Taller celgene 8 umbrales-EoL fsanchez - fgcasal.orgfgcasal.org/OncologosHematologos/documentos/ONHEM_Sanchez_1.pdf · Fuente: Morris, etal.(2007). 18 1. ... Fuente: Devlin & Parkin.(2004)

Umbrales de eficiencia y tratamientos end‐of‐life 17/10/2015

Fernando I. Sánchez 1

8: Fijación de umbrales de eficiencia y tratamientos end of life en oncología

Fernando Ignacio Sánchez MartínezUniversidad de Murcia –Departamento de Economía Aplicada

Grupo de Trabajo en Economía de la Salud

17 de octubre de 2015

Agenda

9.00‐10.30 Evaluación económica, toma de decisiones y umbrales (Exposición y discusión)

10.30‐11.00 Métodos para la fijación de umbrales: cálculo del valor monetario de un AVAC (Ejercicio práctico)

11.00‐11.30 Café

11.30‐13.00 Umbrales de eficiencia en oncología: argumentos endof life (Exposición y debate)

13.00‐13.40 La singularidad de los tratamientos al final de la vida: midiendo preferencias (Ejercicio práctico y discusión)

13.40‐14.00 Los retos de la evaluación económica en oncología (Debate)

1

Contenidos

1. Evaluación económica, toma de decisiones y umbralesa) La ratio coste‐efectividad incremental (RCEI)

b) Enfoque del presupuesto sanitario vs. enfoque del umbral

2. Métodos para la fijación de umbralesa) “Reglas del pulgar” y valores implícitos en decisiones pasadas

b) Estimación del valor monetario (social) del AVAC

3. Umbrales de eficiencia en oncología: argumentos end of lifea) ¿Distintas situaciones, distintos umbrales?

b) Los tratamientos al final de la vida como casos especiales

4. Los retos de la evaluación económica en oncologíaa) La experiencia del NICE

b) La evaluación económica en oncología en España

c) Cuestiones pendientes

2



• La ratio coste‐efectividad (incremental):

3

CRCEI

E

nB A

B A tt 0

C (t) ‐ C (t)C C C

(1 r)

nB A

B A tt 0

E (t) ‐ E (t)E E E

(1 s)

1.Evaluacióneconómica,tomadedecisionesyumbralesa)Laratiocoste‐efectividadincremental(RCEI)

• El plano coste‐efectividad

4

Diferencia en costes


Diferencia en efectividad


+

+

‐

‐

IMás efectivoy más costoso

IIMás efectivo

y menos costoso

IVMenos efectivoy más costoso

IIIMenos efectivoy menos costoso


• Representación gráfica de la RCEI

5



+

+

‐

‐

IMás efectivoy más costoso

ΔC

ΔE

B

A





• Ratio media vs. ratio incremental (RCEI)

6

Costes (€)

Efectividad (AVAC)

100.000 € B

0

50.000 €

108

A

7

Costes(€)

Resultados (AVAC)

costes AVACRatio coste‐efectividad (€/AVAC)

Status quo (A) 5.000 10

Programa X 10.000 12

Programa Y 13.000 11

Programa Z 17.000 13

Alternativas dominadas


• Alternativas dominadas

8

12.000 Z

A

5.000

32 Δ AVAC

8.000Y

X

1

Δ Costes (€)




9

Dominancia extendida

Costes(€)

Resultados (AVAC)

costes AVACRatio coste‐efectividad (€/AVAC)


Nuevo (B) 100.000 10

Sin programa (0) 5.000 1


Sin programa (0) 5.000 1


Nuevo (B) 100.000 10


• Dominancia extendida

10

Δ Costes (€)

Δ AVAC

95.000 €B

0

45.000 €

91

A


1.Evaluacióneconómica,tomadedecisionesyumbralesb)Enfoquedelpresupuestosanitariovs.Enfoquedelumbral

• ¿Cuándo una ratio (RCEI) es aceptable?

• Una opción: El enfoque del presupuesto sanitario (league tables)1. Cálculo de ratios incrementales

2. Eliminación de alternativas dominadas

3. Ordenación ascendente según ratio

4. Selección de alternativas según orden hasta agotar el presupuesto

5. La ratio del último programa elegido determina el “precio sombra” de la unidad de resultados (típicamente AVAC)

11



12

Opciones ∆C(miles €)

∆E(AVAC)

RCEI (∆C/∆E)

Coste total (miles €)

Efectividadtotal (AVAC)

1 200 100 2.000 200 100

2 730 292 3.000 930 392

3 620 124 5.000 1550 516

4 732 122 6.000 2.282 638

5 18 1,8 10.000 2.300 639,8

6 20 0,5 40.000 2.320 640,3

7 135 3 45.000 2.455 643,3

8 145 2,9 50.000 2.600 646,2

9 100 1 100.000 2.700 647,2


13

Programa A

AlternativaCostes(€)

ΔC(€)

Efectividad(AVAC)

ΔE(AVAC)

RCEI(€/AVAC)

A1 10.000 10.000 2,0 2,0 5.000

A2 18.000 8.000 3,3 1,3 6.154A3 30.000 12.000 4,5 2,2 10.000

Programa B


ΔC(€)

Efectividad(AVACs)

ΔE(AVACs)

RCEI(€/AVAC)

B1 12.000 12.000 2,5 2,5 4.800

B2 22.000 10.000 4,0 1,5 6.667

B3 30.000 8.000 5,0 1,0 8.000

Programa C


ΔC(€)

Efectividad(AVAC)

ΔE(AVAC)

RCEI(€/AVAC)

C1 8.000 8.000 1,5 1,5 5.333

C2 14.000 6.000 2,3 0,8 7.500C3 20.000 6.000 3,0 0,7 8.571


14

30.000

A1

0

5.000

32 Efectividad (AVAC)

10.000

1

Costes (€)

15.000

20.000

25.000

54

A2

A3

B1

B2

B3

C1

C2

C3




15


Efectividad(AVAC)

ΔC/ΔE(€/AVAC)

B1 12.000 2,5 4.800

A1 10.000 2,0 5.000

C1 8.000 1,5 5.333

A2 18.000 3,3 6.154

B2 22.000 4,0 6.667

C2 14.000 2,3 7.500

B3 30.000 5,0 8.000

C3 20.000 3,0 8.571

A3 30.000 4,5 10.000


16


Efectividad(AVAC)

Precio sombra(€/AVAC)

B1 12.000 2,5 4.800

B1 y A1 22.000 4,5 5.000

B1, A1 y C1 30.000 6,0 5.333

B1, C1 y A2 38.000 7,3 6.154

C1, A2 y B2 48.000 8,8 6.667

A2, B2 y C2 54.000 9,6 7.500

A2, C2 y B3 62.000 10,6 8.000

A2, B3 y C3 68.000 11,3 8.571

B3, C3 y A3 80.000 12,5 10.000


17Fuente: Morris, et al. (2007).




