation

Ospedale L. Ospedale L. Spallanzani Spallanzani RomaRoma

Ospedale San Raffaele, Milano

CONSULENZA PSICHIATRICACONSULENZA PSICHIATRICA

LABORATORIO CENTRALE DI VIROLOGIA ED IMMUNOLOGIALABORATORIO CENTRALE DI VIROLOGIA ED IMMUNOLOGIA

San Gallicano ed ISS, Roma

CABCAB

Community Advisory Board

TVATVA

Reparto di Epidemiologia, ISS, Roma

Ospedale San Ospedale San GallicanoGallicanoRomaRoma

SPERIMENTAZIONE CLINICA PREVENTIVA E TERAPEUTICA DI FASE 1 CON ISPERIMENTAZIONE CLINICA PREVENTIVA E TERAPEUTICA DI FASE 1 CON IL VACCINO TATL VACCINO TAT

2004 2005 2006 2007 2008 2009

Timeline dello sviluppo clinico del vaccino Tat

Fase I

Italia

Fase III

Fase II

Africa

Italia - Africa

Fase II

8

La scoperta di questo nuovo vaccino ed i relativi brevetti hanno inoltre permesso accordi industriali

e progetti nazionali, comunitari ed internazionali coordinati dall’ISS e di spicco per l'Italia e che

richiedono una stretta cooperazione tra pubblico e privato.

2. Progetto nazionale AIDS: “Azione concertata italiana per lo sviluppo di un vaccino contro

l'HIV/AIDS” (ICAV)

Nell'ambito del progetto nazionale AIDS, coordinato dall’ISS, ed in base ai recenti risultati italiani,

abbiamo costituito nel 1998 l'Azione Concertata Italiana per lo Sviluppo di un Vaccino contro

l'HIV/AIDS (ICAV) che unisce circa 70 gruppi di ricerca nazionali esperti nel merito, sia

extramurali che intramurali. L’ICAV è coordinata dall'ISS e supportata finanziariamente dal

Ministero della Salute nell'ambito del Progetto Nazionale AIDS. Il lavoro svolto dall'ICAV ha

portato già ad un ingente numero di nuove scoperte, brevetti, pubblicazioni e sta concretamente

facendo avanzare lo sviluppo di un vaccino per l'AIDS in tutti i suoi aspetti, da quelli tecnico-

scientifici a quelli di produzione fino a quelli etico-sociali di coinvolgimento della comunità per la

parte riguardante la sperimentazione clinica e l’interazione con i paesi in via di sviluppo (Africa).

Tale azione concertata unisce, quindi, a questi fini le migliori menti italiane e costituisce la base

essenziale per la partecipazione italiana a progetti comunitari, di cooperazione con gli USA, con i

paesi in via di sviluppo e con l'industria, volti allo sviluppo di un vaccino efficace contro

l'HIV/AIDS.

L'ICAV, sia nella sua controparte intramurale che extramurale, permetterà all'Italia non solo di agire

con efficacia nel combattere questa malattia, ma anche di creare innovazione, competitività e

sviluppo industriale. Per esempio, l’Università di Urbino (Prof. M. Magnani) in collaborazione con

l’ISS, ha creato una struttura di produzione del vaccino Tat e di sue componenti (pubblico/privata)

con fondi locali, nazionali ed europei, che consentirà all'Italia di produrre il vaccino per le seguenti

fasi di sperimentazione e che potrà sostenere anche altri Paesi sia attraverso la produzione sia sulle

basi di un trasferimento di tecnologie, con risultati accessori, seppure non minori, di creazione di

centri di occupazione e di richiamo di cervelli in fuga all'estero. La creazione di una fondazione ad

hoc per lo sviluppo del vaccino, potrebbe rappresentare il meccanismo chiave per creare una

struttura flessibile, trasparente che possa accogliere sia fondi pubblici che privati, nazionali ed

internazionali unicamente votate allo scopo.

3. Accordo ISS/Chiron Corporation

E' un accordo di sviluppo industriale tra ISS e la Chiron Corporation (Emerville, USA) volto allo

sviluppo di un nuovo vaccino di combinazione che unisce il Tat (ISS) al prodotto vaccinale della

Chiron (Env). L'accordo si basa sui risultati conseguiti ed i brevetti posseduti dalle due controparti

9

che stanno sperimentando nell'uomo i propri vaccini, ed e' basato sull'ipotesi che un vaccino che

combini geni strutturali e regolatori possa avere dei vantaggi rispetto a quello singolo. Poiché sono

necessari circa 11-14 anni per lo sviluppo e la sperimentazione sull'uomo di un nuovo vaccino, non

è pensabile attendere i risultati di efficacia derivanti da trial clinici di fase III, prima di sviluppare

vaccini di seconda generazione che siano migliori, più facilmente somministrabili o più economici.

