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UNA NUOVA ERA NELLA LOTTA ALL’EPATITE C

12I QUADERNI DI quotidianosanità.it

VIRUS HCV

3I QUADERNI DI quotidianosanità

Indice


VIRUS HCV

12quotidianosanità.itI QUADERNI DI

Supplemento a quotidianosanità.itQuotidiano online d’informazione sanitaria.

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Roma, dicembre 2017

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I QUADERNI DI quotidianosanità.itCOLLANA

5 La nuova era nella lotta all’Epatite C

11 La gestione dell’Epatite C un modello per reimpostare tutta la governance del sistemaIntervista a Andrea Urbani

13 Raggiunti risultati storici ma bisogna ancora lavorareIntervista a Ivan Gardini

16 Economia sanitaria. Spesa e risparmi dei farmaci anti HCvFabrizio Gianfrate

21 Piano di eradicazione dell’HCV. Avanti tutta

Le esperienze regionali

21 VenetoGiovanna Scroccaro

22 LazioVincenzo Panella

24 CampaniaUgo Trama

26 PugliaBenedetto Giovanni Pacifico

27 Best practice. Un modello virtuoso per la gestione del paziente con HCVStefano Fagiuoli

12. EPATITE C


12. EPATITE C


Un cambio di passo strategico in questabattaglia contro l’infezione che vede l’Italiaprotagonista: con l’avvio del Piano naziona-le di eradicazione dell’Epatite C, fortemen-te voluto dal Ministero della Salute e resopossibile dall’Aifa, è ora uno dei primi dieciPaesi al mondo che ha reso accessibili i trat-tamenti innovativi per tutti i pazienti. E sen-za alcuna restrizione. Saranno così trattatecon i nuovi farmaci 80mila persone all’an-no nei prossimi tre anni riducendo i nuovicasi e i decessi legati alle epatiti virali. A be-neficiare di questa opportunità terapeuticasaranno 240mila persone su un numero to-tale di malati di Epatite C stimati nel nostroPaese tra i 250mila e i 600mila.

I numeri dell’HCV. Secondo le recenti stimedel Global Hepatitis Report 2017 dell’Oms,presentato al vertice mondiale dell’Epatiteorganizzato in Brasile agli inizi di novem-bre, nel 2015 a livello globale erano 71 mi-lioni le persone con infezione cronica daHCV. Di questi l’8%, ossia circa 5,6 milioni,utilizza correntemente droghe per via en-dovenosa. Mentre ben 2,3 milioni personepositive all’HIV convivevano anche con l’in-fezione da HCV. In generale l’infezione da HCV è distribui-

ta in modo non uniforme nel mondo, ma ildato rilevante è che la regione Europea del-l’Oms (in totale 53 Paesi, Italia compresa),è quella ad alto tasso di infezione con un da-to di incidenza del 61,8 per 100mila abitanti.In cifre, 14 milioni di persone con infezioneda Epatite C. E nello scenario europeo il no-stro Paese è uno di quelli con la maggior pre-valenza dell’infezione.Le nuove infezioni da HCV registrate nel2015 sono state circa 1,75 milioni, in parti-colare tra la popolazione che fa uso di dro-ghe iniettabili. Una criticità rilevata princi-palmente in Europa. Ma il dato preoccu-pante è che globalmente il 20% delle per-sone con infezione (14 milioni) ha ricevutouna diagnosi e di questi, sottolinea l’Oms,solo una piccola frazione ha ricevuto un trat-tamento: il 7,4% (circa 1,1 milioni di perso-ne). E se il numero totale di persone tratta-te farmacologicamente per HCV ha comun-que raggiunto, nel 2015, la cifra dei 5,5 mi-lioni, solo circa mezzo milione ha avuto ac-cesso ai farmaci antivirali ad azione diretta(DAA) “la classe più recente, più efficace emeglio tollerata”. Considerando quindi cheil numero di nuove infezioni da HCV ha su-perato il numero dei pazienti avviati al trat-tamento nel 2015, l’epidemia globale, av-verte l’Oms, potrebbe continuare adespandersi se non si interviene coninterventi strutturati. Azioni che l’Italiaha messo in atto.

Il piano di eradicazione dell’HCV in Italia. Sono due i pilastri del Piano di eradi-cazione messo in atto dall’Italia che han-no garantito sostenibilità economica per far-maci di ultima generazione e universalitàdell’accesso ai nuovi trattamenti. Il primo èil Fondo di 500 milioni di euro annui,dal 2017 al 2019, stanziati con la legge di Bi-lancio 2017, in disponibilità delle Regioniper acquistare i medicinali innovativi (art.1 comma 400 della Legge 11 dicembre 2016n. 232). Il secondo è costituito da 11 nuo-

Si è aperta una nuova era per la lotta all’Epatite C che rende sempre più tangibile l’obiettivodell’eliminazione completa del virus dell’HCV, entro il 2030, così come auspicato dall’OrganizzazioneMondiale della Sanità. Una possibilità concretizzatasi anche grazie alle terapieantivirali ad azione diretta di seconda generazione(DAAs) che permettono di raggiungere il successoterapeutico, ossia la scomparsa del virus, in oltre il 95%dei casi indipendentemente dal genotipo virale.

71 mlnLe persone coninfezione cronicada HCV nel mondo

14 mlnLe persone coninfezione cronicada HCV in Europa

5,6 mlnUtilizzacorrentementedroghe per viaendovenosa

La nuova era nella lotta all’Epatite C

12. EPATITE C


12. EPATITE C


vi criteri per la rimborsabilità del tratta-mento per l’Epatite C stabiliti dall’AgenziaItaliana del Farmaco (Determina Aifa n 500del 24 marzo 2017), grazie ai quali è stataampliata la platea dei pazienti che possonoessere presi in carico nei 226 Centri pre-scrittori italiani per essere trattati con i far-maci di ultima generazione Una “svolta epocale” l’ha definita MarioMelazzini il Direttore generale dell’Aifache, nell’annunciare l’ampliamento dei cri-teri di rimborsabilità ha voluto ricordarel’azione determinante di tutti gli attori incampo: dal Ministro della Salute BeatriceLorenzin la quale ha “fortemente volutol’attuazione del Piano di eradicazione dellamalattia con la strutturazione dei fondi perfarmaci innovativi”, ai pazienti affetti daepatite e da comorbilità “che hanno offertola loro importante collaborazione”, fino al-le Regioni con le quali è stato “interamentecondiviso tutto il percorso per arrivare asconfiggere l’Epatite C”.E gli effetti dell’allargamento dei criteri sisono fatti sentire in concomitanza con l’ar-rivo sul mercato dei primi farmaci pan-genotipici: sofosbuvir/velpatasvir (9 mag-gio 2017) e, successivamente, glecapre-vir+pibrenstasvir (26 ottobre 2017). Nel me-se successivo alla data di pubblicazione inGazzetta Ufficiale della Determina Aifa ri-ferita ai nuovi criteri allargati (30 marzo) ilnumero dei trattamenti avviati (2.808 pa-zienti) era rimasto ancora in linea con la me-dia registrata a partire da dicembre 2014.Dal mese di maggio, il trend di ar-ruolamenti ha registrato un aumen-to consistente per un totale di 27.462 pa-zienti trattati fino a novembre (4.577 al me-se) (Dati Aifa).

Insomma, l’Italia ha tutte le carte in regolaper essere un modello per l’Europa e per ilmondo nelle politiche sanitarie per il trat-tamento dell’infezione cronica da HCV. An-che perché curare tutti i pazienti con i nuo-vi farmaci ad azione antivirale migliora lostato di salute e risulta essere sostenibile,come rilevato dello studio “Modelling cost-effectiveness and health gains of a ‘univer-sal’ vs. ‘prioritized’ HCV treatment policyin a real-life cohort” condotto nell’ambito

LA NUOVA ERA NELLA LOTTA ALL’EPATITE CLA NUOVA ERA NELLA LOTTA ALL’EPATITE C

Il problema dell’infezione da HCV,inizialmente asintomatica, derivaprincipalmente dalla progressione del dannoepatico da uno stadio lieve (stadio MetavirF0-F1) fino allo stato cirrotico (F4) eall’insorgere di complicanze molto gravi qualicirrosi scompensata ed epatocarcinoma chenecessitano in molti casi come unica terapiarisolutiva il trapianto di fegato. Contrariamente a quanto avviene perl’infezione da HIV, l’infezione da HCV oggipuò essere debellata dall’organismo. Inparticolare i regimi terapeutici di nuovagenerazione, i farmaci antivirali ad azionediretta (DAA), hanno dimostratol’eradicazione del virus in più del 95% deipazienti infettati e un favorevole profilo disicurezza, tollerabilità e maneggevolezza. Prima del loro utilizzo, la terapia con farmaciantivirali era disponibile già dagli anni ‘90.Della durata dalle 24 a alle 48 settimane,prevedeva una strategia d’azione “duplice”,in quanto utilizzava l’effetto di due farmacicombinati insieme: l’interferone, molecolamolto potente che normalmente vieneprodotta dall’organismo per combattere leinfezioni (utilizzato una volta in settimanaper via sottocutanea) e la ribavirina,molecola che, usata in capsule con cadenzaquotidiana e in combinazione ad altrifarmaci, interferone o DAA, in modoindiretto impedisce al virus di replicarsi. Masia l’interferone sia la ribavirina presentanodue criticità: da un lato hannol’inconveniente di determinare pesantieffetti collaterali, tali a volte da costringerea interrompere il trattamento o ricalibrarloin base alla reazione del paziente, edall’altro questa duplice terapia si èdimostrata non cosi efficace, soprattuttocontro quei genotipi del virus resistenti eaggressivi (come il genotipo 1): oltre il 50%dei pazienti non raggiungeva alcun beneficioconcreto, a fronte di pesanti effetticollaterali.

Attualmente, sono nove i “superfarmaci” per l’eradicazione dell’HCV chegodono del requisito di innovatività eperciò sono stati inseriti nel fondo da500 milioni di euro. Tra i più noti Sovaldi(principio attivo sofosbuvir) e Harvoni(ledipasvir + sofosbuvir) inseriti in Classe C apartire dal 2 giugno 2017. A questi in classeA si aggiungono Olysio (simeprevir), Viekirax(ombitasvir, paritaprevir, ritonavi), Exviera(dasabuvir), Daklinza (daclatasvir) e Zepatier(elbasvir/grazoprevir), Epclusa(sofosbuvir/velpatasvir) per il trattamento ditutti i genotipi (azione pan-genotipica) eMaviret (glecaprevir/pibrentasvir) anch’essoad azione pan-genotipica. La durata della terapia è variabile: 8, 12, 24settimane. Inoltre, numerose associazioni diprincipi attivi e nuove combinazioni sonoin sperimentazione nei trial clinici al fine diampliare il numero di opzioni terapeutiche,soprattutto per i sottogruppi di pazienti piùdifficili da trattare, di ridurre la durata dellaterapia e aumentare la maneggevolezzadella cura.