18Fuente: Morris, et al. (2007).


• Críticas a las “League tables”

• Heterogeneidad de la metodología de los estudios de coste‐efectividad (perspectiva, medición y valoración de costes, medición y valoración de resultados, descuento, ...)

• Transferibilidad

• Incertidumbre (intervalos de confianza de la RCEI)

• Posibles interacciones entre costes y resultados de los programas

• Problemas de aplicación en la práctica (operatividad):

• ¿Se financia cualquier tecnología más coste‐efectiva que otra que ya esté siendo financiada?

19


• Umbral coste‐efectividad

• Weinstein & Zeckhauser (1973): Valor de la ratio coste‐efectividad que se considera aceptable en un sistema de salud.

20



A

Tecnologías coste‐efectivas

Tecnologías nocoste‐efectivas

UMBRALcoste‐efectividad




• Críticas a la fijación de umbrales• Supuestos implícitos: perfecta divisibilidad de los programas, rendimientos

a escala constantes, costes de oportunidad marginales constantes

• Riesgo de crecimiento incontrolado del gasto

• Es posible maximizar los beneficios de salud dado un presupuesto (enfoque del presupuesto sanitario) o fijar el presupuesto dado un umbral (RCEI aceptable); no ambas cosas a la vez

• Réplicas• Los presupuestos sanitarios no son fijos

• El enfoque del presupuesto sanitario conduce a centrarse solo en los costes que se reflejan en él (“silo budgeting”)

• El análisis de impacto presupuestario puede ser un complemento del análisis coste‐efectividad (“curvas de asequibilidad”)

• El enfoque del umbral + AIP parece más factible que el de las “league tables” o el enfoque del “reemplazo”

21


• La medida de la efectividad:

• Años de vida ajustados por la calidad (AVAC)

• Años de vida ajustados por discapacidad (AVAD)

• Años de vida ganados (AVG)

• Otras (casos detectados, muertes evitadas, …)

• Umbral explícito vs. umbral implícito:

• Umbrales explícitos

• A favor: consistencia, transparencia, equidad, …

• En contra: “sensibilidad” política, renuencia del decisor

• Grado de flexibilidad del umbral:

• Umbrales “hard” (punto) vs. umbrales “soft” (rango de umbrales)

22


• Umbrales punto vs. rango de umbrales.

23


Fuente: Devlin & Parkin. (2004).

Fuente: Soto (2012).



24Fuente: Cleemput, et al. (2008).


• Disponer de un valor monetario del AVAC (o del AVG)• Proporciona un umbral de decisión para el análisis coste‐

efectividad (ACE)

• Permite monetizar las ganancias de salud para su uso en el análisis coste‐beneficio (ACB)

• Formas de estimar el umbral (VMAVAC)• “Reglas del pulgar”

• Valores implícitos en las decisiones de las agencias (p.ej. NICE)

• Valores implícitos en las decisiones de asignación de recursos: el “precio sombra” de la restricción presupuestaria

• Estimación del valor social del AVAC• Enfoque de la valoración contingente (VC): valores basados en

disposición a pagar (DAP)

• Otros (método del capital humano, preferencias reveladas)25

2.Métodosparalafijacióndeumbralesa)“Reglasdelpulgar”yvaloresbasadosendecisionespasadas


• Umbrales propuestos por individuos o instituciones (“reglas del pulgar”)

• Dialysis standard de EE.UU. US$50.000/AVAC.

• Laupacis et al. (1992): Entre CAN$20.000/AVAC y CAN$100.000/AVAC.

• Goldman et al. (1996): A partir de intervenciones cardiovasculares en EE.UU.: Entre US$40.000/AVG y US$75.000/AVG.

• Newhouse (1998): A partir de una encuesta a economistas de la salud: media £60.000/AVG.

• OMS (2002): Países de baja renta: <3×PIBpc/AVAD.

26Fuente: Eichler et al. (2004)



• Umbrales inferidos de decisiones pasadas de las agencias (NICE, PBAC, …)

• Australia (PBAC):

• George et al. (2001). Entre AUS$42.000/AVG y AUS$76.000/AVG (valores de 1998‐99).

• Dranitsaris & Papadopoulos (2014). Entre AUS$45.000/AVAC y AUS$75.000/AVAC.

• Aproximadamente, entre 2 y 3 veces el PIBpc.

• Reino Unido (NICE): Towse & Pritchard (2002). Entre £20.000/AVAC y £30.000/AVAC.

• Entre 1,4 y 2,1 veces el PIBpc británico.

• Nueva Zelanda (PHARMAC): Pritchard (2002). Unos NZ$20.000/AVAC (año 2000).

27


Fuente: Eichler et al. (2004)

• Umbrales inferidos de decisiones pasadas de asignación de recursos

• Tengs et al. (1995): Intervenciones lifesaving. Grandes diferencias entre sectores (US$19.000/AVG en sanidad, US$56.000/AVG en transporte, US$4.200.000/AVG en medioambiente, …).

• Ramsberg & Sjoberg (1997): Similares diferencias para Suecia (US$13.800 en sanidad, US$69.000 en accidentes mortales, …).

• Loomes (2002): £30.000/AVG (a partir del valor de un accidente mortal evitado).

28


Fuente: Eichler et al. (2004)

• Umbrales estimados a partir de los “costes de oportunidad” de los recursos (1)

• Claxton et al. (2013): Estiman el coste que supone la incorporación de una nueva intervención en términos de los beneficios que se pierden (forgone benefit) al “desinvertir” en otro programa o tecnología (coste de oportunidad).

• La “mejor” estimación o estimación central para el umbral es £18.317/AVAC.

