A10-areuniunebienalăamembrilor15&16octombrie2018Riga,

Letonia

10th Biennial Members Meeting 15 & 16 October 2018

Riga, Latvia

Laceade-azeceareuniunebienalaamembrilorEGA,laRiga,auparticipat44departicipanți

reprezentând28dețări,inclusivreprezentanțidinAlbaniașiBrazilia.

Întimpulultimeiședințeamembrilordin2016delaZaragoza,membriinoștriauvotatpentrucaEGAsădevinăoorganizațiemondialășisăelimineoricedistincțieîntremembriiasociațișimembriiasociațicudrepturidepline.LaRigaamfăcutpașiiurmătorideadevenioorganizațiemondialăprin

anunțareanouluinostrunume:AlianțaInternaționalăGaucher(IGA),careafostvotatdemembriinoștrișiamdezvăluitnoulnostrulogo:

Amsărbătoritcutortșibuledesampanie...

IGAareacum48deasociațiimembre,reprezentând48dețăridinîntreagalume,inclusivnoiimembridinKazahstanșiTurcia.

Deasemenea,amprezentatnoulnostruconsiliudeadministrație:

VesnaAleksovska(Macedonia),PaulinaPenaAragon(Mexic),Aimee-KateBosch(AfricadeSud),BiljanaJovanovic(Serbia),Anne-GretheLauridsen,ManjitSingh(India),ChristineWhite(Canada)șiIrenaZnidar(Slovenia).TanyaCollin-Histed(CEO),JoHiggs(OfițerdeProiectareșiComunicare)șiSandraZarina(ConsultantResursepentruFinanțare)aufostdeasemeneaprezențilaîntâlnirilecu

membrii.

Planstrategic

RapoarteleTanyaCollin-Histed...

Lansareaplanuluistrategicde5anialIGAafostrezultatuladoianideactivitatealConsiliuluideadministrațieșisubliniazămodulîncareIGAsevastructurapentruaseasiguracăesteoorganizațieputernicășieficientă.Celepatruimperativestrategicecarevorfiprioritățilenoastregeneraleîntotceeacefacemsunt:•Îmbunătățireaaccesuluipaciențilorladiagnosticarea,tratamentulșiîngrijireapaciențilorcuboalăGaucher•SprijinuluneivociputerniceapaciențilorcuboalaGaucherdinîntreagalume•ImplicareainagendadecercetareinboalaGaucher,astfelîncâtsăseconcentrezepeabordareanevoilornesatisfăcute•Sprijinireaorganizațiilormembrepentruafimaieficaceșimaidurabile.

PlanulnostrustrategicafostdezvoltatîncolaborarecuasociațiilenoastremembrelaîntâlnireabienaledinZaragoza,îniunie2016,printr-unsondajcarele-acerutmembrilorsapropunacareartrebuisăfieprioritățileIGApentruurmătorii5ani.Dinrăspunsuri,amidentificatprimele4șiacesteaaudevenitcelepatruimperativestrategicealenoastre.Deaiciamluatfiecareimperativstrategicșiamstabilitobiectivelepetermenscurtcaretrebuierealizatepânălasfârșitulanului2019darșiobiectivelepetermenlungcareurmeazăafiatinsepânăîn2023.AngajamentulpecareIGAsi-liainfatacomunitățiidepacienticuboalaGaucheresteaceladeaactionapentruo"lumeîncaretoțipaciențiicuboalaGauchersaaibaacceslatratamentulșiîngrijireadecareaunevoieșisaexisteposibilitateauneivindecări".

Prezentărialecompaniilorfarmaceutice

RapoarteleJoHiggs...

CathrineFog-Tonnesen(managerdeproiectpentrucercetareaLSD)delaOrphazymeavorbitdespredezvoltareamoleculeiARIMOCLOMOLcaterapiepentrutipulneuronopaticdeboalaGaucher.Înprezentexistă50depersoanecarelucreazăpentruOrphazyme,companiefondatăîn2009deThomasKirkegaardșiprofesorulMariaJaatela,înurmadescopeririiștiințificedespreproprietatiledestabilizarealizozomuluiprinamplificareaunorproteinedeșoctermic.Înprezent,companiaaresite-uriînBoston,SUAșiCopenhaga,Danemarca.Orphazymepuneaccentpetulburareraredearanjamenteronatalproteinelor.CitițimaimultedespreprezentareaOrphazyme...

