Орфанные медицинские технологии – штрихи к

Докладу Формулярного комитета

П.А.Воробьев,при участии

В.В.Власова и Ю.А.Жулева

Что есть доклад Формулярного комитета

• Строго научный упорядоченный аналитический обзор имеющейся ситуации

• Вычленение ключевых проблем• Системные, взаиомсвязанные предложения по

изменению ситуации • Научные и экономические обоснования предлагаемых

новаций• Консенсус между большим числом независимых

экспертов, представляющих все слои медицинского сообщества: академическая и вузовская наука, практическая медицина (врачи, медицинские сестры), пациентские организации, чиновники

Дважды эта пушка уже стреляла• Доклад Формулярного комитета «О

состоянии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации 2008»

• Доклад Формулярного комитета «Здравоохранение в России (2010)»

Формулярный комитет единственная экспертная группа, рассматривающая проблемы комплексно и всесторонне

Результативность докладов

• По нашей оценке - очень высока• Многие предложения нашли

отражение в законодательстве страны, нормативных документах, различных концепциях и программах федерального уровня

Почему вдруг опять орфаны – мы в ответе за тех, кого приучили

• Формулярный комитет ввел в обиход страны этот термин

• Впервые в России определение орфанных технологий дано Формулярным комитетом

• Была создан и прошел определенные ступени проект Государственной программы по орфанным технологиям

• Появившись в законодательстве новелла орфанности перепутана до идиотизма

Профессиональная служба по редким заболевания – у семи няней дитя без глаза

• Создана Формулярным комитетом• Многочисленные пациентские и около

пациентские организации занимаются разным, но менее всего - делом

• Профессиональная служба должна быть стержнем предлагаемой системы!

Анализ правовой и нормативной базы

• Одно из очевидных достижений Формулярного комитета – тема редкоприменеямых медицинских технологий зазвучала на нормативно-правовом уровне государства• Мотив, правда, фальшивят

Законадательная база Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О

государственной социальной помощи» Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении

лекарственных средств» Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в

Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О

государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения»

Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей»

Федеральный закон от 17.07.99 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи»

«Базовый закон о помощи сирым и убогимНе содержит упоминания о редких

(орфанных) болезнях и, тем более – о редкоприменеямых технологиях

Федеральный закон от 12.0410 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»

Не содержит упоминания о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

Сам президент вместе с министром в эфире телеящика клялся, что с орфанностью в законе все хорошо

Мы бились до последнего, даже кадровые решения были нам ответом

Федеральный закон 25.11.2011 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской

Федерации»

Появилась новелла о жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваниях, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности

- перечень заболеваний утверждается Правительством РФ

- регистр больных ведется Минздравом РФ

- организация и финансирование медицинской помощи возложены на субъекты РФ

Федеральный закон 25.11.11 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской

Федерации»

• Определение редкости заболевания дано в законе в виде статистического отношения (число больных на 100 тысяч населения), тогда как более правильно говорить о числе выявленных с данным заболеванием больных: менее 10 000 в стране – редкое заболевание, менее 1 000 – ультраредкое.

Терминология

• Отразить в докладе что, как и когда назвали и называют, включая международные подходы

• Может быть лучше о «сиротских» технологиях, поскольку редкость болезни – лишь один из вариантов, определяющих сиротский статус?

• В законе все смешано в кучу, но в докладе понятия мешать нельзя

•

Постановление Правительства РФ от 30.07.94 г. №890 «О государственной поддержке развития

медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений

здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения»

Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

Это «базовый» документ настолько устарел, что выглядит просто смешно, но он фетишизирован чиновниками: с новыми мозгами его проччитать-то не могут, не то, чтобы переделать

Постановление Правительства РФ от 26.12.11 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных

для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей,

гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после

трансплантации органов и (или) тканей»

Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

Направлено на обеспечение нескольких редких и частых болезней (рассеяный склероз, хронический миелолейкоз)

В наиболее правильно спланированной и реализуемой

программе «7 нозологий» • Больные получают часть необходимых им

лекарств, другие лекарства они вынуждены получать за счет средств бюджета региона

• Так при муковисцидозе затраты на антибиотик тобрамицин в год на 1 пациента составляют около 900 тысяч руб., в год на всю популяцию больных требуется около 900 млн. руб.

• Региональные бюджеты не имеют возможности обеспечивать этим лекарством больных, что приводит к прогрессированию заболевания и сокращению продолжительности их жизни

Кроме лекарств для оказания помощи больным с редкими заболеваниями требуются

• Специализированные продукты питания, лишенные, например, определенных веществ

• По сложившейся в настоящее время ситуации такими продуктами обеспечиваются дети, взрослые не могут получить возмещения и прекращают лечение

• Результат – инвалидизация, сокращение жизни, неэффективное вложение средств в период взросления

Еще один пример бессистемного решения задач

Немедицинские вопросы• Вопрос об образовании некоторых больных с редкими

заболеваниями: специальные образовательные программы, «социализации» детей в общеобразовательных школах

• Переселение больных к месту оказания им медицинской и социальной помощи, наличие специализированных интернатов (при необходимости)

• Нерешенные вопросы усыновления таких детей, • Специализированные приспособления для протекции

утраченных функций • Формальная инвалидизация людей с редкими

заболеваниями

Децентрализация помощи больным с редкими заболеваниями противоречит сложившимся

тенденциям в мире: максимальная концентрация помощи на уровне государства и даже

межгосударственной кооперации.