• P(Umbral<£20.000/AVAC)=0,64

• P(Umbral<£30.000/AVAC)=0,92

• Recomiendan un umbral < £18.137/AVAC por ser peores las consecuencias de una sobreestimación.

29




• Umbrales estimados a partir de los “costes de oportunidad” de los recursos (2)• Voods et al. (2015): Basándose en las estimaciones del coste de oportunidad en el NHS británico y utilizando las elasticidades‐renta del valor de la salud para distintos países, estiman umbrales que, en general, son muy inferiores a los que se derivan de aplicar reglas como las de la OMS.

30


Fuente: Woods et al. (2015)

España:US$13.300 – US$15.500(€12.000 – €14.000)

• Umbrales basados en la estimación del valor (social) monetario del AVAC

• Enfoques metodológicos:

• Capital humano

• Valoración contingente (Disposición a pagar – DAP)

• Método directo

• Método indirecto (a partir del valor monetario de una vida estadística)

• Preferencias reveladas (riesgos laborales u otros)

• Hirth et al. (2000):

• Revisión de estimaciones del VVE. Variabilidad: $25.000 (CH), $93.000 (PR‐riesgos no lab.), $160.000 (VC), $430.000 (PR‐riesgos lab.).

• VMAVAC por encima de la “regla del pulgar” US$50.000/AVAC

• Hutton et al. (2002):

• Valores medios de £95.000/AVG (PR) y £30.000/AVG (VC‐DAP)

31

2.Métodosparalafijacióndeumbralesb)Estimacióndelvalormonetario(social)delAVAC

• Valoración contingente: Valor del AVAC basado en la

Disposición a pagar (DAP)

• Método directo:

• DAP por ganancias en salud marginales (Gyrd‐Hansen, 2003; King et

al., 2005; Byrne et al., 2005; Donaldson et al., 2008; Pinto et al., 2009,

Zhao et al., 2011, Thavorncharoensap et al., 2013).

• Problemas: Insensibilidad de las respuestas a la gravedad y duración

de los estados de salud valorados y, cuando se utilizan probabilidades,

insensibilidad a la reducción del riesgo: “… las probabilidades

introducen más ‘ruido’ y reducen la sensibilidad” (Baker et al., 2010).

• Método indirecto

• Fracción del valor de una vida estadística (VVE) (Johannesson &

Meltzer, 1998; Hirth et al., 2000; Abelson, 2003; Mason et al., 2009).

32




• Procedimiento para obtener la DAP por un AVAC mediante el métododirecto de valoración contingente1. Definir un escenario de ganancia de salud

2. Medir el número de AVAC que se ganan

a) Con métodos de medición de preferencias (SG, TTO)

b) Con instrumentos de medida de la CVRS (EQ‐5D, SF‐6D)

3. Obtener la DAP por la ganancia de salud

4. Calcular el VMAVAC dividiendo la DAP entre el número de AVAC ganados(descontados o no)

• Ejemplo: Thavorncharoensap, et al. (2013)• DAP por evitar vivir 5 años en un estado hipotético (previamente evaluadomediante

TTO) y recuperar el estado de salud actual del sujeto (también evaluado mediante TTO)

33

51( ) ( ) (1 )tpropio hipotético

t

DAP DAPVMAVAC

AVACU ES U ES r


• Obtención de la DAP por un AVAC mediante el método directo

34

Thavorncharoensap, et al. (2013)

1US$PPP=16.5 baht


• Obtención de la DAP por un AVAC mediante el método directo

35




• Umbrales basados en la estimación del valor (social) monetario del AVAC (enfoque VC)

• Gyrd‐Hansen (2003): $10.000/AVAC (análisis conjunto)

• Byrne et al. (2005): Entre $1.200 y $5.700/AVAC

• King et al. (2005): Entre $12.500 y $32.000/AVAC.

• Mason et al. (2008): Entre £35.000 y £71.000/AVAC

• Gyrd‐Hansen y Kjær (2012): Entre €2.720 y €96.366/AVAC, según la metodología usada

• EuroVaQ (Robinson et al., 2013): Entre $18.250 y $34.000/AVAC. (Enfoque encadenado)

• Pinto y Rodríguez (2001): €20.000/AVAC

• Pinto y Martínez (2005): Entre €9.000 y €38.000/AVAC.

• Abellán et al. (2011b): €53.450/AVAC

36


• Procedimiento para obtener un valor del AVAC basado

en DAP a partir del valor de una vida estadística (VVE)

1. Estimar el VVE.

2. Derivar el valor monetario del AVAC como fracción del VVE:

• Dividiendo el VVE entre el número de AVAC ganados, de

media, cuando se evita una muerte prematura (i.e. Esperanza

de vida ajustada por la calidad – EVAC‐ de la población, en

promedio).

37

VVEVMAVAC

EVAC


38Abellán et al. (2011a)


Abellán et al. (2011b)



• Estimación del VVE mediante el enfoque encadenado VC/LE (Carthy, et

al. 1999). Procedimiento:

1. Preguntar por la DAP por evitar un determinado estado de salud

bajo certeza.

2. Preguntar por la DAA a cambio de sufrir un estado de salud bajo

certeza.

3. Estimar la Relación Marginal de Sustitución (m) entre salud y dinero

usando la DAP y la DAA y asumiendo una determinada función de

utilidad

4. Obtener la utilidad del estado de salud mediante una pregunta de

lotería estándarmodificada (i.e. el valor relativo del estado de salud

frente a la muerte)

5. Encadenarm con la utilidad LE para obtener el VVE

39


• Estimación de la Esperanza de vida ajustada por la calidad

(EVAC)

• La esperanza de vida de los individuos dentro de un grupo de edad,

x, se define como:

• Donde Li =número total de años vividos por los sujetos cuya edad está

entre x y el último intervalo de edad (s) en la tabla de vida; y lx = número

de supervivientes al inicio en el grupo de edad x

• Por tanto, la EVAC para estos individuos se obtiene como:

40

s

ii x

x

x

L

EVl

s

ii x

x

x

AVAC

EVACl


• Donde

= utilidad del estado de salud Qi

= prevalencia del estado Qi en el grupo de edad x

• EVAC se descuenta a una tasa d

• Los datos de edad y calidad de vida proceden de dos encuestas: el

estudio sobre VVE (n=2.020) y el estudio sobre el valor de lesiones

no mortales (n=2.016). La calidad de vida se mide mediante el

cuestionario SF‐6D y la tarifa española (Abellán et al., 2012).

