Upload
others
View
1
Download
0
Embed Size (px)
Citation preview
2
AGENCIA NACIONAL DE DISCAPACIDAD
Dirección Nacional de Acceso a Servicios de Salud
PROGRAMA FEDERAL DE SALUD
“INCLUIR SALUD”
REGLAMENTO OPERATIVO
ENERO 2019
ANEXO
13
DETALLE DE MEDICAMENTOS
ABATACEPT
Descripción: Droga inhibidora de la co-estimulación (anti-CD 80 – 86).
Indicado para la siguiente patología: Artritis Reumatoide.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Diagnóstico por clínica, imágenes y laboratorio de artritis reumatoide (historia clínica por especialista).
• Falla a la terapéutica de al menos dos tratamientos convencionales, incluyendo Metotrexato.
• Actividad de la enfermedad evidenciable por clínica, imágenes y laboratorio (reactantes de fase aguda):
PCR, eritrosedimentación, hemograma, otros.
• PPD negativa.
• Informe de Rx de tórax que descarte infección activa pulmonar.
• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
• Sin tratamiento actual con drogas anti TNF (Infliximab, Etanercept, Adalimumab, Certolizumab).
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicho tratamiento.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Dosis: Semana 0, 2 y 4 y luego cada 4 semanas. La dosis se ajusta al peso. Menos de 60 kilos: 500 mg. por dosis;
entre 60 y 100 kilos: 750 mg. por dosis; mayor a 100 kilos: 1000 mg. por dosis.
14
ACETATO DE ABIRATERONA
Descripción: Inhibidor selectivo de CYP17A1, enzima esencial en la síntesis de andrógenos
Presentación: Acetato de Abiraterona 250 mg x 120 comp Indicación:
• Cáncer de próstata metastásico resistente a la castración en hombres adultos que sean asintomáticos o
levemente sintomáticos tras el fracaso del tratamiento de deprivación de andrógenos en los cuales la
quimioterapia no está aún clínicamente indicada o cuya enfermedad ha progresado durante o tras un
régimen de quimioterapia basado en docetaxel.
Requisitos para su suministro
-Examen clínico por médico especialista (Urólogo/Oncólogo)
-Laboratorio: Hemograma, lisis tumoral, hepatograma y función renal, Ionograma haciendo hincapié en Hipokalemia,
trigliceridemia. Orina completa
- Estudios por imágenes que demuestren estadio metastásico de la enfermedad - Ausencia de
hipersensibilidad a la droga
Requisitos para continuar suministro:
- Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica, estudios por imágenes
y laboratorio de sangre haciendo hincapié en trigliceridemia, hipokalemia y transaminasas
- Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).
ACETATO DE ICATIBANT
Descripción: Antagonista competitivo selectivo para el receptor de bradiquinina B2.
Presentación: Jeringa de 30 mg.
Indicado para la siguiente patología: Angioedema hereditario.
Requisitos para autorizar su suministro: Historia clínica completa con diagnóstico.
Requisitos para continuar con el suministro: Demostración de alivio de síntomas; síntomas laríngeos u
obstrucción de las vías respiratorias.
15
Dosis: 30 mg. Puede repetirse cada 6 (seis) horas si la respuesta es inadecuada o los síntomas vuelven a
aparecer (dosis máxima diaria: 90 mg).
ACIDO QUENODESOXICOLICO
Descripción: Tratamiento de errores congénitos en la síntesis de ácidos biliares primarios producidos por la
deficiencia de la 27-esterol-hidroxilasa (que se manifiesta como xantomatosis cerebrotendinosa (XCT)) en
lactantes, niños y adolescentes (de edades comprendidas entre 1 mes y hasta 18 años), y adultos.
Requisitos para autorizar su suministro y continuidad:
• Historia clínica detallada.
• Estudio molecular confirmatorio.
• Después del periodo de inicio, se debe analizar el colestanol, los alcoholes biliares en orina y la actividad
hepática como mínimo una vez al año y se debe ajustar la dosis de forma adecuada.
• Hemograma, hepatograma y función renal al inicio y trimestralmente.
Dosis: Cápsulas 250 mg, 3 (tres) veces al día.
ADALIMUMAB
Descripción: Anticuerpo anti-Factor de Necrosis Tumoral.
Indicado para las siguientes patologías:
Artritis Reumatoidea.
Enfermedad de Crohn.
Espondilitis anquilosante.
Artritis Psoriásica.
Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Reumatoide:
16
• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos, laboratorio –
Factor
Reumatoide, VES-, y por imágenes).
• Falla al tratamiento con AINES, Metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos
Modificadores de Enfermedad (FAME): Hidroxicloroquina, Leflunomida, Sulfazalacina. Cada tratamiento
debe haberse aplicado al menos tres meses.
• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos arriba indicados.
Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoide, PCR, trombocitosis, otros) y radiológico.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga
Requisitos para autorizar su suministro por Enfermedad de Crohn:
• Diagnóstico histológico de enfermedad de Crohn.
• Falla al tratamiento convencional con esteroides, salicilatos y al menos dos esquemas con drogas
inmunosupresoras (azatioprina, 6 mercaptopurina, Metotrexate, ciclosporina). Cada tratamiento debe
haberse realizado por al menos dos meses.
• Presencia de Enfermedad de Crohn fistulizante aun sin haber realizado otros tratamientos
farmacológicos.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Espondilitis Anquilosante (EA):
• Diagnóstico comprobable de EA, clínico y por imágenes.
17
• Falla al tratamiento farmacológico de primera línea (AINES, esteroides), realizado al menos por dos meses
cada tratamiento.
• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de la actividad de la
enfermedad luego de los tratamientos fallidos.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Psoriásica (AP):
• Diagnóstico comprobable de AP: clínico, radiológico e histológico.
• Falla a tratamientos convencionales. Cada tratamiento debe haberse realizado al menos por dos meses.
• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de actividad de la
enfermedad luego de los tratamientos fallidos.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro por Artritis Reumatoide; Enfermedad de Crohn; Espondilitis Anquilosante;
Artritis Psoriásica:
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dichas drogas, incluyendo clínica, laboratorio
(VES, PCR, plaquetas, otros) e imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
18
ATALUREN
Descripción: Está aprobado para su uso en niños de 5 años o más con Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
exclusivamente con marcha conservada, (demostrar marcha de al menos 6 minutos).
Dosis: Se recomienda10 mg / kg por la mañana, 10 mg / kg al mediodía y 20 mg / kg por la noche, para una
dosis diaria total de 40 mg / kg.
Parámetros de monitorización:
• Control estricto con hepatograma, creatinina, el BUN y la cistatina C sérica cada 2 (dos) meses.
• Perfil lipídico (aumento de triglicéridos y colesterol), de pacientes con distrofia muscular de Duchene cada
año, o con mayor frecuencia si es necesario por el estado clínico del paciente.
• Condición ineludible, la demostración de la conservación de la deambulación de al menos 6 minutos.
AXITINIB
Descripción: Inhibidor de la tirosina quinasa de los receptores del factor de crecimiento del endotelio vascular.
Presentación: 1 mg y 5 mg comprimidos x 56.
Dosis: 5 mg dos veces al día.
Indicado para la siguiente patología: Carcinoma avanzado de células renales tras el fracaso a un tratamiento
previo con Sunitinib o citoquinas.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa.
• Diagnostico histológico de carcinoma renal.
• Falla terapéutica a un tratamiento de primera línea.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para continuar suministro: Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable, incluyendo
clínica y estudios por imágenes y ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
19
BELIMUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal humano de ADN recombinante, dirigido contra el factor activador de los
linfocitos B, creado para el tratamiento adyuvante en pacientes adultos con lupus eritematoso sistémico (LES)
activo, con autoanticuerpos positivos, con un alto grado de actividad de la enfermedad (por ejemplo: anti-
ADNdc positivo y bajo nivel de complemento), a pesar del tratamiento estándar.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica informando criterios presentes para LES, evolución y respuesta a medicación previa.
• Estudios de laboratorio (hemograma, inmunológicos, orina). Actualizar cada 3 meses.
• Estudios por imágenes.
Dosis y modo de administración: Se administra por perfusión. Adultos: la dosis recomendada es 10 mg/kg los
días 0, 14 y 28, y posteriormente en intervalos de 4 semanas. La interrupción del tratamiento debe evaluarse
si no existen mejorías en el control de la enfermedad tras 6 meses de tratamiento.
BENDAMUSTINA
Descripción: Es un agente alquilante que conduce a la muerte celular a través de enlaces cruzados de ADN de
cadena simple y doble.
Indicado para la siguiente patología: Leucemia Linfocítica Crónica.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad
actual, esquema inicial de tratamiento quimioterápico inicial realizado hasta el momento (Fludarabina,
Ciclofosfamida, Rituximab, etc.) y estadificación.
• Se autorizará tratamiento para enfermedad activa sintomática o en progresión; como agente único o en
combinación con Rituximab.
• Inmunofenotipificación por citometría de flujo de linfocitos circulantes (demostración de clonalidad).
20
• Laboratorio: Bioquímico con función hepática, renal y electrolitos, fosfatasa alcalina, lactato
deshidrogenasa (LDH), beta-2 microglobulina y prueba directa de antiglobulina (DAT).
• Radiografía de tórax para evaluar hilios y adenopatías mediastinales.
• Evaluación de la sangre periférica con hibridación fluorescente in situ (FISH) para del17p, del11q, trisomía
12 y del13q. FISH para t (11; 14) se realiza para descartar linfoma de células de manto.
Aclaración: Adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de historia clínica.
Requisitos para actualización de historia clínica. Presentar informe trimestral que incluya:
• Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Examen físico. Reportar tipo de remisión (parcial o completa) parámetros clínicos y hematológicos.
• Hemograma completo.
• Laboratorio: función renal (creatinina, pruebas de función hepática y bilirrubina total, antes y durante el
tratamiento); monitorear los niveles de potasio y ácido úrico en pacientes con riesgo de síndrome de lisis
tumoral.
Dosis:
• IV: 100 mg / m2 en los días 1 y 2 de un ciclo de tratamiento de 28 días (como agente único) durante hasta
6 ciclos.
• Recaída / refractaria: IV: 70 mg / m2 en los días 1 y 2 de un ciclo de tratamiento de 28 días (en combinación
con Rituximab) durante hasta 6 ciclos.
BEVACIZUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal contra el Factor de Crecimiento Derivado del Endotelio Vascular.
Indicado para las siguientes patologías:
Adenocarcinoma colorrectal.
Cáncer de pulmón de células no pequeñas no escamoso.
21
Cáncer de mama.
Requisitos para autorizar su suministro por Adenocarcinoma colorrectal:
• Diagnóstico histológico de adenocarcinoma colorrectal.
• Estudios por imágenes que demuestren estadío metastático
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Cáncer de pulmón de células no pequeñas y no escamoso:
• Diagnóstico histológico de cáncer de pulmón de células no pequeñas y no escamoso.
• Estudios por imágenes que demuestren irresecabilidad, progresión locorregional o metástasis a distancia.
• Esquema que se combine con un derivado del Platino y Paclitaxel.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Cáncer de mama:
• Diagnóstico histológico de cáncer de mama.
• Estudios que evidencien estadio metastático.
• Estudio histológico que demuestre en tejido neoplásico ausencia de receptor HER 2.
• Ausencia de antecedentes de haber realizado esquema con antraciclinas y taxanos.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para continuar el suministro por Adenocarcinoma colorrectal; Cáncer de pulmón de células no
pequeñas no escamoso; Cáncer de mama:
• Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios por
imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa a esta droga (incluir laboratorio general)
22
Dosis.
• Adenocarcinoma colorrectal: 5 – 10 mg/kg cada 14 días.
• Cáncer de pulmón de células no pequeñas no escamoso: 15 mg/kg cada 21 días.
• Cáncer de mama: 10 mg/kg cada 14 días.
BEXAROTENO
Descripción: Ejerce su acción biológica a través de fijación selectiva y activación de 3 receptores de retinoides, una vez
activados, funcionan como factores de transcripción que regulan procesos de diferenciación y proliferación celular,
apoptosis y sensibilización a la insulina.
Presentación: 75 mg caps. x 100
Indicado para las siguientes patologías:
Tratamiento de manifestaciones cutáneas en estadios avanzados de linfoma cutáneo de células T resistentes (LCCT).
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología. Falla al tratamiento con otros
medicamentos sistémicos.
• Hemograma, coagulograma, PCR, hepatograma completa, función tiroidea. Ausencia de
hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, perfil tiroideo, plaquetas u otros).
• Dosaje de vitaminas
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Contraindicaciones: Hipersensibilidad, embarazo o lactancia, mujeres en edad fértil sin tomar medidas contraceptivas,
historial de pancreatitis, hipercolesterolemia e hipertrigliceridemia incontroladas, hipervitaminosis A, enf. tiroidea no
controlada, Insuficiencia hepática, infección sistémica activa.
Dosis: 1 comp 75 mg/día
23
BORTEZOMIB
Descripción: Inhibe las proteasomas, complejos enzimáticos que regulan la homeostasis de proteínas dentro
de la célula. Específicamente, inhibe reversiblemente la actividad de tipo quimotripsina en la proteasoma 26S,
lo que lleva a la activación de cascadas de señalización, detención del ciclo celular y apoptosis.
Indicado para las siguientes patologías:
Mieloma Múltiple.
Linfoma de Células del Manto.
Requisitos para autorizar su suministro por Mieloma Múltiple:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad
actual, esquemas iniciales de tratamiento realizados hasta el momento (inducción con Dexametasona,
Lenalidomida).
• Punción y biopsia de médula ósea: Con inmunofenotipo, citogenética convencional e hibridación
fluorescente in situ (FISH).
• Electroforesis de proteínas en suero y orina.
• Hemograma completo, frotis de sangre periférica, eritrosedimentación, y bioquímico (Calcemia, urea,
creatinina sérica, hepatograma) orina completa y proteinuria de 24hs.
• Estudios por imágenes que demuestren compromiso óseo lítico u osteoporosis: Rx, RNM, TAC, PET.
• ECG, Ecocardiograma para determinar función ventricular izquierda.
Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de historia clínica.
Requisitos para actualización de Historia Clínica*:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Electroforesis de proteínas en suero y orina.
• Control imagenológico de lesiones osteolíticas y plasmocitomas no óseos.
• Hemograma completo, hepatograma; control de signos / síntomas de neuropatía periférica,
deshidratación, hipotensión; función renal, prueba periódica de la función pulmonar (con síntomas
pulmonares nuevos o que empeoran).
24
• Mencionar variación en dosis y presentación de droga de alto costo.
* Nota: para actualización de HC se puede utilizar criterios de respuesta al tratamiento de The International
Myeloma Working Group (IMWG).
Dosis:
• Terapia de primera línea, en combinación con melfalán y prednisona: IV, SC: 1.3 mg / m2 días 1, 4, 8, 11,
22, 25, 29 y 32 de un ciclo de tratamiento de 42 días para 4 ciclos, seguidos de 1,3 mg / m2 días 1, 8, 22 y
29 de un ciclo de tratamiento de 42 días durante 5 ciclos.
• Recaída: IV, SC: 1.3 mg / m2 en los días 1, 4, 8 y 11 de un ciclo de tratamiento de 21 días. La terapia que
se extiende más allá de 8 ciclos puede administrarse según el programa estándar o puede administrarse
una vez por semana durante 4 semanas (días 1, 8, 15 y 22), seguido de un descanso de 13 días (días 23 a
35).
Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma de Células del Manto:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, cuadro sindromático de
presentación, enfermedad actual, esquemas iniciales de tratamientos quimioterápicos realizados hasta
el momento (convencional R-CHOP/BP, etc.), estatificación y valoración de riesgo/índice pronóstico MIPI.
Se autorizará terapia de primera línea; en combinación con Rituximab, Ciclofosfamida, Doxorrubicina,
Prednisona (VcR-CAP); o Rituximab, Ciclofosfamida, Bortezomib y prednisona (R- CBP) y para enfermedad
en recaída o refractaria.
• Diagnóstico Histológico de Linfoma (biopsia ganglio linfático), estudio inmunohistoquímico y citogenético.
• Estudios por imágenes: TC tórax, abdomen, pelvis (estatificación).
• Diagnóstico clínico y laboratorio: hemograma completo, función hepática, renal, LDH, β2 microglobulina,
serología HBV, HIV. Ecocardiograma para esquemas basados en antraciclinas en mayores de 65 años.
Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de Historia Clínica.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Examen físico, estudios de laboratorio (hemograma completo, LDH y perfil bioquímico) y tomografía
computarizada (TC cada 6 meses).
25
• Hepatograma; control de signos / síntomas de neuropatía periférica, deshidratación, hipotensión; función
renal, prueba periódica de la función pulmonar (con síntomas pulmonares nuevos o que empeoran).
Dosis:
• Terapia de primera línea, en combinación con rituximab, ciclofosfamida, doxorrubicina y prednisona: IV:
1.3 mg / m2 los días 1, 4, 8, 11 de un ciclo de tratamiento de 21 días para 6 ciclos. Si la respuesta se
documentó por primera vez en el ciclo 6, se recomienda un tratamiento de 2 ciclos adicionales
• Recidivante: IV, SC: 1.3 mg / m2 en los días 1, 4, 8 y 11 de un ciclo de tratamiento de 21 días para hasta
17 ciclos.
BRENTUXIMAB
Descripción: Es un conjugado de anticuerpo y fármaco (ADC) dirigido a CD30 que consta de 3 componentes:
1) un anticuerpo IgG1 quimérico específico de CD30 cAC10; 2) un agente disrruptor de microtúbulos,
monometilauristatina E (MMAE); y 3) un engarce dipéptido escindible de proteasa (que conjuga
covalentemente MMAE a cAC10). El conjugado se une a las células que expresan CD30 y forma un complejo
que se internaliza dentro de la célula y libera MMAE. MMAE se une a los túbulos e interrumpe la red de
microtúbulos celulares, lo que induce la detención del ciclo celular (fase G2 / M) y la apoptosis.
Indicado para las siguientes patologías:
• Linfoma anaplásico de células grandes (sistémico).
• Linfoma de Hodgkin.
• Micosis Fungoide.
Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma Anaplásico de células gigantes:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad
actual, esquemas iniciales de tratamientos quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación.
• Diagnóstico histológico, biopsia escisional de ganglio linfático con inmunofenotipificación y estudio
citogenético. Biopsia de medula ósea.
26
• Laboratorio: Hemograma completo, VSG, calcemia, potasemia, ácido úrico, LDH, β2 microglobulina,
función hepática, renal, serología EBV, HIV.
• Imágenes: TAC tórax, abdomen, pelvis. RNM o PET en compromiso hepático y esplénico.
Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de Historia Clínica.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Examen físico y estudios de laboratorio (hemograma completo, lactato deshidrogenasa y perfil
bioquímico), función renal y hepática.
• El estudio de imagen postratamiento, tomografía por emisión de positrones / tomografía computarizada
(PET / CT).
• Monitorear síndrome de lisis tumoral, los signos / síntomas de la leucoencefalopatía multifocal progresiva
(LMP) y los signos de neuropatía (hipoestesia, hiperestesia, parestesias, molestias, sensación de ardor o
dolor o debilidad neuropática), toxicidad dermatológica, toxicidad pulmonar GI toxicidad o infección.
Dosis. IV: 1,8 mg / kg (dosis máxima: 180 mg) cada 3 semanas, continuar hasta la progresión de la enfermedad
o toxicidades inaceptables.
Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma de Hodgkin:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad
actual, esquemas iniciales de tratamiento quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación.
Se autorizará como tratamiento linfoma de Hodgkin clásico en estadio III o IV no tratado previamente (en
combinación con quimioterapia), y en enfermedad recaída o refractaria, LH clásico después de la falla de
al menos 2 regímenes de quimioterapia multiagentes previos (en pacientes que no son candidatos
autólogos de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), o después del fracaso del HSCT
autólogo.
• Diagnostico histológico: Biopsia escisional de ganglio linfático, Punción Biopsia de medula ósea con
inmunohistoquímica.
27
• Laboratorio: Hemograma completo, VSG, calcemia, potasemia ácido úrico, LDH, β2 microglobulina,
función hepática, renal, serología EBV, HIV.
• Imágenes: TC de cuello, abdomen y pelvis con y sin contraste. Radiografía de tórax.
