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Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
Forum PAForum PA
INNOVAZIONE E SOSTENIBILITA’INNOVAZIONE E SOSTENIBILITA’
Roma 14 maggio 2008Roma 14 maggio 2008
Dr. Nello MartiniDr. Nello MartiniDirettore Generale Direttore Generale AIFAAIFA
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
IL NUOVO QUADRO DI RIFERIMENTO
L’IDEA CHIAVE
La nuova regolazione dei prezzi e del mercato
L’accesso al mercato e la rimborsabilità strumento per la verifica della innovatività (effectiveness) nella normale pratica clinica
IL CONTESTO
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
10 ANNI DI STORIA FARMACEUTICA10 ANNI DI STORIA FARMACEUTICAQuale insegnamento?Quale insegnamento?
26,6%-5,4%2.671-72812.7122007
33,9%0,2%3.3993213.4402006
33,5%-0,6%3.367-8413.4082005
34,4%9,2%3.4511.13813.4922004
23,0%-2,3%2.313-29012.3542003
25,9%4,0%2.60349012.6442002
21,0%21,0%2.1132.11312.1542001
10.0412000
% cumΔ %Δ assoluta
cumΔ assolutaMilioni di €Anno
SPESA FARMACEUTICA CONVENZIONATAA CARICO DEL SSN
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
49,7%4,3%17421,53524,722007
43,6%5,3%15325,38503,202006
36,3%1,9%1278,91477,822005
33,8%6,8%11829,88468,912004
25,3%-2,7%89-12,10439,032003
28,7%6,8%10128,88451,132002
20,5%20,5%7272422,252001
350,492000
% cumΔ %Δ assoluta
cumΔ assolutaMilioniAnno
RICETTE
10 ANNI DI STORIA FARMACEUTICA10 ANNI DI STORIA FARMACEUTICAQuale insegnamento?Quale insegnamento?
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
ATC Categoriaterapeutica
Spesa2000
(ml €)
Spesa2007
(ml €)
Var assoluta(ml €)
Inc.% suvariazione
totaleC09DA/C09CA Sartani ± Diuretici 356 1.148 793 29,7%C10AA Statine 365 974 609 22,8%A02BC PPI 388 905 517 19,3%C08CA Calcio antagonisti 592 575 -17 -0,6%C09AA ACE inibitori, monocomposti 591 563 -28 -1,1%C09BA ACE inibitori e diuretici 447 432 -16 -0,6%R03AK Adrenergici ed altri antiasmatici 40 408 368 13,8%N06AB SSRI 126 292 166 6,2%J01FA Macrolidi 317 286 -32 -1,2%Totale prime 10 categorie 3.223 5.583 2.360 88,4%Totale mercato 10.041 12.712 2.671 100,0%
Le prime 3 categorie terapeutiche incidono per il 71,8% sulla variazione totale di spesa che si èavuta dal 2007 al 2007
