Rapport de présentation
Laboratoire :
Nom du produit :
Médicament
Dispositif médical ou technologie
Date du dépôt
SommaireAbréviations...................................................................................................................................................... 3Liste des tableaux............................................................................................................................................. 4
1. Introduction.............................................................................................................................51.1 Objectif du rapport de présentation..................................................................................................51.2 Quelques rappels de procédures.....................................................................................................5
AVIS D’EFFICIENCE
2. Informations générales...........................................................................................................62.1 Demandeur.......................................................................................................................................62.2 Informations sur le produit et l’indication..........................................................................................62.3 Informations sur la demande............................................................................................................72.4 Analyses présentées........................................................................................................................92.5 Commercialisation et coûts en Europe.............................................................................................9
3. Évaluation de l’efficience.....................................................................................................113.1 Objectif et résultat...........................................................................................................................113.2 Méthode..........................................................................................................................................113.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’efficience »........................................................................13
4. Évaluation de l’impact budgétaire.......................................................................................154.1 Objectif et résultat...........................................................................................................................154.2 Méthode..........................................................................................................................................154.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’impact budgétaire »..........................................................17
5. Recensement des études d’efficience existantes.............................................................18Glossaire......................................................................................................................................................... 20
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Abréviations
ACR.......Analyse coût résultat
ACU.......Analyse coût utilité
AIB.........Analyse d’impact budgétaire
AMM......Autorisation de mise sur le marché
ASA........Amélioration du service attendu
ASMR... .Amélioration du service médical rendu
ATU........Autorisation temporaire d’utilisation
BMN.......Bénéfice monétaire net
BSN.......Bénéfice santé net
CE..........Communauté européenne
PTT........Protocole thérapeutique temporaire
RDCR... .Ratio différentiel coût-résultat
RTU.......Recommandation temporaire d’utilisation
QALY.....Quality-adjusted life year
SA..........Service attendu
SMR.......Service médical rendu
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Liste des tableaux
Tableau 1 : Informations générales sur le demandeur 6Tableau 2 : Nom du produit et indication(s) concernée(s) par la demande 6Tableau 3 : Informations générales sur le produit ou la technologie 6Tableau 4.1 : Populations et montants concernés (1ère inscription ou extension d’indication) 7Tableau 5 : Motif de la demande 7Tableau 6 : Description des revendications 8Tableau 7 : Nature des analyses économiques présentées 9Tableau 8 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût en Europe dans
l’indication concernée par la demande 9Tableau 9 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût du produit en France dans
une autre indication 10Tableau 10 : Objectif et résultats de l’analyse d’efficience 11Tableau 11 : Choix structurant l’analyse d’efficience 11Tableau 12 : Liste des effets attendus* de l’intervention dans l’indication 12Tableau 13 : Liste des alternatives médicalement pertinentes* 12Tableau 14 : Objectif et résultat de l’analyse d’impact budgétaire 15Tableau 15 : Choix structurant l’évaluation de l’impact budgétaire 15Tableau 16 : Description des populations intégrées dans l’analyse 15Tableau 17 : Liste des alternatives médicalement pertinentes (si différentes du tableau 13)16Tableau 18 : Liste des hypothèses de substituabilité ou complémentarité 16Tableau 19 : Liste des études d’efficience existantes 18
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1. Introduction
Une information détaillée sur les modalités et l’ensemble des éléments constitutifs du dossier de dépôt est ap-portée dans la notice disponible sur le site internet de la Haute Autorité de santé.
Les termes marqués d’un astérisque sont définis dans le glossaire.
1.1 Objectif du rapport de présentation
Le rapport de présentation est un élément constitutif du dossier déposé par le demandeur auprès de la CEESP. Il a pour objectif de présenter de manière synthétique les caractéristiques principales du produit ou de la technologie évaluée, les principaux choix méthodologiques de l’analyse de l’efficience* et de l’analyse d’impact budgétaire* le cas échéant, ainsi que les principaux résultats de l’analyse.
1.2 Quelques rappels de procédures
Le rapport de présentation doit être rédigé en français. Il constitue une synthèse cohérente des principaux élé-ments d’analyse et non une copie de certains paragraphes du rapport technique.
Tous les éléments du rapport de présentation doivent correspondre aux informations contenues dans le rap-port technique.
Le dossier doit être soumis par l'exploitant ou le représentant local du laboratoire désigné dans l’AMM ou dans le marquage CE.
Lors de son dépôt, le dossier doit être accompagné du «bordereau de dépôt d’un dossier en vue de son exa-men par la commission d’évaluation économique et de santé publique ». Ce formulaire pré-rempli par le de-mandeur lui sera retourné comme accusé de réception.
