INTRODUCCIÓN A LAS APLICACIONES INDUSTRIALES DE LAAPLICACIONES INDUSTRIALES DE LA

BIOTECNOLOGÍA

CURSO BIOTECNOLOGIA INDUSTRIALPrimera Clase – Marzo 2013Primera Clase Marzo 2013

FACULTAD DE CIENCIAS EXACTAS - UNIVERSIDAD NACIONAL DE BUENOS AIRES – INTI

DOCENTE: Lic. ALBERTO DIAZ.

Xavier Cortada's Sequentia Exhibit, 2010.

X C t d S i 2011 331 548 548X Cortada Science 2011;331:548-548

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DefinicionesDefiniciones

• EE. UU. y Europa la consideran una de las tecnologías prioritarias del siglo XXI.OECD (1981) l d l i i• OECD (1981) el uso de los organismos vivos y sus componentes para producir bienes y servicios.

• Biotecnología moderna: usa procesos celulares• Biotecnología moderna: usa procesos celulares, moleculares y genéticos para producir bienes y servicios. Tecnología ADN recombinante.se c os ec o og a eco b a e

• Implicancias en Argentina de estas definiciones.

Definición biotecnologíaOCDE: lista

• DNA/RNA: Genomics, pharmacogenomics, gene probes, genetic engineering, DNA/RNA sequencing/synthesis/amplification.

• Proteins and other molecules: • Sequencing/synthesis/engineering of proteins and peptides

(including large molecule hormones); improved delivery methods for large molecule drugs; proteomics, protein isolation and purification.

Cell and tissue culture and• Cell and tissue culture and engineering: Cell/tissue culture, tissue engineering.

• Process biotechnology techniques.• Bioinformatics• Bioinformatics

Biotecnología: definicionesBiotecnología: definicionesConvenio sobre Diversidad Biológica de 1992 la• Convenio sobre Diversidad Biológica de 1992, la biotecnología podría definirse como "toda aplicación tecnológica que utilice sistemas biológicos y organismos i d i d l ió difi ió dvivos o sus derivados para la creación o modificación de

productos o procesos para usos específicos“• Protocolo de Cartagena sobre Seguridad define g g

la biotecnología moderna como la aplicación de: Técnicas in vitro de ácido nucleico (AN), incluidos el ADNr y la inyección directa de ácido nucleico y a yecc ó d ec a de ác do uc e coen células u orgánulos, o la fusión de células que superan las barreras fisiológicas naturales de la reproducción o de la recombinación y que no sonla reproducción o de la recombinación y que no son técnicas utilizadas en la reproducción y selección tradicional

BiotecnologíaBiotecnologíaUtili l f i bi ló i• Utilizan las funciones biológicas como herramientas para crear propiedades, caracteres, actividades que no existen ( o sí) encaracteres, actividades que no existen ( o sí) en la naturaleza.

• Ingeniería genética tiene mayor sentido al g g yrelacionarla con los ingenieros: los organismos vivos no son sólo materia prima o alimento es factor de producción de transformaciónfactor de producción, de transformación industrial, de caracterización analítica.

• D.Thomas – A. Y. Portnoff “Repensar las ciencias de la vida”Ed. Capital Intelectual – 2009.

Biotecnología en saludBiotecnología en salud

• Biofármacos (15% del mercado medicamentos global).

• Vacunas recombinantes. Hepatitis B/ HPV / Influenza (Flublok, the first trivalent influenza vaccine made using

i i (b l i ) i dan insect virus (baculovirus) expression system and recombinant DNA technology).

• Diagnósticos in vitro. Principalmente inmunoensayos y pruebas basadas en ADN. Tests HIV y marcadores para

bl díproblemas cardíacos.

• Poderosa herramienta para I y D en medicamentos: anti-• Poderosa herramienta para I y D en medicamentos: anti-retrovirales (inhibir enzimas).

Argentina: Evolución de la superficie cultivada con OGM(como % del total de cada cultivo) 100%( )

100%92%100%

80%

60%

40%

20%

0%96/97 97/98 98/99 99/00 00/01 01/02 02/03 03/04 04/05 05/06 06/07 07/08 08/09 09/10 10/11 11/12

Maíz Algodón SojaFuente: ArgenBio - Minagri

Área global cultivada con OGM, por país(sobre 160 millones de hectáreas)

China2%

Paraguay2%

Pakistan2%

Sudáfrica1%

Canadá 7%

2% 1%

Uruguay1%

otros1%

EEUU43%

India7%

43%

Argentina15%

Brasil19%

Fuente: ISAAA, 2011

Otros: Bolivia, Australia, Filipinas, Myanmar, Burkina Faso, España, México, Colombia, Chile, Honduras, Portugal, República Checa, Polonia, Egipto, Eslovaquia, Costa Rica, Rumania, Suecia, Alemania. Total: 29

Lo que se viene....Lo que se viene....