10 ANNI DI STORIA FARMACEUTICA10 ANNI DI STORIA FARMACEUTICAQuale insegnamento?Quale insegnamento?
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
Competitività Competitività –– ConcorrenzaConcorrenzaFondo di riserva 20%Fondo di riserva 20%
GENERICIGENERICI COPERTI DA COPERTI DA BREVETTOBREVETTO INNOVATIVIINNOVATIVI
RisorseRisorse IncrementoprogrammatoIncremento
programmato Fondo 20%Fondo 20%
LE TRE VARIABILILE TRE VARIABILI
IL NUOVO ASSETIL NUOVO ASSET
IL NUOVO SISTEMA DI REGOLAZIONE DEI PREZZI E DEL MERCATO
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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1.1. UNA VERA GOVERNANCEUNA VERA GOVERNANCEAttribuzione di un budget aziendaleAttribuzione di un budget aziendalesu base annua su base annua –– Bilancio PrevisionaleBilancio PrevisionaleConcorrenza e competitività senzaConcorrenza e competitività senzaingessatura delle quote di mercatoingessatura delle quote di mercato
3 PRINCIPI CARDINE3 PRINCIPI CARDINEIL NUOVO SISTEMA DI REGOLAZIONE
2. LA INNOVATIVITA’Fondo per i farmaci innovativiProcedure di ripiano al nettodei farmaci innovativi
3. LA STABILITÀ DEL SISTEMALa certezza del tetto La certezza del tetto Le risorse incrementaliLe risorse incrementaliPay back senza taglio dei prezziPay back senza taglio dei prezzi
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Effetto terapeutico +
a
a
b
c
a
b
c
1
2
3
INNOVAZIONE TERAPEUTICA
A IMPORTANTE
B MODERATA
C MODESTA
=
a
b
c
INNOVAZIONE TECNOLOGICA
INNOVAZIONE FARMACOLOGICA
Trattamenti già
disponibili
b
c
1
2
3
A
B
C
=
Innovazioneterapeuticapotenziale
Algoritmo per l’attribuzione del grado di Algoritmo per l’attribuzione del grado di InnovativitàInnovatività
L’INNOVATIVITA’L’INNOVATIVITA’
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• LEADING THERAPY areas are likely to be Oncology (39), Anti-infectives(33), and Nervous system (23);
• LEADING INDICATIONS are expected to be influenza (10), HIV (6), Hypertension (15), type II Diabetes (5) and cancers of the blood and blood-forming organs (7), Alzheimer’s disease (4);
• BIOLOGICALS-BIOSIMILARS make up 25% of all MAA, including 17 vaccines and 8 biosimilars;
• ORPHAN DRUGS 18 potential, 11 of which are likely to be in Oncology;
• GENERICS MAA 34 potential in diverse indications.
ConfidentialDoc Ref: EMEA/49193/2008
Potential MAA through the Centralised Procedure (March 2008 - June 2009 inclusive)
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Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
LA INNOVATIVITA’ DEI FARMACI
IL CASO DEI FARMACI ANTITUMORALIRisk share – Payment by results
La responsabilità sociale dell’azienda farmaceutica
L’ipotesi della gaussiana
I FARMACI CON NUOVO MECCANISMO DI AZIONELa registrazione EMEA e gli studi di non superiorità
La innovazione farmacologica e l’innovatività terapeutica potenziale
Trasferibilità ed effectiveness
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Il caso dei nuovi oncologici
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Il caso dei nuovi oncologici
Ipotesi 1: AICsenza rimborso
Ipotesi 2: AICcon rimborso
Ipotesi 3: AIC con rimborsocondizionato
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Il caso dei nuovi oncologici
Ipotesi 1: AICsenza rimborso
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Il caso dei nuovi oncologici
Ipotesi 2: AICcon rimborso non
controllato
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Cosa attendersicon l’uso allargatoe inappropriato?
Ipotesi 2: AIC con rimborsabilità senza condizioni
Uso inappropriato: aumento dellapopolazione non responders e diEA
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Cosa attendersidalla verificadell’appropriatezza?
Ipotesi 3: AIC con rimborsabilità condizionata- Scheda di arruolamento -
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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A favore del controllo 1.0 A favore del trattamento
Cosa attendersi dal payment by result (interruzione allaprogressione) e uso appropriato
Esclusione pazientinon responders
A
Quale effetto sui pazienti cherimangono in trattamento ?
