諸外国における

医療経済評価ガイドライン

ISPOR日本部会第8回学術集会, 東京, 2012. 3. 25

五十嵐中 東京大学大学院薬学系研究科・医薬政策学

各国HTA機関の組織

カナダ オランダ スウェーデン イギリス オーストラリア 韓国 タイ フランス

HTA機関名

(略称)

CADTH CVZ (SBU) TLV NICE PBAC HIRA HITAP HAS

機関の体制 独立組織 独立組織 独立組織 独立組織

保健省の下部

組織

独立組織

半独立・保健省

と連携

独立組織

機関内での

HTA業務の位

置づけ

基幹業務 基幹業務 基幹業務 基幹業務

基幹業務

（ほぼ専業）

付随業務

（本来は審査支

払機関）

基幹業務

（ほぼ専業）

準基幹業務

年間予算

CAD500万 (4億

円）

ー

SEK9,000万 (12

億円）

GBP6,000万

(78億円）

AUD1,400万

(12億円）

KRW1,700億

(120億円,機関

全体)

THB2,000万

(5,400万円)

EUR700万

(8億円)

HTAの使われ方 (1/2)

カナダ オランダ スウェーデン イギリス オーストラリア 韓国 タイ フランス

HTA機関名

(略称)

CADTH CVZ (SBU) TLV NICE PBAC HIRA HITAP HAS

価格決定主体

企業

価格規制あり

外来で代替な

し: 自由

外来・代替あり:

参照

企業 企業

PBPA

PBACも関与

NHIC

HIRAも関与

企業

"reference

price"あり

CEPS

保険償還での

経済評価の

適応条件

ほぼ必須

外来・代替なし

は必須

必須 (TLV)

保健省 (DoH)

の決定あった

とき

必須

新規有効成分

含む物は必須

NLEM

committee が

必要と認めた

とき

2012以降

「価格決定」に

導入

フランス以外は、すべて「公的医療制度での償還の可否」の決定に援用

HTAの使われ方 (2/2)

カナダ オランダ スウェーデン イギリス オーストラリア 韓国 タイ フランス

HTA機関名

(略称)

CADTH CVZ (SBU) TLV NICE PBAC HIRA HITAP

経済評価の

実施主体

製薬企業

（例外あり）

製薬企業 製薬企業

製薬企業NICE

も

再実施

製薬企業 製薬企業 HITAP 製薬企業

経済評価の

実施時期

承認後・公的医療制度での償還希望時 価格決定時?

分析の立場 保険者 社会 社会 NHS

医療費支払者

(＋社会)

医療費支払者

(＋社会)

社会の立場 医療費支払者

推奨の

分析手法

費用効用分析 (QALY・質調整生存年をアウトカム指標にする分析） 推奨なし 費用効用分析 推奨なし

閾値の設定 なし

EUR4万

(480万)

SEK40万

(540万)

GBP2-3万(270-

400万)

なし

KRW2-3000万

(150-220万)

THB18万

(50万)

なし

評価結果への

ICERの提示

なし なし なし

あり

（数値明示）

あり

（範囲表示）

なし

あり

（数値明示）

あり？

ガイドライン上の論点 (そもそも)

医療経済評価の導入ポイントと対象

� 標準は「保険償還の可否」

→学問的にはスムース、現実的には困難?

� 償還の可否に導入すれば、当然「保険外診療」の取扱い考慮

� 価格決定への援用

→新薬? 既存薬再評価？

フランスで議論: 新薬の価格設定＋既存薬の再評価

オーストラリアで議論: エビデンスが後で明らかになれば薬価

引き上げ

英国で議論: Value-Based Pricing

ガイドライン上の論点 (1/4)

費用効用分析の実施

� QALYをアウトカムのものさしにする

費用効用分析は必須？選択肢の一つ？

� 韓国・フランス以外は推奨

� そもそも、疾患領域を超えた資源配分の議論は

可能? (以前、ドイツIQWIGが強く批判)

� 効用値 (完全健康=1, 死亡=0)は海外データでよ

いか？

� オーストラリア: 「海外生データ＋オーストラリア換算

表」を提案

ガイドライン上の論点 (2/4)

分析の立場

� 保険者もしくは医療費支払者の立場 vs.

