Advice Center: OD & Business

Embed Size (px)

DESCRIPTION

Orphan Café, 8 december 2011 Presentation by Johan Hanstede (DutchCC)

Text of Advice Center: OD & Business

  • 1. Advice center:OD & BusinessJohan HanstedeSecretary General BioFarmindChairman Dutch Vaccines Group

2. AgendaAdvice center: OD & Business Facts Why OD Projectteam Business Plan How to go on? 3. Enkele feiten Ongeveer 8000 patienten met een Zeldzame Ziektein Nederland Ongeveer 60 bedrijven actief metweesgeneesmiddelen (+/- 125) Van 8 aug 2000 t/m 21 juni 2011. EMA ZZ indicaties 801 positief beoordeeld 12 negatief 79 teruggetrokken In 2011 82 Zzindicaties aangevraagd 4. Orphan Drugs in Europa0246810121416181995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011Yes ODD & OD MANo ODD & OD MA 5. Stuurgroep Weesgeneesmiddelen De stuurgroep heeft de opdracht om depositie van mensen met een zeldzameaandoening te verbeteren door: Het stimuleren van de ontwikkeling vanweesgeneesmiddelen; Het versterken van de informatievoorziening overzeldzame ziekten. Stopt 1 januari 2012 met huidige mandaat. 6. En Nu?? Stuurgroep nieuw mandaat (afgeslankte vorm) Nationaal Plan Zeldzame Ziekten www.nationaalplan.nl1. Loket informatie (ICT) vz. A. van der Zeijden2. Zorg (Diagn/Behandeling) vz. F.Gabreels3. Onderzoek vz. J.Hanstede4. Beschikbaarheid/behandeling vz. M.vd GraafBeschikbaarheid / kennis/educatie vz. C. Lammers Onderbrengen bij verschillende Stakeholders Patienten organisaties komen met een initiatief WIJ OOK 7. Priority Medicines Rare diseasesSubsidie regeling OD SupportStuurgroep WeesgeneesmiddelenVSOP enPlatform Zeld. Aand.FBG samen metStuurgroep nieuw mandaatAdviespunt Zeldzame Ziektenen het bedrijfslevenTopsector Life Sciences Health9 topsectorenHet Kabinet heeft 9 topsectorenaangewezen. Dit zijn sectoren waarinNederland wereldwijd sterk is. De sectorLife Sciences & Health (LS&H) is er daareen van.10 Roadmaps LS&H 8. Topsectoren 9. LS&H Roadmaps1. Molecular diagnostics2. Imaging & image guided therapies3. Self-management, home care & ICT4. Regenerative medicine5. Pharmacotherapy6. One health7. Specialized Nutrition8. HTA / Quality of Life9. Enabling technologies & infra10.Neglected diseases 10. Life Sciences & HealthDe regiegroep LS&H, trekker Rob van Leen.Roadmaps10 deelgebieden vastgesteldConsultatierondenReageren op de roadmaps:http://www.zonmw.nl/nl/roadmaps-lsh/roadmaps-lsh- 5 december 12.00 uur Eerste conceptversies roadmaps.- Consultatieronde sluit 12 december.- 19 december bijeenkomst met eindversiesInnovatiecontract2015 moet ten minste 40 procent van het onderzoeksgeld in publiek-private samenwerking van bedrijven afkomstig zijn.NWO; KNAW en toegepaste kennisinstituten (TNO ) zullen in 2015minstens 600 miljoen vanuit bestaande middelen bijdragen. 11. adviespuntZeldzame Ziekten & Bedrijfsleven 12. Orphan Drug Project team Eric van der Aa (Pantarhei Biologicals); Roger Legtenberg (PSR-group); Hans Schikan (Prosensa); Paul Flapper (Shire Human Genetic Therapies); Bert de Jong/ Andreas Schuil/Maud Creemers (Genzyme); Peter Bertens (Nefarma) Margaret van der Meijden (BioFarmind); Marcel Gerritsen (BioFarmind) Johan Hanstede (BioFarmind) voorzitter 13. De OD weg naar SuccesPatienten netwerkCentrale financieringCompassionate useZorgstandaardenRegistratie programmaDiagnostische infrastructuurExpertise Centers 14. GoalsAdvice center: OD & BusinessVirtual network,Start-ups, T.Research, BusinessWeb Portal, Q&A,Experts, Support,Registration,Education 15. 