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PASQUALE FREGAAssobiotec
ITALIAN ORPHAN DRUGS DAYVenerdì 13 febbraio 2015
Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)
www.digitalforacademy.com
Pasquale FregaAssobiotec
Sesto San Giovanni, 13 febbraio 2015
Italian Orphan Drug DayMalattie Rare e Sviluppo Economico
Il biotech italiano: un settore in crescita…
Numero imprese biotech in Italia
Fonte: Ernst & Young – Assobiotec, BioInItaly Report 2014
• Imprese
• Fatturato biotech
• Investimenti in R&S
• Addetti R&S
422
7.050 mln €
1.517 mln €
6626
264
1.490 mln €
438 mln €
2457
Imprese totali di cui Pure Biotech
Un settore che esiste da appena 30 anni e ha giàaiutato più di 350 milioni di pazienti grazie ai farmacibiotecnologici
A livello mondiale il 20% dei farmaci in commercio(190 tra farmaci e vaccini) e il 50% di quelli in sviluppoè di origine biotech
Biotech: presente e futuro della medicina (1)
Ad oggi sono stati impiegati più di 600 farmaci e terapie biotecnologiche pertrattare più di 100 patologie
L’80% delle malattie rare ha un’origine genetica: dalla ricerca biotecnologicaderivano i maggiori contributi per la cura
Sono ben 17 le Aziende farmaceutiche associate ad Assobiotecche commercializzano farmaci orfani indicati per una condizioneclinica rara
Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra7000 e 8000 e si stima che siano affetti oltre 3 milioni di personein Italia
Le malattie rare per le quali esiste un farmaco designato orfanodall’EMA rappresentano soltanto il 9% in Europa e 1,4% in Italia
Assobiotec e i farmaci orfani
L’importanza della legislazione
La prima normativa tesa a favorire lo sviluppo dei farmaci orfani è stataintrodotta negli Stati Uniti nel 1983 con l’emanazione delll’Orphan DrugAct
Nell’Unione Europea l’incentivazione allo sviluppo dei farmaci orfani per ipazienti affetti da malattie rare per i quali non esiste alcuna alternativaterapeutica è stata affrontata con il Regolamento CE n. 141/2000 esuccessivamente con il Regolamento CE n. 847/2000 del Parlamento europeoe del Consiglio dell’Unione Europea
La Legislazione italiana a tuteladell’innovazione e dei farmaci orfani (1)
L’Italia grazie alla legislazione (legge 648/96, legge 135/2012) è uno dei Paesi all’avanguardia nel mondo per l’accesso a cure efficaci ed ai farmaci orfani per i
pazienti con malattie rare
La legge 648/96 istituisce un elenco di farmaci erogabili, qualora non esista unavalida alternativa terapeutica, a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale
L’elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissioneconsultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA comprende:
• medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Statima non sul territorio nazionale;
• medicinali non ancora autorizzati, ma sottoposti a sperimentazione clinicae di cui siano già disponibili risultati di fase II
• medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quellaautorizzata
La Legislazione italiana a tuteladell’innovazione e dei farmaci orfani (2)
Nel corso del 2013 sono state emanate alcune norme volte a favorire l’accesso aifarmaci orfani (Legge di conversione 7 agosto 2012, n. 135, GU n. 189 del 14-8-2012e DL n. 158 del 13 settembre 2012 ‘’Decreto Balduzzi’’)
In particolare, la legge di stabilità ha previsto dei meccanismi di tutela di tipoeconomico dei titolari di medicinali orfani:
in caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera a livellonazionale, i titolari di medicinali orfani per quanto di loro competenza sullosfondamento nazionale vengono esclusi dal ripiano, tale onere viene attribuitoa tutte le altre aziende titolari di medicinali coperti da brevetto in proporzione alproprio fatturato(art. 15, comma 8, lettere i e i-bis, della L. n. 135/2012, come modificato dall’art.1, comma 228, della L. 27 dicembre 2013, n. 147).
Il perché di queste norme
Malattie rare
La previsione dei pazienti con malattie rare da trattare, a parità di intervallo diconfidenza, comporta una maggiore variabilità % rispetto a patologie NON rare.Pertanto non si addicano ai FO le stesse modalità di calcolo di budget dei farmaci«tradizionali» basate su meri incrementi % rispetto allo storico.
