МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ

«ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ»

«Орфанные технологии на примере

муковисцидоза в России»

Краснова Любовь Сергеевна, исполнительный директор, к.м.н.

Законадательная база Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О

государственной социальной помощи» Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении

лекарственных средств» Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в

Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О

государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения»

Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей»

Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О государственной социальной

помощи»

Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях

Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных

средств»

Не содержит упоминания о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011

Имеется новелла о жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваниях, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности

- перечень заболеваний утверждается Правительством РФ

- регистр больных ведется Минздравом РФ

- организация и финансирование медицинской помощи возложены на субъекты РФ

Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении

обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и

изделиями медицинского назначения»

Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных

для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и

родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным

склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей»

Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

Направлено на несколько редких и частых болезней (рассеяный склероз, хронический миелолейкоз)

Законы и постановления Правительства РФ на гармонизированны в части редких заболеваний

В документах отсутствуют новеллы о редко применяемых (орфанных) лекарствах и медицинских технологиях

Профессиональные службы по редким медицинским технологиям децентрализованы и фрагментированы

Большая часть больных с редкими заболеваниями не получает адекватной медицинской помощи

Меньшая часть больных (7 нозологий) получает лишь часть необходимой медицинской помощи

Таким образом

Не все редкие болезни вошли в утвержденный перечень

Не регистрируются новые орфанные лекарства и технологии

Финансирование орфанных технологий из многих источников; большая доля – благотворительность

При большинстве редких болезней затраты очень высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов

При многих редких болезнях лечение длительное или пожизненное

Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни протоколов ведения

Крайне мало экономических обоснований применения орфанных технологий

Проблемы

Отсутствие доказательств высокого уровня по эффективности технологий

Низкая доступность регистров больных и статистики

Разрозненность публикаций Сложность изучения типичной практики и

качества жизни

Особенности клинико-экономических исследований орфанных технологий

Диктует необходимость применения моделипования для клинико-экономического

анализа

Муковисцидоз, кистозный фиброз поджелудочной железы

• Наследуется по аутосомно-рецессивному типу

• Дыхательная недостаточность, вызываемая хронической легочной инфекцией, является наиболее частой причиной смерти

• Медиана выживаемости в России 27-28 лет

• Современная терапия позволяет рассчитывать на существенную пролонгацию жизни

Функция легких - главный прогностический фактор выживаемости

• ОФВ1 менее 40% от должной - в ближайшие 2 года вероятность смерти около 50%

• Наиболее опасный возбудитель легочной инфекции P. аeruginosa.

• Хроническая синегнойная инфекция ежегодно снижает легочную функции на 2%

• Проведение антибактериальной терапии при первичном высеве P. Аeruginosa позволяет отсрочить хронизацию процесса более чем на 2 года в 80% случаев

Ингаляционная антибактериальная терапия

• Позволяет создать высокие концентрации препарата в очаге инфекции

• Снижает вероятность резистентности микроорганизма

• Имеет низкий риск системных побочных эффектов

Ингаляционные антибиотики для супрессии хронической инфекции Ps. аeruginosa

• Тобрамицин (МНН)БРАМИТОБ (в России с 2008 г.)

ТОБИ (в России с 2008 г.)

ТОБРАМИЦИН ГОББИ (в России с 2011 г.)

ТОБИ ПОДХАЛЕР (в России с 2012 г.)

• Колистиметат натрия (МНН)КОЛИСТИН (в России с 2007 г.)

Ингаляции тобрамицина при хронической колонизации P. аeruginosa

• Интермитирующие курсы: каждый цикл состоит из 28 дней применения тобрамицина и 28 дней перерыва.

• Общая продолжительность лечения составляет 24 недели

Ингаляционный раствор тобрамицина – ПРОБЛЕМЫ:

• Необходимость обеспечения «холодовой цепи» от производителя до пациента

• Необходимость дополнительного устройства доставки, не входящего в комплект (небулайзер)

• Ежедневно пациенту с муковисцидозом требуется до 40 минут для проведения обработки небулайзера

Стандарты медицинской помощи больным с кистозным фиброзом

• при оказании амбулаторно-поликлинической помощи – приказ МЗ и СР РФ от 14 ноября 2007 года N 703

• при оказании стационарной помощи – приказ МЗ и СР РФ от 22 февраля 2006 года N 107

С 2007 года в рамках Национального проекта «Здоровье» внедрен обязательный скрининг

новорожденных на муковисцидозВходит в проект «7 нозологий» (дорназа альфа и энзимы;

антибиотики не включены)

Цель исследования:

провести клинико-экономический анализ эффективности применения раствора

тобрамицина для ингаляций и порошкового торбамицина для

ингаляций (Тоби Подхалер) для лечения хронической инфекции у больных

муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи (2012 г.)

МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ «ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ»

Моделирование• МОДЕЛЬ МАРКОВА 1. Лечение синегнойной

инфекции у больных муковисцидозом с применением раствора тобрамицина для ингаляций на протяжении 120 недель; продолжительность каждого Марковского цикла 24 недели, всего 5 циклов

• МОДЕЛЬ МАРКОВА 2. Лечение синегнойной инфекции у больных муковисцидозом с применением порошкового торбамицина для ингаляций (Тоби Подхалер) на протяжении 120 недель; продолжительность каждого Марковского цикла 24 недели, всего 5 циклов

Распределение больных по Марковским состояниям

№ циклаАмбулаторное

лечениеСтационарное

лечениеАмбулаторное

наблюдение

1

2

3

4

5

Прямые затраты на ведение одного пациента с муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи

Группы услугЗатраты на

амбулаторное ведение – 365 дней (руб.)