社会の立場

� 社会の立場: 「言うは易し、行うは難し」

� 生産性損失の計算法は？

� 人的資本法 (スウェーデン・タイ）vs.

摩擦費用法（オランダ）

→韓国・オーストラリアは、

「社会の立場からの分析はあくまで補助的」と明示

ガイドライン上の論点 (3/4)

閾値の設定、結果の提示

� NICEのような「閾値明示、結果も明示」は少

数派（他、タイのみ）

� NICEの評価結果自体も、

「どの値が決定要素?」かは若干不明瞭

ガイドライン上の論点 (4/4)

その他

� 割引率

� そもそも何%?

� 費用と効果は同一の数値？

� 長期にわたって同じ数値を適用？

� 間接比較

� “comparative effectiveness”の重視

→データはむしろ不足。不確実性増大…

ガイドラインは「絶対」？

� 「導入当初から完全無欠な評価」は困難

� ガイドライン上の記載と、提出される経済評価には

若干の「乖離」あり

� 「学術的に完全」な評価はそもそも可能？

� 「データが整備され次第」では、「アキレスと亀」

� ユーザーは誰？評価者は誰？

PBAC (オーストラリア)に提出された新薬

0102030405060708090

100

1991

#19

9319

9519

9719

9920

0120

0320

0520

0720

09

subsequentno eco eval1st eco eval

PBAC申請に添付された「医療経済評価」のタイプ

(1993-2009)

0%

10%

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

90%

100%

c/ma

partial

c/ea

c/ua

Number: 38 67 47 62 58 61 61 47 51 46 36 36 49 49 52 49 45 Total=854

HIRA (韓国)に提出された経済評価 (2009)

� 保険償還申請された新薬のうち、

34%に経済評価データ添付

割合

分析の立場

社会の立場 85%

支払者の立場 15%

経済評価の手法

費用最小化分析（効果差なし） 50%

費用効果分析（QALY以外で評価） 29%

費用効用分析（QALYで評価） 21%

アウトカム

QALY（質調整生存年） 21%

LY （生存年数） 9%

代理アウトカム 71%

医薬品以外の医療技術評価

(オーストラリア, 1/2）

� 公的医療制度

＝Medicare (薬剤以外）+PBS (薬剤)

� Medicareのうち、民間病院の患者＋公立病院の民

間患者を連邦政府のMBS (Medical Benefit

Schedule)でカバー

� MBSに新たな医療技術(手技・医療技術双方）の収

載申請する際に、MSAC (Medical Schedule

Advisory Committee)への申請が必要

医薬品以外の医療技術評価

(オーストラリア, 2/2）

� くすりのPBAC: 企業が分析結果提出、PBACが評価

薬以外のMSAC: 企業が基礎データ提出、MSACと外部委託

者が分析・評価

� 経済評価ガイドラインも公開中（2012/4改訂予定）PBACのガ

イドラインよりは若干基準緩い

� 評価結果は、”public summary document”で公開

こちらは、費用対効果の結果 (ICERの数値）明示

� 人工関節などの埋め込み装具に、”Prosthesis List”あり

→PLACがやはり評価

医薬品以外の医療技術評価

(英国, 2/2）

� 医薬品の経済評価プログラム “Technology Appraisal (TA)”以外に、

3つのプログラムを整備

� Interventional Procedures Programme (IPP)

� 侵襲ともなう医療技術 (手技) が対象

� Medical Technologies Evaluation Programme(MTAP)

� 医療用具と診断技術のうち、「コスト同等で臨床有用性改善」「臨床有用性同

等でコスト削減」となるものが対象

� Diagnostics Assessment Programme (DAP)

� 診断技術のうち、「臨床有用性改善・コスト増大」となるもの対象

医薬品以外の医療技術評価

(英国, 2/2）

対象技術 申請者

申請者の

提出データ

経済評価

結果の

適用範囲

IPP 手技

医師・医療機

関の代表

通知のみ なし

NHS＋

私立病院

MTAP

医療用具

診断技術

（高くて有用以外）

企業

臨床エビデン

ス＋コストモ

デル

あり

(CCA)

NHSでの

使用

DAP

診断技術

（高くて有用）

企業

臨床エビデン

スのみ

あり

(CUA)

