LOS CRITERIOS DE POSICIONAMIENTO TERAPEUTICO

Eficacia, seguridad, conveniencia, coste, ¿cómo priorizarlos?

Beatriz Calderón, Francesc Puigventós

6 º CURSO

Evaluación y selección de medicamentos 6,7 y 8 de Mayo 2008. Palma de Mallorca

Definición posicionamiento

El posicionamiento terapéutico es la toma de decisiones sobre qué

lugar debe ocupar un medicamento dentro de un

esquema terapéutico de una indicación clínica o de un problema

de salud específico.

Posicionamiento “espontáneo” del nuevo fármaco (o visión “ecológica”): Una vez aprobado el nuevo fármaco para su utilización en nuestro ámbito, el lugar que ocupará definitivamente vendrá determinado por el curso natural de los acontecimientos (actitud expectante).

Papel de las agencias y de la administración

Papel de la industria

Papel de profesional

Definición posicionamiento: Conceptos

La post-autorización: ¿qué debemos valorar a la hora de

seleccionar un medicamento?

Para determinar la utilidad terapéutica del medicamento, estos criterios de selección se deben considerar de forma

comparada frente al resto de alternativas terapéuticas

•EFICACIA

•SEGURIDAD

•CONVENIENCIA

•COSTE

Criterios de selección de medicamentos:primarios vs. secundarios

eficaciaseguridad Los criterios

secundarios cobran importancia cuando no hay diferencias entre el

balance eficacia/seguridad de

las diferentes alternativas terapéuticas

convenienciacoste

Criterios secundarios:

•CONVENIENCIA

•COSTE

Criterios primarios:

•EFICACIA o EFECTIVIDAD

•Y/O SEGURIDAD

LOS CRITERIOS

Relación Coste-Conveniencia

Relación Coste -Efectividad

Relación Beneficio-Riesgo

Eficacia

»EFICACIA

Determinar si hay evidencias de mayor eficacia o

evidencias de equivalencia terapéutica

CRITERIOS PRIMARIOS

Eficacia

Cuando hay varios fármacos diferentes que compiten para la misma indicación y partiendo del/los ensayo/s clínico/s (o metanálisis) disponibles, determinar:

1-Magnitud del resultado de eficacia y relevancia

2-Aplicabilidad a nuestros pacientes

3-Nivel de evidencia (SORT)

Fig. 1. Algoritmo para calificar el nivel de evidencia de un estudio sobre farmacoterapia. Adaptado del consenso SORT22

La variable clave del estudio, ¿consiste en resultados orientados al paciente? (p. ej., mejora de morbilidad, mortalidad o calidad de vida)

¿Se fundamentan los resultados del estudio en opiniones de expertos, guías de consenso, práctica habitual, experiencia clínica, o series de casos?

Nivel de evidencia = 3

¿Corresponde el estudio a uno de los siguientes tipos?

1) Meta-análisis o revisión sistemática de ensayos clínicos de alta calidad con resulados consistentes.

2) Ensayo clínico controlado y aleatorizado a. Asignación oculta b. Ciego si es posible c. Análisis por intención de tratar d. Tamaño de muestra adecuado e. Seguimiento adecuado (>80%)

Nivel de evidencia = 2

Nivel de evidencia = 1

SI

NOO

SI

NOO

NOO

SI

Para valorar la evidenciaSORT

Un fármaco es equivalente terapéutico de otro cuando la diferencia de sus efectos se

considera irrelevante desde el punto de vista clínico..

Si no hay evidencias de eficacia relevantes, determinar si existen evidencias de equivalencia terapéutica

Niveles de Evidencia

Evidencia 1 ECAs directos de equivalencia y de No-inferioridad

Estimación

2 ECAs directos de superioridad sin relevancia clínica

3 ECAs directos de superioridad sin significación estadística

4 ECAs indirectos. Comparación indirecta frente a comparador común

5ECAs indirectos. Comparación indirecta frente a comparadores diferentes

Estudios observacionales

SoporteRevisiones, GPC, recomendaciones, opinión expertos, juicio clínico

Evidencia de equivalencia terapéutica

Grados EvidenciaCalidad elevada

Calidad moderada

Muy elevado

Elevado

Elevado Moderado

Moderado Bajo

Bajo Muy bajo

Soporte a niveles anteriores

Seguridad

Seguridad

CRITERIOS PRIMARIOS

• Frecuencia de la RAM

• Relevancia o gravedad de la RAM

• Tiempo desde comercialización (experiencia de uso)