•Arroz GM (Ej.: Bt)

•Árboles GM (Ej.: álamos Bt)

•Resistencia a sequía (Ej.: maíz, soja, trigo, etc.)

Mejoras n tricionales (arro dorado aceites proteína)•Mejoras nutricionales (arroz dorado, aceites, proteína)

•Mejoras para biocombustibles y bioplásticos

•Eventos acumulados (stacks).

•Selección asistida por marcadores (MAS: marker assisted•Selección asistida por marcadores (MAS: marker – assisted selection).

ARN de interferencia (RNAi)Fuente: ISAAA, 2007 y otros 2010

•ARN de interferencia (RNAi)

Biotecnología industrial, energía y medio ambiente

T til ( d i )• Textil.(uso de enzimas)

• Celulosa y papel• Celulosa y papel

• Procesos químicos (química fina)• Procesos químicos (química fina)

• MaterialesMateriales

• Materiales biodegradablesg

• Bioetanol / biodiesel

Biotecnología Industrial

Aplicaciones de la Biotecnología Industrial

g

Aplicaciones de la Biotecnología Industrial•Reemplazo de combustibles fósiles por materiales renovables y/o de descartes pormateriales renovables y/o de descartes, por ejemplo:

•Cargill Dow polymers – polylactides

•Eastman and Genencor

•Acido Ascorbico

•DuPont and Genencor - 1,3-propanediol

•BioCombustibles bioethanol biodiesel•BioCombustibles - bioethanol, biodiesel

ADNADN

Origen de todo esto: estructura de ADN en g1953

Watson dijo en 2005: “pensamos en el 53,

con Crick, que estábamos contribuyendo a una , q y

mejor comprensión de la realidad”.

“No sabíamos que estábamos

contribuyendo a su transformación”.contribuyendo a su transformación .

Esto comenzó 20 años después cuando H.

Boyer y S. Cohen inventaron la técnica que

permite manejar la estructura del ADN a través permite manejar la estructura del ADN a través

de la ingeniería genética o ADN recombinante.

BioeconomíaBioeconomíaEl t d “bi í ” ll b l d fí• El concepto de “bioeconomía” lleva a pensar sobre los desafíos globales futuros y de que manera las ciencias biológicas pueden contribuir a resolver los problemas que se presenten.L li ió d l bi t l í l d ió i i l l d• La aplicación de la biotecnología a la producción primaria, a la salud y a la industria llevaría a una “bioeconomía” donde la biotecnología contribuye de manera significativa a sus resultados.y g

• Para 2030 la bioeconomía va a involucrar tres elementos: a) avanzado conocimientos sobre los genes y sobre procesos celulares complejos (conocimiento en biotecnología); b) la biomasacelulares complejos (conocimiento en biotecnología); b) la biomasa renovable; c) integración de las aplicaciones de la biotecnología a través todos los sectores productivos.B fi i i bi l? P / M di• Beneficio socio – ambiental? Personas / Medio Ambiente / Países y localidades.

BioeconomíaBioeconomíaL bi í i l ) i i t• La bioeconomía involucra: a)conocimiento en biotecnología; b) biomasa renovable; c) integración de aplicaciones en todos los sectores productivos.p p

• El primero es para desarrollar nuevos procesos y requiere intensificar I y D e innovación.

• El segundo utilizará bioprocesos eficientes para lograr producción sustentable a partir de algas, árboles, desechos industriales etc Sería posible usar algas ydesechos industriales, etc. Sería posible usar algas y otros organismos modificados genéticamente.

• El tercero es la integración entre conocimientos y g yaplicaciones para obtener mayor valor agregado: producción primaria, salud e industrias

BioeconomíaBioeconomía

• La bioeconomía emergente estará influenciada por: a) el apoyo a la investigación pública; b) regulaciones; c) derechos de propiedad intelectual; d) actitudes sociales

Las regulaciones para tener seguridad y eficacia en los productos de la biotecnología van a influenciar los tipos de investigaciones que serán viables comercialmente y los costos de la investigación.

BioeconomíaBioeconomíaD h d i d d i t l t l d á• Derechos de propiedad intelectual: podrán orientarse hacia compartir conocimientos por mecanismos de colaboración de pools demecanismos de colaboración de pools de patentes o consorcios de investigación.L tit d i l h i l bi t l í• Las actitudes sociales hacia la biotecnología (percepción pública) va a continuar influenciando los mercados pero puede cambiarinfluenciando los mercados, pero puede cambiar y ser de apoyo si los nuevos productos presentan beneficios significativos a lospresentan beneficios significativos a los consumidores y al medio ambiente.

Biotecnología en Salud HumanaBiotecnología en Salud Humana

Medicamento:

• No es un producto de consumo como los de otras industrias.

• Regulación.

• Salud Vida Muerte• Salud. Vida. Muerte.