BetinaHernandez(SeniorGlobalMedicalDirectorpentruElelyso)delaPfizeravorbitdespreangajamentulcontinuualPfizerfațădepaciențiicubolirarecareutilizeazăTALIGLUCERAZA,oterapiederivatădincelulevegetale.EchipaRareDiseasealuiPfizeresterelativnouășiaredreptscopsădevinaoechipăcatmaibună,axatăpemedicamentelesalvatoaredeviatacarepottransformaviațapacienților.CitițimaimultedespreprezentareaPfizeraici...

PamelaGraves-Moore(ȘefulGlobalalAdvocacyiRareaPacienților),SelenaFreisens(ȘefulGlobalalHematologieiRare,AfacerilorMedicale)șiGianlucaPirozzi(ȘefulGlobalalDezvoltăriiClinice)delaSanofGenzymeși-auprezentatAgendaAngajamentuluiGaucher:angajamentullorfațădeinovațiainboalaGaucher;studiuldovezilorpentruCerdelga;Site-uridestudiuclinicElKids;SRTS;programedeajutorumanitar;RegistrulICCG;parteneriatulcuasociațiiledepacientișiadvocacypentrupacienți.CitițimaimultedespreprezentareaSanofiGenzymeaici...

FintanLeonardșiZoyaPanahloodinShireauconfirmatpreviziuneaachizițieicompanieidecătrecompaniafarmaceuticăjaponezaTakeda,achiziționareafiindîncursdedesfășurare,darestepuținprobabilsăfiefinalizatăpânălaînceputulanului2019.AucomunicatdeasemeneadesprerezultatealeregistruluidepacienticuboalaGaucher-StudiulderezultateGaucher(GOS),despreexpansiuneaglobalășiProgramuldeasistențăcompasionalădebolilizozomale.CitițimaimultedespreprezentarealuiShireaici...

Rapoartedețară

Anne-GretheLauridsenraportează...

Lafiecaredoianiînaintedeîntâlnireabienală,organizațiilemembresuntrugatesătrimităunraportdețară.Scopulrapoartelor:obtinereaunorinformațiiimportantepentruconsiliuldeadministrațiepentruactivitateasaviitoare,darsipentruapermiteschimbuldeinformațiiîntremembri.Întimpulîntâlniriibienaleamavutdouăsesiunipebazainformațiilordinrapoarteledețară.Pebazasubiectelorridicateînrapoarte,carepăreauafisubiectemaigenerale,amavutmaiîntâi6prezentărioralescurteșidedataaceastaamauzitdelaPakistan,China,Franța,BosniașiHerțegovina,Guatemala,CanadașiRepublicaCehă.Inadouaparteauavutlocateliereleîncareparticipanțiis-auconstituitin4grupurimaimici,undeauavutocaziadeavorbimaidetaliatșideaîmpărtășiexperiențe.Subiecteleabordateaufost:cumsăcolaboraticucompaniilemedicale(beneficii,

provocări,finanțare,coddeetică)șisăîmpărtășițiideibunedesprecumsăconducețiasociațianațională(subiectepentruîntâlnirilemembrilor,colaborareacualteorganizații,utilizareamediilorsocialedecomunicare).Înfinal,s-apusaccentulpediagnosticareaîntimputilabolii,peurmărireaadecvată,tratamentulladomiciliu,problemelesociale/provocările,stigmatizareașiaspectelepsihologicealeviețiicuboalaGaucher.

Manageriiregionali

VesnaAleksovskaraportează...