Aclaración: Adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de historia clínica.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Examen físico y estudios de laboratorio (hemograma completo, lactato deshidrogenasa y perfil
bioquímico), función renal y hepática.
• El estudio de imagen postratamiento tomografía por emisión de positrones / tomografía computarizada
(PET / CT).
• Monitorear la reacción a la infusión, el síndrome de lisis tumoral, los signos / síntomas de la
leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) y los signos de neuropatía (hipoestesia, hiperestesia,
parestesias, molestias, sensación de ardor o dolor o debilidad neuropática), toxicidad dermatológica,
toxicidad pulmonar GI toxicidad o infección.
Dosis:
• LH no tratado previamente: IV: 1.2 mg / kg (dosis máxima: 120 mg) cada 2 semanas (en combinación con
doxorrubicina, vinblastina y dacarbazina (AVD) hasta un máximo de 12 dosis, progresión de la
enfermedad, o toxicidad inaceptable
• LH recaída o refractaria: IV: 1.8 mg / kg (dosis máxima: 180 mg) cada 3 semanas, continúe hasta la
progresión de la enfermedad o toxicidades inaceptables
Requisitos para autorizar su suministro por Micosis Fungoide:
Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad actual,
esquemas iniciales de tratamiento quimioterápicos realizados hasta el momento, clasificación y estatificación
(evaluación piel, nódulos linfáticos, afectación visceral y sangre TNMB) .Se autorizará para tratamiento de
micosis fungoides que expresan CD30; en pacientes que han recibido terapia sistémica previa (metotrexato);
28
en recaída después de radioterapia y en tumores generalizados (p. Ej.,> 10 por ciento de área de superficie
corporal).
• Criterios diagnósticos clínicos.
• Diagnóstico histológico (biopsia piel, ganglio linfático).
• Diagnóstico inmunofenotipificación (demostración de CD30) y molecular.
• Hemograma completo, con perfil bioquímico y función renal y hepática.
• Radiografía de tórax.
Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de historia clínica.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Examen completo de la piel que incluye una determinación del tipo de lesiones cutáneas y el porcentaje
estimado del área total de la superficie corporal involucrada con parches, placas y lesiones tumorales.
• Evaluación de ganglios linfáticos y evaluación de la organomegalia.
• Hemograma completo función renal y hepática evaluación para las células de Sézary.
• Repetir los estudios de imágenes que anteriormente eran anormales.
• Monitorear la reacción a la infusión, el síndrome de lisis tumoral, los signos / síntomas de la
leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) y los signos de neuropatía (hipoestesia, hiperestesia,
parestesias, molestias, sensación de ardor o dolor o debilidad neuropática), toxicidad dermatológica,
toxicidad pulmonar GI toxicidad o infección.
Dosis. IV: 1.8 mg / kg (dosis máxima: 180 mg) cada 3 semanas, continúe hasta un máximo de 16 ciclos, avance
de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
29
CANAKINUMAB
Descripción: anticuerpo monoclonal inhibidor de la interleuquina 1 beta antihumana, indicado para el tratamiento de
síndromes de fiebre periódica autoinflamatorios
Presentación: vial vidrio inc. x 1 x 6 ml
Indicado para las siguientes patologías:
• Síndromes Periódicos Asociados a Criopirina (CAPS)
• Síndrome Periódico Asociado al Receptor de Factor de Necrosis Tumoral (TRAPS)
• Síndrome de Hiperinmunoglobulinemia D (HIDS) o Deficiencia de Mevalonato Quinasa (MKD)
Fiebre Mediterránea Familiar (FMF)
• Enfermedad de Still
• Artritis Gotosa
Requisitos para autorizar su suministro
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología
• Falla al tratamiento con AINES, metrotexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos
Modificadores de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento
debe haberse aplicado al menos 3 meses.
• Hemograma, coagulograma, PCR, Amiloide A Sérico, hepatograma completa
• PPD negativa
• Rx Tórax que descarte enfermedad activa Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, Amiloide A sérico, plaquetas u otros).
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa. Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
• Mediciones de salud relacionadas a la calidad de vida.
• Cuestionario de Salud (SF-12) puntuación del resumen del componente-físico (PCS) y puntuación del
resumen del componente-mental (MCS)
• Cuestionario de salud infantil- Formulario para padres 50 (CHQ-PF50)
Dosis:
Adultos y niños ≥4 años:
150 mg si el paciente pesa >40 Kg;
2 mg/Kg si el paciente pesa ≥15 Kg y ≤40 Kg; 4
mg/Kg si el paciente pesa ≥7,5 Kg y <15 Kg.
Niños de entre 2 y <4 años:
30
4 mg/Kg si el paciente pesa ≥ 7,5 Kg.
Se administra cada 8 semanas como dosis única por vía subcutánea.
CARFILZOMIB
Indicado para la siguiente patología: Mieloma múltiple (recaída / refractaria).
Requisitos para autorizar su suministro:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad
actual, esquema inicial de tratamiento realizados hasta el momento. Se autorizará tratamiento
(monoterapia) de mieloma múltiple recurrente o refractario en pacientes que han recibido 1 o más líneas
de terapia recurrente o refractario (en combinación con dexametasona o lenalidomida más
dexametasona) en pacientes que han recibido de 1 a 3 líneas previas de terapia.
• Punción y biopsia de médula ósea: Con inmunofenotipo, citogenética convencional e hibridación
fluorescente in situ (FISH).
• Electroforesis de proteínas en suero y orina.
• Hemograma completo, frotis de sangre periférica, eritrosedimentación, y bioquímico (Calcemia, urea,
creatinina sérica, hepatograma) orina completa y proteinuria de 24hs.
• Estudios por imágenes que demuestren compromiso óseo lítico u osteoporosis: Rx, RNM, TAC, PET.
• ECG, Ecocardiograma para determinar función ventricular izquierda o patologías asociadas
Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de historia clínica.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Electroforesis de proteínas en suero y orina.
• Control imagenológico de lesiones osteolíticas y plasmocitomas no óseos.
31
• Hemograma completo (monitorear frecuentemente durante la terapia), niveles séricos de potasio
regularmente durante el tratamiento, función renal, función hepática
• Función pulmonar (con síntomas pulmonares nuevos o que empeoran).
• Presión arterial (regularmente durante el tratamiento en todos los pacientes).
• Signos / síntomas de insuficiencia cardíaca congestiva.
• Síndrome de lisis tumoral, neuropatía periférica, síndrome de encefalopatía posterior reversible, púrpura
trombótica trombocitopénica / síndrome urémico hemolítico y eventos tromboembólicos venosos.
Dosis:
• Mieloma múltiple recidivante / refractario (agente único, régimen de 20/27 mg / m2): Ciclo 1: 20 mg /
m2 durante 10 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 27 mg / m2 durante 10 minutos los
días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 2 a 12: 27 mg / m2 durante 10 minutos los
días 1, 2, 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclo 13 en adelante: 27 mg / m2 durante 10
minutos los días 1, 2, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; continuar hasta la progresión de la
enfermedad o la toxicidad inaceptable.
• Mieloma múltiple, recidivante / refractario (agente único, régimen de 20/56 mg / m2):
• Ciclo 1: 20 mg / m2 durante 30 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 56 mg / m2 durante
30 minutos en los días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 2 a 12: 56 mg / m2
durante 30 minutos los días 1, 2, 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclo 13 y posteriores:
56 mg / m2 durante 30 minutos los días 1, 2, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; continuar
hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad inaceptable.
• Mieloma múltiple, recidivante / refractario (en combinación con lenalidomida y dexametasona): Ciclo
1: 20 mg / m2 durante 10 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 27 mg / m2 durante 10
minutos los días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 2 a 12: 27 mg / m2 durante 10
minutos los días 1, 2, 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclos 13 a 18: 27 mg / m2 durante
10 minutos los días 1, 2, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; comenzando con el ciclo 19, la
lenalidomida y la dexametasona pueden continuarse (hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad
inaceptable) sin carfilzomib.
32
• Mieloma múltiple, recidivante / refractario (en combinación con dexametasona): Ciclo 1: 20 mg / m2
durante 30 minutos los días 1 y 2; si se tolera, aumente la dosis a 56 mg / m2 durante 30 minutos en los
días 8, 9, 15 y 16 de un ciclo de tratamiento de 28 días. Ciclo 2 y posteriores: 56 mg / m2 durante 30
minutos los días 1, 2, 8, 9, 15 y
16 de un ciclo de tratamiento de 28 días; continuar hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad
inaceptable.
CERTOLIZUMAB
Descripción: Anticuerpo recombinante inhibidor del factor de necrosis tumoral (TNF), una sustancia natural
del cuerpo que provoca inflamación. Se usa para aliviar los síntomas de determinados trastornos autoinmunes
refractarios a los tratamientos de primera línea.
Indicado para las siguientes patologías:
• Enfermedad de Crohn: En pacientes que no han mejorado con el tratamiento con otros medicamentos.
Se administra en forma inyectable cada dos semanas durante las primeras tres dosis y luego cada cuatro
semanas durante el resto del tratamiento. Estudios diagnósticos de Enfermedad de Crohn: Exámenes de
laboratorio, prueba de sangre oculta, Colonoscopía, TAC, RNM, Enterografía por RNM.
• Artritis Reumatoide: En este caso se administra una vez cada dos semanas y puede administrarse una
vez cada 2 a 4 semanas cuando los síntomas están controlados.
• Artritis Psoriásica: Se administra una vez cada 2 semanas durante las primeras tres dosis y luego cada 2
a 4 semanas durante el resto del tratamiento.
• Espondilitis Anquilosante: Una vez cada 2 semanas durante las primeras tres dosis y luego cada 2 a 4
semanas durante el resto del tratamiento.
Dosis y administración: Se inyecta por vía subcutánea, cada ampolla contiene 200 mg/ml de principio activo.
Exclusión: No está indicado en pediatría salvo excepcionalmente.
33
CETUXIMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal contra el Receptor del Factor de Crecimiento derivado del Endotelio
Vascular (VEDGFR).
Indicado para las siguientes patologías:
• Carcinoma epidermoide de Cabeza y Cuello.
• Adenocarcinoma de Colon.
Requisitos para autorizar su suministro por Carcinoma epidermoide de Cabeza y Cuello:
• Como esquema de primera línea junto con Radioterapia
• Diagnóstico histológico de carcinoma epidermoide.
• Estudios de imágenes que avalen la ubicación y el estadío locoregionalmente avanzado.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
• Como monoterapia en recaídas o falla de tratamientos de primera línea.
Requisitos para autorizar su suministro por Adenocarcinoma colorrectal:
• Diagnóstico histológico de adenocarcinoma.
• Estudios por imágenes que evidencien el estadio metastásico de dicha patología.
• Estudios que evidencien la realización previa de un esquema quimioterápico conteniendo Irinotecan
como droga base.
• Estudios que evidencien la recaída o falta de respuesta al esquema nombrado.
• Demostración histológica de positividad en el tejido tumoral para el receptor del Factor de Crecimiento
Derivado del Endotelio Vascular.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
34
Requisitos para continuar el suministro por Carcinoma epidermoide de Cabeza y cuello; Adenocarcinoma colorrectal:
• Como esquema de primera línea junto con Radioterapia (en el caso de la primera patología).
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dichas drogas, incluyendo clínica y estudios
por imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa.
Dosis: Primera dosis 400 mg/m2, luego infusiones semanales de 250 mg/m2. En el esquema con radioterapia
solo por siete semanas.
CISTEAMINA
Descripción: Reacciona con la cistina dentro del lisosoma para convertirlo en cisteína y en un disulfuro mixto
cisteína-cisteamina, que pueden salir del lisosoma en pacientes con cistinosis, un defecto hereditario del
transporte lisosomal.
Indicado para la siguiente patología: Cistinosis Nefrogénica (infantil).
Requisitos para su suministro:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad
actual.
• Espectrofotometría de masas en tándem por cromatografía líquida (LC-MS / MS). Contenido elevado de
cistina en leucocitos o fibroblastos de sangre periférica (aproximadamente de 3 a 20 nmol de media
cisteína / mg de proteína) proporciona un diagnóstico definitivo.
• Demostración de cristales córneos de cistina mediante el examen con lámpara de hendidura.
• Confirmación de la mutación del gen CTNS (FISH).
• Hemograma completo con función hepática y renal.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
35
• Hemograma completo y enzimas hepáticas (incluída la fosfatasa alcalina) durante el tratamiento, función
renal, electrolitos.
• Presión sanguínea; monitorear la piel y el hueso.
• Signos y síntomas de ulceración y sangrado gastrointestinal; exámenes oftalmológicos periódicos.
Dosis:
• Liberación inmediata. Inicial: Iniciar la terapia con 1/6 a 1/4 de la dosis de mantenimiento; titula
lentamente hacia arriba durante 4 a 6 semanas. Dosis de mantenimiento: 500 mg 4 veces al día; dosis
máxima: 1.95 g / m2 / día o 90 mg / kg / día (dosis no indicada en la etiqueta).
• Liberación retardada. Inicial: 0.2 a 0.3 g / m2 / día dividido cada 12 horas; titula lentamente hacia arriba
durante 4 a 6 semanas para alcanzar la dosis de mantenimiento. Dosis de mantenimiento: 1.3 g / m2 /
día dividido cada 12 horas; puede aumentar según sea necesario en incrementos del 10%; dosis diaria
máxima:
1.95 g / m2 / día.
CLOFARABINA
Descripción: La clofarabina, un análogo de nucleósido de purina (desoxiadenosina), se metaboliza a
clofarabina 5'-trifosfato. Clofarabina 5'-trifosfato disminuye la replicación celular y la reparación, así como
también causa la muerte celular.
Indicado para la siguiente patología: Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA), recaída o refractaria.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, examen físico,
enfermedad actual, esquemas iniciales de tratamiento quimioterápico realizado hasta el momento,
estatificación.
• Laboratorio: Hemograma completo con diferencia, frotis de sangre periférica. Perfil bioquímico y pruebas
de coagulación. Función hepática y renal.
• Biopsia y aspiración de medula ósea: Diagnóstico histológico, inmunofenotipificacion, citogenético y
molecular.
36
• Radiografía de tórax.
• Ecocardiograma.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Examen físico. Reportar tipo de remisión, parámetros clínicos y hematológicos.
• Hemograma completo y plaquetas. Función hepática y renal, perfil bioquímico. Parámetros de
coagulación.
• Monitorizar signos y síntomas del síndrome de lisis tumoral, infección, síndrome de obstrucción
sinusoidal hepática, enterocolitis y síndrome de liberación de citocina (taquipnea, taquicardia,
hipotensión, edema pulmonar); estado de hidratación.
Dosis: Leucemia linfoblástica aguda (LLA), recidivante o refractaria. Adultos ≤21 años: IV: 52 mg / m2 / día días
1 a 5; repetir cada 2 a 6 semanas.
DABRAFENIB
Descripción: Agente antineoplásico, inhibidor de la quinasa indicado como agente único y en combinación con
trametinib, para el tratamiento de pacientes con melanoma metastásico o no resecable con mutaciones BRAF V600E o
V600K.
Presentación: Dabrafenib 0.5 mg – 2 mg X 30 comprimidos recubiertos
Indicaciones:
• Melanoma: Como agente único y en combinación con dabrafenib, para el tratamiento de pacientes con
melanoma metastásico o no resecable con mutaciones BRAF V600E o V600K.
• Cáncer de pulmón no microcítico avanzado con mutación BRAF V600.
• Cáncer de tiroides anaplásico (ATC) localmente avanzado o metastásico con mutación BRAF V600E y sin
opciones de tratamiento locorregional satisfactoria.
Requisitos para autorizar suministro:
- Historia clínica que incluya diagnóstico de mutación BRAF V600 + en el tumor.
- Control cardiológico.
- Evaluar la FEY (fracción de eyección ventrículo izquierdo). Registro de tensión arterial.
37
Exclusiones: Pacientes que han recibido con anterioridad un tratamiento con un inhibidor de la proteína BRAF y menores
de 18 años.
Requisitos para continuar suministro:
- Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio.
- Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).
- Control cardiológico. Evaluar la FEY (fracción de eyección ventrículo izquierdo) cada 3 meses.
- Control de infecciones respiratorias. Rx de Tórax cada 6 meses.
- Laboratorio general que incluya coagulograma.
- Control oftalmológico.
Dosis: La dosis recomendada de dabrafenib, tanto en monoterapia como en combinación con trametinib, es de 150 mg
(dos cápsulas de 75 mg) dos veces al día (equivalente a una dosis diaria total de 300 mg).
DASATINIB
Descripción: Droga inhibidora de múltiples tirosin- quinasa
Indicado para las siguientes patologías:
• Leucemia Mieloide Crónica (LMC).
• Tumor del Estroma Gastrointestinal.
Requisitos para autorizar su suministro por Leucemia Mieloide Crónica:
• Diagnóstico clínico, de laboratorio y genético de Leucemia Mieloide Crónica.
• Falla del tratamiento con Imatinib o imposibilidad de realizarlo por Reacción Adversa Medicamentosa
Severa.
• Datos clínicos y de laboratorio que evidencien falla del tratamiento con Imatinib.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:
• Diagnóstico histológico de dicha enfermedad.
• Estudios por imágenes que evidencien estadio metastásico o irresecabilidad o recaída luego de cirugía.
38
• Falla del tratamiento con Imatinib o imposibilidad de realizarlo por aparición de Reacción Adversa
Medicamentosa.
• Demostración clínica y por imágenes de falla terapéutica.
• Diagnóstico histológico de positividad para CD 117.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar su provisión por Leucemia Mieloide Crónica:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica, laboratorio y genética.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa (incluir hemograma para evaluación de citopenias
severas).
Requisitos para continuar su provisión por Tumor del Estroma Gastrointestinal:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo laboratorio y
estudios por imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa (incluir hemograma para evaluación de citopenias
severas).
Dosis: 70 a 90 Mg. dos veces al día.
DEFERASIROX
Descripción: Agente quelante.
Presentación: 125 mg, 250 mg y 500 mg comprimidos.
Indicado para las siguientes patologías:
• Sobrecarga férrica crónica debida a transfusiones sanguíneas frecuentes en pacientes con beta talasemia
mayor (edad ≥ 6 años).
• Cuando el tratamiento con deferoxamina esté contraindicado.
39
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica con exámenes de laboratorio que comprueben patología.
• Laboratorio con recuento de plaquetas, función renal.
• Exclusiones.
• Hipersensibilidad a la droga.
• Combinación con otros tratamientos quelantes de Hierro.
• Clearence de creatinina estimado < 60 ml/min o Creatinina sérica 2 veces el valor normal.
• Síndromes mielodisplásicos (MDS) de alto riesgo y pacientes con otras enfermedades hematológicas y no
hematológicas.
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).
• Control mensual de ferritina sérica.
• Control renal y hepático.
• Control oftalmológico.
Dosis: 20 mg/Kg. de peso corporal/día.
DENOSUMAB Descripción: anticuerpo monoclonal humano (IgG2) que se dirige y se une con gran afinidad y especificidad al RANKL, lo
que impide que la interacción del RANKL/RANK se produzca y provoca la reducción del número y la función de los
osteoclastos, lo que disminuye la resorción ósea y la destrucción ósea inducida por el cáncer. Presentación: 60 mg/ml
jer. Prell. x 1
40
Indicado para las siguientes patologías:
• Cáncer de próstata con supresión hormonal y riesgo elevado de fracturas Cáncer de mama con
supresión hormonal y riesgo elevado de fracturas Tumor de células gigantes de hueso no resecable.
• Metástasis óseas
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología
• Hemograma, coagulograma, PCR, lisis tumoral, hepatograma completa, función renal, calcemia.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, lisis tumoral, plaquetas, función renal y calcemia).
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa. Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Dosis: 60mg por vía subcutánea cada 6 meses.
ECULIZUMAB
Descripción: Anticuerpo IgG monoclonal humanizado que se une a la proteína C5 del complemento,
previniendo la escisión en C5a y C5b. El bloqueo de la formación de C5b inhibe la formación posterior del
complejo terminal C5b-9 o MAC. La hemólisis intravascular terminal mediada por el complemento es una
característica clínica clave de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); el bloqueo de la formación del
complejo de ataque de membrana (MAC) da como resultado la estabilización de la hemoglobina y una
reducción en la necesidad de transfusiones de RBC. La alteración de la regulación de la actividad del
complemento conduce a la activación incontrolada del complemento en el síndrome urémico hemolítico
atípico (SHUa).