Dalla sua scoperta nel 1989, infatti, sono state trovate 6 varianti vi-rali, dette genotipi, nominate da 1 a 6 e oltre 90 sottotipi (indicati conle lettere progressive a, b, c, ecc). Questi 6 genotipi, che presentanogradi di severità diversi, si distribuiscono in modo diverso nel mondo.In Europa e in Italia quello più frequente e l’1b, legato ad una forma diinfiammazione del fegato più acuta e dal decorso particolarmente ag-gressivo, infetta il 51% dei soggetti con HCV, mentre il restante è sud-diviso tra genotipo 2 (28%), 3 (9%) e 4 (4%). In Italia, stime recenticollocano il numero di malati di Epatite C noti tra un minimo di 250mi-la a un massimo di 600mila. La massima diffusione del virus HCV si eavuta tra gli anni ‘60 e la metà degli anni ‘80, con il maggiore tassodi prevalenza riscontrato nella popolazione di età superiore ai 60 an-ni. Da li in poi l’incidenza delle infezioni (cioè il numero di nuovi con-tagi) ha fatto registrare un calo. Secondo i dati forniti dal Sistemaepidemiologico integrato dell’Epatite virale acuta, l’incidenza di Epa-tite C acuta ha continuato a decrescere fino a stabilizzarsi, a partiredal 2009, su tassi tra 0,2 e 0,3 casi per 100mila abitanti. Nel 2016l’incidenza e stata pari a 0,2 per 100mila abitanti, con il numero mag-giore di nuovi casi nella fascia d’età 35-54 anni. Sono gli uomini, inol-tre, a essere i più colpiti (57% dei casi nel 2015), anche se il rappor-to maschi/ femmine sta diminuendo. I maggiori fattori di rischio ri-portati sono: i rapporti sessuali non protetti, gli interventi chirurgi-ci, l’esposizione percutanea in corso di trattamenti cosmetici e l’usodi droghe per via endovenosa.

Il virus HCV dell’Epatite C è caratterizzato da una elevata variabilità genetica

I regimi terapeutici adottati

12. EPATITE C


12. EPATITE C


Criterio

1 Pazienti con cirrosi in classe di Child A o B e/o conHCC con risposta completa a terapie resettive chirur-giche o loco-regionali non candidabili a trapianto epa-tico nei quali la malattia epatica sia determinante perla prognosi. In sostanza possono essere trattati i pa-zienti con cirrosi compensata o scompensata e quel-li con tumore al fegato che hanno subito un inter-vento chirurgico e che non possono sottoporsi al tra-pianto.

Criterio

2 Epatite ricorrente HCV-RNA positiva del fegato tra-piantato in paziente stabile clinicamente e con livel-li ottimali di immunosoppressione. Rientrano quindiin questo criterio quei pazienti in cui la malattia si eripresentata dopo un trapianto di fegato.

Criterio

3 Epatite cronica con gravi manifestazioni extra-epati-che HCV-correlate (sindrome crioglobulinemica condanno d’organo, sindromi linfoproliferative a celluleB, insufficienza renale). Per pazienti, con infezioneda HCV, e sviluppo di segni e sintomi non a carico delfegato.

Criterio

4 Epatite cronica con fibrosi METAVIR F3 (o corrispon-dente Ishack). Questo criterio ricomprende i pazientiin cui la fibrosi e in stadio molto avanzato.

Criterio

5 In lista per trapianto di fegato con cirrosi MELD <25e/o con HCC all’interno dei criteri di Milano con lapossibilità di una attesa in lista di almeno 2 mesi.Grazie all’inserimento di questo criterio potranno es-sere trattati i pazienti con cirrosi grave che hannodavanti a sé almeno 2 mesi di lista d’attesa primadel trapianto.

Criterio

6 Epatite cronica dopo trapianto di organo solido (nonfegato) o di midollo in paziente stabile clinicamentee con livelli ottimali di immunosoppressione.

Criterio

7 Epatite cronica con fibrosi METAVIR F2 (o corrispon-dente Ishack) e/o comorbilità a rischio di progressio-ne del danno epatico [coinfezione HBV, coinfezioneHIV, malattie croniche di fegato non virali, diabetemellito in trattamento farmacologico, obesità (bodymass index ≥30 kg/m2), emoglobinopatie e coagulo-patie congenite]. Possono essere trattati i pazienticon fibrosi significativa e/o affetti da malattie chepossono peggiorare le condizioni del fegato.

Criterio

8 Epatite cronica con fibrosi METAVIR F0-F1 (o corri-spondente Ishack) e/o comorbilità a rischio di pro-gressione del danno epatico [coinfezione HBV, coin-fezione HIV, malattie croniche di fegato non virali,diabete mellito in trattamento farmacologico, obesi-tà (body mass index ≥30 kg/m2), emoglobinopatie ecoagulopatie congenite]. Con questo criterio posso-no ricevere il trattamento tutti quei pazienti con fi-brosi minima e/o affetti da malattie che possono peg-giorare le condizioni del fegato.

Criterio

9 Operatori sanitari infetti.

Criterio

10 Epatite cronica o cirrosi epatica in paziente coninsufficienza renale cronica in trattamento emo-dialitico. Quindi, pazienti con Epatite C o cirro-si del fegato che sono in dialisi per insufficien-za renale.

Criterio

11 Epatite cronica nel paziente in lista d’attesa pertrapianto di organo solido (non fegato) o di mi-dollo.

I nuovi 11 criteri di trattamentoSono gli 11 i criteri di trattamento per l’Epatite C, definiticon le società scientifiche e condivisi con la CommissioneTecnico Scientifica (Cta) dell’Aifa, che hanno ampliato lepossibilità di accesso alle terapie di ultima generazione atutti i pazienti per i quali è indicata e appropriata la tera-pia. Criteri implementati nei Registi di monitoraggio di Ai-fa per tracciare la gestione della terapia dei singoli pazientida parte dei Centri prescrittori individuati dalle Regioni, te-nendo conto che all’interno dei Registri di Monitoraggio sa-rà possibile inserire anche i pazienti da ritrattare con un’as-sociazione di almeno 2 farmaci antivirali ad azione direttadi seconda generazione (Direct Acting Agents-DAAs) in se-guito al fallimento di regimi di trattamento senza interfe-rone.

della Piattaforma Italiana per lo studio del-le Terapie dell’Epatite virale (PITER), co-ordinata dal Centro per la Salute Globaledell’Istituto Superiore di Sanità. Lo studioha dimostrato che sia nel contesto italianoche europeo il trattamento di tutti i pazien-ti con infezione cronica da HCV, anche instadi di malattia lieve, consente benefici su-periori in termini di salute, rispetto all’ap-plicazione della politica di trattamento prio-ritizzato. I benefici proiettati negli anni do-po l’eliminazione del virus con la terapiaantivirale, sin nelle fasi precoci del dannodel fegato, sono stimati in casi evitati di pa-zienti con cirrosi del fegato e con tutte leconseguenti complicanze (quali scompen-so della cirrosi, sviluppo di epatocarcino-ma, bisogno di trapianto di fegato e mortea causa della malattia di fegato), nel mi-glioramento della qualità di vita dei pazientiguariti, e nella riduzione dei costi sanitaridelle cure in riferimento alle patologie HCVcorrelate”.“La lotta all’Epatite C rappresenta un suc-cesso su più fronti. Intanto perché grazieagli impegni della comunità scientifica og-gi possiamo dire che sarà possibile ridurrein modo drastico l’impatto di questa pato-logia entro il 2030, tanto da cambiare lo sce-nario epidemiologico mondiale – affermaWalter Ricciardi, Presidente dell’Istitu-to Superiore di Sanità – un successo in cuil’Italia ha avuto un ruolo speciale, perché lepolitiche del Ministero della Salute e del-

l’Aifa, con l’apertura dei criteri per l’acces-so ai trattamenti per contrastare questa pa-tologia nel nostro paese sono state basatesu rigorose evidenze scientifiche prodotteda studi italiani che riescono a coniugare ef-ficacia e sostenibilità. Siamo uno dei paesicon maggior prevalenza dell’infezione in Eu-ropa – spiega Ricciardi – e proprio per que-sto l’Istituto Superiore di Sanità ha affron-tato questo importante tema di sanità pub-blica con lo studio PITER che ha dimostra-to che trattare tutti i pazienti con epatite cro-nica da virus C con i nuovi farmaci ad azio-ne antivirale migliora lo stato di salute ed èmeno costoso per il sistema sanitario rispettoalle conseguenze che derivano dalla croni-cizzazione della malattia. Per farlo – conti-nua il Presidente – abbiamo messo in cam-po molte forze e ben 100 centri clinici di-stribuiti su tutto il territorio nazionale han-no collaborato per produrre evidenze in que-sta direzione. Oggi, perciò, sappiamo chetrattare tutti ha un rapporto costo-efficaciaestremamente favorevole. È ciò che dice ilnostro studio che ha permesso di genera-lizzare i dati di costo-efficacia sulla base deidati di pazienti arruolati senza nessuna di-scriminazione in termini socio-demografi-ci ed assistenziali. Abbiamo realizzato unostrumento utile per la costruzione di stra-tegie sanitarie che fanno dell’Italia un mo-dello internazionale e questo successo si ètradotto in operazioni concrete: un fondomesso a disposizione dal Ministero per l’ac-cesso a questi farmaci a chiunque sia posi-tivo al virus secondo un approccio lungimi-rante che concorrerà all’obiettivo WHO dieliminare l’infezione entro il 2030, con lariduzione del 65% delle morti correlate al-l’infezione da HCV e il trattamento di al-meno l’80% degli individui con epatite cro-nica da HCV. Non in tutti i paesi purtropposono state adottate le stesse politiche, com-presi i Paesi in via di sviluppo, benché inquesti ultimi il costo del farmaco sia statoridotto in modo significativo. Sull’HCV pe-rò – conclude Ricciardi – si può dire che èstata scritta una bella pagina di scienza incui si legge il lavoro dei ricercatori a servi-zio dei pazienti e a fianco di una politica sa-nitaria sostenibile”.

LA NUOVA ERA NELLA LOTTA ALL’EPATITE CLA NUOVA ERA NELLA LOTTA ALL’EPATITE C

Ricciardi (Iss):“Trattare tuttipazienti coninfezione da HCVha un costo-beneficioestremamentefavorevole”

12. EPATITE C

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12. EPATITE C

10I QUADERNI DI quotidianosanità I QUADERNI DI quotidianosanità

LA GESTIONE DELL’EPATITE C

UN MODELLO PER REIMPOSTARE TUTTA LA GOVERNANCE DEL SISTEMA

Un piano per eradicazione dell’HCV sostenu-to da un fondo importante per i farmaci in-novativi. Il Ministero della Salute si è spesocon forza per dare risposte concrete ai ma-lati di Epatite C facendo diventare l’Italia unabest practice da imitare a livello mondiale.Dottor Urbani l’obiettivo dell’eradicazione èfinalmente realizzabile?Direi proprio di sì. Abbiamo iniziato da mar-zo 2015 a trattare con i farmaci antivirali adazione diretta una corte stimata tra i 250mi-la e i 300mila pazienti con diversi livelli digravità, e ad oggi abbiamo curato 103milapazienti raggiungendo il successo nel 90%dei casi. Credo quindi che nell’arco dei pros-simi tre anni arriveremo all’eradicazione to-tale dell’Epatite C.

Soddisfatto?Come non esserlo, anche perché quanto rea-lizzato, e quanto realizzeremo, non solo por-terà un beneficio per i cittadini, ma è un mo-do nuovo per pensare alla gestione della sa-nità centrata sull’esigenza del paziente e nondel sistema. Stiamo passando da una visio-ne verticale della sanità ad una visione oriz-zontale che cerca di acquisire il punto di vi-sta del paziente, il quale non concepisce lapropria malattia come una somma di pre-stazioni indipendenti, ma come un unicum.Un paziente che cerca una presa in carico a360 gradi della propria malattia.