Затраты на стационарное ведение

– 30 дней (руб.)

Пребывание в стационаре 9 087Лабораторные методы обследования 3 441 3 492Инструментальные методы обследования 759 6252

Консультации специалистов 1 059 3 186Услуги по профилактике и лечению 3 978 17 130Лекарственные средства 314 239 55 403

ИТОГО: 323 476 94 550Расчет затрат:- медицинские услуги - тарифы Московского территориального фонда ОМС (2010)- лекарственные средства - «Государственный реестр лекарственных средств» (http://grls.rosminzdrav.ru) и «Фарминдекс» (www.pharmindex.ru) на 17.09.2012 г.- небулайзер PARI LC Plus - (www.aptekamos.ru)

Клинико-экономический анализ (модель Маркова, 120 недель)

Затраты на лечение синегнойной инфекции у одного больного муковисцидозом с учетом средней цены на тобрамицин по результатам анализа ценовых контрактов на поставленные в регионы продукты в 2013 г.

0

100000

200000

300000

400000

500000

600000

рубл

и

24 нед 48 нед 72 нед 96 нед 120 нед

Брамитоб1 990 077

Гобби 2 017 503

ТобиПодхалер2 264 989

+1,4%

+13,8%

Бремя муковисцидоза• Российский регистр пациентов с муковицидозом (НИИ

Пульмонологии ФМБА РФ, Российский Центр Муковисцидоза – данные не публикуются

• В настоящее время в Российском регистре – 1509 больных, а предполагаемое их число -12 000 [1]

• Доля взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет составляет в среднем 26% (392 человека), детей – 74% (1117 человек) [2]

• Хроническая синегнойная инфекция наблюдается у 80% взрослых больных и у 40% больных детского возраста [3, 4]

• В популяции хроническую синегнойную инфекцию имеют 761 человек, из которых 314 взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет и 447 детей

• Без высева синегнойной палочки – 748 больных из обеих возрастных групп [1] Капустина Т.Ю., 2006

[2] Амелина Е.Л., Черняк А.В., Черняев А.Л., 2001[3] Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., 2010

[4] Семыкин С.Ю., Постников С.С, Поликарпова С.В., 2010

Бремя муковисцидоза за первый год лечения

Брамитоб898 221 042 руб.

21 386 215 €

Гобби907 265 373 руб.

21 601 557 €

Тоби Подхалер988 877 792 руб.

23 544 709 €

560000000

640000000

720000000

6 год 7 год 8 год 9 год 10 год

Брамитоб

Гобби

ТобиПодхалер

Анализ влияния на бюджет

Примечание: цена на Тоби Подхалер на 28% и 25% выше, чем на Брамитоб и Гобби, соответственно (без учета цены на небулайзер)Тоби Подхалер затратно-эффективнее по ОФВ1.

Точка рентабельности

Показатель «затраты-эффективность» применения тобрамицина при лечении синегнойной инфекции у одного

больного муковисцидозом на протяжении 120 недель

руб.

Имеется отчетливая тенденция к снижению показателя «затраты-эффективность» применения Тоби Подхаллера, хотя суммарный

коэффициент затраты/эффективность на 1 процент улучшения ОФВ1 остается несколько выше

28000

38000

24 нед 48 нед 72 нед 96 нед 120 нед

Брамитоб165 840

Гобби 168 125

ТобиПодхалер170 300

+1,4%

+2,7%

Выводы1. Бремя болезни муковисцидоз в России на первый год

лечения, согласно стандартам медицинской помощи, с применением раствора тобрамицина для ингаляций Брамитоб составло 898 221 041,54 руб., с применением раствора для ингаляций Тобрамицин-Гобби – 907 265 372,91 руб., с применением порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер – 988 877 791,83 руб.

2. Бремя болезни муковисцидоз с применением порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер при временном горизонте в 10 лет снижается быстрее, чем в аналогичных группах больных: точка рентабельности находится на 8-м году лечения при сравнении с Тобрамицином-Гобби и на 9-м году – с Брамитобом, когда применение Тоби Подхалера требует меньше затрат на 1 483 907 руб. и 1 604 422 руб., соответственно.

Выводы

3. Коэффициент «затраты-эффективность» по критерию улучшения ОФВ1 на 1% для Брамитоба составил 165 839,73 руб., для Тобрамицина-Гобби – 168 125,27 руб. и для Тоби Подхалер – 170 299,90 руб.

4. Применение для лечения синегнойной инфекции у больных муковисцидозом порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер клинически более целесообразено: не требует особых условий транспортировки и хранения, более стабилен, потенциально меньше осложнений, выше эффективность, не требует использования небулайзера.

ЗаключениеНеобходимо изменение законодательства:

введение новеллы об орфанных технологиях – особенности регистрации, обеспечение доступности и оценки эффективности

Федерализация финансирования, регулирование затрат, клинико-экономическая оценка и стандартизация орфанных технологий

Перспективное и научно-обоснованное планирование бюджета государственной программы по редким заболеваниям

СПАСИБО и БУДЬТЕ ЗДОРОВЫ!

Наши контакты:lubov.krasnova@rspor.ru

office@rspor.ruwww.rspor.ru