[CAPA EM ANDAMENTO] - ats.abdi.com.brats.abdi.com.br/SiteAssets/Medicina Regenarativa PE.pdf · Cynthia Araújo Nascimento Mattos Coordenadora de Promoção da Inovação Zil Miranda

[CAPA EM ANDAMENTO]

PANORAMA ECONÔMICO

Agenda Tecnológica Setorial – ATSComplexo Industrial da Saúde

M E D I C I N A R E G E N E R A T I V A

Centro de Gestão e Estudos EstratégicosCiência, Tecnologia e Inovação

Este texto integra um conjunto de documentos que compõem o projeto Agenda Tecnológica Setorial (ATS),

que inclui:

Panorama Econômico SetorialPanorama Tecnológico Setorial

Relatório Descritivo da Consulta EstruturadaRelatório Analítico da Consulta Estruturada

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COORDENAÇÃO DE COMUNICAÇÃO

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Rachel MortariEdição/Organização

Maria Irene Lima MarianoRevisão

Rodrigo Martins (Tikinet)Projeto Gráfico

Bruna Orkki (Tikinet)Diagramação

Sumário

1. Introdução . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 7

2. Relevância do setor de Medicina Regenerativa para a economia e a sociedade . . 8

3. Características econômicas do setor de Medicina Regenerativa . . . . . . . . . 153.1. O setor de saúde em geral . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 153.2. O setor de Medicina Regenerativa em específico . . . . . . . . . . . . . . . . . 16

4. Políticas públicas de apoio ao setor no Brasil e nos EUA . . . . . . . . . . . . . . . 324.1. EUA . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 324.2. Brasil . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 34

Considerações finais . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 40

Referências bibliográficas . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 42

Lista de Tabela

Tabela 1 – Custo de internações por doença – Brasil em 2013 . . . . . . . . . . . . 13

Tabela 2 – Ensaios clínicos em terapia gênica. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22

Tabela 3 – Produtos disponíveis na área de terapia gênica . . . . . . . . . . . . . . . . 22

Tabela 4 – Investimentos em terapia gênica . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22

Tabela 5 – Custos dos serviços de saúde e investimento em Medicina Regenerativa . . 29

Tabela 6 – Investimentos feitos em Medicina Regenerativa entre 2001 e 2014 . . . 35

Lista de Figuras

Figura1 – Envelhecimento populacional no mundo . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 9

Figura 2 – Pirâmide etária, Brasil, 2022 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 10

Figura 3 – Pirâmide etária, Brasil, 2022 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 10

Figura 4 – Duração da mudança da estrutura etária nos diferentes países . . . . 11

Figura 5 – Prevalência de doença crônica nos EUA . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 12

Figura 6 – Morte por tipo de doença, Brasil (1930 a 2007 e projeção para 2030) . . 12

Figura 7 – Impacto do custo do envelhecimento da população . . . . . . . . . . . . . 13

Figura 8 – Segmentação da indústria de Medicina Regenerativa . . . . . . . . . . . 18

Figura 9 – Setores da indústria de Medicina Regenerativa . . . . . . . . . . . . . . . . 20

Figura 10 – Empresas (privadas e públicas) e áreas de investimentos no setor . . 20

Figura 11 – Ensaios de terapia celular em andamento patrocinados por indústrias, por localização . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 21

Figura 12 – Doenças investigadas nos ensaios clínicos de terapia gênica . . . . . 23

Figura 13 – Distribuição das empresas de bioengenharia tecidual . . . . . . . . . . 23

Figura 14 – Produtos comercialmente disponíveis na área de bioengenharia tecidual . . 24

Figura 15 – Produtos em desenvolvimento na área de bioengenharia tecidual . . 24

Figura 16 – Participação dos produtos de terapia celular comercialmente disponíveis no mercado por tipo de tratamento . . . . . . . . . . . . . . . 25

Figura 17 – Distribuição geográfica dos ensaios em terapia gênica (por país) . . 26

Figura 18 – Publicações relacionadas à pesquisa com células-tronco pluripotentes e desenvolvimento de drogas entre 2006 e 2012 . . . 28

Agenda Tecnológica Setorial – ATS Panorama Econômico

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1. Introdução

Este documento visa apresentar o panorama econômico dos segmentos de terapia ce-lular (TC), terapia gênica (TG) e bioengenharia tecidual (BT) desenvolvido no âmbito do estudo das Agendas Tecnológicas Setoriais (ATS) – Medicina Regenerativa, conforme estabelecido no termo de referência para contratação de consultoria técnica especializa-da do contrato CGEE 043/2014.

Com o objetivo de avaliar as três áreas das ATS do complexo da saúde, esse relatório apresenta quatro partes: (i) a relevância do setor de Medicina Regenerativa para a eco-nomia e para a sociedade; (ii) as características econômicas do setor, passando pela estrutura do mercado e pelos atributos de competitividade; (iii) as políticas públicas ado-tadas no Brasil e nos EUA para o desenvolvimento do setor de Medicina Regenerativa; e (iv) considerações finais.

8Complexo Industrial da SaúdeMedicina Regenerativa

2. Relevância do setor de Medicina Regenerativa para a economia e a sociedade

A elaboração do panorama econômico e a lista de tecnologias emergentes buscam subsi-diar as políticas públicas na indução do desenvolvimento das tecnologias relevantes para a população brasileira. O foco se dá na seleção das tecnologias estratégicas, isso é, aquelas de alta difusão que além de permitirem atender às demandas sanitárias da população, apresentam maior potencial para a construção de uma base tecnológica na estrutura pro-dutiva do país. Essas tecnologias podem ser caracterizadas como aquelas que, ao receber investimentos, poderão ser utilizadas para o desenvolvimento de produtos/processos/serviços que proporcionam um círculo virtuoso na economia. Isso se deve ao fato de que além de atender às demandas sociais, possuírem um grande poder de encadeamento na economia, tanto “para frente” quanto “para trás”, ou seja, no momento que utilizam as tec-nologias daquela natureza nota-se que setores caracterizados como “satélites” são simul-taneamente estimulados. Com base na teoria do desenvolvimento de Hirschman (1961), estímulos em setores com esse poder são capazes de contribuir substancialmente para o desenvolvimento econômico do país, pois estimulam outros setores simultaneamente. O setor saúde possui essas características, que o colocam como área destacada de um projeto de desenvolvimento nacional, pois além da área social, impacta, entre outras, a área econômica e tecnológica, uma vez que alavanca mais de 8% do Produto Interno Bruto (PIB) brasileiro e articula a geração e difusão de tecnologias de futuro (GADELHA; COSTA, 2010). A saúde tem particular relevância para a geração de inovação por ser um dos maiores focos de investimento de pesquisa e desenvolvimento (P&D) no mundo, em um contexto em que a inovação se configura como grande diferencial na capacidade competitiva nacional em ambiente globalizado (GUIMARÃES, 2006). Guimarães (2005) afirma que a saúde é responsável por um quarto do esforço nacional em pesquisa, o que a situa em posição de liderança no que tange ao investimento em P&D para a geração de conhecimento (GADELHA; COSTA, 2007; DRAIBE, 2007). É importante destacar que nos últimos vinte anos a assistência para o desenvolvimento destinada, teoricamente, à melhoria da saúde em países de renda média e baixa aumentou consideravelmente. Essa expansão, mais expressiva na primeira década do século XXI, veio acompanhada de importantes mudanças no panorama institucional quando, desde 2000, aumentou significa-tivamente a participação do setor privado na ajuda externa em saúde, as chamadas Iniciati-vas Globais − Global Health Initiatives (GHI) –, anteriormente conhecidas como Parcerias Público-Privadas em Saúde ou Parcerias em Saúde Global (Global Health Public-Private Partnership ou Global Health Partnership), consideradas uma “resposta concertada” para se enfrentar o preocupante aumento da carga de doenças no mundo (WHO, 2009).

No cenário da saúde, a Medicina Regenerativa, foco deste relatório, demonstra as inter--relações dessa rede de setores que estimulam e são estimulados. Conforme exposto anteriormente, diante de um cenário recente de envelhecimento populacional, a impor-tância desse setor se torna mais evidente.


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A importância do setor da Medicina Regenerativa diante de tendências demográficas recentes

A demanda potencial por produtos de Medicina Regenerativa aumentou muito nos úl-timos anos em virtude do fenômeno de envelhecimento da população. O número de pacientes que podem se beneficiar com o uso da Medicina Regenerativa anualmente é alto, estando, no Brasil, na casa de dezenas de milhões de pessoas. Os principais de-mandantes dos tratamentos de Medicina Regenerativa são os pacientes com doenças crônicas. Quanto à dinâmica recente da demanda potencial por tratamentos da Medicina Regenerativa, pode-se afirmar que o fenômeno de envelhecimento populacional está associado à maior incidência de doenças crônicas na população. O número de pacientes que podem se beneficiar com o uso da Medicina Regenerativa anualmente é enorme, dado que o objetivo primário dessa área é combater doenças crônicas, que são uma das principais causas de morte no Brasil atualmente.

O envelhecimento populacional é um fenômeno que ocorre em escala global, com desta-que para os países desenvolvidos (Figura 1). Esse processo caracteriza-se pelo constan-te aumento da expectativa de vida e pela queda de fecundidade. Juntos, esses fatores resultam numa grande quantidade de idosos e uma significativa redução de crianças e jovens. Segundo as projeções do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2022 o Brasil terá uma população de aproximadamente 209,4 milhões de habitantes (30,7 milhões de pessoas com 60 anos ou mais de idade e 40,2 milhões de 0 a 14 anos) (Figura 2). Seguindo essa tendência de crescimento, em 2030 a população idosa elevará seu quantitativo para 40,5 milhões, ultrapassando os 36,7 milhões de jovens em uma população aproximada de 216,4 milhões (Figura 3).