Pertanto questo accordo prevede lo sviluppo di un vaccino di seconda generazione che seguirà una

strada parallela di sperimentazione rispetto ai vaccini singoli. Il progetto e' finanziato al 50% dalla

Chiron Corporation e dal Ministero della Salute ed ha una durata di tre anni. I risultati nell'animale

hanno già confermato l’indicazione di proseguire con lo sviluppo clinico sull'uomo e, quindi,

saranno necessari ulteriori (ed ingenti) fondi, che dovranno venire sia dal pubblico che dal privato.

A questo proposito si sta già investigando la possibilità di realizzare cooperazioni strategiche con il

National Institutes of Health americano.

4. Progetti europei (Sesto Programma Quadro Europeo): “AIDS VACCINE INTEGRATED

PROJECT” (AVIP) e “VERY INNOVATIVE AIDS VACCINE” (VIAV)

In base ai risultati tecnico scientifici e brevettuali ottenuti, l'ISS e, quindi, l'Italia si è proposta come

coordinatore di un ambizioso progetto europeo di 5 anni per lo sviluppo di un vaccino contro

l'AIDS chiamato “AIDS Vaccine Integrated Project” (AVIP) nell'ambito del sesto programma

quadro europeo. Tale progetto si propone di coordinare gli sforzi europei sul vaccino ed ha come

fini principali la comparazione in fase I (clinica) sull'uomo di quattro nuovi candidati vaccinali

prodotti da vari paesi europei per l’individuazione di quelli più idonei da sperimentare in Africa in

fasi di sviluppo più avanzato. Il progetto comprende anche il trasferimento di moderne tecnologie ai

paesi in via di sviluppo, e la realizzazione di training per i giovani. I paesi coinvolti sono Italia,

Francia, Svezia, Finlandia, Germania, Inghilterra, Estonia, e Sudafrica. Sia la media che la grande

industria partecipa al progetto al fine di produrre i candidati vaccinali prescelti. Tale progetto

europeo, di cui l’ISS è il coordinatore, è stato il prescelto dalla Commissione Europea tra quelli

presentati dai vari Paesi. Non ultimo, tale progetto ha attirato l’interesse del Dipartimento di Stato

Americano che ha proposto di aggiungere un ulteriore cofinanziamento per due anni al fine di

espandere e velocizzare il programma.

10

AIDS VACCINE INTEGRATED PROJECT (AVIP)

POVERTY DISEASES - FP6 INTEGRATED PROJECT EUROPEAN COMMISSION

Obiettivi dell’AVIP

1. Trials clinici di fase I in Europa con 4 nuovi candidati vaccinali che associano antigeni regolatori e strutturali dell’HIV-1 e sono in stadio avanzato di sviluppo (studi clinici di fase I e/o formulazione in GMP completata per i singoli antigeni). Questi nuovi vaccini saranno valutati in modelli preclinici (topi e scimmie) per selezionare la migliore formulazione e il miglior protocollo di immunizzazione da valutare nei trials clinici di fase I.

2. Trasferimento di tecnologie e studi della risposta immunitaria in Africa, essenziali per la

conduzione, nell’ambito dell’EDCTP, di futuri trials di fase II/III in Africa. Analisi del riconoscimento immunologico crociato degli antigeni contenuti nei nuovi vaccini da parte di individui infetti con ceppi virali diversi da B e, da parte dei soggetti vaccinati, degli antigeni appartenenti a ceppi diversi da B.

3. Training e sensibilizzazione e coinvolgimento delle comunità locali (EU e paesi in via di

sviluppo).

11

United KingdomNIBSCNational Institute for Biological

Standards and Control15Holmes

ItalyDIBITFondazione Centro San Raffaeledel Monte Tabor14Poli

ItalyUNIMIUniversity of Milan13Clerici

University of Natal, DurbanSouth AfricaUSUniversity of Stellenbosch12Janse VanRensburg

South AfricaWHCUniversity of the Witwatersrand 11Vardas

United KingdomICSTMImperial College of Science,

technology and Medicine10Gotch

ItalyCHIRONCHIRON S.r.l.9Rappuoli

Ludwig-Maximilians Universitat; Impfstoffwerk Dessau Tornau; Excell Biotech

GermanyGSFCentre for Environmental and Health Research8Erfle

Tampere University Hospital; Helsinki University HospitalFinlandFITFIT Biotech Oyj Plc7Krohn