Ensayos clínicos

“Vida real” Limitaciones

Nº pacientesReducido

(hasta 2.500)Amplio

(hasta millones)No raras

DuraciónSemanas -

MesesAños

No largo plazo

Tipo pacientes

Seleccionados ÁmplioNo en

población real

Posibilidad interacción

Baja AltaMayoría

desconocidas

Cumplimiento- Dosis

Controlados No - Variable ¿beneficio/

riesgo?

No diseñados para conocer la seguridadSesgo publicación; Publicación parcial

LIMITACIONES..

Beneficio / Riesgo

• No es absoluto – Depende de las

otras alternativas disponibles

– Hay que COMPARAR (cerivastatina vs otras estatinas)

• Depende de la “situación”– Oncológicos– Venotónicos– AAS y prevención

primaria de ECV

Beneficio riesgo comparado

• Con todo la información anterior, definir si alguno de los dos fármacos estudiados presenta una mejor relación beneficio riesgo y ello es clínicamente relevante y con evidencias adecuadas.

• Definir en segunda opción si hay información suficiente para poder ser considerados equivalentes en relación al beneficio riesgo comparado.

Conveniencia

Las características del medicamento relacionadas con la administración,

posología, disponibilidad, aceptabilidad por el paciente o incluso la aceptabilidad por el médico y el servicio de farmacia

¿Qué se entiende por conveniencia?

¿Cómo contribuye a la utilidad terapéutica?

Las ventajas en conveniencia contribuyen a incrementar la utilidad

terapéutica de un medicamento siempre que se traduzcan en

beneficios en efectividad

(adherencia) o seguridad, o en caso de que aporten beneficios extra a un

subgrupo de pacientes

Pero, tal y como está el mercado farmacéutico actual, la pregunta que nos deberíamos hacer es….

¿El fármaco evaluado, aporta alguna otra ventaja, además de la supuesta mejor

CONVENIENCIA?

No debemos olvidar que el criterio principal de selección es la relación eficacia/seguridad, y que

la conveniencia es un criterio secundario

Coste-conveniencia

•Ejemplo:Cuando disponemos de estudios en que se demuestra mejora de la adherencia al tratamiento, podemos calcular el coste conveniencia incremental. Es decir, cuantos recursos son necesarios para conseguir un valor adicional de adherencia al tratamiento. Su cálculo es similar al del CEI.

Coste

Evaluación económica

Medicamentos con evidencias de equivalencia terapéutica o medicamentos homólogos

Medicamentos con evidencias de mayor eficacia

Hay dos tipos básicos de análisis económicoHay dos tipos básicos de análisis económico

CRITERIOS SECUNDARIOS

• Si varios medicamentos presentan evidencias de que su relación beneficio riesgo es equivalente, elegir como medicamento de elección el de menor coste para el sistema de salud.

• En caso de que alguno presente ventajas de conveniencia, ponderar la magnitud de esta ventaja con el impacto económico estimado y en su caso posicionarlo de forma más o menos selectiva.

1-Medicamentos equivalentesen eficacia y seguridad

• Revisar literatura de estudios fármaco-económicos publicados, sobre todo de fuentes independientes ( Ej. NICE) y ver si es adaptable.

• Hacer nuestra propia estimación farmacoeconómica del CEI y del impacto en nuestro ámbito.

• En base a ello considerar posicionar el fármaco de forma selectiva en subgrupos de pacientes o para casos especiales.

2- Medicamentos con evidencia de mayor eficacia

Estimar el Coste eficacia incremental, teniendo en cuenta sólo el coste del tratamiento en base a coste de adquisición del medicamento por un lado y a los datos de eficacia aportados por el ensayo clínico pivotal por el otro.

Estimaciones propias de CEI

En caso de que el CEI e impacto económico sea muy alto aunque el medicamento tenga mejor balance beneficio-riesgo, resulta adecuado asegurar su máxima eficiencia, utilizándolo en el subgrupo de pacientes que sabemos se van a beneficiar de los efectos positivos del fármaco y que no obtienen el mismo efecto con otras alternativas terapéuticas.

