Modalità di approvazione dei nuovi farmaci in EuropaModalità di approvazione dei nuovi farmaci in Europa. Indice ... Farmaci orfani per malattie rare Trattamenti per malattie del

Regulatory Policies LabMario Negri Institute for Pharmacological Research

Modalità di approvazione dei nuovi farmaci in Europa

IndiceChe cosa si valuta

Struttura dei dossier per al commercio dei

medicinali

Secondo quali procedure

Procedure autorizzative

Chi valuta

Ruolo e struttura

Vantaggi e Limiti del sistema



medicinali

Secondo quali procedure si valuta


Chi valuta

Ruolo e struttura


ICH M4 - Common Technical Document

per la registrazione dei farmaci per uso umano

Riduzione tempo e risorse necessarie alla

preparazione dei dossier

Facilitazione alla preparazione delle domande in

formato elettronico

Facilitazione da parte delle autorità

regolatorie

Facilitazione di scambi di informazioni tra le

autorità regolatorie

Nonclinical Written and Tabulated Summaries

2.6

NonclinicalOverview

2.4

Module 3

Quality3

3.1 T of C

Module 4

NonclinicalStudy Reports

44.1 T of C

Module 5

ClinicalStudy Reports

55.1 T of C

Not part of the CTD

RegionalAdministrativeInformation

11.1 Submission

T of C

CTDClinical

Summary2.7

Quality Overall

Summary2.3

ClinicalOverview

2.5

Module 2

CTD Table of Contents2.1

CTD Introduction2.2

Nonclinical Written and Tabulated

Summaries2.6

NonclinicalOverview

2.4

Module 3

Quality

3

3.1 T of C

Module 4

NonclinicalStudy

Reports4

4.1 T of C

Module 5

ClinicalStudy Reports

55.1 T of C

Not part of the CTD

RegionalAdministrativ

eInformation

11.1

Submission T of C

CTDClinical

Summary2.7

Quality Overall

Summary

2.3

ClinicalOverview

2.5

Module 2

CTD Table of Contents

2.1

CTD Introduction

2.2


2.6

NonclinicalOverview

2.4

Module 3

Quality3

3.1 T of C

Module 4


44.1 T of C

Module 5

ClinicalStudy

Reports5

5.1 T of C

Not part of the CTD


11.1 Submission

T of C

CTDClinicalSummary

2.7

Quality Overall

Summary2.3

ClinicalOverview

2.5

Module 2


CTD Introduction2.2

4388

2.6 NONCLINICAL WRITTEN AND TABULATED SUMMARIES

Nonclinical Written Summaries

Introduction

General Presentation Issues

2.6.1 Introduction

2.6.2 Pharmacology Written Summary

2.6.2.1 Brief Summary

2.6.2.2 Primary Pharmacodynamics

2.6.2.3 Secondary Pharmacodynamics

2.6.2.4 Safety Pharmacology

2.6.2.5 Pharmacodynamic Drug Interactions

2.6.2.6 Discussion and Conclusions

2.6.2.7 Tables and Figures

2.6.3 Pharmacology Tabulated Summary (see Appendix B)

2.6.4 Pharmacokinetics Written Summary


2.6.4.2 Methods of Analysis

2.6.4.3 Absorption

2.6.4.4 Distribution

2.6.4.5 Metabolism (interspecies comparison)

2.6.4.6 Excretion

2.6.4.7 Pharmacokinetic Drug Interactions

2.6.4.8 Other Pharmacokinetic Studies



2.6.5 Pharmacokinetics Tabulated Summary (see Appendix B)

2.6.6 Toxicology Written Summary


2.6.6.2 Single-Dose Toxicity

2.6.6.3 Repeat-Dose Toxicity (including supportive toxicokinetics evaluations)

2.6.6.4 Genotoxicity

2.6.6.5 Carcinogenicity (including supportive toxicokinetics evaluations)

2.6.6.6 Reproductive and Developmental Toxicity (including range-finding studies and supportive toxicokinetics evaluations)