Indicado para las siguientes patologías:
• Hemoglobinuria paroxística nocturna.
• Síndrome urémico hemolítico atípico.
Requisitos para autorizar su suministro por Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN):
• Resumen de historia clínica completo: antecedentes de enfermedad, presentación clínica de inicio,
enfermedad actual.
41
• Hemograma completo y recuento de reticulocitos.
• Frotis de sangre periférica.
• Laboratorio: Haptoglobina, lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina directa e indirecta, hierro sérico,
capacidad de unión total de hierro y ferritina y nivel de dímero D.
• Prueba directa de antiglobulina (Coombs) (DAT).
• Análisis de orina para hemoglobina o hemosiderina.
• Citometría de flujo confirmatoria.
• Vacunación antimenigococo al menos 2 semanas antes de administrar la primera dosis de eculizumab, a
menos que los riesgos de retrasar la terapia superen el riesgo de desarrollar una infección meningocócica.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen de HC: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Sintomáticos: Evaluación cada 3-6 meses:
• Evaluación clínica semanalmente durante las primeras cuatro semanas, con hemograma, LDH, recuento
de reticulocitos y químicas séricas. El intervalo de supervisión se puede extender a mensual.
• Los pacientes que desarrollan nuevos síntomas o signos atribuibles a la anemia deben someterse a una
reevaluación del recuento de hemograma completo, LDH y recuento de reticulocitos.
• Los pacientes que desarrollan síntomas o signos de enfermedad tromboembólica deben tener un dímero
D y una evaluación adecuada según el sitio sospechoso de trombosis.
• Evaluación del clon con Citometría de flujo y estudio de medula ósea.
• Función hepática y renal, creatinina sérica, análisis de orina; signos / síntomas tempranos de infección
meningocócica; signos y síntomas de reacción a la infusión (durante la infusión y durante 1 hora después
de la infusión completa). Evaluar el estado de vacunación meningocócica.
Dosis. Inducción: 600 mg semanales por 4 dosis. Mantenimiento: 900 mg en la semana 5; luego 900 mg cada
2 semanas a partir de entonces.
42
Requisitos para autorizar su suministro por Síndrome Urémico Hemolítico atípico (SUHa):
• Resumen de historia clínica completo: antecedentes de enfermedad, presentación clínica de inicio,
enfermedad actual.
• Laboratorio: Hemograma completo, LDH y Haptoglobina séricas.
• Frotis de sangre periférica.
• Función renal, creatinina sérica.
• Detección de la toxina Shiga o el cultivo positivo de STEC.
• Evaluación de actividad de ADAMST13 o cuantificación (ELISA).
• Vacunación antimenigococo al menos 2 semanas antes de administrar la primera dosis de eculizumab, a
menos que los riesgos de retrasar la terapia superen el riesgo de desarrollar una infección meningocócica.
• Niveles de complemento séricos (c3, c4, ani-FH).
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen de HC: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Evaluación cada 3-6 meses.
• Hemograma completo con diferencial, recuento de plaquetas, LDH sérica.
• Función renal: creatinina sérica.
• Función hepática, análisis de orina; signos / síntomas tempranos de infección meningocóccica; signos y
síntomas de reacción a la infusión (durante la infusión y durante 1 hora después de la infusión completa).
• Evaluar el estado de vacunación meningocóccica.
Dosis. Inducción: 900 mg semanales por 4 dosis. Mantenimiento: 1,200 mg en la semana 5, luego 1,200 mg
cada 2 semanas a partir de entonces.
43
ELTROMBOPAG
Descripción: Hemostático sistémico. Es un agonista del receptor de trombopoyetina; se utiliza para aumentar el
recuento de plaquetas. Presentación: 25 mg comp x 28
Indicado para las siguientes patologías:
• Trombocitopenia en Pacientes con PTI Crónica mayores de 6 años, respuesta insuficiente a los
corticosteroides, las inmunoglobulinas o la esplenectomía
• Trombocitopenia en Pacientes con Infección por Hepatitis C, para permitir el inicio y el tratamiento de la
terapia a base del interferón.
• Anemia Aplásica Severa respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología
• Hemograma con recuento de plaquetas, coagulograma, PCR, hepatograma completa con bilirrubina total,
Coombs, función renal.
• PAMO según criterio hematológico.
• Serologías para hepatitis B y C y VIH Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas, hepatograma completa con bilirrubina total,
Coombs, función renal.).
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa. Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Dosis: 25 mg / día
ENZALUTAMIDA
Descripción: Inhibidor de los receptores de andrógenos.
Presentación: 40 mg capsulas blandas x 120.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de próstata que se ha propagado a otras partes del cuerpo, que
no responde a tratamientos médicos y quirúrgicos incluyendo docetaxel (Docefrez, Taxotere).
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica que incluya diagnóstico de cáncer de próstata con metástasis comprobables que no hayan
respondido a tratamiento con docetaxel o cirugía resectiva.
44
• Estudios por imágenes que demuestren estadio metastásico.
45
Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informe bimensual que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y
estudios por imágenes.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).
Dosis: 160 mg (4 caps. De 40 mg) vía oral una vez por día.
ERLOTINIB
Descripción: Droga contra múltiples tirosin- quinasas.
Indicado para las siguientes patologías:
• Cáncer de pulmón de células no pequeñas.
• Cáncer de páncreas.
Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de pulmón de células no pequeñas:
• Diagnóstico histológico de dicha patología.
• Falla terapéutica de al menos un esquema terapéutico basado en una droga derivada del
platino.
• Estudios que demuestren falla de tratamiento a dicho esquema quimioterápico.
• Estudios que demuestren irresecabilidad o estadio metastásico.
• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de páncreas:
46
• Diagnóstico histológico de cáncer de páncreas.
• Estudios por imágenes que demuestren irresecabilidad o estadio metastásico.
• Combinación con Gemcitabina en el esquema.
• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
Ausencia de hipersensibilidad a Gemcitabina.
Requisitos para continuar suministro por Cáncer de pulmón de células no pequeñas:
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios por
imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa.
Requisitos para continuar su suministro por Cáncer de páncreas:
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios por
imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa.
Dosis:
• Cáncer de pulmón de células no pequeñas. 150 mg/día VO.
• Cáncer de páncreas. 100 mg/día VO.
ETANERCEPT
Descripción: Droga anti-Factor de Necrosis Tumoral
Indicado para la siguiente patología: Artritis Reumatoide (AR).
Requisitos para autorizar su suministro:
47
• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos,
Laboratorio –Factor
Reumatoide, VES- y radiológico).
• Falla al tratamiento con AINES, Metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos
Modificadores de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada
tratamiento debe haberse aplicado al menos tres meses.
• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos indicados arriba.
• Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoide, PCR, trombocitosis, otros) y
radiológico.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar su suministro:
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a esta droga, incluidos laboratorios
(reactantes de fase aguda –VES, PCR, plaquetas u otros), y clínicos.
• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa.
• Ausencia de Intercurrencia infecciosa severa.
Dosis: 12,5 a 25 mg. dos veces por semana.
EVEROLIMUS
Descripción: Inmunosupresor macrólido e inhibidor de la rapamicina (mTOR), que tiene propiedades
antiproliferativas y antiangiogénicas. Reduce la síntesis de proteínas y la proliferación celular uniéndose a la
proteína de unión a FK-12 (FKBP-12), una proteína intracelular, para formar un complejo que inhibe la
activación de la actividad de la serina- treonina quinasa mTOR (objetivo mecánico de la rapamicina). También
48
reduce la angiogénesis inhibiendo el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) y la expresión del factor
inducible por la hipoxia (HIF-1).
Indicado para las siguientes patologías:
• Carcinoma de Mama.
• Carcinoma de Células Renales.
• Cáncer Neuroendocrino del Páncreas.
Requisitos para autorizar su suministro por Carcinoma de Mama:
• Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica de
inicio, enfermedad actual, tratamientos realizados (sistémicos, quirúrgicos) estadificación. Se
autorizará como tratamiento del cáncer de mama HER2 negativo avanzado con receptores
hormonales positivo en mujeres posmenopáusicas (en combinación con exemestano y
después de la falla con letrozol o anastrozol).
• Estudio histopatológico diagnostico (tipo histológico).
• Estudio inmunohistoquímico para receptores hormonales y HER-2.
• Imágenes: que demuestres estadio avanzado (metastásico).
• Hemograma completo, función hepática y renal, perfil lipídico.
Requisitos para actualización de historia clínica:
• Resumen de historia clínica: Evaluación de respuesta al tratamiento. Informe trimestral que demuestre
respuesta a tratamiento.
• Estudios por imágenes.
• Hemograma Completo (basal, cada 6 meses durante el primer año de tratamiento, y luego anualmente);
función hepática (basal y periódica); creatinina sérica (basal y periódica), proteína urinaria (basal y periódica)
y BUN (basal y periódica); glucosa en suero en ayunas (basal y anualmente en pacientes no diabéticos y más
frecuentemente según lo indicado en pacientes diabéticos), HbA1c y perfil lipídico (basal y anualmente a partir
de entonces, función renal cada 6 meses (pacientes con factores de riesgo adicionales para insuficiencia renal);
• Prueba de embarazo (en mujeres con potencial reproductivo antes de iniciar la terapia).
• Controlar los signos y síntomas de infección, neumonitis no infecciosa, estomatitis o malignidad
Dosis. Oral: 10 mg una vez al día (en combinación con exemestano), continuar el tratamiento hasta la progresión
de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Requisitos para autorizar su suministro por Carcinoma de células Renales:
• Resumen de historia clínica completo: antecedentes de enfermedad, presentación clínica de inicio,
enfermedad actual, tratamientos realizados (quirúrgicos, quimo- inmunoterapia), estadificación.
• Laboratorio: Hemograma completo, VSG, Fosfatasa alcalina, calcemia. Función renal.
• Imágenes: TC helicoidal abdominal, RNM (según criterio clínico), Rx o TC tórax, ecografía
• Biopsia: tipo histológico.
Requisitos para actualización de historia clínica:
50
• Resumen de HC: Evaluación de respuesta al tratamiento. Informe trimestral que demuestre respuesta a
tratamiento
• Examen físico
• Estudios por imágenes
• Hemograma Completo (basal, cada 6 meses durante el primer año de tratamiento, y luego anualmente);
función hepática (basal y periódica); creatinina sérica (basal y periódica), proteína urinaria (basal y periódica)
y BUN (basal y periódica); glucosa en suero en ayunas (basal y anualmente en pacientes no diabéticos y más
frecuentemente según lo indicado en pacientes diabéticos), HbA1c y perfil lipídico (basal y anualmente a partir
de entonces), función renal cada 6 meses (pacientes con factores de riesgo adicionales para insuficiencia renal)
• Prueba de embarazo (en mujeres con potencial reproductivo antes de iniciar la terapia).
• Controlar los signos y síntomas de infección, neumonitis no infecciosa, estomatitis o malignidad
Dosis. Oral: 10 mg una vez al día, continuar el tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad
inaceptable.
FAMPRIDINA
Descripción: bloqueante de los canales de potasio
Presentación: LP 10 mg comp x 28
LP 10 mg comp x 56
Indicado para las siguientes patologías:
Esclerosis múltiple con discapacidad en la marcha
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología
• Test de marcha y EDSS
• Hemograma con recuento de plaquetas, coagulograma, PCR, hepatograma completa, función renal
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas, función renal y hepática). Test EDSS Test de la deambulación de 7.5 mt
• RNM con gadolineo de cerebro y columna cervical Ausencia de reacción adversa medicamentosa
severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
51
Dosis: 10 mg cada 12 horas
GEFITINIB
Descripción: Inhibidor de múltiples tirosin quinasas.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de pulmón de células no pequeñas.
Requisitos para autorizar suministro:
• Diagnóstico histológico de cáncer de pulmón de células no pequeñas.
• Falla terapéutica a al menos dos esquemas quimioterápicos previos (uno de los cuales debe haber sido basado
en compuestos derivados del platino y docetaxel).
• Demostración por métodos de imágenes de dicho fracaso terapéutico.
• Ausencia de contraindicaciones para la administración de dicha droga (insuficiencia hepática severa,
insuficiencia renal crónica terminal, antecedentes de hipersensibilidad a dicha droga).
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable a dicha medicación.
• Métodos por imágenes que avalen el punto anterior.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa a dicha medicación.
Dosis: 250 mg/día. 500 mg/día si se coadministra con drogas inductoras enzimáticas como difenilhidantoína o rifampicina.
GOLIMUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal humano que forma complejos estables de gran afinidad con las dos formas bioactivas
del TNF
Presentación: -50 mg IV Iny vial x 1 x 4 ml
-50 mg jer prell x 1
-autoinyector 100 mg env x 1
- autoinyector 50 mg env x 1
Indicado en las siguientes patologías:
• Artritis reumatoidea: en combinación con metotrexato
52
• Artritis idiopática juvenil
• Artritis psoriásica activa y progresiva cuando la respuesta a terapia previa con fármacos antirreumáticos
modificadores de la enf., no ha sido adecuada, solo o en combinación con metotrexato.
• Espondiloartritis axial
• Colitis ulcerosa activa de moderada a grave
Requisitos para autorizar su suministro:
• Diagnóstico por clínica, imágenes y laboratorio de artritis reumatoide (historia clínica por especialista).
• Falla a la terapéutica de al menos dos tratamientos convencionales, incluyendo Metotrexate.
• Actividad de la enfermedad evidenciable por clínica, imágenes y laboratorio (reactantes de fase aguda): PCR,
eritrosedimentación, hemograma, otros.
• PPD negativa.
• Informe de Rx de tórax que descarte infección activa pulmonar. Ausencia de hipersensibilidad a dicha
droga.
• Serología para VIH y Hepatitis C y B
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicho tratamiento.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Dosis: 50 mg sc una vez al mes
En colitis ulcerosa: dosis inicial de 200 mg, seguido de 100 mg en la semana 2, y posteriormente 50 mg cada 4 semanas.
IBRUTINIB
Descripción: Potente inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK)
Ibrutinib es un inhibidor eficaz de la proliferación y la supervivencia de los linfocitos B neoplásicos in vivo, así como de la
migración celular y la adhesión a sustratos in vitro
Presentación: Las cápsulas de 140 mg de 90 cápsulas y 120 cápsulas.
Indicaciones:
Indicado para el tratamiento de pacientes con linfoma de células del manto (LCM) que recibieron al menos un tratamiento
previo, pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC), pacientes con leucemia linfocítica crónica con deleción del
cromosoma 17p y pacientes con macroglobulinemia de Waldenström (MW).
Requisitos para autorización:
Requisitos para autorizar su suministro por Linfoma de Células del Manto: - Resumen de historia clínica
completo: Antecedentes de enfermedad, cuadro sindromático de presentación, enfermedad actual, esquemas
53
iniciales de tratamientos quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación y valoración de
riesgo/índice pronóstico MIPI.
- Diagnóstico Histológico de Linfoma (biopsia ganglio linfático), estudio
inmunohistoquímico y citogenético.
- Estudios por imágenes: TC tórax, abdomen, pelvis (estatificación).
- Diagnóstico clínico y laboratorio: hemograma completo, función hepática, renal,
LDH, serología HBV, HIV. ECG y Ecocardiograma
Aclaración: adjuntar todos los protocolos de los estudios complementarios solicitados que apoyen datos
volcados en resumen de Historia Clínica.
Requisitos para autorizar suministro por Leucemia linfática crónica (LLC) (en combinación con quimioterapia, que no hayan
sido tratados previamente o que estén en recidiva o refractarios a un tratamiento previo):
- Diagnóstico inmunohistoquímico de dicha neoplasia.
- Falla terapéutica a tratamiento quimioterápico de primera línea.
- Demostración clínica, de laboratorio y hematológica de falla terapéutica a dicho esquema.
En esta patología está autorizada la administración conjunta con quimioterapia como esquema de primera línea.
- Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
Requisitos para autorizar suministro para Macroglobulinemia de Waldenström
- Biopsia ósea para demostrar la infiltración linfomatosa
- Proteinograma. Evaluar componente monoclonal IgM
- Laboratorio completo con hemograma, glucemia, ionograma, perfil renal y perfil hepático y estudio de
coagulación
- Estudio inmunofenotípico citogenético y molecular de la sangre y medula ósea (aspirado medular)
- Estudio del fondo del ojo para valorar hiperviscosidad
. TC torácica abdominal si se sospecha de adenopatías o de una gran masa tumoral.
. Puede requerir de una biopsia ganglionar si hay dudas diagnósticas y adenopatías accesibles.
Requisitos para continuar con el suministro: Informes al inicio, a las 4 (cuatro) semanas del tratamiento y luego trimestrales
que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica por médico especialista, estudios por imágenes, laboratorio
inmunológico y hematológico, deben contener reactantes de fase aguda y lisis tumoral, según la patología a tratar.
Dosis: La dosis recomendada para tratar el LCM es de 560 mg (cuatro cápsulas de 140 mg) por vía oral una vez al día.
La dosis para LLC y la MW es de 420 mg (tres cápsulas de 140 mg) por vía oral una vez al día.
54
IMATINIB
Descripción: Droga contra tirosin quinasas selectiva del producto de la mutación BCR-ABL.
Indicada para las siguientes patologías:
• Leucemia Mieloide Crónica.
• Tumor del Estroma Gastrointestinal (GIST).
• Dermatofibrosarcoma protuberans.
• Síndrome hipereosinofílico / leucemia eosinofílica crónica.
• Enfermedad mielodisplásica/mieloproliferativa.
Requisitos para autorizar su suministro por Leucemia Mieloide Crónica:
• Diagnóstico clínico, de laboratorio y genético (que demuestre presencia de la mutación del gen BCRABL) de
dicha patología.
• Falla terapéutica a Interferón en tratamiento de al menos por tres meses.
• Demostración clínica y de laboratorio de falta de respuesta a dicha droga.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar el suministro por Leucemia Mieloide Crónica:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica, laboratorio y
genética.
• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de
granulopenia severa).
Requisitos para autorizar su suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:
• Diagnóstico histológico de dicha enfermedad.
55
• Estudios por imágenes que evidencien estadio metastásico o irresecabilidad o recaída luego de cirugía.
• Diagnóstico histológico de positividad.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar el suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica y estudios por
imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de
citopenia severa).
Requisitos para autorizar su suministro por Dermatofibosarcoma protuberans:
• Diagnóstico histológico de dermatofibrosarcoma protuberans.
• Estudios por imágenes que evidencien irresecabilidad o estadío metastásico.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar el suministro por Dermatofibrosarcoma protuberans:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica y estudios por
imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de
citopenia severa).
Requisitos para autorizar su suministro por Síndrome Hipereosinofílico/ Leucemia Eosinofílica Crónica:
• Diagnóstico hematológico e histológico de Síndrome hipereosinofílico / leucemia eosinofílica crónica.
• Detección de mutación genética que produce la protein quinasa de fusión FIP1L1- DGFRalfa
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
56
Requisitos para continuar con el suministro por Síndrome Hipereosinofílico / Leucemia eosinofílica crónica:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica y hematología.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de
citopenia severa).
Requisitos para autorizar su suministro por Enfermedad mielodisplásica/
mieloproliferativa
• Diagnóstico histológico de dicha enfermedad.
• Demostración de rearreglo genético del receptor del Factor de Crecimiento derivado de Plaquetas.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para continuar el suministro por Enfermedad mielodisplásica /
mieloproliferativo:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable clínica y de laboratorio a dicha droga.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa (incluido hemograma que evidencie ausencia de
citopenia severa).
Dosis:
• Leucemia Mieloide Crónica: 400 – 600 mg/ día.
• Tumor del Estroma Gastrointestinal: 400 – 600 mg/día.
• Desmatofibrosarcoma Protuberans: 800 mg/día.
• Síndrome Hipereosinofílico/ Leucemia Eosinofílica Crónica: 400 mg/día.
• Enfermedad Mielodisplásica / mieloproliferativa: 400 mg/día.
57
INFLIXIMAB
Descripción: Anticuerpo anti-Interferón alfa.
Indicado para las siguientes patologías:
• Artritis Reumatoide.
• Enfermedad de Crohn.
• Espondilitis anquilosante.
• Psoriasis.
• Artritis psoriásica.
Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Reumatoide:
• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos, Laboratorio –Factor
Reumatoideo, VES, PCR-, y por imágenes).