Entrando nello specifico…Fino ad oggi la sanità è stata pensata e ge-stita cercando di contenere e monitoraresingoli fattori di spesa, quindi in una visio-ne verticale. Abbiamo controllato la spesa

farmaceutica e quella dei dispositivi medi-ci attraverso l’imposizione di tetti, la spesadel personale; quella per l’acquisto delle pre-stazioni da privato e l’ospedaliera attraver-so la riduzione dei posti letto. Abbiamo ra-gionato per silos. Ma è di tutta evidenza chequesti silos hanno delle interdipendenze.Per questo il Ministro della Salute Bea-trice Lorenzin ha valutato in manie-ra intelligente i costi associati alle pa-tologie, dando delle priorità.

Mi spieghiStimiamo che circa il 30% dei trapiantisono legati a malati di Epatite C e ognitrapianto di fegato costa al Ssn oltre100mila euro, solo lo scorso anno ne so-no stati effettuati 1.300. Dobbiamo poi ag-giungere i costi delle comorbilità di cuisoffrono i malati con Epatite C che valgo-no dai 5mila ai 50mila euro l’anno perl’acquisto di farmaci e per tutta la duratadella vita. Inoltre, un malato cronico ne-cessita di un’assistenza territoriale e spes-so beneficia anche di un assegno di invali-dità, una misura che il nostro sistema ga-rantisce alle persone in uno stato di fragili-tà. Ci troviamo quindi difronte a un impat-to economicamente importante al quale ab-biamo risposto con un investimento altret-tanto importante, quasi due miliardi di eu-ro. Un investimento che ha portato eporterà alla distanza effetti beneficinon solo sul paziente, ma anche suglialtri comparti di spesa del Ssn e sulsistema di welfare nel suo complesso.Insomma, un approccio più moderno ed ef-ficiente che unisce in una stessa visione siail paziente sia il Ssn.

Quindi una doppia svolta epocale per il trat-tamento dell’Epatite C e per la gestione Ssn?Diciamo che per quanto riguarda il Ssn itempi sono maturi per cominciare ad adot-tare una nuova visione. Siamo partiti conl’Epatite C per reimpostare la governance

Andrea UrbaniDirettore generale dellaprogrammazione sanitariaMinistero della Salute

INTERVISTA A ANDREA URBANI

12. EPATITE C


12. EPATITE C LA GESTIONE DELL’EPATITE C


del sistema nel suo complesso: un primopasso su una singola patologia, diventatauna sorta di esperimento, magari da aggiu-stare in corsa alla luce delle evidenze chestiamo misurando.

Quali sono le azioni che state intraprenden-do al Ministero?Partiamo da un presupposto: il nostroobiettivo è ammodernare la gover-nance del Ssn. I soldi ci sono e nonsono pochi, ma dobbiamo imparare aspenderli bene e, soprattutto, ad allocarlicorrettamente sulla base di scelte misura-te e fondate sul valore. Pensiamo che il Ssnvale circa 113 miliardi di euro, più circa 39di spesa privata e 30 miliardi di welfare in-dotto dalla sanità. Un sistema quindi da cir-ca 180/200miliardi di euro che si deve pe-rò gestire con strumenti che consentano dimisurare le azioni intraprese e permettanodi dare alla politica, e a chi dovrà gestire in-terventi regolatori, di ponderare le propriescelte e gestire le innovazioni in arrivo. Ci stiamo quindi dotando di sistemiinformativi per misurare in temporeale i costi per patologia. In sostanzastiamo lavorando per stratificare la popo-lazione italiana, per singole patologie, me-glio ancora per classi di assorbimento

di intensità assistenziale, in manieratale da poter individuare le priorità. Nor-malmente i dati di prevalenza e di inciden-za sono frutto di indagini campionarie, in-vece al Ministero stiamo lavorando su mi-cro-dati per agganciarli al consumo di pre-stazioni di tutta la popolazione italiana. Cistiamo dotando di cruscotti informati-vi che ci fanno di “entrare” nei singoli re-parti ospedalieri; di sistemi di misurazio-ne per rendere evidente l’effettiva eroga-zione delle prestazioni su tutto il territorioe arrivare all’appropriatezza. Un pa-trimonio informativo che sta già dando in-dicatori di performance.

Una sfida importante…Certamente, anche perché richiede un ade-guamento di tutti i sistemi informativi. Maè fondamentale capire che la sanità è la pri-ma azienda italiana, eroga servizi e va ge-stita con criteri molto moderni per misu-rare gli scenari evolutivi del Ssn e indiriz-zare ogni azione in coerenza con il princi-pio dell’universalità delle cure. E in que-st’ottica è necessaria e fondamenta-le la collaborazione con le Regioni.Una collaborazione che devo dire è già ec-cellente in quanto abbiamo tutti lo stessoobiettivo.

RAGGIUNTI RISULTATI STORICIMA BISOGNA ANCORA LAVORARE

Da 18 anni in prima linea nella lottaall’HCV, EpaC Onlus è l’Associazione cheriunisce pazienti, ma anche medicispecialisti nelle malattie del fegato,avvocati, nutrizionisti e professionisti persvolgere attività di counselling, educazione,prevenzione e informazione sull’Epatite C. Ilsuo fiore all’occhiello? L’Osservatorio EpaC,nato tre anni fa con l’obiettivo dimonitorare l’attuazione delle politichenazionali a livello regionale in tema diaccesso alle nuove terapie per l’Epatite C. In questo breve periodo si è ritagliato unimportante ruolo di affiancamento alleIstituzioni fornendo dati epidemiologicisulla patologia e segnalando alle Istituzionistesse le problematiche connesse alledifficoltà di accesso ai trattamenti a livellolocale. Soprattutto, grazie alla grandeesperienza cumulata nel corso di quasi unventennio, l’Associazione ha saputosviluppare un know-how concreto eoperativo in grado di offrire un validocontributo per il raggiungimento delsuccesso del Piano di eradicazionedell’Epatite C. A descrivere lo stato dell’artesull’avanzamento del Piano e indicare leattività auspicabili per una piena attuazioneè il suo presidente Ivan Gardini, secondo ilquale l’Italia ha vinto battaglie strategiche.Ma non deve abbassare la guardia, perchéc’è ancora molto da fare per conquistarel’ambizioso obiettivo degli 80mila pazienticurati ogni anno per i prossimi tre anni, inlinea con l’obiettivo dell’eliminazionedell’HCV posto dal Ministero della Salute.

Dottor Gardini, possiamo dire che l’Italia hafinalmente compiuto un giro di boa risoluti-vo, e che grazie all’ampliamento dei criteriAifa nel maggio scorso il nostro Paese è fi-nalmente in grado di cancellare il triste pri-mato dell’alto tasso di infezione da HCV?Non ci sono dubbi. Quello raggiunto grazieall’opera del Ministero della Salute e del-l’Agenzia del farmaco è senza dubbio un ri-sultato storico. Ci ha proiettato, in marzo,tra i primi 10 Stati a livello mondiale chehanno reso accessibile le terapie per l’HCVa tutti i pazienti, senza alcuna restrizione.Un motivo quindi di grande orgoglio per l’in-tero Paese. Oggi, il numero di persone chehanno accesso alle terapie anti-HCV è in cre-scita. Pensiamo che da dicembre 2014 adoggi sono stati avviati 103.686 trattamenticon i nuovi farmaci antivirali per l’EpatiteC e sarebbe bellissimo poter festeggiare perla fine dell’anno il traguardo dei 110milatrattamenti erogati.In base ai dati del nostro Osservatorio ab-biamo visto che da gennaio a novembre del2017, i pazienti avviati al trattamento con inuovi DAAs sono stati 39.053 con una cre-scita del 26,7% rispetto all’anno preceden-te. E, grazie all’apertura dei nuovi criteri Ai-fa, a maggio si è registrato un trend in net-to aumento. Rispetto al periodo maggio-no-vembre del 2016, l’incremento delle terapieavviate è stato pari a 12.269 nuovi tratta-menti, con una crescita del 73,7%. E chi ha beneficiato maggiormente dellasvolta operata da Aifa sono stati i pazientimeno gravi (F0-F1-F2), la cui incidenza sultotale dei pazienti trattati con i nuovi far-maci per l’HCV è in aumento: oltre il 66%dei nuovi arruolati ogni settimana è costi-tuito dai pazienti con livello di fibrosi me-no grave. In parallelo, si registra un crollodell’incidenza dei trattamenti dispensati aipazienti più gravi rispetto al dato comples-sivo: i pazienti meno gravi che iniziano laterapia rappresentano oggi il 18% (criterio1) e il 13% (criterio 4).

Ivan GardiniPresidente di EpaC Onlus,

INTERVISTA A IVAN GARDINI

La sanità è la primaazienda italiana,eroga servizi e vagestita con criterimolto moderni permisurare gli scenarievolutivi del Ssn eindirizzare ogniazione in coerenzacon il principiodell’universalità delle cure

RISULTATI STORICI12. EPATITE C

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12. EPATITE C RISULTATI STORICI


Soddisfatto quindi?Abbiamo conquistato risultati enormi, mac’è ancora molto da fare per raggiungerel’ambizioso obiettivo degli 80mila pazienticurati ogni anno per i prossimi tre anni. Dob-biamo ampliare ancora di più la platea deipazienti da avviare al trattamento e velo-cizzare l’accesso alle nuove terapie anti-HCVse vogliamo arrivare a eradicare l’Epatite C,entro in 2030 come chiede l’Oms. Noi au-spichiamo molto prima.

Mi spieghiIl problema è che la forbice tra il numero dinuovi pazienti trattati ogni mese e la quotanecessaria per raggiungere l’obiettivo pre-fissato è ancora troppo rilevante. La mediadei nuovi trattamenti rilevata da maggio anovembre è di circa 4.100 per mese, an-drebbe invece aumentata di circa il 40%.L’ideale è arrivare a 6.667 nuovi trattamentimensili. Vede, oggi abbiamo tutti gli stru-menti necessari per eliminare l’HCV in Ita-lia, farmaci, fondi ad hoc, volontà delle Mas-sime Istituzioni Sanitarie. Ma c’è purtrop-

po ancora un deficit di programmazioneche rappresenta un ostacolo al raggiungi-mento dei target preposti. Manca la condi-visione ufficiale, nero su bianco, degli obiet-tivi numerici relativi alla quota di pazienticon HCV che ogni singola Regione dovreb-be avviare al trattamento. Questo primo e imprescindibile impegno,concordato con il Ministero della Salute edAIFA, consentirebbe infatti alle Regioni distabilire il numero di pazienti da curare inogni singolo Centro e reparto autorizzato,rendendo più agevole intervenire per mi-gliorare la capacità dei Centri meno per-formanti nel trattare. In sostanza abbiamobisogno di una pianificazione completa econdivisa per costruire percorsi di cura conobiettivi chiari e definiti. Semplificando, ea puro titolo di esempio, avviare al trat-tamento 1 paziente al giorno in ognu-no dei 364 reparti autorizzato con-sentirebbe di raggiungere l’obiettivodichiarato e desiderato.

Quali sono quindi le strategie da mettere incampo?Il punto di partenza è un Pdta unico nazio-nale, che va chiaramente implementato inogni Regione, nel quale devono essere ri-comprese una serie di attività finalizzate aidentificare tutti i pazienti con HCV presentinelle realtà locali. Questo consentirebbe diriorganizzare la rete in base ai risultati ot-tenuti, e creare i percorsi di presa in caricoefficaci.