Coste-eficacia incremental por subgrupos

Estimar impacto económico y beneficios sobre la salud a nivel del hospital

Dimensionar cuales serán los costes y los beneficios en un ámbito concreto y en un tiempo concreto.

Estimar el impacto

económico en el hospital o en la

comunidad

Resultados en la salud

PROCEDIMIENTOS PARA APLICAR LOS CRITERIOS

Identificar las fuentes de información y comprobar consistencia

Los puntos claveLos puntos clave• ¿Cuál es el esquema terapéutico de

referencia previo?

• ¿Es más efectivo el nuevo tratamiento o es un equivalente terapéutico? – ¿Para todos o para un subgrupo?

• ¿Aporta alguna otra ventaja, además de la eficacia, el fármaco evaluado?

• ¿Como incorporar los criterios de eficiencia?

• ¿Cómo priorizar los criterios?

Paso 3. Adoptar un esquema terapéutico. Para ello se aplicarán los criterios primarios y

secundarios: eficacia, seguridad, conveniencia y coste Algoritmos

PROCEDIMIENTOS PARA APLICAR LOS CRITERIOS

Algoritmo 1Mejora importante de la eficacia

EficaciaEficacia

Mejora importanteMejora importante Mejora moderadaMejora moderada SimilarSimilar

SeguridadSeguridad

OKOK ¿?¿?

Coste eficaciaCoste eficacia Uso restringido Uso restringido o selectivoo selectivo

OKOK DesfavorableDesfavorable

IncorporarIncorporar Si muy desfavorableSi muy desfavorableUso restringido o selectivoUso restringido o selectivo

EficaciaEficacia

Mejora importanteMejora importante Mejora modestaMejora modesta SimilarSimilar

SeguridadSeguridad

SimilarSimilar SuperiorSuperior ¿?¿?

ConvenienciaConveniencia STOPSTOPCoste eficaciaCoste eficacia

OKOK desfavorabledesfavorable

IncorporarIncorporar Uso restringido oUso restringido oselectivoselectivo

Muy superior: Que incida en la

efectividadSimilar

Coste conveniencia Equivalente terapéutico

HospitalHomólogos

Comunidad: Seleccionar

El de menor costeOK Desfavorable

IncorporarUso restringido o

selectivo

Algoritmo 2

Eficacia similar

Eficacia

Mejora importante

Mejora modesta

Similar

Seguridad

Similar Superior ¿?

Conveniencia STOPCoste-eficacia

OK Desfavorable

IncorporarUso restringido o

selectivo

Muy superior: Que incida en la

efectividadSimilar

Coste-conveniencia Equivalente terapéutico

HospitalHomologos

Comunidad: Seleccionar

El de menor costeOK Desfavorable

IncorporarUso restringido o

selectivo

Ejemplo:ARA-2 en IC vs IECA

EficaciaEficacia

Mejora importanteMejora importante Mejora ModeradaMejora Moderada SimilarSimilar

OKOK ¿?¿?

CosteCoste eficaciaeficacia

OKOK DesfavorableDesfavorable

Si muy Si muy desfavorable:desfavorable: Uso restringido Uso restringido

o selectivoo selectivo

CosteCoste eficaciaeficacia

SeguridadSeguridad

IncorporarIncorporar

Conveniencia

Superior OK

Uso restringido o selectivo

SimilarDesfavorable

STOP Coste convenienciaUso restringido

o selectivo

OK Desfavorable

Valorarincorporar

Uso restringido o selectivo

Algoritmo 3Mejora moderada de la eficacia

Posicionamiento terapéutico En segundas líneas de tratamiento y

subgrupos de pacientes

Nuestros retos como profesionales (médicos, farmacéuticos,...):

Criterios propios y sentido común. Propio conocimiento y opinión.

Actitud crítica sobre la “industria de la evidencia.”

Rigor metodológico. Saber medir los resultados de los ensayos, su relevancia clínica y la incertidumbre. Saber interpretar los estudios económicos y realizar estimaciones.

Nuevos fármacos y posicionamiento terapéutico

Web en InForMed

Muchas gracias

Beatriz Calderón, Francesc Puigventós

6 º CURSO

Evaluación y selección de medicamentos 6,7 y 8 de Mayo 2008. Palma de Mallorca