Excell BiotechItalyUNIURBUniversity of Urbino6Magnani

GermanyGBFGerman Research Centre for Biotechnology5Guzman

ItalyUNIFEUniversity of Ferrara4Caputo

FranceCEACommissariàt à l’Energie Atomique3Le Grand

Vecura Gene Therapy CenterSwedenKIKarolinska Institute2Wahren

IRCCS IFO-San GallicanoHospital; IRCCS San Raffale Hospital

ItalyISSIstituto Superiore di Sanità1Ensoli

Sub-contractorsCountryP short nameInstitutionP #P name

United KingdomNIBSCNational Institute for Biological

Standards and Control15Holmes

ItalyDIBITFondazione Centro San Raffaeledel Monte Tabor14Poli

ItalyUNIMIUniversity of Milan13Clerici

University of Natal, DurbanSouth AfricaUSUniversity of Stellenbosch12Janse VanRensburg

South AfricaWHCUniversity of the Witwatersrand 11Vardas

United KingdomICSTMImperial College of Science,

technology and Medicine10Gotch

ItalyCHIRONCHIRON S.r.l.9Rappuoli

Ludwig-Maximilians Universitat; Impfstoffwerk Dessau Tornau; Excell Biotech

GermanyGSFCentre for Environmental and Health Research8Erfle

Tampere University Hospital; Helsinki University HospitalFinlandFITFIT Biotech Oyj Plc7Krohn

Excell BiotechItalyUNIURBUniversity of Urbino6Magnani

GermanyGBFGerman Research Centre for Biotechnology5Guzman

ItalyUNIFEUniversity of Ferrara4Caputo

FranceCEACommissariàt à l’Energie Atomique3Le Grand

Vecura Gene Therapy CenterSwedenKIKarolinska Institute2Wahren

IRCCS IFO-San GallicanoHospital; IRCCS San Raffale Hospital

ItalyISSIstituto Superiore di Sanità1Ensoli

Sub-contractorsCountryP short nameInstitutionP #P name

AVIP CONSORTIUMAVIP CONSORTIUM

Coordinator: B. Ensoli, Istituto Superiore di Sanità, ItalyCo-coordinator: B. Wahren, Karolinska Institute, Sweden

STEERING COMMITTEE

MONITORING COMMITTEE

ADVISORY BOARD

AVIP Training

SCIENTIFIC STRUCTURE ADMINISTRATIVE STRUCTURE

S. Berkley (IAVI), P. Johnston (NIH), D. Weiner (USA); K. Cichuteck (EMEA); F. Gannon (EMBO); S. Mboup (Senegal); F. Mhalu (Tanzania); T. Tucker (SAAVI); H. Wigzell (Sweden)

F. Chiodi (Sweden); F. Lemonnier (France); C. Peckham (UK); C.F. Perno (Italy)

WP

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WP7Coordination of Science, Training, Business and Administrative Management

12

Un altro progetto europeo, sempre coordinato dall’ISS, è rappresentato dal VIAV (very innovative

AIDS vaccine), un progetto di 2 anni di ricerca di base connesso all’AVIP e che alimenterà lo stesso

con nuovi prodotti vaccinali e che coinvolge centri di ricerca e SME in Italia, Danimarca, Svezia ed

Austria.

5. Accordo Italy/USA (ISS/NIH)

I risultati conseguiti dall'Italia sono alla base di un accordo per il vaccino contro l'AIDS con il

National Institute of Health (NIH, USA). Tale cooperazione, iniziata nel 1998, si prefigge lo

sviluppo di nuovi sistemi vaccinali di veicolazione e di somministrazione, ed è stata recentemente

rinnovata e sottoscritta a Palazzo Chigi (Luglio 2003) tra il governo americano ed italiano,

nell'ambito di un accordo più ampio che copre vari settori della ricerca biomedica e che è adesso in

fase di attuazione. Tale cooperazione coinvolge fondi nazionali di entrambi i paesi. Tale accordo

coinvolge anche i paesi in via di sviluppo tramite il Fogarty Center americano (NIH) e progetti di

cooperazione tra ISS ed il ministero degli Affari Esteri Italiano.

6. Accordi con i Paesi in via di sviluppo

Tramite progetti di cooperazione con il MAE e il WHO, l'Italia svolge una grande attività nei paesi

in via di sviluppo nel campo dell'AIDS. Eccetto il Global Fund ed in cui, purtroppo ed a torto, non

è contemplata la ricerca sul vaccino, l'Italia svolge attività di “capacity building”, “technology

transfer” e di ricerca sul vaccino in Sud Africa, Swaziland ed Uganda, a livello locale, regionale e

nazionale. Tali attività rappresenteranno la base per lo sviluppo di una cooperazione internazionale

in ambito comunitario e con gli USA e sono strettamente connesse con i progetti nazionali ed

internazionali discussi precedentemente.