• Comercialización : médico; “clientes”.

• Financiación: Estado; seguros; pre-pagas.

BIOTECNOLOGÍA Y SALUD

Biotecnología y salud

VentajasP t í h d ió i d t i l• Proteínas humanas producción industrial y otras macromoléculas (ADN ) ó células.

M t d• Menor costo de proceso

• Bioseguridad

Biotecnología en Salud HumanaBiotecnología en Salud Humana

Características Industria Farmacéutica

• Internacional: estable y dinámica.Internacional: estable y dinámica.

• Fuertemente concentrada.

• Altos gastos en I y D: 10 primeras empresas gastan

el 80% del total de inversiónel 80% del total de inversión.

• Regulación (FDA, EMEA): GMP, GLP, GCP.

• Influencias políticas

Evolución de los primeros veinte laboratorios farmacéuticosIndustria Farmacéutica-Mercado Internacional

R ango1999

R ango1989

R an go1982 G ru pos

V en tas1999

(M M D )

I y D1999

(M M D )

I y D(% )

M ercadoM u nd ial

(% )1 2/8 18 /N C /1

1/N CG lax oS m ithK line

25 ,33 3 ,7 14 ,6 7 ,521/N C S m ithK line

2 15 6 P fizer 22 ,86 3 ,8 16 ,6 6 ,793 1 2 M erck 17 ,40 2 ,1 11 ,8 5 ,164 N C N C A straZ eneca 14 ,83 2 ,1 14 ,2 4 ,405 3 10 /19 B risto l-M yers

S quibb14 ,30 1 ,7 11 ,9 4 ,24

S quibb6 5/20 4/20 A ven tis 13 ,50 2 ,3 17 ,0 4 ,017 9/7 5/9 N ovartis 11 ,37 1 ,6 14 ,1 3 ,378 17 17 Johson& Johns

on10 ,70 1 ,6 15 ,0 3 ,17

9 N C /19/ N C /17 /1 P harm acia 10 ,66 2 ,1 19 ,8 3 ,16N C 6 C orp .

10 12 7 E li lilly 10 ,00 1 ,7 17 ,0 2 ,97T otal 10 150,9 22 ,7 15 ,0 44 ,811 16 8 R oche 9 ,89 1 ,9 19 ,2 2 ,9412 10 3 A m erican 9 ,50 1 ,5 15 ,8 2 ,82

H om eP roducts

13 18 N C S chering-P lough

7,70 1 ,1 14 ,3 2 ,29

14 11 13 T akeda 5 ,83 0 ,7 12 ,4 1 ,7315 4 1 B ayer 5 35 1 3 24 3 1 5915 4 1 B ayer 5 ,35 1 ,3 24 ,3 1 ,5916 N C N C B A S F 5,30 1 ,2 22 ,6 1 ,5717 N C N C S anofi-

S ynthélabo5 ,15 0 ,9 17 ,0 1 ,53

18 N C N C S ank yo 5,08 0 ,6 11 ,6 1 ,5119 N C N C B oehringer 4 ,93 N d N d 1,4619 N C N C B oehringer

In gelheim4,93 N d N d 1,46

20 N C N C S hionogi 3 ,50 N d N d 1,04T otal 20 213 ,17 33 ,1 (e) 15 ,56 63 ,28Fuente: Hamdouch y Depret, Pharmaceutical Executive (2000)

Proceso de descubrimiento de drogas biotecnológicas

Fuente: PhRMA, Profile 2005

Industria Farmacéutica

• Principios siglo XX aparece la industria nacional en el mundo g ppor el desarrollo ciencias médicas, química y sistemas de protección social.

– Químicos (Bayer Squibb; Roche; Lilly); Agroalimentos– Químicos (Bayer, Squibb; Roche; Lilly); Agroalimentos (Glaxo), drugstore (Wellcome).

– Salvarsan; sulfamidas; antibióticos, vacunas.• Década 50: esteroides; contra asma; neurológicas.• Década 60: benzodiazepinas (ansiolíticos; Valium);

contraceptivos orales; antiinflamatorios no esteroides;contraceptivos orales; antiinflamatorios no esteroides; diuréticos; betabloqueantes (propanolol).

• Década 70: nuevos betabloqueantes; inhibidores de la enzima ió ( ihi i L il) iúl (Ci idi )conversión (antihipertensivos: Lopril); antiúlceras (Cimetidina)

• Década 80 y 90: modificaciones de las moléculas anteriores, mas Prozac y tratar Alzheimer. Obesidad; caída de cabellos; y ; ;estados gripales; impotencia sexual.

Biotecnología y saludg y

BioproduccionesBioproduccionesC i i t d l d di l d• Crecimiento del mercado mundial de biofarmacéuticos (10 – 14 % anual).C i d “bl kb t ”• Casi una docena son “blockbusters”.

