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Evidence Based Medicine
Marilena Romero
Centro Studi SIFOLab. di Farmacoepidemiologia
Consorzio Mario Negri Sud
Roma Novembre 2011
Decisione clinico-terapeutica:
esperienza e conoscenza del medico
caratteristiche socio-culturali e preferenze del paziente
evoluzione dei sistemi sanitari vs disponibilità, accessibilità,
progresso scientifico e tecnologico vs certezze per
migliorare la salute dei pazienti
?? vs Attesa paziente SocietàUtilizzo appropriato interventi/ risorse:
- garantire qualità, efficienza, equità
- evitare “sperpero” delle risorse
- migliorare la condizione di vita/salute
Razionalizzare gli interventi sanitari
MEDICINA BASATA SULLE EVIDENZE
Garantire gli interventi di provata efficacia
Ridurre gli interventidi efficacia dubbia o non
documentata
Come soddisfare i bisogni/rispondere alle attese?
MEDICINA BASATA SULLE EVIDENZE
…uso cosciente, esplicito e giudizioso delle migliori
evidenze disponibili nel momento in cui si prendono
delle decisioni riguardanti la “cura” di singoli
pazienti…
“Praticare” una EBM significa integrare la
competenza clinica individuale con la migliore
evidenza clinica esterna disponibile…
L’expertise clinica fa capire se un evidenza è applicabile o
appropriata per un paziente, l’applicazione della migliore
evidenza rende la pratica clinica più accurata, efficacia e
sicura…
Sackett et al. BMJ 1996; 312: 71-72
MEDICINA BASATA SULLE EVIDENZEsi propone di
Trasformare il bisogno di informazioni in quesiti clinici ai quali si cerca di trovare una risposta (formulare la domanda)
Individuare, con una metodologia corretta, la migliore evidenza che permette di rispondere in maniera appropriata a tale quesito
Valutare criticamente la validità (aderenza alla verità) e l’utilità (applicabilità clinica) di tale evidenza
Trasferire nella pratica clinica la raccomandazione fornita dall’evidenza (conclusione dei risultati)
Valutare la performance e l’impatto del processo nella pratica clinica (verifica dell’applicazione)
Djulbegovic B et al. Am J Med 1999;106:198-205
MEDICINA BASATA SULLE EVIDENZEsi propone di
Trasformare il bisogno di informazioni in quesiti clinici ai quali bisogna cercare una risposta (formulare la domanda)
Individuare, con una metodologia corretta, la migliore evidenza che permette di rispondere in maniera appropriata al quesito posto
Valutare criticamente la validità (aderenza alla verità) e l’utilità (applicabilità clinica) di tale evidenza
Trasferire nella pratica clinica la raccomandazione fornita dall’evidenza (conclusione dei risultati)
Valutare la performance e l’impatto del processo nella pratica clinica (verifica dell’applicazione)
Djulbegovic B et al. Am J Med 1999;106:198-205
Annualmente vengono pubblicati oltre 6 milioni di articoli in circa 20.000 riviste della letteratura biomedica
Sovrapponendoli, 6 milioni di articoliformerebbero una colonna
alta circa 500 m
Taylor CR, NEJM 1992; 326:1436-1440Chalmers I, Altman DG, London 1995
Tra il 1966 e novembre 2002 c’erano 1.395.900 articoli di oncologia elencati nel MEDLINE. Di questi circa 800.000 riguardavano i trattamenti, 500.000 la diagnosi e intorno a 100.000 laprognosi in pazienti con patologia maligna.
Un numero significativo di questi articoli era non rilevante per la pratica clinica o erano di dubbia qualità
Djulbegovic B et al Cancer treatment reviews 2003;29:45-50
È stato stimato che per mantenersi aggiornato uno
studente di medicina deve leggere ogni anno più di
11.000 pagine e un clinico in servizio ogni mese circa
200 articoli e 70 editoriali
Davidoff et all. BMJ 1995
Sommersi dall’enorme volume
della letteratura i medici
preferiscono aggiornarsi
attraverso le revisioni piuttosto
che gli studi primariCartabellotta A.