Potrebbe essere utile a questo scopo effet-tuare screening sulla popolazione?Siamo dell’avviso che, in base ai dati di pre-valenza e studi scientifici, al momentoun’azione di screening sia giustifica-ta nelle “special population” quinditossicodipendenti e carcerati. Per quan-to riguarda screening sulla popolazione ge-nerale è necessario avviare una discussioneavendo però delle evidenze di prevalenzarecenti. Non ha senso ragionare con studivecchi di 10 o 20 anni.

Entrando nel dettaglio, cosa propone?Innanzitutto, sulla scorta dei dati contenu-ti nel registro Aifa, bisognerebbe effettuareun’analisi delle performance per ogni sin-golo Centro autorizzato chiedendo conto dieventuali anomalie prescrittive. Quello cheoccorre capire è se siamo in presenza di unvolume di prescrizioni marcatamente infe-riore rispetto alla media di altri Centri au-

gli inadempienti. Ricordo in proposito chetrattenere volontariamente un paziente conla consapevolezza di non poterlo curare, equindi provocare al paziente stesso un peg-gioramento della salute, è un grave rea-to perseguibile penalmente e implica ancheuna responsabilità anche di chi lo consen-te. Bisogna anche provvedere a chiarire se,e con quali modalità, i medici non autoriz-zati possono curare Pazienti con farmaci ge-nerici acquistati dai pazienti o terapie ob-solete (es. interferone).Tutto questo lasciando, naturalmente, adogni Regione la facoltà di organizzare queimodelli di reti più consoni alla struttura or-ganizzativa regionale, ad esempio Hub &Spoke, oppure altre forme di accordi o col-laborazioni tra Centri autorizzati e non.

E per le popolazioni speciali?Questo è un nodo importante. È fonda-mentale includere nella rete di cura,tutti i presidi con popolazioni di pa-zienti speciali, ovvero carceri e Sert.Come già sottolineato è essenziale effettua-re screening per fare emergere in queste po-polazioni il sommerso, considerata l’altaprevalenza di infezioni da HCV tra i tossi-codipendenti e i carcerati. Un passaggio sulquale è concorde tutta la letteratura scien-tifica. Anche in questo caso, lasciando adogni Regione la facoltà di organizzare i mo-delli di percorsi più consoni alla propriastruttura organizzativa, potrebbe essere stra-tegico, ad esempio, nominare prescrittorigià presenti nelle carceri o nei Sert, o pre-vedere apposite convenzioni con centri au-torizzati locali.

Secondo lei la figura del Medico di MedicinaGenerale può avere un ruolo importante?Anche questa attività è fondamentale, perindividuare pazienti malati e non curati. Unabuona prassi, già implementata dalla Re-gione Sicilia, è quella di coinvolgere gliMmg attraverso l’organizzazione di corsiEcm provinciali per illustrare il Piano di era-dicazione regionale, definire le modalità diinvio ai centri autorizzati di tutti i loro pa-zienti non ancora curati, e di gestione delpaziente guarito che necessita di follow updiversificato in base alla gravità della ma-lattia di fegato.

torizzati. Queste informazioni aiutano a ca-pire se e come potrebbe essere riorganizza-ta la rete di presa in carico dei pazienti dacurare.

Ma non potrebbero esserci pazienti che sfug-gono al controllo nei Centri autorizzati?Questo è un fatto incontestabile. Per questosarebbe opportuno effettuare un Au-dit presso tutti quei presidi e repar-ti che non sono stati sinora autoriz-zati alla prescrizione di farmaci DAA, mache comunque possono avere in carico pa-zienti mai arrivati a un centro autorizzato erichiedere il numero delle persone assistiteed eventualmente lo stadio di fibrosi. Quan-do parlo di reparti o presidi socio sanitaripenso alle medicine interne, ai repartidi infettivologia, gastroenterologia,diabetologia, e a quelli che trattanopazienti con polipatologie. E ancora, aicentri dialisi e trasfusionali. Ma anche allecarceri e ai Sert, alle Case famiglia ai Cen-tri di recupero tossicodipendenti e ai Medi-ci di Medicina Generale.

Una volta raccolti i dati? Capire quanti pazienti noti devono ancoraessere curati lo ritengo indispensabile. Qual-siasi decisione va presa in base a informa-zioni reali, non a stime vaghe o basate solosul numero di pazienti presenti nei centriospedalieri. E, successivamente, si può ri-definire la rete regionale di presa incarico, in linea con il Piano di eradicazio-ne Aifa, che prevede come minimo di rad-doppiare i pazienti da avviare a trattamen-to. Anche attuando provvedimenti e azionisevere, se necessarie.

Quali?Ad esempio revocando l’autorizzazione al-la prescrizione a quei Centri che non sonoin grado di garantire una quantità minimadi pazienti da avviare al trattamento ognimese e autorizzando invece un numero con-gruo di nuove strutture che hanno pazientiin carico e idonei alla prescrizione dei nuo-vi DAAs. L’ideale sarebbe un incremento al-meno del 30% delle strutture autorizzate al-la prescrizione. Per ogni reparto autorizza-to bisognerebbe poi fissare obiettivi annua-li sul numero di pazienti da avviare al trat-tamento. Inoltre credo che tutte le struttu-re che non saranno autorizzate, debbanotassativamente inviare i loro pazienti a quel-le autorizzate, entro un ragionevole perio-do di tempo, con sanzioni progressive per

Sarebbe opportunoeffettuare un Auditpresso tutti queipresidi e reparti chenon sono stati sinoraautorizzati allaprescrizione difarmaci DAA

È fondamentaleincludere nella retedi cura, tutti ipresidi conpopolazioni dipazienti speciali,ovvero carceri e Sert

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12. EPATITE C


SPESA E RISPARMI DEI FARMACI ANTI HCV

ECONOMIA SANITARIA

La gestione del prezzo e della rimborsa-bilità dei DAAsLa rimborsabilità è stata dall’inizio gestitae risolta in Italia, prima e meglio che in al-tri Paesi, grazie ad un programma progres-sivo sia di copertura proporzionale alla gra-vità della malattia nel singolo paziente siadi prezzo scontato nel tempo, con accordiiniziali tra industria produttrice e Aifa su unlivello di prezzo inferiore alla media deglialtri Paesi e con un “financial based agree-ment”, un accordo finanziario di abbassa-mento del costo a soglie numeriche di pa-zienti via via trattati. Un programma poisupportato anche e soprattutto dall’istitu-zione del fondo speciale per gli innovativida 500 milioni di euro annui (tabella 1).

Economicamente i DAA rappresentanoun classico ed emblematico esempiodi farmaci altamente costo-efficaci,ovvero che consentono una grande efficaciaterapeutica, con la guarigione della quasi to-talità di essi, con una spesa di gran lun-ga inferiore ai costi in assenza di essi cheverrebbero invece generati dalle com-plicazioni dovute al normale decorso del-la malattia, in questo caso epatopatie cro-niche, cirrosi avanzate, epatocarci-noma.Una superiorità nel costo-efficacia che perprofilo clinico e dimensione non ha para-goni se non forse ritornando al lontano pas-sato dei tempi della Ranitidina nei primi an-ni ’80, anch’essa capace di cambiare radi-calmente, come strumento di prevenzionesecondaria, il paradigma terapeutico, e quin-di economico, di una patologia dall’elevataprevalenza ed incidenza. Come i DAAs, fe-ce esplodere la spesa farmaceutica ma can-cellando i relativi interventi di gastro chi-rurgia, facendo così risparmiare drastica-mente le sanità pubbliche.

FarmacoeconomiaÈ quindi, quella della gestione economica,di attribuzione del prezzo e della rimborsa-bilità dei nuovi farmaci DAAs, una squisitaquestione di farmaco economia, disciplinadal cuore attivo e vitale delle valutazioni di“Health Technology Assessment – HTA”.La farmacoeconomia è una disciplina cheintende rispondere ad una esigenza da noinon sempre praticata: decidere l’allocazio-ne di risorse, se e come spendere, solo do-po avere accuratamente misurato e valuta-to. Quando serve anche in una prospettivaa lungo termine. Individuando il più favo-revole rapporto tra i costi supportati e i be-nefici che determinano, lo strumento permisurare quanto vale un farmaco in rap-porto ai benefici che offre, sia in senso as-soluto sia in confronto ai competitori, a ca-vallo tra clinica ed economia.

Per il risultato terapeutico si spende nel com-plesso di più col farmaco A o col B o con lachirurgia? Che impatto su ricoveri e dia-gnostica? E le giornate di lavoro perse? Cherapporto C/E costo-efficacia, o C/U costo-utilità dove l’efficacia è indicizzata per la va-riazione della qualità della vita? (Figura 1)

E quando un nuovo farmaco è più efficacema anche più costoso dell’esistente, quan-to quel beneficio terapeutico costa di più(ICER, costo-efficacia incrementale)? Cheprezzo derivante da quell’ICER? (Figura 2)

Si tratta di informazioni fondamentali inqualunque attività decisionale di pianifica-zione e programmazione sanitaria, d’im-portanza crescente parallelamente alla cri-tica scarsità di risorse economiche, ormaicronica nei sistemi di sanità pubblica di pres-soché tutti i Paesi avanzati, dal welfare indifficoltà per ragioni oggettive (demografia)e soggettive (scelte neoliberiste).Oggi calcolare e confrontare i C/E e gli ICERè sempre più indispensabile per chi decidea ogni livello di “governance” in sanità e,specularmente per l’industria farmaceuti-ca, intende dimostrare ed evidenziare il va-lore economico del proprio farmaco.

Costo-Efficacia dei DAAsSui farmaci antivirali ad azione diretta perl’HCV i dati farmacoeconomici a favore delloro utilizzo sono molto rilevanti e le relati-ve valutazioni sono tenute in conto nell’ap-proccio dell’AIFA alla loro rimborsabilitàsecondo i criteri basati su etica, responsa-bilità sociale e sostenibilità economica.In Italia l’Epatite C riguarda almeno 240mi-la persone diagnosticate, ma si stima inte-ressi molte di più ignare di esserlo, fino a1,2 milioni, il 2,1% della popolazione. Tra ipazienti che acquisiscono l’infezione oltre il90% diventa portatore cronico la maggiorparte sviluppando poi nel medio o lungo ter-mine un’epatopatia cronica ed evolvendonel 10-30% dei casi in cirrosi o epatocarci-noma.Tutti gli studi e le analisi anche internazio-nali in merito convergono unilateralmenteverso risultati dello stesso ordine di gran-dezza. Un paziente con HCV appartenentead una delle 11 categorie elencate dall’Aifalo scorso marzo, e per le quali è prevista larimborsabilità dei farmaci DAAs, qualoracon questi non trattato, costerà negli anni avenire a causa delle complicazioni dovuteall’infezione (epatocarcinoma, cirrosi avan-zata, ecc.) in media circa 16.000 euro (tra13.000 e 18.000) dei quali 12.000 euro dicosti medici diretti e 4.000 euro di costi in-diretti come giornate di lavoro e produtti-vità perse.Per la stima dei costi vanno considerati siai costi diretti sanitari (es.: ospedalizzazioni,interventi chirurgici, farmaci, trattamentoe cure dei pazienti) sia i costi indiretti inte-si come perdita di produttività e assenze dallavoro causate dalla malattia.Diversi studi, tra cui vale la pena citare quel-lo pubblicato sul Global & Regional HealthTechnology Assessment”, hanno calcolato

Fabrizio GianfrateProfessore di EconomiaSanitaria

ECONOMIA SANITARIA

SOVALDI (IN CLASSE C DAL 2/6/2017)OLYSIOVIEKIRAXEXVIERADAKLINZAHARVONI (IN CLASSE C DAL 2/6/2017)EPCLUSAZEPATIERMAVIRETKALYDECO (NON DAA HCV)STRIMVELIS (NON DAA HCV)SPINRAZA (NON DAA HCV)

FONTE: AIFA, 2017

TABELLA 1 FARMACI INNOVATIVI NEL FONDO SPECIALE PER NON ONCOLOGICI

FIGURA 1 SCHEMATIZZAZIONE DEL CONFRONTOCOSTO-EFFICACIA TRA I FARMACI A E B

FIGURA 2 DEFINIZIONE DEL COSTO DI UN NUOVO FARMACO A ATTRAVERSO L’ICER

Chi più spende meno spende. Potrebbe essere sintetizzato semplicemente così il calcolofarmacoeconomico dell’uso dei farmaci antivirali per l’HCV adazione diretta (DAAs), quelli di straordinaria efficacia ma costosi,tanto che la preoccupazione per la loro rimborsabilità spesso neha oscurato mediaticamente la straordinaria ed inedita efficacia.