Figura1 – Envelhecimento populacional no mundo

Fonte: NIH (do inglês National Institute of Health), (2007)


Figura 2 – Pirâmide etária, Brasil, 2022

Fonte: IBGE, Projeções populacionais, 1980-2050

Figura 3 – Pirâmide etária, Brasil, 2022

Fonte: IBGE, Projeções populacionais, 1980-2050

Não apenas o Brasil, mas diversos países passam por um processo de transição na faixa etária de suas populações impulsionada por declínios na fertilidade e melhorias na saúde e longevidade. Enquanto o percentual de crianças diminui, a participação dos ido-sos aumenta na sociedade. Vale ressaltar também que os mais rápidos aumentos nas populações idosas também estão ocorrendo em países menos desenvolvidos. O mesmo processo de envelhecimento demográfico que se desenrolou durante muitos anos em países desenvolvidos – como na França, cuja transição demográfica ocorreu ao longo de 115 anos – tem levado poucos anos em países em desenvolvimento (Figura 4).


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Figura 4 – Duração da mudança da estrutura etária nos diferentes países

Fonte: IBGE, Projeções Populacionais, 1980-2050

Essa situação não seria tão preocupante se, em paralelo, não acarretasse maiores gas-tos com cuidados de saúde e, em consequência, maior pressão sobre o sistema público de oferta de cuidados sociais, como ocorre no Brasil.

Sabe-se que com a alteração da distribuição da faixa etária da sociedade o perfil de doen-ças da população também tem se alterado como decorrência dos avanços alcançados na área da medicina. Enquanto no passado predominavam as doenças infecciosas, hoje são doenças crônico-degenerativas que predominam. A incidência de câncer, doenças cardio-vasculares e doenças neurológicas, por exemplo, tem aumentado de forma importante.

Esse processo de mudança no perfil das doenças traz uma necessidade de mudanças no perfil dos cuidados oferecidos pelos médicos a seus pacientes. Nos EUA, por exemplo, projeta-se que o número de pessoas com doença crônica alcançará 171 milhões em 2030 − 49,2% da população (Figura 5).No Brasil, a projeção para 2030 é que cerca de 30% do total das mortes no país ocorram por doenças cardiovasculares e 25% por incidência de câncer (Figura 6). A projeção da Organização Mundial da Saúde para o período de 2005 a 2015 indicou mortalidade de mais de 10 milhões de pessoas (aproximadamente 22%) por doença crônica. A perda econômica prevista para essa década foi de US$ 49 bilhões por morte prematura por doença cardíaca, acidente vascular encefálico e diabetes.


Figura 5 – Prevalência de doença crônica nos EUA

Fonte:RAND Corporation, outubro de 2000

Figura 6 – Morte por tipo de doença, Brasil (1930 a 2007 e projeção para 2030)

Fonte: RAND Corporation, Norona, 2011

Atenção especial também deve ser dada às populações mais jovens. Essa parcela está mais exposta a lesões traumáticas, tornando-se frequentemente mais debilitados ou per-manentemente incapacitados para uma vida normal. Ou seja, essas lesões têm impacto na vida produtiva dos indivíduos, gerando um altíssimo custo social e econômico. Diante desse cenário, terapias que possam preservar, melhorar e restaurar as funções teciduais são mandatórias.

As despesas médias de saúde per capita aumentam de forma significativa com o aumen-to da idade populacional, especialmente para os indivíduos com mais de 65 anos, que são mais suscetíveis a doenças cardíacas e vasculares, câncer, entre outras. Nos EUA, por exemplo, como resultado das doenças e condições associadas ao envelhecimento, as pessoas com mais de 65 anos incorrem em despesas de saúde anuais que são em média de três a oito vezes maior do que os indivíduos com idade inferior a 45 anos (Fi-gura 7). Com a transição demográfica, existe uma forte pressão de demanda e maior necessidade de inovações tecnológicas capazes de atender de maneira mais eficiente a população e reduzir os custos da saúde em longo prazo.


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Figura 7 – Impacto do custo do envelhecimento da população

Fonte: Regenerative Medicine Annual Report, 2013 (gráfico da esquerda); Elaboração: IESS, 2010 (gráfico da direita)

Portanto, na perspectiva brasileira e no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), o en-velhecimento populacional tem um custo em termos de saúde pública. Com o envelheci-mento populacional, aumentam-se os gastos com saúde, e dois são os principais fatores desse aumento de custos: o aumento da incidência de doenças crônico-degenerativas, e o fato de que existe um custo bastante alto com os pacientes gravemente doentes, na maioria pessoas idosas. Segundo a Alliance for Regenerative Medicine (ARM), apenas 1% dos pacientes com doenças mais graves representam mais de 25% do total das des-pesas de saúde. Ainda de acordo com a ARM, cerca de 83% das despesas de saúde nos EUA estão relacionadas com o tratamento de doenças e condições de saúde crônicas.

Sendo assim, o desenvolvimento da Medicina Regenerativa atuante no tratamento de doenças crônico-degenerativas influencia a diminuição dos custos por internação no Bra-sil, que alcançaram R$ 8 bilhões em 2013 (Tabela 1).

Tabela 1 – Custo de internações por doença – Brasil em 2013

Doenças Internações Custo R$ milhões

Doenças hematológicas 88.415 55

Doenças de pele 225.729 128

Doenças endócrinas e metabólicas 271.970 187

Doenças do sistema nervoso 177.508 301

Doenças do sistema osteomuscular 204.547 364

Transtornos mentais 251.602 482

Doenças do aparelho genitourinário 762.653 597

Doenças do aparelho digestivo 1.039.630 952

Doenças do aparelho respiratório 1.309.915 1.258

Neoplasias 691.262 1.290

Doenças do aparelho circulatório 1.130.038 2.487

Total 5.908.496 8.100

Fonte: http://www2.datasus.gov.br/DATASUS/index.php


É consenso que melhorias significativas em resultados clínicos e redução de custos podem ser realizadas com o uso de tecnologias de Medicina Regenerativa. As tera-pias da Medicina Regenerativa emergentes terão impacto bastante significativo sobre as doenças crônicas que, atualmente, são os principais condutores das despesas de saúde e que representam áreas significativas de necessidades médicas não atendidas.

Em resposta a esse fenômeno, é importante que o Estado trabalhe rapidamente para acomodar uma nova estrutura que atenda à nova demanda por cuidados de saúde. En-quanto os países desenvolvidos tiveram tempo para se adaptar a essa nova situação, países como o Brasil têm curto tempo para se adequar, o que pode levar a uma situação de envelhecimento populacional antes que o país consiga reunir os recursos e instalar uma estrutura de oferta de saúde necessária para sustentar essa nova realidade. Diante desse contexto, ressalta-se a importância de se pensar uma solução eficiente para a área da saúde de modo que a estrutura de oferta consiga atender a essa nova demanda no mundo, porém ainda em formação em diversos países. Aliás, essa alteração na configu-ração da demanda de saúde é um dos maiores desafios atuais no mundo.


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3. Características econômicas do setor de Medicina Regenerativa

3.1. O setor de saúde em geral

Da perspectiva econômica, as características do setor saúde são complexas, envol-vendo muitas falhas de mercado. Isso significa que a provisão concreta de cuidados de saúde apresenta elementos discrepantes do modelo abstrato de concorrência perfeita tradicionalmente usada na microeconomia. Como explica Varian (2003), o que define um mercado de competição perfeita é o fato de todos os agentes – compradores e produ-tores – não conseguirem influenciar o preço de uma mercadoria, tomando-o como dado resultante da própria concorrência.

Porém, esse pressuposto só é razoável em casos específicos. Por exemplo: quando o número de compradores e produtores é tão grande que cada agente representa uma parcela muito pequena do mercado; quando o produto ofertado por todas as firmas é idêntico; quando não há barreira à entrada de novas firmas no mercado; e quando a informação sobre a qualidade e os custos do produto está plenamente disponível aos consumidores e produtores.

Claramente, nenhuma dessas situações é compatível com o funcionamento do setor saúde, do qual faz parte o ramo da Medicina Regenerativa. Em primeiro lugar, há um problema de assimetria de informação, pois o médico e o paciente não compartilham de forma igualitária de todos os dados sobre o serviço/tecnologia ofertado no mercado. Mais do que isso, o paciente não escolhe o serviço/tecnologia a ser utilizado, pois o médico é quem faz o papel do consumidor.

Em segundo lugar, não se verifica o quadro de um grande número de agentes com peque-no peso sobre o mercado total. Do lado da demanda, não é o paciente que geralmente paga pelo serviço/tecnologia, mas o SUS ou planos de saúde privados, o que pode gerar interferência na formação dos preços. Do lado empresarial, o mercado apresenta alto teor tecnológico, o que passa por altos investimentos em pesquisa, longos prazos de maturação e patentes sobre propriedade intelectual. Esses elementos configuram barrei-ras à entrada de novas firmas no mercado, resultando em uma estrutura oligopolizada, com poucos players capazes de formar preços por causa de seu poder de mercado. Atualmente, o número de empresas no setor de Medicina Regenerativa tem aumentado, mas permanecem com alto poder de mercado.

Além de todos esses pontos, podemos destacar que a saúde é essencial e um bem a que todos devem ter direito, ou seja, é um serviço/tecnologia que deve estar sempre disponível para o indivíduo. Na terminologia econômica, diz-se que a saúde é um bem meritório, remetendo à responsabilidade pública na garantia desse serviço social.


As falhas de mercado na provisão de saúde só ratificam a importância da atuação pública. É necessário, em particular, um esforço especial das agências reguladoras, que hoje são consideradas pelo empresariado como as principais responsáveis pelos impeditivos no desenvolvimento do setor. A saúde em geral não é uma mercadoria transacionável no mercado; é uma questão de direitos e um dever do setor público. Como tal, os recursos para o setor devem ser equitativos e universais. A oferta desses bens sociais vitais deve ser administrada pelo setor público, e não deixada a cargo dos mercados.