41

I I

n

x x Q Q xI

AVAC L U prev1

IQU

IQ xprev




42

Perfiles de calidad de vida por edad “brutos” y “suavizados”


• Para estimar el VMAVAC “anclado” en el VVE:

• Elegimos al individuo representativo de los fallecidos en España

como consecuencia de un accidente de tráfico, esto es, un varón

de 42 años

• La EVAC para este sujeto representativo es 32,2 AVAC

• El valor monetario del AVAC no descontado sería:

• Si la EVAC se descuenta a una tasa del 1,5 % (Mason et al., 2009):

43

VVEVMAVAC

EVAC

1.300.00040.373€

32,2

VVEVMAVAC d

AVAC d

1.300.000( ) 53.454 €

( ) 24,32


3.Umbralesenoncología:argumentosendoflifea)¿Distintassituaciones,distintosumbrales?

• “Un AVAC es un AVAC es un AVAC” Pero ¿es cierto que todos los AVAC son iguales?• Es posible que no se valore igual una misma ganancia de salud con

independencia de quién y cómo la reciba.

• ¿Es igual una ganancia de 10 AVAC para un sujeto que una ganancia de 1 AVAC para 10 sujetos?

• ¿Es igual una ganancia de 1 AVAC para un niño o un joven que para un adulto o una persona de edad avanzada?

• ¿Es igual 1 AVAC ganado mejorando la calidad de vida de uno o varios pacientes que 1 AVAC ganado aumentando la esperanza de vida de los mismos?

• ¿Es igual 1 AVAC ganado por una persona con una patología benigna que 1 AVAC ganado por una persona con muy mala salud?

• ¿Es igual 1 AVAC ganado con un programa de cribado que 1 AVAC ganado con un programa de trasplantes cardiacos?

44



• La sociedad puede valorar de modo diferente una mejora en la salud en función de las características o situación de los sujetos.

• El argumento de la gravedad.

• Se debe dar prioridad en la asistencia sanitara a los enfermos más graves aunque ello implique sacrificar ganancias de salud agregadas.

• Preocupación por los que están peor (en particular por los que tienen riesgo de morir: “regla del rescate”).

• Aversión a la desigualdad en la salud futura.

• El criterio del potencial de salud.

• Se ha de dar igual prioridad a programas que proporcionan la mejor ganancia de salud posible para distintos pacientes, aunque los “techos” de salud sean distintos y eso conlleve ganancias agregadas de dispar magnitud.

• Renuencia a discriminar en contra de pacientes que tienen un menor potencial de salud que otros.

• La regla del déficit proporcional. (proportional shortfall)

• Priorizar en función de la cantidad de AVAC que un paciente pierde en proporción con la expectativa de AVAC de una persona con salud normal.

45


AVAC perdidos debido a la enfermedadDP

AVAC esperados sin enfermedad

PacienteAVAC

esperados sin enfermedad

EV con enfermedad (años) AVAC Perdidos (sin

tratam.)

∆ AVAC tratamiento

AVAC Perdidos

(con tratam.)Asintom.

AñosCon síntomas

Años Calidad de vida

A 12 0 1 0,50 1,0

B 31 10 7 0,75 2,5

Déficit proporcional (sin tratamiento)

Déficit proporcional (con tratamiento)

Ganancia (% sobre esperanza de vida sin enfermedad)

• La regla del “déficit proporcional”: un ejemplo

46


• La regla del “déficit proporcional” justifica la utilización de un umbral coste‐efectividad variable.

47

van de Vetering, et al. (2013)

• El umbral coste‐efectividad debería ser mayor cuanto mayor sea el déficit proporcional asociado a la patología a la que se dirige el tratamiento evaluado.

• La prescripción es coincidente con la que se deriva del “argumento de la gravedad”: dar prioridad a los pacientes con peor pronóstico.




• Criterios de equidad. Evidencia empírica:

• Argumento de la gravedad.

• Abundante evidencia favorable: Nord (1993; 1995), Dolan (1998), Ubel et al. (1998), Cookson & Dolan (1999).

• Algunas matizaciones:

• Ubel (1999): La preferencia por los pacientes graves depende de la descripción de los escenarios. Se prefiere, si es factible, la opción de equidistribuir los recursos entre los pacientes más graves y los menos graves.

• Abellán y Pinto (1999), Rodríguez y Pinto (2002): Cuanto menor es la magnitud de la ganancia para los pacientes (graves), más se inclina la gente por maximizar las ganancias de salud.

• Realización del potencial.

• Abellán y Pinto (1999): la capacidad para beneficiarse de un tratamiento es relevante para la mayoría, pero no del modo en que se asume en el modelo AVAC utilitarista.

• Regla proporcional.

• Stolk et al. (2005) no encuentran un claro apoyo a este criterio en ordenaciones de perfiles de salud.

48


• ¿Cuándo tiene una nueva tecnología un coste‐efectividad

“razonable” (vale lo que cuesta)?

• La respuesta: los métodos y reglas de decisión de la evaluación

económica:

• RCEI (coste por AVAC)

• Umbral coste/AVAC (£30.000, €50.000, …)

• El ejemplo a seguir: el NICE

• Pero el NICE se saltó las reglas con

determinados tratamientos.

• ¿Está justificado?

• ¿Son especiales algunos tratamientos

(p.ej. los oncológicos)?

49

3.Umbralesenoncología:argumentosendoflifeb)Lostratamientosalfinaldelavidacomocasosespeciales

• Limitaciones de los métodos de evaluación económica en su aplicación a tratamientos oncológicos (Garau et al. 2010):

• La medida habitual de la calidad de vida (EQ‐5D) no es adecuada

• No incluye dimensiones (vitalidad/energía/fatiga) importantes en los pacientes con cáncer; el número de niveles (3) es reducido.

• Hay solución: otros instrumentos de medida (EQ‐5D‐5L; SF‐6D; …).

• Las utilidades de las ‘tarifas’ derivan de las preferencias de la población general, no de los pacientes

• Las preferencias son distintas. El punto de referencia es importante: una pequeña ganancia de salud puede ser muy relevante si el punto de partida es muy malo.

• El método de cálculo de las utilidades (TTO) asume linealidad en la función de utilidad del tiempo de vida.