• “Biosimilares” (“biogenérico”).• Producción lotes clínicos proteínas “r”.• Dificultades: reglamentarias; técnicas;

económicas y segunda generación de productos.

• Mercado de biofármacos en 2011 sería de 114 BnUSD (14% del mercado farma total)

Biotecnología y saludg y

Biotecnología y saludg y

Lab on a ChipLab on a Chip

• Diagnósticos: nanotecnología

Economía de la BiotecnologíaEconomía de la BiotecnologíaLas 10 primeras proteínas terapéuticas recombinantes: ventas globales

- millones de dólares-

Producto(genérico)/Compañía 2001 2002 2003

Crecimiento(disminución) 2002/03

(%)Procrit ( epoetín alfa ) /Johnson&Johnson 3.430 4.269 3.986 (6.6)Epogen ( epoetín alfa )/Epogen ( epoetín alfa )/Amgen 2.108 2.261 2.435 7.7Neupogen ( filgrastim)/Amgen 1.346 1.380 1.268 (8.1)Neulasta (Peg-fil grastim)/Amgen 0 464 1.255 170.5Novolín ( insulin systemic )/Novo Nordisk 2.244 2.255 2.235 (0.9)Avonex ( interferon beta-1 ª)/Biogen IDEC 971 1.034 1.170 13.2Peg-Intron Afranchise interferon alpha )/ 1.447 2.736 1.851 (32.3)interferon alpha )/Schering Plough

1.447 2.736 1.851 (32.3)

Enbrel (etanercept )/Amgen 856 521 1.300 149.5Aranesp ( darbepoetin alfa )/Amgen 42 416 1.544 271.2NeoRecormon ( ti b t )/NeoRecormon ( epoetin-beta )/Roche 479 766 1.318 72.1

Ventas Totales 12.923 16.102 18.362 14.0Otros 8.547 10.833 13.703 26.5Mercado Total 21.470 26.935 32.065 19.0

Fuente: PhRMA, Profile 2005.

Economía de la Biotecnología

Nombre genérico Nombre Compañía Tipo Año de

Economía de la BiotecnologíaAnticuerpos Monoclonales terapéuticos

Ibritumomab Tiuxetan*

Zevalin IDEC Pharmaceuticals Corporation

2002

Adamilumab Humira Cambridge Antibody Humano 2002

Nombre genérico comercial Compañía Tipo aprobación

Adamilumab Humira Cambridge Antibody Technology and Abbott Lab.

Humano 2002

Omalizumab

Xolair Genentech Humanizado 2003

Efalizumab Raptiva Genentech Humanizado 2003

Palivizumab

Synagis MedImmune, Inc. Humanizado 2004

Cetuximab Erbitux ImClone Systems Inc. And Bristol-Myers Squibb

Quimérico 2004 Bristol Myers Squibb

Natalizumab Tysabri Biogen Idec Inc.-Elan Pharmaceuticals, Inc.

Humanizado 2004

Bevacizumab

Avastin Genentech Humanizado 2004

T it b d I di B C i C M i 2004Tositumomab and Iodine I 131 Tositumomab**

Bexxar Corixa Corp. Murino 2004

* Anticuerpo monoclonal (AcMc) con isótopo radiactivo.** AcMc antineoplásico+ AcMc con Iodo 131.

A li i d A ti M l lAplicaciones de Anticuerpos Monoclonales:

• Tratamientos contra el cáncer

• Tratamientos contra enfermedades autoinmunes

T t i t i l h d t l t• Tratamiento para prevenir el rechazo de transplantes

• Tratamiento de infecciones viralesTratamiento de infecciones virales

• Tratamiento de alergias severasg

Top 9 Anticuerpos TerapéuticosNombre Genérico Target Nombre

Comercial

Año Aprobación

FDACompañía Indicación

Venta en U$ millones

2009 2010

Infliximab TNFα Remicade 2003 Johnson & JohnsonCD, UC, ASRA, Ps, PsA 6.910 8.000

Bevacizumab VEGF Avastin 2004 RocheCáncer de ColonCá d l ó 5.920 6.800Bevacizumab VEGF Avastin 2004 Roche Cáncer de Pulmón 5.920 6.800

Rituximab CD20 Rituxan 1997 RocheNH Linfoma, Artritis Reumatoidea 5.800 6.700

Adalimumab TNFα Humira 2002 Abbott RA, JIA, PsA, Ps, AS, CD 5.490 6.500

Trastuzumab HER2 Herceptin 1998 Roche Cáncer de Mama 5.020 5.500

Cetuximab EGFR Erbitux 2004 Bristol Myers Squibb, Merck

Cáncer de ColonCáncer de Cabeza y Cuello

2.570 3.200

Ranibizumab VEGF Lucentis 2006Novartis,

Degeneración Macular 2 430 3 000Ranibizumab VEGF Lucentis 2006Roche

Degeneración Macular 2.430 3.000

Natalizumab α-4 Intregrin Tysabri 2004

Biogen IDECELAN

Esclerosis Multiple 1.060 1.750

Roche,Omalizumab IgE Xolair 2003

,Novartis

Asma Alérgico 910 1.100

Anticuerpos Monoclonales terapéuticosy otros desarrollos

• “progranulin” proteína que se une al TNFpara tratamientos de inflamaciones y en especial p y pArtritis reumatoidea – Empresa Atreaon.

