ロードショー資料 - ネットプレゼンテーションズ...2019/09/19 · ©2019 SanBio Company Limited 0 （東証マザーズ:4592） 2019年9月19日サンバイオ株式会社

©2019 SanBio Company Limited 0

（東証マザーズ:4592）

2019年9月19日

サンバイオ株式会社

2020年1月期第2四半期決算説明会

代表取締役社長森敬太


本日の内容

1.決算報告

2.国内事業について

3.グローバル開発について

4.グローバルリーダーを目指して


執行役員事業部長（日本・アジア）山本寛

執行役員チーフ・メディカル・オフィサービジャン・ネジャドニク（開発、規制担当）

SanBio, Inc. CEO辻村明広


本日の内容

1.決算報告









連結損益計算書

研究開発費の差異は期ズレ要因であり、開発は順調に進捗

2020年1月期第２四半期

予想(A) 実績(B) (B)-(A) 差異の要因

事業収益（開発協力金等）

284 427 +143開発協力金の一部が上期に計上

研究開発費 3,478 2,013 ▲1,465研究開発・製造関連費用下期へ

事業費用 3,730 2,812 ▲918

営業利益 ▲3,445 ▲2,385 +1,060

当期純利益 ▲3,197 ▲2,048 +1,149

$USレート（円） 110.00 109.93 -

(単位：百万円)


連結貸借対照表

71億円の増資により財務基盤は強固

2019年1月期末(A)

2020年1月期第２四半期末(B)

(B)-(A)

現金及び預金 12,453 16,732 +4,279

流動資産 13,058 17,584 +4,526

固定資産 917 752 ▲165

資産合計 13,975 18,337 +4,362

流動負債 1,066 466 ▲600

固定負債 4,000 4,000 -

負債合計 5,066 4,466 ▲600

純資産合計 8,909 13,870 +4,961

負債純資産合計 13,975 18,337 +4,362

(単位：百万円)

※（簿外）銀行とのコミットメントラインの残高：53億円


～2025年

事業目標

✓ SB623の価値最大化

グローバルローンチの実現

グローバル製品供給体制の確立

✓ パイプラインの強化（導入・M&A）

2025年グローバルリーダーに成長する

～2020年

✓ TBI国内自販

2020年製薬企業へ脱皮する

※TBI: Traumatic Brain Injury（外傷性脳損傷）


本日の内容

1.決算報告









国内流通 - スズケンと提携

×


R-SATシステムとは

R-SAT® 患者追跡システム

Regenerative Medicine（再生医療薬）Safety（安全性）Accurate（正確）Traceability（トレーサビリティ）

患者登録製品トレーサビリティ

【共同開発の範囲】

投与後フォロー患者IDの取り込み

温度ロガー・GPS連動可能

製品ロット管理

PMS※

※PMS：Post Marketing Surveillanceの略。医薬品や再生医療等製品が承認され、販売された後に行われる市販後調査のこと。


物流構想

医療機関

日立化成

細胞製剤※工場および市場の

出荷判定前

シリンジ&カニューラ(A・B)

洗浄懸濁液

最終製品化

細胞製剤 ▲150℃以下

室温

室温

製品化即出荷Lot :XXXXX

同時納品

室温

▲150℃以下

製造業認可エリア（GCTP※基準）

工場からの出荷判定

市場への出荷判定

製品化即出荷Lot :XXXXX

物流センター

医薬品卸（デポ）必要に応じて

SB623投薬セット箱

SB623製品

SB623を含む再生細胞薬の市場への出荷判定を行うための製造業及び製造工場から医療機関までの輸配送業務等の物流業務の受委託については、契約締結に向けてスズケンと協議中

※GCTP：Good Gene, Cellular, and Tissue-based Products Manufacturing Practiceの略。再生医療等製品の製造管理及び品質管理基準。


情報の流れ

物流センター（兼製造業）

細胞保管タンク

細胞製品

細胞製品

細胞製品

細胞製品

001a

細胞製品

001a

輸送タンク（001b）

※細胞は1輸送タンクあたり

1つの場合も複数個の場合もある

＝

医療機関

受領保管患者輸送

④輸送から保管までの各ステータス管理

①患者登録・発注

輸送タンク＋細胞製品＝最終製品(001c)