B C
Ipotesi 3: AIC con rimborsabilità condizionata- Scheda di follow up -
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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1.206 ( 100.0)30.662 ( 100.0)32.978 ( 100.0)464 ( 100.0)576 ( 100.0)Totale
0 ( - )24 ( 0.1)30 ( 0.1)4 ( 0.9)5 ( 0.9)Molise
2 ( 0.2)57 ( 0.2)61 ( 0.2)1 ( 0.2)1 ( 0.2)Valle d`Aosta
1 ( 0.1)92 ( 0.3)97 ( 0.3)3 ( 0.6)6 ( 1.0)Basilicata
11 ( 0.9)131 ( 0.4)152 ( 0.5)6 ( 1.3)6 ( 1.0)Provincia autonoma di Trento
2 ( 0.2)179 ( 0.6)184 ( 0.6)11 ( 2.4)15 ( 2.6)Calabria
34 ( 2.8)209 ( 0.7)300 ( 0.9)6 ( 1.3)6 ( 1.0)Provincia autonoma di Bolzano
14 ( 1.2)292 ( 1.0)345 ( 1.0)16 ( 3.4)19 ( 3.3)Sardegna
54 ( 4.5)515 ( 1.7)584 ( 1.8)11 ( 2.4)14 ( 2.4)Abruzzo
22 ( 1.8)636 ( 2.1)680 ( 2.1)16 ( 3.4)17 ( 3.0)Marche
16 ( 1.3)641 ( 2.1)685 ( 2.1)7 ( 1.5)7 ( 1.2)Umbria
14 ( 1.2)836 ( 2.7)872 ( 2.6)14 ( 3.0)15 ( 2.6)Friuli-Venezia Giulia
43 ( 3.6)1.081 ( 3.5)1.180 ( 3.6)14 ( 3.0)15 ( 2.6)Liguria
43 ( 3.6)1.089 ( 3.6)1.202 ( 3.6)29 ( 6.3)46 ( 8.0)Puglia
62 ( 5.1)1.895 ( 6.2)2.020 ( 6.1)27 ( 5.8)28 ( 4.9)Veneto
127 ( 10.5)1.997 ( 6.5)2.189 ( 6.6)35 ( 7.5)44 ( 7.6)Piemonte
64 ( 5.3)2.081 ( 6.8)2.224 ( 6.7)41 ( 8.8)79 ( 13.7)Sicilia
66 ( 5.5)2.403 ( 7.8)2.557 ( 7.8)28 ( 6.0)34 ( 5.9)Emilia-Romagna
282 ( 23.4)2.434 ( 7.9)2.806 ( 8.5)32 ( 6.9)34 ( 5.9)Toscana
35 ( 2.9)2.730 ( 8.9)2.838 ( 8.6)36 ( 7.8)44 ( 7.6)Campania
122 ( 10.1)3.203 ( 10.4)3.511 ( 10.6)51 ( 11.0)58 ( 10.1)Lazio
192 ( 15.9)8.137 ( 26.5)8.461 ( 25.7)76 ( 16.4)83 ( 14.4)Lombardia
N. di pazienti NON eleggibili e (%) sul totale
N. di pazienti eleggibili e (%)
sul totale
N. di pazienti registrati e (%)
sul totale
N. centri clinici con almeno un
paziente registrato e (%)
sul totale
N. centri clinici abilitati e (%)
sul totaleRegione
Pazienti in trattamento per regioneN. pz eleggibili: 30.662 di cui 29.502 ( 96,2%) con almeno una richiesta di farmaco
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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19.0582510.37796.229.50230.662Totale
0.317786.3296343ZEVALIN
36.52.1232.50296.75.6275.820TARCEVA
13.727039295.21.8841.978SUTENT
6.7324597.9470480SPRYCEL
0484.4178211REVLIMID
21.022933695.71.0451.092NEXAVAR
0996.04850KEPIVANCE
1.03974396.23.6943.838HERCEPTIN
2.6810692.2282306GLIADEL
13.95577.82836FOSCAN
30.01.3931.51097.64.5324.645FASLODEX
33.29321.17296.52.7122.809ERBITUX
4.84413998.6895908EMEND
2.41082.19895.74.3484.542ELOXATIN
17.86411.13996.13.4633.604AVASTIN
% Pazienti con Fine
trattamento per
progressione o morte /
eleggibili
N. Pazienti con Fine
trattamento per
progressione o morte
N. Pazienti con Fine
trattamento
% Pazienti in trattamento /
eleggibili
N. Pazienti trattati o in trattamento
N. Pazienti Eleggibili
Farmaco
Pazienti in trattamento per farmacoN. pz eleggibili: 30.662 di cui 29.502 ( 96,2%) con almeno una richiesta di farmaco
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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Diabete tipo II
Ipoglicemizzanti oraliInsulina
Storia naturale della malattia
• Se iperglicemia refrattaria alla terapia orale• Se complicanze• In gravidanza• In condizioni in cui sono controindicati gli antidiabetici orali
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
Diabete tipo II
Ipoglicemizzanti orali Insulina
Storia naturale della malattia
INCRETINE
Le incretine (DPP4 inibitori) svolgono un ruolo nel ritardare il ricorso alla terapia insulinica ed esercitano un’azione protettiva diretta sulle beta-cellule.
