QALY: szanse i pułapki w podejmowaniu decyzji refundacyjnych

Maciej NiewadaKatedra Farmakologii Warszawski Uniwersytet Medyczny

HealthQuest

Konflikt interesów

• Honoraria wykładowe• Członkostwo w komitetach doradczych• Współwłaściciel firmy konsultingowej HealthQuest zajmującej

się przygotowywaniem raportów oceny technologii medycznej – współpraca z firmami farmaceutycznymi, – Narodowym Fundusze Zdrowia– Agencją Oceny Technologii Medycznych, – towarzystwami naukowymi

• Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne, • International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research

Ustawa refundacyjna – 12 maj 2011

Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów: (…):„wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca”

QALY – gorący temat

• 13 – ostatnie miejsce wśród kryteriów refundacji (art. 12) lub 7 – ostatnie w negocjacjach (art. 19) lub ostatni obowiązkowy element analizy weryfikacyjnej (art. 35)

• Komisja Europejska – Projekt QALY System

QALY –uniwersalna miara efektu terapeutycznego

LATA

JAKOŚĆ ŻYCIA - Użyteczność

0 1 2

100%

50%

Ograniczenia QALY

QALY = użyteczność (jakość życia) x czas

• Ale :– użyteczność charakteryzuje „ciągłość przedziałowa” –

zmniejszenie o 10 (na 100) ma taką samą wartość czy zmniejszamy startując z 90 czy 20!

– Brak preferencji względem ryzyka przeżycia – o ile średni czas przeżycia jest ten sam, nie ma znaczenia przebieg krzywej przeżycia!

Polemika • QALYs are certainly not perfect and we should be looking

for better ways of informing decision making but getting rid of an imperfect system without replacing it with a better one is not the way forward

• I can only speak for Scotland and the UK and with a limited health budget we do have to make decisions across diseases. If we want to spend more on cancer medicines it has to come from somewhere. The researchers speak as though there were no budget limitsDr Andrew Walker, economist at the University of Glasgow,

Prof John Cairns, Professor of Health Economics, London School of Hygiene and Tropical Medicine

9

10

EQ-5D

12232

11

Which utility should you use???• There are numerous published utility estimates for lung

cancer, spanning a very broad range of values

• In this study:

– Metastatic/Advanced lung cancer• Range: 0-0.85

– Nonmetastatic/Early stage lung cancer• Range: 0.40-1.0

– Mixed or unspecified severity lung cancer• Range: 0.43-0.76

A Review and Meta-Analysis of Utility Values for Lung Cancer - Julie MigrinASPH Environmental Health Fellow at the U.S. EPA

13

Czy Polacy inaczej „wyceniają” wartość swojego zdrowia?

14

3 główne ograniczenia QALY

• Kwestionariusz EQ-5D mało wrażliwy na zmiany w chorobach nowotworowych – Brak informacji o witalności, zmęczeniu, itp.

• Metoda handlowania czasem trudna do wykorzystania w kontekście terapii „końca życia” – Miyamoto i Eraker 1988 – „niewrażliwość na zmiany

jakości życia w krótkiej perspektywie czasowej”• Preferencje populacji ogólnej nie odzwierciedlają

ważnych elementów w życiu chorych z chorobą nowotworową

Trudności w pomiarze QALY:

• Oczekiwana długość życia - badania– Niewłaściwe komparatory– Badania o krótkim okresie obserwacji lub analizy pośrednie– Zastępcze punkty końcowe – konieczność modelowania

odległych efektów terapeutycznych– Zmiany grup w badaniu klinicznym – cross-over

• Jakość życia:– Wiek– Nasilenie objawów choroby– Długość czasu trwania choroby– Oczekiwana długości przeżycia

NICE - Skuteczność

Przykłady (zysk LYG – dodatkowy rok)

• Klopidogrel po STEMI: 0,14-0,19

• Bisoprolol w niewydolności serca: 0,228• Glargina vs NPH: 0,05• Atorwastatyna (ASCOT): 0,09• Simwastatyna (HPS; 65 letni chory): 0,34-

