Transcript
Page 1: Advice Center: OD & Business

“Advice center:

OD & Business”

Johan Hanstede Secretary General BioFarmind

Chairman Dutch Vaccines Group

Page 2: Advice Center: OD & Business

Agenda

“Advice center: OD & Business”

• Facts

• Why

• OD Projectteam

• Business Plan

• How to go on?

Page 3: Advice Center: OD & Business

Enkele feiten

• Ongeveer 8000 patienten met een Zeldzame Ziekte in Nederland

• Ongeveer 60 bedrijven actief met weesgeneesmiddelen (+/- 125)

• Van 8 aug 2000 t/m 21 juni 2011. EMA ZZ indicaties

– 801 positief beoordeeld

– 12 negatief

– 79 teruggetrokken

• In 2011 82 Zzindicaties aangevraagd

Page 4: Advice Center: OD & Business

Orphan Drugs in Europa

0

2

4

6

8

10

12

14

16

18

1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011

Yes ODD & OD MA

No ODD & OD MA

Page 5: Advice Center: OD & Business

Stuurgroep Weesgeneesmiddelen

• De stuurgroep heeft de opdracht om de positie van mensen met een zeldzame aandoening te verbeteren door:

– Het stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen;

– Het versterken van de informatievoorziening over zeldzame ziekten.

• Stopt 1 januari 2012 met huidige mandaat.

Page 6: Advice Center: OD & Business

En Nu??

• Stuurgroep nieuw mandaat (afgeslankte vorm)

• Nationaal Plan Zeldzame Ziekten www.nationaalplan.nl 1. Loket informatie (ICT) vz. A. van der Zeijden

2. Zorg (Diagn/Behandeling) vz. F.Gabreels

3. Onderzoek vz. J.Hanstede

4. Beschikbaarheid/behandeling vz. M.vd Graaf

Beschikbaarheid / kennis/educatie vz. C. Lammers

• Onderbrengen bij verschillende Stakeholders

• Patienten organisaties komen met een initiatief

• WIJ OOK

Page 7: Advice Center: OD & Business

Priority Medicines Rare diseases

Subsidie regeling OD Support

Stuurgroep Weesgeneesmiddelen

VSOP en Platform Zeld. Aand.

FBG samen met Stuurgroep nieuw mandaat

Adviespunt Zeldzame Ziekten en het bedrijfsleven

Topsector Life Sciences Health 9 topsectoren Het Kabinet heeft 9 topsectoren aangewezen. Dit zijn sectoren waarin Nederland wereldwijd sterk is. De sector Life Sciences & Health (LS&H) is er daar een van.

10 Roadmaps LS&H

Page 8: Advice Center: OD & Business

Topsectoren

Page 9: Advice Center: OD & Business

LS&H Roadmaps

1. Molecular diagnostics 2. Imaging & image guided therapies 3. Self-management, home care & ICT 4. Regenerative medicine 5. Pharmacotherapy 6. One health 7. Specialized Nutrition 8. HTA / Quality of Life 9. Enabling technologies & infra 10.Neglected diseases

Page 10: Advice Center: OD & Business

Life Sciences & Health De regiegroep LS&H, trekker Rob van Leen. Roadmaps 10 deelgebieden vastgesteld Consultatieronden Reageren op de roadmaps: http://www.zonmw.nl/nl/roadmaps-lsh/roadmaps-lsh - 5 december 12.00 uur Eerste conceptversies roadmaps. - Consultatieronde sluit 12 december. - 19 december bijeenkomst met eindversies

Innovatiecontract 2015 moet ten minste 40 procent van het onderzoeksgeld in publiek-private samenwerking van bedrijven afkomstig zijn. NWO; KNAW en toegepaste kennisinstituten (TNO ) zullen in 2015 minstens € 600 miljoen vanuit bestaande middelen bijdragen.

Page 11: Advice Center: OD & Business

adviespunt “Zeldzame Ziekten & Bedrijfsleven”

Page 12: Advice Center: OD & Business

Orphan Drug Project team

• Eric van der Aa (Pantarhei Biologicals);

• Roger Legtenberg (PSR-group);

• Hans Schikan (Prosensa);

• Paul Flapper (Shire Human Genetic Therapies);

• Bert de Jong/ Andreas Schuil/Maud Creemers (Genzyme);

• Peter Bertens (Nefarma)

• Margaret van der Meijden (BioFarmind);

• Marcel Gerritsen (BioFarmind)

• Johan Hanstede (BioFarmind) voorzitter

Page 13: Advice Center: OD & Business

De OD weg naar Succes

Patienten netwerk

Centrale financiering

Compassionate use

Zorgstandaarden

Registratie programma

Diagnostische infrastructuur

Expertise Centers

Page 14: Advice Center: OD & Business

Goals

“Advice center: OD & Business”

Virtual network, Start-ups, T.