③完成品登録・出荷②製造・出荷指示

メーカー⑤納品連絡、販売伝票、納品伝票起票

サーバー


R-SATシステムの一部

医療機関

製薬企業

製造業

SDC（エス・ディ・コラボ社）

スズケン

R-SATシステム

ドクター

投与日確定

新規の患者別スケを登録

登録者⇒承認者

１

メール／電話等で連絡

患者別スケジュール登録

主な登録情報・各チェックポイントの予定日

患者別スケ登録完了メール

スケジュールの確認・調整



調査結果を受けて修正登録

登録者⇒承認者

患者別スケジュール登録

修正があればスケジュールの修正登録

修正有無をメール／電話

等で連絡

患者別スケ修正連絡メール

SDL（エス・ディ・ロジ社）


R-SATシステムの特徴

✓ 製品が現在どこにあるのか、どのよう経緯で病院に届くのか確認できる。

✓ 手術日を明確にし、手術室、細胞調整室、担当者等の役割分担を明確にする。

✓ 医師に対する市販後調査のリマインダーメール。（患者さんの再受診日のリマインド、手厚いフォローアップ）

✓ 開封されていない製品（使用されない製品、細胞）は返品可能。

注）個人情報にあたる患者情報は入手しない。

【卸、メーカーのメリット】【患者さん、医師、病院のメリット】

✓ 出荷記録の確認、製品のトレーサビリティーを担保する。

✓ 手術日の確認とメディカルチームによるフォローアップ体制。（症例に対して初めて投与する際の病院側の不安を和らげる。）

✓ 返品体制を確立することで廃棄になる製品を限りなく減らすことができる。

✓ 投与後の患者さんのフォロー、市販後調査の抜け漏れを防ぐ。

✓ 再生医療のプラットフォームを築く。


再生医療プラットフォーム構想

サンバイオが、海外企業・ベンチャーによる日本市場へのアクセスを容易にする

海外企業

国内外ベンチャー

R-SATシステム

メディカル

薬事PMS再生医療安全性確保法及び改正薬事法（2014.11）により、世界中から注目される日本市場


学会発表（STEMTRA試験）

各学会にて、世界でも類を見ない臨床試験結果が好評を得る

日程国内／海外学会名場所発表者

2019年4月海外2019 American Association of Neurological Surgeons

米国Dr. David O.

Okonkwo

2019年4月国内The 14th Korea-Japan JointConference on Surgery for Cerebral Stroke

北海道Dr. Masahito

Kawabori

2019年8月国内第20回日本分子脳神経外科学会東京Dr. Yasuaki Karasawa

2019年8月海外Military Health System Research Symposium 2019

米国Dr. David O.

Okonkwo

2019年9月海外2019 World Federation of Neurosurgical Societies Special World Congress

中国Dr. Takao Yasuhara


今後のスケジュール

・統計学的な有意差を得る・SB623投与群8.3点、コントロール群2.3点※

最速で国内承認、そして販売開始へ

日米グローバル・フェーズ２

2018年4月

患者組入終了

結果

公表

2018年11月

先駆け

指定

承認

申請承認

販売

開始

承認申請準備当局審査販売準備

2019年4月 2020年1月期中 2021年1月期中

結果公表

・2020年1月期(2019年2月~2020年1月)中に条件期限付き早期承認制度への申請を目指す

申請

・第4回先駆け審査指定制度において指定獲得・優先審査等の優遇措置を受けることが可能

先駆け指定

・2021年1月期中に、販売の開始を目指す

販売開始

※2018年11月時点の速報値から、確定値に変更となっています。


本日の内容

1.決算報告









はじめに

• 経歴✓ Johnson and Johnson pharmaceuticalsでは、主に免疫性及び腫瘍性治療薬の開発を主導し、複

数製品で承認獲得✓ Jazz Pharmaceuticalsでは、エグゼクティブディレクターとして、腫瘍性治療薬における複数製品の生物

製剤承認申請 (Biologics License Application：BLA)をFDAやEMAに行い、FDAからは医薬品の承認を取得

✓ Galena Biopharma及びEureka Therapeuticsでは、チーフメディカルオフィサーとして、全ての臨床試験開発、規制、製造やメディカルアフェアーズを行う

ビジャン・ネジャドニク医師~臨床開発において多様な経験を有する開発の第一人者~

• SB623をどのように評価しているか✓ 医療に与える影響は非常に大きいと考えています。✓ SB623は、医学の最も重要な目的の一つ「幹細胞による生物学的損傷の修

復、つまり、人間が持つ自然な再生機能を誘発することで失われた運動機能の改善を促す」ということが達成できる可能性が高いと思います。


RMATの対象品目に指定（2019年9月19日)


RMATとは

（出典） Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditionshttps://www.fda.gov/media/120267/download

Breakthrough Therapy 指定RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) 指定