Recenti Progressi in Medicina 1998
STUDIO PRIMARIOSTUDIO PRIMARIO STUDIO SECONDARIOSTUDIO SECONDARIO
Studi Studi sperimentalisperimentali
Studi Studi osservazionaliosservazionali
Valutano l’interventosu animali o volontari in ambiente artificiale
Valutano l’intervento su un gruppo di pazientio di soggetti
Rappresentano la maggiorparte degli articoli pubblicati
nelle riviste scientifiche. Descrivono le singole ricerche
Riassumono e traggono conclusioni dagli studi primari
Studi Studi cliniciclinici
Valutano l’interventosu un gruppo di pazienti
RassegneRassegne
Analisi Analisi DecisionaliDecisionali
Linee- GuidaLinee- Guida
Non sistematicheSistematicheMetanalisi
Revisioni narrative (o tradizionali)
Significati:Rassegne più o meno sintetica degli studi originali spesso con obiettivi generalmente molto ampiCostituiscono un mix inestricabile tra l’opinione dell’autore e gli studi originaliStrumento utile per ottenere una conoscenza generica su un determinato argomento ma poco affidabile per fornire risposte quantitative a specifici quesiti clinici
Limiti:Assenza di regole per la selezione degli studiNessuna valutazione sulla qualità degli studiProcesso non riproducibile né verificabileBasato sulla cultura, esperienza e soggettività dell’autore
Rischi:Ritardano l’introduzione di interventi sanitari efficaciSostengono l’impiego di procedure obsolete se non dannose
La revisione sistematica separa ciò che è insignificante, infondato o ridondante nella letteratura medica dagli studi salienti e critici, degni di riflessione.
C. Mulrow, BMJ 1994
Revisioni sistematiche (RS)
Una RS è una vera e propria ricerca scientifica con un protocollo che definisce un preciso obiettivo e descrive le fonti e i metodi utilizzati per selezionare e sintetizzare gli studi originali
Quale è la procedura per una REVISIONE SISTEMATICA
Definizione degli obiettivi della review specificando quali studi sono eleggibili
Ricerca degli studi eleggibili in funzione degli obiettivi
Descrizione delle caratteristiche di ciascun studio e valutazione della sua qualità
Motivazione della inclusione ed esclusione degli studi
Preparazione del database più completo possibile, coinvolgendo i responsabili dei singoli studi
Analisi dei risultati degli studi eleggibili utilizzando tecniche statisticheper la loro combinazione se questa è appropriata (Metanalisi)
Preparazione di un rapporto strutturato che specifichi obiettivi della review, metodi utilizzati e risultati ottenuti
Limiti delle RS
A. Revisioni sistematiche multipleLa duplicazione, talvolta moltiplicazioni, di RS su uno stesso argomento non è utile per: dispendio di risorse umane ed economiche; conclusioni a volte discordanti
NB: La Cochrane Collaboration si sta adoperando per ridurre queste duplicazioni e per uniformare la metodologia di conduzione e soprattutto per garantire un contributo continuo e tempestivo di aggiornamento
B. Qualità degli studi originaliLa qualità di una RS è strettamente dipendente dalla qualità degli studi originali. Se questi sono limitati e/o metodologicamente poco affidabili, la RS produrrà una sottostima o sovrastima dell’effetto,
NB:Un trial di grandi dimensioni è più affidabile di una RS di piccoli studi
STUDI ESPLICATIVISTUDI ESPLICATIVI STUDI DESCRITTIVISTUDI DESCRITTIVI
Esaminano l’eziologia, le cause, l’efficacia,
utilizzando la strategia dei confronti
Studi sperimentali Studi osservazionali
Valutano l’efficacia di interventi terapeutici, educativi, amministra-tivi
Ricercano cause, eziologie, predittori, diagnosi migliori
Esempi: Sperimentazioni cliniche controllate
Esempi:Studi caso-controlloStudi di coorteStudi trasversali
Documentano e comunicano esperi-enze: idee, programmi, trattamenti, eventi inusuali, osservazioni.Danno il via alla ricerca esplicativa
Esempi:Case reportDescrizione di serie di casiStudi su popolazioni
STUDI PRIMARI-ORIGINALISTUDI PRIMARI-ORIGINALI
Il paradigma per gli studi di valutazione Il paradigma per gli studi di valutazione dell’efficacia di un trattamento dell’efficacia di un trattamento
è rappresentato daè rappresentato dalle lle sperimentazioni cliniche controllate sperimentazioni cliniche controllate
randomizzatrandomizzatee in doppio cieco con placebo in doppio cieco con placebo
STUDI SPERIMENTALISTUDI SPERIMENTALI