• Falla al tratamiento con AINES, metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores
de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento debe haberse
aplicado al menos tres meses como mínimo.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte enfermedades oportunistas, fundamentalmente tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
• Test de embarazo.
• Ecocardiograma en pacientes con patología cardiológicas (ICC).
Requisitos para autorizar su suministro por Enfermedad de Crohn:
• Diagnóstico histológico de enfermedad de Crohn.
58
• Falla al tratamiento convencional con esteroides, salicilatos y al menos dos esquemas con drogas
inmunosupresoras (azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexate, ciclosporina). Cada tratamiento debe
haberse realizado por al menos dos meses.
• Presencia de Enfermedad de Crohn fistulizante aun sin haber realizado otros tratamientos farmacológicos.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Espondilitis Anquilosante (EA):
• Diagnóstico comprobable de EA, clínico y por imágenes.
• Falla al tratamiento farmacológico de primera línea (AINES, esteroides) realizado al menos por dos meses
cada tratamiento.
• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de la actividad de la
enfermedad luego de los tratamientos fallidos.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa (fundamentalmente HIV, Serología para VHB, VHC, VDRL, Chagas).
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar su suministro por Psoriasis:
• Diagnóstico comprobable de psoriasis: clínico e histológico.
• Falla terapéutica de tratamientos locales y de al menos dos tratamientos convencionales sistémicos, (Tópicos:
esteroides, retinoides, derivados de vitamina D, PUVA; sistémicos: metotrexate, ciclosporina, acitretina) Cada
tratamiento debe haberse realizado al menos por dos meses.
59
• Demostración clínica de la actividad de la enfermedad luego de los tratamientos fallidos. PPD negativa
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis
• Ausencia de patología infecciosa activa (fundamentalmente HIV, Serología para VHB, VHC, VDRL, Chagas)
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga
Requisitos para autorizar su suministro por Artritis Psoriásica (AP):
• Diagnóstico comprobable de AP: clínico, radiológico e histológico.
• Falla a tratamientos convencionales. Cada tratamiento debe haberse realizado al menos por dos meses.
• Demostración clínica, radiológica y de laboratorio (VES, PCR, plaquetas, otros) de actividad de la enfermedad
luego de los tratamientos fallidos.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
• Ausencia de Embarazo o que hayan transcurrido 6 meses posterior al mismo.
Requisitos para continuar con el suministro en cualquiera de las patologías arriba mencionadas:
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica, laboratorio (VES,
PCR, plaquetas, otros) e imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa a Medicamentos severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
• Hepatograma que evidencia ausencia de hepatotoxicidad severa por esta droga.
Dosis: 5 – 10 mg/Kg semana 0, 2, 6 y luego cada 8 semanas.
60
IPILIMUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal humano recombinante que se une al antígeno asociado 4 (CTLA-4l) de los
linfocitos T citotóxicos.
Indicado para la siguiente patología: Melanoma.
Presentación: Inyectable 50 mg/10 ml (5 mg/ml); 200 mg/40 ml (5 mg/ml).
Dosis: Adultos: la dosis recomendada es de 10 mg/kg administrados en 90 minutos cada 3 semanas hasta un total
de 4 dosis, seguidas de 10 mg/kg cada 12 semanas durante un período de hasta 3 años.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Examen clínico minucioso.
• Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal.
Función Tiroidea, ACTH. Examen de la piel minucioso.
• Serología para VHB, VHC, HIV, VDRL, Chagas.
• PPD negativa.
• Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente.
• Descartar Colitis ya que dicho fármaco puede empeorar los síntomas.
• Estudios imagenológicos para evaluar compromiso y diseminación del mismo.
• Diagnóstico anatomopatológico.
• Hipersensibilidad al principio activo de la droga.
Seguimiento:
• Examen de sangre con hepatograma y función renal cada 3 meses.
• Función tiroidea y ACTH cada 6 meses.
• Seguimiento clínico continúo.
61
IVACAFTOR
Descripcion: Es un potenciador de la proteína CFTR (es un regulador en la conductancia transmembrana de la Fibrosis
Quística), indicado para la Fibrosis Quística en pacientes con 6 años en adelante con un peso de 25 kg. y con una de las
siguientes mutaciones de apertura del canal (clase III) en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,
S1255P, S549N o S549R y para el tratamiento de pacientes con Fibrosis Quística de 18 años de edad en adelante con una
mutación R117H en el gen CFTR Presentación:
Ivacaftor 150 mg por 60 comprimidos
Requisitos para el alta de la indicación médica:
• Examen clínico exhaustivo del paciente
• Test del sudor
• Estudio molecular genético: confirmación de las mutaciones en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R,
G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R y para pacientes mayores de 18 años mutación R117H en el gen CFTR
(sin excepción)
• Laboratorio de sangre: hemograma completo, tiempo de coagulación (sangrados), glucemia, PCR, VSG,
función hepática y renal, Proteinograma o albuminemia, PTOG, Ionograma Plasmático. Serología para VIH
• Análisis de orina y proteinuria
• Telerradiografía de Tórax (frente y perfil) o Tac de Tórax de Alta Resolución y de Senos Paranasales
• Oximetría de Pulso como parte de la consulta médica y examen físico
• Espirometria con prueba post broncodilatadora: evaluación puntualmente del VEF1, el cual debe estar entre
4070%
• Test de la caminata de los 6 minutos (TM6M)
• Funcional respiratorio completo con volúmenes pulmonares, según criterio medico
• La evaluación microbiológica de las secreciones bronquiales - ECG y Ecocardiograma: evaluación de arritmias
por déficit electrolítico
• Ecografía Abdominal: enfermedad hepatobiliar, etc.
• Estado Nutricional del paciente
• Calendario de Vacunación completo
62
Requisitos para continuar con la medicación, en forma semestral o anual o según criterio médico:
• . Hemograma, VSG, PCR, Glucemia basal (en ayunas y casual). Función hepática: transaminasas, bilirrubina,
FAL, GPT, tiempo y concentración de protrombina. Proteínas totales, albúmina. Función renal: urea y
creatinina sérica, análisis de orina, proteinuria.
• . Búsqueda en secreciones bronquiales de virus, hongos y micobacterias atípicas .
Electrocardiografía y Ecocardiografía.
• . Ecografía abdominal.
• . Pletismografía corporal total.
• . Prueba de caminata de 6 minutos.
• . Prueba de tolerancia oral a la glucosa (PTOG), a partir de los 10 años.
• . Inmunoglobulina E sérica.
IXABEPILONA
Descripción: Análogo de epotilona B.
Presentación: 15mg /8ml F. Amp. x 1; 45mg /23.5ml F. Amp. x 1.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de mama metastásico o localmente avanzado resistente al
tratamiento con antraciclina y taxano, o si la terapia con antraciclina es resistente a taxanos y está contraindicada
(en combinación con capecitabina) o como monoterapia en tumores resistentes o refractarios a antraciclinas,
taxanos y capecitabina.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica que incluya diagnóstico de cáncer de mama con metástasis comprobables que no hayan
respondido a tratamiento con antraciclina y taxano.
• Estudios por imágenes que demuestren estadio metastásico.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para continuar suministro:
63
• Hemograma completo.
• Función hepática (ALT, AST, bilirrubina).
• Controlar la hipersensibilidad, signos / síntomas de neuropatía.
Dosis: IV: 40 mg / m2 / dosis durante 3 horas cada 3 semanas (dosis máxima: 88 mg) como monoterapia o en combinación
con capecitabina.
LAPATINIB
Descripción: Droga anti tirosin quinasa.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de Mama.
Requisitos para autorizar suministro:
• Diagnóstico histológico de dicha patología.
• Falla terapéutica a tratamientos previos con antraciclinas, taxanos y Trastuzumab.
• Demostración de positividad para el receptor HER.
• Ausencia de contraindicaciones.
• Hipersensibilidad a dicha droga.
• Falla cardiaca.
• Hipersensibilidad a Capecitabina (debido a que debe combinarse con dicha droga).
Requisitos para continuar suministro:
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable.
• Métodos por imágenes que avalen dicha respuesta.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa.
• Realizar Ecocardiograma para descartar miocardiopatía.
Dosis: 1250 mg/día VO.
64
LENALIDOMIDA
Descripción: Inmunomodulador y antiangiogénico.
Presentación: 5 mg cápsulas x 21; 10 mg x 21; 15 mg x 21; 25 mg x 21.
Indicado para las siguientes patologías:
• Linfoma de células del manto que ha recaído o progresado después de 2 terapias previas (una de las cuales
incluía Bortezomib).
• Mieloma múltiple (en combinación con dexametasona) y como terapia de mantenimiento después de un
autotrasplante de células madre hematopoyéticas.
• Síndromes mielodisplásicos: Tratamiento de pacientes con anemia transfusional secundaria a síndromes
mielodisplásicos (SMD) de riesgo bajo o intermedio, asociados con una anomalía citogenética por deleción 5q
(del 5q), con o sin anomalías citogenéticas adicionales.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico.
• Laboratorio que incluya hemograma, función hepática, renal y tiroidea.
• Descartar infección aguda.
• Control cardiológico.
Requisitos para continuar el suministro:
• Hemograma completo (LCM - semanal para el primer ciclo, cada 2 semanas durante los ciclos 2 a 4;
MDS - semanalmente para las primeras 8 semanas; Mieloma múltiple
- semanalmente para los primeros 2 ciclos, cada 2 semanas durante el tercer ciclo), luego mensualmente.
• Control renal.
• Función hepática.
• Función tiroidea (TSH al inicio del estudio y luego cada 2 a 3 meses).
65
• ECG cuando esté clínicamente indicado.
• Vigilar los signos y síntomas de infección (si son neutropénicos), neoplasias secundarias, tromboembolismo,
toxicidad dermatológica, síndrome de lisis tumoral o reacción de exacerbación del tumor.
Exclusiones: Leucemia Linfocítica Crónica (LLC).
Dosis:
• Linfoma de células del manto (LCM): 25 mg una vez al día durante 21 días de un ciclo de tratamiento de 28
días.
• Mieloma múltiple: 25 mg una vez al día durante 21 días de un ciclo de tratamiento de 28 días (en combinación
con dexametasona). Mantenimiento (después de un autotrasplante de células madre): 10 mg una vez al día.
• Síndrome mielodisplásico (SMD) con deleción 5q: oral: 10 mg una vez al día.
LUMACAFTOR/IVACAFTOR
Descripción: Grupo farmacoterapéutico: R07AX30.
La combinación de ivacaftor y lumacaftor está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes con 12 y
más años de edad que son homocigotos para la mutación F508del en el gen CFTR Presentación:
- Lumacaftor/Ivacaftor: 100 mg/125 mg comprimidos x 120
- Lumacaftor/Ivacaftor: 200 mg/125 mg comprimidos x 120
Requisitos para el alta de la indicación médica:
. Examen clínico exhaustivo del paciente
. Test del sudor
. Estudio molecular genético: confirmación de la mutación F508del en el gen CFTR (sin excepción)
. Laboratorio de sangre: hemograma completo, tiempo de coagulación (sangrados), glucemia, PCR, VSG, función hepática y
renal, Proteinograma o albuminemia, PTOG, Ionograma Plasmático. Serología para VIH . Análisis de orina y proteinuria
. Telerradiografía de Tórax (frente y perfil) o Tac de Tórax de Alta Resolución y de Senos Paranasales
. Oximetría de Pulso como parte de la consulta médica y examen físico
66
. Espirometría con prueba post broncodilatadora: evaluación puntualmente del VEF1, el cual debe estar entre 40-70% . Test
de la caminata de los 6 minutos (TM6M)
. Funcional respiratorio completo con volúmenes pulmonares, según criterio medico
. La evaluación microbiológica de las secreciones bronquiales - ECG y Ecocardiograma: evaluación de arritmias por déficit
electrolítico
. Ecografía Abdominal: enfermedad hepatobiliar, etc.
. Estado Nutricional del paciente
. Calendario de Vacunación completo
Requisitos para continuar con la medicación, en forma semestral o anual o según criterio médico:
. Hemograma, VSG, PCR, Glucemia basal (en ayunas y casual). Función hepática: transaminasas, bilirrubina, FAL, GPT, tiempo
y concentración de protrombina. Proteínas totales, albúmina. Función renal: urea y creatinina sérica, análisis de orina,
proteinuria.
. Búsqueda en secreciones bronquiales de virus, hongos y micobacterias atípicas .
Electrocardiografía y ecocardiografía.
. Ecografía abdominal.
. Pletismografía corporal total.
. Prueba de caminata de 6 minutos.
. Prueba de tolerancia oral a la glucosa (PTOG), a partir de los 10 años.
. Inmunoglobulina E sérica.
67
NILOTINIB
Descripción: Droga inhibidora de múltiples tirosin quinasa.
Indicado para la siguiente patología: Leucemia Mieloide Crónica (LMC).
Requisitos para autorizar su suministro:
• Diagnóstico clínico, de laboratorio y genético de Leucemia Mieloide Crónica.
• Falla del tratamiento con imatinib o imposibilidad de realizarlo por Reacción Adversa Medicamentosa Severa.
• Datos clínicos y de laboratorio que evidencien falla del tratamiento con imatinib.
• Ausencia de hipersensibilidad a Nilotinib.
• Electrocardiograma basal que no evidencie prolongación del QTc.
• Ionograma que no evidencie hipokalemia.
Requisitos para continuar el suministro:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica, laboratorio y genética.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa (incluir hemograma,
hepatograma y ECG cada tres meses).
Dosis: 400 Mg. dos veces al día.
NINTEDANIB
Descripción: Inhibidores de la proteína cinasa.
Nintedanib inhibe la activación de las cascadas de señalización FGFR y PDGFR, que están estrechamente implicadas en la
proliferación, la migración y la diferenciación de los fibroblastos/miofibroblastos pulmonares humanos de pacientes con FPI.
Indicaciones: Fibrosis Pulmonar Idiopática en pacientes Adultos
Presentación: 100 mg caps. x 60
100 mg caps. x 120
150 mg caps. x 60
68
Requisitos para su suministro:
- Diagnóstico clínico e imagenológicos de Fibrosis Pulmonar Idiopática, habiendo descartado otras patologías
sistémicas que lleven a dicho diagnostico (Enfermedades Intersticiales del Pulmón, Reflujo Gastroesofágico, etc.).
- Disnea mMRC (grados).
- Laboratorio de sangre, hepatograma, función renal y perfil inmunológico fundamentalmente. Serología para
hepatitis y VIH
- TAC de Tórax de Alta Resolución que cumpla con los criterios de: gradiente ápico basal, compromiso subpleural,
bronquiectasias o bronquioloctasias por tracción, panalización a predominio basal.
- Espirometría Computarizada con sugerencia de Restricción, evaluando fundamentalmente CVF 50- 90% de lo
esperado.
- Volúmenes Pulmonares que confirmen la restricción.
- DLco: Donde se evidencia hipoxemia con mayor caída en el estudio o normoxemia e hipoxemia durante el estudio.
Valor: 30-90% de los esperado.
- TM6M (Test de la Marcha de los 6 minutos): donde se evidencia los metros recorridos y escala de BORG. Con un
aceptable, de al menos, 150 metros recorridos.
- Descartar patologías Gastrointestinales, ya que una de las reacciones severas más importante es la Diarrea
Requisitos para la continuidad del suministro:
- Evaluación del grado de Disnea con escala mMRC.
- FVC cada 6 meses.
- TAC de Tórax de Alta Resolución en caso de progresión de enfermedad o complicaciones.
NITISINONA
Descripción: Inhibe competitivamente la 4-hidroxifenil-piruvato dioxigenasa.
Presentación: 10 mg x 60 cápsulas.
Indicado para la siguiente patología: Tirosinemia hereditaria tipo 1.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico y peso del paciente.
• Laboratorio con dosaje de tirosina y fenilalanina.
69
• Ausencia de toxicidad a la droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Tirosina y fenilalanina en la dieta.
• Succinilacetona en orina y / o plasma.
• Parámetros de la función hepática y niveles de alfafetoproteína.
• Peso corporal.
• Control oftalmológico.
• Tirosina plasmática.
Dosis: Inicial: 0.5 mg / kg dos veces al día. Dosis máxima: 2 mg / kg / día
NIVOLUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal humano de tipo inmunoglobulina G4 (IgG4)
Presentación: - 40 mg/4 ml IV Iny Sol
-100 mg/10 ml IV Iny Sol
Indicado para las siguientes patologías:
• melanoma avanzado (irresecable o metastásico) en monoterapia o en combinación con ipilimumab
• cáncer de pulmón no microcítico (CPNM), localmente avanzado o metastásico después de quimioterapia
previa.
• carcinoma de células renales avanzado después de tto. previo.
• Linfoma de Hodgkin clásico (LHc) en recaída o refractario después de un trasplante autólogo de progenitores
hematopoyéticos (TAPH) y de tto. con brentuximab vedotina.
• Cáncer de células escamosas de cabeza y cuello que progresa durante o después de un tto. basado en platino.
Carcinoma urotelial irresecable localmente avanzado o metastásico después del fracaso a un tratamiento
previo basado en platino.
• Tto. adyuvante en ads. con melanoma con afectación de los ganglios linfáticos o enfermedad metastásica que
hayan sido sometidos a resección completa.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología Hemograma, coagulograma, PCR,
lisis tumoral, hepatograma completa.
• Anatomía patológica que confirme diagnóstico.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
70
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, lisis tumoral, plaquetas u otros).
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
OFATUMUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal alternativo al Rituximab y a otros anticuerpos monoclonales CD20 ya que está
constituido completamente con anticuerpos humanizados lo que, en principio, debiera producir menores efectos
secundarios y activación más precisa de los mecanismos de apoptosis.
Indicado para las siguientes patologías:
• Leucemia Linfocítica Crónica (LLC) no tratada previamente.
• Leucemia Linfocítica Crónica que no han recibido tratamiento previo y que no son adecuados para un
tratamiento basado en fludarabina.
• Leucemia Linfocítica Crónica en recaída: en combinación con fludarabina y ciclofosfamida.
• Linfoma no Hodgkin, linfoma difuso de células B grandes
• Artritis reumatoide refractaria a otros tratamientos.
Requisitos para autorizar su suministro: Historia clínica detallada justificando el uso de esta medicación
alternativa, laboratorio, anatomía patológica, marcadores, etc.
Dosis y forma de administración: En perfusión EV. La dosis recomendada es de 300 mg para la primera perfusión
y de 2.000 mg para todas las perfusiones posteriores. El esquema de perfusión es de 8 semanas consecutivas, y
transcurrido un periodo de interrupción de 4-5 semanas, dicho esquema pasará a ser de 4 meses consecutivos (por
ej. una perfusión cada 4 semanas).
OMALIZUMAB
Descripción: Omalizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado obtenido mediante la tecnología del ADN recombinante Indicación: El tratamiento deberá ser considerado únicamente para pacientes con asma mediada de forma convincente por IgE
(inmunoglobulina E).
71
Está indicado para el tratamiento del asma alérgica persistente moderada o severa en pacientes adultos y niños (de 6 años
en adelante) cuyos síntomas no sean adecuadamente controlados con corticoides inhalatorios. En estos pacientes
Omalizumab, disminuye la incidencia de exacerbaciones
Indicado como terapia de combinación para el tratamiento de urticaria espontanea crónica en pacientes adultos y
adolescentes (de 12 años en adelante) con respuesta inadecuada al tratamiento de antihistamínicos H1
Presentación:
Omalizumab liof. 150 mg olvo F. Amp x 1 + Amp c/ dil.
Omalizumab 150 mg/ml jer. Prell x 1
Dosis:
Para Asma Alérgica, la dosis apropiada y la frecuencia de administración se determina a partir de la concentración basal de
IgE (UI/ml), medida antes de iniciar el tratamiento, y del peso corporal (kg) del paciente
Para Urticaria Crónica Espontanea (UCE), la dosis recomendada es de 300 mg por inyección subcutánea cada cuatro semanas.
Requisitos para autorizar su suministro:
Asma Bronquial
- Examen Clínico por médico especialista (Neumólogo/Alergista).
- Laboratorio completo con eosinofilia.
