Risikofaktorer som effektmål

Læringsmål

• kunne forklare forskellen mellem kliniske effektmål og surrogatmål

• kunne give eksempler på disse• kunne forklare fordele og ulemper ved disse• have kendskab til eksempler på alvorligt

misvisende surrogatmål

Hvad er effektmål?

• Effektmål er de parametre som man bruger til at vurdere en effekten af en behandling eller et screeningsprogram

• Valget af effektmål har ofte enorm betydning for hvor god en behandling fremtræder

Effektmål

• Kliniske effektmål– Noget der relaterer

direkte til patientens kliniske tilstand

• Surrogatmål– Parametre som man

mener er nært forbundet med patientens kliniske tilstand

Case

• I et randomiseret forsøg undersøgte man effekten af at bestemme kardiovaskulær risiko (Dundee score) og give relevant rådgivning og behandling.

• En gruppe blev tilbudt helbredstjek og en anden gjorde ikke.• Efter et år målte man risikofaktorerne på begge grupper, og

baserede sine konklusioner på forskellen mellem grupperne.

• Hvorfor valgte forskerne at bruge surrogatmål i denne sammenhæng?– Fordele?– Problemer?

Eksempel: kolesterol

• risikofaktor for hjerte-karsygdom og død• mange forskellige stoffer er blevet brugt til at sænke

kolesterol:– statiner– fibrater (gemfibrozil, bezafibrat, klofibrat)– ezetemibe– niacin– anionbyttere (colestyramin, colestipol)– thyroxin– østrogen

HDL: torcetrapip

Andre eksempler

• Post AMI arytmier: flecainid, lidocain• Kemoterapi: tumorstørrelse vs. overlevelse• Hypertension: reserpin• Diabetes: rosiglitazon

Samlet kardiovaskulær risiko- f.eks. SCORE

• Udviklet på store kohorter af mennesker, fulgt gennem lang tid

• Målt risikofaktorer• Registrere sygelighed og dødelighed• Beregne risiko i forskellige grupperinger

Case

• Mand, 65 år, ikke-ryger, kolesterol 8 mmol/L, systolisk blodtryk 160 mm Hg

• 10 års risiko for kardiovaskulær død er 13%.• Han bliver behandlet med et statin, til kolesterol er 5 mmol/L,

og med et thiazid til systolisk blodtryk er 140 mmol/L.

• Kan vi bruge SCORE til at beregne hans nye risiko?– Hvilke forudsætninger ville det hvile på?

Mand, 65 år, ikke-rygerKolesterol: 8 -> 6Sys. BT: 160 -> 140 Hvad er hans nye risiko? Er dette pålideligt?

Konklusion

• Hvis vi vil kende det samlede resultat af helbredstjek må vi lave randomiserede forsøg med dødelighed og sygelighed som effektmål.