Esempio 500.000 pazienti
97822-96% 500
pazienti+96%
Assunzioni: Popolazione 60 milioni e intervallo di confidenza del 95%
515.056484.944-3% 500.000
pazienti
+3%
COMPLESSITA’ DELLA PREVISIONE
Malattie NON rare
Dalla Designazione all’Autorizzazione
Non tutti farmaci designati orfani raggiungo l’Autorizzazione all’immissione in commercio
Dall’implementazione del Regolamento in Europa più di 1000 farmaci hannoottenuto la designazione orfana e soltanto 87 sono stati autorizzati all’immissionein commercio.
Non tutti farmaci designati orfani raggiungo l’Autorizzazione all’immissione in commercio
Ricerca e Sviluppo di nuove molecole
Studi pre-clinici
Studi Clinici:
fase I, II e III
Domanda di AIC
AIC
Farmaci designati Orfani
Farmaci Orfani autorizzati
1000
87
I farmaci orfani disponibili in Italia
Ad oggi sono stati classificati ai fini della rimborsabilità 70 farmaci orfani di cui 65dopo l’approvazione del Regolamento EU nel 2000.
L’85% dei Farmaci Orfani approvati in EU è disponibile in Italia.
Regolamento Europeo 141/2000
Il ruolo dell’Italia nelle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani
Le sperimentazioni cliniche con medicinali orfani per anno
In Italia, le Aziende farmaceutiche finanziano quasi il 90% delle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani.
Le sperimentazioni cliniche con farmaci orfani per fase nell’ anno 2010
Miglioramento significativo della situazione clinica dei pazienti affetti da malattie gravi e rare
Malattia di Fabry
Malattia di Pompe
Emoglobinuria Parossistica
Notturna
Leucemia Mieloide cronica
Porfiria
In molti casi i farmaci orfani hanno trasformato quelle che precedentemente eranocondizioni acute, che portavano a morte prematura, in condizioni croniche ed hannocambiato in modo radicale la gestione di queste condizioni [1].
1 Assessment of the impact of OMPs on the European Economy and Society. OHE November 2010
La spesa e il consumo per farmaci orfani in Italia
Fonte: Rapporto OSMED 2013
ANNO 2008 2009 2010 2011 2012 2013
Spesa farmaci orfani 381.575.880 506.678.965 656.650.964 799.862.219 671.151.042 913.602.076
Incidenza % farmaci orfani sulla spesa farmaceutica
6,8 8,43 10,04 11,4 8,04 4,65
Consumo (DDD) farmaci orfani
3.950.037 5.271.295 6.595.432 7.494.000 5.905.112 7.474.114
Incidenza % farmaci orfani sul consumo
0,16 0,21 0,23 0,2 0,16 0,03
Trend di spesa e consumo per i farmaci orfani, anni 2008-2013*
* I dati di spesa e consumo sono stati elaborati per l’anno 2013 sulla base della nuova classificazione approvata dal CdAdell’AIFA (delibera n. 10 del 27 febbraio 2014); tali risultati sono confrontabili con quelli relativi agli anni precedenti. Apartire dal 2013, la spesa e i consumi sono relativi sia all’acquisto da parte delle strutture sanitarie pubbliche, siaall’erogazione convenzionale attraverso le farmacie territoriali
I Registri AIFA per garantire l’appropriatezza della spesa
Più della metà dei farmaci orfani rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale sonoinseriti nei Registri AIFA:
- 23 farmaci orfani con Registro AIFA su 44 farmaci orfani rimborsati dal SSN
Più dell’80% della spesa ospedaliera per i farmaci orfani è monitorata attraverso iRegistri AIFA con conseguente alto ritorno dell’investimento per i costi sanitari
Le sfide future
Tutelare i farmaci orfani perché occorrono interventi effettivi in grado di assicurare soluzioni ai pazienti con patologie gravi e rare
Incentivare la legislazione sui farmaci orfani anche a livello nazionale, oltre che europeo, in modo da stimolare ulteriormente il loro sviluppo
Fornire investimenti finanziari adeguati a completare lo sviluppo dei farmaci garantendo standard di elevataqualità e riproducibilità
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