適用条件

・重篤な疾患に対する治療薬であること

・現在有効とされる治療薬と比較して、臨床的に意義のある持続的な改善を示す予備的な臨床試験結果を有すること

・再生医療の治療薬であること

・重篤な疾患に対する治療薬であること

・アンメットメディカルニーズがある重篤な疾患に対しての臨床試験において、一定の効果を示した治療薬であること

特徴

・下記を含む全てのfast track指定の特徴

✓ 開発及び審査の迅速化✓ 逐次審査

・フェーズ1などの開発初期段階から、効率的な開発に関するガイダンス

・FDA上層部からのコミットメント

・開発初期段階からの主要評価項目の作成などの協議を含む全てのbreakthrough therapy指定の特徴

・迅速承認と承認後の必要条件に関するサポート


RMATの指定内容とそのインパクト

✓ FDAは、サンバイオグループが単独で慢性期外傷性脳損傷を対象とした日米グローバルのフェーズ２臨床試験（STEMTRA試験）結果に基づいてRMATの指定を行った。

✓ STEMTRA試験では、SB623の投与群はコントロール群と比較して、統計学的に有意な運動機能の改善を認め主要評価項目を達成し、安全性の懸念は認められなかった。

✓ TBIは、全世界で一般的な疾患の一つであり、長期化することや時に死をもたらすこともある。RMAT指定により、今後、サンバイオグループは当社のアンメットメディカルニーズに対する臨床開発の加速についてFDAと緊密に連携することが可能となる。

✓ RMAT指定は、FDAにおける創薬に関する主要な制度であり、SB623が薬として承認を受けるための強力な支持とその可能性を大きく高めている。

✓ RMAT指定は、今年の4月に指定を受けた厚生労働省の「先駆け審査指定制度」に続くものである。


開発スケジュール - 外傷性脳損傷プログラム（グローバル）

日米グローバル・フェーズ２

患者組入開始

患者組入完了

結果

公表

フェーズ３準備フェーズ 3 販売

・2021年1月期末(2021年1月)までに、フェーズ３臨床試験の開始を計画・具体的な試験デザインや開発内容は、現在検討中

Phase 3

・米国食品医薬品局（FDA）より指定獲得・優先審査や迅速承認の機会を得ることが可能

RMAT指定

グローバルでの開発を進める

RMAT

指定

2019年9月

2018年4月

患者組入終了

結果

公表

2018年11月

・欧州医薬品庁（EMA）より指定獲得・欧州当局との密接な取組みの開始

ATMP指定

ATMP

指定

2019年4月

※ATMP: Advanced Therapy Medicinal Product（先端医療医薬品）


開発スケジュール - 慢性期脳梗塞プログラム

4極グローバル展開を目指し、米国での開発を継続する

※詳細データ解析中共同開発パートナーのと開発方針を検討中

来期以降（2021/1期以降）今期（2020/1期）

フェーズ2b※ 試験デザイン試験実施


本日の内容

1.決算報告









グローバルでの市場規模

TBI:530万人*1

脳梗塞: 574万人*2TBI:4万人*3

脳梗塞:78万人*4

TBI:250万人*7


*1:Traumatic Brain Injury In the United States: Epidemiology and Rehabilitation（US Centers for Disease Control and Prevention）*2:Heart Disease and Stroke Statistics, 2016 update*3:厚生労働省患者調査2017「頭蓋内損傷」の患者数*4:厚生労働省患者調査2017「脳梗塞」の患者数*5:Arch Neurol. 1986;43(6):570-572 (Wang et al.)*6:Circulation. 2017;135:759–771 (Wang et al.)

TBI:1,100万人*5

脳梗塞:1,573万人*6

TBI:2.6万人*9


*7:Center-TBI HP (https://www.center-tbi.eu/)*8:The burden of stroke in Europe (The stroke Alliance for Europe)*9: Australian Family Physician, Volume 43, No.11, November 2014 Pages 758-763*10:Australia’s health 2018 (Australian Institute of Health and Welfare）


開発品詳細

VAS-203

(Ronopterin)

• 急性期のTBI患者を対象に、６か月及び12か月時点の臨床上の改善を評価するフェーズ３臨床試験を実施中

• Trofinetideは、FDAより、TBI(急性期)、脆弱X症候群、レット症候群を対象としてファストトラック指定を受けており、TBIについては米国陸軍と開発協力を行っている

CEVA-101

NNZ-2566

(Trofinetide)

