Orphan gyógyszerekreszorulók gondozása

Dr BÁNKUTI PÉTER

CPhH XIV. 2009.

Ritka betegség:• Ritkán fordul elő.

• Tízezerből legfeljebb öt embert érint.(EU1295/1999/EC)

• Igen ritka kevesebb mint 1:10 000

• Diagnosztizálás, megelőzés, kezelés gyógyszere, tápszere, gyógyászati segédeszköze költséges

• Genetikai betegség, ritka rákbetegségek, autoimmun betegségek, veleszületett fejlődési rendellenességek, mérgezések és fertőző

megbetegedések.

• Életveszélyes vagy maradandó károsodást okozó betegségek, kis prevalenciával.

• Nagyon összetettek, sok különböző típusuk létezik, ezért több millió személyt érintenek

* Jelenleg 5 000 és 8 000 között mozog a különböző ritka betegségek száma, melyek a lakosság 6–8 %-át érintik életük során.

•Érintett személyek száma az EU-ban 27–36 millió fő.

•Magyarországon kb. 800 000 ember

* Betegek különösen elszigeteltek és kiszolgáltatottak.

• Korlátozott számú beteg, korlátozottan rendelkezésre álló ismeretek és szakértelem

AkromegáliaCML (krónikus myeloid leukémia)Dravet-szindróma (mioklónusos epilepszia)Esszenciális trombocitémiaFabry-kórFAP (örökletes adenomás polyposis) Gaucher-kór Glióma (rosszindulatú agydaganat)Hajas sejtes leukémia Hepatocelluláris karcinómaHiperammonémiaHPA (hiperfenilalaninémia)HT-1(örökletes, tyrosinaemia I.)Hunter-kórITP (immun trombocitopéniás purpura) Kataplexiával járó narkolepsziaKoraszülöttek primer apnoéjaKrónikus vastúlterhelés

Néhány ritka betegség

Lágyszöveti szarkómaLennox-Gastaut (epilepszia, ált. gyermekek) Mellékvesekéreg carcinomaMPS VI vagy Maroteaux-Lamy szindróma (mukopoliszacharidózis VI) MukopoliszacharidózisMyeloma multiplexNiemann-Pick-kór (C típusú)Örökletes angioödémaPAH (pulmonális arteriás hipertónia)PNH (paroxizmális nokturnális hemoglobinuria) Pompe-betegségbenPrimer inzulinszerű növekedési faktor -1 hormonzavar, Sarlósejtes vérszegénységT-sejtes akut limfoblasztos leukémiaVesesejtes karcinómaWilson-kór

Orphan drug

• „Orphan medicinal products”- nak nevezik (azaz a gyógyszerek közötti „árva gyermek”)

• Gyógyszer befektetési költsége nem térülne meg a gyógyszer várható forgalmazásából származó bevételből

• Gyógyszeriparnak nem állna szándékában rendes piaci feltételek mellett kifejleszteni (nagy forrás igény, magas gyártási költség, kockázat)• Ösztönzők nélkül nem hozna elegendő bevételt

• Biotechnológia

• Életveszélyes, súlyosan egészségkárosító betegség diagnosztizálása, megelőzése, kezelése

Teendők: Tudás-Megfelelő oktatás és képzés biztosítása valamennyi egészségügyi szakember számára.

-Nemzeti szaktudás összegyűjtése, európai partnerekkel való megosztása.

-Lakossági szűrésre vonatkozó európai iránymutatások és diagnosztikai tesztek kidolgozása.

-Multidiszciplináris megközelítés az összetett és sokoldalú zavarok kezelésénél.

-Infrastruktúra. nemzeti és regionális szintű szakértői központok létrehozásának kialakítására és a központok európai referenciahálózatokban történő megerősítése.

- Valamennyi ritka betegséget megfelelően osztályozni és kódolni kell, hogy a nemzeti egészségügyi rendszerek is ismerjék és betegségként elismerjék őket.

- A ritka betegségekkel kapcsolatos kutatások hasznosak a gyakori betegségek kialakulásában közrejátszó közös mechanizmusok jobb megértésében.

( Az Orphanet adatbázis szerint az ismert és klinikailag azonosítható több ezer ritka betegség közül csak 250 rendelkezik a betegségek nemzetközi osztályozásának (BNO) jelenleg érvényben levő, tízedik változata szerinti kóddal.

Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) elkezdte a BNO 10. változatának a felülvizsgálatát, hogy az Egészségügyi Világszervezet 2014-re elfogadásra kerülhessen az osztályozás 11. változata.)

Az EU. Tanács ajánlása szerint 2013 végéig tervet kell kidolgozni és elfogadtatni nemzeti, regionális szinten a ritka betegségek kezelésére, intézkedésekre

Ennek európai projektje az EUROPLAN (European Project for Rare Diseases National Plans Development)

Teendők: pénz- Piaci (pl. 10 éves) kizárólagosság.

- Betegképviseleti szervek döntési helyzetbe hozása.

- Megfelelő támogatási mechanizmusok biztosítása a kutatás, egészségügy terén.

- Központok finanszírozásának biztosítása.

- A gyógyszerekhez való hozzáférést a gyógyszerek ritkasága miatt sajátos akadályok hátráltatják az árképzésre és a visszatérítésre vonatkozó döntéshozatali folyamat során.

- Orvosi Eljárások Nemzetközi Osztályozása (OENO) kódrendszer

- Homogén Betegségcsoport Besorolás (HBCS) rendszer

Gyógyszer típusok ritka betegségek kezelésére

„normál” gyógyszer pl. A-tip.PKU– Jumex(selegilin), Madopar (methyldopa)

Orphan pl. Wilson kór –Wilzin(cink-acetát), A-tip.PKU-Kuvan(saptopterin)

Új indikációjú – Myeloma multiplex- Thalix (thalidomid!!!-Contergan eset)daganatos plasmasejt felszaporodás csontvelőben

Forgalomba hozatali engedéllyel bír Forgalomba hozatali engedéllyel nem bír Off label – indikáción túli Mindezek kombinációi

Gyógyszerek forgalmazhatóság szerinti besorolásaI, Forgalomba hozatali engedéllyel bír Mo.- n (OGYI, EMA) A, volt már forgalmazva

1, támogatott2, nem támogatott

B, nem volt forgalmazva (patikai-,nagyker cikktörzs,EMA-OGYIlista)1, van kihirdetett ára2, nincs kihirdetett ára (centralizált)

II, Forgalomba hozatali engedéllyel NEM bír Mo.- n A, unióból, nyilatkozat (uniós tagország nemzeti f.h.e. alapján)B, unión kívülről, engedély

III, Indikáción túli- off label

IV, mindezek kombináxiói

Egyedi méltányosság 1.

OGYI

2005. évi XCV. törvény az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról

44/2004. (IV. 28.) ESzCsM rendelet az emberi felhasználásra kerülő gyógyszerek rendeléséről és kiadásáról

1978. évi IV. törvény a Büntető Törvénykönyvről "173/D. § (1) Aki emberen orvostudományi kutatást engedély nélkül, vagy az engedélytől eltérően végez, bűntettet követ el, és öt évig terjedő szabadságvesztéssel büntetendő.(2) Az (1) bekezdés alkalmazásában engedély alatt az egészségügyről, illetőleg az emberi felhasználásra szánt gyógyszerekről szóló törvényben meghatározott engedélyt kell érteni."

44/2004. (IV. 28.) ESzCsM rendeletaz emberi felhasználásra kerülő gyógyszerek

rendeléséről és kiadásáról

3. § (1) Az orvos - az (5)-(8) bekezdésben, valamint a 4. §-ban foglaltak kivételével - Magyarországon, illetve az Európai Unió Bizottsága által forgalomba hozatalra engedélyezett gyógyszert, *valamint magisztrális gyógyszert rendelhet. Az orvos magisztrális gyógyszer alkotórészeként elsődlegesen az Országos Gyógyszerészeti Intézet (a továbbiakban: OGYI) közleményében közzétett gyógyszeranyagokat rendelheti.