7. Gli immigrati: una risorsa per la città di Roma. Il ruolo del San Gallicano

La Sanità come strumento di prevenzione e cura rappresenta una chiave fondamentale per

l’integrazione degli immigrati e gli emarginati nel tessuto socio-economico.

Le malattie della povertà (AIDS, TBC, Malaria) rappresentano il flagello dei Paesi in via di

sviluppo e, spesso, degli immigrati come anche degli emarginati.

La sperimentazione clinica del vaccino italiano (fase II) coinvolgerà anche gli immigrati grazie al

coinvolgimento dell’Istituto San Gallicano, un istituto storico per la prevenzione e l’assistenza degli

immigrati ed emarginati, che svolge un ruolo chiave per il loro welfare ed integrazione. Il San

Gallicano è inoltre l’unico centro clinico validato da agenzie internazionali (ISO 9001) e

identificato dal WHO (OMS) come centro per gli immigrati e per la ricerca sulle malattie della

povertà.

13

lo sviluppo del vaccino contro l’AIDS è, quindi, strumento di medicina preventiva (anche solo per

tutti gli esami/analisi necessari allo screening dei soggetti che spesso svelano patologie

misconosciute e/o iniziali) e di solidarietà.

A questo proposito è nato anche un programma dall’Ordine della Jarretière femminile chiamato “La

mia Africa in Italia”, che, in cooperazione con l’Istituto San Gallicano, si propone di dare supporto

alla ricerca sul vaccino come strumento di integrazione e assistenza degli immigrati.

8. La Global Vaccine Enterprise (GVE).

E’ una recente iniziativa presentata al meeting G8 di Sea Island (USA) sponsorizzata dalla Bill and

Melinda Gates Foundation ed i National Institutes of Health (USA), che si propone di mettere in

“network” tutte le istituzioni pubbliche e private (virtual institutes) focalizzate sui vari aspetti dello

sviluppo di un vaccino contro l’HIV/AIDS a livello globale e di cofinanziare tutte le iniziative

valide nell’ambito di programmi nazionali, europei ed extraeuropei votati a questo scopo. A questo

fine, ed in grande sinergia con il MAE, siamo riusciti ad inserire l’Italia ed il programma nazionale

AIDS, coordinato dall’ISS, all’interno della GVE, che sta muovendo i suoi primi passi verso un

sicuro successo.

La creazione di una fondazione ad hoc per lo sviluppo del vaccino, potrebbe rappresentare il

meccanismo chiave per creare una struttura flessibile, trasparente che possa accogliere sia fondi

pubblici che privati, nazionali ed internazionali unicamente votati allo scopo.

PROGRAMMA TRASLAZIONALE DI UN VACCINO PER L’HIV/AIDS: Cooperazioni Nazionali ed Internazionali

ISSRoma

ICAV

CHIRON

IAVI

Commissione EU

FP6-AVIPMAE e Paesi

in Via di Sviluppo

USA- NIH - Global Vaccine

Enterprise

Università di Urbino (Struttura

GMP)

•Scienza di Base (scoperta)•Preclinico (validazione)•Sviluppo/produzione GMP•Regolamentazione per approvazione

•Trial clinici•Capacity building

14

In conclusione, questi vari esempi di progetti innovativi nella ricerca biomedica sottolineano la

necessità di scelte istituzionali strategiche, la necessità di strutture idonee alla brevettazione

dell’innovazione e, quindi, al coinvolgimento del privato in una cooperazione pubblico-privato, che

è la sola in grado di portare al cittadino i frutti della ricerca al fine di migliorarne la qualità di vita e

risolvere i problemi connessi con le grandi malattie del secolo. Si spera che i meccanismi e i

finanziamenti finalizzati a questi scopi ed i relativi meccanismi amministrativi siano sempre più

efficaci, flessibili ed idonei a sostenere tale sviluppo, di cui ambedue le parti, sia il pubblico che il

privato, possono grandemente avvantaggiarsi con il beneficio sia per i cittadini che per

l’occupazione di scienziati, personale tecnico specializzato e dei giovani.

Una “devolution” che affondi le sue radici nella consapevolezza profonda della propria missione

sociale e sappia quindi affrontare le difficoltà specifiche e valorizzare le potenzialità del tessuto

sociale cui si rivolge nelle diverse aree geografiche può rappresentare uno strumento estremamente

duttile ed efficace nel portare alla realizzazione sul campo di grandi progetti locali, regionali,

nazionali, europei ed extraeuropei rivolti, in ultima analisi, al miglioramento della qualità della vita

dei cittadini.