2.6.6.7 Local Tolerance

2.6.6.8 Other Toxicity Studies (if available)



2.6.7 Toxicology Tabulated Summary (see Appendix B)

NONCLINICAL SUMMARY


2.6

NonclinicalOverview

2.4

Module 3

Quality3

3.1 T of C

Module 4


44.1 T of C

Module 5

ClinicalStudy

Reports5

5.1 T of C

Not part of the CTD


11.1 Submission

T of C

CTDClinical

Summary2.7

Quality Overall

Summary2.3

ClinicalOverview

2.5

Module 2


CTD Introduction2.2

Clinical Summary

2.7.1 Summary of Biopharmaceutic Studies and Associated Analytical Methods

2.7.1.1 Background and Overview

2.7.1.2 Summary of Results of Individual Studies

2.7.1.3 Comparison and Analyses of Results Across Studies

2.7.1.4 Appendix

2.7.2 Summary of Clinical Pharmacology Studies

2.7.2.1 Background and Overview



2.7.2.4 Special Studies

2.7.2.5 Appendix

2.7.3 Summary of Clinical Efficacy

2.7.3.1 Background and Overview of Clinical Efficacy



2.7.3.4 Analysis of Clinical Information Relevant to Dosing Recommendations

2.7.3.5 Persistence of Efficacy and/or Tolerance Effects

2.7.3.6. Appendix

2.7.4 Summary of Clinical Safety

2.7.4.1 Exposure to the Drug

2.7.4.2 Adverse Events

2.7.4.3 Clinical Laboratory Evaluations

2.7.4.4 Vital Signs, Physical Findings, and Other Observations Related to Safety

2.7.4.5 Safety in Special Groups and Situations

2.7.4.6 Post-marketing Data

2.7.4.7 Appendix

2.7.5 Literature References

2.7.6 Synopses of Individual Studies

Nonclinical Written and Tabulated

Summaries2.6

NonclinicalOverview

2.4

Module 3

Quality

3

3.1 T of C

Module 4

NonclinicalStudy

Reports4

4.1 T of C

Module 5

ClinicalStudy

Reports5

5.1 T of C

Not part of the CTDRegional

AdministrativeInformation

11.1 Submission

T of C

CTDClinical

Summary2.7

Quality Overall

Summary

2.3

ClinicalOverview

2.5

Module 2

CTD Table of Contents

2.1

CTD Introduction

2.2

Module 3: Quality

3.1 Table of Contents of Module 3

3.2 Body of Data

3.3 Literature References

Module 4: Nonclinical Study Reports


4.2 Study Reports


Module 5: Clinical Study Reports


5.2 Tabular Listing of All Clinical Studies

5.3 Clinical Study Reports


Indice

Che cosa si valuta


medicinali



Chi valuta

Ruolo e struttura


Procedure di approvazione al mercato dei nuovi farmaci

NAZIONALI DECENTRALIZZATE CENTRALIZZATE

Mutuo riconoscimento/procedure decentralizzate

REFERRAL/ARBITRATO

A-Prodotto biotecnologici

B-Nuove sostanze chimiche

EMEA

interesse

locale

Reference member state

Concerned member state

Prodotti biotecnologiciEmea, dal

1995

Anti HIV/AIDS

revisione della

legislazione, dal 2004

Anti tumorali

Prodotti pre disordini neurovegetativi

Antidiabetici

Farmaci orfani per malattie rare

Trattamenti per malattie del sistema

autoimmune

un prossimo futuro, dal 2008

Trattamenti per malattie virali



medicinali



Chi valuta

Ruolo e struttura


CHMP

Committee for Human Medicinal

Products

EMEAEuropean Medicines Agency

Working Parties

QWP: Quality Working Party

EWP: Efficacy Working Party

SWP: Safety Working Party

BWP: Biotechnology Working Party

PvWP: Pharmacovigilance Working Party

BPWG: Blood Products Working Group

ICH: International Conference on Harmonisation

TSE: Transmissible Spongiform Encephalopathies

VEG: Vaccine Expert Group

HMPWP: Herbal Medicinal Products Working Party

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

12345678910111213141516171819202122232425262728

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

123456789101112131415161718192021222324252627282930

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

123456789101112131415161718192021222324252627282930

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

123456789101112131415161718192021222324252627282930

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

123456789101112131415161718192021222324252627282930

12345678910111213141516171819202122232425262728293031

JANUARY FEBRUARY MARCH APRIL MAY JUNE JULY AUGUST SEPTEMBER OCTOBER NOVEMBER DECEMBER

Timetable for the evaluation of a centralised application

DAY 1:start of the

procedure

DAY 70:

assessmentreport

DAY 100:commentsfrom CHMP

DAY 115:draft list of

questions

DAY 120:list of

questionsvalidatedby CHMP

(clock stop)

DAY 150:

assessmentreport onresponses

DAY 170:commentsfrom CHMP

DAY 180:CHMP

discussion(clock stopif an oral

explanationis needed)

DAY 185:final draft of

SPC and PILby the

applicant

DAY 210:CHMP

OPINION

DAY 215:translations ofSPC and PIL bythe applicant

DAY 225:linguistic

comments onSPC and PIL

DAY 230:final version of

SPC and PIL

DAY 240:transmissionof the opinion

to EC

ASSESSMENT

DAY 300:EUROPEAN

PUBLIC

REPORT

DAY 121:responses

EMEA CENTRALISED AUTHORISATION PROCEDURES

1995-2006



medicinali

Secondo quali procedure


Chi valuta

Ruolo e struttura


Vantaggi

Criteri di valutazione omologatiPolitiche regolatorie omogenee in tutta Europa: non più differenti trattamenti per la stessa malattie in diversi stati membriUna più vasta e rapida disponibilità di medicinaliOttimizzazione delle risorse umane e dellecompetenze impegnate nei processi valutativi: risparmio di tempo ed energie da parte degli statimembri nella valutazione dei dossierRisparmio di risorse umane ed economiche anche

: non più duplicazioni di dossier e loroadeguamento alle richieste dei singoli stati membri

problemi aperti

Collocazione istituzionale

Supporto finanziario

Criteri di valutazione dei farmaci

Ruolo e composizione del CHMP

Procedure regolatorie e competizione tra le agenzie

Diritti e doveri del CHMP e delle ditte

Costi dei farmaci

Informazione sui farmaci

Trasparenza delle attività regolatorie

Farmacovigilanza e rinnovo delle licenze

Farmaci orfani

conclusioni

problemi

1. Collocazione istituzionale

2. Supporto economico

3. Procedure regolatorie europee

4. Criteri di valutazione dei farmaci

5. Esito del processo di valutazione

soluzioni

1. DG Sanco

2. Dalla CE

3. Tutte centralizzate

4. Necessario added value

5. Farmaci innovativi (per i pazienti, non necessariamente per il mercato

problemi aperti

Collocazione istituzionale

Supporto finanziario

Criteri di valutazione dei farmaci

Ruolo e composizione del CHMP

Procedure regolatorie e competizione tra le agenzie

Diritti e doveri del CHMP e delle ditte

Costi dei farmaci

Informazione sui farmaci

Trasparenza delle attività regolatorie

Farmacovigilanza e rinnovo delle licenze

Farmaci orfani

Documents

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