* EMA = European Medicines Agency (London)www.ema.europa.eu/www.emea.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm

(5) Orvos olyan gyógyszert, amelyet Magyarországon nem, de az Európai Gazdasági Térség (a továbbiakban: EGT) tagállamában, illetve

az Európai Közösséggel vagy az EGT-vel megkötött nemzetközi szerződés alapján az EGT tagállamával azonos jogállást élvező államban

(a továbbiakban: EGT-megállapodásban részes állam) forgalomba hozatalra engedélyeztek - a GyT. 25. §-ának (2) bekezdésében

foglaltaknak megfelelően -, csak akkor rendelhet, ha a rendelést megelőzően az OGYI-nak bejelenti és beszerzi az OGYI

nyilatkozatát arról, hogy tudomása szerint:

* a rendelni kívánt gyógyszer az orvos által megjelölt EGT-megállapodásban részes államban forgalomba hozatalra engedélyezett az orvos által megjelölt indikációban

* a rendelni kívánt gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét az illetékes hatóság nem vonta vissza vagy forgalmazását nem függesztette fel

* az orvos által rendelkezésre bocsátott adatok alapján - véleménye szerint - a GyT. 1. §-ának 23. pontjában meghatározott különös méltánylást érdemlő betegellátási érdek fennáll.

(2005. évi XCV. Törvény az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról, 23. különös méltánylást érdemlő betegellátási érdek: akkor áll fenn, ha a Magyar Köztársaságban érvényes forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkező gyógyszer orvosi kezelés során történő alkalmazásával esélye lehet a kezelés sikerességének, és ez a Magyar Köztársaságban már forgalomban lévő gyógyszertől nem várható;)

* Gyógyszer egyedi behozatalára (44/2004. (IV.28.) ESzCsM rendelet 3. § (5) 4. § ) járóbeteg- ill. fekvőbeteg-gyógyintézeti ellátás keretében van lehetőség

* Kizárólag a kezelő-, ill. a szakorvos kérelmezheti (formanyomtatványok).

* 6 hónapnál nem régebbi részletes kórrajzot

* OGYI szükség esetén orvosszakértői tanácsadó testület bevonásával – nyolc munkanapon belül és nyilatkozatot ad ki vagy határozatot hoz.

* A gyógyszer alkalmazásáért az orvos vállalja a felelősséget, amelyet aláírásával igazol.

* kizárólag az alkalmazási előiratban megadott javallatokra lehet igényelni és alkalmazni.

JÁRÓBETEG GYÓGYSZERIGÉNYLŐ LAPMagyarországon forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkező külföldi gyógyszerkészítményre, járóbeteg-ellátásban történő

alkalmazásra.I. Adatok

1. A gyógyszer neve: ..............................................................................................................2. Hatóanyaga: ........................................................................................................................3. Hatáserőssége: ....................................................................................................................4. Gyógyszerformája: .............................................................................................................5. Gyártója:..............................................................................................................................6. Az igényelt gyógyszer mennyisége:.....................................................................................

7. Napi adagja: .................... a gyógyszeres kezelés várható időtartama: ...../hét/hónap (maximum 12 hónap).II. Kérem az Országos Gyógyszerészeti Intézet nyilatkozatát, hogy a nevezett készítmény az Európai Gazdasági Térség (a továbbiakban:

EGT) tagállamában, illetve az Európai Közösséggel vagy az EGT-vel megkötött nemzetközi szerződés alapján az EGT tagállamával azonos jogállást élvező államban

forgalomba hozatali engedéllyel rendelkezik ......................................................... tagállamban................................................................................................ indikációban*

forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkezik, ez esetben kérem a megrendelés engedélyezését*III. Kérem az Országos Gyógyszerészeti Intézetet, hogy az igényelt gyógyszer alkalmazását a különös méltánylást érdemlő betegellátási

érdek szempontjábólengedélyezze*/véleményezze.*

Ehhez az alábbi adatokat terjesztem elő:A beteg neve: ................................................................................................ Életkor: ............ évTAJ száma: ...................................................................................................................................Lakáscíme: ...................................................................................................................................Kiskorú esetén törvényes képviselő neve:..................................................................................

A beteg diagnózisa (kórkép), terápiája és az igényelt gyógyszer szükségességének indokolása, a forgalomban lévő gyógyszerekkel való kezeléssel szembeni előnyei, valamint az eddig használt gyógyszerekkel való kezelés eredménytelenségének indokolása (a 6 hónapnál nem

régebbi részletes kórrajzot is mellékelem):.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................

(szükség esetén a hátlapon folytatható)Az igényelt gyógyszerrel a beteg korábban kezelésben részesült*/nem részesült*

a ........................................... (fekvőbeteg-gyógyintézetben) ................................................................................................... osztályon ................... adagban ........................................... ideigAz igénylő orvos neve: ...............................................................................................................Munkahelye: ................................................................................................................................