Prevenzione delle complicanze tipiche della terapia insulinica
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
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Pazienti registrati per regioneDati aggiornati alle ore 1:00 di Martedì, 13 Maggio 2008
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
FARMACI ORFANI E MALATTIE RARE
IL PROGETTO AIFA
La presa in carico: Cure vs Care
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del FarmacoFARMACI ORFANI E MALATTIE RARE
N° Principioattivo
Prodotto Spesa2007
% % cum
1 IMATINIB GLIVEC® 136.417.111 47,7% 47,7%
2 BOSENTAN TRACLEER® 46.598.278 16,3% 64,0%
3 AGALSIDASI (alfa e beta) FABRAZYME® e REPLAGAL® 23.941.664 8,4% 72,4%
4 SUNITINIB SUTENT® 14.692.235 5,1% 77,5%
5 ILOPROST VENTAVIS® 11.731.141 4,1% 81,6%
6 ALGLUCOSIDASI MYOZYME® 11.644.531 4,1% 85,7%
7 SORAFENIB NEXAVAR® 11.107.110 3,9% 89,6%
8 DEFERASIROX EXJADE® 8.630.579 3,0% 92,6%
9 PEGVISOMANT SOMAVERT® 5.097.216 1,8% 94,4%
10 LARONIDASI ALDURAZYME® 4.249.420 1,5% 95,9%
11 ANAGRELIDE XAGRID® 4.047.222 1,4% 97,3%
12 LEVODOPA/CARBIDOPA DUODOPA® 2.333.257 0,8% 98,1%
13 MIGLUSTAT ZAVESCA® 2.190.646 0,8% 98,9%
14 GALSULFASE NAGLAZYME® 1.288.055 0,5% 99,3%
15 SILDENAFIL REVATIO® 937.952 0,3% 99,6%
16 BUSULFANO BUSILVEX® 501.463 0,2% 99,8%
17 MITOTANO LYSODREN® 495.935 0,2% 100,0%
18 SITEXENTAN THELIN® 52.348 0,0%
Totale 285.956.164 100,0%
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
1. Acido carglumico (Carbaglu®): disturbi metabolici;
2. Acido arsenioso (Trisenox®): leucemia promielocitica acuta;
3. Dasatinib (Sprycel®): leucemia mieloide cronica;
4. Sodio oxibato (Xyrem®): narcolessia;
5. Zinco acetato (Wilzin®) morbo di Wilson;
6. Clofarabina (Evoltra®): leucemia linfoblastica acuta;
7. Pilocarpina (Salagen®): ipofunzione della ghiandola salivare;
8. Sitaxentan (Thelin ®): ipertensione arteriosa polmonare di classe III.
FARMACI ORFANI PER MALATTIE RARE Autorizzati - non in commercio
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
Risultati dei bandi AIFA Risultati dei bandi AIFA (2005(2005--20062006--2007)2007)
1313464636136120072007151151
51515454
NN
Studi ApprovatiStudi ApprovatiLettere Lettere dd’’IntentiIntenti
BandoBando
37371.2171.217TotaleTotale
111145445420062006131340240220052005
%%NN
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
54
21
13
20
2005
4651Totale
17113. 3. FarmacoepidemiologiaFarmacoepidemiologia e e appropriatezzaappropriatezza
9162. Confronti fra farmaci e 2. Confronti fra farmaci e strategiestrategie
20241. Farmaci orfani e malattie 1. Farmaci orfani e malattie rarerare
20072006
Protocolli approvati (N)Area
Risultati dei bandi 2005, 2006 e 2007 Risultati dei bandi 2005, 2006 e 2007 per areaper area
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
ProgettiProgetti AREA 1 AREA 1 finanziatifinanziatiattraversoattraverso bandibandi AIFAAIFA
