8/18/2019 Genetica y Terapia
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TeRaPiAGeNiCa
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Estrategia terapéutica que consiste en manipularla información genética de células enfermas paracorregir un defecto genético o para dotar a lascélulas de una nueva función que les permitasuperar una alteración.
S !"ES
Transferencia de &cidos nucleicos '(NA o RNA) a la célula con*nalidad terapéutica+
, Tratar de complementar o sustituir un gen defectuosointroduciendo otra copia normal de éste en las células., $n-iir o loquear el funcionamiento de aquellos genes cu/aintervención contriu/e al desarrollo de la enfermedad 'por e0emplolos oncogenes)., $ntroducir material genético que permita a la célula sinteti1ar unaprote2na que tenga un efecto terapéutico nuevo 'por e0emplointroducir en las células copia de un gen que ostaculice lareplicación de un virus).
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SE PE(EN (AR TRES 34T!(!S($ST$NT!S+
E5%$%!
$ntroducir material genético que permita a la célulasinteti1ar una prote2na que tenga un efectoterapéutico nuevo 'por e0emplo introducir en las
células copia de un gen que ostaculice la replicaciónde un virus).
$NS$T
$ntroduciendo el gen directamente en elórgano defectuoso del individuo.
$N %$%!
Cuando se -ace llegar el gen a lascélulas defectuosas.(irectamente a las células.Se in/ecta en la sangre.
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FUNDAMENTOS DE TERAPIA GENICA
VectoresSistemas que ayudan en e !roceso de trans"erencia de un #ene$%#eno a a c&ua' "aciitando a entre#a y (iodis!oni(iidadintraceuar de mismo de ta modo que este !ueda "uncionar)
VECTORESVIRA*ES
Un +irus es un (iosistema eementa quem!aqueta ,cidos nuceicos -DNA o RNde cadena do(e o sim!e. e interaccionc&uas /os!edadoras
Son +irus de0cientes a os que se /a
eiminado una !arte o todo su #enoma -sies !osi(e. !ara e+itar que com!eten ecico de +ida en cuaquier c&ua/os!edadora) *os #enes +iraes eiminados'si son indis!ensa(es' son !ro!orcionadosde manera se!arada a c&uas cuti+adase a(oratorio) *os +irus +ectores e+aninsertado e #en a trans"erir 1anqueado!or os m2nimos eementos de DNA3RNAnecesarios !ara re!icar e ,cido nuceico yem a uetaro en a c, side roteica)
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VectorRetro+ir
a
E V)R' de0cienteen a re!icaci%n seam!i0ca mediantee crecimiento atra+&s de c&uasem!aquetadoras)
E +ector que tiene#en tera!&utico' in"e
a una c&ua dianausando rece!torees!ec20cos desde
donde e #en e$!ressu !roducto
tera!&utico)
VectorAdeno+ir
us
E materia #en&tico es secuestrado!or endosomas) Permitiendo a
e$!resi%n de #en tera!&utico' una!arte acan4a e n5ceo' donde
!ermanece en "orma dee!icromosoma)
Son +irus cuyo #enoma est, constituido !or unado(e cadena inea de DNA)*a ca!acidad de
#enoma !ara diri#ir a !roducci%n de adeno+irusesta u(icadas en E6)Se eimina dic/as secuencias y
se incor!oran en su u#ar e #en tera!&utico+ector adeno+irus sin ca!acidad de re!icaci%n)
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%ector No %iral+ Comple0o (NA lipos Esta (asado en a asociaci%n de DNA
!asm,tico a +es2cuas "ormadas !orauto ensam(a7e de (ica!as de 2!idos
*os i!osomas son +ectores de (a7ato$icidad que inducen a una nuares!uesta inmunitaria)
Ti!os de isosomas8
A
Ca
%ENTA#AS7a inserción de genes sanos es
efectiva en el caso de enfermedades3endelianas monogénicas recesivas.
"asta una copia del gen
sano para que el fenotiposea sano.
No se tiene que esperar -asta que undonante no emparentado muera paraotener un trasplante.
n nuevo órgano podr2a cultivadas para ellos cuando snecesario.
E9iste el potencial para curar8 o al menostratar8 ciertas enfermedades / trastornos que
no pueden ser mane0ados de manera efectivael d2a de -o/.
Como la degeneració
neuronas8 células médula etc.
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DESVENTA 9AS
umen an en:mero deenfermedades quese pueden curarcon esta TerapiaGénica.
C!3!
cominEn*semde ad-eC( ;emo*l"8 Talafalciform
de 3ucopo$%8 ENieman>ipercofamiliar>iperam!rnitina
=enilalamuscula
No -a/ terapia génicaconceile para las
enfermedades genéticaspoligénicas8 multifactorialeso de interaccionescomple0as.7a terapia génica porinserción no curaB lasenfermedades3endelianasmonogénicasdominantes.
Pues para producir elfenotipo enfermo asta lae9istencia de un aleloenfermo que el paciente /a
tiene.7a terapia génicapor inserciónpuede tenercomplicaciones
Como reaccionesalérgicas oautoinmunes8 inducciónde c&ncer einterferencia con otrasfunciones génicas.7a manipulación genética perfectiva o
eugénica8 permitir2a potenciar ciertascaracter2sticas de las personas8 desde su
estatura o masa muscular -asta suinteli encia.
Esto traer2a una desagradaconsecuencia8 si cae en pode
comunidades racistas o conansias de -egemon2a mundial
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AP7$CAC$!NES
>E3!=$7$A
• Se -an reali1adoapro9imaciones utili1ando eltransgén de estos factores /vectores retroviales8adenovirus8 virusadenoasociados / A(Ndesnudo.