• Este supuesto es falso cuando la esperanza de vida es corta.

• La cuestión clave: es posible que el beneficio de un tratamiento no sea proporcional al número de AVAC ganados.

50




• Perspectiva individual: una persona puede valorar más una mejora en

la salud si le queda poco tiempo de vida (Becker et al. 2007).

1. El coste de oportunidad del dinero.

• Un paciente con muy mala salud podría estar dispuesto a pagar mucho por

mejorarla (p.ej. por aumentar su supervivencia).

2. El valor de la esperanza.

• Mejorar la expectativa de vida futura hace que aumente la calidad de vida

en el presente. ¿Recogido en los AVAC?

• “Valor de opción”: posibilidad de acceder a nuevas tecnologías por

desarrollar.

3. El valor de las ganancias en supervivencia puede que dependa de la

expectativa de vida total.

• El valor de un aumento en la supervivencia depende de su magnitud en

términos absolutos y en términos relativos.

51


• Sobre el valor de la “esperanza”

• Pacientes de cáncer de pulmón o colorrectal en estadio IV que responden a una encuesta sobre sus expectativas acerca de la efectividad de la quimioterapia.

• Smith & Longo (2012):

• ¿No se informó a los pacientes de su pronóstico?

• ¿No se les informó de manera efectiva, prefirieron no creerse la información o, pese a comprender el mensaje, respondieron de manera “optimista” a la pregunta de un extraño? 52


• El valor de un año de vida es mayor cuanto menos años quedan por

vivir. Evidencia empírica:

• Krupnick et al. (2002), Alberini et al. (2004).

• DAP por una reducción del riesgo de muerte constante con la edad (valor

asignado a un año de vida aumenta con la edad).

• Alberini et al. (2004): personas con cáncer (y enfermedades cardiacas o

pulmonares crónicas) revelan una DAP mayor que sujetos similares sanos.

• Johansson‐Stenman & Martinsson (2008).

• Valor de un año de vida alcanza su máximo para sujetos de 70 años.

• Jones‐Lee et al. (2007).

• “El valor de una prolongación de la esperanza de vida aumenta conforme

se reduce la expectativa de vida restante, sujeto a un mínimo umbral”.

• Recomiendan al DoT británico un valor del año de vida creciente con la

edad.

53




• Perspectiva individual

• Las personas valoran más una ganancia de salud (en particular, un aumento en la supervivencia) cuanto menor es su expectativa de vida.

• Razones: coste de oportunidad del dinero, argumento de la “esperanza” (valor de opción), no linealidad de la función de utilidad del tiempo de vida.

• Perspectiva social

• La sociedad puede valorar más las mejoras en la salud de quienes tienen una esperanza de vida más corta

• Criterios de equidad: argumento de la “gravedad”, criterio del potencial de salud, regla del “déficit proporcional”.

• Puede estar justificado dar prioridad a determinados pacientes aun a costa de no maximizar el total de AVAC ganados.

• Estas consideraciones avalan el tratamiento singularizado de las terapias oncológicas en la evaluación económica.

54


• ¿Cuál es la opinión de los profesionales?

• Morris y Perez (2000): Los profesionales (gestores, médicos y enfermeras) muestran una elevada DAP por un tratamiento para el cáncer que necesitaran ellos mismos o sus familiares.

• Diferencias entre grupos. DAP mayor cuando la perspectiva es social.

• Nadler et al. (2006): La mayoría de los oncólogos afirma que los pacientes deberían acceder a tratamientos efectivos con independencia de su coste.

• Umbrales coste‐efectividad implícitos en torno a los $300.000/AVAC.

• Nadler et al. (2009): Directores médicos y de farmacia sobre‐estiman los costes e infra‐estiman la supervivencia asociada con algunos medicamentos oncológicos.

• Los valores de las ratios coste‐efectividad implícitas rondan los $170.000/AVAC.

• Kozminski et al. (2011): Oncólogos valoran más los tratamientos que prolongan la vida que los que mejoran la calidad de vida.

• Las ratios coste‐efectividad se sitúan entre $200.000/AVAC y $250.000/AVAC.

• Los profesionales (norteamericanos) tienen interiorizados umbrales coste‐efectividad muy superiores a los del NICE

55


• Método Delphi modificado. Panel de expertos (n=35)

56




2.¿Distintassituaciones,distintosumbrales?b)Evaluacióneconómicadetratamientosendoflife

• Objetivo:• Obtener la valoración monetaria de un nuevo tratamiento oncológico por parte de

los profesionales del sector sanitario (médicos, enfermeros y gestores).

• Doble perspectiva individual (Disposición a pagar) y social (gasto público asumible).

• Diferentes tamaños de la ganancia en salud (resultados del tratamiento).

57

Fuente: Morris & Perez (2000)

Resultados:

• Los profesionales (gestores, médicos y enfermeras) muestran una elevada DAP por un tratamiento para el cáncer que necesitaran ellos mismos o sus familiares.

• No obstante, existen diferencias en la DAP: gestores y enfermeras no pagarían por pequeñas ganancias en supervivencia.

• Además, la DAP aumenta de manera significativa cuando se asume la perspectiva del financiador (social).


58

Fuente: Morris & Perez (2000)

Resultados:


59




• Objetivos:• Conocer la percepción que los oncólogos tienen acerca de los costes y beneficios de

un fármaco (bevacizumab) y si consideran que el tratamiento “merece la pena”.

• Estimar umbrales coste‐efectividad implícitos en las respuestas de los oncólogos acerca de la ganancia en salud que justificaría un nuevo tratamiento de elevado coste.

60

Fuente: Nadler et al. (2006)

Resultados:

• La mayoría de los oncólogos afirma que los pacientes deberían acceder a tratamientos efectivos con independencia de su coste.

• No obstante, no todos los tratamientos son considerados una buena inversión (good value) por los oncólogos.

• Si bien, los umbrales coste‐efectividad implícitos en sus respuestas rondan los $300.000 / AVAC.


61


• Objetivo:• Conocer la percepción de profesionales del sistema sanitario acerca del valor de

nuevas terapias oncológicas (bevacizumab, erlotinib, sunitinib).

• Derivar los umbrales coste‐efectividad implícitos en las respuestas de los profesionales.

62



Fuente: Nadler et al. (2009)

Resultados:• Directores médicos y de

farmacia sobre‐estiman los costes e infra‐estiman la supervivencia asociada con algunos medicamentos oncológicos.