NHSでの

使用

CCA: cost consequence analysis, コストとアウトカムを別個に評価

CUA: cost-utility analysis, 費用効用分析, コストとアウトカム (QALY)統合

対立から協調へ: NICEのリスク共有スキーム

年 No 薬剤名 適応 内容

2007 TA129 ボルテゾミブ 多発性骨髄腫

CRないしPRに至らない場合はその費用をNHSに

払い戻す

2008 TA155 ラニビズマブ 加齢性黄斑変性症 14回以上の投与はメーカー負担

2008 TA163 エルロチニブ 非小細胞性肺癌 ドセタキセルと同等の価格なら使用を推奨

2009 TA171 レナリドマイド 多発性骨髄腫 26サイクル以上の費用はメーカー負担

2009 TA176 セツキシマブ 転移性大腸癌 価格を16％払い戻す

2009 TA180 ウステキヌマブ 尋常性乾癬

90mgバイアルを45mgバイアルと同等の価格で提

供

2010 TA185 トラベクテジン 軟部肉腫 5サイクル以上はメーカー負担

2010 TA186 セルトリズマブ 関節リウマチ 開始12サイクルはメーカーが無料で提供する

2010 TA192 ゲフィチニブ 非小細胞性肺癌 合意された固定価格で提供する

2011 TA215 パゾパニブ 転移性腎細胞癌

12.5％の割引。将来の臨床試験結果に基づいて払

い戻す。

2011 TA218 アザシチジン

骨髄異形成症候群/ 慢性･

急性骨髄性白血病

合意された割引価格で提供する

2011 TA220 ゴリムマブ 乾癬性関節炎 100mgを50mgと同等の価格で提供

2011 TA221 ロミプロスチム 免疫性血小板減少性紫斑病合意された割引価格で提供する

対立から協調へ: NICEの

”life-extending,end-of life treatment”

終末期の疾患のくすり: 効用値を1.0として評価

“life-extending, end-of-life treatment”

PBACにおけるスニチニブの償還決定過程

適応 年月 結果 ICER 備考（再申請時の変更点と、PBACの評価概要）

GIST 2007.3

defer

(決定延期）

費用最小化分析で

イマチニブより安価

費用効果分析の結果が提示されるまで償還決定延期

GIST 2008.3

reject

(非収載）

AUD75,000 - AUD105,000 per LYG

AUD105,000 - AUD200,000 per QALY

経済評価モデルを新規に構築して再申請

ICERの値が大きく、また増悪後のスニチニブの効果に不確実性

が大きいため、PBS償還を拒否

GIST 2009.7

recommend

(推奨）

AUD15,000 - AUD45,000 per PFS year

AUD15,000 - AUD45,000 per LYG

AUD45,000 - AUD75,000 per QALY

過去の申請では中間解析 (1年未満）にとどまった臨床試験の最

終結果 (4年フォローアップ）を追加して再申請

"Authority required (処方前にPBSの許可必要）"の条件付きで

PBS償還を推奨

腎がん 2007.3

defer

(決定延期）

AUD75,000 - AUD105,000 per PFS year

AUD105,000 - AUD200,000 per LYG

スーテントが費用対効果に優れるという経済評価のデータが提

示されるまで、償還決定を延期

腎がん 2008.3

reject

(非収載）

AUD45,000 - AUD75,000 per PFS year

AUD45,000 - AUD75,000 per LYG

AUD75,000 - AUD105,000 per QALY

2007年提出済の臨床試験 (60週) のフォローアップ (110週)デー

タと、BSC/プラセボ対照の臨床試験結果を追加して再申請

ICERの値が大きく、また長期の有効性が不明瞭なため、PBS償

還を拒否

腎がん 2008.7

recommend

(推奨）

AUD45,000 - AUD75,000 per QALY

価格及び死亡率のデータを改訂した再解析結果を提示

ECOGスケール0/1の患者にのみ、"Authority required (処方前

にPBSの許可必要）"の条件付きでPBS償還を推奨

まとめ

� 「英国NICEのガイドライン」だけが

「医療経済評価のガイドライン」ではない

� ガイドラインの作成時には、

「つかう」人・「評価する」人の立場も…

� ガイドラインで解決できるところと、

政策判断が必要なところの区別も重要