3.2. O setor de Medicina Regenerativa em específico

A Medicina Regenerativa, área nascente com considerável potencial terapêutico e com características econômicas particulares, tem o objetivo de reparar tecidos doen-tes ou danificados utilizando tipos celulares correspondentes ao órgão alvo. O setor tem como base principal os novos conhecimentos sobre as células-tronco e sua capacidade para se tornar células de diferentes tecidos. Em uma análise global, o produto final desse setor é uma célula. Além das células, fatores de proliferação e diferenciação celular e biomateriais também são utilizados com a intenção de aumen-tar, reparar, substituir ou regenerar órgãos e tecidos lesados, alvejando assim a cau-sa da doença. Essa crescente área da medicina abre perspectivas inovadoras para o tratamento de diversas enfermidades, como as doenças crônico-degenerativas, e surge como opção de tratamento para pacientes sem possibilidades terapêuticas. Ou seja, o ponto de chegada da cadeia de atividades da Medicina Regenerativa é o desenvolvimento de produtos disponíveis para tratar os pacientes portadores de doenças crônico-degenerativas.

A ARM estima que, atualmente, existem mais de 700 empresas com atuação em Medi-cina Regenerativa em todo o mundo, desde divisões de corporações multinacionais até pequenas organizações com foco exclusivo no setor. Os produtos que estão em desen-volvimento por esse setor incluem uma diversidade de terapias a base de células, produ-tos biológicos, terapias gênicas, engenharia de tecidos, ferramentas clínicas, reagentes, sistemas de armazenamento, entre outros.

Há diversos fatores que estão influenciando uma corrida global para o domínio da Medi-cina Regenerativa, como o aumento dos custos de saúde e o envelhecimento populacio-nal. As oportunidades de mercado são grandes, por exemplo, na área de tecidos lesados – os pesquisadores estão tentando usar terapias celulares para reparar fraturas ósseas, músculos feridos (incluindo músculos cardíacos danificados) e órgãos danificados, como fígado, rim, pele etc. Doenças genéticas, como câncer e leucemia também se beneficia-rão de terapias celulares. Os campos em crescimento acelerado que deverão entrar mais facilmente no mercado são a ortopedia e cicatrização de feridas.

Destaca-se que as três áreas-alvos desse panorama são os segmentos de terapia celu-lar, terapia gênica e bioengenharia tecidual.


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É importante destacar que o processo produtivo na área da Medicina Regenerativa tem características particulares, então os investimentos nessa área se diferenciam em com-paração com as tradicionais empresas de produção de fármacos, antibióticos ou vacinas. Devemos ter em mente que, em uma análise global, o produto é uma célula, e como tal tem características próprias de cada indivíduo doador, portanto, carrega variáveis mais desafia-doras para se controlar. No que se refere à cadeia produtiva, o setor de Medicina Rege-nerativa caracteriza-se, resumidamente, por um conjunto de atividades que se distribuem em diferentes fases: a primeira corresponde à pesquisa básica, na qual são feitos experi-mentos laboratoriais in vitro; na segunda há o estabelecimento de centros de tecnologia celular, com o desenvolvimento de sistemas de cultivo, em seguida a criação de bancos de armazenamento de células, e a partir de então testes pré-clínicos e clínicos até que o produto seja aprovado para larga escala, em condições de boas práticas de manufatura e livres de patógenos; e a terceira é o uso no mercado. Essa cadeia particular de atividades faz com que as empresas que atualmente buscam espaço no mercado de Medicina Rege-nerativa estejam especificamente direcionadas para esse fim. Há empresas especializadas em cada etapa do processo. Por exemplo, na pesquisa básica, há universidades e empre-sas particulares atuando em conjunto, há empresas especializadas em armazenamento (bancos de armazenamento), empresas farmacêuticas, entre outras. A verticalização é rara nesse segmento, dado os altos custos de investimento e especialização.

De uma maneira resumida e esquemática, a cadeia passa pelas seguintes etapas:

Essa descrição resumida da cadeia vale para as três áreas-foco desse panorama, ou seja, para terapia celular, terapia gênica e bioengenharia de tecidos. Um detalhamento maior da segmentação dessa indústria pode ser verificado na Figura 8.

Na cadeia de suprimentos da Medicina Regenerativa, várias companhias participam de múltiplos segmentos da indústria. Por exemplo, algumas empresas ofertam reagentes,e-quipamentos e outras células. O segmento de serviços é um elo importante de qual-


quer indústria, sendo uma área recente no campo da Medicina Regenerativa. Um setor de serviços bem organizado apoiando a indústria pode, sem dúvida, trazer uma grande contribuição para o desenvolvimento do setor. São exemplos do setor de serviços os biobanks, repositórios de diferentes materiais biológicos, como sangue, cordões umbi-licais etc., o segmento de ensaios clínicos − que é de extrema importância −, as clínicas e os hospitais, que dão apoio aos ensaios e aos tratamentos, entre outros. O segmento de enabling technologies, como o nome diz, é auxiliar e de grande relevância. Essas organizações não estão diretamente ligadas ao desenvolvimento dos tratamentos, mas fornecem equipamentos, reagentes, materiais, implantes e sistemas de informação para o desenvolvimento do campo de pesquisa.

i. Terapia celular

A terapia celular é baseada em células vivas, que são incorporadas em terapias regene-rativas para a obtenção de uma variedade de efeitos positivos, como a substituição de células e/ou tecidos danificados ou doentes e a estimulação de uma resposta endógena que promove a cura do próprio corpo, tais como uma resposta imune ou a regeneração do tecido doente.

Figura 8 – Segmentação da indústria de Medicina Regenerativa

Fonte: Investing in Regenerative Medicine: technology analysis and market outlook, 2014


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ii. Terapia gênica

A terapia gênica trata de genes defeituosos ou mutantes que necessitam de qualquer correção, ou melhor, de regulamentação por meio da inserção de genes funcionando corretamente em células de um paciente. O maior segmento da terapia gênica tem como alvo o câncer, mas há grande desenvolvimento como foco em doenças com presença de fibrose, distrofia muscular, entre outros.

iii. Bioengenharia de tecidos

Esse ramo do setor envolve a produção de materiais sintéticos, biomateriais e “andai-mes” sintéticos e materiais de base biológica, que são pedras fundamentais do campo da Medicina Regenerativa, geralmente implantados no paciente para fins de reconstru-ção, como na substituição das articulações e na reparação óssea de ligamentos e ten-dões artificiais, implantes dentários, válvulas cardíacas, entre outros. Esses materiais trabalham em conjunto com células nativas para apoiar a reconstrução do local e a cura do paciente.

A estrutura recente da oferta: os principais players no Brasil e no mundo

A indústria de Medicina Regenerativa representa uma vasta rede de empresas de trabalho interdisciplinares de biologia, química, engenharia e ciências físicas. Atual-mente, essas empresas estão desenvolvendo algumas das terapias mais avançadas do mundo, ferramentas e serviços em medicina, para abordar muitas necessidades médicas não satisfeitas. O grande centro de atenções da indústria são os medica-mentos regenerativos, que abrangem uma variedade de tecnologias e abordagens terapêuticas, incluindo terapias baseadas em células, pequenas moléculas e pro-dutos biológicos, bem como materiais sintéticos e de base biológica destinados a aumentar, reparar, substituir ou regenerar órgãos e tecidos, alvejando assim a causa da doença.

Mundo

Geograficamente, o mercado mundial de Medicina Regenerativa está dividido em Améri-ca do Norte, Ásia, Europa e restante do mundo. A previsão da Autologous & Allogeneic − Pipeline Analysis & Global Forecasts para 2020 é que até 2015 o mercado das célu-las-tronco seja liderado pela América do Norte, seguido pela Ásia e pela Europa. A partir de então, a projeção indica que a Ásia vai superar a América do Norte, dado o elevado número de atividades de pesquisa em andamento na região. Nos próximos cinco anos, o crescimento desse mercado no continente asiático deverá ser liderado pelo Japão, Coreia do Sul, China e Índia. Fatores como o desenvolvimento do suporte regulatório por meio de políticas governamentais favoráveis e crescimento de empresas voltadas aos mercados internacionais e nacionais parecem ser determinantes para o crescimento do mercado de células-tronco nesses países.


Na indústria de Medicina Regenerativa, as empresas terapêuticas representam 40% do total das empresas, e a principal área de atuação dessas empresas é no campo da tera-pia celular (Figura 9). Das mais de 700 empresas do setor, 83% são empresas de capital privado e 17% de capital público (Figura 10).

Figura 9 – Setores da indústria de Medicina Regenerativa

Fonte: ARM Annual Report, 2013

Figura 10 – Empresas (privadas e públicas) e áreas de investimentos no setor


Players importantes no mercado mundial, como as empresas Mesoblast Ltd. (Austrália), Aastrom Biosciences Inc. (U.S.), Celgene Corporation (U.S.) e StemCells Inc.(U.S.), estão adotando várias estratégias de crescimento, tais como aprovação de novos pro-dutos, parcerias, acordos, joint ventures e fusão entre as empresas e com institutos de


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pesquisa e universidades, com o objetivo de acompanhar as tendências do mercado de células-tronco.

Nos EUA existem aproximadamente 2.500 ensaios clínicos, dos quais 15% são fi-nanciados pelo setor privado, e existem em torno de 250 empresas desenvolvendo produtos. A terapia celular é, sem dúvida, o segmento mais importante da indústria da Medicina Regenerativa, estando atualmente envolvido em mais de 1.900 ensaios clínicos em todo o mundo. Isso inclui mais de 300 ensaios clínicos sendo patrocinados por cerca de 200 empresas que desenvolvem produtos comerciais para quase todas as doenças ou condições imagináveis, especificamente em relação aos ensaios de terapia celular em andamento patrocinados por indústrias. Por fase, destaca-se que 63 são ensaios em estágio inicial (patrocinados por 49 empresas), 209 são ensaios em estágio intermediário (114 empresas) e 54 são ensaios já em estágio final (43 empre-sas). A Figura 11 mostra os ensaios clínicos em andamento na área da terapia celular financiados pela indústria em relação à localização. A maior parte desses ensaios está concentrada nos EUA.

Figura 11 – Ensaios de terapia celular em andamento patrocinados por indústrias, por localização

Fonte: Regenerativa Medicine Annual Report (2013)

A estimativa da Aliança para Medicina Regenerativa é que mais de 700 empresas es-tejam investindo em Medicina Regenerativa. A Figura 8 mostra os principais setores envolvidos. A participação das empresas privadas e públicas no mercado está ilustrada na Figura 9.

