A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

Mivel ezek a terápiák rövid felezési idejűek, ezért gyakori beadásra van szükség (legalább 2x hetente), amelyet a beteg magának ad be intravénásan, vagy a hozzátartozó segít a beadásban. Különösen a gyermekek esetében okozhat a vénáshozzáférés további nehézségeket.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és

ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.

.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

A hemofília következtében a betegek életminősége lényege-sen rosszabb, mint az egész-séges embereké. A betegség emellett a hozzátartozók éle-tére is komoly hatással van.

A hemofília leggyakoribb fajtája az A-típusú hemofília, amely

Az egészséges emberek vérében az ún. véralvadási faktorok közös munkájának eredményeként jön létre a véralvadási folyamat, illetve a vérzés is ennek köszön-hetően áll meg.

Az A típusú hemofília esetébennincs vagy csak kevés

VIII-as véralvadásifaktor

van jelen, amely következtében a vér nem alvad megfelelően.

A hemofília a vérzékenységgel járó betegségekegyik típusa. Súlyos, öröklődő betegség, amely során a vér nem alvad megfelelően,így a vérzés kontollálhatatlanná válhat akárspontán módon, akár egy kisebb trauma következtében is.

Ismétlődő bevérzések az izmokban és az ízületekben,

amelyek hosszú távon ízületi károsodáshoz és mozgás-képtelenséghez is vezethetnek.

Elhúzódó és kontrollálhatatlan vérzés, sérülések vagy műtétek során.

Spontán vérzések, amelyek életveszélyesek is lehetnek,

ha olyan létfontosságú szerveket érintenek, mint például az agy.

Véraláfutások

Gyakran előfordul, hogy a hemofíliás betegek és hozzátartozóik élete a vénás kezelések körül forog, amely rendkívül időigényes és a család egész életére hatással lehet.

A hemofíliás betegek sokszor nehezen egyeztetik össze a kezeléseket a napi rutinjukkal. Ez a terápiahűség szempontjából is nagy kihívást jelenthet, amely magában hordozhatja a komo-lyabb sérülések kockázatát.

A hemofília A jelenleg elfogadott kezelési lehetősége a VIII-as faktor helyettesítő terápia, amelyet lehet on-demand (szükség esetén) vagy profilaktikusan (folyamatosan, megelőző jelleggel) alkalmazni.

1. Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models.

European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. 2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 24 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456. 4. Marder VJ, et al. Hemostasis

and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 5. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in

the third millennium. Blood Rev 2013:179–84. 6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ

Program 2012; 2012: 362–8. 7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors.

Haemophilia 2012; 18: 39–45. 8. Chen SL. Economic Costs of Hemophilia and the Impact of Prophylactic Treatment on Patient Management. AJMC 2016; 22 (5): 126-133.

9. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society

of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199. 10. Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia

therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905. 11. Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7:

392-6. 12. Ljung R. The risk associated with indwelling catheters in children with haemophilia. British Journal of Haematology 2007; 138: 580–586. 13. Gomez K, et al. Key

issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. 14. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses

against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039–48. 15. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol

2006; 43 (suppl 4):S3-S7. 16. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European

Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10. 17. Mancuso ME, et al. US Immune tolerance induction in haemophilia. Clinical Investigation. 2015; 5(3), 321–335. 18.

Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Hivatkozások

HU/HAEM/0419/0005, Lezárás dátuma: 2019.04.03.

A súlyos hemofília A-s betegek 25-30%-a esetében (4-ből 1-betegnél) inhibitorok fejlődnek ki válaszul a VIII-as faktorhelyettesítő terápiákra.

A hemofília A-s betegek azon alcsoport-jánál, ahol kialakultak a VIII-as faktor terápia elleni inhibitorok, még gyakoribb intravénás kezelésre van szükség. Ez az immuntolerancia indukciós (ITI)kezelés, amely során nagy dózisú VIII-as faktor terápiát adnak intravénásan mindenmásnap, egy-másfél éven át.

Az inhibitorok antitestek, amelyek megtámadják és működésképtelennéteszik a terápia során létrejött helyet-tesítő VIII-as faktort, mert idegenfehérjeként ismerik fel. Ez a kezelésnek egy súlyos következ-ménye, így sok beteg fél attól, hogy egyszer nála is kifejlődik az inhibitor a VIII-as faktor helyettesítő terápia ellen.

Az inhibitoros betegek esetében a másik kezelési lehetőség a bypassingterápia, amelyet a sikertelen ITI kezelést követően alkalmaznak. Ezek a terápiák rövid hatásúak, gyakori alkalmazást tesznek szükségessé, és változó vérzéskontrollt biztosítanak.

Az ITI kezelés azonbanköltséges és a

betegek 30%-a esetében nem vezet eredményre.

Közülük50-60% súlyos

hemofíliával él.

embert érint világszerte.

Mit tudunk a hemofília A-ról?

Mi történik a hemofília A-val élő betegek vérében?

Kezelés nélkül a hemofíliás betegek az alábbi tüneteket észlelik:

Élet hemofíliával - a kezeléssel járó nehézségek

A VIII-as faktor helyettesítő terápia

Az inhibitorok kezelése: ITI vagy bypassing (megkerülő) terápiával

HU

/HA

EM/0

419/

0005

, Lez

árás

dát

uma:

201

9.04

.04.

A feltüntetett adatok tájékoztató jellegűek és nem helyettesítik a szakszerű orvosi tanácsadást. A betegséggel kapcsolatos kérdés vagy panasz esetén forduljon kezelőorvosához!

Annak érdekében, hogy a hemofília A-val élők még nagyobb biztonságban lehessenek és ezáltal javuljon az életminőségük, további terápiás lehetőségek kifejlesztésére van szükség.