• FDA acaba de aprobar (2011) AcMc para elFDA acaba de aprobar (2011) AcMc para el tratamiento de Lupus Eritematoso.Desarrollado por HuGenome Science con Camb. Ab Tech.por HuGenome Science con Camb. Ab Tech.

• Blueprint Medicines: genómica para oncología.Santaris Pharma SA (Dinamarca): “miravirsen”• Santaris Pharma SA (Dinamarca): “miravirsen” dirigida contra microARN de Hepatitis B y C.

Reproducción HumanaReproducción Humana

“E ñ ió b bé “d di ñ ” i• “España: nació un bebé “de diseño” sin un gen vinculado al cáncer de mama”-Clarín 18/3/11.

• Barcelona: entre Hospital Sant Pau más pFundación Puigvert con el laboratorio Reprogegétics.ep ogegét cs

• Mutación de BRCA1.Antes se só para e itar FQ anemia• Antes, se usó para evitar FQ y anemia Falcioni (para tratar hermano).

Proyecto Genoma HumanoLogros

D ll d t l í i• Desarrollo de tecnología para secuenciar.• Todos los seres humanos igual genoma.• Determinación de las variaciones en el Genoma

Hu: single nucleotide polymorphism.• Genómica funcional.• ELSI• Formar investigadores: genómica• BioinformáticaBioinformática• Oportunidades para la ciencia: evolución

Proyecto Genoma HumanoyRepercusiones

• Científicas: evolución; genes y funciones.• Medicamentos vacunas diagnósticosMedicamentos, vacunas, diagnósticos.• Económicas y políticas: empresas; países

d llen desarrollo.• Éticas: diagnósticos; privacidad.t cas d ag óst cos; p ac dad• Legales: patentes

Proyecto Genoma HumanoyTemas Éticos (ELSI)

• Principios básicos de la bioética:a) Autonomía: decidir por uno mismo cuando ) phacer test genético (consentimiento)b) Acceso a la información: qué informa el test yb) Acceso a la información: qué informa el test y qué no.c) Privacidad y confidencialidad: querer noc) Privacidad y confidencialidad: querer no saber; afecta a otras personas?d) Riesgos y beneficios: si no hay tratamientos?d) Riesgos y beneficios: si no hay tratamientos?e) Justicia: tests accesibles a todos.

The Genomics AgeThe Genomics Age

• How DNA Technology is transforming the li d hway we live and who we are.

Gina Smith 2005

- Genomics are reshaping the pharmaceutical industry –Bloomberg Businessweek – March 2011g

Proyecto Genoma HumanoyInternet

D O E (D t t f E )• D.O.E.(Departement of Energy): www.er.doe.gov/production

• NIH –genome: www.nih.govg gwww.genome.gov

• GenBank: www.ncbi.nlm.nih.gov

• Genoma Data Base: www.ncgr.org

Proyecto Genoma HumanoProyecto Genoma Humano

Programa de BiotecnologíaPrograma de Biotecnología

Biotecnología en saludBiotecnología en salud

• Industria farmacéutica mundial2001 – 2005: 149 nuevas moléculas2001 2005: 149 nuevas moléculas.1996 – 2000: 211 nuevas moléculas.1991 – 1995: 211.1986 – 1990: 2381986 – 1990: 238.

Cuadro: Número de empresas de Bi t l í (2006)Biotecnología (2006)

Principales compras (“buyouts”) de empresas “biotech” **

Compañía (localización)

Adquirida por y mes

Monto (USD Bn)

N ti S i ) 5 1Chiron (California) Novartis Suiza)Abril 2006

5,1

MedImmune Maryland

Astra Zeneca Junio 2007

15,6

Millenium Massachussets

Takeda JapónMayo 2008

8,8

Genentech Roche 43,7

ImClone BMS (propuesta) 4,5

Inversión total en I+D en Biotecnología, en millones, usando tipo de cambio PPA, 2006

Cuadro. Inversión en I+D vs futuros mercados de la biotecnología (OCDE 2009)

Aplicación Distribución por sectores de la inversión en I+D de

las empresas de biotecnología de la OCDE en 2003

Distribución por sectores del valor agregado bruto de

la biotecnología en el área OECD (1) en 2030

Salud 87% 25%

Agricultura 4% 36%

Industria 2% 39%

Otros 7% -

100% 100%

(1) La mayoría de los países miembros más 25 países de la Unión Europea que no son miembros de la OECD

F t P l di t ib ió d l i ió bi t l í OECD (2006) E t dí ti b Bi t l í OECD P íFuente: Para la distribución de la inversión en biotecnología, OECD (2006), Estadísticas sobre Biotecnología, OECD, París.