Kijelentem, hogy az igényelt gyógyszert, annak hatását, javallatait és ellenjavallatait, alkalmazásának módját, káros mellékhatásait és ezek elkerülésének módját ismerem. Az igényelt gyógyszert más rendelkezésre álló készítménnyel nem tudom helyettesíteni, és a beteg

megfelelő kezelését csak ezzel tudom biztosítani. Az igényelt gyógyszer alkalmazásáért a felelősséget vállalom. Tudomásul veszem, hogy az igényelt gyógyszer hatósági ellenőrzésre nem kerül. A gyógyszer alkalmazásáról az alkalmazási előiratban és az idegen nyelvű

betegtájékoztatóban foglaltaknak megfelelően a beteget tájékoztattam.Keltezés: .................................. orvos aláírása P. H.

egyedi méltányosság 2.OEP

a rendelő a forgalomba hozatali engedély szerint illetékes szakorvos gyógyszer törzskönyvezve a beteg kórképére ill. off label gyógyszer nem külön keretes készítmény gyógyszer a forgalomba hozatali engedély szerint nem kizárólag

fekvőbeteg gyógyintézetben alkalmazható Alá kell támasztani, hogy a beteg kizárólag az igényelt készítménnyel

kezelhető, és miért nem látható el az alacsonyabb térítési díjú, így költséghatékony gyógyszerrel

gyógyszer alkalmazására a szakmai protokoll alapján kerülne sor

gyógyszer a társadalombiztosítási támogatási körből kizárásra, vagy kivonásra nem került

gyógyszer egyedi importos készítmény, és – lehetőleg számszerűsített adatokkal – alátámasztva , hogy a beteg miért nem látható el a hazánkban forgalomban lévő, költséghatékony gyógyszerek egyikével sem

*gyógyszer a forgalomba hozatali engedélyben foglaltaknak megfelelően kerülne alkalmazásra*gyógyszerről az EBM (bizonyítékokon alapuló orvoslás) alapján bizonyított, hogy az adott kórképre hatékony,

*készítmény nem gyógyszernek nem minősülő gyógyhatású készítmény, mivel az ártámogatás csak allopathias gyógyszerhez, különleges táplálkozási igényt kielégítő tápszerhez nyújtható

*gyógyszer havi teljes árú terápiás költsége eléri a kérelem benyújtását megelőző három hónapban megszerzett/ 1 fő havi nettó jövedelem 10 %-át, *a kért 0 %-nál magasabb támogatási kulccsal támogatott gyógyszer havi terápiájának térítési díja eléri a kérelem benyújtását megelőző három hónapban megszerzett, egy főre jutó havi nettó jövedelem 10 %-át. *Fentieken túl, ha a kért gyógyszer indikációhoz kötött kiemelt és emelt támogatási kategóriába tartozik, de a beteg kórképe nincs felsorolva az indikációk között, a szakorvosi javaslatot az adott gyógyszerhez tartozó intézmény/kezelő-centrum szakorvosa állíthatja ki.

Tájékoztató

A járóbeteg ellátás keretében gyógyszer/tápszer ártámogatásához benyújtandó egyedi méltányossági kérelemhez** az alábbi dokumentumok szükségesek:

1. A biztosított/törvényes képviselője kérelme. 2. 3 hónapnál nem régebbi kórtörténeti összefoglaló. 3. A biztosítottat kezelő szakorvos javaslata. 4. A kezelőorvos által külön jogszabály szerint kiállított, a kért támogatási időszakra szóló, valamennyi vényt, de vényenként 4 heti/ciklusnyi mennyiséget tartalmazó vényt. 5. A biztosított/törvényes képviselője jövedelem igazolása. 6. Egyedi importos készítmény esetében az Országos Gyógyszerészeti Intézet által kiadott és jóváhagyott/engedélyezett Járóbeteg Gyógyszerigénylő lap, az alkalmazási jóváhagyással/engedéllyel együtt.7. Indikáción túli gyógyszerrendelés esetén az OGYI-hoz benyújtott „KÉRELEM INDIKÁCIÓN TÚLI GYÓGYSZERRENDELÉS ENGEDÉLYEZÉSÉRE” c. nyomtatványt (kivéve a mellékleteket), és az OGYI által kiadott engedélyt.