SperimentazioniSperimentazioni clinicheclinichenon profit non profit registrateregistrate OsSCOsSC
SperimentazioniSperimentazioni clinicheclinicheregistrateregistrate OsSCOsSC
40
289
1110
N
Multicentriche
90.1
58.9
80.3
%
10.9
41.1
19.7
%
44
491
1383
N
TotaleMonocentriche
4
202
273
N
Progetti AIFA dell’AREA 1 vs sperimentazioni registrate nell’OsSC
(2005 e 2006)
La ricerca AIFA sulle malattie rare: a sostegno di reti multicentriche
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
Regioni coinvolte nei 44 progetti dell’Area dellemalattie rare finanziati dall’AIFA (2005 e 2006)
44
17
5
10
7
5
Progetti (N)
11.411
%N. N. RegioniRegioni
11.444
15.922
22.733
38.65+5+
100TotaleTotale
Area 1: Una ricerca multiregionale
Il 38,6% degli studi coinvolge 5 o più regioni
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del FarmacoLa rete della ricerca indipendenteLa rete della ricerca indipendente AIFA: AIFA:
il caso delle malattie rareil caso delle malattie rare
2
14
1
1
1
3
2
-
1
1
-
-
2
-
7
-8
-
-
1
44 44 Responsabili Responsabili ScientificiScientifici dei dei
progettiprogetti
I responsabili dei progetti 2006 e 2007
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
16
46
6
6
13
1922
3
6
7
3
-
9
1
19
528
1
1
-
211 211 Responsabili Responsabili
Unità Unità Operative Operative coinvolte coinvolte
nei progettinei progetti
Le unità operative dei progetti 2006 e 2007
La rete della ricerca indipendenteLa rete della ricerca indipendente AIFA: AIFA: il caso delle malattie rareil caso delle malattie rare
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del FarmacoI 64 studi finanziati nell’area delle malattie rare:
quali patologie?
28,118AltreAltre
100,064TotaleTotale
6,34SistemaSistema nervosonervoso
Progetti
8
15
19
(N)
29,7OncologiaOncologia e e EmatologiaEmatologia
(%)AreeAree terapeuticheterapeutiche
23,4MalattieMalattie genetichegenetiche
12,5ImmunologiaImmunologia
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del FarmacoI 64 studi finanziati nell’area delle malattie rare:
per quali domande, per quali bisogni?
Oncologia: 16 progetti finanziati (25%)Tumori rari
Ottimizzazione del trattamento (dose, durata)
Usi off-label
Pazienti non responder
Pazienti più gravi
Patologie genetiche: 15 progetti finanziati (23%)Malattie ultra-rare, senza speranza di cura
Usi off-label
Popolazione pediatrica
Roma, 14 maggio 2008Roma, 14 maggio 2008
Agenzia Italiana del FarmacoAgenzia Italiana del Farmaco
Prezzi
Rimborsabilità
Tetto di spesa
Procedure di ripiano
SPESASPESA
Ricerca
Innovatività
Investimenti
R&S
SVILUPPOSVILUPPO
SPESA SPESA –– SVILUPPOSVILUPPO
Decreto Legge 159 convertito, con modificazioni, nellaDecreto Legge 159 convertito, con modificazioni, nellaLegge 29 novembre 2007, n. 222Legge 29 novembre 2007, n. 222
“Misure di governo della spesa e di sviluppo del settore farmace“Misure di governo della spesa e di sviluppo del settore farmaceutico”utico”
LA NUOVA PIATTAFORMALA NUOVA PIATTAFORMA