No caso da terapia gênica, há diversos estudos em humanos em andamento (Tabela 2), bem como produtos já disponíveis (Tabela 3). O Global Industry Analysts previu, em 2012, que os produtos em terapia gênica representarão um mercado de US$ 800 mi-lhões em 2017. Na verdade, empresas de biotecnologia têm investido recentemente em terapia gênica (Tabela 4).


Tabela 2 – Ensaios clínicos em terapia gênica.

Empresas/Instituições Doença alvo Status

Advantagene Câncer de próstata Projeção de Término: 2015/2

Amgen Melanoma metastático Resultados promissores em humanos

An Ges MG Insuficiência arterial Aprovado pelo FDA para iniciar testes

Children’s Hospital of Philadelphia Forma hereditária de cegueira precoce Projeção de Término: 2015/1

Henry Ford Hospital Câncer de próstata Aprovado pelo FDA para iniciar testes

Fonte: MIT Technology Review

Tabela 3 – Produtos disponíveis na área de terapia gênica

Empresa Produto Posição no mercadoSiBiono Gen Tech China Gendicine® 2003: primeiro produto aprovado para ensaios clínicos em humanos na China

Epius Biotech, USA Rexin-G® 2007: para o tratamento de tumores sólidos no Japão e Filipinas

Ark Technologies, UK Finland Cerepro® 2009: para o tratamento de glioblastoma na França e Finlândia

UniQureBiotech, Holanda Glybera® 2012: para uso em pacientes com pancreatite severa e/ou recorrente

Fonte: FierceBiotech – The Biotech Industry’s Daily Monitor

Tabela 4 – Investimentos em terapia gênica

Empresa Ano US$ (milhões) Parceria Up Front US$ (milhões)

AudentesTherapeutics 2013 30

UniQure 2013 36.1 Chiesi 21.8

Bluebird bio 2013 101 Celgene 75

GenSight 2013 41.8

AGTC 2012 37.5

Chatham Therapeutics 2012 Baxter 25

Celladon 2012 53

Sangamo 2012 Shire 13

Fonte: PRWeb Online Visibility from Vocus - San Jose, California (PRWEB) 28 fevereiro 2012

Em relação às doenças estudadas em ensaios clínicos de terapia gênica, encontramos grande predominância de doenças oncológicas, seguidas de longe por doenças mono-gênicas (Figura 12).


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Figura 12 – Doenças investigadas nos ensaios clínicos de terapia gênica

Fonte: Journal of Gene Medicine, 2012

Por fim, na bioengenharia tecidual também observamos um predomínio dos EUA e Eu-ropa, com um total de 69 empresas nessa área contra apenas cinco na Ásia e sete em outras regiões do mundo. A maior parte dessas empresas encontra-se no setor público (Figura 13). Há diversos tipos de produtos comercialmente disponíveis, principalmente para o tratamento de doenças osteoarticulares e queimaduras (Figura 14). Além disso, há diversos produtos em desenvolvimento para ensaios pré-clínicos e clínicos, com des-taque para o sistema cardiovascular (Figura 15).

Figura 13 – Distribuição das empresas de bioengenharia tecidual



Figura 14 – Produtos comercialmente disponíveis na área de bioengenharia tecidual


Figura 15 – Produtos em desenvolvimento na área de bioengenharia tecidual



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Brasil

No campo da terapia celular, estão registrados no Brasil, até o momento, 46 ensaios clínicos, e apenas a empresa Cryopraxis Cryobiologia LTDA foi identificada com atuação no campo da Medicina Regenerativa. A empresa (como financiadora) atuou em associa-ção com a Universidade do Sul da Flórida e com a Universidade Federal de São Paulo (Unifesp). O ensaio clínico de fase I utilizou células autólogas de medula óssea em pa-cientes cardiopatas com angina refratária. Essa fase teve um custo de US$ 5 milhões e gerou a obtenção de patente concedida pelos EUA para a etapa de (i) processo, (ii) formulação e (iii) uso terapêutico. A próxima etapa será a fase II e fase III com um custo estimado de R$ 15 milhões.

Em relação à comercialização de produtos no campo da terapia celular, há cerca de 40 produtos disponíveis no mercado, não necessariamente aprovados por agências re-guladoras, mas nenhum deles foi desenvolvido no Brasil (Figura 16). Ou seja, não há produtos registrados no Brasil; portanto, não estão em uso atualmente.

Figura 16 – Participação dos produtos de terapia celular comercialmente disponíveis no mercado por tipo de tratamento


No campo da terapia gênica, Linden e Matte (2014) mostram que o Brasil conta com o maior número de grupos de pesquisa dentro da América Latina: são 20 equipes de pes-quisa em terapia gênica no país, de um total de 33 equipes latino-americanas. No entan-to, desenvolvemos apenas um ensaio clínico nesse campo, contra 1.174 desenvolvidos pelos EUA (Figura 17).


Figura 17 – Distribuição geográfica dos ensaios em terapia gênica (por país)

Fonte: Dados do site http://www.abedia.com/wiley/countries.php

O único ensaio clínico brasileiro foi realizado pela Rede de Terapia Gênica ao investigar a segurança do uso de vetores plasmidiais em pacientes com doença isquêmica do co-ração (GROSSMAN et al., 2013).

No Brasil, em relação à bioengenharia tecidual, temos apenas um ensaio clínico em andamento envolvendo bioengenharia tecidual e registrado no ClinicalTrials.gov (NCT01932164). Esse ensaio está sendo realizado no Hospital Sírio Libanês para o tra-tamento de fissura labiopalatal utilizando células-tronco mesenquimais de polpa de dente associadas a colágeno e hidroxiapatita.

Os atributos de competitividade do setor

O conceito de competitividade é geralmente tratado pelos economistas a partir de duas óticas. A primeira é a do desempenho e se refere à capacidade de uma firma/indústria/economia inserir seu produto no mercado em condições de preço e qualidade seme-lhantes aos seus competidores. A segunda perspectiva é a da eficiência, e se refere à capacidade de um processo produtivo aperfeiçoar seus insumos e empregar técnicas e tecnologias com o melhor custo/benefício.

Para o setor de Medicina Regenerativa, em particular, que é intensivo em alta tecnologia e lida com um bem meritório para o bem-estar da população, o conceito de competitivi-dade passa por dois atributos. Primeiro, pela capacidade de o setor disponibilizar para a população terapias de alto padrão qualitativo a preços acessíveis. Segundo, pelo domínio das técnicas de pesquisa que se encontram na fronteira do conhecimento mundial sobre terapias regenerativas.

Os desafios e deficiências do setor

Embora o potencial de benefícios da Medicina Regenerativa seja teoricamente ilimitado, há uma série de questões que precisam ser aperfeiçoadas para o desenvolvimento de produtos para comercialização.


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O sucesso do setor depende, em primeiro lugar, do desenvolvimento da pesquisa cientí-fica. A internacionalização das pesquisas e terapias celulares depende de uma complexa interconexão entre fatores, como arcabouços regulatórios baseados em definições com-partilhadas, estabelecimento de padrões técnicos dos materiais biológicos, adequação das infraestruturas, formas de armazenagem e transporte de materiais e registros de dados, padronização das normas para os ensaios terapêuticos e desenvolvimento de plataforma tecnológica e industrial.

As pesquisas básicas têm como foco essencial a realização de ensaios clínicos, que são essenciais para a aprovação de uma terapia em Medicina Regenerativa. A característica básica desse elo da cadeia é ter tempo e custo intensivo. Diante disso, pode-se afirmar que, para uma pesquisa qualquer chegar ao nível de ensaio clínico, é necessário que res-tem comprovadas sua segurança e eficácia.O desafio a ser superado é ode lentidão na aprovação de ensaios clínicos, o que dificulta o desenvolvimento da pesquisa. Há grande desconforto na comunidade científica internacional e nas empresas sobre a complexida-de nas normas atuais e na demora para a aprovação de ensaios.

A adequação e preparo de clínicas e hospitais é importante na cadeia produtiva da Medi-cina Regenerativa. De modo geral, todos os ensaios clínicos e as terapias são conecta-dos com eventuais aplicações clínicas e médicas. Quando têm suas próprias instalações para pesquisa e desenvolvimento, essas instituições podem também participar no de-senvolvimento de diferentes tecnologias regenerativas.

É fundamental, também, a regulação dos direitos de propriedade intelectual (PI)para a formação do novo mercado.

Por fim, há um desafio importante no campo regulatório. Embora as regulamentações variem de um país para outro, algumas características são comuns a quase todas as jurisdições. Dado que a maioria dos produtos celulares e baseados em tecidos huma-nos é considerada biológico, existe uma regulamentação mínima sobre o uso autólogo, portanto, os fabricantes desses produtos devem cumprir práticas de fabricação rígidas e controladas.

O foco principal do setor é desenvolver produtos para comercialização no mercado, e esse é um desafio a ser enfrentado, dado que existem diversas barreiras à sua co-mercialização dos produtos, como questões regulatórias, que precisam de um rápido esclarecimento e problemas de financiamento, particularmente na investigação trans-lacional. Apesar do crescimento da área da Medicina Regenerativa, o NIH destaca que os programas de financiamento atuais não são adequados para a pesquisa translacional e financiamentos maiores e de prazo mais longo são necessários para garantir que os estudos pré-clínicos sejam finalizados de forma adequada pela comunidade acadêmica.

Para a utilização dos produtos, há um desafio na comprovação dos benefícios dos tra-tamentos, que é exigido pelos órgãos reguladores, e também na questão orçamentária,


dado que os tratamentos em Medicina Regenerativa, se comparado aos tratamentos atuais, são muito mais caros.

Surge, então, a pergunta: onde se encontra o Brasil comparativamente ao mundo nesses critérios? Em relação às técnicas de pesquisa, especialmente no campo da terapia celu-lar, o país já usa os procedimentos mais avançados e bem estabelecidos na comunidade científica mundial, com destaque para a técnica de reprogramação celular − geração de células pluripotentes induzidas (iPSC) −, que permite ao pesquisador conduzir os experimentos sem mobilizar animais e pacientes. Esse é um sinal de que o Brasil tem acompanhado o estado das artes na etapa de pesquisa e desenvolvimento.

