Incontro sul tema:

“Il cammino dei progetti di legge sulle Malattie Rare e

i Farmaci Orfani”

21 Luglio 2009ore 11.00Sala Nassijria

di Palazzo Madama

www.cndmr.itinfo@cndmr.it

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e Nata nel 2007 con l’intento di rafforzare ed integrare le attività che ruotano attorno al tema delle Malattie Rare in Italia, la Consul-ta Nazionale delle Malattie Rare è costituita oggi da 28 volontari eletti dalle Associazioni dei Pazienti delle Malattie Rare.Realizza le proprie attività presso l’Istituto Superiore di Sanità, collaborando con il Cen-tro Nazionale Malattie Rare, che le fornisce supporto logistico e tecnico-scientifico, ed altre Istituzioni coinvolte nella gestione sa-nitaria delle Malattie Rare e dei Farmaci Or-fani.Oggi la Consulta persegue obiettivi concre-ti ed operativi, quali l’aggiornamento della normativa in essere in tema di Malattie Rare, la costituzione del Registro Epidemiologico Nazionale delle Malattie Rare, l’obbligato-rietà dello screening neonatale per quelle malattie per le quali esiste una cura ed an-che l’adozione di un Piano Nazionale per le Malattie Rare che tenga conto delle racco-mandazioni dell’Unione Europea e che, con-temporaneamente, riconosca la competenza delle associazioni e il loro ruolo di “esperti” del settore.

Consulta Nazionale delle Malattie Rare

I Pazienti affetti da Malattie Rare attendono da anni misure normative efficaci, atte a migliorare i percorsi diagnostici, l’assistenza, l’accessibilità alle cure. Questo incontro si propone come un momento di riflessione all’interno dell’iter parlamentare delle proposte normative presentate durante la XVI Legislatura in tema di Malattie Rare: l’obiettivo è quello di sviluppare un percorso di confronto ed analisi che vagli i punti qualificanti del disegno di legge 52 “Incentivi alla ricerca e accesso alle terapie nel settore delle malattie rare. Applicazione dell’articolo 9 del regolamento (CE) n. 141 / 2000, del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999” e dei relativi emendamenti presentati e non ancora votati.

L’iter del ddl 52: stato dell’arteSenatrice Laura BianconiRelatrice DDL 52Membro della XII Commissione PermanenteIgiene e Sanità del Senato

Malattie rare e farmaci orfani:Un impegno bipartisanSenatore Daniele BosoneVicepresidente della XII Commissione Permanente Igiene e Sanità del Senato

Gli emendamenti qualificantiil ddl 52Senatrice Dorina BianchiMembro della XII Commissione Permanente Igiene e Sanità del Senato

Il punto di vista dei Pazienti:le aspettative della ConsultaFlavio BertoglioSegretario Generale Consulta Nazionale delle Malattie Rare

Il punto di vista della Clinica: lo screening neonataleDottor Alberto BurlinaDirettore Unità Operativa Complessa per le Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento di Pediatria, Padova

Politiche per l’accesso all’innovazioneProfessor Claudio JommiProfessore Associato, Università del Piemonte Orientale, Novara e Responsabile Osservatorio Farmaci Cergas, Università Bocconi, Milano

Il punto di vista delle Regioni: l’eccellenza ToscanaDottoressa Nadia Garuglieri Coordinatrice Commissione Salute Regione Toscana e Gruppo Tecnico Interregionale Malattie Rare

Conclusione dei LavoriProfessor Ferruccio FazioViceministro del Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali

Il Sottosegretario alla Presidenza del Consiglio Gianni Letta ha comunicato la sua presenza

Modera l’incontro Franco di MareGiornalista Televisivo