- Confirmación de Asma alérgica severa (mediada por IgE) en paciente con enfermedad inestable (Debe cumplir los
primeros 3 criterios y al menos 1 del criterio iv): a) VEF1 < 80% o Variabilidad > 20%
b) Confirmación de alergia mediada por IgE (HC + test cutáneos) IgE > 30 UI/mL
c) Que se encuentre en tratamiento con corticoides inhalados en altas dosis (Fluticasona: > a 500 mcg/día o
dosis equivalentes) + B2 acción prolongada, Antagonistas de receptores de Leucotrienos, Teofilina y
Corticoides orales, y con documentada adherencia al tratamiento IV.
d) Enfermedad inestable o síntomas persistentes no controlados (alguno de los siguientes):
. 2 o más crisis severas que requirieron internación en el último año
. 3 o más crisis severas en último año (admisiones a guardia y/o requerimiento de corticoides sistémicos por al menos
5 días)
. Síntomas diarios que limitan la actividad + síntomas nocturnos al menos una vez a la semana (estadios III o IV de
GINA)
- EFR que confirme VEF1 menor a 80%
- Dosaje de IgE (últimos 12 meses)
- Prick test positivo
- Consentimiento informado firmado por el paciente y el médico tratante de indicación de la medicación -
Constancia del médico tratante explicitando la presencia de las siguientes condiciones:
. Crisis severas (VEF1 menor al 60% del mejor valor personal y que haya requerido corticoides sistémicos) .
Internaciones por Asma en el último año
. Atenciones en Guardia por Asma en último año.
Urticaria
- Perfil inmunológico completo para descartar o confirmar patologías inmunológicas asociadas (vasculitis, etc)
-Falta de respuesta a tratamiento antihistamínico convencional
- Diagnostico por médico especialista de Urticaria Espontanea Crónica
72
Requisitos para continuar con su suministro: Asma
Bronquial
- Score ACT (Asthma Control Test, en inglés) en semanas 8 y 16 de iniciado el tratamiento con Omalizumab: En
caso de 20 puntos o más en semana 16, continuar tratamiento. En caso de menos de 20 puntos en semana 16,
suspender Omalizumab
- EFR-Peak Flow (cada 4 semanas, hasta semana 16).
Urticaria Espontanea Crónica
- Laboratorio con hepatograma y función renal
-Score UAS (Urticaria Activity Score): la cual evalúa con un puntaje de 0 a 3, dos parámetros: el número de habones y el
prurito, siendo el puntaje mínimo 0 y el máximo 6
PALBOCICLIB
Descripción: Inhibidor de la quinasa que se usa en combinación con letrozol para tratar cierto tipo de cáncer de
mama avanzado con receptores hormonales positivos (estrógeno dependiente) en mujeres postmenopáusicas.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de Mama estrogenodependiente.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica detallada con estudios que certifiquen el diagnóstico, laboratorio con reactantes de fase aguda
• Estudios Imagenológicos que evidencien la lesión
• Estudio Anatomopatológico que confirmen el diagnóstico
Requisitos para continuar con el suministro:
• Laboratorio de control con hemograma completo, función hepática en forma trimestral.
• Estudios Imagenológicos cada 3 a 6 meses en función de la respuesta clínica.
Dosis: Vía oral: una capsula de 125mg una vez al día durante los primeros 21 días de un ciclo de 28 días. La
repetición del ciclo es según indicación médica. Se adecúa la dosis según la tolerancia.
73
PAZOPANIB
Descripción: Quimioterápico de acción dirigida, usado para tratar a pacientes con Carcinoma de Células Renales
avanzado.
Indicado para las siguientes patologías:
• Cáncer de células renales avanzado.
• Sarcoma de tejidos blandos (Sarcoma Sinovial, Leiomiosarcoma, Glomus). (No demostró ser eficaz en
sarcomas adipocíticos o en tumores del estroma gastrointestinal).
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica detallada
• Laboratorio completo, función renal, reactantes de fase aguda, función hepática, función tiroidea
• Estudios anatomopatológicos que confirme el diagnóstico
Requisitos para continuar el suministro:
• Monitorear electrolitos, función renal, función hepática y tiroidea cada mes. Dosificación: comprimidos de
400 mg que se administran por vía oral. La dosis habitual es 800 mg una vez al día. La duración será en función
de la remisión y tolerancia.
PEGVISOMANT
Descripción: Un análogo de la hormona de crecimiento humana, se une selectivamente a los receptores de
hormona de crecimiento (GH), bloqueando la unión de GH endógena, lo que conduce a concentraciones séricas
disminuidas de factor de crecimiento similar a insulina (IGF-I) y otras proteínas sensibles a GH. Se compone de una
proteína de ADN recombinante unida covalentemente a polímeros de polietilenglicol (PEG).
Indicado para la siguiente patología: Acromegalia.
Requisitos para autorizar suministro:
74
• Resumen de historia clínica completo: antecedentes de enfermedad, presentación clínica, examen físico,
enfermedad actual, especificar tratamientos realizados hasta el momento (análogos Octreotide, lanreotide),
tratamiento quirúrgico o radioterápico o para quienes estas terapias no son apropiadas.
• Pruebas bioquímicas: medición de concentración de factor de crecimiento similar a la insulina en suero (IGF-
1).
• Prueba de supresión inadecuada de GH (prueba oral de tolerancia a la glucosa).
• Resonancia magnética nuclear hipofisaria.
Requisitos para actualización de historia clínica.
• Resumen de HC trimestral que incluya: Evaluación de respuesta al tratamiento.
• Evaluación clínica y bioquímica: después del tratamiento inicial, los pacientes.
• Deben evaluarse cada tres o cuatro meses mediante examen clínico y medición de los niveles séricos de IGF-
1.
• Imágenes: la resonancia magnética anualmente durante los primeros años después del tratamiento inicial y
con menos frecuencia a partir de entonces. La evaluación del campo visual está indicada para pacientes cuyos
adenomas amenazan el quiasma óptico
• Pruebas de función hepática (ALT, AST, bilirrubina total y niveles de fosfatasa alcalina), mensual al comienzo
del tratamiento hasta los 6 meses y luego cada 6 meses.
Dosis. De carga inicial: 40 mg. De mantenimiento: 10 mg una vez al día después de la dosis inicial de carga; las dosis
pueden ajustarse en incrementos o disminuciones de 5 mg en intervalos de 4 a 6 semanas según las
concentraciones de IGF-I (dosis máxima de mantenimiento: 30 mg diarios).
PEMBROLIZUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal humanizado selectivo, diseñado para bloquear la interacción entre el PD-1 y sus
ligandos, PD-L1 y PD-L2.
Presentación: Vial 100 mg/4 ml x 1
75
Dosis: La dosis recomendada es de 2 mg/kg administrados por vía intravenosa durante 30 minutos cada 3 semanas
Indicaciones:
. En monoterapia:
- Tratamiento del melanoma avanzado (irresecable o metastásico)
- Tratamiento de primera línea del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico cuyos tumores expresen
PDL1 con una proporción de marcador tumoral ≥50% sin mutaciones tumorales + de EGFR o ALK.
- Tratamiento del Cáncer de Pulmón No Microcítico localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores expresen
PDL1 con una TPS ≥1% y que hayan recibido al menos un tratamiento de quimioterapia previo. Los pacientes con
mutaciones tumorales positivas de EGFR o ALK deben haber recibido también terapia dirigida antes de recibir
pembrolizumab.
- Tratamiento de con linfoma de Hodgkin clásico (LHc) en recaída o refractario, que no han respondido a un
trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (TAPH) y a Brentuximab vedotina (BV), o que no son
candidatos a trasplante y no han respondido a BV.
- Tratamiento del carcinoma Urotelial localmente avanzado o metastásico que hayan recibido quimioterapia previa
basada en platino o que no son candidatos a quimioterapia basada en cisplatino y cuyos tumores expresen PD-L1
con una puntuación positiva combinada ≥ 10.
- Tratamiento del carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (CCECC) recurrente o metastásico cuyos
tumores expresen PD-L1 con una
. En combinación:
- En combinación con Pemetrexed y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera
línea del Cáncer de Pulmón No Microcítico (CPNM), no escamoso metastásico cuyos tumores no tengan
mutaciones tumorales positivas de EGFR o ALK.
Requisitos para autorizar el suministro:
Melanoma
- Examen clínico minucioso.
- Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal.
Función
Tiroidea
- Examen de la piel minucioso
- Serología para VHB, VHC, HIV, VDRL, Chagas.
- PPD negativa.
- Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente.
76
- Estudios imagenológicos para evaluar compromiso y diseminación del mismo.
- Diagnóstico anatomopatológico.
- Hipersensibilidad al principio activo de la droga.
Cáncer de Pulmón no Microcítico
- Historia clínica que haga constar que es negativa la mutación para EGFR/ ALK
- Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal.
Función
Tiroidea
- Serología para VHB, VHC, HIV
- Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente - Estudios imagenológicos
para evaluar compromiso y diseminación del mismo.
- Diagnóstico anatomopatológico.
Linfoma Hodgkin
- Resumen de historia clínica completo: Antecedentes de enfermedad, presentación clínica, enfermedad actual,
esquemas iniciales de tratamiento quimioterápicos realizados hasta el momento, estatificación. Se autorizará
como tratamiento linfoma de Hodgkin clásico después de la falla de al menos 2 regímenes de quimioterapia
multiagentes previos (en pacientes que no son candidatos autólogos de trasplante de células madre
hematopoyéticas (HSCT), o después del fracaso del HSCT autólogo.
- Diagnostico histológico: Biopsia escisional de ganglio linfático, Punción Biopsia de medula ósea con
inmunohistoquímica.
- Laboratorio: Hemograma completo, VSG, calcemia, potasemia, ácido úrico, LDH, β2 microglobulina, función
hepática, renal, serología EBV, HIV.
- Imágenes: TC de cuello, abdomen y pelvis con y sin contraste. Radiografía de tórax.
Carcinoma Urotelial
- Examen Clínico
- Laboratorio de sangre completo con reactantes de fase aguda, hepatograma con bilirrubina y función renal. Orina
completa.
- Anatomía Patológica - Examen molecular
- Descartar infecciones oportunistas que comprometan el estado general del paciente.
- Urografía por tomografía computarizada multidetector o por Resonancia Magnética (según criterio médico y
localización del tumor)
- Cistoscopia y citología urinaria
77
- Ureteroscopia diagnóstica (según criterio médico y localización del tumor) - Estudios imagenológicos para evaluar
compromiso y diseminación del mismo
Requisitos para continuar suministro:
Melanoma
- Examen de sangre con hepatograma y función renal cada 3 meses.
- Seguimiento clínico continúo.
Cáncer de Pulmón no Microcítico
- Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de laboratorio.
- Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).
- Control de infecciones respiratorias. Rx Tórax cada 6 meses.
- Laboratorio general que incluya Coagulograma.
Carcinoma Urotelial
- Examen de sangre con hepatograma y función renal cada 3 meses.
- Seguimiento clínico continúo.
PERTUZUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal de tipo IgG humanizado, obtenido mediante tecnología recombinante a partir de células
de hámster.
Indicado para la siguiente patología: Se emplea asociado a los medicamentos Trastuzumab y Docetaxel, para tratar
a pacientes con cáncer de mama que no puede extirparse mediante cirugía o presentan metástasis. Solamente se
emplea para aquellos tumores que son HER2 positivos.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica detallada.
• Marcadores tumorales.
• Serología para VHC, VHB, HIV.
• Estudios imagenológicos que evidencien la lesión.
78
• Estudio anatomopatológico que confirme el diagnóstico.
Dosis. De carga inicial recomendada es de 840 mg, administrados en una perfusión intravenosa de 60 minutos,
seguida luego cada 3 semanas de una dosis de mantenimiento de 420 mg administrada durante un periodo de 30
a 60 minutos.
PIRFENIDONA
Descripción: Agente inmunosupresor, con propiedades antifibróticas y antiinflamatorias, que inhibe la síntesis de
factores de crecimiento profibrogénicos, como el transformador de crecimiento beta y el plaquetario, así como la
proliferación de fibroblastos y la formación de colágeno.
Indicado para la siguiente patología: En adultos para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) leve a
moderada.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Diagnóstico clínico e imagenológicos de Fibrosis Pulmonar Idiopática, habiendo descartado otras patologías
sistémicas que lleven a dicho diagnostico (Enfermedades Intersticiales del Pulmón, Reflujo Gastroesofágico,
etc.).
• Disnea mMRC (grados).
• Laboratorio de sangre, hepatograma, función renal y perfil inmunológico fundamentalmente.
• TAC de Tórax de Alta Resolución que cumpla con los criterios de: gradiente ápico basal, compromiso
subpleural, bronquiectasias o bronquioloctasias por tracción, panalización a predominio basal.
• Espirometría Computarizada con sugerencia de Restricción, evaluando fundamentalmente CVF 50- 90% de lo
esperado.
• Volúmenes Pulmonares que confirmen la restricción.
• DLco: Donde se evidencia hipoxemia con mayor caída en el estudio o normoxemia e hipoxemia durante el
estudio. Valor: 30-90% de los esperado.
• TM6M: donde se evidencia los metros recorridos y escala de BORG. Con un aceptable, de al menos, 150 metros
recorridos.
79
Requisitos para la continuidad del suministro:
• Evaluación del grado de Disnea con escala mMRC.
• FVC cada 6 meses.
• TAC de Tórax de Alta Resolución ante exacerbaciones o progresión de la enfermedad.
Dosis:
• Iniciado el tratamiento, aumentar gradualmente la dosis hasta alcanzar la dosis diaria recomendada de nueve
cápsulas al día, durante un período de 14 días de la siguiente forma: Días 1 a 7: una cápsula, tres veces al día
(801 mg/día). Días 8 a 14: dos cápsulas, tres veces al día (1.602 mg/día). A partir del día 15: tres cápsulas, tres
veces al día (2.403 mg/día).
• La dosis diaria de mantenimiento recomendada es de tres cápsulas de 267 o 200 mg (según presentación tres
veces al día con alimentos, un total de 2.403 mg/día.
Mucopo
REGORAFENIB
Descripción: Inhibidor de la tirosina quinasa utilizado en pacientes con Cáncer de Colon.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de Colon de evolución avanzada que no hayan respondido a la cirugía
y a otros tipos de quimioterapia.
Requisitos para autorizar su suministro: Historia Clínica completa, detallada, con estudios de diagnóstico y
terapéuticas realizadas previamente.
Requisitos para continuar con el suministro: Estudios y Análisis de laboratorio para evaluar tolerancia y remisión.
Dosis: Se presenta en comprimidos de 40 mg que se administran por vía oral. La dosis habitual es de 160 mg al día
durante un periodo de 3 semanas, seguidos de una semana sin tratamiento, hasta completar un ciclo de 28 días.
80
RH DNASA
Descripción: Agente mucolítico (desoxirribonucleasa humana recombinante) para el tratamiento por inhalación de
las complicaciones respiratorias de las mucoviscidosis.
Indicado para la siguiente patología: Enfermedad Fibroquística, para mejoría de la función pulmonar.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Evaluación Clínica (fecha de diagnóstico, evolución, complicaciones, comorbilidades), diagnóstico confirmado
de Enfermedad Fibroquística por test del sudor y/o estudio genético con hallazgo de mutación delta F 508.
• Radiografía/Tomografía de Alta Resolución.
• Funcional Respiratorio con prueba broncodilatadora.
• Esputo Directo/Cultivo/Baciloscopia.
Requisitos para continuar con el suministro: Actualización clínica trimestral, control anual de VEF1 y si se evidencia
caíd a importante del mismo cada 6 meses.
RILUZOL
Descripción: Antagonista del neurotransmisor glutamato Indicaciones
Esclerosis lateral amiotrófica. Atrasa la aparición de la traqueotomía o la dependencia de ventilaciónasistida en pacientes
seleccionados y puede incrementar la sobrevivencia por unos 3 a 5 meses Presentación
Riluzol 50 mg comp x 56
Dosis: La dosis diaria recomendada en adultos o pacientes de edad avanzada es de 100 mg (50 mg cada 12 horas)
Requisitos para su suministro:
• Examen Clínico minucioso por médico especialista, haciendo referencia al examen físico del paciente
• Exámenes de sangre (lab de rutina, serología HIV, VDRL)
• Espirometría
• Polisomnografía (si corresponde)
• Resonancia magnética o tomografía computarizada de la columna cervical
• Electromiograma
81
• Estudios de la deglución
Requisitos para continuar con el suministro:
Examen clínico minucioso. Laboratorio general, con función hepática y renal, ionograma plasmático, magnesemia
Control con Espirometrías cada 6 meses o en las reagudizaciones. Control de la deglución
RITUXIMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal anti-CD-20
Indicado para las siguientes patologías:
• Linfoma No Hodgkin folicular.
• Linfoma No Hodgkin difuso de células grandes.
• Artritis Reumatoide.
• Leucemia linfática crónica (LLC).
• Granulomatosis con Poliangeítis y Poliangeítis microscópica.
• Miastenia Gravis Refractaria.
Requisitos para autorizar suministro por Linfoma No Hodgkin folicular:
• Diagnóstico inmunohistoquímico de dicha neoplasia.
• Falla terapéutica a tratamiento quimioterápico de primera línea.
• Demostración clínica, de laboratorio y hematológica de falla terapéutica a dicho esquema.
• En esta patología está autorizada la administración conjunta con quimioterapia como esquema de primera
línea.
• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
82
Requisitos para autorizar suministro por Linfoma No Hodgkin difuso de células grandes:
• Diagnóstico inmunohistoquímico de dicha neoplasia.
• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
Requisitos para autorizar suministro por Artritis Reumatoide: (se utiliza en el tratamiento de la artritis reumatoide
en personas que ya hayan sido tratadas con otros medicamentos, que bien han dejado de funcionar o no han
funcionado lo suficientemente bien. En esta indicación, se administra generalmente en asociación con
metotrexato).
• Diagnóstico comprobable de AR (Parámetros clínicos, Laboratorio –Factor
Reumatoideo, VES-, y por imágenes).
• Falla al tratamiento con AINES, metotrexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores
de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento debe haberse
aplicado al menos tres meses.
• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos indicados clínica, laboratorio (VES,
Factor Reumatoideo, PCR, trombocitosis, otros) y radiológico.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte principalmente tuberculosis.
• Ausencia de patología infecciosa activa (Serología para VHB, VHC, VIH).
• Ausencia de antecedentes de hipersensibilidad a esta droga.
• Test de Embarazo negativo.
Requisitos para autorizar suministro por Leucemia linfática crónica (LLC) (en combinación con quimioterapia, que
no hayan sido tratados previamente o que estén en recidiva o refractarios a un tratamiento previo):
• Diagnóstico inmunohistoquímico de dicha neoplasia.
• Falla terapéutica a tratamiento quimioterápico de primera línea.
83
• Demostración clínica, de laboratorio y hematológica de falla terapéutica a dicho esquema.
• En esta patología está autorizada la administración conjunta con quimioterapia como esquema de primera
línea.
• Ausencia de hipersensibilidad a dicha droga.
Requisitos para autorizar suministro por Granulomatosis con Poliangeítis y Poliangeítis microscópica:
• En combinación con glucocorticoides: para la inducción de la remisión.
• Laboratorio de sangre y orina con clearence de creatinina de 24 hs.
• Examen Otorrinolaringológico, neumológico y nefrológico minucioso.
• Radiografía de Tórax y de ser necesario Tomografía de Tórax de alta resolución para valuar compromiso de la
enfermedad a nivel pulmonar y rinosinusal.
Requisitos para autorizar suministro por Miastenia Gravis Refractaria:
• Historial Médico, exámenes físicos y neurológicos.
• Análisis de sangre especial puede detectar la presencia de moléculas o de anticuerpos inmunes de los
receptores de acetilcolina (MusK y AchR-Ab).
• Electromiograma.
• Tomografía axial computada y Resonancia Magnética para evaluar Timo.
• Evaluación Neumológica (Espirometría Computarizada de acostado y sentado, PImax, PEmax).
Requisitos para continuar con el suministro: Informes al inicio, a las 4 (cuatro) semanas del tratamiento y luego
trimestrales que evidencien respuesta favorable, incluyendo clínica por médico especialista, estudios por
imágenes, laboratorio inmunológico y hematológico, deben contener reactantes de fase aguda y lisis tumoral,
según la patología a tratar.
Dosis: 375 mg/m2 dosis.
84
RUXOLITINIB
Descripción: Inhibidor selectivo de las quinasas de la familia Janus (JAK) JAK1 y JAK2
Presentación: 5 mg, 10 mg, 15 mg y 20 mg, por 60 comprimidos.