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2. Informations générales
2.1 Demandeur
Tableau 1 : Informations générales sur le demandeur
Nom de l’exploitant / du représentant local :
Nom du correspondant :(responsable du dossier)
Adresse† :
Téléphone :
E-mail : †Les questions techniques et les avis seront adressés à cette adresse.
2.2 Informations sur le produit et l’indication
Tableau 2 : Nom du produit et indication(s) concernée(s) par la demande
Nom du produit/de la technologie :
Indication(s) concernée(s) par la demande :
Domaine thérapeutique
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Tableau 3 : Informations générales sur le produit ou la technologie
Date d’AMM (+ procédure) dans l’indication concer-née
Centralisée reconnaissance mutuelle
décentralisée nationale
Date marquage CE
Procédure dérogatoire préalable
PTT*
ATU*
RTU*
Médicament orphelin oui non sans objet
Produit ou prestation associé* (si pertinent)
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Tableau 4.1 : Populations et montants concernés (1ère inscription ou extension d’indication)
Valeur
Population de l’indication* concernée par la de-mande
Population rejointe* estimée à 5 ans
Montant remboursable* annuel attendu à 5 ans au prix revendiqué
Dépense annuelle* moyenne par patient au prix revendiqué
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Tableau 4.2 : Populations et montants concernés (renouvellement d’inscription)
Valeur
Population de l’indication* concernée
Population rejointe* constatée au moment de la de-mande
Montant remboursé* annuel constaté au moment de la demande
Dépense annuelle moyenne* constatée
2.3 Informations sur la demande
Tableau 5 : Motif de la demande
Spécialités. remboursables.
/ LPPR
Agrément collectivités
Première inscription
Inscription dans une nouvelle indication / extension d’une indication pré-existante
Renouvellement d’inscription
Autre demande
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Tableau 6 : Description des revendications
(A remplir si pertinent)
SMR/SA revendiqué
(pour les indications concernées par la demande)
ASMR/ASA revendiquée
(pour les indications concernées par la demande I II III IV V
Place revendiquée dans la stratégie thérapeu-tique
(pour les indications concernées par la de-mande)
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Rapport de présentation Nom du produit
2.4 Analyses présentées
Tableau 7 : Nature des analyses économiques présentées
Analyse d’efficience*
Analyse d’impact budgétaire*
2.5 Commercialisation et coûts en Europe
Le tableau ci-dessous présente les conditions de commercialisation, de remboursement et de coût, pour les 5 pays fondant la notion de prix européen.
D’autres pays peuvent être listés, par exemple si des études d’évaluation de l’efficience y ont été réalisées.
Tableau 8 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût en Europe dans l’indication concernée par la demande
Pays Commercialisation Remboursement Coût du produit ou de la technologie†
France oui non oui non - Taux : %
Italie oui non oui non - Taux : %
Royaume-Uni oui non oui non - Taux : %
Espagne oui non oui non - Taux : %
Allemagne oui non oui non - Taux : %
oui non oui non - Taux : %
oui non oui non - Taux : %
† Préciser s’il s’agit du coût de traitement journalier, du coût de la cure ou du coût unitaire.Le coût est calculé à partir du prix en vigueur lors de la demande sur la base du dosage recommandé pour l’indication concernée par la demande. Le cas échéant, une fourchette peut être fournie si le coût varie en fonction des posologies ou des conditionnements.
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Rapport de présentation Nom du produit
Tableau 9 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût du produit1 en France dans une autre indication
Indications Commercialisa-tion Remboursement Coût du produit ou
de la technologie†
oui non oui non - Taux : %
oui non oui non - Taux : %
oui non oui non - Taux : %
oui non oui non - Taux : %
oui non oui non - Taux : %
† Préciser s’il s’agit du coût de traitement journalier, du coût de la cure ou du coût unitaire.Le coût est calculé à partir du prix en vigueur lors de la demande sur la base du dosage recommandé pour l’indication. Le cas échéant, une fourchette peut être fournie si le coût varie en fonction des posologies ou des conditionnements.