Bioeconomía 2030Biotecnologías alta posibilidad de mercadoBiotecnologías alta posibilidad de mercado

Agricultura Salud  IndustriaUso generalizado de Selección Asistida por Marcadores  (SAM) en plantas, ganado y crustáceos  de cría 

Muchos  nuevos  productos  farmacéuticos  y vacunas, basados  en parte en conocimientos  biotecnológicos, que reciben aprobación de comercial ización

Enzimas  mejoradas  para una  gama cada vez mayor de aplicaciones  en el  sector químico. 

reciben aprobación de comercial ización cada año.

Variedades  genéticamente modificadas  (GM) de los  principales  cultivos  y árboles  con almidón, aceite y contenido de l igninga mejorados  para mejorar la transformación

Mayor uso de la farmacogenética en ensayos  cl ínicos  y en prácticas  prescriptivas  con una caída en el  porcentaje de pacientes  elegibles  para el  tratamiento con una terapia dada

Microorganismos  mejorados  que pueden  producir un cada vez mayor numero de productos  químicos  en un solo paso, algunos  de los  cuales  se basan en genes identificados a travéspara mejorar la transformación 

industrial  y la conversión de rendimientos  

tratamiento con una terapia dada.  basan en  genes  identificados  a través  de bioprospección. 

Plantas  y animales  genéticamente modificados  para producir compuestos  farmacéuticos  y otros  compuestos  valiosos

Mejora de la seguridad y la eficacia de los  tratamientos  terapéuticos  debido a la vinculacion de datos  farmacogenéticos, datos  prescriptivos  y los resultados en salud de largo plazo

Biosensores  para monitoreo en tiempo real  de contaminantes  ambientales  y datos  biométricos  para identifacación de personas. 

los  resultados  en salud de largo plazo.Variedades  mejoradas  de los  principales  alimentos  y cultivos  forrajeros  con mayor rendimiento, resistencia a las  pestes  y tolerancia al  estrés  ambiental  desarrollados  a traves  de GM, MAS, intragénicas  o i i

Revisión exaustiva de los  multiples  factores  de riesgo genético para las  enfermedades  comunes  como la artritis  donde la genética es  una de sus  causas.  

Biocombustibles  de alta densidad de energía producidos  de la caña  de azúcar y fuentes  celulósicas  de biomasa.

cisgenesis.Mayor capacidad de diagnóstico de los  razgos  genéticos  y enfermedades  del  ganado y de pescados  y mariscos. 

Mejora del  sistema de administracion de fármacos  por la convergencia de la biotecnología con la nanotecnología. 

Una mayor porción del  mercado para biomateriales  como bioplásticos, especialmente en áreas  donde proveen algunas  ventajas.

Clonación de cría de ganado de alto valor 

Nuevos  nutracéuticos, algunos  de los  cuales  serán producidos  por 

émicroorganismos  genéticamente modificados  y otros  por plantas  o exctractos  marinos. 

Principales  cultivos  de los  paises  en desarrollo mejorados  con vitaminas  o oligoelementos, uti l izando tecnología de MG. 

Pruebas  genéticas  de bajo costo de los  factores  de riesgo de enfermedades  crónicas  como la artritis, diabetes  tipo II, enfermedades  del  corazón y algunos  tipos  de cáncer. Medicina regenerativa que proporcione un mejor manejo de la diabetes  y el  reemplazo o regeneración de ciertos  tipos  de daños  en tejidos. 

BioproduccionesBioproduccionesC i i t d l d di l d• Crecimiento del mercado mundial de biofarmacéuticos (10 – 14 % anual).C i d “bl kb t ”• Casi una docena son “blockbusters”.

• “Biosimilares” (“biogenérico”).• Producción lotes clínicos proteínas “r”.• Dificultades: reglamentarias; técnicas;

económicas y segunda generación de productos.

• Mercado de biofármacos en 2011 sería de 114 BnUSD (14% del mercado farma total)

BioproduccionesBioproduccionesN id d d bi d ió l t• Nuevas unidades de bioproducción lotes comerciales en USA y UE. Algo en Asia.N CMO C t t M f t i• Nuevos CMO: Contract Manufacturing Organizations. Proteínas para estudios clínicos.E ti d l bi d ió l ti id d d• Extienden a la bioproducción las actividades de I y D.Pl t té i i l f• Plan estratégico nacional para formar recursos humanos y empleo en producciones.T k f i d i i t i i d t i l• Task force reuniendo ministerios e industriales del medicamento.