A área de produção de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) está bem esta-belecida no mundo, e o Brasil também já domina essa área. No entanto, o processo de diferenciação eficiente e homogêneo das iPSC em tipos celulares específicos (por exemplo: cardiomiócitos e hepatócitos) ainda se encontra em desenvolvimento no panorama mundial. Segundo o NIH, esse é um campo promissor, dado o crescente número de publicações na área (Figura 18), tanto para investimentos públicos quanto privados.

Figura 18 – Publicações relacionadas à pesquisa com células-tronco pluripotentes e desenvolvimento de drogas entre 2006 e 2012

Fonte: ResearchTrends,volume 36, março de 2014

Nossa lacuna imediata na cadeia de atividades da Medicina Regenerativa parece estar localizada na etapa dos testes de eficácia dos ensaios clínico. No campo da terapia celular, por exemplo, o Brasil vem desenvolvendo 46 ensaios clínicos, sendo ainda um número muito modesto diante dos quase 2.500 ensaios desenvolvidos pelos EUA atualmente.


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Os pesquisadores da área explicam que o ensaio clínico de eficácia corresponde à etapa mais custosa da cadeia de Medicina Regenerativa, pois envolve o controle de muitas variá-veis mais complexas do que aquelas controladas em laboratório ou nas fases de seguran-ça e exequibilidade do processo e/ou produto a ser testado no paciente. Por outro lado, essa é uma fase fundamental, pois é ela a verdadeira ponte entre a etapa de pesquisa e a aprovação final das terapias para utilização na população enferma. Ou seja, se desejarmos que as pesquisas brasileiras em Medicina Regenerativa rendam frutos além dos artigos publicados em revistas de alto impacto e se convertam em opções reais de terapias mais eficientes para nossa população, então deveremos solucionar nossa defasagem tanto na questão dos ensaios clínicos quanto na inserção de empresas nesse negócio.

O ponto de chegada da cadeia de atividades da Medicina Regenerativa é o desenvolvi-mento de produtos disponíveis para tratar os pacientes portadores de doenças crônico--degenerativas. Esse é um estágio que ainda não foi alcançado em nenhum país, embora alguns estejam mais próximos do que outros. No campo da terapia gênica, só um produto, desenvolvido por uma firma holandesa, foi aprovado para uso do público – particularmente para casos de pancreatite severa e/ou recorrente –, mas seu custo para o tratamento é de 1,2 milhões de euros por paciente. Portanto, não é uma alternativa acessível. Ainda na área da terapia gênica, a empresa brasileira Excellion está testando um produto para revas-cularização miocárdica, porém o custo desse tratamento não foi revelado pela empresa.

Esse quadro suscita uma conclusão intuitiva: a competitividade do Brasil nesse setor passa por novos investimentos.

Desde 2004, o investimento público na área da Medicina Regenerativa promoveu avan-ços tanto na especialização de pessoal capacitado quanto no desenvolvimento de tec-nologias no Brasil. Esse esforço coordenado das várias agências públicas das esferas federal e estadual colocou o país na fronteira do conhecimento em Medicina Regenera-tiva. No entanto, o quadro abaixo mostra que os investimentos públicos no Brasil ainda são muito inferiores aos recursos aportados pelo país líder (EUA), e a participação das empresas privadas brasileiras ainda é muito modesta (Tabela 5).

Tabela 5 – Custos dos serviços de saúde e investimento em Medicina Regenerativa

Países Doenças Custo anual Investimento público Investimento privado

EUA

Cardiovasculares, úlceras, lesão de medula espinhal, Alzheimer, Parkinson, doenças músculo esqueléticas, diabetes, acidente

vascular cerebral

US$ 1,6 trilhão US$ 1 bilhão/ano ~900 milhões

Brasil

Aparelho circulatório, digestivo, respiratório, genitourinário, osteomuscular, nervoso,

endócrino e metabólico, tegumentar, hematológicas, transtornos mentais e

neoplasias

R$ 8 bilhões* ~R$ 150 milhões entre 2001 a 2014** ~15 milhões

Fontes: EUA – Alliance for Regenerative Medicine Report, 2013. Brasil – Ministério da Saúde *Custos referentes apenas às internações hospitalares pelo SUS. Detalhamento disponível na Tabela 1

**Detalhamento disponível na Tabela 3


Gargalos brasileiros para investim

entos privados no setor e sugestões de políticas de “destravamento”

Além, obviamente, dos problemas de falta de investimento público e privado para o de-senvolvimento do setor, questões regulatórias e de propriedade intelectual se consti-tuem gargalos para o crescimento da área.

Quanto às questões regulatórias, apesar dos esforços que a Agência Nacional de Vigi-lância Sanitária (Anvisa) tem feito na área de Medicina Regenerativa, o fator crítico de sucesso para o setor privado é o estabelecimento de um conjunto de regras regulatórias claras do produto biológico, ou seja, a liberação da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) para produtos que contenham células.

Os EUA caracterizam um produto baseado em célula como um produto biológico. Ele é produzido em um ambiente certificado e com boas práticas de manufatura, possui dose, posologia e um conjunto de POPs (Procedimento Operacional Padrão) validados (como bolsa de sangue e Interferon). Se for um produto novo ele deve ser testado em ensaios clínicos de fase I, II e III. O Brasil poderia seguir esse modelo.

Em relação à propriedade intelectual, a proteção do conhecimento é fundamental. As in-dústrias não se desenvolvem se a propriedade intelectual não estiver bem resolvida e o tempo de análise e resultado for muito longo. Em última análise, as empresas não vão in-vestir em um mercado que não se detém na propriedade intelectual. No Brasil, no âmbito do INPI (Instituto Nacional de Propriedade Industrial), existe uma lentidão na análise dos pedidos de patente que dificulta o investimento privado. Assim, no que diz respeito aos aspectos da propriedade intelectual, as seguintes sugestões são apresentadas:

i. Fomentar a criação, o desenvolvimento e a formação de pessoal capacitado no pre-paro de textos para patentes nacionais e internacionais;

ii. As pesquisas nacionais deveriam estar de alguma forma atreladas ao depósito de patentes. O investigador de inovação deve demonstrar que buscou a proteção in-telectual;

iii. Pontuar, nos editais, aqueles que são eficientes na obtenção de patentes. O parcei-ro público receberia uma parte dos royalties. Avaliar a empresa com meritocracia, ou seja, analisar o uso eficiente do financiamento público de acordo com os proces-sos/produtos produzidos;

iv. Qualificar pessoal para a realização de pesquisa clínica no Brasil;


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v. Investir em unidades de produção de laboratórios com boas práticas de manufatura, com linhas de crédito, linhas de fomento para empresas que visem o scaleup dos produtos na área da Medicina Regenerativa;

vi. Fomento para elaboração de estudos no exterior visando lançar o produto no mer-cado mundial. A internacionalização do produto da Medicina Regenerativa feito no Brasil é um espaço que o Brasil nunca ocupou.

Em relação ao screening de drogas/testes de toxidade, o gargalo brasileiro é a legis-lação (Anvisa) para o uso de células humanas para comercialização. Para o Brasil, é importante ter uma indústria que pesquise drogas para quando surgir uma substância farmacologicamente ativa seja possível testar nas linhagens produzidas. Por exemplo, nos EUA existe uma proposta de criar uma empresa nacional com derivados de sangue de cordão umbilical (uma parte para a própria pessoa e outra parte para testes de drogas atuais e futuras). No entanto, para seguirmos o modelo norte-americano é necessário ter sequência e frequência de liberação das amostras, que acaba esbarrando na legislação.

Por fim, é importante destacar que no mercado externo pequenas empresas trabalham de maneira sinérgica, associativa e se movem rápido. A sugestão para o desenvolvimento des-se aspecto é o fomentar a sinergia e associação das empresas e ter a legislação mais fluida.

Os fatores de sucesso

O desenvolvimento de cura para doenças crônico-degenerativas por meio da Medicina Regenerativa requer coordenação entre uma ampla gama de stakeholders da indústria, da academia, do governo, de profissionais de saúde, dos investidores e dos defensores dos consumidores.

Altos investimentos são necessários para o desenvolvimento do setor. Do ponto de vista global, a Medicina Regenerativa envolve um processo de produção e manutenção das células que exige expertises específicas, alcançadas por meio de investimentos em capital humano. Além disso, novas tecnologias, equipamentos e materiais precisam ser desenvolvidos para que se consiga finalizar o processo nessa cadeia produtiva. Ade-mais, o investimento no setor estimula também um aprimoramento na qualidade dos serviços de saúde oferecidos à população no que tange ao implante das células/órgãos/tecidos no organismo humano, além de uma infraestrutura e quadros técnicos altamente especializados. Ou seja, nota-se que a Medicina Regenerativa é uma área a ser consi-derada nas decisões de investimento, tanto pelo seu potencial terapêutico quanto pela sua característica de mercado, já que pode ser considerada uma área que contribui para o desenvolvimento da economia como um todo. O setor ainda é uma área nascente no mundo e no Brasil; no entanto, devido ao seu potencial social e econômico, abre espaço para se pensar em estímulos para a inovação capazes de gerar avanços.


Ressalta-se que uma análise do custo-benefício do setor permite notar que se trata de uma terapia de alto custo, até porque o custo e a incerteza envolvidos em seu processo são sig-nificativamente altos. Porém, promete gerar grandes benefícios econômicos na medida em que propõe soluções terapêuticas definitivas, evitando assim custos futuros de continui-dade de tratamentos, sendo esse um dos grandes diferenciais da Medicina Regenerativa.

4. Políticas públicas de apoio ao setor no Brasil e nos EUA

O mercado da terapia com células-tronco está, de forma geral, dividido em terapia a base de células-tronco de origem autóloga e células-tronco de origem alogeneica. A projeção indica que o uso das células-tronco alogeneicas comandará a maior fatia do mercado em 2015, com aumento progressivo até 2020, quando alcançará uma movimentação finan-ceira de US$ 330 milhões.

