2011.2.21

第一部分 实验设计

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1. 对照实验Q: ( 某种 ) 新药是否有效 ?

药品 病人 ( 随机 )

结果 ( 双盲 )

新药 处理组 数据收集比较安慰剂 对照组

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1. 对照实验

例 1.1 脊髓灰质炎疫苗的现场实验 (1954 年美国 )

实验对象 : 美国一批学区中 1 、 2 、 3 年级儿童

实验问题：偏性的控制

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1. 对照实验1954 年脊髓灰质炎疫苗实验结果

( 组的大小和各组中每十万人的脊髓灰质炎病例比率数字已进为整数 )

NFIP 研究人数 比率

G2( 接种 ) 225000 25

G1,3 725000 54

G2( 不同意 ) 125000 44

随机对照双盲实验人数 比率

处理 200000 28

对照 200000 71

不同意 350000 46

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1. 对照实验例 1.2 随机对照 Vs 历史对照

随机对照实验与历史对照实验对 5 种医疗方法的评估( 实验的结果概括为对疗法的作用为肯定 (+) 或否定 (-))

疗法 随机对照 历史对照+ - + -

冠状旁道外科 1 7 16 5

抗凝剂 1 9 5 1

5-FU 0 5 2 0

BCG( 卡介苗 ) 2 2 4 0

DES( 乙烯雌粉 ) 0 3 5 0

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1. 对照实验冠状旁道外科 6 个随机对照实验和 9 个历史对照实验

中手术病人与对照病人的 3 年存活率

随机对照 (9290 人 ) 历史对照 (18861 人 )手术组 87.6% 90.9%

对照组 83.2% 71.1%

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2. 观察研究 观察研究中 , 研究者不决定试验个体是否进行处

理 , 而由个体自己决定

例 : 在研究吸烟与心脏病、肺癌等的关系时，对个体是否吸烟的研究

观察研究中对混杂因素的控制

例 : 在研究吸烟与心脏病、肺癌等的关系时，混杂因素： 年龄，性别等

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2. 观察研究例 2.1 安妥明试验试验对象： 8341 名心脏有问题的中年男子试验性质：随机对照，双盲， 5 年跟踪

安妥明 安慰剂人数 死亡率 人数 死亡率

坚持者 708 15 ％ 1813 15 ％不坚持者 357 25 ％ 882 28 ％整个组 1103 20 ％ 2789 21 ％

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2. 观察研究试验结果：

1 ）安妥明没有效果2 ）坚持者与不坚持者有所不同

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2. 观察研究例 2.2 研究生入学的性别偏倚

UC Berkeley 研究生入学调查

申请人数 录取率男 8442 44 ％女 4321 35 ％

Q: UC Berkeley 是否更偏好男生？

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2. 观察研究UC Berkeley 6 个最大专业的研究生入学资料

男 女系别 总申请人数 申请人数 录取率 申请人数 录取率A 933 825 62 ％ 108 82 ％B 585 560 63 ％ 25 68 ％C 918 325 37 ％ 593 34 ％D 792 417 33 ％ 375 35 ％E 584 191 28 ％ 393 24 ％F 714 373 6 ％ 341 7 ％合计 4526 2691 44 ％ 1835 30 ％

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2. 观察研究解释： 男生的加权平均入学率：

女生的加权平均入学率：

加权平均数控制了混杂因素－－－－专业

39.04526

71406.0...

4526

58563.0

4526

93362.0

43.04526

71407.0...

4526

58568.0

4526

93382.0

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练习题1.1 乳腺癌是美国妇女中最常见的恶性肿瘤之一。

如果很早的发现－－在癌扩散之前－－则治疗成功的的机会更好。能否说检查计划加快了发现吗？第一次大规模试验由全纽约健康保险规划于 1963年开始实施。实验对象为 62000 名 40 － 64岁的妇女。这些妇女随机地被分为两个大小一样的组。在处理组中，妇女们受到鼓励去接受年度检查，包括由医生和 X－光进行的检查。处理组中大约20200 名妇女接受了检查；但是有 10800 名拒绝。对照组的人被提供普通健康检查。所有妇女被跟踪若干年。头 5 年的结果：

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练习题HIP检查试验头 5 年里的死亡人数，附死因。

（比率是每 1000 名妇女的）

死因乳腺癌 其它

人数 比率 人数 比率处理组 31000 39 1.3 837 27

检查 20200 23 1.1 428 21

拒绝 10800 16 1.5 409 38

对照组 31000 63 2.0 879 28

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练习题（ a）检查拯救了生命吗？表中哪几个数字证明了你的观点？（b）在拒绝检查的妇女中的死亡率（来自所有原

因）是接受检查妇女的死亡率的大约两倍。检查使死亡率降低了一半吗？（ c）该研究是“盲试”下进行的吗？