FONTE: F. GIANFRATE, 2017

ECONOMIA SANITARIA12. EPATITE C

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12. EPATITE C ECONOMIA SANITARIA


come i DAAs anti HCV possono portare auna riduzione nel medio e lungo termine fi-no a circa 160.000 eventi HCV correlati,quali fibrosi F3, cirrosi, epatocarcinomi, tra-pianti e decessi connessi, con una riduzio-ne dei costi sanitari e indiretti di 16.000 eu-ro in media per paziente trattato. Si tratta di complicazioni che richiedono in-terventi tra i più costosi. Basti pensare cheun trapianto di fegato costa circa 111.000euro (DRG 480), oppure un trattamento perl’epatocarcinoma avanzato con un nuovoanticorpo monoclonale o un inibitore delleprotein-chinasi (es. Nivolumab o Sorafenib)

si aggira sui 50.000/60.000 euro.Questo costo futuro medio di 16.000 euroa paziente per trattare le suddette compli-cazioni va confrontato con il costo alterna-tivo del trattamento per paziente coi DAA,pari oggi a circa 7.950 euro, come si può de-sumere dai nuovi costi derivanti dai nuoviaccordi tra aziende farmaceutiche e AIFA invigore dalla scorsa primavera e, come “pro-xy” proiettando la spesa del secondo seme-stre del 2017, pari a circa 246 milioni di eu-ro diviso il numero dei pazienti verosimil-mente arruolati nel medesimo periodo, pa-ri a circa 31.000 (tabella 2).

Spesa 2017 e costi futuri evitatiAl 20 novembre 2017 i pazienti avviati ad al-meno un trattamento contro il virus del-l’Epatite cronica C risultavano essere 102.240,circa 30.000 nel 2015, 32.000 nel 2016 e45.000 stimabili nel 2017 (figura 4), ovvero

circa il 40% dei 240.000 pazienti che il pia-no del Ministero intende complessivamen-te trattare entro il 2019, stimando di arriva-re a quota 107.000 circa per la fine dell’an-no, mantenendo la media di circa 1.200 nuo-vi trattati a settimana degli ultimi tre mesi.

A questo punto se consideriamo che, in ba-se all’ultimo monitoraggio della spesa far-maceutica di AIFA fino a giugno la spesa alnetto del payaback per il fondo innovativi èstata di 341 milioni di euro, e che ne pre-vediamo altri 246 circa per la seconda par-te dell’anno (tabella 2), il totale si atteste-rebbe a quasi 600 milioni. A questi però van-no sottratti oltre 238 milioni euro di pay-back “straordinario” derivanti dalla Deter-mina Aifa 1231/2017 (relativa al paybackpregresso di Sovaldi ed Harvoni, emanata aluglio). Quindi, in attesa della verifica daparte dell’Agenzia dei dati relativi ai MEA ealle PDP (Proposte Di Pagamento), se con-sideriamo tutti questi elementi assieme, al-la fine del 2017 la spesa netta SSN per i DA-As dell’HCV sarebbe stimabile in circa 380milioni di euro, per un numero stimabile dicirca 45.000 nuovi pazienti nel corso del-l’anno, con una spesa per paziente al nettodel payback pari a 8.420 euro (tabella 3).

Come già visto, a fronte di un costo futuroda complicazioni per paziente non trattatopari ai suddetti 16.000 euro, una spesa sti-mabile per DAAs per paziente di 8.420 eu-ro significa un risparmio per pazien-te di 7.580 euro nel medio lungo termineper le evitate complicazioni, che dato il nu-mero di circa 45.000 di pazienti trattati nel2017 ammonta a 341 milioni di euro.

Considerando che il costo annuale del-l’Epatite C, prima dell’avvento dei nuovi DA-As di terza generazione, era di circa un mi-liardo di euro l’anno, è immediato cal-colare come entro i prossimi tre annicirca il Ssn può finanziariamente“rientrare” della spesa farmaceuticadi quest’anno per la rimborsabilitàdei DAAs portando a zero in relativa-mente breve tempo il differenziale tra quan-to la sanità sta spendendo in farmaci e quan-to avrebbe speso in assenza di essi, con inpiù il risultato a breve termine di eradicarela malattia e con gli ovvi benefici terapeuti-ci per ogni paziente.

Spesa 2018-2019 e costi futuri evitatiNel 2018 e 2019 ci aspettiamo quindi di trat-tare i restanti 133.000 pazienti circa, con uncosto nominale pro capite iniziale di DAAsdi circa 7.950 euro ciascuno, quindi per untotale di poco superiore al miliardo di euro,quanto ammonta il fondo speciale per gli in-novativi non oncologici. Che però al mo-mento oltre agli anti HCV include anchel’Ivafactor per la fibrosi cistica e lo Strim-velis, terapia genica per l’ADA-SCID, e chepresumibilmente accoglierà altri farmaci inarrivo in differenti patologie.È quindi prevedibile una certa eccedenza ri-spetto ai 500 milioni annui del fondo spe-ciale ma è anche attesa una quota di pay-back derivante dagli accordi prezzo/volumeche, ancorché coperti da accordi confiden-ziali, andranno perciò a ridurre ulterior-mente rispetto ai suddetti nominali 7.950euro il reale costo per paziente trattato conDAAs.Ne consegue che per il prossimo bienniopossiamo stimare che la quota del fondo peri DAAs ammonterà, verosimilmente comequest’anno, al 75% dei 500 milioni com-plessivi previsti annualmente, ossia quindia circa 375 milioni l’anno (il resto sarà pergli altri innovativi non oncologici già in com-mercio o futuri per altre patologie).Nel prossimo biennio, quindi, saranno spe-si 750 milioni del fondo innovativi per i pre-visti circa 133.000 pazienti, pari a una spe-sa per paziente di 5.639 euro, che rappor-tata ai suddetti 16.000 euro per pazientenon trattato consente un risparmio Ssn perpaziente di 10.361 euro pari a 1.378 milioninel biennio, 689 milioni l’anno (tabella 4):in pratica, per ogni euro investito nel-la cura dell’Epatite C vi saranno circa1,5 euro risparmiati per i costi legatialle complicanze dell’infezione.

Il costo unitario reale per il SSN propor-zionale alla velocità di arruolamentoConfrontando le differenze nel costo realedel trattamento di un paziente con DAAs tra2017 e biennio successivo, da 8.420 euro a5.639 euro, vale la pena evidenziare quan-to questo sia inversamente proporzionale altasso di arruolamento annuo. Un numeroridotto di pazienti trattati nel biennio ri-spetto all’obiettivo di 133.000, alleggeri-rebbe la quota di payback e sconti, aumen-tando proporzionalmente la spesa Ssn perDAAs per paziente.Si tratta infatti di una variabile influenzatadal sistema di payback e dagli accordi prez-

TABELLA 2 PREZZO ATTUALE DEI DAAS

FIGURA 4 TRATTAMENTI CUMULATI CON DAAS

FONTE: NS. ELABORAZIONE SU DATI AIFA E LINEE GUIDA HCVEMILIA ROMAGNA,2017

FONTE: AIFA,AGGIORNAMENTODATI REGISTRI DAAS20 NOVEMBRE 2017

NUMERO DI PAZIENTI TRATTATI NEL 2017* 45.000

SPESA DAAS SSN AL NETTO DEL PAYBACK* 379 MILIONI €

SPESA DAAS SSN PER PAZIENTE* 8.420 €

FONTE: NS. ELABORAZIONE SU DATI AIFA 2017*STIMA

TABELLA 3 SPESA SSN 2017

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ECONOMIA SANITARIA 12. EPATITE C


zo/volume applicati rispetto al fondo spe-ciale per gli innovativi non oncologici. Unamaggiore velocità di arruolamento deter-mina una potenziale maggiore presa in ca-rico dei pazienti con conseguente più ele-vato payback dalle aziende produttrici equindi effettiva diminuzione del costo deltrattamento unitario per singolo paziente.La relazione può essere sintetizzata con laformula seguente:

“Value for money”La superiorità nel costo-efficacia deiDAAs è straordinaria, pressoché uni-ca. Forse paragonabile alla sola della Ra-nitidina nei primi anni ’80, anch’essa capa-ce di cambiare radicalmente, come stru-mento di prevenzione secondaria, il para-digma terapeutico, e quindi economico, diuna patologia dall’elevata prevalenza ed in-cidenza. Come i DAAs, fece esplodere la spe-sa farmaceutica ma cancellando i relativi in-terventi di gastro chirurgia, facendo così ri-sparmiare drasticamente le sanità pubbli-che. Dato che la salute non ha prezzo mala sanità costa, bisogna allocarne lerisorse per il miglior risultato e il mag-gior numero di persone. “Value for mo-ney” dicono oltremanica, dove infatti senzala luce verde della valutazione farmacoeco-nomica del NICE non si rimborsa, se il co-sto della terapia è sopra una certa soglia di“Cost x QALY” (circa 40.000 GBP), il costoper un anno di vita guadagnato indicizzatoper la relativa variazione della qualità dellavita.La farmacoeconomia, insomma, come ab-becedario di chi deve decidere a livello na-zionale, regionale, locale o di chi prescrivee dispensa i farmaci o li usa e specularmenteper tutte quelle figure nell’industria far-maceutica come strumento principe di di-mostrazione del valore del proprio farma-co e quindi di competitività in un mercatoaltamente regolato come quello farmaceu-tico.