• 患者本人からの細胞を回収後、分離、処理し、受傷後48時間以内に静脈投与を行う

• Tat-NR2B9cは、TBIと脳梗塞の両方で、ニューロン損傷後に細胞の生存を促進し、有害な細胞シグナルを抑制する

NA-1

Tat-NR2B9c

• BPN-14770は、脆弱X症候群を対象とした開発が最も進んでおり、TBIとアルツハイマー病についてはフェーズ１の段階にある

BPN-14770

企業メカニズムフェーズ

NOS阻害剤III

自家骨髄由来

単核細胞II

神経性栄養

ペプチドアナログII

PSD95阻害剤I

PDE4D

モジュレーターI

• 他の間葉系幹細胞と比較して、itMSCsは血管新生と治癒に関連する成長因子を多く分泌するitMSCs

同種骨髄由来虚血耐性間葉系幹細胞

PIIa

IND

臨床段階の競合品は限られている上、大半は急性期を対象

外傷性脳損傷：競合分析


東アジア（中国、韓国、台湾）、豪州

⇒ 東南アジア、西アジア、中近東

自社開発

⇒ 商業化は提携も検討

TBI上市で構築した事業プラットフォームをレバレッジ

商業化に向けた取り組み（グローバル）

TBI：自社開発 ⇒ 自販（提携）

脳梗塞：大日本住友製薬社と協議


グローバルリーダーになるための組織構築

SanBio, Inc. CEO辻村明広ニチメン株式会社（現双日株式会社）にて海外における企業経営に関する幅広い経験、参天

製薬株式会社にて販売ライセンス契約の締結やM&A、海外展開の実行など製薬企業におけるビジネス経験も豊富に有す

事業部長（日本・アジア）山本寛日本・アジアにおけるビジネス経験を有す元参天中国副総経理、参天アジア（統括会社）社長元エーザイ株式会社、アッヴィ合同会社、シンガポール国立大学経営学修士（MBA）

開発部長金子健彦

再生細胞薬分野で豊富な経験、特に世界で初めて同種移植系生物製剤を承認に導いた経験を持つ。元SanBio, Inc. CMO 元AllerganグローバルVP 元Organogenesis（再生医療）VP兼CMO

Chief Medical OfficerBijan Nejadnik生物製剤や遺伝子組み換え製剤の開発に豊富な経験を有す元Jazz Pharmaceuticalsエグゼクティブディレクター。腫

瘍性治療薬において複数製品の生物製剤承認申請を行い、アメリカ食品医薬品局及び欧州医薬品庁より医薬品の承認を取得

元Galena Biopharma CMO 元Eureka Therapeutics CMO

Senior Director, MarketingMichael Gaither大手製薬企業やバイオテクノロジーのパイオニア企業の製品の上市・マーケティングで25年以上の豊富な経験を持つ元GfK Health、Nexus Global、Impax Labs、

Genentech USA サンフランシスコ大学経営学修士（MBA）

医師としての経験を活かし、医薬品の臨床開発において豊富な経験を持つ元ブリストルマイヤーズ株式会社、ファイザー株式会

社、Pfizer Inc.（米国）、ノバルティスファーマ株式会社

Senior AdvisorDamien Bates


各地域での開発、商業化に精通した人材を配置

グローバルリーダーになるための組織構築


SB623 x TBIの大きなポテンシャル

患者数は脳梗塞と比べても遜色ない規模

市場

日立化成＋αによる安定供給体制

製造

慢性期を対象とした競合品はない（ブルーオーシャン）

競合

開発中プラットフォームの展開によるスムーズな上市

流通

FDA：RMAT指定PMDA：先駆け指定

薬事

二重盲検試験での有効性確認200症例超えでの安全性確認

有効性・安全性


グローバルリーダーへ

地域拡大と疾患拡大でSB623の価値を最大化していく

適応疾患

アルツハイマー病

脊髄損傷

パーキンソン病

網膜色素変性

加齢黄斑変性（ドライ型）

脳出血（慢性期）

脳梗塞（慢性期）フェーズ2b

→詳細解析中

外傷性脳損傷（慢性期）

フェーズ２→申請準備中

フェーズ2→フェーズ３へ

日本米国欧州アジア

オセアニア他


日本発、再生医療グローバルNo.1

患者さんに一日も早く薬を届けることで企業価値の最大化を目指す


免責事項

本開示資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報および将来の事業計画等を記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。実際に投資を行なう際は、お客様自身のご判断で行なうようお願いいたします。

本資料に掲載されている当社の計画、戦略、判断などのうち、過去の歴史的事実以外のものは当社の将来の見通しに関する現時点での見解であり、当社が現在入手可能な情報・仮定および判断に基づいて作成されており、様々なリスクや不確実性を含んでいます。従って、将来、実際に公表される業績等は、将来の事業環境の変化等を含む様々な要素によって変動する可能性があります。

本資料に掲載された情報につきましては、予告なく変更される可能性があります。本資料に基づいて被ったいかなる損害についても、当社及び情報提供者は一切責任を負いかねます。

サンバイオ株式会社

経営管理部

Email: [email protected]


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