1 Le produit correspond au principe actif, quel que soit le nom de marque sous lequel il est présenté.
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Rapport de présentation Nom du produit
3. Évaluation de l’efficience
3.1 Objectif et résultat
Tableau 10 : Objectif et résultats de l’analyse d’efficience
Objectif de l’analyse
Type d’étude réalisée
Principaux résultats
Appréciation du degré d’incerti-tude sur les résultats
3.2 Méthode
Tableau 11 : Choix structurant l’analyse d’efficience
Choix structurant Description*
Type d’analyse économique
ACE ACU Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Critère d’évaluation Estimation des RDCR Maximisation du BMN ou BSN Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Perspective Collective Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Horizon temporel Vie entière Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Actualisation Taux identique sur les coûts et les résultats Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Population d’analyse Population de l’indication Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Identification des stratégies à comparer
Exhaustivité des stratégies médicalement pertinentes* Non exhaustivité reposant sur une argumentation explicite
Méthode d’analyse de sensibilité
Analyse déterministe Analyse probabiliste
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Rapport de présentation Nom du produit
Tableau 12 : Liste des effets attendus* de l’intervention dans l’indication
Effet attendu* Description Référence
Tableau 13 : Liste des alternatives médicalement pertinentes*
Alternatives Inclusion dans l’analyse Justification
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
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Rapport de présentation Nom du produit
3.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’efficience »
Cette check-list permet au demandeur de vérifier la présence des éléments requis par la commis-sion économique et de santé publique, sans les détailler.
Check-list – Évaluation de l’efficience
Méthode d’évaluation Le point est décrit et argumenté
Choix structurants
Type d’analyse économique
Critère d’évaluation de l’efficience
Perspective
Horizon temporel
Actualisation
Population d’analyse
Identification de toutes les stratégies à comparer
Modélisation
Type de modèle
Identification de tous les états pertinents (si pertinent)
Explicitation des hypothèses structurelles du modèle
Durée des cycles (si pertinent)
Population(s) simulée(s) / cohortes
Sous-population(s) simulée(s) (si pertinent)
Probabilités (méthode d’estimation et données source)
Explicitation des hypothèses d’extrapolation
Discussion de la validité du modèle
Valorisation des états de santé
Description des conséquences en termes de santé (y compris effets secondaires)
Estimation de l’espérance de vie (source et méthode)
Estimation des QALYs (source et méthode)
Résultats présentés en espérance de vie et en utilité
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Rapport de présentation Nom du produit
Méthode d’évaluation Le point est décrit et argumenté
Valorisation des coûts
Liste exhaustive des coûts pris en compte
Mesure des ressources mobilisées (source)
Mode de valorisation cohérente avec la perspective
Présentation des coûts unitaires
Résultats présentés par poste de coût
Analyses de sensibilité
Type d’analyse de sensibilité réalisée
Choix des paramètres et des bornes
Présentation des résultats de ces analyses
Présentation des résultats
Résultats de l’analyse coût-résultat (ACR)
Représentation graphique de la frontière d’efficience
Discussion de l’impact de l’incertitude sur les résultats de l’ACR
Conclusion explicite
Discussion des limites et de la robustesse des conclusions
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Rapport de présentation Nom du produit
4. Évaluation de l’impact budgétaire
4.1 Objectif et résultat
Tableau 14 : Objectif et résultat de l’analyse d’impact budgétaire
Objectif de l’analyse
Coût du produit ou de la technolo-gie† revendiqué
Impact budgétaire estimé à 5 ans dans la perspective retenue
Appréciation du degré d’incerti-tude sur l’impact estimé
† Préciser s’il s’agit du coût de traitement journalier, du coût de la cure ou du coût unitaire.
4.2 Méthode
Tableau 15 : Choix structurant l’évaluation de l’impact budgétaire
Choix structurant Description*
Perspective Assurance maladie obligatoire Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Horizon temporel 3 ans 5 ans Autre choix reposant sur une argumentation explicite
Identification des stratégies à comparer
Exhaustivité des stratégies médicalement pertinentes Non exhaustivité reposant sur une argumentation explicite
Tableau 16 : Description des populations intégrées dans l’analyse
Description Prévalence annuelle estimée† Référence
Population de l’indication*
Population rejointe* estimée à 5 ans
† ou incidence si pertinent
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Rapport de présentation Nom du produit
Tableau 17 : Liste des alternatives médicalement pertinentes (si différentes du tableau 13)
Alternatives Inclusion dans l’analyse Justification
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Incluse Exclue
Tableau 18 : Liste des hypothèses de substituabilité ou complémentarité
Hypothèse (Description) Référence
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Rapport de présentation Nom du produit
4.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’impact budgétaire »
Check-list – Impact budgétaireAdapté de « Guide méthodologique pour al mise en place d’une analyse d’impact budgétaire ». Collège des économistes de la santé, juillet 2008.