• Такой подход – новация, предпринятая правительством в рамках общего переноса ответственности а здравоохранение на регионы и кошелек пациента

Регистрация орфанных лекарств - в отдельный раздел

• Регистрация редкоприменеямых (орфанных) лекарств в Европе проводится лишь на уровне Евросоюза, национальная регистрация (в отличие от других лекарств),

• Признание регистрации в одной стране в другой не распространяются на орфанные лекарства

Орфанные технологии и оценка медицинских технологий

• Не жизнеугрожающесть болезни является критерием для спецобеспечения лекарствами, а наличие лекарства, изменяющего течение болезни

• Если у лекарства такого свойства нет, то больной редкой болезнью должен получать лечение в таком же порядке, как, например, женщина с совсем не редким раком яичников с метастазами

• В Законах и Постановлениях Правительства речь ведется о заболеваниях, а правильнее говорить о редкоприменяемых (орфанных) технологиях

• Именно технологии определяют стратегию, тактику и экономику оказания помощи этим больным

• Есть эффективная технология – определить ее цену, логистику обеспечения доступа к ней – вот задачи системы здравоохранения

• В этой теме, как ни в какой другой важно, что ресурсы системы здравоохранения ограничены

• Так же, как нельзя впаривать все средства здравоохранения в томографы, так нельзя и все средства здравоохранения канализировать в адрес небольшой группы пусть даже сильно нуждающихся людей

Не все редкие болезни вошли в утвержденный перечень Не регистрируются новые орфанные лекарства и

технологии Финансирование орфанных технологий из многих

источников; большая доля – благотворительность При большинстве редких болезней затраты очень

высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов При многих редких болезнях лечение длительное или

пожизненное Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни

протоколов ведения Крайне мало экономических обоснований применения

орфанных технологий

Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения

Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения• Невозможность первичной диагностики без

применения специальных диагностических подходов, которыми не владеют (и не должны владеть) врачи первичного звена и, для ультраредких заболеваний, и врачи специализированного звена

• Помощь должна концентрироваться как и высокотехнологичная помощь в нескольких клиниках страны, возможно, в клиниках Федеральных округов

Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения• Из-за редкости - трудности логистики лекарств и

услуг • Лекарства должны доставляться адресно

пациенту, возможно следует использовать почтовые пересылки

• Орфанные услуги: при их концентрации необходимо обеспечить доставку пациентов, биологических материалов, а иногда – смены места жительства пациента

Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения• Отсутствие государственной системы ценообразования

на орфанные технологии для возмещения затрат приводит к росту стоимости лекарств и услуг примерно в 2 раза по сравнению со странами, где оценка медицинских технологий и ценообразование являются непременным условием возмещения государством затрат.

• Отечественный опыт регулирования цен лишь одним способом – переговорами и принудительным их снижением – в программе «7 нозологий»: в 2007 г. цена за 1 МЕ VIII фактора свертывания крови (гемофилия) составила около 14 руб., в 2010 - 9,8 руб., а в 2012 г. – 7,2 руб.

Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения• Проблемы планирования затрат: новые больные с редкими

заболеваниями появляются постоянно, затраты на диагностику и лечение лишь одного больного могут быть сопоставимы с затратами бюджета региона на все льготное лекарственное обеспечение (применение некоторых видов терапии требует до 200 млн. руб; в год на 1 пациента).

• В программе «7 нозологий» по гемофилии проведено в 2013 г. 26 централизованных аукционов, при децентрализации программы в 2014 г. их будет более 2100.

• На аукционе цена определяется Государсвтенным реестром предельных отпускных цен производителей на лекарственные препараты, включенные в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов

• Диапазон цен на 1 МЕ фактора свертывания крови VIII в упаковке по 1000 МЕ составляет от 7,7 до 16,3 руб.

• Никаких оснований покупать самый дешевый препарат у региональных властей нет, а механизмов цивилизованного ценообразования (референтные цены, разделение риска, принудительно снижение цен, механизм цена/объем поставки и др.) не предусмотрено

Отсутствие доказательств высокого уровня по эффективности технологий

Низкая доступность регистров больных и статистики

Разрозненность публикаций Сложность изучения типичной практики и

качества жизни

Особенности клинико-экономических исследований орфанных технологий

Диктует необходимость применения моделирования для клинико-экономического

анализа – в какой мере наша экономика принимает модели

Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения• Отсутствие механизма экстренного включения новых

больных. • При некоторых редких заболеваниях, особенно

онкологических, гематологических, иммунных возникает необходимость в немедленном проведении терапии

• Существующие механизмы не позволяют быстро включать пациентов в систему возмещения затрат – необходимо несколько месяцев. За это время больной либо умрет, либо станет инвалидом

• Надо или регистры отменять и планировать просто средства на год, или дополнительно к регистрам формулировать условие дополнительных закупок, например кредит

Законы и постановления Правительства РФ на гармонизированны в части редких заболеваний

В документах отсутствуют новеллы о редко применяемых (орфанных) лекарствах и медицинских технологиях

Профессиональные службы по редким медицинским технологиям децентрализованы и фрагментированы

Большая часть больных с редкими заболеваниями не получает адекватной медицинской помощи

Меньшая часть больных (7 нозологий) получает лишь часть необходимой медицинской помощи

Таким образом

Основной вывод доклада• Необходим отдельный закон о редких

болезнях, включающий все рассматриваемые вопросы• Развитие помощи - создание

государственной программы помощи больным с редкими заболеваниями