Indicado para la siguiente patología: Mielofibrosis (una afección neoplásica en la que la médula ósea es
reemplazada por tejido cicatricial y que provoca una disminución en la producción de células sanguíneas).
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa.
• Laboratorio que incluya hemograma completo con recuento de plaquetas, función renal y hepática, reactantes
de fase aguda.
• Control dermatológico.
• Descartar infección severa aguda.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios de laboratorio.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
Exclusiones: Hipersensibilidad a ruxolitinib, embarazo y lactancia.
Dosis: 15 mg dos veces al día (plaquetas entre 100000 y 200000//mm3); 20 mg dos veces al día (plaquetas >
200000/mm3); 5 mg dos veces al día (plaquetas > 100000/mm3).
SARILUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal anti Receptor de Interleuquina 6
Indicado para la siguiente patología: Artritis Reumatoidea.
Dosis y vía de administración: 200 mg una vez cada 2 semanas, administrados por inyección subcutánea.
Requisitos para autorizar su suministro:
85
• Diagnóstico comprobable de AR y actividad de la enfermedad evidenciable por clínica, imágenes y laboratorio
(reactantes de fase aguda): PCR, eritrosedimentación, hemograma, otros.
• Falla a la terapéutica de al menos dos tratamientos convencionales, incluyendo Metotrexate y/o
biológicos anti-TNF.
• Intolerancia o contraindicación para recibir Metotrexate, con la consecuente necesidad de Monoterapia.
• PPD negativa.
• Radiografía de tórax que descarte infección pulmonar activa.
• Ausencia de patología infecciosa activa.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga
• Laboratorio basal con neutrófilos y plaquetas normales.
• Exclusiones: Embarazo y lactancia.
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicho tratamiento.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
SECUKINUMAB
Descripción: Anticuerpo de tipo IgG1/k monoclonal, bloquea la IL-17, que alivia el dolor articular y la hinchazón por la artritis
y la erupción de la psoriasis.
Presentación: - 150 mg/1 ml autoiny x 1
-150 mg/1ml autoiny x 2
Indicado para las siguientes patologías:
Psoriasis en placas de moderada a grave, solo o en combinación con metotrexato
Artritis psoriásica activa que han mostrado una respuesta inadecuada a tto. previos con fármacos antirreumáticos
modificadores de la enfermedad (FAME) Espondilitis anquilosante activa
Requisitos para autorizar su suministro:
86
• Historia clínica completa con diagnóstico comprobable de la patología Hemograma, coagulograma, PCR,
hepatograma completa.
• Perfil inmunológico
• Serologías para VIH y Hepatitis B y C
• PPD negativa
• Rx Tórax que descarte enfermedad activa Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas u otros).
• Anatomía patológica que confirme diagnóstico.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa. Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Dosis: 150 o 300 mg por inyección. 50 o 300 mg por inyección. Se comienza a administrar con dosis semanales durante las
primeras cinco semanas, y luego una dosis al mes.
SORAFENIB
Descripción: Droga anti multi tirosin quinasa.
Indicado para las siguientes patologías:
• Cáncer de riñón.
• Hepatocarcinoma.
Requisitos para autorizar su suministro por Cáncer de riñón:
• Diagnóstico histológico de cáncer de riñón de células claras.
• Estudios por imágenes que demuestren estadio avanzado locorregionalmente o metastático.
• Falla terapéutica a un tratamiento de primera línea (interferón o interleuquina 2)
• Estudios por imágenes que demuestren falla terapéutica a interferón o interleuquina 2.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga
Requisitos para autorizar su suministro por Hepatocarcinoma:
• Diagnóstico histológico de hepatocarcinoma.
87
• Estudios que demuestren irresecabilidad de dicho tumor.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
Requisitos para continuar con el suministro por Cáncer de riñón y Hepatocarcinoma:
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable, incluyendo clínica y estudios por imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa.
Dosis. Cáncer de riñón: 800 mg/día vo. Hepatocarcinoma. 800 mg/día vo.
SUNITINIB
Descripción: Droga contra múltiples tirosin-quinasas
Indicado para las siguientes patologías:
• Cáncer de riñón.
• Tumor del Estroma Gastrointestinal.
Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de riñón como segunda línea:
• Diagnóstico histológico de carcinoma renal.
• Falla terapéutica a fármacos de primera línea (interferón, interleuquina 2) por al menos tres meses. O
intolerancia a drogas de primera línea.
• Diagnóstico por imágenes que evidencie refractariedad o recaída luego de tratamiento convencional
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para autorizar suministro por Cáncer de riñón como primera línea:
• Diagnóstico histológico de carcinoma renal.
• Diagnóstico por imágenes que evidencie estado metastásico.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
88
Requisitos para autorizar suministro por Tumor del Estroma Gastrointestinal:
• Diagnóstico histológico de dicha enfermedad.
• Estudios por imágenes que evidencien estadio metastásico o irresecabilidad o recaída luego de cirugía.
• Falla del tratamiento con Imatinib o imposibilidad de realizarlo por aparición de Reacción Adversa
Medicamentosa.
• Demostración clínica y por imágenes de falla terapéutica con Imatinib.
• Diagnóstico histológico de positividad para CD 117.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro en ambas patologías:
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica, laboratorio y
estudios por imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa.
Dosis: 37,5 – 50 mg/día vo.
TEMOZOLAMIDA
Descripción: Agente alquilante antineoplásico.
Presentación: 100 mg x 21 cápsulas.
Indicado para las siguientes patologías:
• Astrocitoma anaplásico refractario (refractario a un régimen que contiene nitrosourea y procarbazina).
• Glioblastoma multiforme: inicialmente en combinación con radioterapia, luego como tratamiento de
mantenimiento.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica con diagnostico histopatológico.
89
• Estudios complementarios que demuestren refractariedad a la nitrosourea y
procarbazina.
• Ausencia de toxicidad a la droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Hemograma completo.
• Función hepática al inicio del estudio, a la mitad del primer ciclo, antes de cada ciclo subsiguiente, y de ~ 2 a
4 semanas después de la última dosis.
Dosis:
• Astrocitoma anaplásico refractario. Dosis inicial: 150 mg / m2 una vez al día durante 5 días consecutivos en un
ciclo de tratamiento de 28 días.
• Glioblastoma multiforme (recién diagnosticado, glioma de alto grado): Fase concomitante: 75 mg / m2 una
vez al día durante 42 días con radioterapia focal. Fase de mantenimiento (consta de 6 ciclos de tratamiento):
comience 4 semanas después de completar la fase concomitante. Cada ciclo subsiguiente es de 28 días (que
consiste en 5 días de tratamiento farmacológico seguido de 23 días sin tratamiento).
TEMSIROLIMUS
Descripción: Inhibidor de mTOR (mamalian Target of Rapamicina).
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de células renales.
Requisitos para autorizar suministro:
• Diagnostico histológico de dicha patología.
• Falla terapéutica a esquemas de primera línea (interferón, Sunitinib).
• Demostración por imágenes de dicha falla.
• Ausencia de contraindicaciones para la administración.
• Antecedentes de hipersensibilidad a la droga.
90
• Recuento absoluto de neutrófilos menor de 1000/mm3).
• Plaquetopenia menor de 75000/mm3.
• Insuficiencia hepática severa.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes bimensuales que evidencien respuesta favorable a dicha droga.
• Métodos por imágenes que avalen dicha respuesta.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa Severa a dicha droga.
Dosis: 25 Mg. Semanales; 50 Mg. si se coadministra con una droga con potente inducción enzimática
(difenilhidantoína, rifampicina, otras).
TOBRAMICINA INHALATORIA
Descripción: Antibiótico de amplio espectro perteneciente a la familia de los aminoglucósidos. Se utiliza para la
profilaxis/tratamiento de la colonización de la vía respiratoria por bacilos gramm negativos no fermentadores
(BGNNF), especialmente Pseudomona Aeruginosa.
Indicado para las siguientes patologías: Enfermedad Fibroquística, profilaxis/tratamiento de la colonización de la
vía respiratoria por BGNNF y para mejoría de la función pulmonar, haciendo hincapié en VEF1.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Evaluación Clínica (fecha de diagnóstico, evolución, complicaciones, comorbilidades), diagnóstico confirmado
de Enfermedad Fibroquística por test del sudor y/o estudio genético con hallazgo de mutación delta F 508 y
presencia de Bronquiectasias en Radiografía de Tórax o Tac de Tórax de alta Resolución.
• Estudios complementarios.
• Radiografía/Tomografía de Tórax de alta resolución.
• Funcional Respiratorio con prueba broncodilatadora.
• Esputo Directo/Cultivo.
91
Requisitos para continuar con el suministro: Esputo Directo/Cultivo trimestral. Control anual de VEF1 y si se
evidencia caída importante del mismo cada 6 meses.
Dosis: Administración inhalatoria cada 12 horas en meses alternos, de 28 días (terapia on- off).
TOCILIZUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de la IL-6. Presentación: 200 mg/10
ml F. amp x 1; 400 mg/20 ml F. amp x 1; 80 mg/4 ml F. amp x 1 162 mg/0.9 ml Jer. Prell x 4.
Indicado para las siguientes patologías:
• Artritis reumatoidea.
• Arteritis de células gigantes.
• Artritis idiopática juvenil poliarticular.
• Artritis idiopática juvenil sistémica.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa con diagnostico comprobable de artritis reumatoidea (parámetros clínicos,
laboratorio – factor reumatoideo, VES - y radiológico.
• Falla al tratamiento con AINES, metrotexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores
de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento debe haberse
aplicado al menos 3 meses.
• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos indicados arriba.
Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoideo, PCR, trombocitosis, otros).
• Rx tórax que descarte probable tuberculosis.
• PPD negativa.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
92
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas u otros).
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosa severa.
Exclusiones: Embarazo y lactancia.
Dosis: 4 mg/kg de peso corporal cada 4 semanas.
TOFACITINIB
Descripción: Inhibidores de la quinasa Janus (JAK). Presentación: 5 mg x
60 comprimidos; 11 mg tab. x 30. Indicado para las siguientes patologías:
• Artritis reumatoidea.
• Artritis Psoriásica.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa con diagnostico comprobable de artritis reumatoidea (parámetros clínicos,
laboratorio – factor reumatoideo, VES - y radiológico).
• Falla al tratamiento con AINES, metrotexate y al menos dos tratamientos más con Fármacos Modificadores
de Enfermedad (FAME): hidroxicloroquina, leflunomida, sulfazalacina. Cada tratamiento debe haberse
aplicado al menos 3 meses.
• Demostración de actividad de la enfermedad a pesar de los tratamientos indicados arriba.
Demostración clínica, de laboratorio (VES, Factor reumatoideo, PCR, trombocitosis, otros).
• Radiografía de tórax que descarte probable tuberculosis.
• PPD negativa.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
93
• Informes bimensuales que demuestren respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio (reactantes de fase aguda – VES, PCR, plaquetas u otros).
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa.
• Ausencia de intercurrencia infecciosas severas.
Exclusiones: Embarazo y lactancia.
Dosis: 5 mg dos veces al día.
TRAMETINIB
Descripción: Inhibidor de la quinasa. Presentación: 0.5 mg y
2 mg comp. x 30. Indicado para las
siguientes patologías:
• Melanoma: Como agente único y en combinación con dabrafenib, para el tratamiento de pacientes con
melanoma metastásico o no resecable con mutaciones BRAF V600E o V600K.
• Cáncer de pulmón no microcítico avanzado con mutación BRAF V600.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica que incluya diagnóstico de mutación BRAF V600 + en el tumor.
• Control cardiológico.
• Evaluar la FEVI (fracción de eyección ventrículo izquierdo). Registro de tensión arterial.
Exclusiones: Pacientes que han recibido con anterioridad un tratamiento con un inhibidor de la proteína BRAF y
menores de 18 años.
Requisitos para continuar suministro:
• Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general).
• Control cardiológico. Evaluar la FEVI (fracción de eyección ventrículo izquierdo) cada 3 meses.
94
• Control de infecciones respiratorias. Rx Tórax cada 6 meses.
• Laboratorio general que incluya coagulograma.
• Control oftalmológico.
Dosis: 2 mg /día.
TRASTUZUMAB
Descripción: Anticuerpo monoclonal contra el receptor del Factor de Crecimiento Epidérmico 2.
Indicado para la siguiente patología: Cáncer de mama.
Requisitos para autorizar suministro:
• Diagnóstico histológico de dicha patología.
• Demostración inmunohistoquímica de sobre expresión de la proteína HER2 en el tejido tumoral.
• Demostración por estudios de imágenes de estadio metastásico.
• Falla terapéutica a al menos dos esquemas quimioterápicos previos.
• Demostración por estudios de laboratorio e imágenes de dicha falla.
• Ecocardiograma con Ausencia de insuficiencia cardiaca.
• Ausencia de hipersensibilidad a esta droga.
Requisitos para continuar suministro:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable clínica y por técnicas de imágenes.
• Ausencia de Reacción Adversa Medicamentosa severa.
Dosis: Dosis inicial de 4 Mg. / kg. Luego 2 Mg. / kg / dosis iv.
USTEKINUMAB
95
Descripción: Inmunoglobulina humana completa, monoclonal, creada para el tratamiento de la psoriasis severa
refractaria.
Indicado para las siguientes patologías:
• Psoriasis en placa de moderada a grave en los adultos que no responden, tienen contraindicadas o no toleran
otros tratamientos sistémicos, incluyendo la ciclosporina, el metotrexato o la fototerapia Rayos UV A.
• Psoriasis en placa de moderada a grave en pacientes de 12 años de edad en adelante, que hayan presentado
una respuesta inadecuada, o que son intolerantes a otras terapias sistémicas, o fototerapias.
Requisitos para autorizar su suministro:
• Historia clínica detallada, con evolución y estudios que avalen la enfermedad.
• Estudio Anatomopatológico que confirme el diagnostico.
Dosis. Vía SC: Dosis de 45 mg, seguida de otra inyección cuatro semanas más tarde y posteriormente una inyección
cada tres meses (12 semanas). Pacientes de más 100 kg pueden recibir dosis de 90 mg para la psoriasis, y esto debe
considerarse igualmente para los pacientes con artritis psoriásica.
VALGANCICLOVIR
Descripción: Antiviral.
Presentación: 450 mg comp. recub. x 60
Indicado para las siguientes patologías: Retinitis por citomegalovirus (CMV) en las personas con síndrome de
inmunodeficiencia adquirido (SIDA); personas que han recibido un trasplante de corazón, riñón y páncreas
expuestos a alto riesgo de contraer enfermedades causadas por CMV.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica que incluya exámenes complementarios que constaten diagnóstico de síndrome de
inmunodeficiencia adquirida y/o antecedentes de trasplante de corazón, riñón o páncreas con protocolos
quirúrgicos que lo avalen.
• Demostración de adherencia al tratamiento.
96
Exclusiones:
• Si es alérgico al clorhidrato de valganciclovir o a cualquier otro medicamento.
• Si tiene o ha tenido alguna afección clínica, por ejemplo, diabetes o trastornos del hígado.
• Si recibe hemodiálisis.
• Si recibe radioterapia.
• Leucopenia, neutropenia, anemia, trombocitopenia, pancitopenia, aplasia medular y anemia aplásica.
• Embarazo.
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informe trimestral que evidencie respuesta favorable a esta droga, incluyendo clínica y estudios de
laboratorio.
• Ausencia de reacción adversa medicamentosa severa a la droga (incluir laboratorio general)
Dosis: 900 mg/día.
VISMODEGIB
Descripción: Agente antineoplásico inhibidor de la vía de Hedgehog.
Presentación: 150 mg caps x 28.
Indicado para la siguiente patología: Carcinoma de células basales metastásico y/o localmente avanzado, en los
que la cirugía o radioterapia es inadecuada.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa.
• Diagnostico histopatológico de carcinoma de células basales.
• Estudios que demuestren irresecabilidad o estadio metastático.
• Ausencia de hipersensibilidad a la droga.
97
Requisitos para continuar con el suministro:
• Informes trimestrales que evidencien respuesta favorable a dicha droga, incluyendo clínica y estudios por
imágenes.
• Ausencia de reacción adversa a medicamentos severa.
• Consentimiento informado.
Exclusiones: Embarazo y lactancia.
Dosis: 150 mg una vez al día.
98
2.4 PATOLOGÍAS PARTICULARES
ESCLEROSIS MÚLTIPLE
Requisitos generales para el alta:
Resumen de historia clínica consignando:
• Forma clínica (brotes y remisiones, secundaria progresiva -con o sin brotes sobreimpuestos-, primaria
progresiva).
• Detalle exhaustivo de evolución y brotes.
• Evaluación de escala de discapacidad EDSS y tiempo de deambulación de 7.5 metros.
• Descripción de tratamientos previos, respuesta a los mismos, efectos adversos presentados.
• RMN de cerebro con contraste (y médula espinal en caso de que corresponda) al menos 1 por año.
• El estudio de Bandas oligoclonales en LCR y suero (utilizando isoelectroenfoque e inmunofijación de IgG
posterior.
• Potenciales evocados dependerá del criterio médico al momento del diagnóstico.
• Laboratorio de rutina incluyendo mínimamente: Hemograma, hepatograma, T3, T4, TSH, serología varicela y
el resto según corresponda.
• Serología para virus JC en pacientes que soliciten Natalizumab (y en casos de sea positiva y continúen bajo
tratamiento se solicitará RMN de cerebro cada 6 meses a fin de pesquisar formas de Leucoencefalopatía
multifocal progresiva (LMP) tempranas asintomáticas, por lo que deberán presentar RMN actualizada. Índice
VJC (ver más adelante)
Medicación:
INTERFERON B-1a
Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple recaída/remisión.
99
Formas farmacéuticas: Intramuscular de aplicación semanal (dosis 30 ugr); Subcutánea de aplicación trisemanal
(dosis 22 y 44 ugr).
Requisitos para autorizar el suministro: Ídem requisitos generales.
Parámetros de monitorización:
• Hemograma completo.
• Hepatograma.
• Función renal (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).
• Función de la tiroides al inicio y cada 6 meses.
PEGINTERFERON B-1a Se trata de una forma pegilada de interferón b1a que extiende su vida media, lo que permite una dosificación menos
frecuente.
Dosis: - de inicio: 1 dosis de 63 ugr seguida a los 14 días de una dosis de 94 ugr sc -
mantenimiento: 125 mg cada 14 días en forma subcutánea.
Indicaciones: ídem anterior
Requisitos: ídem anterior
INTERFERON B-1b
Indicado para las siguientes patologías:
• Esclerosis múltiple recaída/remisión.
• Esclerosis múltiple secundaria progresiva con recaídas.
Requisitos para autorizar el suministro: Ídem anterior.
Parámetros de monitorización: Idem anterior.
100
ACETATO DE GLATIRAMER
Indicado para las siguientes patologías:
• Esclerosis múltiple recaída/remisión.
• Esclerosis múltiple secundaria progresiva con recaídas.
Dosis: 20 ugr cada 48 hs, o 40 ugr trisemanal.
Requisitos para autorizar el suministro y para monitoreo: Idem anterior.
FINGOLIMOD
Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple recaída remisión.
Dosis: 0.5 mg/día vo.
Parámetros de monitoreo:
• Hemograma completo.
• Hepatograma.
• Función renal (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).
• Función de la tiroides al inicio y cada 6 meses.
• ECG informado (basal, repetir después del período de observación de dosis inicial).
• Examen oftalmológico al inicio del estudio y de 3 a 4 meses después del inicio del tratamiento (continuar los
exámenes periódicos de la duración de la terapia).
• Anticuerpos VZV (pacientes sin antecedentes de varicela confirmados por profesional de la salud o sin varicela
previa documentada de vacuna VZV de serie completa).
• Anticuerpo anti-JCV según corresponda.
101
TERIFLUNOMIDA
Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple: Tratamiento de pacientes con formas recurrentes de
esclerosis múltiple.
Dosis: 14 mg una vez al día vo.
Monitoreo de parámetros:
• Hemograma completo.
• Hepatograma.
• Función renal (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).
• Función de la tiroides al inicio y cada 6 meses.
• Detección de tuberculosis y embarazo antes de la terapia.
DIMETILFUMARATO
Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple: Tratamiento de pacientes con formas recurrentes de
esclerosis múltiple.
Dosis. Oral inicial: 120 mg dos veces al día; después de 7 días, aumentar a la dosis de mantenimiento:
240 mg dos veces al día.