Programa de BiotecnologíaPrograma de Biotecnología

Programa de BiotecnologíaPrograma de Biotecnología

Programa de Biotecnología

NUEVAS EMPRESAS DE BIOTECNOLOGÍABIOTECNOLOGÍA

“ Las “aventuras biotecnológicas”, con sus características únicas hacen irremplazables contribuciones a laúnicas, hacen irremplazables contribuciones a la

ciencia y al crecimiento de las Naciones”

Arthur Kornberg ( “La Hélice de oro”)

NUEVAS EMPRESAS DE BIOTECNOLOGÍA

• Importancia de los científicos / investigadores

• Características de ellos y de sus instituciones.

• Papel de las empresas/ empresarios.

NUEVAS EMPRESAS DE BIOTECNOLOGÍABIOTECNOLOGÍA

Criterios de éxito:I t id d• Integridad

• Sólidos negocios, principios y decencia científica

• Mantenerlas viva financieramente, puede deformar si integridad: se

apartan del largo camino ciencia para los productos imaginados.p g p p g

• Conflictos de intereses de investigadores.

• Litigios de patentes; ganancias excesivas; no apoyar la ciencia; no

contribuir bienestar comunidad

NUEVAS EMPRESAS DENUEVAS EMPRESAS DE BIOTECNOLOGÍA

Criterios de éxito:Criterios de éxito:

G i d b i ti it lid d• Ganancias: deben existir para vitalidad empresa• Managers: unir y entender ciencia, industria y negocio.

P id t l i i t t f i f ió éti• Presidente: alquimista transforma información genética en oro y progreso.

NUEVAS EMPRESAS DE ÍBIOTECNOLOGÍA

Criterios de éxito:

CIENCIA• Realizada por personasp p• Calidad de los científicos• Equipoq p• Favorecer la creatividad• Sin secretosSin secretos• Importancia consejo científico: relación con academia y

Estado

NUEVAS EMPRESAS DE BIOTECNOLOGÍA

• Actelion Pharmaceuticals• Antagonista del receptor de Orexin: sueñoAntagonista del receptor de Orexin: sueño(Nat. Medicine- 01- 2007.F.Jenck).A fully integrated approach to R&D and marketing is inA fully integrated approach to R&D and marketing is in

place, which provides an environment focussed on innovation.

To attract and retain the best employees.Management also encourages its scientists to publish their g g p

findings

Pharmas y Universidades: nuevas estrategias para innovar

Bi Ph (M k) U i id d (H d) l i j l ió U• Big Pharma (Merck)-Universidad (Harvard): no la vieja relación U-E; ahora los investigadores se involucran a lo largo todo el proceso desarrollo medicamento.“C d d i ti ió ” (B i k• “Creando una empresa mayor de investigación” (Businessweek, 19/5/2008).

• Pfizer: invierte 14 MUSD con cuatro universidades sobre diabetes y obesidad.

• Pfizer: “incubadora” de empresas.

• Nueva cultura para profesores: experimentos para papers son nada respecto de rigurosos estudios para FDA: “ Es muy difícil, pero tenemos la posibilidad de cambiar la condición humana” (Dr Detenemos la posibilidad de cambiar la condición humana (Dr. De Pinho-Harvard)

• Harvard tomó 40 científicos que trabajaban en pharmas

Genes y medicamentosGenes y medicamentos

INTI-Biotecnología Industrial

Padrón “móvil” de Empresas pBiotecnológicas Argentinas

Total en Participación de Total Total Relevadas Total sin

- Cantidades y porcentaje -

Total en Padrón sectores en ventas

bio

Total Encuestadas (no

encuestadas)

Total sin dato

Inoculantes 25 7,51 6 19 0Semillas y 20 8 2 10

Sector

Agro yPlantines 20 41,05 8 2 10

Sanidad Animal 10 24,78 3 7 0

1015 37

4 6 0

Agro

Ingredientes Alimentarios para Bioprocesamiento 15,37

20 11,30 9 7 485 100,00 30 42 13

Fuente: Elaboración propia en base a Banco de Datos de Proyecto "Impactos económicos de la biotecnología sobre sectores agroalimentarios y de la salud en Argentina" Proyecto PICT 2002 Código 02 13063

TOTALES

BioprocesamientoSalud Humana

sobre sectores agroalimentarios y de la salud en Argentina , Proyecto PICT 2002 - Código 02-13063.