Méthode d’évaluation Le point est décrit et argumenté
Choix structurants
Perspective
Horizon temporel
Population de l’indication*(prévalence annuelle)
Population rejointe* (nature et prévalence annuelle)
Stratégies comparées et conditions de substituabilité
Schémas de traitement avant et après l’introduction de l’intervention
Description exhaustive des effets attendus de l’intervention
Valorisation des coûts
Identification des postes de coût
Mesure des ressources (méthode et sources)
Mode de valorisation des ressources (coûts unitaires)
Analyses de sensibilité
Type d’analyse de sensibilité réalisée
Choix des paramètres et des bornes
Présentation des résultats de ces analyses
Présentation des résultats
Présentation d’un échéancier annuel
Discussion de l’impact de l’incertitude sur les résultats de l’AIB
Discussion des limites et de la robustesse des conclusions
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Rapport de présentation Nom du produit
5. Recensement des études d’efficience existantes
Le tableau ci-dessous recense toutes les études comportant une évaluation de l’efficience du produit ou de la technologie dans l’indication concernée par la demande : analyses réalisées pas les agences d’évaluation des technologies de santé et publications scientifiques.
Une colonne « commentaires » permet au demandeur d’expliquer de manière très synthétique d’éventuels écarts entre les résultats de l’étude recensée et les résultats de son étude.
Tableau 19 : Liste des études d’efficience existantes
Références Type d’étude Stratégies comparées Résultats Commentaires
Auteur, date
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Liste des références bibliographiques citées ci-dessus[1]. Référence 1
[2]. Référence 2
[3]. Référence 3
[4]. Référence 4
[5]. Référence 5
Glossaire
Ce glossaire précise le sens, dans le contexte d’utilisation du rapport de présentation, des termes signalés dans le texte par un astérisque.
Alternative médicalement pertinente : toute option (médicale, chirurgicale, palliative, autre) dont la mise en œuvre vise à apporter une réponse au problème de santé ciblé par le produit ou la tech-nologie concernée par la demande, que cette option soit recommandée, évaluée dans la littérature ou réalisée en pratique réelle.
Analyse d’impact budgétaire : évaluation économique visant à mesurer les incidences positives et négatives de la modification d’une stratégie médicale sur le budget d’une institution.
Analyse de l’efficience : évaluation économique visant à confronter la différence de résultat de santé et la différence de coût total engendrées par une intervention relativement à ses alternatives médicalement pertinentes*.
Coût du produit ou de la technologie : valorisation du produit ou de la technologie au prix en vi-gueur au moment de la demande. Ce coût est généralement exprimé : pour les médicaments, en coût de traitement journalier ou en coût pour une cure ; pour les dispositifs et technologies, en coût unitaire.
Dépense annuelle : valorisation du volume de produits ou de technologies sur une année au prix revendiqué lorsqu’il s’agit d’une demande de première inscription ou d’une demande d’extension d’indication (dépense annuelle attendue), ou au prix constaté au moment de la demande lorsqu’il s’agit d’un renouvellement d’indication (dépense annuelle constatée).
Effets attendus : conséquences liées à l’utilisation d’un produit ou d’une technologie en termes d’impact clinique (efficacité en morbi-mortalité, tolérance, observance), d’impact économique (consommation de ressources) ou en termes de pratiques cliniques et d’organisation.
Montant remboursable : partie de la dépense annuelle* attendue prise en charge par l’Assurance maladie obligatoire2.
Montant remboursé : partie de la dépense annuelle* constatée prise en charge par l’Assurance maladie obligatoireError: Reference source not found.
Population de l’indication : estimation sur une année du nombre de patients relevant des indica-tions thérapeutiques concernées par la demande
Population rejointe à n années : estimation à l’année n du nombre de patients traités par la thé-rapeutique concernée par la demande
Produit ou prestation associé : tout acte, dispositif médical ou médicament, nécessaire à l’utili-sation du produit ou de la technologie concerné par la demande.
Autorisation temporaire d’utilisation : procédure encadrée par l’ANSM permettant d’utiliser, à titre exceptionnel, des spécialités pharmaceutiques qui ne bénéficient pas d’une autorisation de mise sur le marché en France. Il s’agit de médicaments délivrés uniquement dans un cadre hospi-talier destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié commercialisé en France. Ces médicaments sont pris en charge à prix libre par l’assurance maladie.
Recommandation temporaire d’utilisation : procédure encadrée par l’ANSM permettant d’utili-ser, sur une durée limitée à 3 ans et sous couvert d’un suivi, des spécialités pharmaceutiques prescrites en ville ou à l’hôpital dans une indication autre que celle définie dans l’autorisation de mise sur le marché.
2 La référence à l’assurance maladie obligatoire est liée au critère d’application de l’évaluation de l’efficience. Elle ne re-met pas en cause la perspective collective recommandée par la HAS dans l’analyse de l’efficience.
Rapport de présentation Nom du produit
Protocole thérapeutique temporaire : protocole établi par l’AFSSAPS, l’INCA ou la HAS, permet-tant d’utiliser, sur une durée limitée à 4 ans et sous couvert d’un suivi, des spécialités pharmaceu-tiques inscrites sur la liste en sus dans une indication autre que celle définie dans l’autorisation de mise sur le marché.
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