EGAademaratanultrecutunproiectpilotcareimplicătineriiîncalitatedemanageriregionalicaparteaprocesuluideadevenioorganizațieinternațională.Amdecisdouăregiunișitreimanageriregionalicaresuntvoluntari(2lucreazăîmpreunăînAsia(SuyogSatheșiShashankTyagi),iarunulinEuropadeEstșiBalcani-MarketaSmockova).Aceștioamenisuntdemaresprijinșiajutorpentruconsiliuldeadministrație,caochișiurechiaimembrilorconsiliuluideadministrație,înmultețăriincarepaciențiicuboalaGaucheraunevoiedeIGA.Dacăsuntețiinteresatsăfacețiastfeldeactivități,vărugămsăinformațiconsiliul.Citestemaimult...

Biosimilarelenusuntprodusibiologicideclasaadoua

PascalNiemeyerraportează...

Prof.Dr.Dingermann(Germania)esteprofesorșidirectoralDepartamentuluideBiologieFarmaceuticădelaUniversitateaGoethedinFrankfurt/Main.Înultimiianiadevenitunspeakerfoartesolicitatlaevenimenteleinternaționale.Întimpulîntâlniriinoastre,afăcutoprezentaredespremedicamentelebiosimilareprintrimitereaunuimesajimportantcătrecomunitateapacientilorcuboalaGaucher:"sănu-țifiefricădemedicamentelebiosimilare,deoarecenutrebuievăzuțicaterapiideclasaadoua".

ProfesorulDingermannși-aînceputprezentareaexplicândcomplexitateamedicamentelordetipulenzimelorafirmândcăprovocareanuestemedicamentulinsine,ciprocesuldereproducerealsintezeilui.Deexempluatuncicandcopiemunscaundedesigner,copiereainsasiimplicadificultatiindiferiteetape.Medicamentelebiosimilaresuntonouăcategoriedeprodusebiofarmaceutice,careaupotențialatâtdestimulareaconcurenței,câtșidestimulareanoilorinovații.Elaafirmatcămedicamentelebiosimilaresuntfoartesigureîncomparațiecualtemedicamentenoi,deoarecesebazeazăpeaniideexperiențăclinicădinistoriamedicamentelordereferințăcorespunzătoare,fiind"asemănătoare",iaraprobareadecătreEMA/FDAgaranteazăocomparabilitatestructuralăstrictăîntremedicamentuldereferințășicelebiosimilareprecumșicalitatea,eficacitateașitolerabilitateacomparabile.

ProfesorulDingermannasubliniatcăcomunitateaGaucherartrebuisăfiefoarteatentăcuprivirelaoaltacategoriedemedicamente"așa-numitelebiosimilare"carenuaufostsuficienttestatecuprivirelaeficacitateașisiguranțaacestorași,prinurmare,nuaufostaprobatedecătreEMAsauFDA.Eldefinesteacestemedicamentecafiinddenaturăbiologică.Elaconcluzionatcă,fărăîndoială,sunt

posibilecopiialemedicamentelorbiologiceșicăacesteasuntsigure...cucondițiasăfitrecutprintr-unsistemfoartebinestructuratdecerințedereglementare.

Adunareageneralășivotul

SandraZarinaraportează...

Laadunareageneralămembriiauaprobatrapoartelepreședinteluișialedirectorilor,auaprobatnoimembriaiConsiliului,aunumitauditorișiauvotat,deasemenea,amendamentelepropuselaActulconstitutiv.Acesteamendamenteaufostîmpărțiteînpatrugrupe:așa-numitelerezoluțiispeciale.Membriiauvotatasuprafiecăreirezoluții:toatecelepatrurezoluțiiaufostaprobate.Aceastădecizieînseamnăcămembriiauaprobat:

1.noulprincipiudevot,adicămembriidintr-oțarăauunvot;

2.regulilemaisimpleșimaipuținformalepentrunumireanoilormembriaiConsiliuluișinormemaiobiectiveșimaitransparentepentrunumireamembrilorConsiliuluiexistent,precumșiunnoumodderotație;

3.unsetdemodificăritehnice,dintrecareunulsereferălaexprimareanumăruluiexactdecvorumcaprocent;

4.putereaConsiliuluideaschimbadenumireasupusăconsultăriimembrilor

Copyright © 2018 International Gaucher Alliance, All rights reserved.