• Los valores de las ratios coste‐efectividad implícitas rondan los $170.000/AVAC.


63


• Objetivo: • Determinar cómo valoran los oncólogos (n=800) ganancias en calidad de vida y en

supervivencia derivadas de la quimioterapia.

• Obtener ratios coste‐efectividad implícitas en las respuestas.

• Resultados:• Los oncólogos valoran más las mejoras en supervivencia que en calidad de vida.

• Ratios CE implícitas: $246.000/AVAC (life‐prolonging) vs. $197.000/AVAC (QoLenhancing).

64

• Analizan el apoyo de la población británica a diversos criterios de priorización de fármacos, entre ellos, los criterios End of Life del NICE y la preferencia por tratar a pacientes con cáncer que justificó la creación del Cancer Drugs Fund en 2011 (£200m/año).

65


• ¿Y cuál es la opinión de la población (preferencias sociales)?



• Preguntan a una muestra de población general del R.U. (n=4118) cómo distribuirían los recursos entre dos grupos de pacientes, en dos escenarios:

• All else being equal. Costes y resultados de salud comunes a los dos grupos de pacientes.

• Trade‐ offs. Menores resultados en el grupo que, en principio, se considera prioritario / Mayores costes en el grupo de pacientes prioritario.

66Fuente: Linley & Hughes (2012)


Fuente: Linley & Hughes (2012)67


• Lectura de los autores: Solo un 34% (31%) de los encuestados se mostró a favor de conceder prioridad a pacientes con una esperanza de vida reducida (con cáncer), en ausencia de otras diferencias.

• Lectura alternativa: El porcentaje de encuestados que otorgaría prioridad a los pacientes terminales (con cáncer) multiplica por 2 (por 5) al de quienes darían prioridad a los no terminales (con otra patología).

68

Fuente: Linley & Hughes (2012)




Tratamos de responder a dos cuestiones:

• ¿Están las personas dispuestas a pagar más por tratamientos en situaciones terminales (perspectiva individual)?

• ¿Tiene la población una preferencia por tratar a los pacientes terminales (perspectiva social)?

69


• Se comparan tres formas de ganar salud:

• Aumento en la supervivencia en situación terminal (EoL‐LE).

• Mejora en la calidad de vida en situación terminal (EoL‐P).

• Mejora en la calidad de vida de carácter temporal (T‐QoL).

• Con dos duraciones cada una: 6 meses y 18 meses.

70

Without treatment With treatment (1) QALY Health gain (2)

Scenario 1. End of life, life extending treatment (EoL‐LE), 6 months.

Life expectancy: 3 monthsQuality of life: 50% of normal health


6 months life extension at 50% (0.25 QALY)

Scenario 2. End of life, life extending treatment (EoL‐LE), 18 months.



18 months life extension at 50% (0.75 QALY)

Scenario 3. End of life, palliative care (EoL‐QoL), 6 months

Life expectancy: 6 monthsQuality of life of 30% of normal health


50% QoL improvement for 6 months (0.25 QALY)

Scenario 4. End of life, palliative care (EoL‐QoL), 18 months




Scenario 5. Temporary health benefit (T‐QoL), 6 months

Life expectancy: not affectedQuality of life: 30% of normal health during 6 months; then normal health.

Life expectancy: not affectedQuality of life: 80% of normal health during 6 months; then normal health.


Scenario 6. Temporary health benefit (T‐QoL), 18 months

Life expectancy: not affectedQuality of life: 30% of normal health

during 18 months; then normal health.

Life expectancy: not affectedQuality of life: 80% of normal health

during 18 months; then normal health.


(1) For WTP questions: a 10% probability of treatment success is assumed.(2) Expected QALY gains in WTP questions are a 1/10 of these figures, given the 10% probability of success (i.e. 0.025 and 0.075 for 6 and 18 months duration scenarios).


Fuente: Pinto et al. (2014)

• Se comparan tres formas de ganar salud:

71





• Se utilizan dos métodos de valoración:• Disposición a pagar (perspectiva individual).

• Elecciones entre pacientes (perspectiva social)

72

Pregunta PTO: Escenario 6 (Beneficio temporal 18 meses) vs. Escenario 2 (Ganancia de supervivencia 18 meses)Pregunta DAP: Escenario 5 (Beneficio temporal 6 meses)



• Estructura de los cuestionarios

73

Introduction

Survey 1 Survey 2 Survey 3

Part 1 WTP(A)

Question 1T‐QoL, 6 months(Scenario 5)

T‐QoL, 6 months(Scenario 5)

EoL‐P, 6 months(Scenario 3)

Question 2T‐QoL, 18 months

(Scenario 6)T‐QoL, 18 months

(Scenario 6)EoL‐P, 18 months

(Scenario 4)

Part 2 (PTO)

Question 3T‐QoL vs. EoL‐LE,

6 months(Scenarios 5 vs. 1)

T‐QoL vs. EoL‐P,6 months

(Scenarios 5 vs. 3)

EoL‐P vs. Eo‐/LE,6 months

(Scenarios 3 vs. 1)

Question 4T‐QoL vs. EoL‐LE,

18 months(Scenarios 6 vs. 2)

T‐QoL vs. EoL‐P,18 months

(Scenarios 6 vs. 4)

EoL‐P vs. Eo‐/LE,18 months

(Scenarios 4 vs. 2)

Part 3 WTP(B)

Question 5EoL‐LE, 6 months

(Scenario 1)EoL‐P, 6 months(Scenario 3)

EoL‐LE, 6 months(Scenario 1)

Question 6EoL‐LE, 18 months

(Scenario 2)EoL‐P, 18 months

(Scenario 4)EoL‐LE, 18 months

(Scenario 2)

Socio‐demographic questions

WTP: Willingness to pay. PTO: Person trade-off. T-QoL: Temporary health gain. EoL-P: Palliative care. EoL-LE: Life extending treatment. A and B refer to the scenario which is valued in the first and the second place, respectively, in each survey.



