Upload
als-association
View
250
Download
3
Embed Size (px)
Citation preview
Альпинист Эрик Арнольд,посол международного проекта project MINE
по изучению генетики БАС
НОВОСТИ ИССЛЕДОВАНИЙ:НА ПУТИ К ПОБЕДЕ НАД БАС
Лев Брылев, к.м.н.
ГБУЗ «Городская клиническая больница им. В.М. Буянова»
БФ «Живи сейчас» (Москва)
Выбор пути
Нарушается транспорт по нейрону
Образуются неправильные белки
Нарушение починки белков,окислительный стресс
Запуск воспаления
Первый этап исследований
Пациент с мутацией
Больныеклетки
Стволовыеклетки
Фибробласты
Плюрипотентныеклетки
Стволовые клетки с мутацией
Модель заболевания
Модель заболевания
Маркеры Лекарства
Выздоравление
Клеточная терапия
Выбор группы пациентов
Эдаравон
Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2014 Dec; 15(7-8): 610–617.
NP001
Точилизумаб: II фаза
50 пациентов
Неактивное воспаление
Активное воспаление
Точилизумаб
Плацебо
Отрицательные результаты исследований
Миноциклин вызвал ухудшение состояния у
пациентов в исследовании
Предшественникинейронов
Нервные стволовые
клетки
Мезенхимальные стволовые клетки
Невральные стволовые клетки (Neuralstem)
Невральные стволовые клетки (Neuralstem)
Антисмысловая РНК
ДНК
мРНК
Белок
Антисмысловая РНК
Изменение белка
ЭдаравонМаситинибТирасемтивNeuralstem
NP001NurOwnТочилизумабРетигабин
CHDPLQ-therapeuticsАнтисмысловая РНКдругие
III Фаза
II Фаза
I Фаза
Видео