Vários fatores, tais como aumento de investimento público e privado, crescimento das indústrias focadas em pesquisa em células-tronco, investimento na produção de novas linhagens celulares, desenvolvimento de métodos genômicos avançados para a análise das células-tronco, o aumento do número de ensaios clínicos aprovados, o surgimento das células-tronco pluripotentes induzidas contribuíram para o crescimento desse merca-do. Entretanto, alguns fatores importantes como, a falta de infraestrutura (principalmente em países emergentes), impasses éticos relacionados ao uso das células embrionárias, e dificuldades relacionadas à preservação das células-tronco têm dificultado o cresci-mento do mercado. Além disso, a escassez de reembolso, e o alto custo no processa-mento das células-tronco são grandes desafios que os players ainda enfrentam.

4.1. EUA

Analisando as políticas de apoio, para o setor da Medicina Regenerativa, do país que lidera o desenvolvimento nessa área, observamos que o Instituto Nacional de Saúde (NIH, do inglês National Institute of Health) é a principal fonte de investimentos públicos em pesquisa nos EUA. Especificamente nas pesquisas em células-tronco o Instituto in-veste aproximadamente US$ 1 bilhão por ano1. Além do financiamento, a política de alo-cação de recursos em determinadas áreas, consideradas prioritárias, influencia de forma importante tanto as diretrizes das pesquisas em andamento quanto as futuras linhas de investigação no campo da Medicina Regenerativa.

Um campo muito promissor para investimentos públicos e privados é o estabelecimento de linhagens celulares diferenciadas derivadas de células pluripotentes (embrionárias ou pluripotentes induzidas). A produção de algumas dessas células em larga escala já está

1 Disponível em: <www.nih.gov>. Acesso em: 18 dez. 2015


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disponibilizada por várias companhias para serem usadas no screening de drogas e tes-tes toxicológicos. É fácil compreender que um teste preliminar para avaliar a cardiotoxici-dade de uma droga em uma linhagem de células cardíacas é um exemplo de baixo custo e eficácia do processo. Essa tecnologia pode ser usada para doenças com elevado im-pacto na morbidade e mortalidade, assim como em doenças raras. Em 2012, foi formado o StemBANCC, uma parceria acadêmica-industrial de $72,7 milhões para a geração de 1500 linhagens de iPSC para screening de drogas. Essa iniciativa foi liderada pela Roche (incluindo Pfizer, Sanofi, Johnson & Johnson, Eli Lilly, MerkKGaA, Novo Nordisk, Abbo-ttLabs, Boehringer Ingelheim, Orion e 23 instituições acadêmicas). Em 2013, o California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) investiu U$$16 milhões para a geração de três linhagens de iPSC para cada 3 mil doadores saudáveis e doentes, totalizando 9 mil linhagens com potencial de serem utilizadas como modelos de doença.

As dificuldades para gerar células diferenciadas a partir de células-tronco pluripotentes são conhecidas, e o investimento dedicado a essa área trará a solução para esse entra-ve tecnológico em um futuro próximo. O desenvolvimento de processos que produzem linhagens celulares homogêneas e ferramentas para testes mais confiáveis de screening de drogas in vitro constitui uma área de grande interesse para as empresas. O NIH também faz parcerias com outras agências públicas de fomento, tais como a Agência de Projetos de Pesquisa Avançada em Defesa (do inglês, Defense Advanced Research Projects Agency), o Departamento de Defesa (do inglês, Department of Defense), a Administração dos Veteranos (do inglês, Veterans Administration), o Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia (do inglês, National Institute of Science and Technology) e a Agência de Proteção Ambiental (do inglês, Environmental Protection Agency) para ob-tenção de recursos financeiros e desenvolvimento de bancos de dados compartilhados para melhor gerenciamento dos projetos/financiamentos. Além disso, o NIH incentiva o desenvolvimento de parcerias público-privadas por meio de editais que contemplam inovação biotecnológica tais como Pesquisa de Inovação em Pequenas Empresas − do inglês Small Business Innovation Research (SBIR) −, Transferência de Tecnologia em Pequenas Empresas − do inglês, Small Business Technology Transfer (STTR) −, e pro-gramas de financiamento para o desenvolvimento de tecnologia avançada. Além disso, incentiva as empresas envolvidas na área de células-tronco a submeter seus projetos aos editais acima para garantir a competitividade no mercado.

É importante destacar que o NIH sinalizou que os programas de financiamento atuais não são adequados para a pesquisa translacional, e que financiamentos maiores e de prazo mais longo são necessários para garantir que os estudos da fase pré-clínica sejam fina-lizados de forma adequada pela comunidade acadêmica. As questões regulatórias são consideradas grandes entraves para o avanço da pesquisa da fase pré-clínica para a fase dos ensaios clínicos. Nesse contexto, o NIH elaborou modelos de acordo de transferên-cia de material − do inglês, Material Transfer Agreement (MTA). Também produziu e de-positou iPSC para distribuição mundial, com poucas restrições para o envio e custo con-


siderado reduzido comparado ao mercado2. O NIH também desenvolveu um centro de Produção Assistida para Terapia Celular − do inglês, Production Assistance for Cellular Therapies (PACT) −, permitindo que investigadores tenham acesso a produtos difíceis de serem obtidos em pesquisas individuais. Além disso, desenvolveu POPs centraliza-dos e reagentes para que essa tecnologia seja amplamente acessada e replicada, per-mitindo a comparação dos resultados elaborados em diferentes regiões. Além das áreas de terapia celular e gênica, a bioengenharia tecidual representa uma fatia do mercado em ascensão. Empresas equipadas com bioreatores especializados associam arcabouços sintéticos com células e produzem estruturas 3D. Apesar dos avanços, a combinação da ciência dos biomateriais com a tecnologia das células-tronco ainda é limitada no momen-to pela nossa incapacidade de construir uma estrutura vascular adequada para nutrir o tecido. Como esse campo é muito peculiar devido ao envolvimento de diferentes áreas do conhecimento, é mais difícil compor um sistema de manufatura centralizada e um processo de distribuição globalizada como a empresa americana Biophama geralmente faz. Novos modelos demandam nova infraestrutura, que envolve o entendimento entre as partes e a compreensão dos riscos.

Segundo a Aliança para a Medicina Regenerativa (ARM)− do inglês Alliance for Regene-rative Medicine −, a estimativa da redução de custos, somente dos EUA, gerados pelo uso da Medicina Regenerativa no tratamento de doenças crônico degenerativas é de US$ 250 bilhões por ano3.

4.2. Brasil

O Ministério da Saúde, por intermédio do Departamento de Ciência e Tecnologia (Decit) da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE), vem apoiando atividades de pesquisa científica, tecnológica e de inovação no campo da terapia celular e células-tronco no Brasil em áreas definidas como prioritárias pela Política Nacional de Saúde desde 2001.

A estratégia visa induzir a geração de novos conhecimentos e o desenvolvimento de produtos e processos biotecnológicos com potencial de aplicação na área da saúde humana. O desenvolvimento dessas pesquisas teve, desde o início, outros alicerces go-vernamentais fundamentais: o Ministério de Ciência e Tecnologia e Inovação (MCTI), por intermédio do Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep); e do Ministério da Educação (MEC), por intermédio da Coordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superior (Capes). A Tabela 6 mostra um resumo dos investimentos feitos nesse setor entre 2001 e 2014, que totalizaram R$ 147 milhões no período.

2 Disponível em: <http://scrc. rutgers.edu/ou www.wicellorg/home>.Acesso em: 18 dez 2015.

3 Disponível em <http://alliancerm.org/sites/default/files/ARM_Annual_Report_2013_Website.pdf>. Acesso em: 18 dez. 2015


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Tabela 6 – Investimentos feitos em Medicina Regenerativa entre 2001 e 2014

Auxílio Ano Valor (R$)

MCT/CNPq – (IMBT) 2001 5,6 milhões

MS/FINEP – (EMRTCC ) 2004 13 milhões

MS/CNPq− (ECS, iPSC) 2005 10 milhões

MS/CNPq − (Básica/pré-clínico) 2008 12,8 milhões

MS/FINEP/BNDES – (CTC) 2008 45,4 milhões

Rede Nacional de Terapia Celular – (RNTC) 2008 2,8 milhões

Convênio Bilateral (Brasil/Argentina) 2010 16 milhões

CNPq/MCTI/CNPq/MS − SCTIE – DECIT − BPM 2012 10 milhõesMCTI/CNPq/CTSAÚDE/CTBIOTECNOLOGIA/MS/SCTIE/DECIT/DECIS (Bioengenharia) 2013 18 milhões*

MCTI/FINEP/MS/CNPq – Inovação em saúde 2013 3,6 milhões*

MS/SCTIE/DECIT/CNPq – Banco IPS – paciente específico 2013 5 milhõesChamada CNPq/MS/SCTIE/DECIT − Medicina Regenerativa 2014 5,6 milhõesTotal 147,8 milhões

*Esses editais contemplaram outras áreas além da Medicina Regenerativa Fonte: Rev Saúde Pública 2010;44(4):763-4

Importante destacar que, dado que os editais expostos contemplaram outras áreas de investimento além da Medicina Regenerativa, não é possível, levando em conta a confi-dencialidade de algumas informações, estimar os investimentos realizados em cada elo da cadeia produtiva.