6 months 18 months

A T‐QoL T‐QoL EoL‐LE T‐QoL T‐QoL EoL‐LE

B EoL‐LE EoL‐P EoL‐P EoL‐LE EoL‐P EoL‐P

Mean (sd) WTP(A) (€)371.1 (726.5)

499.8 (1078.7)

976.9 (2044.9)

556.6 (926.4)

858.0 (1646.0)

1480.0 (2680.8)

Mean (sd) WTP(B) (€)647.2

(1370.6)1247.3 (2270.9)

1227.9 (2214.1)

1239.1 (2524.2)

2083.1 (3339.0)

1786.9 (2777.0)

% WTP(A) > WTP(B) 23.4 11.2 27.2 19.2 12.1 26.9

% WTP(A) = WTP(B) 19.7 14.7 28.7 14.6 9.1 33.3

% WTP(A) < WTP(B) 56.9 74.1 44.2 66.2 78.8 39.8

% WTP(A) = 0 11.3 6.5 17.3 6.7 1.3 15.5

% WTP(B) = 0 23.0 12.5 6.4 12.6 6.5 9.1

% WTP(A) 10000 € 0.0 0.0 1.8 0.0 1.3 3.5

% WTP(B) 10000 € 0.4 2.6 2.0 2.1 6.0 5.3

Mean of ratios A>B 0.62 0.51 0.71 0.54 0.49 0.76

Mean of ratios B>A 0.80 0.91 0.86 0.85 0.92 0.89

Ratio of means 1.29 1.78 1.22 1.57 1.86 1.17

Median of ratios (A=1) 1.3 2.0 1.0 2.0 2.1 1.0

• Resultados: Disposición a pagar

74

T-QoL: Temporary health gain. EoL-P: Palliative care. EoL-LE: Life extending treatment. Differences between mean WTP were always statistically significant at p<0.01 with t-test and Wilcoxon text. A and B refer to the scenario which is valued in the first and the second place, respectively, in each survey.





6 months 18 months

A T‐QoL T‐QoL EoL‐LE T‐QoL T‐QoL EoL‐LE

B EoL‐LE EoL‐P EoL‐P EoL‐LE EoL‐P EoL‐P

Prefer A (%) 44.8 17.2 36.3 40.6 17.2 36.5

1A 1000B 11.7 3.0 0.9 7.9 3.0 0.9

Prefer B (%) 55.2 82.8 63.7 59.4 82.8 63.5

1B 1000A 14.2 23.7 4.7 18.0 21.6 4.7

Mean ratio A>B 0.57 0.26 0.65 0.52 0.26 0.66

Mean ratio B>A 0.65 0.87 0.82 0.71 0.87 0.82

Ratio of means 1.14 3.35 1.26 1.36 3.30 1.25

Median of ratios (A=1) 1.5 18.0 1.5 1.5 15.0 1.5

• Resultados: Elecciones entre pacientes (PTO)

1. Una misma ganancia de salud es valorada más (individual y socialmente) cuando tiene lugar en una situación terminal.

2. En situaciones terminales, se valora más una mejora en la calidad de vida que un aumento de la supervivencia equivalente.

• El resultado 1 apoya los criterios EoL del NICE, el resultado 2 sugiere una preferencia social que dichos criterios no recogen (los criterios EoL solo se aplican si hay ganancia en supervivencia > 3 meses). 75



• Estudian si la población general está dispuesta a priorizar tratamientos que prolongan la vida en situaciones end of life.

• Piden a los integrantes de una pequeña muestra (n=50) que elijan entre dos pacientes hipotéticos cuál preferirían que fuese tratado, suponiendo que únicamente existen recursos para tratar a uno de ellos (y, adicionalmente, que den la razón de su respuesta).

76


Fuente: Shah et al. (2013)

77





• Existe una evidencia débil de que la gente desee priorizar los tratamientos de pacientes EoLfrente al resto de tratamientos.

• Existe evidencia robusta de que la gente no desea dar la misma prioridad a tratamientos que prolongan la vida que a tratamientos que mejoran la calidad de vida en pacientes EoL, prefiriendo estos últimos.

78


• Estudian si la población general está dispuesta a priorizar tratamientos que prolongan la vida y/o mejoran la calidad de vida en situaciones end of life.

• Con los mismos escenarios de Shah et al. (2013) llevan a cabo un experimento de elección discreta con una amplia muestra (n=3969) representativa de la población de Inglaterra y Gales.

79







• Existe evidencia de que la población desea dar prioridad a los pacientes con menor esperanza de vida en ausencia de tratamiento.

• Las preferencias de los sujetos vienen determinadas más por las posibles ganancias en supervivencia que por las potenciales ganancias en CV.

81


• Linley & Hughes (2012):

• No encuentran evidencia robusta de que la población esté dispuesta a priorizar a los pacientes con una expectativa de vida corta o con cáncer.

• Pinto et al. (2011, 2014):

• Las ganancias de salud al final de la vida se valoran más (individual y socialmente).

• En situaciones end of life se valora más una mejora en la calidad de vida que un aumento en la supervivencia equivalente.

• Shah et al. (2013, 2015):

• Existe evidencia favor de dar prioridad a tratamientos end of life.

• En situaciones end of life se prefiere destinar recursos a tratamientos que prolongan la vida de los pacientes que a tratamientos que mejoran la calidad de vida.

• Aunque la evidencia es escasa y las conclusiones no coincidentes, algunos resultados avalan un tratamiento “preferencial” de los fármacos oncológicos.

82


• El beneficio mínimo requerido para considerar que merece la pena un tratamiento “radical” es mucho menor en el caso de los pacientes que en el grupo de control. 83

Slevin et al. (1990)




• La proporción de sujetos que acepta someterse a un tratamiento intensivo cuando la efectividad es muy reducida es mucho mayor en el grupo de pacientes que en el grupo de control y en los de profesionales.

84Slevin et al. (1990)


• NICE Appraising life‐extending, end of life treatments. Public Consultation. 2008.

• "... rechazar tratamientos que garantizan una mayor supervivencia sobre la base de argumentos de coste‐efectividad no es aceptable ...".

• "... los actuales métodos económicos del NICE puede que no capten completamente el valor que supone mejorar la supervivencia cuando los individuos tienen una esperanza de vida corta".

• Departing from the threshold. Report on NICE Citizens Council Meeting. 2008.

• ¿En qué circunstancias debería el NICE recomendar tratamientos en los que el coste/AVAC supera el umbral de £30.000?

• Nunca (7%).

• Cuando se trate de intervenciones que salvan vidas (83%).