A kérelmet a lakóhely szerint illetékes megyei Egészségbiztosítási Pénztárhoz kell benyújtani, kivéve az indikáción túli gyógyszerkérelmet, amelyet az Országos Egészségbiztosítási Pénztárhoz kell benyújtani.

KÉRELEM  Beteg neve: …………………………………Születési hely és idő:……………………………. Anyja neve: …………………………………Lakcíme:………………………………………... ………………………………………………………………………………………………… TAJ száma: …………………………………. Kiskorú esetén képviselőjének neve:

…………………………….. azzal a kéréssel fordulok a tisztelt OEP-hez, hogy a kezelőorvos által rendelt ……………………………. gyógyszerhez egyedi méltányosságból a gyógyszer magas ára miatt támogatásban szíveskedjen részesíteni.

Indokaim a következők:    Engedélyezés esetén az alábbi gyógyszertárban szeretném a gyógyszert/tápszert

kiváltani……………………………………………..…………………………………………. ….…………………………………………………………………………(gyógyszertár neve és címe)

A jövedelem-igazolást a kérelmemhez csatoltam.   Dátum:   ………………………………………….. aláírás (beteg

ill. a beteg képviselője)

-EU csatlakozás óta, egyedi támogatás nélküli egyedi import gyógyszerrel bármelyik patika foglalkozhat

-Engedély nélküli forgalmazás törvényszegés és kimenetelétől függően akár bűncselekmény

-Engedélyek követése??!! (hp)

-OGYI egyedi import + OEP egyedi támogatott gyógyszerrel csak kijelölt patika

-Decentralizáltság hátrányai (bukta!!!!)

-Csak a törzskönyvben szereplő indikációkban (Eloxatin pl)(probléma)

Gyógyszerész feladata

1. Gyógyszer ellátás koordinálása.

2. Nem gyógyszeres terápiák esetén (dietoterápa stb) tanácsadás.

Teendők, problémák- árajánlat kérés * betegnek megfelel

* nem felel meg ° egyedi méltányosság kérelme

- magas ár- kevés beteg- betegség túlélési kockázata gyógyszer beszerzését tekintve- degresszív árrés kockázata, árképzés, fogyasztóvédelem- gyógyszer beszerzés (rendelés-beérkeztetés) ideje- gyógyszer egyirányú útja, visszavét nincs- gyógyszer elszámolás csak beteg átvétele után- esetleges előleg problémák, jogi kérdések

Gyógyszer : Aldurazym inj.Hatóanyag : Lauronidáz, az α-L-iduronidáz humán enzim másolataIndikáció : mukopoliszacharidózis I (MPS I; α-Liduronidáz-hiány) Kóreredet : örökletes; glükózaminoglikán (GAG) nem bontódik le, felgyülemlik a test legtöbb szervében és károsítja azokatTünetek : máj megnagyobbodása,ízületi merevség, nehézkes mozgás, csökkent tüdőkapacitás, szívbetegség, szembetegség.Betegeink száma : 1 fő (ma 4-5?) (Pistike)Gyógyszerigény/ fő : 32 amp./ hóGyógyszer fogyasztói ára : 186.718 – Ft/ amp.Patikai árrés : 850 – Ft (fogyasztóvédelmi sazbályok)Ma már kórházi ellátásban!

Gyógyszer : Cystadane 180 g per os porHatóanyag: betain, csökkenti a homocisztein szintjét a vérben, elősegítve a homociszteint metilációját metioninnéIndikáció : homociszteinuriaKóreredet : öröklött, genetikai, a szervezet nem képes teljesen lebontani a táplálékban található metionin aminosavat, mely általában homociszteinné, majd ciszteinné bomlik le. A homocisztein felhalmozódik a vérben és a vizeletben.Tünetek : trombózis, csontok gyengesége, csontváz rendellenességek, ectopia lentis (szemlencse elhelyezkedése nem megfelelő), szellemi visszamaradottság. Halálozási aránya magas.Betegeink száma : 7 főGyógyszerigény/fő : 1-4 doboz/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 176 018- Ft/ doboz Patikai árrés : 850 – Ft