A pesquisa com terapia celular e células-tronco começou a se desenvolver no Brasil em 2001 a partir de uma iniciativa do MCTI, que por intermédio do CNPq criou os Institutos do Milênio, um programa virtual que visava fomentar pesquisas de excelência em áreas estratégicas para o desenvolvimento do país. Naquele ano, propôs-se a criação de um Instituto do Milênio de Bioengenharia Tecidual (IMBT), com o objetivo de capacitar o Brasil – científica e tecnologicamente– para introduzir e desenvolver uma nova área de conhecimento médico, a Medicina Regenerativa, visando o desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas utilizando terapia celular para o reparo de órgãos e tecidos lesa-dos. O valor investido durante os quatro anos de vigência do IMBT foi de R$ 5,6 milhões quando esse grupo pioneiro alcançou avanços promissores, chegando-se em um curto intervalo de tempo da pesquisa de bancada à clínica. As pesquisas pré-clínicas e clínicas desenvolvidas durante a vigência do IMBT resultaram em um promissor avanço da tera-pia celular para doenças cardíacas. A comunidade científica já tinha acumulado dados su-ficientes para mostrar que a terapia celular usando células mononucleares derivadas da medula óssea do próprio paciente era exequível. Entretanto, tornava-se necessário avan-çar com as pesquisas clínicas para os ensaios de fase 3, os quais demandavam estudos multicêntricos, randomizados, placebo-controlados e duplo-cegos. Para comprovar a efi-cácia e a segurança do implante autólogo de células de medula óssea, o Ministério da Saúde lançou em 2004, em parceria com a Finep, uma chamada pública para fomentar um Estudo Multicêntrico Randomizado de Terapia Celular em Cardiopatias (EMRTCC). O edital contemplou estudos com pacientes com uma das seguintes cardiopatias: infarto agudo do miocárdio, doença isquêmica crônica do coração, cardiomiopatia dilatada e


cardiomiopatia chagásica. O EMRTCC, ainda em desenvolvimento, representa a maior alocação de recursos já feita no país para um projeto de pesquisa clínica, alcançando o volume total de mais de R$ 13 milhões. O segmento de cardiomiopatia chagásica já encerrou e os resultados foram divulgados em vários eventos nacionais e internacio-nais, sendo publicados em 2012 na revista Circulation. O segmento de cardiomiopatia dilatada também se encerrou. Os segmentos que incluem o infarto agudo e o crônico já encerraram e estão em fase de análise dos dados. Esses estudos deram visibilidade às pesquisas realizadas no Brasil e colocou o país em posição de destaque no mapa da terapia celular e células-tronco mundial.

Em 2005, o Ministério da Saúde em parceria com o CNPq fomentou um edital de mais de R$ 10 milhões com o objetivo de apoiar a formação e o fortalecimento de grupos de pesquisa que promovessem o desenvolvimento de procedimentos terapêuticos ino-vadores em terapia celular utilizando células-tronco. Os projetos financiados já foram finalizados e tiveram seus principais resultados avaliados em 2007, durante uma reunião presencial com os pesquisadores agraciados pelo edital. O empenho dos pesquisadores culminou no desenvolvimento da primeira linhagem brasileira de células-tronco embrio-nárias humanas por um grupo de pesquisadores da Universidade de São Paulo (USP). Outro avanço alcançado é o desenvolvimento da primeira linhagem brasileira de um novo tipo de célula-tronco pluripotente, as células-tronco pluripotentes induzidas − iPSC, do inglês induced pluripotent stem cell −, obtidas por meio da manipulação genética de cé-lulas-tronco adultas. Além das doenças cardíacas, o aumento progressivo das doenças crônico-degenerativas e traumáticas associado ao envelhecimento da população tam-bém impacta o SUS. Essas doenças são alvo de pesquisas pela comunidade científica brasileira ligada ao campo da terapia celular e células-tronco. Reconhecendo a qualida-de dessas pesquisas e respondendo aos avanços alcançados na área, o Ministério da Saúde lançou em 2008, por meio do CNPq, um novo edital com o objetivo de financiar projetos de pesquisa básica, pré-clínica e clínica que buscassem o desenvolvimento de procedimentos terapêuticos inovadores em terapia celular utilizando células-tronco. Foi investido um volume total de recursos de mais de R$ 12 milhões.

O ano de 2008 foi marcado por outra importante iniciativa do Ministério da Saúde, que consolidava a pesquisa em terapia celular e células-tronco no Brasil: com o lançamento de uma chamada pública, em parceria com a Finep e o Banco Nacional de Desenvolvi-mento Econômico e Social (BNDES), com o objetivo de criar Centros de Tecnologia Celular (CTC) que pudessem produzir os mais diversos tipos de células-tronco humanas em condições de boas práticas de manufatura (BPM). Nesses CTC, prevê-se a produ-ção tanto de células-tronco pluripotentes (embrionárias e iPSC) quanto multipotentes (adultas hematopoiéticas, mesenquimais, cardíacas e neurais). Dessa forma, o Brasil se preparava para enfrentar os desafios da terapia celular com o uso de células-tronco, cujos processos de isolamento, purificação e cultivo demandam tecnologia de ponta e custo elevado. Assim, qualquer que fosse o tipo celular adequado para o tratamento de determinada doença que exigisse a terapia celular como alternativa terapêutica encon-traria o país com infraestrutura adequada já implantada para produzi-lo, eliminando assim


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a dependência de tecnologias desenvolvidas no exterior. Oito instituições, localizadas em cinco estados brasileiros, foram selecionadas para constituir os CTC: o Núcleo de Terapia Celular e Molecular da USP-SP; o Centro de Pesquisa do Genoma Humano e Células-Tronco da USP-SP; a Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto (SP); o Instituto de Biociências da USP-SP em parceria com o Instituto de Ciências Biomédicas da Uni-versidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ); o Instituto Nacional de Cardiologia (RJ); o Monte Tabor/Hospital São Rafael (BA); a Pontifícia Universidade Católica do Paraná (PR); e o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (RS). Três desses CTC já se encontram em funcionamento, um em Ribeirão Preto (SP), um em Salvador (BA) e o outro em Curi-tiba (PR). O CTC do Rio de Janeiro (RJ) já está pronto e aguardando certificação da An-visa. Os demais se encontram em fase de projeto ou em construção, com previsão para funcionamento ainda este ano ou apenas em 2016. O montante de recursos investidos na instalação dos CTC alcança, até o presente momento, o valor total de mais de R$ 45 milhões.

O segundo edital de células-tronco e a chamada pública dos CTC, ambos lançados em 2008, consolidaram um financiamento ininterrupto para a área, que se iniciou em 2001 com o IMBT. Além dos recursos federais, é mister destacar a participação das agências estaduais de fomento à pesquisa, solidificando a pesquisa em terapia celular e célu-las-tronco no país de tal modo que a organização de uma rede se tornou necessária. Essa rede, chamada Rede Nacional de Terapia Celular (RNTC), que contou com um financiamento de quase R$ 3 milhões, surgiu como consequência natural do esforço nacional de pesquisa e do avanço contínuo no campo. A evolução da pesquisa em te-rapia celular no Brasil é corroborada pelo número de publicações de artigos científicos em revistas indexadas: entre 2000 e 2013 foram mais de 2300 publicações brasileiras relacionadas ao tema. A RNTC é constituída pelos 52 grupos de pesquisa cujos projetos foram aprovados pelo segundo edital de células-tronco lançado em 2008, e pelos oito CTC implantados ou em vias de implantação que visa aprimorar técnicas de produção de células-tronco humanas. Os CTC também têm função de dar apoio à qualificação de recursos humanos para a própria rede e para o setor privado, além de gerar competência tecnológica na área para garantir a prestação de serviços e o fornecimento de células--tronco para os ensaios clínicos da rede.

Em 2010 o apoio financeiro ultrapassa as fronteiras do país com o lançamento do edital de Cooperação Internacional – Convênios Bilaterais. A parceria foi feita com a Argentina no valor de R$ 16 milhões.

Em 2012 o incentivo continua com o lançamento do edital CNPq Apoio a Projetos de Pesquisa − Chamada nº 36/2012 MCTI/CNPq/MS − SCTIE − DECIT − Apoio a Projetos de Pesquisa/Encomendas CGSAU 2012 (APQ).Esse projeto visa produzir células tronco em condições de Boas Práticas de Manufatura (BPM) para abastecer a Rede Nacional de Terapia Celular (RNTC), no valor de R$ 10 milhões.


Em 2013, a Chamada MCTI/CNPq/CTSAÚDE/CTBIOTECNOLOGIA/MS/SCTIE/DE-CIT/DECIS − nº 47/2013 − Novas Terapias Portadoras de Futuro é lançada para apoiar projetos de pesquisa que buscam contribuir significativamente para o desenvolvimento científico, tecnológico e a inovação nos temas relacionados ao desenvolvimento de no-vas terapias e tecnologias com foco em saúde. O valor total aprovado foi de R$ 18 mi-lhões. A Medicina Regenerativa com ênfase na bioengenharia de órgãos para transplante foi contemplada nesse edital.

Ainda em 2013, é lançado também o Programa Inova Saúde – Finep, Ministério da Saú-de,BNDES,CNPq por iniciativa do MCTI e da Finep, em cooperação com o Ministério da Saúde, o BNDES e o CNPq. Foi criado para apoiar atividades de P&D em projetos de ins-tituições públicas e privadas que atuam no âmbito do Complexo Econômico e Industrial da Saúde (CEIS). O programa está inserido no Plano Inova Empresa, que destinou R$ 3,6 bilhões, dos quais uma parcela foi destinada aos projetos em Medicina Regenerativa para as atividades de inovação do Complexo da Saúde. O objetivo principal desse plano é criar condições de fomento e financiamento a projetos cujos resultados possam con-tribuir para a diminuição da dependência tecnológica do país em relação ao fornecimento de importantes insumos utilizados no campo da saúde humana. É estruturado em cinco linhas temáticas prioritárias: biofármacos, farmoquímicos e medicamentos; equipamen-tos, materiais e dispositivos médicos; telessaúde e telemedicina e Medicina Regenerati-va. Nessa última linha temática, o programa busca fortalecer a competência nacional na fronteira do conhecimento em terapia celular e gênica por meio da consolidação e centra-lização das competências necessárias ao pleno desenvolvimento e aplicação de terapias regenerativas. Serão realizadas ações de fortalecimento e consolidação dos Centros de Tecnologia Celular para disponibilização de células-tronco para a Rede Nacional de Terapia Celular, pesquisas em terapias celular e gênica que buscam a produção de célu-las-tronco pelas Instituições Científicas e Tecnológicas (ICT) e a criação de um centro de excelência em terapia regenerativa, buscando ganho de escala, aceleração do conheci-mento e de aplicação, notadamente por meio de parceria público-privada (DECIT, 2010).