1. OD & Business Portal site.Onderzoeksgroepen en bedrijven kunnen elkaar hier vinden (Questions & Answers). De portaal site wijst deweg (Expertise sharing, expert netwerk, Expert Centra) en educatief middels E-learning & Forum discussionskan een versnelling en verbetering van de kennis en de doorstroming worden bewerkstelligt.2. OD Network (ZZN)Door het opbouwen van een Zeldzame Ziekten Netwerk (ZZN) kunnen de krachten worden gebundeld ensamenwerking tussen de verschillende stakeholders worden versterkt (Sharing programmas en matchmaking.De samenwerking met patinten organisaties en andere stakeholders wordt versterkt.3. OD Registry (ZZR)Een nationale registratie van weesgeneesmiddelen onderzoek. Van fundamenteel tot registratie- enuitkomstenonderzoek. Het centraal bijhouden van wat er in de R&D pijplijn zit bij het bedrijfsleven aangeslotenbij het ZZN.4. OD Sentiment monitorDe jaarlijkse uitgave van een ZZ Sentimentmonitor zal het maatschappelijk draagvlak voor Zeldzame Ziektenverbeteren. Vanuit het ZZN kunnen beleidsmakers, politiek en media worden genformeerd over bijzondere ZZactiviteiten. De successen en behoeften. Wat komt er aan op korte en op langere termijn.5. Training and education:Vaste trainingsprogrammas voor onderzoekers en ondernemers: van patent tot Pil. Vaste programmastoegespitst op de behoefte van onderzoekers en ondernemersRoadmapAdviespunt ZZ & Bedrijfsleven 16. How to proceed from now?2011/12 In Roadmap PharmacoTherapy In National Plan OD Innovationcontract Consortium acc Topsectoren policy Research / Business / Patients / Government Database with OD companies and Research Groups Research & Development database Kick-off: Orphan Caf; 8 December Utrecht Educational Program Roadmap Portal site 17. Orphan Drug Project team Eric van der Aa (Pantarhei Biologicals); Roger Legtenberg (PSR-group); Hans Schikan (Prosensa); Paul Flapper (Shire Human Genetic Therapies); Bert de Jong/ Andreas Schuil/Maud Creemers (Genzyme); Peter Bertens (Nefarma) Margaret van der Meijden (BioFarmind); Marcel Gerritsen (BioFarmind) Johan Hanstede (BioFarmind) Chair 18. - Meerjaren ZonMw-programma PriorityMedicines weesgeneesmiddelen en zeldzameziekten (budget 13,4 miljoen, waarvan 4 x100.000 bestemd voor praktische zaken die nabeindiging van de Stuurgroep )- betrokken blijven bij de Europeseontwikkelingen die niet rechtstreeks onder hetministerie van VWS vallen.- Algemene aspecten geagendeerd bij hetForum Biotechnologie en Genetica (FBG).Hoe stimuleert VWS ontwikkelingweesgeneesmiddelen 19. Wat is een zeldzame ziekte?De definitie van een zeldzame ziekte in Nederland is bepaald door deEuropese wet- en regelgeving. In Europa wordt een ziekte zeldzaam genoemdindien niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners in de Europese Unie dezeaandoening hebben. Dit betekent dat een ziekte zeldzaam wordtgenoemd, indien in Nederland maximaal ongeveer 8.000 patinten dezeaandoening hebben.Naast het voorkomen (prevalentie) van de ziekte speelt ook de ernst van deziekte een rol. Een zeldzame ziekte is een levensbedreigende of chronischslopende ziekte met een zo geringe prevalentie dat bijzonderegecombineerde inspanningen noodzakelijk zijn om deze aan te pakken. Dezeinspanningen zijn nodig om ervoor te zorgen dat een grote ziektelast envroegtijdige sterfte als ook een aanzienlijke achteruitgang van de kwaliteit vanhet bestaan of van het sociaal-economisch potentieel van individuele personenworden voorkomen. Deze omschrijving staat in Besluit No. 1295/1999/EG vanhet Europese parlement en Raad van 29 April 1999.