Perfil de las Empresas Biotecnológicas l i d A ti 2002/3seleccionadas. Argentina 2002/3

(Origen de capital y organización)Cantidades y Porcentaje- Cantidades y Porcentaje -

SectorTotal de empres Grupo de Empresas

Fili l d

Origen del Capital Forma de Organización

N i l E t j Empresa

Salud Humana 16 14 87,50 2 12,50 10 62,50 4 25,00 2 12,50Sanidad Animal 10 10 100,00 0 0,00 5 50,00 5 50,00 0 0,00

pas Local Filial de

MultinacionalNacional Extranjera p

Independiente

, , , , ,

Inoculantes 25 22 88,00 3 12,00 21 84,00 1 4,00 3 12,00

Semillas y Plantines 10 5 50,00 5 50,00 3 30,00 2 20,00 5 50,00

Ingredientes Alimentarios para Bioprocesamiento 10 7 70,00 3 30,00 7 70,00 0 0,00 3 30,00

TOTALES 71 58 81,69 13 18,31 46 64,79 12 16,90 13 18,31*Se toma en consideración un conjunto de 71 empresas seleccionadas del padrón

Fuente: Elaboración propia en base al Banco de Datos del Proyecto "Impactos económicos de la biotecnología sobre sectores agroalimentarios y de la salud en Argentina", Proyecto PICT 2002 - Código 02-13063.

Se toma en consideración un conjunto de 71 empresas seleccionadas del padrón.**Se consideran extranjeras aquellas empresas en las que la participación de capitales no nacionales supera el 50% sobre el total.

sectores agroalimentarios y de la salud en Argentina , Proyecto PICT 2002 Código 02 13063.

Empleo total de Empresas Biotecnológicas p eo tota de p esas otec o óg casSeleccionadas.

Argentina 2002/3 g-cantidades-

Sector Empleo Total

Inoculantes 398

Semillas y Plantines 1795Agro Semillas y Plantines 1795

Sanidad Animal 513

Agro

Ingredientes Alimentarios para 533

18075046

Ingredientes Alimentarios para Bioprocesamiento

Salud HumanaTOTALES

Fuente: Elaboración propia en base a Banco de Datos de Proyecto "Impactos económicos de la Biotecnología sobre sectores agroalimentarios y de la salud en Argentina",

Proyecto PICT 2002 - Código 02-13063

*El cuadro precedente toma en consideración un total de 71 empresas del padrón.

Proyecto PICT 2002 Código 02 13063.

Plan Piloto Sectorial de Exportación: Biotecnología

Programa de Fortalecimiento Institucional de la Política Comercial

ExternaBID 1206 / OC – ARBID 1206 / OC AR

Secretaría de Industria Comercio y de laSecretaría de Industria, Comercio y de la Pequeña y Mediana Empresa

Tipo de actividades que realizan...

Salud animal

Desarrollan productos veterinarios, promotores de crecimiento, vacunas aviares

Investigan genética veterinaria y genética agro

Realizan transformaciones embrionarias

S l d h

Desarrollan productos farmacéuticos

InvestigaciónSalud humana y diagnóstico

Investigación

Diagnóstico

Desarrollan cultivo de tejidos

Alimentos y Bioprocesos

Desarrollan enzimas industriales, colorantes y bioinsecticidas, semillas BT y cultivo de papa

Fruticultura

Agro

Desarrollan cultivo tejidos vegetales

Desarrollo vegetal y algodón BT

Agro/incubadora

Fuente: Foro Argentino de Biotecnología

¿Que estilo de desarrollo de la CyT tenemos?

gaston i+d % público % privadoaporte estatal

aporte privado investig.

US$ de inversión

pública por(mill de U$S) % público % privado estatal (mill U$S)

privado (mill U$S) EJC pública por

investigador al año

Argentina 717 65 36 462 255 29471 15692Brasil 4825 60 40 2895 1930 117541 24630Brasil 4825 60 40 2895 1930 117541 24630Chile 438 82 18 359 79 7100 50586México 2600 79 21 2054 546 21879 93880Corea del Sur 23000 24 76 5497 17503 151254 36343España 10512 40 60 4215 6297 92523 45560Finlandia 6724 26 74 1728 4996 41724 41417Irlanda 2278 32 68 729 1549 10910 66816Datos: OCDE-SECYT (2004)

Estilo latinoamericano Estilo argentino

Biotecnología definicionesBiotecnología definicionesO i ió l C ió E ó i l D ll• Organización para la Cooperación Económica y el Desarrollo (OCED).

• Definición simple: es muy amplia; cubre la moderna y la tradicional biotecnología.Por esto SIEMPRE debe sertradicional biotecnología.Por esto SIEMPRE debe ser acompañada con una lista que permita focalizarla para poder comparar estadísticas. La definición simple es: lapoder comparar estadísticas. La definición simple es: la aplicación de la C y T a los organismos vivos y a sus partes a sus productos y modelos para modificar lospartes, a sus productos y modelos, para modificar losmateriales vivos y no vivos para producir conocimientos, bienes y serviciosbienes y servicios .

Programa de Biotecnología NÚMERO DE EMPRESAS DE BIOTECNOLOGÍA POR PAÍSES

Fuente: Genoma España 2005

Programa de Biotecnologíag g