• Administrados por v2ascomunes como la sucut&nea8intramuscular8 intra-ep&tica8intraperitoneal8 o intravenosa
=$"R!S$S$ST$CA
En la *rosis qu2stica se-a oservado un defectoen el gen que codi*capara el canal de cloroconocido como CFTR.
tili1ando como transgén elgen de C=TR / como célulasdiana las células del epiteliodel tracto respiratorio.Se -an reali1ado reali1adoestudios utili1ando liposomas/ adenovirus como vectores.
Estrategs
tili1ad;. (estrucción de mediante la e9ptó9icos8 o8 en scapaces de activun veneno.
. =ortalecer / estnatural del scontra las célula
F. Camio del fencancer2genas.
. Protección de laslos efectos de radioterapia.
H. $ncremento decitoto9icidad e
linfocitos que células tumorale
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CEGUERA • Se -an realtipo de ceguede degenerase relaciona #en RPE:;.
• En modelosadministracióde un virufuncional es degeneración
INSUFICIENCIACARDIACA
Tratamiento que tiene comodiana a la prote2naFOSFO*AM
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Es el medio o v2a de manipulación de las formas de vida'organismos) para proveer un producto deseale para eluso del -omre.
"iotecnolog2a es la culminación de m&s de J8KKK aIos dee9periencia -umana usando seres vivos en los procesos de
fermentación para -acer productos tales como el pan8queso8 cerve1a / vino. 7a Nueva "iotecnolog2a es unacominación de avances en el conocimiento -umano de la"iolog2a Celular / 3olecular8 Genética de los seres vivos8virus / otros &cidos nucle2cos / del funcionamiento delsistema inmune.
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Técnicas que modifican las características hereditarias de un organismo en un sentido
mediante la alteración de su material genético
$ngenier2a Genética
La formación de nuevas combinaciones de genes por el aislamiento de un fragmento de DNA,
determinados cambios la reintroducción de este fragmento en el mismo organismo o en otro! "uan
son introducidos en las plantas o animales, los organismos resultantes pasan a llamarse transgénico
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)
Marcads
In#enier2aGen&tica
Tecnoo#2 a deADN
Fármaco
Anti-cáncDiagnósticos
Cultivo de
Células
Vegetales
Transferencia
de genes en
animales
Síntes
Sonda
Locali
desór
gen
Clonación
Solución decrimenes
!roducción de
!roteínas "umanas
Tera#ia
$énica
%ancos de
ADN& A'N
!roteínas
(a#as de
$enomas
com#letos
ología
Molecular
C u t i + o s
C e u a r e
s
C u t i + o s
C e u a r e s
Ant i c u e r ! o s M o no c o na e s
Ant i c u e r ! o s M o no c o na e
s
Síntesis de Nuevas
!roteínas
Nuevos
Anti)ióticos
Nuevas
!lantas *
Animales
Nuevos
Alimentos
'ecursos "umanos
+uímicos raros
INGENIERÍA GENÉTICA TÉCNICAS DEL A
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INGENIERÍA GENÉTICA: TÉCNICAS DEL ARECOMBINANTE (ADNr)
T4CN$CA PR!PLS$T!
En1imas Restricción Cortan A(N en puntos espec2*cos8 -acen fragmA(N
A(N 7igasa ne fragmentos de A(N
%ectores %irus o fagos+ llevan A(N a las células / asegureplicación
Plasmidos Clase com:n de vector
3arcadores Genéticos $denti*can a las células que -an sido transform
PCR Ampli*ca la cantidad de A(N de muestras peqA(Nc Copia de A(N a partir de ARN mensa0ero
Sondas de A(N Para identi*car / marcar una pie1a de A(N concierta secuencia
S2ntesis Génica Para -acer un gen de una ase de datos
Gel Electroforésis Para separar fragmentos de A(N
Secuenciación A(N Para leer la secuencia de ases de un segmen
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NUEVOS ALIMENTOS
NUEVOS ANTIBIÓTICOS
ARRO= DORADO con (eta caroteno de #ene
Er>inia uredo+ora' !i#mentos que se tran
+itamina A a ser in#eridos)
ARRO= "orti0cado con un #en de a "errit
soya)
ARRO= con aa esenciaes)
PAPA con a +acuna que !re+iene a insua dia(etes meitus 6@@ +eces m,s !ode+acuna) PAPA con a su(?unidad < anti#&enteroto$ina de Vi(rio c/oerae causantFRI9O* de SOA con anticuer!os que !ro
B de er!es sim!e$ -SV.) TA
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CLONACIÓN
Término genérico para la replicación en unlaoratorio de genes8 células u organismosde una entidad original8 con copias genéticas
e9actas del gen8 célula u organismo original.Esta técnica -a producido avancessensacionales en medicinas / vacunas. Tamién -a/ investigación en clonación decélulas -umanas8 órganos / otros te0idos.Esto puede producir el reempla1o de piel8cartilagos / -ueso para victimas dequemaduras / accidentes8 o de órganos.
?7a posiilidad de clonar animales made células emrionarias como de célude la ove0a (oll/)8 are la puerta para-umanos. Para ma/or polémica se pue9perimento de clonación -umana -e-umanos que no podr2an -aer sorevmediante la disgregación de sus célulaemriones clónicos 'idénticos genéticaposteriormente destruidos.?Clonar personas enteras est& pro-iidcondenado por muc-as instituciones8 -umanos con *nes terapéuticos es pecient2*cos8 sore todo desde que se pdiferenciación de células madre -acia concretos.
TERAPIA DE CÉLULAS
MADRE
HAY 3 TIPOS DE CÉLULAS MADRES
Totipotenciales+ Son capaces de formar celulares / se encuentran en célulafecundados
3ultipotentes+ Pueden especiali1arse en ucelulares 'en te0idos)
Pluripotenciales+ Pueden formar cualq