Parámetros de monitorización:
• Hemograma completo.
• Hepatograma.
• Función renal.
• Orina completa (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).
• Anticuerpo anti-JCV y detección de MRI para PML según corresponda.
102
NATALIZUMAB
Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple recaída remisión. Tratamiento de pacientes con formas
recurrentes de esclerosis múltiple (EM), generalmente reservado para pacientes que han tenido una respuesta
inadecuada a 2 o más medicamentos indicados para el tratamiento de la EM.
Dosis: Adulto: IV: 300 mg infundidos durante 1 hora cada 4 semanas.
Parámetros de monitorización:
• Hemograma completo.
• Hepatograma.
• Función renal (a los 1, 3 y 6 meses y cada 3 meses a partir de entonces).
• Serología para virus JC en pacientes que soliciten Natalizumab: en caso de que los anticuerpos resulten
negativos se debe realizar RMN de cerebro y serología cada 6 meses. En los casos en los que los anticuerpos
anti VJC sean POSITIVOS, se debe monitorear según el siguiente esquema.
103
ALEMTUZUMAB
Indicado para la siguiente patología: Esclerosis múltiple, recaída. Tratamiento de pacientes con formas
recurrentes de esclerosis múltiple (EM), generalmente reservado para pacientes que han tenido una respuesta
inadecuada a 2 o más medicamentos indicados para el tratamiento de la EM.
104
Dosificación: Adulto: IV: 12 mg diarios durante 5 días consecutivos (60 mg en total), seguidos 12 meses después
por 12 mg diarios durante 3 días consecutivos (total de 36 mg); duración total de la terapia: 24 meses.
Parámetros de monitoreo:
• Hemograma completo antes de la iniciación y, luego, mensualmente hasta 48 meses después de la última
infusión.
• Creatinina sérica antes del inicio y luego mensualmente hasta 48 meses después de la última infusión o en
cualquier momento durante el tratamiento si está clínicamente indicado.
• Análisis de orina con recuentos de células de orina (antes de la iniciación y luego mensualmente).
• TSH al inicio del estudio y cada 3 meses hasta 48 meses después de la última perfusión o más tiempo o en
cualquier momento durante el tratamiento si está clínicamente indicado.
• ECG antes de cada curso de tratamiento.
• Detección anual de HPV.
• PPD.
• Exámenes iniciales y anuales de la piel (para el melanoma).
HIPERTENSIÓN PULMONAR
Definición: La HP se define como un aumento de la presión arterial pulmonar (PAP) media (PAPm) ≥ 25 mmHg en
reposo, calculada mediante cateterismo cardiaco derecho (CCD). Los datos disponibles muestran que la PAPm
normal en reposo es 14 ± 3 mmHg, con un límite superior de la normalidad de aproximadamente 20 mmHg.
105
El término HAP describe a un grupo de pacientes con HP caracterizados hemodinámicamente por HP precapilar,
definida por una presión de enclavamiento pulmonar (PEP) ≤ 15 mmHg y una RVP > 3 UW en ausencia de otras
causas de HP precapilar, como la HP causada por enfermedades pulmonares, HPTC u otras enfermedades raras.
Clasificación:
Grupo 1: Hipertensión arterial pulmonar que puede ser idiopática, heredable, inducida a drogas o toxinas y
asociadas con VIH, enfermedades del tejido conectivo, etc.
Grupo 2: Hipertensión Pulmonar secundaria a cardiopatía izquierda.
Grupo 3: Hipertensión pulmonar secundaria a enfermedades pulmonares/hipoxia.
Grupo 4: Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica y otras obstrucciones de arterias pulmonares.
Grupo 5: Hipertensión pulmonar de mecanismo desconocido y/o multifactorial.
Diagnóstico:
• Resumen de historia clínica (inicio de los síntomas, evolución en el tiempo, estado actual del paciente, examen
físico minucioso).
• ECG: Solo si la HTP es grave se podrán ver alteraciones en el mismo (P pulmonale, desviación del eje a la
derecha, hipertrofia VD, BCRD, FA, etc.), de inicio a la consulta.
• Radiografía de tórax: 90% de pacientes con HAPI (Hipertensión Arterial Pulmonar Idiopática), es anormal.
Dilatación de arteria pulmonar central, agrandamiento AD y VD, de inicio a la consulta.
• Gasometría Arterial (de ser necesario), según causa de la HTP.
• Ecocardiograma con doppler color con mediciones de cavidades derechas, TAPSE, etc.: Al inicio y cada 6
meses. Ecocardiograma Transesofágico /RMC si hay cardiopatía congénita, embolias embarazadas, HPTC.
• Test de la marcha de los 6 minutos (TM6M): Al inicio y cada 3 a 6 meses para evaluar evolución.
• Prueba de Esfuerzo Cardiopulmonar: Si se cuenta con el mismo, al inicio del tratamiento, y cada 3 a 6 meses.
• Laboratorio: (Hemograma completo, función hepática y renal, función tiroidea, serología para HIV, VHB y VHC
y perfil inmunológico en búsqueda de esclerosis sistémicas u otras patologías que puedan cursar con la misma,
tener en cuenta NT- ProBNP, anticuerpo anticentromérico, anti RNP U1 y U3).
• Test de Embarazo al inicio y si posteriormente se decide tratamiento, realizar monitoreo mensual y hasta un
mes después de suspendida la medicación.
106
• Tac de Tórax de Alta Resolución: agrandamiento de AP o el VD, causa de HP (enfermedad pulmonar, HPTC).
• Gammagrafía ventilación perfusión: Cuando hubo por ejemplo un TEP.
• Cateterismo cardiaco derecho (confirma la HTP), evaluar síntomas y si responde a medicación y teste de
vasorreactividad para ver si el paciente responde a BCC.
• Ecografía Abdominal y Eco doppler portal: si hay HT portal.
Objetivos: Mejorar Disnea a CF II. TM6M: > 380, > 440 y > 550.
Medicación:
AMBRISENTAN
Descripción: Antagonista de los receptores de la Endotelina A.
Indicado para la siguiente patología: Para pacientes con HAPI y HAP asociada a ETC e infección por el VIH.
Dosis Adulto: 5 mg/día VO e intervalos de 4 semanas según tolerancia y necesidad. Dosis Máxima: 10 mg/día.
Seguimiento:
• Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase
Funcional de la OMS-FC.
• ECG: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante
empeoramiento clínico.
• TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y
ante empeoramiento clínico.
• Ecocardiograma con doppler color: Basal y cada 6 meses.
• Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio
de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT,
Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en
tratamiento con los receptores de Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.
• Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de
la HTP).
• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.
107
BOSENTAN
Descripción: Antagonista de los receptores de la Endotelina A y B.
Indicado para la siguiente patología: HAP (idiopática, asociada a ETC y síndrome de Eisenmenger).
Dosis: <40 kg: inicial y mantenimiento 62.5 mg/ dos veces al día. >40 kg: inicial 62.5 mg dos veces/día 4 semanas,
aumentar dosis gradualmente hasta un máximo de 125 mg dos veces/día.
Seguimiento:
• Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase
Funcional.
• ECG: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante
empeoramiento clínico.
• TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y
ante empeoramiento clínico
• Ecocardiograma con doppler color: Basal y cada 6 meses.
• Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio
de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT,
GPT, Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en
tratamiento con los receptores de Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.
• Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de
la HTP).
• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.
MACITENTAN
Descripción: Antagonista de los receptores de la Endotelina.
Indicado para la siguiente patología: HAP (idiopática, asociada a ETC y síndrome de Eisenmenger).
108
Dosis: 10 mg/día como dosis máxima.
Seguimiento:
• Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase
Funcional.
• ECG: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante
empeoramiento clínico
• TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y
ante empeoramiento clínico.
• Ecocardiograma con Doppler color: Basal y cada 6 meses.
• Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio
de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT,
Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en
tratamiento con los receptores de Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.
• Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de
la HTP).
• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.
ILOPROST
Descripción: Análogos de las Prostaciclinas y Agonista de los receptores de las Prostaciclinas.
Indicado para la siguiente patología: Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP) o Hipertensión Pulmonar
Tromboembólica Crónica (HPTC).
Dosis. Inicial: 2.5 mcg/dosis. V. inh. De mantenimiento: 2.5 mcg a 5 mcg/dosis V. inh Dosis Diaria Máxima: 45
mcg/dia V. inh.
Seguimiento:
109
• Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase
Funcional.
• ECG: basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante
empeoramiento clínico.
• TM6M: basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y
ante empeoramiento clínico.
• Ecocardiograma con doppler color: basal y cada 6 meses.
• Laboratorio de sangre básico: basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, a los 3 a 6 meses de cambio
de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT,
Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en
tratamiento con los receptores de Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.
• Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de
la HTP).
• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.
EPOPROSTENOL
Descripción: Prostaglandina inhibidora de la agregación plaquetaria. Estimula el adenilato ciclasa, incrementando los
niveles de AMPc.
Indicación:
Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) (hipertensión arterial pulmonar idiopática o heredable e
hipertensión arterial pulmonar asociada a enfermedades del tejido conjuntivo) en pacientes con síntomas pertenecientes a
las Clases funcionales III y IV según la OMS para mejorar la capacidad de ejercicio; en hemodiálisis en situaciones de
emergencia cuando la utilización de heparina conlleva un alto riesgo de causar o exacerbar la hemorragia o cuando la
heparina está contraindicada.
Presentación:
Epoprostenol 0.5 mg F.A x 1 Epoprostenol 1.5
mg F.A x 1
Requisitos para su suministro:
110
- Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase Funcional. - ECG:
Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante empeoramiento
clínico.
- TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante
empeoramiento clínico
- Ecocardiograma con doppler color: basal y cada 6 meses.
- Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de
tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT, Bilirrubina total y
fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en tratamiento con los receptores de
Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.
- Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de la HTP).
- Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.
- Cateterismo Cardiaco Derecho: Basal y cada 6 a 12 meses, cambio de tratamiento o ante empeoramiento clínico (según
disponibilidad)
TREPROSTINIL
Descripción: Análogos de las Prostaciclinas y Agonista de los receptores de las Prostaciclinas.
Indicado para: Pacientes con Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP).
Dosis: Inhalatoria: 18 mcg cada 4 hs, 4 veces/día. Dosis máxima: 54 mcg 4 veces/día Oral: 0.25 mg c/12 hs o
0.125 mg c/8 hs.
Seguimiento:
• Clínico por médico especialista (Neumólogo/ Cardiólogo) evaluando fundamentalmente Disnea por Clase
Funcional.
• ECG: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y ante
empeoramiento clínico.
• TM6M: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio de tratamiento y
ante empeoramiento clínico
• Ecocardiograma con doppler color: basal y cada 6 meses.
111
• Laboratorio de sangre básico: Basal, de los 3 a 6 meses de iniciado el tratamiento, de los 3 a 6 meses de cambio
de tratamiento y ante empeoramiento clínico. Incluir en el mismo, hemograma y hepatograma (GOT, GPT,
Bilirrubina total y fraccionada), Ionograma (Sodio y Potasio), sobre todo si el paciente se encuentra en
tratamiento con los receptores de Endotelina, NT- Pro-BNP, RIN.
• Laboratorio de Sangre ampliado: TSH, Ac Úrico, perfil férrico (hierro, ferritina, transferrina, según la causa de
la HTP).
• Prueba de esfuerzo cardiopulmonar: Basal y cada 6 a 12 meses y ante empeoramiento clínico.
• Cateterismo Cardiaco Derecho: Basal y cada 6 a 12 meses, cambio de tratamiento o ante empeoramiento
clínico.
112
ENFERMEDAD DE POMPE Diagnóstico: Dosaje de la actividad enzimática de la enzima alfa-glucosidasa ácida en gota de sangre seca (DBS) y
confirmación mediante: actividad enzimática en leucocitos (o linfocitos, músculo o fibroblastos) o hallazgo de las dos
mutaciones mediante estudio molecular.
AGLUCOSIDASA ALFA Dosis: 20 mg/kg ev cada 15 días.
Documentación a presentar:
Para inicio del tratamiento:
• Resultado de dosaje de actividad enzimática en DBS + dosaje de actividad enzimática en leucocitos o estudio
genético molecular en el que se documenten dos mutaciones causantes de la enfermedad de Pompe en gen
AGA. Historia clínica mencionando el peso del paciente.
• Informe de estudios.
Estudios para la forma tardía, basales para inicio de tratamiento y estudios de seguimiento para continuar suministro:
Estudios recomendables, pero No excluyentes para inicio de tratamiento o continuación de suministro
Escalas de Calidad de vida
• Audiometría DEXA
Forma Infantil
En la forma Infantil se recomienda
Peso, talla.
• Laboratorio incluyendo CPK, GOT, GPT.
• Examen neurológico /muscular y del neurodesarrollo.
113
• Evaluación cardiológica: Ecocardiograma y ECG.
• Radiografía de tórax.
• Frecuencia respiratoria, Oximetría de pulso, gases en sangre.
• CV durante el llanto.
114
ENFERMEDAD DE GAUCHER
Diagnóstico: Se basa en el dosaje enzimático de la enzima β-Glucocerebrosidsa. La actividad enzimática puede ser medida
en gota de sangre seca (DBS) y confirmada en leucocitos o cultivo de fibroblastos.
Documentación a presentar:
• Historia clínica completa.
• Medición de la actividad de la enzima deficiente en leucocitos, plasma o fibroblastos.
• Laboratorio: Hemograma con recuento de plaquetas, Calcio/P.
• Coagulograma. AL DIAGNÓSTICO
• Proteinograma electroforético: > 30 años.
• Radiografía simple frente de ambas caderas y ambos fémures.
• Radiografía simple de columna dorsolumbar.
• Radiografía simple de un sitio doloroso. ANTE EVENTO AGUDO, NO DE RUTINA
• Edad ósea: pacientes pediátricos.
• Ecografía abdominal.
DXA: DE INICIO. SI ES NORMAL NO SE REQUIERE EN FORMA ANUAL.
Recomendaciones para estudio y seguimiento
Al
diagnóstico
Evaluación anual
Historia clínica x actualización
Hemograma c/plaquetas x x
Hepatograma x x
Calcio/P x x
Proteinograma >30 años > de 30 años
Ferritina x x
Chitotriosidasa x No se realiza si el paciente es quitotriosidasa
deficiente
CCL18 x En pacientes con déficit de quitotriosidasa
Coagulograma x No se requiere en forma anual
Rx simple de columna
dorsolumbar
x x
Rx simple ambos fémures y
cadera
x x
Edad ósea x Si hay alteración en el crecimiento (pacientes
pediátricos)
115
RM ambos fémures y cadera x x
Volumetría hígado y bazo x x
Ecografía abdominal x En pacientes sin colesistectomia
Densitometría ósea x Cada 2 años si la inicial es normal. Si es patológica
anual
Terapias disponibles
IMIGLUCERASA
Terapia de reemplazo enzimático.
Dosis recomendada: Para pacientes pediátricos o de alto riesgo: 60U/Kg/infusión, pacientes de bajo riesgo:
45 U/K/infusión.
VELAGLUCERASA ALFA
Descripción: Glicoproteína. Suplementa o reemplaza a ß-glucocerebrosidasa.
Presentación: vial 200 UI.
Indicado para la siguiente patología: Enfermedad de Gaucher tipo I.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa.
• Medición de la actividad de la enzima deficiente en leucocitos, plasma o fibroblastos.
• Evaluación neurológica (incluye RMN columna cervical, estudios de deglución, potenciales evocados
auditivos).
• Evaluación respiratoria (polisomnografía).
• Evaluación cardiológica.
• Evaluación oftalmológica.
• Laboratorio: Hemograma con recuento de plaquetas, Calcio/P, Coagulograma.
• Proteinograma electroforética: > 30 años.
116
• Imágenes: Radiografía simple frente de ambas caderas y ambos fémures; Rx simple de columna dorsolumba;
radiografía simple de un sitio doloroso; edad ósea: pacientes pediátricos; ecografía abdominal; DXA.
Requisitos para continuar suministro:
• Laboratorio anual.
• RMN idem al diagnóstico en forma anual.
• Radiografía simple ante la presencia de síntomas que presuponen fractura u otro síntoma.
• Ecografía abdominal anual si presenta cálculos biliares de lo contrario cada 3 años
• DXA: anual en aquellos pacientes con osteopenia u osteoporosis, o bien en terapia con medicación
coadyuvante, de lo contrario cada 2 años.
Dosis: 60 UI/kg de peso cada 2 semanas.
ELIGLUSTAT
Descripción: terapia de reducción de sustrato, Indicaciones: en
>de 18 años.
Dosis: 1 o 2 compr x día de 200 mg (según sean metabolizadores lentos, intermedios o rápidos del CYP2D6) Presentación:
caja x 60 compr
MIGLUSTAT
Descripción: Inhibidor de la enzima glucosilceramide sintetasa.
Presentación: 100 mg, caps x 90.
Indicado para la siguiente patología: Enfermedad de Gaucher tipo I. (como segunda línea de tratamiento, reservada para
pacientes no candidatos a reemplazo enzimático)
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica completa.
• Medición de la actividad de la enzima deficiente en leucocitos, plasma o fibroblastos.
• Evaluación neurológica (incluye RMN columna cervical, estudios de deglución, potenciales evocados
auditivos).
117
• Evaluación respiratoria (polisomnografía).
• Evaluación cardiológica.
• Evaluación oftalmológica.
• Laboratorio: Hemograma con recuento de plaquetas, Calcio/P, Coagulograma.
• Proteinograma electroforética: > 30 años.
• Imágenes: Radiografía simple frente de ambas caderas y ambos fémures; radiografía simple de columna
dorsolumbar; radiografía x simple de un sitio doloroso; Edad ósea: pacientes pediátricos; Ecografía abdominal;
DXA.
Requisitos para continuar suministro:
• Laboratorio anual.
• RMN idem al diagnóstico en forma anual.
• Radiografía simple ante la presencia de síntomas que presuponen fractura u otro síntoma.
• Ecografía abdominal anual si presenta cálculos biliares de lo contrario cada 3 años.
• DXA: anual en aquellos pacientes con osteopenia u osteoporosis, o bien en terapia con medicación
coadyuvante, de lo contrario cada 2 años.
Dosis: 1 capsula de 100 mg v.o / 3 veces por día.
118
ENFERMEDAD DE FABRY Diagnóstico:
• El dosaje de la actividad enzimática de la enzima alfa-galactosidasa A es suficiente para el diagnóstico en
hombres.
• En mujeres, se requiere la demostración de la mutación en el gen GLA causante de la enfermedad de Fabry ya
que pueden presentar actividad enzimática en valores normales.
• La actividad enzimática puede ser medida en plasma, leucocitos o en gota de sangre seca (DBS).
Tratamientos disponibles
AGALSIDASA BETA
Dosis: 1 mg/Kg cada 15 días
AGALSIDASA ALFA
Dosis: 0,2 mg/Kg cada 15 días
Indicaciones para el tratamiento
• En pacientes hombres con fenotipo clásico, el tratamiento debe ser iniciado en edad pediátrica. Si el
diagnóstico se realiza en edad adulta el tratamiento debe comenzar en forma inmediata.
• En mujeres con fenotipo clásico, si existen síntomas característicos se debe iniciar tratamiento a la brevedad.
Cuando no se evidencian síntomas en mujeres con fenotipo clásico, la presencia de signos de compromiso
renal, cardiaco o cerebrovascular en el laboratorio, imágenes o biopsia, justifican iniciar el tratamiento.
• En pacientes adultos con fenotipo de inicio del adulto (Fabry tipo 2), la terapia de reemplazo puede diferirse
hasta que se presenten signos o síntomas característicos de la enfermedad o se demuestre daño tisular activo
en la biopsia renal y/o cardiaca
Documentación a presentar
• Resultado del estudio de actividad enzimática en el caso de los varones. Resultado del estudio molecular
genético en el que se documente una mutación causante de la enfermedad de Fabry en el gen GLA.
• Historia clínica mencionando el peso del paciente.