Gyógyszer : Elaprase 3 ml amp.Hatóanyag : idurszulfázIndikáció : Hunter-kór (mucopolysaccharidosis II)Kóreredet : örökletes, elsősorban a férfiaknál, nem termelődik iduronat- 2-szulfatáz enzim a glikozaminoglikánok (GAG) lebontásához Tünetek : a GAG-ok fokozatosan felgyülemlenek a test legtöbb szervében és károsítják azokat. Légzési és járási nehézségek. Tünetek kezelés nélkül idővel súlyosbodnakBetegeink száma : 2 főGyógyszerigény/fő : 10amp./ hóGyógyszer fogyasztói ára: 944.995- Ft/ amp. (ma 884 233 Ft)Patikai árrés: 850 – Ft

Gyógyszer : Lysodren 500 mg tbl. 100xHatóanyag : mitotánIndikáció : előrehaladott stádiumban lévő mellékvesekéreg carcinomaBetegeink száma : 1 főGyógyszerigény/fő : 1 dbz/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 168.663- Ft / dbz (?)Eü.kiemelt ár : 300- Ft/ dbzPatikai árrés : 850 – Ft

Gyógyszer : Myozyme 50 mg/20 ml amp. Hatóanyag : alfa-glukozidázIndikáció : Pompe-betegségKóreredet : örökletes, alfa-glukozidáz enzim hiány (glikogén glükózzá alakítás)Tünetek : glikogén felszaporodik szívben, izomszövetekben, rekeszizomban, szív megnagyobbodás, légzési nehézség, izomgyengeség. Kialakulhat csecsemőkorban, valamint az élet későbbi szakaszában is. Fatális.Betegeink száma : 5 főGyógyszerigény/fő : ~ 65 amp/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 152.817- Ft/ amp.Patikai árrés : 850 – Ft

Gyógyszer: Nexavar 200mg 112 tblHatóanyag : szorafenibIndikáció : hepatocelluláris karcinóma (máj) előrehaladott vesesejtes karcinóma (vese) Betegeink száma : jelenleg nincs, 2008-ban 9 főGyógyszerigény/ fő : 1 foboz/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 1,006,092- Ft/ doboz (?)Eü.kiemelt ár : 300- Ft/ dbzPatikai árrés: 850 – Ft

Gyógyszer : Nplate inj.Hatóanyag : romiplosztim Indikáció : immun trombocitopéniás purpurában (ITP)szenvedő betegeknél alkalmazzák, lépüket eltávolították vagy nem műthetőek. Kóreredet : beteg immunrendszere elpusztítja a vérlemezkéketTünetek : vérzés Betegeink száma : 1 főGyógyszerigény/fő : 5 amp/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 213,615- Ft/ amp.(?)Patikai árrés : 850 – Ft

Gyógyszer : Orfadin 2 mg 60x tbl ill. 10 mg 60x tbl.

Hatóanyag : nitizinon Indikáció : 1-es típusú tyrosinaemiában (HT-1-ben)Kóreredet : örökletesTünetek : szervezet nem tudja teljesen lebontani a tirozint, gyermekekben progresszív májelégtelenséget és májrákot okozva. Csökkentett fenilalanin és tirozin diétával együtt alkalmazandó.Betegeink száma : 3 ill. 2 főGyógyszerigény/fő : 1-3 ill. 2 doboz/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 306.411 – Ft ill. 1.100.759- Ft / doboz

(ma 303 529 ill. 1 090 383 Ft)Patikai árrés : 850 – Ft

Indikáció : Revatio 20mg 90x tbl.Hatóanyag : szildenafil Indikáció : II. és III. osztályú pulmonális arteriás hipertónia (PAH), tüdő artériáinak rendellenesen magas vérnyomásaKóreredet : ismeretlen, ill. kötőszöveti betegség miatt kialakult PAH.Tünetek : II. osztály” mérsékelt fizikai teljesítőképesség, „III. osztály” kifejezetten korlátozott fizikai teljesítőképességBetegeink száma : idén volt 5 fő, jelenleg nincsGyógyszerigény/fő : 1 dbz/hóGyógyszer fogyasztói ára : 160.755- Ft/ doboz (3 dbz/ rp!!!!)Eü.kiemelt ár : 300- Ft/ dbzPatikai árrés : 850 – Ft