Centri regionali organizzati secondo il mo-dello “Hub & Spoke” e collegati in rete an-che grazie ad una piattaforma informatiz-zata che registra i flussi di pazienti, tratta-menti con DAA erogati ed esiti a medio elungo termine. Questa l’ossatura del siste-ma messo in atto dalla regione Veneto cheguarda al futuro per allargare la platea deipazienti da trattare.Ma quali sono i numeri della Regione delVeneto? Ad oggi nella sono stati trattati ol-tre 6.800 pazienti (fonte: Registro Aifa;estrazione effettuata in data 6 novembre2017). Dei circa 2.300 pazienti diagnosti-cati e non ancora avviati al trattamento, in-seriti nella piattaforma informatizzata de-nominata “Navigatore”, circa 200 sono ri-compresi nelle categorie 1-6 di Aifa. Consi-derando quindi le categorie di pazienti amaggiore priorità - che rientrano nei crite-ri di scelta 1-6 stabiliti da Aifa - il 96% de-gli eleggibili è stato avviato al trattamento.Dall’analisi del numero di pazienti arruola-ti nei diversi mesi, nel periodo maggio-ot-tobre 2017 è stato riscontrato un incrementodel reclutamento mensile. Questo, grazieanche alle azioni di indirizzo e di monito-raggio messe in atto dalla Regione, con unamedia di 365 pazienti/mese avviati al trat-tamento. “La terapia dell’infezione cronica da HCV –ha spiegato Giovanna Scroccaro, Diret-tore Unità Organizzativa Farmaceutico, Pro-tesica, Dispositivi medici della Regione delVeneto – è stata profondamente rivoluzio-nata dall’introduzione dei nuovi farmaci ora-li ad azione antivirale diretta (Direct Anti-

viral Agents – DAA) divenuti disponibili inItalia alla fine del 2014 in considerazionedell’elevato costo iniziale di questi farmacie del gran numero di pazienti stimati in at-tesa di terapia in Italia. Inizialmente i DAAsono stati erogati a carico Ssn essenzial-mente a 6 categorie di pazienti, ovvero aipazienti cirrotici o pre-cirrotici, ai casi congravi manifestazioni extra-epatiche da HCV,e nel pre e post-trapianto, con prescrizionelimitata ai centri autorizzati dalle Regioni. In linea con quanto previsto dal Piano So-cio-Sanitario della Regione del Veneto (Leg-ge Regionale 29 giugno 2012, n. 23 ‘Normein materia di programmazione socio sani-taria e approvazione del piano socio-sani-tario regionale 2012 – 2016’) i Centri regio-nali sono stati organizzati a rete secondo ilmodello ‘Hub & Spoke’. I Centri Hub sonoautorizzati alla prescrizione dei nuovi DAA,prendono in carico il paziente e ne monito-rano il percorso clinico; i Centri Spoke nonsono autorizzati alla prescrizione dei DAAe sono tenuti a riferire i pazienti eleggibilialla terapia ai Centri Hub. I Centri – ha ag-giunto – sono stati collegati tra loro attra-verso la piattaforma informatizzata deno-minata ‘Navigatore’ che registra i flussi dipazienti a essi afferenti ed i trattamenti conDAA erogati, ne rende omogenei gli algo-ritmi e ne registra gli esiti a medio e lungotermine. Questa rete consente da un lato lamassima facilità di accesso ai servizi da par-te dei cittadini e dall’altro la prevenzione el’attento monitoraggio di eventuali gravicomplicazioni derivanti dall’utilizzo dei far-maci innovativi”. Il Veneto ha poi imme-diatamente recepito la determina dell’Aifache ha esteso la rimborsabilità dei DAA atutti i soggetti con infezione cronica, conl’obiettivo di rendere possibile entro qual-che anno la definitiva ‘eliminazione’ dellainfezione HCV nella popolazione Italiana:“Questa importante opportunità per la sa-lute individuale e collettiva – prosegue Scroc-caro – potrà essere concretamente realiz-

PIANO DI ERADICAZIONE DELL’HCV AVANTI TUTTA

LE ESPERIENZE

Giovanna ScroccaroDirettore UnitàOrganizzativaFarmaceutico, Protesica,Dispositivi medici dellaRegione del Veneto

VENETOLa nostra atout? Il modello organizzativo Hub&Spoke

Bibliografia

AIFA: Aggiornamento datiRegistri AIFA DAAs EpatiteC cronica 20 Novembre2017

AIFA: Comunicato 367 del11/06/2014

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Gianfrate F.:Farmacoeconomia, 2015

Gianfrate F.: Sarà l’annodella Farmacoeconomia,Quotidiano Sanità, 2017

Lavanchy D.: The globalburden of hepatitis C,Liver International, 2009

Mennini F. S et al.:Disponibilità a pagare einnovazione – il caso deifarmaci HCV, GRHTA, 2015

Regione Emilia Romagna:Antivirali diretti nellaterapia dell’Epatite Ccronica, Documento diindirizzo, 2017

NUMERO RESIDUO DI PAZIENTI DA TRATTARE 2018-2019 133.000

SPESA DAAS PER PAZIENTE AL LORDO DEL PAYBACK 7.950 EURO

FONDO SPECIALE PER INNOVATIVI DAA 750 MILIONI €

SPESA DAAS PER PAZIENTE AL NETTO DEL PAYBACK 5.639 EURO

SPESA SSN PER PAZIENTE NON TRATTATO 16.000 EURO

RISPARMIO SSN PER PAZIENTE TRATTATO 10.361 EURO

RISPARMIO COMPLESSIVO SSN PER 133.000 PAZIENTI 1.378 MILIONI €

RISPARMIO COMPLESSIVO SSN ANNUO 689 MILIONI €

TABELLA 4 IPOTESI DI COSTI E RISPARMI SSN CON I DAA PER IL BIENNIO 2018-2019

VENETOLAZIOCAMPANIAPUGLIA

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12. EPATITE C VENETO


LAZIO

zata solo attraverso strategie Regionali chedefiniscano e coinvolgano tutte le compo-nenti rilevanti per una adeguata identifica-zione e presa in carico del paziente HCV po-sitivo, considerando che al momento attua-le solo una parte di questi è stato diagno-sticato ed eventualmente trattato, realiz-zando quindi programmi articolati di inter-vento sistematico volti a programmare laeliminazione di HCV in tempi e modi so-stenibili”. Per raggiungere la platea dei pazienti da trat-tare il Veneto ha pianificato la sua strategia.“Il processo – ha spiegato Scroccaro – si ar-ticolerà in più fasi: definizione di inciden-za, prevalenza ed epidemiologia nella po-

polazione generale e nei gruppi a rischio,sviluppo di modelli organizzativi di presa incarico del paziente HCV positivo e di otti-mizzazione della filiera ‘Screening, Diagno-si, Referral, Terapia, Follow-up’ nei diversicomparti epidemiologici, rafforzando la re-te dei centri ‘Hub & Spoke’ e coinvolgendosia altre Unità operative o differenti setting(Carceri, Serd) che hanno in carico pazien-ti con patologia, sia i Mmg, dato il ruolo chia-ve da essi rivestito nella identificazione delpaziente e nel follow-up. Infine, implemen-tazione dei modelli in una Rete RegionaleHCV attraverso un Registro informatizzatodi gestione dei flussi e delle terapie e verifi-ca degli esiti”.

Individuazione dei Centri autorizzati alla pre-scrizione dei farmaci e istituzione di un Si-stema Regionale per il supporto e il controllodell’erogazione degli antivirali diretti (DAA)di seconda generazione per la cura della ma-lattia da virus dell’Epatite C (HCV). Sonostata queste le prime mosse compiute dallaRegione Lazio per arrestare l’avanzata del-l’HCV, già dal 2014, alle quali sono poi se-guite tutta una serie di azioni che hanno con-tribuito a dare una stretta decisiva all’ac-cerchiamento. A partire dalla centralizza-zione dell’acquisto e della distribuzione deifarmaci ai Centri prescrittori, nella farma-cia dell’Istituto nazionale per le malattie in-fettive Lazzaro Spallanzani (Inmi). “Il Lazio

– ha spiegato Vincenzo Panella Diretto-re Generale della Direzione salute e politi-che sociali del Lazio – si è posto l’obiettivodi ottimizzare l’accesso alle cure e l’eroga-zione dei farmaci garantendoli in via prio-ritaria a coloro che avevano un bisogno nondifferibile nel tempo (i pazienti trapiantati,con cirrosi o con malattia clinica grave) conl’intento di massimizzare l’impatto a livellodi sanità pubblica. La centralizzazione del-l’acquisto e la distribuzione a tutti i Centriprescrittori dei farmaci per l’Epatite C pres-so l’Inmi si è poi rivelata cruciale. Si è po-tuto così garantire: assistenza qualificata eomogenea sul territorio, equità di accessoai farmaci, nessun impatto sulla libertà diprescrizione dei clinici. E ancora, indipen-denza dai budget aziendali, tempestività nel-l’ordine con una distribuzione periferica pro-grammata e una rendicontazione dei volu-mi al fine di consentire alla Regione il van-taggio dell’abbattimento dei costi al rag-giungimento degli scaglioni contrattuali peri livelli di volume. La gestione dei dati è sta-ta invece affidata al Servizio regionale perl’Epidemiologia, sorveglianza e controllo

delle Malattie infettive (SeRESMi). Con lostesso modello è stato tempestivamente au-torizzato l’impiego e l’utilizzo di tutti i DAAche sono diventati disponibili sul mercato,così come il ritrattamento dei pazienti chenon avevano risposto al trattamento inizia-le (falliti)”.Dal 20 dicembre 2014 al 31 dicembre 2016hanno avuto accesso ai nuovi trattamenticon DAA, a completo carico del Ssr, 5.279pazienti per i quali sono stati aperti 5.350piani terapeutici (il 62,3% è stato erogato amaschi con un’età media di 59 anni e oltreil 60% a pazienti cirrotici, poco più del 10%a pazienti con co-infezioni HIV/HCV, men-tre 71 pazienti hanno avuto accesso al ri-trattamento), con un costo, al lordo del pay-back, di circa 320 milioni di euro. Nella seconda metà del 2016 è stata regi-strata una flessione del numero di nuovi trat-tamenti iniziati, contestualmente ad un au-mento dei pazienti arruolati in criterio 4 (pa-zienti senza cirrosi) parallelamente alla di-minuzione dei pazienti in criterio 1. “Que-sto sta a dimostrare la capacità del sistemadi aver priorizzato (e potenzialmente esau-rito) la quota di pazienti con patologia epa-tica clinicamente più grave – ha sottolinea-

to Panella – I dati di efficacia complessivaindicano una performance del Ssr del Lazioin linea con quella di altri sistemi sanitaridi Paesi industriali. La proporzione di suc-cessi terapeutici a 12 settimane dalla finedel trattamento si è infatti attestata oltre il90%, nonostante una rilevante quota deisoggetti trattati era affetta da malattia epa-tica avanzata e quindi con minore possibi-lità di risposta”. Insomma, il modello adot-tato ha dimostrato che la rete clinica Lazio,coordinata centralmente dall’autorità sani-taria regionale, è in grado di affrontare tem-pestivamente le linee guida e il processo didisponibilità dei farmaci, rendendoli di-sponibili senza alcun ritardo dopo l’appro-vazione. “I pazienti trattati con DAA di se-conda generazione nel Lazio – prosegue –costituiscono una delle principali coorti os-servazionali prospettiche esistenti. L’utiliz-zo a fini di pianificazione sanitaria di studisu popolazioni reali è cruciale per valutarel’impatto effettivo delle nuove terapie nellapratica clinica e per confermare l’efficacia ela sicurezza di nuovi farmaci al di fuori de-gli studi clinici”.Con la definizione di nuo-vi criteri di trattamento per l’Epatite C cro-nica con i DAA e del Piano triennale di era-dicazione dell’infezione da HCV in Italia, laRegione ha infine applicato ai nuovi crite-ri lo stesso modello sperimentato con suc-cesso in precedenza. “L’allargamento deicriteri di accesso ai nuovi trattamenti anti-HCV nei pazienti senza malattia epatica –ha concluso Panella – è attualmente consi-derato come misura di sanità pubblica chenel medio periodo può ridurre la prevalen-za di infezione cronica a livelli tali da ga-rantirne la completa eliminazione a livellolocale. Una stima conservativa prevede l’ac-cesso alle strutture specialistiche del Laziodi almeno 4mila pazienti per anno, la mag-gior parte dei casi non in carico alle strut-ture, con la necessità di promuovere azio-ni presso i Medici di Medicina Generale, iSert, le carceri”.