• En casos de enfermedades muy graves (72%).

• Cuando el tratamiento impulsa la innovación (72%).

• Cuando no se dispone de terapias alternativas (66%).

• En el caso de terapias que alarguen la vida (34%).

85

4.Losretosdelaevaluacióneconómicaenoncologíaa)LaexperienciadelNICE

• Los criterios End‐of‐Life del NICE

• La esperanza de vida de los pacientes es reducida (< 24 meses).

• El tratamiento ofrece un beneficio “sustancial” (aumento de supervivencia > 3

meses).

• El tratamiento está indicado para un grupo de pacientes relativamente

reducido (generalmente, < 7.000 pacientes).

• La ratio coste‐efectividad (ICER) del tratamiento supera el umbral de

£30.000/AVAC ganado.

• La evaluación bajo los criterios EoL: El Comité considerará:

• El impacto que conlleva suponer que las ganancias en supervivencia se

disfrutan con perfecta salud: U(Q)=1.

• La ponderación adicional necesaria para que la ICER resultante no supere el

umbral de £30.000/AVAC .

• Además los comités se asegurarán de que (1) las estimaciones de supervivencia son

robustas y se pueden inferir de la supervivencia libre de progresión (FPS) o de la

supervivencia global (OS), y (2) los supuestos del modelo económico son objetivos.86




Evaluaciones de fármacos oncológicos por el NICE

Enero 2009 – Mayo 2013

87

TOTAL FÁRMACOS EVALUADOS

(54)*

Evaluaciones restantes

(49)

Discutidas según criterios EoL

(31)

Satisfacen criterios

(12)

RECOMENDADO

(8)

NO RECOMENDADO

(4)

No satisfacen criterios

(19)

RECOMENDADO

(1)

NO RECOMENDADO

(18)

No discutidas según criterios EoL

(18)

RECOMENDADO

(15)

NO RECOMENDADO

(3)

Evaluación negativa por falta de evidencia

(5)

* Se evaluaron 47 tratamientos en 40 informes. Fuente: Elaboración propia a partir de los informes del NICE (http://guidance.nice.org.uk/TA/Published).


Fármacos oncológicos que satisfacen los criterios End of Life del NICE

88

Fármaco Indicación Informe ICER (£/AVAC) Recomendación

ABIRATERONA Cáncer de próstata tratado previamente con docetaxel TA‐259 41.000 – 50.000 RECOMENDADO

LENALIDOMIDA Melanoma múltiple (pacientes tratados previamente) TA‐171 41.300 – 43.800 RECOMENDADO

PAZOPANIB 1ª línea carcinoma de células renales avanzado TA‐215 35.000 – 50.000 RECOMENDADO

PEMETREXED Mantenimiento de cáncer de pulmón avanzado no microcítico TA‐190 47.000 RECOMENDADO

SUNITINIB Tumor de estroma gastrointestinal TA‐179 31.800 RECOMENDADO

TRASTUZUMAB Cáncer gástrico metastásico HER2‐positivo TA‐208 45.000 – 50.000 RECOMENDADO (1)

IPILILUMABMelanoma avanzado no resecable o metastásico previamente

tratadoTA‐268 42.2500 RECOMENDADO

VEMURAFENIBMelanoma maligno localmente avanzado o metastásico mutación‐

positiva BRAFV600 TA‐269 44.000 – 51.800 RECOMENDADO

CABAZITAXELCáncer de próstata hormonorefractario tratado previamente con

docetaxelTA‐255 > 87.500 NO RECOMENDADO

EVEROLIMUS 2ª línea carcinoma renal avanzado TA‐219 49.300 – 51.700 NO RECOMENDADO (2)

PANITUMUMAB Cáncer colorrectal metastásico tras quimioterapia. TA‐242 110.000 – 150.000 NO RECOMENDADO (3)

SORAFENIB 1ª línea del carcinoma hepatocelular avanzado y metastásico TA‐18965.000

(32.700 – 76.600)NO RECOMENDADO

(1) Solo en el caso de pacientes IHC3 positivos. (2) El Comité estima excesiva la incertidumbre acerca de los resultados del análisis coste‐efectividad,debido a la estimación de supervivencia global. (3) El Comité considera que la ICER más probable sería demasiado elevada aunque el fármaco cumpliesecon todos los criterios EoL. Fuente: Elaboración propia a partir de los informes del NICE (http://guidance.nice.org.uk/TA/Published).


89

4.Losretosdelaevaluacióneconómicaenoncologíab)LaevaluacióneconómicaenoncologíaenEspaña

Fuente: Catalá‐López, et al. (2012)

Fuente: Hidalgo (2013)



90


Fuente: Catalá‐López, et al. (2012) Fuente: Hidalgo (2013)


• Grupo GÉNESIS: Modelo de informe de evaluación (Programa MADRE – 4.0 Dic 2012)• Identificación / Solicitud / Descripción / Acción farmacológica

• Evaluación de la eficacia

• Evaluación de la seguridad

• Área económica

• Coste‐eficacia incremental:

• Estudios publicados

• Datos propios

• Variables binarias (NNT): €/paciente vivo, curado, …

• Variables continuas (OS, FPS): €/AVG, €/AVAC

• Impacto presupuestario

• Conclusiones

91


92

http://gruposdetrabajo.sefh.es/genesis/



• Aspectos metodológicos:

• Medidas de resultados: SG vs. SLP

• ¿Medias o medianas?

• Incorporación a la toma de decisiones:

• Ausencia de un umbral coste‐efectividad de referencia

• ¿Un umbral distinto para oncológicos?

• Re‐evaluación e impacto presupuestario

• Precio basado en el valor (VBP)

93

4.LosretosdelaevaluacióneconómicaenoncologíaC)Cuestionespendientes

Fuente: Camps‐Herrero et al. (2014)

Fuente: Oyagüez et al. (2013)

Fernando I. Sánchez Martínez

[email protected]

www.um.es/esyec/gtes

Facultad de Economía y EmpresaCampus Universitario de Espinardo, Murcia. 30100

+34 868 883740

94

Documents

Taller celgene 8 umbrales-EoL fsanchez - fgcasal.orgfgcasal.org/OncologosHematologos/documentos/ONHEM_Sanchez_1.pdf · Fuente: Morris, etal.(2007). 18 1. ... Fuente: Devlin & Parkin.(2004)