• Informe de estudios:
1. Renal: Filtrado glomerular (FG) medido o calculado. Albuminuria o Proteinuria en recolección de orina 24 hs o en
muestra al azar. Basal y cada 3 meses
2. Cardíaco: ECG, Ecocardiograma. No excluyentes y en casos puntuales: RMN cardíaca con contraste o T1 mapping.
Basal y Anual
3. Cerebro vascular: RNM de cerebro con angioRNM de vasos intracraneales (No recomendado en niños) o TC de
cerebro sin contraste en caso de contraindicación a la RNM (no recomendado en niños). Basal y anual
4. Sistema nervioso periférico: No excluyentes, en caso de manifestación de dolor, evaluación e historial del dolor
medidos por escalas validadas (BPI3 o Neuropatic Pain System Inventory), QST. Evaluación de síntomas
autonómicos:
119
TA en decúbitos para ortostatismo.
5. Oído: No excluyente, solo a criterio: audiometría, nistagmografía
6. Pulmonar: Rx tórax. Basal y anual
7. Oftalmológico: No excluyente: evaluación de córnea mediante lámpara de hendidura
8. Bioquímico: Lyso GL-3. Basal y cada 3 a 6 meses.
MUCOPOLISACARIDOSIS I Diagnóstico: Se basa en el dosaje enzimático de la enzima ALFA L IDURONIDASA. La actividad enzimática puede ser medida
en gota de sangre seca (DBS, como screening) y confirmada en leucocitos.
Requisitos:
Para inicio del tratamiento:
• Resultado de dosaje de actividad enzimática en DBS + dosaje de actividad enzimática en leucocitos o estudio
genético molecular en el que se documenten dos mutaciones causantes de la enfermedad de MPSI en gen IDUA.
• Historia clínica completa mencionando datos antropométricos del paciente
• Dosaje de Glicosaminoglicanos en orina basal
• Informe de estudios:
Los pacientes con MPS I requieren una evaluación basal completa datos objetivos del cuadro clínico y un seguimiento regular
periódico que permitirá detectar precozmente complicaciones y supervisar la respuesta al tratamiento. Se proponen los
siguientes estudios basales y de seguimiento cada 6 meses:
1. Evaluación cardiovascular:
a. ECG
b. Ecocardiograma
2. Evaluación respiratoria y del índice de apneas:
a. Polisomnografía (Recomendable, no excluyente. Inicial y anual)
b. Espirometría (dependiendo de la edad del paciente y estado de maduración intelectual)
3. Evaluación radiológica:
a. Rx de columna dorsolumbar frente y perfil
b. Columna cervical con extrema precaución por la frecuencia de displasia de las apófisis odontoides c.
Cráneo perfil
d. Cadera
e. Manos de frente
120
f. Rx tórax frente
4. Evaluación neurológica (Recomendable, no excluyente)
a. Evaluación de la estabilidad cervical:
i.RMN de columna cervical
b. Evaluar signos y síntomas sospechosos de hidrocefalia y/o hipertensión endocraneana.
i.En el centro especializado que realiza el control, evaluarán la necesidad de realizar TAC o RMN de cerebro.
5. Evaluación oftalmológica (recomendable, no excluyente)
a. Agudeza visual disminuida por opacidad corneal. (Se valora examinando con lámpara de hendidura).
b. Fondo de ojo: pérdida de la visión periférica y ceguera como resultado de la degeneración retiniana y de la
disfunción de conos respectivamente
c. Medición de la presión intraocular: para evaluar glaucoma
MUY IMPORTANTE:
Anestesia: frente a estudios o tratamientos que requieran anestesia, deben tenerse en cuenta que debe realizarse solo en
centros con experiencia, por las severas dificultades que pueden existir con estos pacientes. La intubación puede ser
dificultosa como consecuencia de la infiltración por glicosaminoglicanos en todo el tracto respiratorio, las secreciones
aumentadas, el cuello corto, la limitación de los movimientos de la mandíbula y la lengua grande. Es recomendable una
fibroscopía de la vía aérea superior. Puede ser necesario realizar una traqueotomía de urgencia en casos de complicaciones
durante el procedimiento anestésico.
TRATAMIENTO:
Para las formas severas (Hurler):
LARONIDASA a razón de 0,58mg/kg/semana en infusión endovenosa a intervalos crecientes según prospecto: se realiza
la administración peritrasplante. Se recomienda continuar con la TRE hasta certificar un injerto exitoso con quimerismo del
80%o mayor y actividad enzimática del donante normal.
Trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH): Se recomienda para las formas severas cuando el deterioro cognitivo
no es profundo. Las recomendaciones vigentes recomiendan la evaluación del estatus cognitivo según las técnicas
mencionadas más delante de acuerdo a la edad del paciente. Para el caso del trasplante se prefiere que el paciente tenga un
121
coeficiente intelectual (CI) de al menos 70, y una edad de hasta 2 años. Igualmente, el parámetro fundamental es la
valoración del CI.
En menores de 3 años se recomienda utilizar la prueba de Bayley, entre los 3 y 5 años la prueba de Wipssi y entre los 6
y 16 años la prueba de WISC-III
Para las formas atenuadas:
El único tratamiento disponible es la terapia de reemplazo enzimático con LARONIDASA a razón de 0,58mg/kg/semana en
infusión endovenosa a intervalos crecientes según prospecto. El paciente debe ser evaluado según las normas antedichas
para prevenir complicaciones secundarias a la progresión de la enfermedad. El tratamiento es de por vida.
122
MUCOPOLISACARIDOSIS II (Enfermedad de Hunter)
Descripción: Enfermedad genética hereditaria, ligada al cromosoma X, de la clase de las enfermedades de depósito
lisosomal (EDLs). Causado por la deficiencia de una enzima llamada iduronato-2-sulfatasa.
Medicación:
IDURSULFASA
Presentación y dosis: Idursulfasa 0,5 mg/kg en infusiones semanales.
Documentación para autorizar suministro:
• Historia clínica que incluya peso.
• Laboratorio que incluya función renal y hepática.
• Índice de calidad de vida.
• Control cardiológico.
• Control respiratorio.
• Control neurológico.
• Imágenes óseas si hay lesión.
Documentación para continuar medicación:
Cada 3 meses
-Laboratorio que incluya función renal y hepática.Ausencia de enfermedad infecciosa aguda.
123
Exclusiones:
• Enfermedad cerebral Terminal.
• Menores de 5 años.
MUCOPOLISACARIDOSIS TIPO IV (Enf de Morquio A)
Medicación:
ELOSULFASA ALFA
Descripción: Terapia de reemplazo enzimático.
Presentación: Vial 5 mg/5ml.
Requisitos para autorizar suministro:
• Historia clínica que incluya peso.
• Laboratorio que incluya función renal y hepática.
• Índice de calidad de vida.
• Control cardiológico.
• Control respiratorio.
• Control neurológico.
• Imágenes óseas si hay lesión. Control traumatológico.
Requisitos para continuar suministro:
• Laboratorio que incluya función renal y hepática.
• Ausencia de enfermedad infecciosa aguda.
124
Exclusiones: Menores de 5 años.
Dosis: 2mg/kg de peso corporal administrado una vez a la semana en perfusión intravenosa de aproximadamente 4 horas de
duración.
MUCOPOLISACARIDOSIS VI (Síndrome de Maroteaux – Lamy)
Es una enfermedad de almacenamiento lisosómico con afectación sistémica progresiva, asociada a un déficit de
arilsulfatasa B (ASB) que conduce a una acumulación de dermatán sulfato.
Medicación:
GASULFASA
Descripción: Reemplazo enzimático con N- acetilgalactosamine -4-sulfatasa recombinante humana.
Dosis: 1mg/kg semanal.
Documentación para alta:
• Historia clínica actualizada.
• Control respiratorio.
• Control cardiológico.
• Control traumatológico.
• Control neurológico.
• Control oftalmológico.
• Audiometría.
125
• Imágenes óseas si hay lesión.
• Laboratorio que incluya función hepática.
Documentación para continuar medicación:
• Control cardiológico.
• Control respiratorio.
• Control traumatológico.
• Control neurológico.
• Laboratorio que incluya función hepática.
Exclusiones: Niños menores de 5 años.
126
HEMOFILIA Se dará cobertura en los siguientes casos:
1. Hemofilia tipo A: Déficit de factor VIII.
2. Hemofilia tipo B: Déficit de factor IX.
3. Enfermedad de Von Willebrand tipo III
Inclusiones:
• Tratamiento farmacológico profiláctico con factor VIII, VIIr, concentrados de complejo de protombina
activada (CCPA Feiba) o IX
• Tratamiento farmacológico a demanda con factor VIIr, VIII CCPA (Feiba) o IX
• Tratamiento farmacológico profiláctico con factor VIII a altas dosis (inmunotolerancia-ITT) para pacientes con
elevado título de inhibidor de Factor VIII.
• Tratamiento farmacológico con factor VIII más factor de VW en enfermedad de Von Willebrand
Modalidad de provisión de Factor VIII (plasmático y recombinante)
• Hemofilia A grave en profilaxis: Sistema de Compra Consolidada.
• Hemofilia A grave en inmunotolerancia con altas dosis de factor VIII: Sistema de Compra Consolidada.
• Hemofilia A grave con inhibidor de alto título con CCPA (Feiba) o Factor VIIr: Fuera de cápita. No vía de
excepción. Gestión a cargo de la UGP.
• Hemofilia A grave en profilaxis con evento agudo o programado: Fuera de cápita. No vía de excepción. Gestión
a cargo de la UGP.
• Hemofilia A grave con tratamiento a demanda: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a cargo de la
UGP.
• Hemofilia A moderada o leve: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a cargo de la UGP.
• Hemofilia B en profilaxis o con tratamiento a demanda: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a
cargo de la UGP.
• Enfermedad de Von Willebrand tipo III: Fuera de cápita. No es vía de excepción. Gestión a cargo de la UGP.
127
Para el alta en Egov se deberá enviar una historia clínica completa, incluyendo copias de las determinaciones que avalen el
diagnóstico de la patología, así como también el dosaje de inhibidores.
La actualización de la historia clínica deberá realizarse cada 3 (tres) meses.
Para el alta en el Sistema de Compra Consolidada, además de la historia clínica, deberán enviar el formulario para la solicitud
de Factor VIII en el SCC con TODOS los datos completos y legibles.
• Fecha de la prescripción.
• Nombre y apellido completo.
• DNI.
• Número de beneficiario
• Domicilio (incluir la provincia).
• Número de teléfono celular del afiliado o familiar, si lo posee.
• Sello aclaratorio del médico (legible).
• Tipo de hemofilia.
• Grado de severidad. (leve, moderada, grave) Tipo de tratamiento (plasmático/recombinante).
• Peso actualizado.
• Dosis/kg y dosis total por aplicación (ej. 1000 u 3 veces por semana).
• Frecuencia de aplicación.
• Modalidad (profilaxis-inmunotolerancia).
• Mail de referencia de la UGP para recibir las autorizaciones de la provisión de factor VIII.
• Especificar la farmacia a la que se debe enviar la medicación, acorde al listado de farmacias disponibles para
cada UGP, que se enviarán y actualizarán oportunamente.
El formulario puede ser actualizado cada 3 (tres) meses.
Los afiliados para poder retirar la medicación de la farmacia van a tener que presentar una prescripción mensual, con sus
datos y la cantidad de viales para ese mes de profilaxis.
Los pedidos de factores para eventos extra-profilaxis ya sean agudos o programados, deberán ser enviados por cuerda
separada y nunca ser incluidos en el mismo formulario. (ej.: usa 12 viales por mes, y necesita 4 más por una extracción
dentaria, no enviar un pedido por 16 marcando profilaxis y evento). LOS PEDIDOS QUE NO CUMPLAN ESTA NORMA SERÁN
RECHAZADOS.
Toda la documentación debe ser revisada por la auditoría médica de la UGP antes de ser remitida por Egov a fin de evitar
demoras por los rechazos que pudieran ocurrir por incumplimiento de normativas.
Prescripción médica, historia clínica que avale la indicación y cronograma de uso, del período anterior al solicitado.
128
INCLUIR SALUD. FORMULARIO PARA PRESCRIPCIÓN DE FACTORES ANTIHEMOFÍLICOS
FECHA DE LA PRESCRIPCIÓN
DIA………...MES………...AÑO… ………………
NOMBRE UGP
APELLIDO
DOMICILIO
DNI
BENEFICIO TELÉFONO
TIPO HEMOFILIA
GRADO DOSAJE F VIII
INHIBIDOR SI/NO DOSAJE
FECHA DX
TIPO DE TTO
PROFILAXIS/DEMANDA
EVENTO INTRA PROFILAXIS
AGUDO
PROGRAMADO
TRATAMIENTO INDICADO PLASMÁTICO/RECOMBINANTE JUSTIFICACIÓN (PARARECOMBINANTESE EXCLUYEBIOSEGURIDAD O PORTACIÓNDE
PESO DEL PACIENTE INHIBIDOR)
DOSIS/KG FRECUENCIA DE APLICACIÓN
RESUMEN CLÍNICO ACTUALIZADO:
129
FIRMA
SELLO
LOS FORMULARIOS ENVIADOS SIN FECHA, CON LETRA O SELLO ACLARATORIO ILEGIBLE, TACHADURAS/ENMIENDAS NO
SALVADAS Y ANTIGÜEDAD MAYOR A 90 DÍAS SERÁN RECHAZADOS
130
FORMULARIOS
131
AL MÉDICO PRESCRIPTOR
(1) Por favor consignar los datos que correspondan con letra de imprenta y clara. (se rechazarán solicitudes
ilegibles)
(2) El criterio general de aprobación de las solicitudes se basa en los medicamentos aprobados por la
Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), la Food and Drug
Administration (FDA) y la European Medicine Agency (EMA), para las indicaciones precisadas en cada caso.
(3) Se puede programar más de 1 ciclo de tratamiento y hasta 3 meses en un sólo pedido.
DATOS DEL PACIENTE NOMBRE
Y APELLIDO:
................................................................................................................................................................................
EDAD............................................................SEXO: ……………………………………………………………………………….
DNI.........................................................................................................................................................................
BENEFICIO Nº...................................................................................................................…………………….
LOCALIDAD:......................................................................................................................................................
PROVINCIA:........................................................................................................................................................
TELÉFONO: .......................................................................................................................................................
DIAGNÓSTICO: …….........................................................................................................................................
…………………………………………………………………………………………………………………..
ALTURA:........................PESO:..........................................................................................................................
SUPERFICIE CORPORAL:..................................................................................................................................
Formulario de Solicitud de Medicamentos PROGRAMA FEDERAL INCLUIR SALUD
132
DATOS DEL MÉDICO PRESCRIPTOR
NOMBRE Y APELLIDO:
..........................................................................................................................................................................
...... ESPECIALIDAD:
..............................................................................................................................................................................
TELÉFONO PARTICULAR O CELULAR (incluir prefijo):
........................................................................................................................................................................
CORREO ELECTRONICO:
……………………………………………………………………………….………………………………………………………………….
DIAGNÓSTICO QUE JUSTIFICA LA INDICACIÓN EFECTUADA RESUMEN
DE HISTORIA CLÍNICA
……………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..
…………………………………………………………………………………………………..................................................................
................................................................................................................................................................................
………………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..
…………………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..
…………………………………………………………………………………………………………………………………………………………………
.
……………………………………………………………………………………………………………………………………………………………..
………………………………………………………………………………………………………………………………………………………….
133
TERAPIA/S PREVIA/S:
• Cirugía:
• Quimioterapia:
• Hormonoterapia:
• Inmunoterapia:
• Radioterapia:
• Diálisis:
FECHA Y RESPUESTA AL TRATAMIENTO ANTERIOR:
................................................................................................................................................................
…………………………………………………………………………………………………………………………………………………
………………………………………………………………………………………………………………………………………………..
………………………………………………………………………………………………………………………………………………..
ESQUEMA TERAPÉUTICO SOLICITADO
• Número total de ciclos:
…………………………………………………………………………………………………
• Frecuencia de los ciclos:
…………………………………………………………………………………………………….
• Tiempo de tratamiento:
……………………………………………………………..……………………………………
MEDICAMENTOS (incluir sólo con nombre genérico):
...............................................................................................................................................................
…………………………………………………………………………………………………………………………………………………
134
………………………………………………………………………………………………………………………………………………….
……………………………………………………………………………………………………………. ……….
Dosis/m2 o Kg Dosis / día………………………………………………………………………………………..
…………………………………………………………………………………………………………
Dosis total por ciclo……………………………………………………………………………………
…….….……………………………………………………………………………………………
Días de administración……………………………………………………………………………..
……….………………………………………………………………………………………………
Intervalo......................................................................................................................................................
................................................................................................................................................
..............................................................................................................................
Aclarar número de envases que necesita por ciclo, por medicamento y vía de suministro:
……………………………………………………………………………………………………………
……………………………………………………………………………………………………………
……………………………………………………………………………………………………
Institución
................................................................................................................................................................
Firma y sello del prescriptor:
Firma y sello del Jefe de Servicio:
Firma del Director del Hospital:
Fecha de prescripción: ........../.........../...........
135
AL MÉDICO PRESCRIPTOR
(4) Por favor consignar los datos que correspondan con letra de imprenta y clara. (se rechazarán solicitudes
ilegibles).
(5) El criterio general de aprobación de las solicitudes se basa en los medicamentos aprobados por la
Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), la Food and Drug
Administration (FDA) y la European Medicine Agency (EMA), para las indicaciones precisadas en cada caso.
(6) Especificar detalladamente sin hacer alusión a marcas o modelos
DATOS DEL PACIENTE
NOMBRE Y APELLIDO:
..................................................................................................................................................................................
EDAD............................................................ SEXO…...........................................................................................
DNI: ..............................................................BENEFICIO Nº.............................................................................
LOCALIDAD:...........................................................................................................................................................
PROVINCIA:........................................................................................................................................................
TELÉFONO: ……….................................................................................................................................................
DIAGNÓSTICO: .....................................................................................................................................................
ALTURA: ........................ PESO:....................... SUPERFICIECORPORAL:....................................................
DATOS DEL MÉDICO PRESCRIPTOR
NOMBRE Y APELLIDO: .....................................................................................................................................
ESPECIALIDAD: ................................................................................................................................................
TELÉFONO PARTICULAR O CELULAR (incluir prefijo): ...............................................................................
DIAGNÓSTICO QUE JUSTIFICA LA INDICACIÓN EFECTUADA
RESUMEN DE HISTORIA CLÍNICA
……………………………………………………………………………………………………………………
…………………………………………………………………………………………………………………...... ........................................................................................................................................................................................
Formulario de Solicitud de Insumos y Elementos de Tecnología Biomédica PROGRAMA FEDERAL INCLUIR SALUD
136
...............................................................................................................................................................................................
INSUMO O ELEMENTO SOLICITADO
Características específicas:
……………………………………………………………….............................................................................................................
.................
..................................................................................................................................................................................
…………………………………………………………………………………………………………………………………
……………………………………………………………………………………………………………………..
……………………………………………………………………………………………………………………..
……………………………………………………………………………………………………………………..
……………………………………………………………………………………………………………………..
Institución
............................................................................................................................................................................
Firma y sello del prescriptor:
Firma y sello del Jefe de Servicio:
Firma del Director del Hospital:
Fecha de prescripción: ........../.........../.......
Formulario de Solicitud de Insumos y Elementos de Tecnología Biomédica PROGRAMA FEDERAL INCLUIR SALUD
137
INCLUIR SALUD. FORMULARIO PARA PRESCRIPCIÓN DE FACTORES ANTIHEMOFÍLICOS
FECHA DE LA PRESCRIPCIÓN
DIA………...MES………...AÑO………… ………
NOMBRE UGP
APELLIDO
DOMICILIO
DNI
BENEFICIO TELÉFONO
TIPO HEMOFILIA
GRADO DOSAJE F VIII
INHIBIDOR SI/NO DOSAJE
FECHA DX
TIPO DE TTO
PROFILAXIS/DEMANDA
EVENTO INTRA PROFILAXIS
AGUDO
PROGRAMADO
TRATAMIENTO INDICADO PLASMÁTICO/RECOMBINANTE JUSTIFICACIÓN (PARA RECOMBINANTE SE EXCLUYE BIOSEGURIDAD O PORTACIÓNDE INHIBIDOR)
PESO DEL PACIENTE
DOSIS/KG
FRECUENCIA DE APLICACIÓN
RESUMEN CLÍNICO ACTUALIZADO:
138
FIRMA SELLO
LOS FORMULARIOS ENVIADOS SIN FECHA, CON LETRA O SELLO ACLARATORIO ILEGIBLE, TACHADURAS/ENMIENDAS NO SALVADAS Y ANTIGÜEDAD MAYOR A 90 DÍAS SERÁN RECHAZADOS