Vincenzo PanellaDirettore Generale dellaDirezione salute epolitiche sociali del Lazio

LAZIOCentralizzazione dell’acquisto e distribuzione, gestione e monitoraggio dei dati, le nostre carte vincenti”

Il modello adottato ha dimostrato che la reteclinica Lazio, coordinata centralmentedall’autorità sanitaria regionale, è in gradodi affrontare tempestivamente le linee guidae il processo di disponibilità dei farmaci,rendendoli disponibili senza alcun ritardodopo l’approvazione

Il Veneto ha immediatamente recepito ladetermina dell’Aifa che ha esteso larimborsabilità dei DAA a tutti i soggetti coninfezione cronica, con l’obiettivo di renderepossibile entro qualche anno la definitiva‘eliminazione’ della infezione HCV nellapopolazione Italiana

12. EPATITE C


12. EPATITE C


Una piattaforma informatica regionale pergestire l’arruolamento dei pazienti affetti daEpatite C in possesso dei requisiti clinici perl’assunzione dei nuovi farmaci DAAs. Indi-viduazione di 25 Centri prescrittori. Istitu-zione di un tavolo tecnico per la stesura diPercorsi diagnostico terapeutici assisten-ziali al quale partecipano associazioni deimalati. Centralizzazione degli acquisti e in-dividuazione dei fabbisogni a livello cen-trale. Incremento dei processi informativi eformativi per intercettare eventuali pazien-ti non a conoscenza del proprio stato di sa-lute attraverso un accordo con i Medici dimedicina generale. Sono queste le misuremesse in atto dalla Regione Campania perarrivare all’eradicazione del virus HCV.“In Regione Campania al fine di favorire lacura dell’Epatite C mediante l’utilizzo an-che dei nuovi farmaci DAAs – ha spiegatoUgo Trama, Responsabile dell’Unità Poli-tica del farmaco e dispositivi nella Direzio-ne Generale Salute – a partire dal mese diaprile del 2015 ci siamo avvalsi della piat-taforma informatica regionale Sani.arp. gra-zie alla quale possiamo gestire l’arruola-mento dei pazienti affetti da Epatite C inpossesso dei requisiti clinici per l’assunzio-ne delle molecole innovative anti virus HCV.Sono stati individuati i Centri prescrittoricon le competenze necessarie alla gestionedella patologia, ma nel contempo abbiamoanche assicurato una distribuzione capilla-re di presa in carico del paziente sull’interoterritorio regionale. Per favorire le neces-sarie scelte anche in termini organizzativi èstato, da subito, istituito un tavolo tecnicoche collabora nella stesura di Pdta. Per for-

mulare i processi assistenziali nella miglio-re maniera possibile è stata coinvolta anchel’associazione dei malati. Un altro processomesso atto per consentire un approvvigio-namento rapido dei farmaci che al tempostesso favorisse una corretta rendiconta-zione degli stessi, è stato quello di centra-lizzare immediatamente a livello centralesia la formulazione dei fabbisogni sia gli ac-quisti. In considerazione dell’elevata pre-valenza della patologia in Campania si è fa-vorita la cura cercando anche di analizzarecon il contributo del tavolo di esperti, i da-ti disponibili dai registri Aifa e dal sistemaregionale prescrittivo Sani.arp”. Al 31 dicembre 2016, i 25 centri prescritto-ri accreditati hanno arruolato e curato untotale di 8.748 pazienti distribuiti tra le 7Asl regionali nelle quali risiedono i cittadi-

CAMPANIACAMPANIA

Ugo TramaResponsabile dell’UnitàPolitica del farmaco edispositivi nella DirezioneGenerale Salute

CAMPANIAObiettivo: intercettare il sommerso

ni presi in carico. “Oggi – ha aggiunto Trama – forti del-l’esperienza acquisita negli anni e nell’in-tento di dare il maggior contributo all’im-pegno assunto dal Ministero della Salutenell’attuazione del Piano di eradicazione del-l’Epatite C, il quale prevede la cura di tuttii soggetti affetti da patologia senza distin-guere il livello di gravità, la regione Cam-pania con tutta la comunità scientifica si è

posta il dubbio di come intercettare even-tuali pazienti non a conoscenza del propriostato di salute. Per raggiungere questo obiet-tivo sono stati quindi incrementati i processiinformativi e formativi sottoscrivendo unaccordo con i Medici di medicina generale,i quali oltre che ad indirizzare i pazienti af-fetti da patologia direttamente ai Centri spe-cializzati, cercano di favorire attraverso di-versi strumenti nuove diagnosi”.

Centralizzazione degli acquisti eindividuazione dei fabbisogni a livellocentrale. Incremento dei processi informativie formativi per intercettare eventualipazienti non a conoscenza del proprio statodi salute attraverso un accordo con i Medicidi medicina generale

12. EPATITE C


12. EPATITE C


PUGLIA

Ventotto Centri sia pubblici sia privati auto-rizzati alla prescrizione ed erogazione delfarmaco per garantire la copertura su tuttoil territorio in una regione che presenta undato di prevalenza di Epatite C superiore al-la media nazionale e un sommerso non an-cora venuto a galla. Parte da qui il piano diattacco realizzato dalla regione Puglia cheha fatto scelte coraggiose sia dal punto di vi-sta economico e finanziario anticipando icosti per i nuovi farmaci ancora prima del-l’istituzione del Fondo per gli innovativi. “In Puglia l’Epatite C è una malattia con unaprevalenza superiore alla media nazionalee come già evidenziato in più occasioni – haspiegato Benedetto Giovanni Pacifico,Responsabile Gestione Sanitaria Accentra-ta DG Salute – la malattia è ancor oggi po-co conosciuta e si stima che i malati in for-ma latente siano un numero significativo. Irisultati conseguiti in Puglia possono ana-lizzarsi su tre distinti livelli: sanitario, fi-nanziario ed economico. La Regione con laDGR 2834 del 2014 ha subito individuatoventidue centri autorizzati per la prescri-zione del farmaco sofosbuvir®. Il numerodei Centri è stato costantemente aggiorna-to ed oggi è pari a ventotto con il recente ri-conoscimento dell’Ospedale di Gallipoli. Trai principali Centri di prescrizione c’è il Po-liclinico Universitario di Bari, l’Irccs De-Bellis di Castellana Grotte e l’Irccs Casa Sol-lievo della Sofferenza di San Giovanni Ro-tondo. Come si evince, in Puglia sono stateaccreditate anche strutture private per laprescrizione ed erogazione del farmaco inmodo da garantire la copertura su tutto ilterritorio regionale, anche in aree ad alta di-spersione della popolazione come il Garga-no o il Subappennino Dauno”. Ma è dal punto di vista economico e finan-ziario che la Regione ha fatto le sue sceltepiù coraggiose. “Già dal 2015 con la com-mercializzazione dei primi farmaci in atte-sa dell’erogazione dello specifico fondo stan-ziato dal Governo nazionale – ha aggiunto– le Aziende sanitarie hanno anticipato co-

sti per circa 120 milioni di euro e la GiuntaRegionale sulla base del monitoraggio degliacquisti e delle liquidazioni da parte dellaGestione Sanitaria Accentrata, ha approva-to provvedimenti urgenti di anticipazionefinanziaria (DGR 867/2015 primi 22 milio-ni di euro e con Dgr 1841/2015 ulteriori 37milioni di euro). Il primo anno ha compor-tato indubbi sacrifici se si considera che ilmeccanismo di rimborso attraverso il siste-ma prezzo/volume è avvenuto molti mesidopo l’acquisto a fronte di fatture da paga-re entro la scadenza di legge (60 giorni). Laquota parte del Fondo per il concorso al rim-borso dell’acquisto dei farmaci innovativi èstata inoltre anticipata solo a fine anno. Lastessa dinamica con i medesimi ritardi dirimborso ed anticipazione del finanziamentostatale è avvenuta anche nel 2016.Dal punto di vista economico – proseguePacifico – questo primo triennio di cura deimalati di Epatite C può considerarsi per laRegione un successo, in quanto la spesa so-stenuta è stata pressoché coperta con la quo-ta dei rimborsi, sconti, finanziamento e con-tributi regionali, sebbene sia da evidenzia-re che il Fondo nel 2015 e 2016 è stato ga-rantito con le quote del Finanziamento de-gli Obiettivi del Piano Sanitario Nazionale(Legge 662/1996) già a disposizione delleregioni italiane mentre solo dal 2017 è sta-to ‘coperto’ con ulteriori risorse per il Ssn.Importante e strategica è stata la volontà delGoverno Pugliese di approvare in ConsiglioRegionale specifici articoli di legge con i qua-li si sono stanziati ad integrazione delle ri-sorse statali ulteriori risorse di competenza(art. 6 della L.R. 35/2015 ed art. 1 della Leg-ge Regionale n. 39/2016) al fine di non con-tingentare gli arruolamenti dei malati.L’investimento regionale ha avuto una in-dubbia visione di medio/lungo termine –ha concluso Pacifico – se si pensa ai rispar-mi che si sono già conseguiti e si consegui-ranno nei futuri anni per minori costi far-maceutici, per minori prestazioni speciali-stiche, per minori interventi di trapianto ol-tre alla migliorata qualità della vita degli expazienti. Nel 2017 le regioni hanno conti-nuato ad anticipare gli acquisti dei farmacitenuto conto che la bozza di decreto di ri-parto del Fondo Innovativi è da pochi gior-ni alla analisi della Conferenza Stato-Re-gioni”.

ASST PAPA GIOVANNI XXIII DI BERGAMO

BEST PRACTICE

L’arrivo sul mercato dei farmaci pangenoti-pici, ancora più potenti ed efficaci rispet-to alle precedenti cure, e il recente am-pliamento dei criteri di accesso ai tratta-menti di ultima generazione da parte di Ai-fa hanno costituito la svolta decisiva peravvicinarvi all’obiettivo eradicazione del-le infezioni da HCV promosso da WHO.Basti pensare che dall’avvio dei trattamentialla fine del 2014, dopo una lieve flessioneregistrata nella parte centrale del 2017 de-terminata forse da una sorta di “attendi-smo” verso l’arrivo dei nuovissimi farma-ci pangenotipici, negli ultimi mesi abbia-mo raggiunto un picco di pazienti arruola-ti, con un trend di accesso alle cure che sista progressivamente spostando a benefi-cio soprattutto di quelli meno gravi (F0-F2). Un trend in crescita importante che ciporta oggi ad oltre 100mila trattamenti ese-guiti, soprattutto in pazienti con malattiaavanzata. Ma per garantire l’ambizioso obiettivo fis-sato dal Ministero degli 80mila pazienticurati ogni anno su tutto il territorio na-zionale puntando all’eliminazione dell’HCV,ora che le terapie sono più brevi, estrema-mente efficaci ed ottimamente tollerate,credo si debba puntare ad un riassetto or-ganizzativo. Bisognerà infatti conciliare lenecessità “amministrative” ed erogative(ossia distribuzione per soli 28 giorni, checomporta due o più accessi per il ritiro deifarmaci, incombenze amministrative, tem-po-lavoro medico per accesso e compila-zione del sito Aifa per prescrizione, pro-gressivo incremento dei pazienti in futurofollow-up) con la necessità di attuare sche-

dule di trattamento più snelle che preve-dano meno visite mediche per pazienti “me-no o per nulla malati” rispetto alla primafase, mantenendo sempre la qualità dellapresa in carico. Questo si traduce nella ne-cessità di attuare modelli di visita medica“a la demand” (su richiesta del paziente osu indicazione del medico alla visione deicontrolli periodici) al fine di liberare slotper nuovi trattamenti, mantenendo altal’attenzione su risultati e gli effetti della te-rapia.Per raggiungere questo obiettivo occorreconsolidare il rapporto medico-paziente(istituzione-paziente) perché l’accesso al-le cure, per quanto si possano incremen-tare i numeri, dovrà gioco forza essere di-lazionato e programmato. Il medico dovrà“abituarsi” a considerare non solo e nontanto gli usuali aspetti “clinici” della infe-zione-malattia, ma anche e soprattutto gliaspetti emotivi, lavorativi e sociali che ca-ratterizzeranno ogni singolo paziente. Suquesto fronte la pianificazione potrebbegiovarsi della abituale misurazione dei PRO(patient reported outcomes) quale ausilioper rispettare aspetti etici e sociali. Infat-ti solo pazienti che nutrono piena fiducianell’istituzione cui si affidano, possono ac-cettare serenamente “il loro turno” di ac-cesso alla cura, specie se dilazionato mol-to nel tempo.