0,92

NICE około 30 tys. funtów / QALY

• Powszechnie wykorzystywana w analizach i rekomendacjach NICE

• Oficjalnie nie usankcjonowana żadnym dokumentem prawnym

• Metoda wyznaczenia? – 2 – krotność średnich zarobków netto

NICE – styczeń 2009Appraising life-extending, end of life treatments

Warunki brzegowe:– oczekiwana długość życia <24 miesiące– leczenie wydłuża życia o co najmniej 3 miesiące w

porównaniu do obecnej terapii– brak leczenia przynoszącego porównywalne

korzyści– mała liczba pacjentów (?)– wiarygodna ocena korzyści klinicznych i kosztowej-

efektywności

http://www.nice.org.uk/media/88A/F2/SupplementaryAdviceTACEoL.pdf

Nowe kryteria NICE zastosowane po raz pierwszy – lenalidomid w leczeniu szpiczaka mnogiego (TA171)

Kryterium WartośćICER – koszt QALY 41-44 tysiące funtówOczekiwana długość życia 9 miesięcyEfekt kliniczny Poprawa przeżycia > 3

miesięcyLiczba chorych 2100

Doświadczenia NICENr Lek - wskazanie Koszt QALY (funty) RekomandacjaTA169 Sunitinib - rak nerkowokomórkowy <50,000 PozytywnaTA171 Lenalidomid - szpiczak mnogi 43800 Pozytywna

TA179Sunitinib - nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego 31800 Pozytywna

TA184 Topotecan - rak drobnokomórkowy płuca 33900 PozytywnaTA185 Trabectedin mięsak tkanek miękkich 34500 PozytywnaTA190 Pemetreksed - rak niedrobnokomórkowy płuca 47000 PozytywnaTA 208 Trastuzumab - rak żołądka 45000-50000 PozytywnaTA 215 Pazopanib - rak nerkowokomórkowy 33000 vs BSC PozytywnaTA 218 Azacytydyna - zespół mielodysplastyczny 47200 PozytywnaTA 219 Everolimus rak nerkowokomórkowy 51700 Negatywna TA178 Sorafenib - rak nerkowokomórkowy 65900 NegatywnaTA178 Temsirolimus - rak nerkowokomórkowy >102000 NegatywnaTA189 Sorafenib - rak wątrobowokomórkowy 52600 Negatywna

NICE – nowe podejście - 2014

• Podstawowy (obniżony) koszt QALY jako granica opłacalności – leczenie profilaktyczne

• Podwyższona granica opłacalności w przypadku: – ciężkich, obecnie nie leczonych chorób– leków wykazujących innowacyjność i korzyść

terapeutyczną w porównaniu do innych leków– Leki wykazujące korzyści dla społeczeństwa

I jak to robią w innych krajach

• Szkocja i Walia – podobnie do NICE• Australia – rule of rescue• Kanada - pan-Canadian Oncology Drug Review • Niemcy – inne miary efektywności klinicznej

Wymagania agend rządowych dotyczące danych ekonomicznych w podejmowaniu decyzji refundacyjnych w wybranych krajach

Woodward R.M., Menzin J., Neumann P.J. Quality-adjusted life years in cancer: pros, cons, and alternatives. European Journal of Cancer Care 2013; 22: 12–19

USA – 2010 The Patient Protection and Affordable Care Act

• The Patient-Centered Outcomes Research Institute . . . shall not develop or employ a dollars per quality adjusted life year (or similar measure that discounts the value of a life because of an individual's disability) as a threshold to establish what type of health care is cost effective or recommended. The Secretary shall not utilize such an adjusted life year (or such a similar measure) as a threshold to determine coverage, reimbursement, or incentive programs under title XVIII.

Peter J. Neumann, Sc.D., and Milton C. Weinstein, Ph.D.N Engl J Med 2010; 363:1495-1497

Demonizowanie QALYCzy aby na pewno o to nam chodziło?

– Powód obniżania i podwyższania ceny leków– Różnice między krajami – optymalizacja ceny

podyktowana wynikami dla krajów, w którym spodziewana jest największa sprzedaż

– Czy te ostatnie kraje – oszczędzają czy przepłacają?

– Jak mierzyć tą samą miarą różne technologie?