Research, Business

Web Portal, Q&A, Experts, Support,

Registration, Education

Page 15: Advice Center: OD & Business

1. “OD & Business” Portal site.

Onderzoeksgroepen en bedrijven kunnen elkaar hier vinden (Questions & Answers). De portaal site wijst de weg (Expertise sharing, expert netwerk, Expert Centra) en educatief middels E-learning & Forum discussions kan een versnelling en verbetering van de kennis en de doorstroming worden bewerkstelligt.

2. OD Network (ZZN)

Door het opbouwen van een Zeldzame Ziekten Netwerk (ZZN) kunnen de krachten worden gebundeld en samenwerking tussen de verschillende stakeholders worden versterkt (Sharing programma’s en matchmaking. De samenwerking met patiënten organisaties en andere stakeholders wordt versterkt.

3. OD Registry (ZZR)

Een nationale registratie van weesgeneesmiddelen onderzoek. Van fundamenteel tot registratie- en uitkomstenonderzoek. Het centraal bijhouden van wat er in de R&D pijplijn zit bij het bedrijfsleven aangesloten bij het ZZN.

4. OD Sentiment monitor

De jaarlijkse uitgave van een ZZ Sentimentmonitor zal het maatschappelijk draagvlak voor Zeldzame Ziekten verbeteren. Vanuit het ZZN kunnen beleidsmakers, politiek en media worden geïnformeerd over bijzondere ZZ activiteiten. De successen en behoeften. Wat komt er aan op korte en op langere termijn.

5. Training and education:

Vaste trainingsprogramma’s voor onderzoekers en ondernemers: “ van patent tot Pil”. Vaste programma’s toegespitst op de behoefte van onderzoekers en ondernemers

Roadmap “Adviespunt ZZ & Bedrijfsleven”

Page 16: Advice Center: OD & Business

How to proceed from now?

2011/12

• In Roadmap PharmacoTherapy

• In National Plan OD

• Innovationcontract

– Consortium acc Topsectoren policy

– Research / Business / Patients / Government

• Database with OD companies and Research Groups

• Research & Development database

• Kick-off: Orphan Café; 8 December Utrecht

• Educational Program

• Roadmap Portal site

Page 17: Advice Center: OD & Business

Orphan Drug Project team

• Eric van der Aa (Pantarhei Biologicals);

• Roger Legtenberg (PSR-group);

• Hans Schikan (Prosensa);

• Paul Flapper (Shire Human Genetic Therapies);

• Bert de Jong/ Andreas Schuil/Maud Creemers (Genzyme);

• Peter Bertens (Nefarma)

• Margaret van der Meijden (BioFarmind);

• Marcel Gerritsen (BioFarmind)

• Johan Hanstede (BioFarmind) Chair

Page 18: Advice Center: OD & Business

- Meerjaren ZonMw-programma Priority Medicines weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten (budget € 13,4 miljoen, waarvan 4 x 100.000 bestemd voor praktische zaken die na beëindiging van de Stuurgroep ) - betrokken blijven bij de Europese ontwikkelingen die niet rechtstreeks onder het ministerie van VWS vallen. - Algemene aspecten geagendeerd bij het Forum Biotechnologie en Genetica (FBG).

Hoe stimuleert VWS ontwikkeling weesgeneesmiddelen

Page 19: Advice Center: OD & Business

Wat is een zeldzame ziekte?

De definitie van een zeldzame ziekte in Nederland is bepaald door de

Europese wet- en regelgeving. In Europa wordt een ziekte zeldzaam genoemd

indien niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners in de Europese Unie deze

aandoening hebben. Dit betekent dat een ziekte zeldzaam wordt

genoemd, indien in Nederland maximaal ongeveer 8.000 patiënten deze

aandoening hebben.

Naast het voorkomen (prevalentie) van de ziekte speelt ook de ernst van de

ziekte een rol. Een zeldzame ziekte is een levensbedreigende of chronisch

slopende ziekte met een zo geringe prevalentie dat bijzondere

gecombineerde inspanningen noodzakelijk zijn om deze aan te pakken. Deze

inspanningen zijn nodig om ervoor te zorgen dat een grote ziektelast en

vroegtijdige sterfte als ook een aanzienlijke achteruitgang van de kwaliteit van

het bestaan of van het sociaal-economisch potentieel van individuele personen

worden voorkomen. Deze omschrijving staat in Besluit No. 1295/1999/EG van

het Europese parlement en Raad van 29 April 1999.