L’esperienza della Rete provinciale di Ber-gamo. All’Asst Papa Giovanni XXIII di Ber-gamo abbiamo attuato un modello condi-viso per la gestione del paziente con HCV.Modello che si colloca nell’ambito di un’or-

Benedetto GiovanniPacificoResponsabile GestioneSanitaria Accentrata DGSalute

PUGLIA /Le nostre scelte coraggiose sul fronte economico finanziario

L’investimentoregionale ha avutouna indubbia visionedi medio/lungotermine se si pensaai risparmi che sisono già conseguitie si conseguirannonei futuri anni perminori costifarmaceutici, perminori prestazionispecialistiche, perminori interventi ditrapianto oltre allamigliorata qualitàdella vita degli expazienti

UN MODELLO VIRTUOSO PER LA GESTIONE DEL PAZIENTE CON HCV

Stefano FagiuoliDirettore UscGastroenterologiaEpatologia eTrapiantologiaDipartimento di Medicina Azienda Socio SanitariaTerritoriale (ASST) Papa Giovanni XXIII

12. EPATITE C


12. EPATITE C


BEST PRACTICE BEST PRACTICE

ganizzazione Hub & Spoke pianificata inaccordo con regione Lombardia per incre-mentare l’accesso alle cure nella nostra areache è annoverata tra quelle ad alta inci-denza. Grazie alla Delibera regionale (ProtocolloH1.2014.0039282 del 10 dicembre 2014,relativa all’utilizzo di Sofosbuvir e succes-sivamente dei farmaci antivirali in previ-sione di licenza) che ci ha identificato co-me Centro erogatore per l’area “Bergamo”– nell’ambito dei Centri erogatori/pre-scrittori (Hub) identificati da regione Lom-bardia - abbiamo realizzato un modello or-ganizzativo basato su un accordo intera-ziendale tra l’allora Azienda OspedalieraPapa Giovanni XXIII (Hub) e le altre strut-ture ospedaliere della provincia bergama-sca, pubbliche e private: Ao Treviglio, AoBolognini di Seriate, Io Bergamaschi (O.Ponte S. Pietro/Casa di Cura S. Marco Zin-gonia). Sono stati definiti i protocolli operativi perla gestione del paziente HCV al fine di as-sicurare appropriatezza e omogeneità ge-stionale e prescrittiva, uniforme valuta-zione dei processi di cura e degli out-comeclinici puntando all’ottimizzazione del-l’accesso alle cure. Abbiamo condiviso lelinee guida di trattamento per l’HCV (se-lezione pazienti, definizione delle prioritàe identificazione del regime terapeutico)

con analisi collegiali periodiche di qualitàdi “processo” e di “outcome”. Un’organiz-zazione in rete che ci ha consentito non so-lo di definire i percorsi clinico-assistenzialie di migliorare, in generale, l’accesso alleprestazioni per i pazienti con epatopatie,ma anche di promuovere l’interdisciplina-rietà nei processi diagnostici e terapeuti-ci, sperimentare modelli organizzativi perl’integrazione ospedale territorio, e valo-rizzare il volontariato. Il tutto a beneficiodella ricerca e della crescita professionale,oltre che ottemperare ai nostri “doveri” ver-so i pazienti. Gli obiettivi futuri sono quelli di riuscire arealizzare, in collaborazione con il territo-rio (Medici di Assistenza Primaria, Centriper le Dipendenze, comunità di accoglien-za, istituti di detenzione, centri per le ma-lattie sessualmente trasmissibili) dei pro-grammi di screening sulle popolazioni a ri-schio per identificare il sommerso (pazientipositivi all’HCV che ancora non sanno diesserlo). Tali reti saranno cruciali inoltreper allargare le attività verso le azioni diprevenzione primaria delle epatopatie at-traverso la promozione di corretti stili divita con campagna di sensibilizzazione suepatiti virali e alcol. Ed infine, aspetto cer-tamente non secondario, pianificare ade-guatamente la presa in carico dei pazienticronici “meno complessi” da parte del ter-

Un modello vincente e potenzialmente esportabile

“Il nostro approccio nella gestione dei nuo-vi farmaci contro l’epatite è la dimostrazionedi come l’appropriatezza nella definizione deipercorsi terapeutici e nell’erogazione delle cu-re sia la chiave di volta per offrire ai pazien-ti i servizi sanitari e i farmaci di cui realmentehanno bisogno. Questo ci ha consentito digarantire la disponibilità di farmaci innova-tivi e molto efficaci, ma certamente costosiper il nostro sistema sanitario. È stata per noiuna sfida che ci ha consentito anche di spe-rimentare sul campo il modello Hub & Spoke,che si è dimostrato vincente e potenzial-mente esportabile anche per la cura di altrepatologie, e di pensare a nuove forme d’inte-grazione con i servizi territoriali, grazie a cuiprendersi realmente cura del paziente e deisuoi bisogni”.

Carlo Nicora, direttoregenerale dell’Asst PapaGiovanni XXIII.

Tefen & Partners, società internazionaledi consulenza manageriale, specializzata nelcampo delle Scienze della vita e della sanità,ha supportato l’Asst Papa Giovanni XXIII di Ber-gamo nell’analizzare e valutare il percorso delpaziente affetto da Epatite C, dal punto di vi-sta del paziente (liste d’attesa), degli opera-tori sanitari (carichi di lavoro) e della soste-nibilità economica complessiva. “Il coinvolgimento degli stakeholder ospeda-lieri, medici, infermieri, farmacisti, tecnici –hanno spiegato Chiara Garavaglia, Partner diTefen&Partners e Paolo Correale, Director diTefen&Partners – è stato fondamentale per evi-denziare il carico di lavoro degli specialisti edincrementare la capacità di trattamento. Laraccolta e la quantificazione di Real World Evi-dence ha rivelato come una componente so-stanziale di costo (~40%) sia rappresentatadalla gestione dei pazienti differiti. La valu-tazione della sostenibilità economica è servi-ta a dimostrare come un modello innovativodi presa in carico del paziente non solo ridu-ca le liste d’attesa, ma permetta anche un sen-sibile risparmio dei costi ospedalieri, quindicosti del personale per visite specialistiche edel laboratorio per le analisi (principalmenteHCV-RNA): -72% rispetto al modello tradizio-nale)”.

Costi ospedalieri tagliati del -72 % rispetto al modello tradizionale

12. EPATITE C


ritorio, mantenendo un’adeguata conti-nuità assistenziale al paziente Un modello che può essere sicuramente re-plicato. Ma ‘conditio sine qua non’ per lasua riuscita è la volontà di condivisionedelle scelte e dei percorsi.

Lo studio Patient journey ed accesso alle cureAl fine di verificare e quantificare l’impat-to economico del patient journey con Epa-tite C legato ai nuovi trattamenti a base diDAA, e identificare il modello gestionaleospedaliero ideale che ottimizza questo im-patto economico anche di caso di esten-sione dei pazienti, di concerto con la Dire-zione Generale, è stato realizzato uno stu-dio che ha interessato tutti i Centri dellarete ospedaliera di Bergamo. Sono staticoinvolti 2.278 pazienti con infezione daHCV, trattati o pianificati per trattamentonel prossimo futuro (giugno 2015 - giugno2016).Lo studio ha messo a confronto due mo-delli: il modello classico, centralizzato (CM),in cui solo il “Centro di eccellenza” pre-scrive e fornisce i nuovi DAA, e il modelloHub & Spoke (H&S) dove l’Hub prescrivee consegna i DAA, mentre gli Spoke pos-sono prescriverli e far scegliere ai pazien-ti dove ritirarli. Il patient journey e i cari-chi di lavoro sono stati mappati e quanti-ficati attraverso interviste ad hoc con i sog-getti interessati, mentre i dati sui costi sa-nitari sono stati raccolti attraverso il si-stema informatico dell’ospedale.

Dallo studio è emerso che tra i due modellii costi medi stimati per il trattamento deipazienti HCV sono sostanzialmente ugua-li: 1.479 euro per paziente dell’H&S contro1.470 dei CM). I principali fattori di costosono i test di laboratorio (60%), il 75% deiquali relativi ai dispositivi e le visite spe-cialistiche (30%). Ma dopo più di un anno,il modello H&S è stato in grado ditrattare il 68% in più di pazienti ri-spetto al modello centralizzato. E siè osservato che i pazienti “differiti”,nel tempo che attendono, finisconoper assorbire fino al 40% dei costisanitari totali. È stato infine identifica-to un’ulteriore miglioramento chiave percreare un “modello H&S ottimizzato”:la riduzione del numero di visite speciali-stiche, durante la diagnosi e il trattamen-to, consentito da una diminuzione dei pa-zienti più gravi in lista d’attesa. Grazie a queste nuova leva organiz-zativa è stato dimostrato che è pos-sibile accelerare l’esaurimento del-le liste di attesa e ridurre i costi digestione dei pazienti differiti del 72%rispetto al CM. In conclusione lo studioha dimostrato l’importanza del modello or-ganizzativo di un ospedale nel raggiunge-re l’eliminazione dell’HCV 2030 nel modopiù efficiente possibile, addirittura con unapolitica tendenzialmente money-sparing.Il futuro coinvolgimento di medici di me-dicina generale durante il follow-up di pa-zienti trattati senza comorbilità ed effetticollaterali, certamente costituirà il natu-rale sviluppo di una adeguata politica digestione verso l’HCV

BEST PRACTICE

Il patient journey e i carichi di lavorosono stati mappati e quantificatiattraverso intervistead hoc con i soggettiinteressati, mentre idati sui costisanitari sono statiraccolti attraverso ilsistema informaticodell’ospedale.

12I QUADERNI DI quotidianosanità.it

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VIRUS HCV

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VIRUS HCV UNA NUOVA ERA NELLA LOTTA ALL’EPATITE C · 5 La nuova era nella lotta all’Epatite C 11 La gestione dell’Epatite C un modello per reimpostare tu algov er nc d si m