Nesse mesmo ano (2013), o Ministério da Saúde/SCTIE/DECIT – CNPq investiu R$ 5 milhões para a Constituição de um Banco Nacional de Células Tronco de Pluripotência Induzida Paciente-Específico, e a partir daí começou a estudar as características celula-res decorrentes de mutações nos genes de pacientes acometidos por várias doenças e a fazer o screening de drogas e testes de toxicidade em uma placa com células deriva-das de pacientes, evitando assim os riscos de testes em humanos e minimizando o uso de animais de laboratório.

Em 2014, o CNPq/MS/SCTIE/DECIT liberou R$ 5,6 milhões para apoiar projetos de pesquisa científica e tecnológica que buscavam contribuir significativamente para o de-senvolvimento científico e tecnológico do país e para a inovação no tema Medicina Re-generativa. Espera-se que essa chamada gere conhecimentos e tecnologias capazes de oferecer à indústria brasileira métodos mais rápidos e eficientes de seleção de novos fármacos. Espera-se também que se possa gerar conhecimento mais adequado à fisio-


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patologia das doenças, identificando vias de sinalização que possam se tornar alvos para o tratamento dessas patologias. A geração de células pluripotentes por métodos alterna-tivos à clássica introdução de genes exógenos permitirá a utilização dessas células em futuros ensaios clínicos. Finalmente a geração de órgãos por meio de bioengenharia é um dos resultados esperados como produto dessa chamada.


Considerações finais

A Medicina Regenerativa é uma terapia de alto custo, porém, promete gerar grandes benefícios econômicos na medida em que propõe soluções terapêuticas definitivas, evi-tando assim custos futuros de continuidade de tratamentos, sendo esse um dos grandes diferenciais da Medicina Regenerativa. A solução definitiva de doenças de grande inci-dência populacional e de probabilidade significava de morte, assim como a diminuição do sofrimento dos pacientes justificam o alto investimento no setor e sua fama de “medicina do futuro”. Representa, assim, uma área estratégica que merece prioridade nas políticas públicas, dado seu potencial de diminuição significativa de custos sociais e econômicos a médio/longo prazo.

Essas políticas de investimento vêm colocando o Brasil na fronteira do conhecimento em alguns campos. No entanto, os programas de financiamento atuais não são adequados para a pesquisa translacional, e financiamentos maiores e de prazo mais longo são ne-cessários para garantir que os estudos pré-clínicos sejam finalizados de forma adequada pela comunidade acadêmica.

As novas tecnologias na área da Medicina Regenerativa, que envolvem a terapia com células-tronco, terapia gênica e bioengenharia, enfrentam desafios estratégicos que pre-cisam ser contornados para que se avance em um horizonte temporal de 2030. Entre es-ses desafios pode-se elencar a redução da fragilidade do planejamento e financiamentos em longo prazo, já que grande parte dos recursos de investimentos depende de emendas parlamentares de origem instável e não atrelada a um planejamento nacional de investi-mentos. Além disso, os investimentos públicos são muito abaixo do necessário. Também é importante a necessidade de fortalecimento da capacidade regulatória do Estado e da vigilância sanitária no sentido de atuar em parceria com as instituições de pesquisa para avançar na melhoria, por exemplo, do sistema de importação de insumos. Além disso, é mandatória a qualificação de profissionais para atuar nas diferentes esferas do complexo da Medicina Regenerativa.

O elo fundamental dessa cadeia são os ensaios clínicos. Em comparação a outros países, há poucos ensaios clínicos registrados, que são o principal elo da cadeia. No campo da terapia celular, há apenas uma empresa brasileira com atuação no campo, e em relação à comer-cialização de produtos, há cerca de 40 produtos de terapia celular disponíveis no mercado, nenhum deles desenvolvido no Brasil. No campo da terapia gênica, o Brasil desenvolveu ape-nas um ensaio clínico, contra mais de mil desenvolvidos nos EUA, por exemplo. No campo da bioengenharia tecidual, também temos apenas um ensaio clínico em andamento.

Há um interesse muito grande nas células que possam reparar ou regenerar tecidos; por-tanto, o Estado deve ampliar o financiamento para a provisão do serviço já que a terapia celular será no futuro um procedimento do cotidiano médico.


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A Medicina Regenerativa é um bem meritório, ou seja, tem que estar disponível a todos em nível de excelência. Portanto, a provisão pública (disponibilização dos serviços/tec-nologia pelo SUS) é necessária. Por outro lado, a iniciativa privada tem muito a contribuir justificando uma parceria público-privada até mesmo no âmbito da provisão de mercado para os indivíduos que optarem por adquirir esse serviço direto de empresas privadas.


Referências bibliográficas

BUTLER, D. UN targets top killers:international summit considers how to stem the rise in non-communicable diseases. Nature, v. 477, p. 260-261, 2011.

DEPARTAMENTO DE CIÊNCIA E TECNOLOGIA DO MINISTÉRIO DA SAÚDE ESPLA-NADA DOS MINISTÉRIOS (Decit). Fomento às pesquisas em terapia celular e células--tronco no Brasil.Revista de Saúde Pública, v. 44, n. 4, p. 763-4, 2010.

FUNDAÇÃO OSWALDO CRUZ. A saúde no Brasil em 2030: diretrizes para a prospec-ção estratégica do sistema de saúde brasileiro. Rio de Janeiro: Fiocruz, 2012.

DRAIBE, S. Estado de Bem-Estar, desenvolvimento econômico e cidadania: algumas lições da literatura contemporânea. In: HOCHMAN, G.; ARRETCHE, M.; MARQUES, E. (Org.). Políticas públicas no Brasil. Rio de Janeiro: Editora Fiocruz, 2007. p.27-64.

GADELHA, C. A. G.; COSTA, L. Integração de fronteiras: a saúde no contexto de uma política nacional de desenvolvimento. Cadernos de Saúde Pública, Rio de Janeiro, v. 23, supl. 2, p. S214-S226, 2007.

GADELHA, C. A. G.; COSTA, L. Trajetória Brasil 2003-2009: a saúde na perspectiva da proposta de desenvolvimento do governo federal. Brasília: CGEE, 2010.

GADELHA, C. A. G. et al. Complexo Econômico--Industrial da Saúde. Relatório final do Projeto PIB: perspectiva do investimento no Brasil. Rio de Janeiro: IE-UFRJ/IE-Unicamp; BNDES, 2009. Disponível em <www.projetopib.org/?p=documentos>. Acesso em: 2 jun. 2011.

GANCBERG, D.; DRAGHIA-AKLI, R. Gene and cell therapy funding opportunities in ho-rizon 2020: an overview for 2014-2015.Human Gene Therapy, v. 25, n. 3, p. 175-177, 2014.

GIUSTI, I.I., Rodrigues, C.G., Salles, F.B.. et al. High Doses of Vascular Endothelial Growth Factor 165 Safely, but Transiently, Improve Myocardial Perfusion in No-Option Ischemic Disease. Human Gene Therapy Methods, v. 24, n. 5, p. 298-306, 2013.

GUIMARÃES, R. Ciência, tecnologia e inovação: um paradoxo na reforma sanitária. In: LIMA, Nísia Trindade et al (Org.). Saúde e democracia: história e perspectivas do SUS. Rio de Janeiro: Editora Fiocruz, 2005. p. 235-256.

GUIMARÃES, R. Pesquisa em saúde no Brasil: contexto e desafios. Revista de Saúde Pública, São Paulo, v. 40, p. 3-10, 2006


43

INSTITUTO DE ESTUDOS DE SAÚDE COMPLEMENTAR (IESS). Envelhecimento e gastos com saúde, 2010. Disponível em:<www.iess.org.br/html/ano1n5.pd>. Acesso em: 9 ago. 2014.

LINDEN, R.; MATTE, U.A snapshot of gene therapy in Latin America. Genetics and Mo-lecular Biology, v. 37, n. 1, p. 294-298, 2014.

NIH, 2007. NATIONAL INSTITUTE OF HEALTH. Why Population Aging Matters: A Glo-bal Perspective, 2007.

PEIXOTO, S. V.; GIATTI, L.; AFRADIQUE, M. E.; LIMA-COSTA, M. F. Custo das inter-nações hospitalares entre idosos brasileiros no âmbito do Sistema Único de Saúde. Epidemiologia e Serviços de Saúde, Brasília, v. 13, n. 4, 2004.

RAO, M. National Institutes of Health Center for Regenerative Medicine: putting science into practice. Stem Cells and Development, v. 22, n. 1, 2013.

RAND Corporation: Wu, Shin-Yi e Green, Anthony. Projection of Chronic Ilness Preva-lence and Cost Inflation.Outubro 2000.

VARIAN, H. R. Microeconomia: princípios básicos. 6. ed. São Paulo: Campus, 2003.

Stem Cell Therapy Market by Treatment Mode (Autologous & Allogeneic), Therapeutic Applications (CNS, CVS, GIT, Wound Healing, Musculoskeletal, Eye, & Immune System) - Regulatory Landscape, Pipeline Analysis & Global Forecasts to 2020.Por marketsand-markets.com. Publicado em abril 2014.

Research Trends Issue 36 March 2014. Em http://www.researchtrends.com/wp-con-tent/uploads/2014/02/Research_Trends_Issue_36.pdf

Healing-Musculoskeletal-Eye--Immune-System---Regulatory-Landscape-Pipeline-Analy-sis--Global-Forecasts-to-2020.html> (Acesso em 10/08/2014)

Autologous Stem Cell and Non-Stem Cell Based Therapies Market (2012 – 2017) - (Neu-rodegenerative, Cardiovascular, Cancer & Autoimmune, Skin and Infectious Diseases). Por marketsandmarkets.com. Publicado em outubro 2012

Sítios eletrônicos

ARM Annual Report, 2013 http://alliancerm.org/sites/default/files/ARM_Annual_Re-port_2013_Website.pdf

http://patentscope.wipo.int/search/en/detail.jsf?docId=WO2009121157&rec-Num=1&maxRec=&office=&prevFilter=&sortOption=&queryString=&tab=PCT+Biblio


http://scrc. rutgers.edu/or www.wicellorg/home

http:// www.nih.gov

http://www.who.int/chp/topics/en/

WHO, 2009. http://www.who.int/gho/publications/world_health_statistics/EN_WHS09_Full.pdf


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