Requisiti necessari di una sperimentazione clinica
Validità scientifica
Generalizzabilità
Capacità di evidenziare un effetto se esso esiste
Trasferibilità dei risultati alla maggior parte dei pazienti
Aspetti di uno studio che ne definiscono la validità scientifica
• Tipo di procedura di randomizzazione• Controllo dell’efficacia della procedura di randomizzazione• Blinding dei pazienti e/o degli esaminatori• Valutazione della compliance al trattamento• Tipo e modalità del follow-up• Stima delle dimensioni del campione• Informazioni sui pazienti persi al follow-up• Metodi di analisi dei risultati relativi ai pazienti persi al FUP
Aspetti di uno studio che ne definiscono la generalizzabilità
• Descrizione dei criteri di selezione dei pazienti• Informazioni sui pazienti non inclusi nello studio• Descrizione dei regimi terapeutici• Presentazione degli end-points principali• Analisi statistica dei dati
Disegno caso-controllo
FATTORI DI
RISCHIO +FATTORI DI
RISCHIO +
FATTORI DI
RISCHIO -FATTORI DI
RISCHIO -
CASIpopolazione conmalattia/evento
CASIpopolazione conmalattia/evento
FATTORI DI
RISCHIO +FATTORI DI
RISCHIO +
FATTORI DI
RISCHIO -FATTORI DI
RISCHIO -
CONTROLLIpopolazione senza
malattia/evento
CONTROLLIpopolazione senza
malattia/evento
PRESENTEPASSATO
STUDI OSSERVAZIONALISTUDI OSSERVAZIONALI
Disegno longitudinale o di coorte
POPOLAZIONE STUDIATA
POPOLAZIONE STUDIATA
MALATTIA/
EVENTO +MALATTIA/
EVENTO +
MALATTIA/
EVENTO -MALATTIA/
EVENTO -
FATTORI DI RISCHIO
+FATTORI DI RISCHIO
+
FATTORI DI RISCHIO
-FATTORI DI RISCHIO
-
MALATTIA/
EVENTO +MALATTIA/
EVENTO +
MALATTIA/
EVENTO -MALATTIA/
EVENTO -
PRESENTE
SOGGETTI CONMALATTIA/EVENTO
SOGGETTI CONMALATTIA/EVENTO
FUTURO
STUDI OSSERVAZIONALISTUDI OSSERVAZIONALI
Disegno trasversale
POPOLAZIONE STUDIATA
POPOLAZIONE STUDIATA
FATTORI DI
RISCHIO +FATTORI DI
RISCHIO +
FATTORI DI
RISCHIO -FATTORI DI
RISCHIO -
MALATTIA/EVENTO
+MALATTIA/EVENTO
+
MALATTIA/EVENTO
-MALATTIA/EVENTO
-
FATTORI DI
RISCHIO +FATTORI DI
RISCHIO +
FATTORI DI
RISCHIO -FATTORI DI
RISCHIO -
PRESENTE
STUDI OSSERVAZIONALISTUDI OSSERVAZIONALI
GERARCHIA DELLE EVIDENZE
Revisioni sistematiche e metanalisi
Studi clinici controllati randomizzati con risultati definitivi (es. buon follow-up e con IC significativi)
Studi clinici controllati randomizzati con risultati non definitivi (es. breve follow-up e con effetti clinici significativi ma IC non significativi)
Studio di coorte
Studio caso-controllo
Studio osservazionale trasversale
Casi clinici
EVIDENCE BASED MEDICINE
Non è un “libro di cucina” delle medicine, né un modo per “tagliare” i costi
E’ l’integrazione tra competenza clinica individuale e migliore evidenza esterna disponibile
Il ragionamento clinico e l’esperienza (“il buon senso”) non possono (né devono) essere sostituite dall’approccio rigido della metodologia di ricerca, a volte molto lontano dalla pratica ed è l’expertise clinica che determina se una evidenza è applicabile ad un sinogolo paziente o a tutti i pazienti, e se così è decide come essa sia integrata nella decisione.
Importante è essere indipendenti ed aver acquisito conoscenza e capacità critica di valutazione per trasferire i risultati della ricerca alla pratica clinica
Applicazione
CLINICICLINICI
QdVQdV
USOUSORISORSERISORSE
RRCCTT
EEVVIIDDEENNZZEE
OOUUTTCCOOMMEESS
Caratteristiche pazienteEtà, sesso, stato socio-economico
Severità clinicaComplicanze, comorbidità
Attitudini/conoscenzedei clinici e dei pazienti
Caratteristiche strutturali e organizzative
Roma Novembre 2011
Efficacia clinica
SI NO
SI
NO
Ado
zion
e ne
lla p
ratic
a
Mancanza di evidenzeMancanza di evidenze Evidenze complesse
Ambito di pertinenza delle linee guidaAmbito di pertinenza delle linee guida
EBM-EBP LG RICERCA
Roma Novembre 2011
Efficacia clinica
SI NO
SI
NO
Ado
zion
e ne
lla p
ratic
a
Mancanza di evidenzeMancanza di evidenze Evidenze complesse
Ambito di pertinenza della ricerca sperimentaleAmbito di pertinenza della ricerca sperimentale
EBM-EBP LG RICERCA
Roma Novembre 2011
Efficacia clinica
SI NO
SI
NO
Ado
zion
e ne
lla p
ratic
a
Mancanza di evidenzeMancanza di evidenze Evidenze complesse
Ambito di pertinenza del Monitoraggio/Outcome researchAmbito di pertinenza del Monitoraggio/Outcome research
EBM-EBP LG RICERCA
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