Osservatorio Regionale delle Sperimentazioni Cliniche

Centro Congressi Torino Incontra 22 gennaio 2009

Paolo Silvio BRUNICoordinatore Comitato Scientifico“Sperimentazione Clinica dei Medicinali”

http://www.aress.piemonte.it/Osiris.aspx

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Il Comitato Tecnico Scientifico

Prof. Alberto AngeliDott. Gianni CicconeDott. Libero Ciuffreda

Prof. Gianluca GaidanoProf. Dario Roccatello

Dott.ssa Silvana Stecca

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158200

Num

ero

stud

i ATTIVITA' COMITATO ETICO

INTERAZIENDALE AOU di NOVARA

32

72 79110 112

0

50

100

150

Num

ero

stud

i va

luta

ti

2003 2004 2005 2006 2007 2008

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Tipologia degli studi sperimentali valutati dal Comitato Etico Interaziendale dell’AOU di Novara

• 52.2% studi di fase III (studi di conferma dell’efficacia

Anno 2007

• 52.2% studi di fase III (studi di conferma dell’efficaciaterapeutica e della tollerabilità

•30.1% studi di fase IV (studi post commercializzazione)•17.7% fase II (studi per la valutazione dell’efficacia

terapeutica e della sicurezza a breve termine)•2 protocolli sperimentali dove la SCDU Pediatria Medica è centro coordinatorenazionale

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Regolamenti aziendaliOff-label

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NormativaPrincipali riferimenti

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NormativaPrincipali riferimenti alla normativa regionale

Circolare del Presidente della Giunta Regionale del 03/08/1988,n.12/SAN

Illustrazione e modalità applicative della LR 9 gennaio 1987, n.3

D.G.R. n. 50 – 4420OGGETTO:Art. 12 bis. D.lgs. 502/92; Regolamento per la

costituzione, li organizzazione ed il funzionamento deicomitati etici, nonché norme in materia disperimentazioni clinica.

Illustrazione e modalità applicative della LR 9 gennaio 1987, n.3“ Disciplina relativa all’impiego di nuove metodiche terapeutiche ediagnostiche nell’ambito ospedaliero.”

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21.1.2009

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Dati inseriti al 21.1.2009

�Strutture coinvolte 10

AOU 3AOU 3

ASL 7

�Usi off-label autorizzati 247

�Principi attivi 126

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Valore % Principio Attivo Classificazione ATC*

6,9 Rituximab L01XC025,3 Prednisone H02AB074,0 Micofenolato mofetile L04AA063,2 Metilprednisolone H02AB043,2 Metilprednisolone H02AB042,8 Lenalidomide L04AX042,4 Risperidone N05AX082,4 Sirolimus L04AA102,0 Basiliximab L04AC022,0 Everolimus L04AA182,0 Olanzapina N05AH031,6 Azatioprina L04AX01 64,4 Altri -

*Classificazione Anatomica Terapeutica Chimica

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Classificazione ATC

L Farmaci antineoplastici ed immunomodulatori

L01 Antineoplastici

L04 Immunosoppressivi

H Preparati ormonali sistemici, esclusi gli ormoni sessuali

H02 Corticosteroidi sistemici

N Sistema nervoso

N05 Psicolettici

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Utilizzo off-label�Via di somministrazione diversa

�Diversa indicazione terapeutica

�Terapia consolidata

�Uso per singolo paziente

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Rituximab off-label�35% terapia consolidata�65% uso per singolo paziente

Prednisone off-label�100% terapia consolidata�100% terapia consolidata

Micofenolato mofetile off-label�100 % terapia consolidata

Prednisolone off-label�100 % terapia consolidata

Lenalidomide off-label�28 % terapia consolidata�72 % uso per singolo paziente

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Risperidone off-label�35% terapia consolidata�65% uso per singolo paziente

Sirolimus off-label�100% terapia consolidata

Basiliximab off-label�100 % terapia consolidata�100 % terapia consolidata

Everolimus off-label�80 % terapia consolidata�20% uso per singolo paziente

Olanzapina off-label�28 % terapia consolidata�72 % uso per singolo paziente

Azatioprina off-label�75% terapia consolidata�25% uso per singolo paziente

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Linfoma non-Hodgkin (LNH)Rituximab è indicato per il trattamento di pazienti affetti da linfoma follicolare in III-IVstadio precedentemente non trattati, in associazione a chemioterapia.La terapia di mantenimento con Rituximab è indicata per pazienti con linfoma follicolarericaduto/refrattario che rispondono a terapia di induzione con chemioterapia con o senzaRituximab.Rituximab in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti con linfoma follicolarein III -IV stadioche sonochemioresistentio sonoin secondao successivaricadutadopoin III -IV stadioche sonochemioresistentio sonoin secondao successivaricadutadopochemioterapia.Rituximab è indicato per il trattamento di pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin, CD20positivo, diffuso a grandi cellule B, in associazione a chemioterapia CHOP(ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina, prednisolone).

Artrite reumatoideRituximab in associazione a metotressato è indicato per il trattamentodell’artritereumatoide attiva di grado grave in pazienti adulti che hanno mostrato un’inadeguatarisposta o un’intolleranza ad altri farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD),comprendenti uno o più inibitori del fattore di necrosi tumorale (TNF).

da Farmadati, 21.1.2009

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Rituximab off-label

Indicazione terapeutica

�Anemia emolitica refrattaria non responsiva a trattamentosteroideo o immunosoppressivo (pz 3)

�Emofilia acquisita (inibitori acquisiti dei fattori della coagulazione) non responsiva a trattamentosteroideo o immunosoppressivo (pz 2)

�Immunomodulante in patologia autoimmune (pz 1)

�Vasculiti primitive e secondarie

�Crioglobulinemia non responsiva o in recidiva dopo terapiastandard di tipo steroideo

�Malattie bollose autoimmuni

�Rigetto trapianto di rene

Patologia�Porpora trombotica trombocitopenica (malattia rara) refr attaria non responsiva a trattamento steroideoo immunosoppressivo (pz 2)�Piastrinopenia autoimmune (malattia rara) nei casi refrattari ai comuni trattamenti immunosoppressori(pz 3)�Neuromielite ottica in sclerosi multipla (pz 1)�Rescue treatment glomerulonefriti primitive/secondarie

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�Gestione CTA Form

�Costituzione Fondo Studi Spontanei

�Consenso Informato

BLOG

MALATTIE ORFANE�Consenso Informato

�Uso placebo

�Monitoraggio studi spontanei

�Autorizzazioni off-label pz/patologia

�.……