Gyógyszer : Somavert 10 mg/ amp/ 30x ill. 15 mg/amp/30x ill. 20 mg/amp/30x inj.Hatóanyag : pegviszomantIndikáció : akromegáliaKóreredet : középkorú felnőtteknél, agyalapi mirigy túl nagy mennyiségű növekedési hormont termel általában egy jóindulatú (nem rákos) daganat miattTünetek : csontok túlzott növekedése, a lágy szövetek duzzanata szívbetegségBetegeink száma : 1-1-1 főGyógyszerigény/fő : 1-1 doboz/hóGyógyszer fogyasztói ára : 563.025-Ft ill. 844.099-Ft ill. 1.125.158- Ft/ dobozPatikai árrés: 850 – Ft

Gyógyszer neve : Tyverb 250mg 140x tbl.Hatóanyag : lapatinibIndikáció : metasztatikus emlőrákBetegeink száma : 6 főGyógyszerigény/fő : 1 dbz/ hóGyógyszer fogyasztói ára : 815.587- Ft/ dobozPatikai árrés : 850 – Ft

Gyógyszer : Wilzin 25mg 250 x tbl.Hatóanyag : cink-acetát dihidrátIndikáció : Wilson betegség, réz kiválasztás zavaraKóreredet : enzim hiányTünetek : májban, szemben, agyban halmozódik fel, máj és idegrendszer károsodásBetegeink száma : 12 főGyógyszerigény/fő : 1 doboz/ 3 hóGyógyszer fogyasztói ára : most 68.352- Ft, (ma 750896 Ft) előtte 120.000- Ft/ doboz !!!!!!!!!!!!!!!!!!Patikai árrés: 850 – Ft

Gyógyszerészi gondozás lehetőségei

- Gyógyszerellátás nyomon követése.- Mentális akadálymentesítés- Tanácsadás egyéb, terápia kiegészítők használatához.- Kapcsolattartás:

- Beteggel, családjával- Kezelőorvossal- Gyógyító illetve ellátó intézményekkel (kórházak, otthonok)- Hatóságokkal. (OGYI,OEP stb)- Beteg szervezetekkel.

Gyógyszer: Cerezym

Hatóanyag : imigluceráz Indikáció : Gaucher-kórKóreredet : örökletes Tünetek : glükocerebrozidáz enzim hiány, glükocerebrozid zsírtartalmú hulladék felhalmozódik a májban, lépben, csontvelőben. vérszegénység, fáradtság, vérzési hajlam, lép és máj megnagyobbodás, csontfájdalmak és törések.

23 betegbõl 10 beteg esetében döntöttek a kezelés folytatása mellett, részben az eredeti, részben csökkentett dózissal, figyelembe véve az

életkort és a betegség súlyosságát.

Példák:

LONITEN A Loniten, direkt peripheriás arteriola dilatátor hatású vérnyomás csökkentő. Hatóanyaga a

minoxidil. Súlyos, terápia rezistens hipertóniában és végstádiumú veseelégtelenségben alkalmazzák. Betegink nagy része dialízisre szorul. A gyógyszer Magyarországon is törzskönyvezett készítmény volt. Miután a forgalmazását megszüntették egyedi méltányos ellátásban kerülhet a rászoruló betegekhez. Az indikációjából is kitűnik, hogy adott esetben életmentő szerepe

COLESTYRAMIN A Colestyramin egy anion cserélő gyanta, hatóanyaga a colestyramin, amely a bélben

abszorbeálja az epesavakat, és velük oldhatatlan komplexet képez. Ez a komplex a széklettel ürül. Indikációi közt szerepel primer hypercholesternaemia, epeutak részleges elzáródása okozta viszketés és icterus, chron betegség, cholecystectomiát követő epesav felszívódási zavar, cholagen diarrhoea. Betegeink nagy része a előzőek következtében kialakuló folyamatos, megállíthatatlan hasmenéstől és az összes vele járó kísérő tünetektől szenvednek. Kiszáradás, felszívódási zavarok, krónikussá váló bélgyulladás, súlycsökkenés. Mindezek következtében munkaképtelenekké válnak. Ez a készítmény is törzskönyvezett gyógyszerként forgalomban volt régebben,

További problémák:

1, törlés EMEA- ból

2, betegségek, amelyeknek még nincsennek gyógyszerei, de kezelések folynak (autizmus, adrenoleukodisztrófia

(ALD) lorenzo olaj)

ORPHANET : portal for information on rare diseases and orphan drugs

EUCERD : European Union Committee of Experts on Rare Diseases

EUROPLAN :European Project for Rare Diseases National Plans Development

EMA : European Medicines Agency

RIROSZ : Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége